Люкстурна

Инструкция по применению: информация для пациента

Люкстурна 5 × 10 векторных геномов/мл, концентрат и растворитель для раствора для инъекций

воретиген непарвовек
Лекарственное средство подвергается дополнительному мониторингу. Это позволит оперативно выявлять новую информацию о безопасности. Вы можете внести свой вклад, сообщая о любых побочных эффектах, которые могут возникнуть при применении этого лекарственного средства. См. конец пункта 4, чтобы узнать, как сообщать о побочных эффектах.
Внимательно прочитайте данную инструкцию перед тем, как Вам введут это лекарственное средство, поскольку она содержит важную для Вас информацию.

• Сохраните данную инструкцию. Вам может понадобиться вновь ознакомиться с ней.
• При наличии любых вопросов обращайтесь к врачу или медсестре.
• Если у Вас возникнут какие-либо побочные эффекты, включая те, которые не указаны в данной инструкции, сообщите об этом врачу или медсестре. См. пункт 4.

Содержание этой инструкции

1. Что такое Люкстурна и для чего она применяется
2. Что Вы должны знать перед тем, как Вам введут Люкстурна
3. Как вводят Люкстурна
4. Возможные побочные эффекты
5. Как хранить Люкстурна
6. Содержимое упаковки и прочая информация

1. Что такое Люкстурна и для чего она применяется

Люкстурна — это генотерапевтический препарат, содержащий действующее вещество воретиген непарвовек.
Люкстурна используется для лечения взрослых и детей с потерей зрения, вызванной наследственной ретинической дистрофией, обусловленной мутациями в гене RPE65. Эти мутации препятствуют выработке белка, необходимого для зрения, и приводят к прогрессирующему ухудшению зрения и последующей слепоте. Действующее вещество Люкстурны — воретиген непарвовек — представляет собой модифицированный вирус, содержащий функционирующую копию гена RPE65. После введения в глаз препарат доставляет этот ген в клетки сетчатки — слоя на задней поверхности глаза, отвечающего за восприятие света. Это позволяет сетчатке вырабатывать белки, необходимые для зрения. Вирус, используемый для доставки гена, не вызывает заболеваний у человека.
Люкстурна назначается только в том случае, если генетические тесты подтверждают, что потеря зрения вызвана мутацией гена RPE65.

2. Что следует знать перед тем, как Вам вводят Люкстурна

Вам не должен вводиться Люкстурна

• если у Вас аллергия на воретиген непарвовек или на любой другой компонент этого лекарственного средства (перечислены в разделе 6);
• если у Вас инфекция глаза;
• если у Вас воспаление глаза.

Если у Вас имеется какое-либо из вышеуказанных состояний или Вы не уверены в их наличии,
пожалуйста, проконсультируйтесь с врачом до введения Люкстурна.
Меры предосторожности и предупреждения
Перед введением лечения Люкстурна:

• сообщите врачу, если у Вас имеются признаки инфекции глаза или воспаления глаза, например, покраснение глаз, светочувствительность, отёк глаз или боль в глазах;
• сообщите врачу, если у Вас имеется активная инфекция любого типа. Врач может отложить лечение до исчезновения инфекции, поскольку данное лекарственное средство может затруднить её устранение. См. также раздел 3.

После введения Люкстурна:

