Эльфабрио

Инструкция для пользователя

Эльфабрио 2 мг/мл концентрат для раствора для инфузий

пегунигалсидаза альфа
Лекарственное средство подвергается дополнительному контролю. Это позволит быстро выявлять
новую информацию о безопасности. Вы можете внести свой вклад, сообщая о любых побочных
эффектах, возникающих во время применения данного лекарственного средства. См. конец
пункта 4, чтобы узнать, как сообщать о побочных эффектах.
Внимательно прочитайте эту инструкцию перед использованием препарата, поскольку она содержит важную информацию для вас.

• Храните эту инструкцию. Возможно, вам понадобится ознакомиться с ней повторно.
• При наличии каких-либо вопросов обращайтесь к врачу или фармацевту.
• Этот препарат был назначен исключительно вам. Не передавайте его другим лицам, даже если их симптомы схожи с вашими, поскольку это может быть опасно.
• Если у вас возникнут какие-либо побочные эффекты, включая те, что не указаны в данной инструкции, сообщите об этом врачу или фармацевту. См. пункт 4.

Содержание инструкции

1. Что такое Эльфабрио и для чего он применяется
2. Что следует знать перед введением Эльфабрио
3. Как вводится Эльфабрио
4. Возможные побочные эффекты
5. Как хранить Эльфабрио
6. Содержимое упаковки и другая информация

1. Что такое Эльфабрио и для чего он применяется

Эльфабрио содержит действующее вещество пегунигалсидазу альфа и используется в качестве заместительной ферментной терапии у взрослых пациентов с подтвержденной болезнью Фабри. Болезнь Фабри — это редкое генетическое заболевание, которое может поражать различные органы и системы организма. У пациентов с болезнью Фабри жировые вещества не выводятся из клеток организма и накапливаются в стенках кровеносных сосудов, что способствует нарушению функции органов. Эти жиры накапливаются в клетках пациентов из-за недостаточного количества фермента, называемого α-галактозидаза-А, который отвечает за их расщепление. Эльфабрио применяется в долгосрочной перспективе для восполнения или замещения этого фермента у взрослых пациентов с подтвержденной болезнью Фабри.

2. Что следует знать перед применением Эльфабрио

Не используйте Эльфабрио

• если у вас тяжелая аллергия на пегунигалсидазу альфа или любой другой компонент этого лекарственного средства (перечислены в разделе 6).

Предостережения и меры предосторожности
Обратитесь к врачу перед применением Эльфабрио.
Если вы проходите лечение с помощью Эльфабрио, у вас может возникнуть побочный эффект во время или сразу после внутривенной инфузии, используемой для введения препарата (см. раздел 4). Такой эффект называется реакцией, связанной с инфузией, и иногда он может быть тяжелым.

• К реакциям, связанным с инфузией, относятся головокружение, головная боль, тошнота, низкое артериальное давление, усталость и повышение температуры. При появлении реакции, связанной с инфузией, немедленно обратитесь к врачу.
• Если у вас возникла реакция, связанная с инфузией, врач может назначить дополнительные лекарства для лечения или профилактики будущих реакций. К ним относятся препараты, применяемые при аллергии (антигистаминные средства), препараты, применяемые при лихорадке (жаропонижающие), и препараты, контролирующие воспаление (кортикостероиды).
• При тяжелой реакции, связанной с инфузией, врач немедленно прекратит инфузию и назначит соответствующее медикаментозное лечение или снизит скорость инфузии.
• Если реакции, связанные с инфузией, тяжелые и/или наблюдается снижение эффективности препарата, врач проведет анализ крови на наличие антител, которые могут повлиять на результат лечения.
• В большинстве случаев применение Эльфабрио может быть продолжено даже при возникновении реакции, связанной с инфузией.

В очень редких случаях иммунная система может не распознавать Эльфабрио, что может привести к иммунологическому заболеванию почек (мембранопролиферативному гломерулонефриту). В ходе клинических исследований был зарегистрирован только один случай, единственным симптомом которого была временная дисфункция почек с повышенным содержанием белка в моче. Симптомы исчезли после прекращения лечения.

Мониторинг лечения
У пациентов, перешедших на Эльфабрио в дозе 2 мг/кг массы тела один раз в 4 недели, необходимо регулярное наблюдение (например, через 3, 6, 12, 18 и 24 месяца). Мониторинг должен включать, по меньшей мере, оценку уровня Lyso-Gb3, показателей функции почек (СКФ, протеинурия), показателей сердца (LVMi, NT-proBNP, тропонин или ЭКГ) и биохимических параметров. Любые изменения отдельных показателей следует интерпретировать в контексте общего клинического состояния пациента, а клинически значимое ухудшение должно привести к пересмотру режима лечения.

