Елфабріо

Інструкція: інформація для користувача

Елфабріо 2 мг/мл концентрат для розчину для інфузії

pegunigalsidase alfa
Лікарський засіб, що підлягає додатковому моніторингу. Це дозволить швидко виявляти
нову інформацію щодо безпеки. Ви можете допомогти, повідомляючи про будь-які побічні
ефекти, які виникають під час застосування цього лікарського засобу. Див. кінець розділу 4,
щоб дізнатися, як повідомляти про побічні ефекти.
Уважно прочитайте цю інструкцію, перш ніж розпочати застосування цього лікарського засобу, оскільки вона містить важливу для вас інформацію.

• Зберігайте цю інструкцію. Можливо, знадобиться ще раз її прочитати.
• Якщо у вас виникнуть будь-які запитання, зверніться до лікаря або фармацевта.
• Цей лікарський засіб призначено виключно для вас. Не передавайте його іншим особам, навіть якщо симптоми їхнього захворювання схожі на ваші, оскільки це може бути небезпечно.
• Якщо виникнуть будь-які побічні ефекти, включаючи ті, що не зазначені в цій інструкції, зверніться до лікаря або фармацевта. Див. розділ 4.

Зміст цієї інструкції

1. Що таке Елфабріо та для чого його застосовують
2. Що потрібно знати перед застосуванням Елфабріо
3. Як застосовують Елфабріо
4. Можливі побічні ефекти
5. Як зберігати Елфабріо
6. Вміст упаковки та інша інформація

1. Що таке Елфабріо і для чого призначений

Елфабріо містить діючу речовину пегунігалсідази альфа та використовується як ферментна замісна терапія
у дорослих пацієнтів із підтвердженою хворобою Фабрі. Хвороба Фабрі — це рідкісне спадкове захворювання,
яке може уражати багато частин тіла. У пацієнтів із хворобою Фабрі жири не виводяться з клітин організму та накопичуються в стінках кровоносних судин, що сприяє порушенню функціонування органів. Ці жири накопичуються в клітинах пацієнтів,
оскільки у них немає достатньої кількості ферменту під назвою α-галактозидаза-А, який відповідає за їх розщеплення. Елфабріо застосовується тривало для поповнення або заміни цього ферменту у дорослих пацієнтів із підтвердженою хворобою Фабрі.

2. Що Вам потрібно знати перед тим, як Вам вводитимуть Елфабріо

Не використовуйте Елфабріо

• якщо у Вас тяжкий алергічний стан на пегунігалсідазу альфа або на будь-який інший компонент цього лікарського засобу (перелічені в розділі 6).

Попередження та застереження
Зверніться до лікаря перед використанням Елфабріо.
Якщо Вам проводиться лікування Елфабріо, можливе виникнення побічної дії під час або одразу після внутрішньовенної інфузії, яка використовується для введення лікарського засобу (див. розділ 4). Цей ефект відомий як реакція, пов’язана з інфузією, і може іноді бути тяжким.

• Реакції, пов’язані з інфузією, включають запаморочення, головний біль, нудоту, низький кров’яний тиск, втому та підвищення температури. Якщо у Вас виникла реакція, пов’язана з інфузією, негайно зверніться до лікаря.
• Якщо у Вас виникла реакція, пов’язана з інфузією, Вам можуть призначити інші ліки для лікування або профілактики майбутніх реакцій. До них належать ліки, що використовуються для лікування алергії (антигістаміни), ліки, що використовуються для лікування підвищеної температури (жарознижувальні), та ліки для контролю запалення (кортикостероїди).
• Якщо реакція, пов’язана з інфузією, є тяжкою, лікар негайно припинить інфузію та призначить відповідне медикаментозне лікування або зменшить швидкість інфузії.
• Якщо реакції, пов’язані з інфузією, є тяжкими і/або відбувається втрата ефекту лікарського засобу, лікар проведе аналіз крові для перевірки наявності антитіл, які можуть впливати на результат лікування.
• У більшості випадків Вам все ж можна вводити Елфабріо, навіть якщо виникла реакція, пов’язана з інфузією.