• немедленно свяжитесь с врачом, если Ваши глаза покраснели, болят, чувствительны к свету, Вы видите вспышки света или плавающие тела, или если Вы заметили ухудшение или помутнение зрения;
• Вы должны избегать авиаперелётов или других поездок на высокую высоту до тех пор, пока врач не разрешит это. Во время лечения данным препаратом врач вводит в глаз пузырёк воздуха, который медленно рассасывается организмом. Пока пузырёк полностью не рассосётся, авиаперелёты или другие поездки на большую высоту могут вызвать расширение пузырька и привести к повреждению глаз, включая потерю зрения. Пожалуйста, проконсультируйтесь с врачом перед поездкой;
• Вы должны избегать плавания из-за повышенного риска инфекции глаз. Пожалуйста, проконсультируйтесь с врачом перед тем, как начать плавать после лечения Люкстурна;
• Вы должны избегать интенсивной физической нагрузки из-за повышенного риска повреждения глаз. Пожалуйста, проконсультируйтесь с врачом перед началом интенсивной физической активности после введения Люкстурна;
• у Вас могут возникнуть временные нарушения зрения, такие как светочувствительность и нечёткое зрение. Сообщите врачу о любых нарушениях зрения, которые могут возникнуть. Врач сможет помочь уменьшить любой дискомфорт, вызванный этими временными нарушениями;
• действующее вещество Люкстурна может временно выделяться со слезами. Вам и лицам, ухаживающим за Вами, необходимо помещать использованные повязки и отходы, содержащие слёзы и носовые выделения, в герметичные пакеты перед утилизацией. Эти меры предосторожности необходимо соблюдать в течение 14 дней;
• после лечения Люкстурна Вам может быть запрещено сдавать кровь, органы, ткани и клетки для трансплантации.

Дети и подростки
Люкстурна не изучался у детей младше четырёх лет. Данные ограничены.
Другие лекарственные средства и Люкстурна
Сообщите врачу, если Вы принимаете, недавно принимали или можете начать принимать какие-либо другие лекарственные средства.
Беременность, грудное вскармливание и фертильность
Если Вы беременны, подозреваете беременность, планируете её или кормите грудью, проконсультируйтесь с врачом или медсестрой перед введением Люкстурна.
Влияние этого лекарственного средства на беременность и развитие плода неизвестно. В качестве меры предосторожности Вам не следует вводить Люкстурна во время беременности.
Люкстурна не изучался у кормящих грудью женщин. Неизвестно, проникает ли препарат в грудное молоко. Сообщите врачу, если Вы кормите грудью или планируете это делать. Врач поможет Вам принять решение о прекращении грудного вскармливания или отказе от введения Люкстурна, учитывая пользу грудного вскармливания для Вашего ребёнка и пользу Люкстурна для Вас.
Управление транспортными средствами и использование механизмов
После лечения Люкстурна у Вас могут наблюдаться временные нарушения зрения. Не управляйте транспортными средствами и не используйте тяжёлые механизмы, пока зрение не восстановится. Проконсультируйтесь с врачом перед возобновлением этих видов деятельности.
Люкстурна содержит натрий
Данное лекарственное средство содержит менее 1 ммоль натрия (23 мг) на дозу, то есть практически «без натрия».

3. Как вводится Люкстурна

Люкстурна будет введена Вам в операционной хирургами, имеющими опыт проведения офтальмологических операций.
Люкстурна вводится под анестезией. Ваш врач расскажет Вам об анестезии и способе её применения.
Врач выполнит хирургическую операцию на глазу для удаления прозрачного стекловидного тела внутри глаза, а затем введёт Люкстурна непосредственно под сетчатку — тонкий светочувствительный слой на задней части глаза. Процедура будет повторена во втором глазу не ранее чем через 6 дней. После каждой процедуры Вы должны будете находиться под наблюдением в течение нескольких часов для контроля восстановления и выявления возможных побочных эффектов, связанных с хирургическим вмешательством или анестезией.
Перед началом лечения Люкстурна врач может назначить Вам препарат, подавляющий иммунную систему (естественные защитные силы организма), чтобы организм не нейтрализовал Люкстурна после его введения. Очень важно принимать этот препарат строго по инструкции. Не прекращайте приём лекарства без предварительной консультации с врачом.
Если Вам ввели Люкстурна больше, чем необходимо
Поскольку это лекарство вводится под наблюдением врача, маловероятно, что доза будет превышена. В случае превышения дозы врач будет оказывать симптоматическое лечение по мере необходимости. Сообщите врачу или медсестре, если у Вас возникнут проблемы со зрением.
Если у Вас возникнут какие-либо вопросы по применению этого лекарства, обратитесь к врачу или медсестре.