Дети и подростки
Это лекарственное средство не должно применяться у детей и подростков. Безопасность и эффективность Эльфабрио у детей и подростков в возрасте от 0 до 17 лет ещё не установлены.

Другие лекарственные средства и Эльфабрио
Сообщите врачу, если вы принимаете, недавно принимали или можете начать принимать какие-либо другие лекарства.

Беременность и грудное вскармливание
Не следует применять Эльфабрио во время беременности, поскольку отсутствует опыт применения препарата у беременных женщин. Если вы беременны, подозреваете беременность или планируете её, проконсультируйтесь с врачом перед применением этого лекарственного средства.
Неизвестно, выделяется ли Эльфабрио с грудным молоком. Сообщите врачу, если вы кормите грудью или планируете кормить. Врач поможет вам принять решение о прекращении грудного вскармливания или прекращении терапии Эльфабрио, учитывая пользу грудного вскармливания для ребёнка и пользу от применения Эльфабрио для вас.

Управление транспортными средствами и использование механизмов
Эльфабрио может вызывать головокружение или вертиго. Если в день лечения вы ощущаете головокружение, вертиго или потеряли сознание (синкопе), не управляйте транспортными средствами и не используйте механизмы, пока не почувствуете себя лучше.

Эльфабрио содержит натрий
Это лекарственное средство содержит 46 мг натрия (основной компонент поваренной соли) в одном флаконе объёмом 10 мл. Это составляет 2% от максимального суточного потребления натрия с пищей, рекомендованного для взрослых.
Это лекарственное средство содержит 11,5 мг натрия (основной компонент поваренной соли) в одном флаконе объёмом 2,5 мл. Это составляет 1% от максимального суточного потребления натрия с пищей, рекомендованного для взрослых.

3. Как применяют Эльфабрио

Этот лекарственный препарат следует применять только под наблюдением врача, имеющего опыт лечения болезни Фабри или других схожих заболеваний, и вводить его должен только медицинский персонал.
Рекомендуемая доза составляет 1 мг/кг массы тела, вводимая один раз в две недели.
Лечение также может проводиться в дозе 2 мг/кг массы тела один раз в четыре недели у пациентов, стабильно получающих терапию ферментозаместительными препаратами (ЭЗТ).
Врач может порекомендовать вам проведение лечения на дому, если вы соответствуете определённым критериям. Обратитесь к врачу, если вы хотите проходить лечение на дому.

Особые группы пациентов
Печеночная недостаточность
Коррекция дозы у пациентов с нарушением функции печени не требуется.
Почечная недостаточность
Коррекция дозы у пациентов с нарушением функции почек не требуется. Функцию почек необходимо регулярно оценивать во время лечения препаратом Эльфабрио.
Наличие выраженного почечного повреждения (еGFR <60 мл/мин) может ограничивать почечный ответ на ферментозаместительную терапию, возможно, из-за лежащих в основе патологических изменений, необратимых по своему характеру. В таких случаях потеря функции почек остаётся в пределах ожидаемого диапазона естественной прогрессии заболевания. Во время лечения препаратом Эльфабрио рекомендуется регулярная оценка изменений скорости клубочковой фильтрации (еGFR).

Ознакомьтесь с информацией для медицинских работников в конце данной инструкции.

4. Возможные побочные эффекты

Как и все лекарственные препараты, этот препарат может вызывать побочные эффекты, хотя они
не возникают у всех пациентов. Большинство побочных эффектов возникают во время или сразу после
введения инфузии («реакция, связанная с инфузией», см. раздел 2 «Предостережения и меры предосторожности»).
Во время лечения препаратом Эльфабрио у вас могут возникнуть следующие реакции:
Тяжелые побочные эффекты
Частые побочные эффекты (могут наблюдаться у до 1 из 10 человек)

• повышенная чувствительность и тяжелая аллергическая реакция (симптомы включают чрезмерное и продолжительное сокращение мышц дыхательных путей, вызывающее затруднение дыхания [бронхоспазм], отек лица, рта и горла, свистящее дыхание, низкое артериальное давление, крапивницу, затруднение глотания, кожную сыпь, одышку, покраснение, дискомфорт в груди, зуд, тошноту, озноб, чихание и заложенность носа)

Если у вас возникли такие побочные эффекты, немедленно обратитесь к врачу и прекратите инфузию.
Врач назначит вам соответствующее медикаментозное лечение, если это необходимо.
Другие побочные эффекты включают
Частые (могут наблюдаться у до 1 из 10 человек)

