Люкстурна

Інструкція: інформація для пацієнта

Люкстурна 5 × 10 векторних геномів/мл, концентрат і розчинник для розчину для ін'єкцій

воретиген непарвовек
Лікарський засіб, що підлягає додатковому моніторингу. Це дозволить швидко виявляти нову інформацію щодо безпеки. Ви можете допомогти, повідомляючи про будь-які побічні ефекти, які виникають під час застосування цього лікарського засобу. Див. кінець розділу 4, щоб дізнатися, як повідомляти про побічні ефекти.
Уважно прочитайте цей листок перед тим, як вам буде введено цей лікарський засіб, оскільки він містить важливу для вас інформацію.

• Зберігайте цей листок. Можливо, вам знадобиться прочитати його ще раз.
• Якщо у вас виникнуть будь-які питання, звертайтеся до лікаря або медичного працівника.
• Якщо виникнуть будь-які побічні ефекти, включаючи ті, що не зазначені в цьому листку, звертайтеся до лікаря або медичного працівника. Див. розділ 4.

Зміст цього листка

1. Що таке Люкстурна і для чого він застосовується
2. Що вам потрібно знати перед тим, як вам буде введено Люкстурна
3. Як застосовується Люкстурна
4. Можливі побічні ефекти
5. Як зберігати Люкстурна
6. Вміст упаковки та інша інформація

1. Що таке Люкстурна і для чого її застосовують

Люкстурна — це генетичний лікарський засіб, який містить діючу речовину воретіген непарвовек.
Люкстурна застосовується для лікування дорослих та дітей із втратою зору, спричиненою спадковою дистрофією сітківки, яка виникає через мутації в гені RPE65. Ці мутації перешкоджають утворенню білка, необхідного для зору, і внаслідок цього призводять до втрати зору та подальшої сліпоти. Діюча речовина, що міститься в Люкстурні — воретіген непарвовек — є модифікованим вірусом, який містить працездатну копію гена RPE65. Після ін’єкції він вивільняє цей ген у клітинах сітківки, заднього шару ока, який сприймає світло. Це дозволяє сітківці виробляти білки, необхідні для зору. Вірус, який використовується для введення гена, не викликає захворювань у людей.
Люкстурну буде призначено лише у разі, якщо генетичні тести покажуть, що ваша втрата зору спричинена мутацією гена RPE65.

2. Що Ви повинні знати, перш ніж Вам введуть Люкстурна

Люкстурна не повинна вводитися

• якщо Ви маєте алергію на воретіген непарвовек або будь-який інший компонент цього лікарського засобу (перелічені в розділі 6)
• якщо у Вас є інфекція очей
• якщо у Вас є запалення очей

Якщо присутній будь-який із вищезазначених станів або Ви не впевнені щодо цього, будь ласка, проконсультуйтеся з лікарем перед введенням Люкстурна.
Застереження та обережність
Перед отриманням лікування Люкстурна:

• Повідомте лікареві, якщо у Вас є ознаки інфекції очей або запалення очей, наприклад, якщо очі почервоніли, підвищена чутливість до світла, набряк очей або біль у очах.
• Повідомте лікареві, якщо у Вас є активна інфекція будь-якого типу. Лікар може відстрочити лікування до зникнення інфекції, оскільки цей лікарський засіб може ускладнити її лікування. Див. також розділ 3.

Після введення Люкстурна:

• Негайно зв’яжіться з лікарем, якщо Ваші очі почервоніли, болять, чутливі до світла, Ви бачите спалахи або рухомі тіла, або помітили погіршення чи розмитість зору.
• Ви повинні уникати польотів літаком або інших поїздок на великі висоти до тих пір, поки Вам не дозволить лікар. Під час лікування цим лікарським засобом лікар вводить бульбашку повітря в око, яка повільно всмоктується організмом. Доки бульбашка повністю не розсмоктиться, польоти літаком або інші поїздки на великі висоти можуть призвести до розширення бульбашки і спричинити ушкодження очей, включаючи втрату зору. Будь ласка, проконсультуйтеся з лікарем перед поїздкою.
• Ви повинні уникати плавання через підвищений ризик інфекції очей. Будь ласка, проконсультуйтеся з лікарем перед тим, як піти плавати після отримання лікування Люкстурна.
• Ви повинні уникати інтенсивних фізичних навантажень через підвищений ризик ушкодження очей. Будь ласка, проконсультуйтеся з лікарем перед початком інтенсивних фізичних навантажень після отримання Люкстурна.
• Можуть тимчасово виникати порушення зору, наприклад, підвищена чутливість до світла та розмитість зору. Повідомте лікареві про будь-які порушення зору, які виникають. Лікар може допомогти зменшити дискомфорт, пов’язаний із цими тимчасовими порушеннями.
• Діюча речовина Люкстурна може тимчасово виділятися зі слізною рідиною. Ви та особи, які доглядають за Вами, повинні поміщати використані пов’язки та відходи, забруднені слізною рідиною та носовими виділеннями, у герметичні пакети перед утилізацією. Ці заходи обережності слід дотримуватися протягом 14 днів.
• Після лікування Люкстурна Ви, можливо, не зможете здавати кров, органи, тканини та клітини для трансплантації.

Діти та підлітки
Люкстурна не досліджувалася у дітей молодше чотирьох років. Дані обмежені.
Інші лікарські засоби та Люкстурна
Повідомте лікареві, якщо Ви зараз приймаєте, нещодавно приймали або можете приймати будь-які інші лікарські засоби.
Вагітність, годування груддю та фертильність
Якщо Ви вагітні, підозрюєте вагітність або плануєте вагітність, або годуєте груддю, проконсультуйтеся з лікарем або медсестрою перед введенням Люкстурна.
Вплив цього лікарського засобу на вагітність та плід невідомий. Як заходи обережності, Ви не повинні отримувати Люкстурна під час вагітності.
Люкстурна не досліджувалася у жінок, які годують груддю. Невідомо, чи проникає він у грудне молоко. Повідомте лікареві, якщо Ви годуєте груддю або плануєте це робити. Лікар допоможе Вам вирішити, чи слід припинити годування груддю чи відмовитися від отримання Люкстурна, враховуючи користь від годування груддю для Вашої дитини та користь від Люкстурна для Вас.
Керування транспортними засобами та використання механізмів
Після лікування Люкстурна Ви можете мати тимчасові порушення зору. Не керуйте транспортними засобами та не працюйте з важкими механізмами, доки Ваш зір повністю не відновиться. Проконсультуйтеся з лікарем перед тим, як знову починати ці дії.
Люкстурна містить натрій
Цей лікарський засіб містить менше 1 ммоль натрію (23 мг) на дозу, тобто фактично «без натрію».

3. Як застосовують Люкстурну

Люкстурну вам введе хірург, який має досвід у хірургії ока, в операційній.
Люкстурну вводять під наркозом. Лікар розповість вам про наркоз та спосіб його застосування.
Лікар проведе хірургічну операцію на оці, щоб видалити прозорий гель усередині ока, а потім введе Люкстурну безпосередньо під сітківку — тонкий світлочутливий шар у задній частині ока. Процедуру повторять у другому оці не раніше ніж через 6 днів. Після кожної процедури вам потрібно буде залишитися під спостереженням після операції на кілька годин, щоб контролювати відновлення та спостерігати можливі побічні ефекти, пов’язані з хірургічною операцією або наркозом.
Перш ніж розпочати лікування Люкстурною, лікар може призначити вам ліки, які пригнічують імунну систему (природні захисні механізми організму), щоб організм не нейтралізував Люкстурну після її введення. Важливо приймати ці ліки точно за інструкцією. Не припиняйте прийом ліків без попередньої консультації з лікарем.
Якщо вам ввели більше Люкстурни, ніж потрібно
Оскільки цей лікарський засіб вводиться вам лікарем, малоймовірно, що вам введуть надто велику дозу. Якщо це трапиться, лікар буде лікувати симптоми за необхідністю. Повідомте лікаря або медсестру, якщо у вас виникнуть проблеми зі зором.
Якщо у вас виникнуть будь-які сумніви щодо застосування цього лікарського засобу, зверніться до лікаря або медсестри.