4. Возможные побочные эффекты

Как и все лекарственные препараты, данный препарат может вызывать побочные эффекты, хотя
они возникают не у всех пациентов.
Следующие побочные эффекты могут наблюдаться при применении Люкстурна:
Частые (могут встречаться у до 1 человека из 10)

• Отложения под сетчаткой

Неизвестно (частота не может быть определена на основании имеющихся данных)

• Атрофия (хорио)ретины

Следующие побочные эффекты могут возникать при процедуре инъекции:
Очень частые (могут встречаться у более чем 1 человека из 10)

• Покраснение глаз
• Катаракта (помутнение хрусталика)
• Повышение внутриглазного давления

Частые (могут встречаться у до 1 человека из 10)

• Разрыв сетчатки
• Боль в глазу
• Отёк глаза
• Отслоение сетчатки
• Кровоизлияние в заднюю часть глаза
• Боль или усиление дискомфорта в глазу
• Затуманенность центрального зрения из-за наличия отверстия в центре сетчатки
• Утончение поверхности глаза (дellen)
• Раздражение глаза
• Воспаление глаза
• Ощущение инородного тела в глазу
• Дискомфорт в глазу
• Патологические изменения в задней части глаза
• Тошнота (недомогание), рвота, боль в животе, боль в губе
• Изменения электрической активности сердца
• Головная боль, головокружение
• Кожная сыпь, отёк лица
• Тревожность
• Осложнения, связанные с введением трубки для дыхания в трахею
• Разрыв хирургической раны

Неизвестно (частота не может быть определена на основании имеющихся данных)

• Помутнение стекловидного тела глаза (помутнение стекловидного тела)
• Атрофия (хорио)ретины

Повреждение тканей глаза может сопровождаться кровотечением и отёком, а также повышать риск
инфекции. В дни после операции зрение снижено и обычно улучшается; сообщите врачу, если зрение
не восстанавливается.
Сообщение о побочных эффектах
Если у вас возникнут какие-либо побочные эффекты, включая те, которые не указаны в данной инструкции, сообщите об этом врачу или медсестре. Вы также можете сообщить о побочных эффектах напрямую через национальную систему регистрации, указанную в приложении V. Сообщая о побочных эффектах, вы помогаете предоставить больше информации о безопасности данного лекарственного препарата.

5. Как хранить Люкстурна

Люкстурна будет храниться медицинским персоналом в вашем медицинском учреждении.
Концентрат и растворитель должны храниться и транспортироваться в замороженном состоянии при температуре ≤-65 °C. После размораживания лекарство нельзя повторно замораживать и его следует оставить при комнатной температуре (ниже 25 °C).
Не используйте этот препарат после даты, указанной на этикетке и упаковке после обозначений EXP и Scad соответственно.

6. Состав упаковки и другая информация

Что содержит Люкстурна

• Действующее вещество — воретиген непарвовек. Каждый мл концентрата содержит 5 × 10^12 векторных геномов (vector genomes, vg). Концентрат (объём 0,5 мл, отбираемый из однодозового флакона объёмом 2 мл) необходимо развести в соотношении 1:10 перед введением.
• Каждая доза разведённого раствора содержит 1,5 × 10^11 векторных геномов воретигена непарвовека в объёме 0,3 мл.
• Вспомогательные вещества концентрата: натрия хлорид (см. раздел 2 «Люкстурна содержит натрий»), натрия дигидрофосфат моногидрат (для коррекции pH), динатрия гидрофосфат дигидрат (для коррекции pH), полоксамер 188 и вода для инъекций.
• Вспомогательные вещества растворителя: натрия хлорид (см. конец раздела 2), натрия дигидрофосфат моногидрат (для коррекции pH), динатрия гидрофосфат дигидрат (для коррекции pH), полоксамер 188 и вода для инъекций.
  Данный лекарственный препарат содержит генетически модифицированные организмы.