• реакции, связанные с инфузией
• слабость
• тошноту
• кожную сыпь
• боль в животе
• головокружение
• боль
• боль в груди
• головную боль
• боль в мышцах и суставах
• ощущения онемения, покалывания или «уколов булавками» (парестезия)
• зуд
• диарею
• рвоту
• озноб
• покраснение кожи (эритема)
• ощущение вращения (головокружение), раздражительность или спутанность сознания
• нарушение нормального ритма сердца
• возбуждение

Нечастые (могут наблюдаться у до 1 из 100 человек)

• дрожание (тремор)
• повышенное артериальное давление (гипертензия)
• бронхоспазм (сокращение мышц бронхов, вызывающее закупорку дыхательных путей) и затруднение дыхания
• раздражение горла
• напряжение в горле
• повышение температуры тела
• трудности со сном (бессонница)
• синдром беспокойных ног
• поражение нервов рук и ног, вызывающее боль или онемение, жжение и покалывание (периферическая нейропатия)
• боль по ходу нервов (невралгия)
• ощущение жжения
• обморок (синкопе)
• покраснение
• гастроэзофагеальный рефлюкс (заброс кислоты из желудка в пищевод)
• воспаление слизистой оболочки желудка (диспепсия)
• несварение желудка
• газообразование (метеоризм)
• снижение потоотделения (гипогидроз)
• иммунологическое заболевание почек, приводящее к избыточному выделению белка с мочой и нарушению функции почек (мембранопролиферативный гломерулонефрит)
• хроническая болезнь почек
• избыток белка в моче (протеинурия)
• повреждение тканей при попадании препарата, предназначенного для внутривенного введения, в окружающие ткани (инфильтрация в месте инфузии)
• отек нижних конечностей или кистей рук (отек)
• отек рук или ног
• заболевание, сходное с гриппом
• заложенность носа и чихание
• боль в месте инфузии
• повышение уровня мочевой кислоты в крови, повышение соотношения белок/креатинин в моче, наличие лейкоцитов в моче — выявляются при лабораторных исследованиях
• увеличение массы тела
• низкое артериальное давление (гипотензия)

Сообщение о побочных эффектах
Если у вас возник какой-либо побочный эффект, включая те, которые не указаны в данной инструкции, сообщите об этом врачу. Вы также можете сообщить о побочных эффектах напрямую через национальную систему регистрации побочных эффектов, указанную в приложении V. Сообщая о побочных эффектах, вы помогаете предоставить больше информации о безопасности данного лекарственного препарата.

5. Как хранить Эльфабрио

Храните этот лекарственный препарат вдали от глаз и досягаемости детей.
Не используйте этот лекарственный препарат после даты, указанной на этикетке и упаковке после обозначений «EXP» / «Scad.». Дата окончания срока годности относится к последнему дню указанного месяца.
Храните в холодильнике (2 °C – 8 °C).
После разведения разбавленный раствор необходимо использовать немедленно. Если раствор не используется немедленно, его можно хранить не более 24 часов в холодильнике (2 °C – 8 °C) или не более 8 часов при комнатной температуре (ниже 25 °C).
Не используйте этот лекарственный препарат, если вы заметили наличие взвешенных частиц или изменение цвета раствора.
Не выбрасывайте лекарственные препараты в сточные воды или бытовые отходы. Проконсультируйтесь с фармацевтом о том, как правильно утилизировать лекарственные препараты, которые вы больше не используете. Это поможет защитить окружающую среду.

6. Содержимое упаковки и другая информация

Что содержит Эльфабрио

• Действующее вещество — пегунигалсидаза альфа. Каждый флакон содержит 20 мг пегунигалсидазы альфа в 10 мл или 5 мг пегунигалсидазы альфа в 2,5 мл (2 мг/мл).
• Другие компоненты: цитрат натрия трехосновный дигидрат, лимонная кислота и хлорид натрия (см. раздел 2 «Эльфабрио содержит натрий»).

Описание внешнего вида Эльфабрио и содержимое упаковки
Прозрачный бесцветный раствор во флаконе из прозрачного стекла, с резиновой пробкой и алюминиевой крышкой с контролем вскрытия.
Упаковки: 1, 5 или 10 флаконов.
Возможно, что не все упаковки представлены на рынке.

