ELFABRIO

Ulotka: informacje dla użytkownika

Elfabrio 2 mg/mL stężenie do sporządzenia roztworu do infuzji

pegunigalsidaza alfa
Lek objęty dodatkowym nadzorem. Umożliwia to szybkie wykrywanie nowych informacji dotyczących bezpieczeństwa. Możesz pomóc, zgłaszając wszelkie niepożądane działania, które wystąpiły podczas przyjmowania tego leku. Zobacz koniec punktu 4, aby uzyskać informacje na temat sposobu zgłaszania niepożądanych działań.
Przed zastosowaniem tego leku należy uważnie przeczytać ulotkę, zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj ulotkę. Może się okazać potrzebne przeczytanie jej ponownie.
• W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą.
• Ten lek został przepisany wyłącznie Tobie. Nie przekazuj go innym osobom, nawet jeśli objawy choroby są takie same jak Twoje, ponieważ może to być niebezpieczne.
• Jeśli wystąpią jakiekolwiek działania niepożądane, w tym te niewymienione w tej ulotce, skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą. Zobacz punkt 4.

Zawartość tej ulotki

1. Co to jest Elfabrio i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed podaniem Elfabrio
3. Jak stosuje się Elfabrio
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Elfabrio
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Elfabrio i do czego służy

Elfabrio zawiera substancję czynną pegunigalsidazę alfa i jest stosowane jako terapia zastępcza enzymatyczna u dorosłych pacjentów z potwierdzoną chorobą Fabry’ego. Choroba Fabry’ego to rzadka choroba genetyczna, która może dotknąć wiele części organizmu. U pacjentów z chorobą Fabry’ego tłuszcze nie są usuwane z komórek organizmu i gromadzą się w ścianach naczyń krwionośnych, co przyczynia się do niewłaściwego funkcjonowania narządów. Tłuszcze te gromadzą się w komórkach pacjentów, ponieważ nie posiadają oni wystarczającej ilości enzymu zwanego α-galaktozydazą-A, odpowiedzialnego za ich rozkład. Elfabrio stosuje się na dłuższą metę w celu uzupełnienia lub zastąpienia tego enzymu u dorosłych pacjentów z potwierdzoną chorobą Fabry’ego.

2. Co powinien wiedzieć przed podaniem Elfabrio

Nie stosuj Elfabrio

• jeśli jesteś ciężko uczulony na pegunigalsidazę alfa lub którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Skonsultuj się z lekarzem przed zastosowaniem Elfabrio.
Jeśli jesteś leczony Elfabrio, możesz doświadczyć działania niepożądanego podczas lub bezpośrednio po wlewie (infuzji), który służy do podania leku (zobacz punkt 4). To działanie jest znane jako reakcja związana z infuzją i może czasem być poważne.

• Reakcje związane z infuzją obejmują zawroty głowy, ból głowy, nudności, niskie ciśnienie krwi, zmęczenie i gorączkę. Jeśli wystąpi reakcja związana z infuzją, natychmiast skontaktuj się z lekarzem.
• Jeśli wystąpi u Ciebie reakcja związana z infuzją, mogą zostać podane dodatkowe leki w celu leczenia lub pomocy w zapobieganiu przyszłym reakcjom. Obejmują one leki stosowane w leczeniu alergii (antyhistaminiki), leki stosowane w leczeniu gorączki (lekopięciowe) oraz leki kontrolujące stan zapalny (glikokortykosteroidy).
• Jeśli reakcja związana z infuzją będzie poważna, lekarz natychmiast przerwie infuzję i poda odpowiednie leczenie farmakologiczne lub spowolni tempo infuzji.
• Jeśli reakcje związane z infuzją są poważne i/lub występuje utrata działania leku, lekarz przeprowadzi badanie krwi w celu sprawdzenia obecności przeciwciał, które mogą wpływać na wynik leczenia.
• W większości przypadków Elfabrio może być nadal stosowane, nawet jeśli wystąpi reakcja związana z infuzją.