У дуже рідкісних випадках Ваша імунна система може не розпізнавати Елфабріо, що може призвести до імунологічного захворювання нирок (мембранопроліферативного гломерулонефриту). Під час клінічних досліджень був зареєстрований лише один випадок, і єдиним симптомом було тимчасове зниження функції нирок із надлишком білка в сечі. Симптоми зникли після припинення лікування.
Моніторинг лікування
У пацієнтів, які переходять на Елфабріо у дозі 2 мг/кг маси тіла один раз на 4 тижні, необхідно регулярно проводити моніторинг (наприклад, через 3, 6, 12, 18 і 24 місяці). Моніторинг має включати щонайменше оцінку рівня Lyso-Gb3, показників функції нирок (еGFR, протеїнурія), серця (LVMi, NT-proBNP, тропонін або ЕКГ) та біохімічних параметрів. Зміни окремих параметрів слід інтерпретувати в контексті загального клінічного стану пацієнта, а клінічно значущі погіршення мають призводити до повторної оцінки режиму лікування.
Діти та підлітки
Цей лікарський засіб не повинен використовуватися у дітей та підлітків. Безпека та ефективність Елфабріо у дітей та підлітків віком від 0 до 17 років ще не встановлені.
Інші ліки та Елфабріо
Повідомте лікареві, якщо Ви приймаєте, нещодавно приймали або можете приймати будь-які інші ліки.
Вагітність та годування груддю
Не слід застосовувати Елфабріо під час вагітності, оскільки немає досвіду щодо застосування Елфабріо у вагітних жінок. Якщо Ви вагітні, підозрюєте вагітність або плануєте вагітність, проконсультуйтеся з лікарем перед застосуванням цього лікарського засобу.
Невідомо, чи виділяється Елфабріо з грудковим молоком. Повідомте лікареві, якщо Ви годуєте груддю або плануєте годувати. Лікар допоможе Вам вирішити, чи припинити годування груддю чи припинити терапію Елфабріо, враховуючи користь від годування для дитини та користь від Елфабріо для Вас.
Керування транспортними засобами та використання механізмів
Елфабріо може спричиняти запаморочення або головокружіння. Якщо у Вас виникло запаморочення, головокружіння або втрати свідомості (синкопе) у день лікування Елфабріо, не керуйте транспортними засобами та не використовуйте механізми, доки не почуватиметеся краще.
Елфабріо містить натрій
Цей лікарський засіб містить 46 мг натрію (основний компонент кухонної солі) у флаконі об’ємом 10 мл. Це становить 2% від максимальної рекомендованої добової дієтичної норми для дорослих.
Цей лікарський засіб містить 11,5 мг натрію (основний компонент кухонної солі) у флаконі об’ємом 2,5 мл. Це становить 1% від максимальної рекомендованої добової дієтичної норми для дорослих.

3. Як застосовують Елфабріо

Цей лікарський засіб слід використовувати виключно під наглядом лікаря, який має досвід лікування хвороби Фабрі або інших подібних захворювань, і застосовувати його повинен лише медичний працівник.
Рекомендована доза становить 1 мг/кг маси тіла, яку вводять раз на два тижні.
Лікування може також застосовуватися в дозі 2 мг/кг маси тіла кожні чотири тижні пацієнтам, стан яких стабілізувався під час лікування за допомогою ЕЗТ.
Лікар може порадити вам проводити лікування вдома, якщо ви відповідаєте певним критеріям. Зверніться до лікаря, якщо бажаєте проходити лікування вдома.
Особливі популяції
Порушення функції печінки
Корекція дози не потрібна для пацієнтів із порушенням функції печінки.
Порушення функції нирок
Коригування дози не потрібно для пацієнтів із порушенням функції нирок. Функцію нирок слід регулярно оцінювати під час лікування Елфабріо.
Наявність значного ураження нирок (еGFR <60 мл/хв) може обмежувати ниркову відповідь на ферментну замісну терапію, можливо, через наявність підлеглих патологічних змін, які є незворотними. У таких випадках втрата функції нирок залишається в межах очікуваного діапазону природного прогресування захворювання. Під час лікування Елфабріо рекомендується регулярно оцінювати зміни швидкості клубочкової фільтрації (еGFR).
Ознайомтеся з інформацією для медичних працівників у кінці цієї інструкції.