Держатель регистрационного удостоверения
Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Via Palermo 26/A
43122 Парма
Италия

Производитель
Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Via San Leonardo 96
43122 Парма
Италия

Для получения дополнительной информации об этом лекарственном препарате обращайтесь к местному представителю держателя регистрационного удостоверения:

Бельгия/Бельгия/Бельгия Литва
Chiesi sa/nv Chiesi Pharmaceuticals GmbH
Тел.: + 32 (0)2 788 42 00 Тел.: + 43 1 4073919
Болгария Люксембург
ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Chiesi sa/nv
Тел.: +359 87 663 1858 Тел.: + 32 (0)2 788 42 00
Чешская Республика Венгрия
Chiesi CZ s.r.o. ExCEEd Orphan Distribution d.o.o.
Тел.: + 420 261221745 Тел.: +36 70 612 7768
Дания Мальта
Chiesi Pharma AB Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Тел.: + 46 8 753 35 20 Тел.: + 39 0521 2791
Германия Нидерланды
Chiesi GmbH Chiesi Pharmaceuticals B.V.
Тел.: + 49 40 89724-0 Тел.: + 31 88 501 64 00
Эстония Норвегия
Chiesi Pharmaceuticals GmbH Chiesi Pharma AB
Тел.: + 43 1 4073919 Тел.: + 46 8 753 35 20
Греция Австрия
Chiesi Hellas AEBE Chiesi Pharmaceuticals GmbH
Тел.: + 30 210 6179763 Тел.: + 43 1 4073919
Испания Польша
Chiesi España, S.A.U. ExCEEd Orphan Distribution d.o.o.
Тел.: + 34 934948000 Тел.: +48 799 090 131
Франция Португалия
Chiesi S.A.S. Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Тел.: + 33 1 47688899 Тел.: + 39 0521 2791
Хорватия Румыния
Chiesi Pharmaceuticals GmbH Chiesi Romania S.R.L.
Тел.: + 43 1 4073919 Тел.: + 40 212023642
Ирландия Словения
Chiesi Farmaceutici S.p.A. CHIESI SLOVENIJA, d.o.o.
Тел.: + 39 0521 2791 Тел.: + 386-1-43 00 901
Исландия Словакия
Chiesi Pharma AB Chiesi Slovakia s.r.o.
Тел.: +46 8 753 35 20 Тел.: + 421 259300060
Италия Финляндия/Финляндия
Chiesi Italia S.p.A. Chiesi Pharma AB
Тел.: + 39 0521 2791 Тел.: +46 8 753 35 20
Кипр Швеция
Chiesi Farmaceutici S.p.A. Chiesi Pharma AB
Тел.: + 39 0521 2791 Тел.: +46 8 753 35 20
Латвия
Chiesi Pharmaceuticals GmbH
Тел.: + 43 1 4073919

Другие источники информации
Более подробная информация о данном лекарственном препарате доступна на веб-сайте Европейского агентства по лекарственным средствам: https://www.ema.europa.eu. Кроме того, приведены ссылки на другие веб-сайты, посвящённые редким заболеваниям и соответствующим методам лечения.

Следующая информация предназначена исключительно для медицинских работников:

Разведение (использовать асептическую технику)

1. Определить общее количество флаконов, необходимых для инфузии.
   Количество необходимых флаконов определяется общей требуемой дозой для каждого конкретного пациента и требует расчёта дозы на основе массы тела.
   Ниже приведён пример расчёта общей дозы для пациента массой 80 кг, которому назначено 1 мг/кг:

• Масса тела пациента (в кг) ÷ 2 = объём дозы (в мл)
• Пример: пациент 80 кг ÷ 2 = 40 мл (объём для отбора)
• В данном примере требуется 4 флакона по 10 мл (или 16 флаконов по 2,5 мл).

Ниже приведён пример расчёта общей дозы для пациента массой 80 кг, которому назначено 2 мг/кг:

• Масса тела пациента (в кг) = объём дозы (в мл)
• Пример: пациент 80 кг = 80 мл (объём для отбора)
• В данном примере требуется 8 флаконов по 10 мл (или 32 флакона по 2,5 мл).

2. Перед разведением оставить необходимое количество флаконов до достижения комнатной температуры (примерно 30 минут).
   Визуально осмотреть флаконы. Не использовать флаконы, если отсутствует или повреждена защитная крышка-колпачок. Не использовать флаконы, если присутствуют посторонние частицы или изменился цвет раствора.
   Не взбалтывать и не встряхивать флаконы.

3. Отобрать из инфузионного пакета и удалить объём раствора для инфузии хлорида натрия 9 мг/мл (0,9%) в количестве, равном объёму, рассчитанному на шаге 1.

4. Отобрать требуемый объём раствора Эльфабрио из флаконов и развести его в растворе для инфузии хлорида натрия 9 мг/мл (0,9%) до общего объёма, рассчитанного по массе тела пациента, указанного в следующей таблице.

Минимальный общий объём инфузионного раствора для пациентов в зависимости от массы тела

Вводите раствор Эльфабрио непосредственно в инфузионный пакет.
НЕ вводите в воздушное пространство внутри инфузионного пакета.
Аккуратно переверните инфузионный пакет для перемешивания раствора, избегая встряхивания или интенсивного перемешивания.
Разбавленный раствор следует вводить с использованием встроенного фильтра с низкой адсорбцией белка размером 0,2 мкм.