W bardzo rzadkich przypadkach Twój układ odpornościowy może nie być w stanie rozpoznać Elfabrio, co może prowadzić do choroby immunologicznej nerek (gruczolakowatego zapalenia kłębuszków nerek). Podczas badań klinicznych wystąpił tylko jeden przypadek, a jedynym zgłoszonym objawem była tymczasowa redukcja funkcji nerek z nadmiarem białka w moczu. Objawy ustąpiły po przerwaniu leczenia.
Monitorowanie leczenia
U pacjentów, którzy przeszli na Elfabrio w dawce 2 mg/kg masy ciała raz na 4 tygodnie, należy przeprowadzać regularne monitorowanie (np. po 3, 6, 12, 18 i 24 miesiącach). Monitorowanie powinno obejmować co najmniej ocenę Lyso-Gb3, parametrów nerkowych (eGFR, białkomocz), parametrów serca (LVMi, NT-proBNP, troponina lub EKG) oraz parametrów biochemicznych. Zmiany w pojedynczym parametrze należy interpretować w kontekście ogólnego stanu klinicznego pacjenta, a klinicznie istotne pogorszenie powinno prowadzić do ponownej oceny schematu leczenia.
Dzieci i młodzież
Ten lek nie powinien być stosowany u dzieci i młodzieży. Bezpieczeństwo i skuteczność Elfabrio u dzieci i młodzieży w wieku od 0 do 17 lat nie zostały jeszcze ustalone.
Inne leki i Elfabrio
Powiadom lekarza, jeśli aktualnie przyjmujesz, ostatnio przyjmowałeś lub możesz przyjmować inne leki.
Ciąża i karmienie piersią
Nie należy stosować Elfabrio w czasie ciąży, ponieważ nie ma doświadczenia z zastosowaniem Elfabrio u kobiet w ciąży. Jeśli jesteś w ciąży, podejrzewasz ciążę lub planujesz zajście w ciążę, skonsultuj się z lekarzem przed podaniem tego leku.
Nie wiadomo, czy Elfabrio wydzielane jest w mleku matki. Powiadom lekarza, jeśli karmisz piersią lub planujesz karmienie piersią. Lekarz pomoże Ci podjąć decyzję o zaprzestaniu karmienia piersią lub zaprzestaniu terapii Elfabrio, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka oraz korzyści z leczenia Elfabrio dla Ciebie.
Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn
Elfabrio może powodować zawroty głowy lub uczucie oszołomienia. Jeśli odczuwasz zawroty głowy, oszołomienie lub omdlenie (zawroty) w dniu leczenia Elfabrio, nie prowadź pojazdów i nie korzystaj z maszyn, dopóki nie poczujesz się lepiej.
Elfabrio zawiera sód
Ten lek zawiera 46 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) w fiolce o pojemności 10 mL. Odpowiada to 2% maksymalnej zalecanej dziennej dawki sodu w diecie dorosłego.
Ten lek zawiera 11,5 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) w fiolce o pojemności 2,5 mL. Odpowiada to 1% maksymalnej zalecanej dziennej dawki sodu w diecie dorosłego.