4. Можливі побічні ефекти

Як і всі лікарські засоби, цей препарат може викликати побічні ефекти, хоча не всі люди
їх відчувають. Більшість побічних ефектів виникає під час або невдовзі після інфузії
(«реакція, пов’язана з інфузією», див. розділ 2 «Попередження та застереження»).
Під час лікування препаратом Елфабріо у вас можуть виникнути такі реакції:
Серйозні побічні ефекти
Поширені побічні ефекти (можуть виникати у до 1 із 10 осіб)

• гіперчутливість та тяжка алергічна реакція (симптоми включають надмірне та тривале скорочення м’язів дихальних шляхів, що призводить до утруднення дихання [бронхоспазм], набряк обличчя, рота та горла, свистяче дихання, низький кров’яний тиск, кропив’янку, утруднення ковтання, висип, задиху, почервоніння, дискомфорт у грудях, свербіж, нудоту, озноб, чхання та нежить)

Якщо виникли такі побічні ефекти, негайно зверніться до лікаря та припиніть
інфузію. Лікар призначить вам медикаментозне лікування, якщо це необхідно.
Інші побічні ефекти включають
Поширені (можуть виникати у до 1 із 10 осіб)

• реакції, пов’язані з інфузією
• слабкість
• нудоту
• висип
• біль у животі
• запаморочення
• біль
• біль у грудях
• головний біль
• м’язовий та суглобовий біль
• відчуття оніміння, поколювання або уколів голкою (парестезія)
• свербіж
• діарею
• блювоту
• озноб
• почервоніння шкіри (еритема)
• відчуття оберту (вертиго), дратівливість або сплутаність свідомості
• порушення нормального ритму серця
• тривожність

Непоширені (можуть виникати у до 1 із 100 осіб)

• тремтіння
• підвищений кров’яний тиск (гіпертензія)
• бронхоспазм (скорочення бронхіальних м’язів, що призводить до закупорки дихальних шляхів) та утруднення дихання
• подразнення горла
• напруження в горлі
• підвищення температури тіла
• труднощі заснути (бессоння)
• синдром «безспокійних ніг»
• ураження нервів рук та ніг, що призводить до болю або оніміння, відчуття жару та поколювання (периферична нейропатія)
• біль у нервах (невралгія)
• відчуття жару
• непритомність (синкопе)
• почервоніння
• хвороба гастроезофагеального рефлюксу (коли кислота з шлунка піднімається в стравохід)
• запалення слизової оболонки шлунка (диспепсія)
• погане травлення
• гази (метеоризм)
• зниження пітотворення (гіпогідроз)
• імунологічне захворювання нирок, що призводить до надлишку білка в сечі та порушення функції нирок (мембранопроліферативний гломерулонефрит)
• хронічна хвороба нирок
• надлишок білка в сечі (протеїнурія)
• ураження тканин, коли препарат, який зазвичай вводиться в вену, витікає або випадково вводиться в навколишні тканини (екстравазація на місці інфузії)
• набряк нижніх кінцівок або рук (едема)
• набряк рук або ніг
• стан, подібний до грипу
• нежить та чхання
• біль на місці інфузії
• підвищення рівня сечової кислоти в крові, підвищення співвідношення білок/креатинін у сечі, наявність лейкоцитів у сечі, виявлені лабораторними дослідженнями
• збільшення ваги
• низький кров’яний тиск (гіпотензія)

Повідомлення про побічні ефекти
Якщо у вас виникли будь-які побічні ефекти, включаючи ті, що не зазначені в цій інструкції, зверніться до лікаря. Ви також можете повідомити про побічні ефекти безпосередньо через національну систему повідомлень, зазначену в додатку V. Повідомляючи про побічні ефекти, ви допомагаєте забезпечити більше інформації щодо безпеки цього лікарського засобу.