Описание внешнего вида Люкстурна и состав упаковки

Люкстурна — прозрачный бесцветный концентрат для раствора для интравитреального введения, выпускаемый во флаконе из прозрачного пластика. Растворитель — прозрачная бесцветная жидкость, поставляемая во флаконе из прозрачного пластика.
Каждая алюминиевая упаковка содержит контейнер, в котором находится 1 флакон с 0,5 мл концентрата и 2 флакона растворителя (по 1,7 мл каждый).

Держатель регистрационного удостоверения

Novartis Europharm Limited
Vista Building
Elm Park, Merrion Road
Dublin 4
Ирландия

Производитель

Novartis Pharma GmbH
Sophie-Germain-Strasse 10
90443 Нюрнберг
Германия

Для получения дополнительной информации об этом лекарственном препарате обращайтесь к местному представителю держателя регистрационного удостоверения:

Бельгия/Бельгия/Бельгия Литва
Novartis Pharma N.V. SIA Novartis Baltics Литовское отделение
Тел.: +32 2 246 16 11 Тел.: +370 5 269 16 50

Болгария Люксембург/Люксембург
Novartis Bulgaria EOOD Novartis Pharma N.V.
Тел.: +359 2 489 98 28 Тел.: +32 2 246 16 11

Чешская Республика Венгрия
Novartis s.r.o. Novartis Hungária Kft.
Тел.: +420 225 775 111 Тел.: +36 1 457 65 00

Дания Мальта
Novartis Healthcare A/S Novartis Pharma Services Inc.
Тел.: +45 39 16 84 00 Тел.: +356 2122 2872

Германия Нидерланды
Novartis Pharma GmbH Novartis Pharma B.V.
Тел.: +49 911 273 0 Тел.: +31 88 04 52 111

Эстония Норвегия
SIA Novartis Baltics Эстонское отделение Novartis Norge AS
Тел.: +372 66 30 810 Тел.: +47 23 05 20 00

Греция Австрия
Novartis (Hellas) A.E.B.E. Novartis Pharma GmbH
Тел.: +30 210 281 17 12 Тел.: +43 1 86 6570

Испания Польша
Novartis Farmacéutica, S.A. Novartis Poland Sp. z o.o.
Тел.: +34 93 306 42 00 Тел.: +48 22 375 4888

Франция Португалия
Novartis Pharma S.A.S. Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A.
Тел.: +33 1 55 47 66 00 Тел.: +351 21 000 8600

Хорватия Румыния
Novartis Hrvatska d.o.o. Novartis Pharma Services Romania SRL
Тел.: +385 1 6274 220 Тел.: +40 21 31299 01

Ирландия Словения
Novartis Ireland Limited Novartis Pharma Services Inc.
Тел.: +353 1 260 12 55 Тел.: +386 1 300 75 50

Исландия Словакия
Vistor hf. Novartis Slovakia s.r.o.
Тел.: +354 535 7000 Тел.: +421 2 5542 5439

Италия Финляндия
Novartis Farma S.p.A. Novartis Finland Oy
Тел.: +39 02 96 54 1 Тел.: +358 (0)10 6133 200

Кипр Швеция
Novartis Pharma Services Inc. Novartis Sverige AB
Тел.: +357 22 690 690 Тел.: +46 8 732 32 00

Латвия
SIA Novartis Baltics
Тел.: +371 67 887 070

Другие источники информации

Эта инструкция доступна в аудиоформате и увеличенным шрифтом на веб-сайте:
http://www.voretigeneneparvovec.support

Более подробная информация об этом лекарственном препарате доступна на веб-сайте Европейского агентства по лекарственным средствам: http://www.ema.europa.eu.

Следующая информация предназначена исключительно для медицинских работников:

Меры предосторожности, которые необходимо соблюдать до манипуляций с лекарственным средством или его введением

Данное лекарственное средство содержит генетически модифицированные организмы. При манипуляциях с воретигеном непарвовеком должны использоваться средства индивидуальной защиты (включая лабораторный халат, защитные очки и перчатки).
Внутриглазное давление должно контролироваться до и после введения препарата и при необходимости корректироваться.
После введения пациентам необходимо дать указания немедленно сообщать о любых симптомах, указывающих на эндофтальмит или отслойку сетчатки, и при необходимости провести соответствующее лечение.