3. Jak stosować Elfabrio

Ten lek należy stosować wyłącznie pod nadzorem lekarza doświadczonych w leczeniu choroby Fabry’ego lub innych podobnych schorzeń i musi być podawany wyłącznie przez personel medyczny.
Zalecana dawka wynosi 1 mg/kg masy ciała, podawana raz na dwa tygodnie.
Leczenie może być również stosowane w dawce 2 mg/kg masy ciała co cztery tygodnie u pacjentów stabilnych, którzy otrzymują terapię ERT.
Lekarz może zalecić leczenie w domu, jeśli pacjent spełnia określone kryteria. Skontaktuj się z lekarzem, jeśli chcesz otrzymywać leczenie w domu.
Grupy specjalne
Upośledzenie funkcji wątroby
Nie jest wymagana korekta dawki u pacjentów z upośledzeniem funkcji wątroby.
Upośledzenie funkcji nerek
Nie jest wymagana korekta dawki u pacjentów z upośledzeniem funkcji nerek. Funkcję nerek należy regularnie oceniać podczas leczenia lekiem Elfabrio.
Obecność zaawansowanego uszkodzenia nerek (eGFR <60 mL/min) może ograniczać odpowiedź nerek na terapię enzymatyczną zastępczą, być może z powodu podstawowych, nieodwracalnych zmian patologicznych. W takich przypadkach utrata funkcji nerek pozostaje w zakresie oczekiwanego naturalnego tempa postępowania choroby. Zaleca się regularne ocenianie zmian w oszacowanym tempie filtracji kłębuszkowej (eGFR) podczas leczenia lekiem Elfabrio.
Zapoznaj się z informacjami przeznaczonymi dla personelu medycznego na końcu tego ulotki.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują. Większość działań niepożądanych pojawia się podczas lub zaraz po przetaczaniu (reakcja związana z przetaczaniem, zobacz punkt 2 „Ostrzeżenia i środki ostrożności”). Podczas leczenia lekiem Elfabrio może wystąpić jedna z następujących reakcji:

Ciężkie działania niepożądane
Działania niepożądane częste (możliwe u do 1 osoby na 10)

• nadwrażliwość i ciężka reakcja alergiczna (objawy obejmują nadmierne i długotrwałe skurcze mięśni dróg oddechowych prowadzące do trudności w oddychaniu [bronchospazm], obrzęk twarzy, jamy ustnej i gardła, świsty w klatce piersiowej, niskie ciśnienie krwi, pokrzywkę, trudności w połykaniu, wysypkę, duszność, zaczerwienienie, dyskomfort w klatce piersiowej, swędzenie, nudności, dreszcze, kichanie i zatkany nos)

Jeśli wystąpią te działania niepożądane, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem i przerwać przetaczanie. Lekarz poda odpowiednie leczenie farmakologiczne, jeśli będzie to konieczne.

Inne działania niepożądane obejmują
Częste (możliwe u do 1 osoby na 10)

• reakcje związane z przetaczaniem
• osłabienie
• nudności
• wysypkę
• ból brzucha
• zawroty głowy
• ból
• ból w klatce piersiowej
• ból głowy
• ból mięśni i stawów
• uczucia drętwienia, mrowienia lub ukłucia (parestezje)
• swędzenie
• biegunkę
• wymioty
• dreszcze
• zaczerwienienie skóry (rumień)
• uczucie kręcenia się (zawroty głowy), pobudzenie lub dezorientację
• zaburzenia normalnego rytmu serca
• pobudzenie

Nieczęste (możliwe u do 1 osoby na 100)

• drżenie
• podwyższone ciśnienie krwi (nadciśnienie)
• bronchospazm (skurcz mięśni oskrzeli, prowadzący do zwężenia dróg oddechowych) i trudności w oddychaniu
• podrażnienie gardła
• uczucie napięcia w gardle
• podwyższenie temperatury ciała
• trudności ze snem (bezsenność)
• zespół niespokojnych nóg
• uszkodzenie nerwów kończyn prowadzące do bólu lub drętwienia, uczucia palenia i mrowienia (neuropatia obwodowa)
• ból nerwów (neuralgia)
• uczucie palenia
• omdlenie (syncope)
• zaczerwienienie
• chorobę refluksową przełyku (gdy kwas żołądkowy cofa się do przełyku)
• zapalenie wyściółki żołądka (dyspepsja)
• niestrawność
• gazy (wzdęcia)
• zmniejszenie potliwości (hipohidroza)
• chorobę immunologiczną nerek powodującą nadmiar białka w moczu i zaburzenia funkcji nerek (glomerulonefrytę membranoproliferacyjną)
• przewlekłą chorobę nerek
• nadmiar białka w moczu (proteinuria)
• uszkodzenie tkanek, gdy lek przewidziany do wstrzykiwania do żyły przypadkowo przedostaje się do otaczających tkanek (ekstrawazacja w miejscu przetaczania)
• obrzęk dolnych części nóg lub rąk (obrzęk)
• obrzęk rąk lub nóg
• chorobę przypominającą grypę
• zatkany nos i kichanie
• ból w miejscu przetaczania
• podwyższenie kwasu moczowego we krwi, podwyższenie stosunku białko/kreatynina w moczu, obecność białych krwinek w moczu – wykazane badaniami laboratoryjnymi
• przyrost masy ciała
• obniżenie ciśnienia krwi (hipotensja)