4. Можливі побічні ефекти

Як і всі лікарські засоби, цей препарат може викликати побічні ефекти, хоча вони не виникають у всіх людей.
Наступні побічні ефекти можуть виникати при застосуванні Люкстурна:
Поширені (можуть впливати до 1 людини з 10)

• Відкладення під сітчастою оболонкою

Невідомо (частота не може бути визначена на основі наявних даних)

• Атрофія (хоріо)ретини

Наступні побічні ефекти можуть виникати під час процедури ін’єкції:
Дуже поширені (можуть впливати більше ніж 1 людину з 10)

• Покрасніння очей
• Катаракта (помутніння кришталика)
• Підвищення тиску всередині ока

Поширені (можуть впливати до 1 людини з 10)

• Розрив сітчастої оболонки
• Біль у очах
• Пухлина ока
• Відшарування сітчастої оболонки
• Кровотеча у задній частині ока
• Біль або посилення дискомфорту в оці
• Затуманення центрального зору через наявність отвору в центрі сітчастої оболонки
• Тоншання поверхні ока (ділен)
• Подразнення очей
• Запалення ока
• Відчуття стороннього тіла в оці
• Дискомфорт у оці
• Аномалії у задній частині ока
• Нудота (неприємне відчуття), блювота, біль у животі, біль у губі
• Зміни електричної активності серця
• Головний біль, запаморочення
• Висипання на шкірі, набряк обличчя
• Тривожність
• Проблеми, пов’язані з встановленням трубки для дихання в трахею
• Розрив хірургічної рани

Невідомо (частота не може бути визначена на основі наявних даних)

• Затуманення у гелеподібній речовині всередині ока (помутніння скловидного тіла)
• Атрофія (хоріо)ретини

Пошкодження тканин ока може супроводжуватися кровотечею та набряком і підвищувати ризик інфекції. У дні після операції зір знижується і, як правило, покращується; повідомте лікаря, якщо зір не відновлюється.
Повідомлення про побічні ефекти
Якщо у вас виникли будь-які побічні ефекти, включаючи ті, що не зазначені в цій інструкції, зверніться до лікаря або медсестри. Ви також можете повідомити про побічні ефекти безпосередньо через національну систему повідомлення, зазначену в додатку V. Повідомляючи про побічні ефекти, ви можете допомогти забезпечити більше інформації щодо безпеки цього лікарського засобу.

5. Як зберігати Люкстурна

Люкстурна буде зберігатися медичними працівниками у медичному закладі.
Концентрат і розчинник необхідно зберігати та транспортувати замороженими при температурі ≤-65 ºC. Після розморожування лікарський засіб не повинен бути знову заморожений і повинен залишатися при кімнатній температурі (нижчій за 25 °C).
Не використовуйте цей лікарський засіб після дати, зазначеної на етикетці та упаковці після EXP та Scad відповідно.

6. Вміст упаковки та інша інформація

Що містить Люкстурна

• Діючою речовиною є воретіген непарвовек. Кожен мл концентрату містить 5 × 10 векторних геномів (vector genomes, vg). Концентрат (об’єм 0,5 мл, який можна відібрати з однодозового флакона об’ємом 2 мл) необхідно розбавити у співвідношенні 1:10 перед застосуванням.
• Кожна доза розчину після розведення містить 1,5 × 10 векторних геномів воретігену непарвовеку в об’ємі 0,3 мл.
• Інші компоненти концентрату: натрію хлорид (див. «Люкстурна містить натрій» у розділі 2 цього листка-інструкції), натрію дигідрофосфат моногідрат (для регулювання рН), динатрію гідрофосфат дигідрат (для регулювання рН), полоксамер 188 та вода для ін’єкційних засобів.
• Розчинник містить натрію хлорид (див. кінець розділу 2), натрію дигідрофосфат моногідрат (для регулювання рН), динатрію гідрофосфат дигідрат (для регулювання рН), полоксамер 188 та воду для ін’єкційних засобів.
  Цей лікарський засіб містить генетично модифіковані організми.