5. Як зберігати Елфабріо

Зберігайте цей лікарський засіб у недоступному для дітей місці.
Не використовуйте цей лікарський засіб після закінчення терміну придатності, зазначеного на етикетці та упаковці після позначки «EXP» / «Scad.». Дата закінчення терміну придатності відноситься до останнього дня зазначеного місяця.
Зберігати у холодильнику (2 °C – 8 °C).
Після розведення розчин слід використовувати одразу. Якщо розчин не використовується одразу, його можна зберігати не більше 24 годин у холодильнику (2 °C – 8 °C) або не більше 8 годин при кімнатній температурі (нижче 25 °C).
Не використовуйте цей лікарський засіб, якщо ви помітили наявність частинок у розчині або зміну кольору.
Не викидайте будь-які лікарські засоби у каналізацію або побутові відходи. Запитайте у фармацевта, як позбутися ліків, які ви більше не використовуєте. Це допоможе захистити навколишнє середовище.

6. Вміст упаковки та інша інформація

Що містить Елфабріо

• Діюча речовина: пегунігалсидаза альфа. Кожен флакон містить 20 мг пегунігалсидази альфа в 10 мл або 5 мг пегунігалсидази альфа в 2,5 мл (2 мг/мл).
• Інші компоненти: натрію цитрат триосновний дигідрат, лимонна кислота та натрію хлорид (див. розділ 2 «Елфабріо містить натрій»).

Опис зовнішнього вигляду Елфабріо та вміст упаковки
Прозорий безбарвний розчин у скляному флаконі з кришкою з гуми, запечатаному алюмінієвою кришкою з відкриванням шляхом відламування.
Упаковки: 1, 5 або 10 флаконів.
Може бути, що не всі упаковки реалізуються на ринку.

Власник дозволу на введення в обіг
Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Via Palermo 26/A
43122 Парма
Італія

Виробник
Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Via San Leonardo 96
43122 Парма
Італія

Для отримання додаткової інформації про цей лікарський засіб звертайтеся до місцевого представника власника дозволу на введення в обіг:

Бельгія/Бельгія/Бельгія Литва
Chiesi sa/nv Chiesi Pharmaceuticals GmbH
Тел.: + 32 (0)2 788 42 00 Тел.: + 43 1 4073919

Болгарія Люксембург/Люксембург
ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Chiesi sa/nv
Тел.: +359 87 663 1858 Тел.: + 32 (0)2 788 42 00

Чеська Республіка Угорщина
Chiesi CZ s.r.o. ExCEEd Orphan Distribution d.o.o.
Тел.: + 420 261221745 Тел.: +36 70 612 7768

Данія Мальта
Chiesi Pharma AB Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Тел.: + 46 8 753 35 20 Тел.: + 39 0521 2791

Німеччина Нідерланди
Chiesi GmbH Chiesi Pharmaceuticals B.V.
Тел.: + 49 40 89724-0 Тел.: + 31 88 501 64 00

Естонія Норвегія
Chiesi Pharmaceuticals GmbH Chiesi Pharma AB
Тел.: + 43 1 4073919 Тел.: + 46 8 753 35 20

Греція Австрія
Chiesi Hellas AEBE Chiesi Pharmaceuticals GmbH
Тел.: + 30 210 6179763 Тел.: + 43 1 4073919

Іспанія Польща
Chiesi España, S.A.U. ExCEEd Orphan Distribution d.o.o.
Тел.: + 34 934948000 Тел.: +48 799 090 131