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpi u Państwa jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym te nie wymienione w niniejszym ulotce, należy skontaktować się z lekarzem. Można również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych można bardziej skutecznie przyczynić się do dostarczania dodatkowych informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać lek Elfabrio

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.
Nie stosuj tego leku po upływie daty ważności wskazanej na etykiecie i opakowaniu po oznaczeniu „EXP” / „Scad.”. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Przechowuj w lodówce (2 °C – 8 °C).
Po rozcieńczeniu roztwór rozcieńczony należy użyć natychmiast. Jeżeli nie zostanie użyty natychmiast, roztwór rozcieńczony może być przechowywany nie dłużej niż 24 godziny w lodówce (2 °C – 8 °C) lub nie dłużej niż 8 godzin w temperaturze pokojowej (poniżej 25 °C).
Nie stosuj tego leku, jeśli zauważysz osad lub zmianę barwy roztworu.
Nie wyrzucaj leków do kanalizacji ani do śmieci domowych. Zapytaj farmaceuty, jak pozbyć się leków, których już nie używasz. Pomogło to chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera Elfabrio

• Substancją czynną jest pegunigalsidaza alfa. Każdy fiolka zawiera 20 mg pegunigalsidazy alfa w 10 mL lub 5 mg pegunigalsidazy alfa w 2,5 mL (2 mg/mL).
• Pozostałe składniki to: cytrynian sodu trójzasadowy dwuwodny, kwas cytrynowy i chlorek sodu (patrz punkt 2 „Elfabrio zawiera sód”).

Opis wyglądu Elfabrio i zawartość opakowania
Bezbarwny, przejrzysty roztwór w szklanej fiolce z przezroczystego szkła, zamkniętej korkiem gumowym i uszczelnionej aluminiową kapsułą zabezpieczającą przed otwarciem.
Opakowania: 1, 5 lub 10 fiol.
Nie wszystkie opakowania mogą być wprowadzone do obrotu.
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Via Palermo 26/A
43122 Parma
Włochy
Producent
Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Via San Leonardo 96
43122 Parma
Włochy
Aby uzyskać dodatkowe informacje na temat tego leku, należy skontaktować się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:
België/Belgique/Belgien Lietuva
Chiesi sa/nv Chiesi Pharmaceuticals GmbH
Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00 Tel: + 43 1 4073919
България Luxembourg/Luxemburg
ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Chiesi sa/nv
Тел.: +359 87 663 1858 Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00
Česká republika Magyarország
Chiesi CZ s.r.o. ExCEEd Orphan Distribution d.o.o.
Tel: + 420 261221745 Tel.: +36 70 612 7768
Danmark Malta
Chiesi Pharma AB Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Tlf: + 46 8 753 35 20 Tel: + 39 0521 2791
Deutschland Nederland
Chiesi GmbH Chiesi Pharmaceuticals B.V.
Tel: + 49 40 89724-0 Tel: + 31 88 501 64 00
Eesti Norge
Chiesi Pharmaceuticals GmbH Chiesi Pharma AB
Tel: + 43 1 4073919 Tlf: + 46 8 753 35 20
Ελλάδα Österreich
Chiesi Hellas AEBE Chiesi Pharmaceuticals GmbH
Τηλ: + 30 210 6179763 Tel: + 43 1 4073919
España Polska
Chiesi España, S.A.U. ExCEEd Orphan Distribution d.o.o.
Tel: + 34 934948000 Tel.: +48 799 090 131
France Portugal
Chiesi S.A.S. Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Tél: + 33 1 47688899 Tel: + 39 0521 2791
Hrvatska România
Chiesi Pharmaceuticals GmbH Chiesi Romania S.R.L.
Tel: + 43 1 4073919 Tel: + 40 212023642
Ireland Slovenija
Chiesi Farmaceutici S.p.A. CHIESI SLOVENIJA, d.o.o.
Tel: + 39 0521 2791 Tel: + 386-1-43 00 901
Ísland Slovenská republika
Chiesi Pharma AB Chiesi Slovakia s.r.o.
Sími: +46 8 753 35 20 Tel: + 421 259300060
Italia Suomi/Finland
Chiesi Italia S.p.A. Chiesi Pharma AB
Tel: + 39 0521 2791 Puh/Tel: +46 8 753 35 20
Κύπρος Sverige
Chiesi Farmaceutici S.p.A. Chiesi Pharma AB
Τηλ: + 39 0521 2791 Tel: +46 8 753 35 20
Latvija
Chiesi Pharmaceuticals GmbH
Tel: + 43 1 4073919

Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku dostępne są na stronie Europejskiej Agencji Leków: https://www.ema.europa.eu. Dodatkowo podano linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i ich leczeniu.

Poniżej zamieszczone informacje przeznaczone są wyłącznie dla personelu medycznego:

Rozcieńczanie (używać techniki bezpiecznej)

1. Określić całkowitą liczbę fiolki potrzebnych do wlewu.
   Liczba fiolki potrzebnych zależy od całkowitej dawki wymaganej dla każdego pacjenta i wymaga obliczenia dawki na podstawie masy ciała.
   Przykład obliczenia całkowitej dawki dla pacjenta o masie 80 kg, któremu przepisano 1 mg/kg, jest następujący:

• Masa pacjenta (w kg) ÷ 2 = objętość dawki (w mL)
• Przykład: pacjent o masie 80 kg ÷ 2 = 40 mL (objętość do odessania)
• W tym przykładzie potrzebne są 4 fiolki po 10 mL (lub 16 fiolki po 2,5 mL).

Przykład obliczenia całkowitej dawki dla pacjenta o masie 80 kg, któremu przepisano 2 mg/kg, jest następujący:

• Masa pacjenta (w kg) = objętość dawki (w mL)
• Przykład: pacjent o masie 80 kg = 80 mL (objętość do odessania)
• W tym przykładzie potrzebne są 8 fiolki po 10 mL (lub 32 fiolki po 2,5 mL).

2. Pozostawić niezbędną liczbę fiolki, aby osiągnęły temperaturę pokojową przed rozcieńczeniem (około 30 minut).
   Sprawdzić fiolki wizualnie. Nie należy ich używać, jeśli brakuje lub uszkodzona jest kapsuła zabezpieczająca. Nie należy ich używać, jeśli obecne są cząstki stałe lub jeśli zmienił się kolor roztworu.
   Nie wstrząsać ani nie mieszać fiolki.
3. Odesłać i odrzucić z worka do wlewu objętość roztworu do wlewu chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%) równą objętości obliczonej w kroku 1.
4. Odesłać wymaganą objętość roztworu Elfabrio z fiolki i rozcieńczyć roztworem do wlewu chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%) do całkowitej objętości zależnej od masy ciała pacjenta, podanej w poniższej tabeli.
   Minimalna całkowita objętość wlewu dla pacjentów w zależności od masy ciała

Wstrzyknąć roztwór Elfabrio bezpośrednio do worka do wlewu.
NIE wstrzykiwać do przestrzeni powietrznej w worku do wlewu.
Delikatnie odwrócić worek do wlewu, aby wymieszać roztwór, unikając wstrząsania lub intensywnego mieszania.
Rozcieńczony roztwór należy podawać za pomocą filtra liniowego o niskim wiązaniu białek o wielkości porów 0,2 μm.