Опис зовнішнього вигляду Люкстурна та вміст упаковки
Люкстурна — це прозорий безбарвний концентрат для розчину для підсітківкового введення, який постачається у прозорому пластиковому флаконі. Розчинник — це прозора безбарвна рідина, яка постачається у прозорому пластиковому флаконі.
Кожна алюмінієва упаковка містить контейнер, у якому знаходиться 1 флакон з 0,5 мл концентрату та 2 флакони розчинника (по 1,7 мл у кожному).

Власник дозволу на введення в обіг
Novartis Europharm Limited
Vista Building
Elm Park, Merrion Road
Dublin 4
Ірландія

Виробник
Novartis Pharma GmbH
Sophie-Germain-Strasse 10
90443 Нюрнберг
Німеччина

Щоб отримати додаткову інформацію про цей лікарський засіб, звертайтеся до місцевого представника власника дозволу на введення в обіг:

Бельгія
Novartis Pharma N.V.
Тел.: +32 2 246 16 11

Болгарія
Novartis Bulgaria EOOD
Тел.: +359 2 489 98 28

Чеська Республіка
Novartis s.r.o.
Тел.: +420 225 775 111

Данія
Novartis Healthcare A/S
Тел.: +45 39 16 84 00

Німеччина
Novartis Pharma GmbH
Тел.: +49 911 273 0

Естонія
SIA Novartis Baltics Eesti filiaal
Тел.: +372 66 30 810

Греція
Novartis (Hellas) A.E.B.E.
Тел.: +30 210 281 17 12

Іспанія
Novartis Farmacéutica, S.A.
Тел.: +34 93 306 42 00

Франція
Novartis Pharma S.A.S.
Тел.: +33 1 55 47 66 00

Хорватія
Novartis Hrvatska d.o.o.
Тел.: +385 1 6274 220

Ірландія
Novartis Ireland Limited
Тел.: +353 1 260 12 55

Ісландія
Vistor hf.
Тел.: +354 535 7000

Італія
Novartis Farma S.p.A.
Тел.: +39 02 96 54 1

Кіпр
Novartis Pharma Services Inc.
Тел.: +357 22 690 690

Латвія
SIA Novartis Baltics
Тел.: +371 67 887 070

Литва
SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas
Тел.: +370 5 269 16 50

Люксембург
Novartis Pharma N.V.
Тел.: +32 2 246 16 11

Угорщина
Novartis Hungária Kft.
Тел.: +36 1 457 65 00

Мальта
Novartis Pharma Services Inc.
Тел.: +356 2122 2872

Нідерланди
Novartis Pharma B.V.
Тел.: +31 88 04 52 111

Норвегія
Novartis Norge AS
Тел.: +47 23 05 20 00

Австрія
Novartis Pharma GmbH
Тел.: +43 1 86 6570

Польща
Novartis Poland Sp. z o.o.
Тел.: +48 22 375 4888

Португалія
Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A.
Тел.: +351 21 000 8600

Румунія
Novartis Pharma Services Romania SRL
Тел.: +40 21 31299 01

Словенія
Novartis Pharma Services Inc.
Тел.: +386 1 300 75 50

Словаччина
Novartis Slovakia s.r.o.
Тел.: +421 2 5542 5439

Фінляндія
Novartis Finland Oy
Тел.: +358 (0)10 6133 200

Швеція
Novartis Sverige AB
Тел.: +46 8 732 32 00

Інші джерела інформації
Цей листок-інструкція доступний у вигляді аудіофайлу та великого шрифту на вебсайті:
http://www.voretigeneneparvovec.support
Детальніша інформація про цей лікарський засіб доступна на вебсайті Європейського агентства з лікарських засобів: http://www.ema.europa.eu.

Наступна інформація призначена виключно для медичних працівників:

Обережність, яку необхідно дотримувати перед маніпуляцією або введенням
лікарського засобу
Цей лікарський засіб містить генетично модифіковані організми. Під час маніпуляції або
введення воретігену непарвовеку необхідно використовувати засоби індивідуального захисту
(включаючи лабораторний халат, захисні окуляри та рукавички).
Необхідно контролювати внутрішньоочний тиск до та після введення лікарського засобу та
відповідним чином його коригувати.
Після введення пацієнтів необхідно проінструктувати про необхідність негайно повідомляти про
будь-які симптоми, що вказують на ендофтальміт або відшарування сітківки, та відповідним чином
втручатися.