Подготовка перед введением

Каждая упаковка содержит 1 флакон с концентратом и 2 флакона одноразового использования с растворителем.
Перед введением препарат «Люкстурна» должен быть визуально осмотрен. Если обнаружены взвешенные частицы, помутнение или обесцвечивание, одноразовый флакон использовать нельзя.
Подготовка препарата «Люкстурна» должна быть выполнена в течение 4 часов с момента начала процедуры введения в соответствии со следующими рекомендациями, проводимыми в асептических условиях.
Разморозить один одноразовый флакон с концентратом и две ампулы с растворителем при комнатной температуре. Как только все три флакона (1 флакон с концентратом и 2 флакона с разбавителем) будут разморожены, следует начать разведение. Аккуратно перевернуть каждый флакон пять раз для перемешивания содержимого.
Проверить наличие видимых частиц или аномалий. Любые аномалии или видимые взвешенные частицы должны быть сообщены держателю регистрационного удостоверения, а продукт не должен использоваться.
Перенести 2,7 мл растворителя, полученного из двух размороженных флаконов, в стерильный пустой стеклянный флакон объёмом 10 мл с помощью шприца объёмом 3 мл.
Для разведения набрать в шприц объёмом 1 мл 0,3 мл размороженного концентрата и добавить его в стерильный флакон объёмом 10 мл, содержащий растворитель. Аккуратно перевернуть флакон не менее пяти раз для тщательного перемешивания. Проверить наличие видимых частиц. Разведённый раствор должен быть от прозрачного до слегка опалесцирующего. Маркировать стеклянный флакон объёмом 10 мл, содержащий разведённый концентрат, следующим образом: «Разведённый Люкстурна».
Не готовить шприцы, если флакон повреждён или обнаружены видимые частицы. Подготовить шприцы для инъекции, набрав по 0,8 мл разведённого раствора в стерильный шприц объёмом 1 мл.
Повторить ту же процедуру для приготовления резервного шприца. Заполненные шприцы с продуктом должны быть затем перенесены в операционную в предназначенном для транспортировки контейнере.

Меры, которые необходимо принять в случае случайного контакта

Случайный контакт должен быть исключён. При приготовлении, введении и манипуляциях с воретигеном непарвовеком необходимо соблюдать местные правила биобезопасности.

• При манипуляциях с воретигеном непарвовеком должны использоваться средства индивидуальной защиты (включая лабораторный халат, защитные очки и перчатки).
• Следует избегать случайного контакта с воретигеном непарвовеком, включая контакт с кожей, глазами и слизистыми оболочками. Открытые раны должны быть закрыты перед манипуляциями.
• Все пролитые количества воретигена непарвовека должны быть обработаны вирулицидным агентом, например, 1% раствором гипохлорита натрия, и поглощены впитывающими материалами.
• Весь материал, который мог соприкоснуться с воретигеном непарвовеком (например, флакон, шприц, игла, вата, перчатки, маски или повязки), должен утилизироваться в соответствии с местными правилами биобезопасности.

Случайный контакт

• При случайном профессиональном контакте (например, попадании брызг в глаза или на слизистые оболочки) промыть чистой водой в течение не менее чем 5 минут.
• При контакте с повреждённой кожей или при уколах иглой тщательно очистить поражённый участок мылом и водой и/или дезинфицирующим средством.

Меры предосторожности при утилизации лекарственного средства

Данное лекарственное средство содержит генетически модифицированные организмы. Неиспользованное лекарственное средство или отходы должны утилизироваться в соответствии с местными правилами утилизации фармацевтических отходов.

Способ применения и дозировка

Лечение должно быть начато и проводиться хирургом-ретинологом, имеющим опыт в хирургии макулы.
Пациенты получат однократную дозу 1,5 × 10¹¹ векторных геномов воретигена непарвовека в каждый глаз. Каждая доза будет вводиться в субретинальное пространство в общем объёме 0,3 мл. Процедура введения в каждый глаз проводится в разные дни с интервалом не менее 6 дней, но в близкие сроки.