Франція Португалія
Chiesi S.A.S. Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Тел.: + 33 1 47688899 Тел.: + 39 0521 2791

Хорватія Румунія
Chiesi Pharmaceuticals GmbH Chiesi Romania S.R.L.
Тел.: + 43 1 4073919 Тел.: + 40 212023642

Ірландія Словенія
Chiesi Farmaceutici S.p.A. CHIESI SLOVENIJA, d.o.o.
Тел.: + 39 0521 2791 Тел.: + 386-1-43 00 901

Ісландія Словаччина
Chiesi Pharma AB Chiesi Slovakia s.r.o.
Тел.: +46 8 753 35 20 Тел.: + 421 259300060

Італія Фінляндія/Фінляндія
Chiesi Italia S.p.A. Chiesi Pharma AB
Тел.: + 39 0521 2791 Тел.: +46 8 753 35 20

Кіпр Швеція
Chiesi Farmaceutici S.p.A. Chiesi Pharma AB
Тел.: + 39 0521 2791 Тел.: +46 8 753 35 20

Латвія
Chiesi Pharmaceuticals GmbH
Тел.: + 43 1 4073919

Інші джерела інформації
Детальніша інформація про цей лікарський засіб доступна на вебсайті Європейського агентства з лікарських засобів: https://www.ema.europa.eu. Крім того, наведені посилання на інші вебсайти, присвячені рідкісним захворюванням та відповідним терапевтичним методам лікування.

Наступна інформація призначена виключно для медичних працівників:

Розведення (використовувати асептичну техніку)

1. Визначити загальну кількість флаконів, необхідних для інфузії.
   Кількість необхідних флаконів залежить від загальної дози, потрібної кожному окремому пацієнтові, і вимагає розрахунку дози на основі маси тіла.
   Нижче наведено приклад розрахунку загальної дози для пацієнта з масою тіла 80 кг, якому призначено 1 мг/кг:

• Маса тіла пацієнта (у кг) ÷ 2 = об’єм дози (у мл)
• Наприклад: пацієнт 80 кг ÷ 2 = 40 мл (об’єм, який потрібно набрати)
• У цьому прикладі потрібно 4 флакони по 10 мл (або 16 флаконів по 2,5 мл).

Нижче наведено приклад розрахунку загальної дози для пацієнта з масою тіла 80 кг, якому призначено 2 мг/кг:

• Маса тіла пацієнта (у кг) = об’єм дози (у мл)
• Наприклад: пацієнт 80 кг = 80 мл (об’єм, який потрібно набрати)
• У цьому прикладі потрібно 8 флаконів по 10 мл (або 32 флакони по 2,5 мл).

2. Дозвольте необхідній кількості флаконів досягти кімнатної температури перед розведенням (приблизно 30 хвилин).
   Огляньте флакони візуально. Не використовуйте їх, якщо відсутня або пошкоджена кришка-заглушка. Не використовуйте, якщо присутні частинки або змінено колір розчину.
   Не струшуйте та не хитайте флакони.
3. Відкачайте із інфузійного мішка та утилізуйте об’єм розчину для інфузії натрію хлориду 9 мг/мл (0,9%), що дорівнює об’єму, розрахованому на кроці 1.
4. Наберіть потрібний об’єм розчину Елфабріо з флаконів і розведіть його розчином для інфузії натрію хлориду 9 мг/мл (0,9%) до загального об’єму, визначеного вагою пацієнта, зазначеної в таблиці нижче.
   Мінімальний загальний об’єм інфузії для пацієнтів залежно від маси тіла

Вводьте розчин Елфабріо безпосередньо в інфузійну сумку.
НЕ вводьте в повітряну камеру всередині інфузійної сумки.
Обережно переверніть інфузійну сумку, щоб змішати розчин, уникайте струшування або інтенсивного перемішування.
Розведений розчин слід вводити з використанням вбудованого фільтра розміром 0,2 мкм із низьким зв'язуванням білка.