Підготовка перед введенням
Кожна упаковка містить 1 флакон концентрату та 2 флакони одноразового розчинника.
Люкстурна необхідно візуально оглянути перед введенням. Якщо спостерігається
частикулятість, помутніння або зміна кольору, одноразовий флакон використовувати не можна.
Підготовку Люкстурна необхідно виконувати протягом 4 годин після початку процедури
введення відповідно до наступних рекомендацій, виконаних за асептичних умов.
Розморозити один одноразовий флакон концентрату та дві ампули розчинника при кімнатній
температурі.
Як тільки розморозяться всі три флакони (1 флакон концентрату та 2 флакони розчинника),
необхідно почати розведення. Акуратно перевернути флакони п’ять разів, щоб змішати вміст.
Перевірити наявність видимих частинок або аномалій. Будь-які аномалії або видимі частинки
необхідно повідомити утримувачеві дозволу на введення в обіг, а продукт не повинен
використовуватися.
Перенести 2,7 мл розчинника, отриманого з двох розморожених флаконів, до стерильного
порожнього скляного флакона на 10 мл за допомогою шприца на 3 мл.
Для розведення відібрати 0,3 мл розмороженого концентрату в шприц на 1 мл та додати його до
стерильного флакона на 10 мл, що містить розчинник. Акуратно перевернути флакон щонайменше
п’ять разів для правильного змішування. Перевірити на наявність видимих частинок.
Розчинений розчин повинен бути від прозорого до слабко опалесцентного. Позначити скляний
флакон на 10 мл, що містить розведений концентрат, наступним чином: «Розведений Люкстурна».
Не підготовлювати шприци, якщо флакон пошкоджено або спостерігається видима
частикулятість. Підготувати шприци для ін’єкції, відібравши 0,8 мл розчиненого розчину в
стерильний шприц на 1 мл.
Повторити ту саму процедуру для підготовки резервного шприца. Шприци, заповнені продуктом,
необхідно перенести до операційної в спеціальному контейнері для транспортування.

Заходи, які слід вжити у разі випадкового контакту
Випадковий контакт необхідно уникати. Під час підготовки, введення та маніпуляції
воретігеном непарвовеком слід дотримуватися місцевих біологічних норм безпеки.

• Під час маніпуляції або введення воретігену непарвовеку необхідно використовувати засоби індивідуального захисту (включаючи лабораторний халат, захисні окуляри та рукавички).
• Необхідно уникати випадкового контакту з воретігеном непарвовеком, зокрема контакту зі шкірою, очима та слизовими оболонками. Будь-які відкриті рани слід закрити перед маніпуляцією.
• Усі проливи воретігену непарвовеку необхідно обробляти віруцидним агентом, наприклад, 1% розчином гіпохлориту натрію, та промокнути абсорбуючими матеріалами.
• Увесь матеріал, який міг контактувати з воретігеном непарвовеком (наприклад, флакон, шприц, голка, вата, рукавички, маски або пов’язки), повинен бути утилізований відповідно до місцевих біологічних норм безпеки.

Випадковий контакт

• У разі випадкового професійного контакту (наприклад, потрапляння крапель у очі або на слизові оболонки) промити чистою водою не менше 5 хвилин.
• У разі контакту з пошкодженою шкірою або уколу голкою необхідно ретельно промити уражену ділянку милом і водою та/або дезинфікуючим засобом.

Обережність під час утилізації лікарського засобу
Цей лікарський засіб містить генетично модифіковані організми. Не використаний лікарський
засіб або відходи повинні утилізовуватися відповідно до місцевих норм щодо утилізації
лікарських відходів.

Дозування
Лікування повинно починатися та вводитися хірургом-ретинологом, який має досвід у хірургії
макули.
Пацієнти отримуватимуть одноразову дозу 1,5 × 10 векторних геномів воретігену непарвовеку в
кожному оці. Кожну дозу вводять у субретинальний простір у загальному об’ємі 0,3 мл.
Процедура введення для кожного ока проводиться в окремі дні з коротким інтервалом, але не
раніше ніж через 6 днів.