Режим иммуномодуляции

Перед началом режима иммуномодуляции и перед введением воретигена непарвовека пациент должен быть обследован на наличие симптомов активных инфекций любой природы, и в случае их выявления начало лечения должно быть отложено до полного выздоровления пациента.
Начиная за 3 дня до введения воретигена непарвовека в первый глаз, рекомендуется начать режим иммуномодуляции по следующей схеме (Таблица 1). Начало режима иммуномодуляции для второго глаза должно следовать той же схеме и начинаться после завершения режима иммуномодуляции для первого глаза.

Таблица 1 Режим иммуномодуляции до и после операции для каждого глаза

Особые группы
Пожилые пациенты
Безопасность и эффективность воретигена непарвовека у пациентов в возрасте ≥65 лет не установлены.
Данные ограничены. Однако коррекция дозы у пожилых пациентов не требуется.
Печеночная и почечная недостаточность
Безопасность и эффективность воретигена непарвовека у пациентов с нарушением функции печени или почек
не установлены. Коррекция дозы у этих пациентов не требуется (см.
пункт 5.2).
Детская популяция
Безопасность и эффектив游戏副本 воретигена непарвовека у детей в возрасте до 4 лет не установлены.
Данные ограничены. Коррекция дозы у детских пациентов не требуется.
Способ введения
Применение субретинально.
Люкстурна — стерильный концентрированный раствор для субретинальной инъекции, который перед введением требует размораживания и разведения.
Данный лекарственный препарат не должен вводиться путем внутривитреальной инъекции.
Люкстурна — однодозовый флакон для однократного применения в один глаз. Препарат вводится субретинально после витрэктомии в каждый глаз отдельно. Введение не должно проводиться в непосредственной близости от фовеи, чтобы сохранить целостность фовеальной области.
Введение воретигена непарвовека должно осуществляться в операционной при контролируемых асептических условиях. Перед процедурой пациенту должна быть проведена адекватная анестезия. Зрачок глаза, подлежащего инъекции, должен быть расширен, и перед операцией, в соответствии с общепринятой медицинской практикой, должно быть применено местное антисептическое средство широкого спектра действия.
Введение
Для введения воретигена непарвовека пациентам необходимо выполнить следующие шаги:

• После разведения Люкстурна должна быть визуально осмотрена перед введением. Если обнаружены частицы, помутнение или изменение цвета, препарат использовать нельзя.
• Подсоедините шприц, содержащий разведённый препарат, к удлинительному трубке и канюле для субретинальной инъекции. Препарат медленно вводится через удлинительную трубку и канюлю для субретинальной инъекции для удаления возможных воздушных пузырьков из системы.
• Объём препарата, доступного для инъекции, подтверждается в шприце путём выравнивания конца поршня с отметкой 0,3 мл.
• После завершения витрэктомии Люкстурна вводится субретинально с использованием канюли для субретинальной инъекции, вводимой через pars plana.
• При прямой визуализации кончик канюли для субретинальной инъекции помещается в контакт с поверхностью сетчатки. Рекомендуемое место инъекции должно находиться вдоль верхней аркады сосудов, на расстоянии не менее 2 мм от центра фовеи. Медленно вводится небольшое количество препарата до появления начального признака образования субретинального пузыря, затем вводится оставшийся объём препарата медленно, в общей сложности 0,3 мл (Рисунок 1).

Рисунок 1 Кончик канюли для субретинальной инъекции, помещённый в рекомендуемое место инъекции (вид хирурга)

• По завершении инъекции канюля для субретинальной инъекции удаляется из глаза.
• После инъекции остатки неиспользованного препарата должны быть утилизированы. Резервный шприц хранить нельзя.
• Проводится замена жидкости на воздух, тщательно избегая дренажа жидкости вблизи ретинотомии, выполненной для субретинальной инъекции. В послеоперационном периоде пациенту немедленно придаётся положение лёжа на спине, которое после выписки должно соблюдаться пациентом в течение 24 часов.