Режим імуномодуляції
Перед початком режиму імуномодуляції та перед введенням воретігену непарвовеку пацієнта
необхідно обстежити на наявність симптомів активних інфекцій будь-якого характеру, і в разі
їх наявності початок лікування слід відкласти до одужання пацієнта.
За 3 дні до введення воретігену непарвовеку в перше око рекомендовано почати режим
імуномодуляції за наступною схемою (Таблиця 1). Початок режиму імуномодуляції для другого
ока повинен відповідати тій самій схемі та відбуватися після завершення режиму імуномодуляції
для першого ока.

Таблиця 1 Режим імуномодуляції до та після операції для кожного ока

Спеціальні групи
Літні люди
Безпека та ефективність воретигену непарвовеку у пацієнтів віком ≥65 років не встановлені.
Дані обмежені. Однак корекція дози у літніх пацієнтів не потрібна.
Порушення функції печінки та нирок
Безпека та ефективність воретигену непарвовеку у пацієнтів із порушенням функції печінки або нирок не встановлені. Корекція дози у цих пацієнтів не потрібна (див. розділ 5.2).
Педіатрична популяція
Безпека та ефективність воретигену непарвовеку у дітей віком до 4 років не встановлені. Дані обмежені. Корекція дози у педіатричних пацієнтів не потрібна.
Спосіб застосування
Субретинальне застосування.
Люкстурна — це стерильний концентрований розчин для субретинального введення, який перед застосуванням необхідно розморозити та розбавити.
Цей лікарський засіб не повинен застосовуватися внутрішньскловидною ін’єкцією.
Люкстурна — це одноразовий флакон для одного застосування в одне око. Продукт вводиться шляхом субретинальної ін’єкції після вітреоктомії в кожне око. Його не слід вводити в безпосередній близькості до фовеи, щоб зберегти цілісність фовеи.
Застосування воретигену непарвовеку має проводитися в операційній за асептичних умов. Перед процедурою пацієнту має бути введена адекватна анестезія. Зіницю ока, яке підлягає ін’єкції, необхідно розширити, а також застосувати широкоспектровий мікробіоцид місцево перед операцією відповідно до загальноприйнятої медичної практики.
Застосування
Для застосування воретигену непарвовеку пацієнтам слід дотримуватися наступних кроків:

• Після розчинення Люкстурна необхідно візуально перевірити перед застосуванням. Якщо спостерігаються частинки, помутніння або зміна кольору, продукт використовувати не можна.
• Під’єднати шприц із розчиненим продуктом до подовжувача та канюлі для субретинальної ін’єкції. Продукт повільно вводять через подовжувач та канюлю для субретинальної ін’єкції, щоб видалити можливі бульбашки повітря з системи.
• Об’єм продукту, доступного для ін’єкції, підтверджують у шприці, вирівнявши кінець поршня з позначкою 0,3 мл.
• Після завершення вітреоктомії Люкстурна вводиться шляхом субретинальної ін’єкції за допомогою канюлі для субретинальної ін’єкції, введеної через pars plana.
• Під безпосереднім контролем візуалізації кінець канюлі для субретинальної ін’єкції розміщують на контакті з поверхнею сітківки. Рекомендоване місце ін’єкції повинно знаходитися вздовж верхньої судинної дуги, на відстані не менше 2 мм від центру фовеи. Повільно вводять невелику кількість продукту до початкового утворення субретинальної бульбашки, після чого повільно вводять решту об’єму — загалом 0,3 мл (Малюнок 1).

Малюнок 1 Кінець канюлі для субретинальної ін’єкції, розміщений у рекомендованому місці ін’єкції (вигляд хірурга)

• Після завершення ін’єкції канюлю для субретинальної ін’єкції видаляють з ока.
• Після ін’єкції залишки продукту, що не використані, мають бути утилізовані. Запасний шприц зберігати не можна.
• Проводять заміну рідини на повітря, уникнувши ретельно дренажу рідини поблизу ретинотомії, виконаної для субретинальної ін’єкції. У післяопераційний період пацієнта негайно укладають у горизонтальне положення, яке після виписки пацієнт має зберігати протягом 24 годин.