Elfabrio

Folleto informativo: información para el usuario

Elfabrio 2 mg/mL concentrado para solución para perfusión

pegunigalsidasa alfa
Medicamento sujeto a monitorización adicional. Esto permitirá la detección rápida de
nueva información sobre la seguridad. Usted puede contribuir informando cualquier
efecto adverso que note durante el tratamiento con este medicamento. Véase el final del
apartado 4 para obtener información sobre cómo notificar los efectos adversos.
LeA atentamente este prospecto antes de utilizar este medicamento porque contiene información importante para usted.

• Guarde este prospecto. Puede que necesite leerlo nuevamente.
• Si tiene alguna duda, consulte a su médico o farmacéutico.
• Este medicamento le ha sido recetado solamente a usted. No se lo dé a otras personas, aunque sus síntomas sean iguales a los suyos, ya que podría ser peligroso.
• Si nota cualquier efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, consulte a su médico o farmacéutico. Véase el apartado 4.

Contenido de este prospecto

1. Qué es Elfabrio y para qué se utiliza
2. Qué debe saber antes de que le administren Elfabrio
3. Cómo se administra Elfabrio
4. Posibles efectos adversos
5. Cómo conservar Elfabrio
6. Contenido del envase y demás información

1. Qué es Elfabrio y para qué se utiliza

Elfabrio contiene el principio activo pegunigalsidasi alfa y se utiliza como terapia enzimática sustitutiva en pacientes adultos con enfermedad de Fabry confirmada. La enfermedad de Fabry es una enfermedad genética rara que puede afectar a muchas partes del cuerpo. En los pacientes con enfermedad de Fabry, las sustancias grasas no se eliminan de las células del organismo y se acumulan en las paredes de los vasos sanguíneos, contribuyendo así al mal funcionamiento de los órganos. Estas grasas se acumulan en las células de los pacientes porque no tienen cantidades suficientes de una enzima llamada α-galactosidasa A, responsable de su descomposición. Elfabrio se utiliza a largo plazo para complementar o sustituir esta enzima en pacientes adultos con enfermedad de Fabry confirmada.

2. Qué debe saber antes de que le administren Elfabrio

No use Elfabrio

• si es alérgico grave a pegunigalsidasa alfa o a cualquiera de los demás componentes de este medicamento (indicados en la sección 6).

Advertencias y precauciones
Consulte a su médico antes de usar Elfabrio.
Si está siendo tratado con Elfabrio, podría presentar un efecto adverso durante o inmediatamente después de la perfusión (infusión) utilizada para administrar el medicamento (ver sección 4). Este efecto se conoce como reacción relacionada con la infusión y en ocasiones puede ser grave.

• Las reacciones relacionadas con la infusión incluyen mareos, dolor de cabeza, náuseas, presión sanguínea baja, fatiga y fiebre. Si presenta una reacción relacionada con la infusión, consulte inmediatamente a su médico.
• Si tiene una reacción relacionada con la infusión, podrían administrársele otros medicamentos para tratarla o ayudar a prevenir reacciones futuras. Estos incluyen medicamentos utilizados para tratar alergias (antihistamínicos), medicamentos para tratar la fiebre (antipiréticos) y medicamentos para controlar la inflamación (corticosteroides).
• Si la reacción relacionada con la infusión es grave, su médico interrumpirá inmediatamente la infusión y le administrará un tratamiento farmacológico adecuado o reducirá la velocidad de la infusión.
• Si las reacciones relacionadas con la infusión son graves y/o hay una pérdida del efecto del medicamento, su médico realizará un análisis de sangre para verificar la presencia de anticuerpos que podrían afectar el resultado del tratamiento.
• En la mayoría de los casos, aún podrá administrársele Elfabrio aunque presente una reacción relacionada con la infusión.

En casos muy raros, su sistema inmunológico podría no ser capaz de reconocer Elfabrio, provocando una enfermedad inmunológica renal (glomerulonefritis membranoproliferativa). Durante los estudios clínicos se ha notificado un solo caso, y el único síntoma reportado fue una disminución temporal de la función renal con exceso de proteínas en la orina. Los síntomas desaparecieron tras la interrupción del tratamiento.
Seguimiento del tratamiento
En pacientes que han cambiado a Elfabrio a una dosis de 2 mg/kg de peso corporal una vez cada 4 semanas, debe realizarse un seguimiento regular (por ejemplo, a los 3, 6, 12, 18 y 24 meses). El seguimiento debe incluir al menos una evaluación de Lyso-Gb3, parámetros renales (eGFR, proteinuria), parámetros cardíacos (LVMi, NT-proBNP, troponina o ECG) y parámetros bioquímicos. Cualquier cambio en un parámetro individual debe interpretarse en el contexto del estado clínico general del paciente, y un empeoramiento clínicamente relevante debe llevar a reevaluar el régimen de tratamiento.
Niños y adolescentes
Este medicamento no debe usarse en niños y adolescentes. La seguridad y eficacia de Elfabrio en niños y adolescentes entre 0 y 17 años de edad aún no han sido establecidas.
Otros medicamentos y Elfabrio
Informe a su médico si está tomando, ha tomado recientemente o podría tomar cualquier otro medicamento.
Embarazo y lactancia
No debe usar Elfabrio si está embarazada, ya que no existe experiencia con el uso de Elfabrio en mujeres embarazadas. Si está embarazada, sospecha que podría estarlo o está planeando un embarazo, consulte a su médico antes de recibir este medicamento.
No se sabe si Elfabrio se excreta en la leche materna. Informe a su médico si está lactando o está planeando lactar. Su médico la ayudará a decidir si debe interrumpir la lactancia o interrumpir el tratamiento con Elfabrio, considerando el beneficio de la lactancia para el niño y el beneficio de Elfabrio para usted.
Conducción de vehículos y uso de maquinaria
Elfabrio puede causar mareos o vértigo. Si experimenta mareos, vértigo o una pérdida de conciencia (síncope) el día del tratamiento con Elfabrio, no conduzca vehículos ni utilice maquinaria hasta que se sienta mejor.
Elfabrio contiene sodio
Este medicamento contiene 46 mg de sodio (componente principal de la sal de mesa) por vial de 10 mL. Esto equivale al 2 % de la ingesta diaria máxima recomendada con la dieta en un adulto.
Este medicamento contiene 11,5 mg de sodio (componente principal de la sal de mesa) por vial de 2,5 mL. Esto equivale al 1 % de la ingesta diaria máxima recomendada con la dieta en un adulto.

3. Cómo se administra Elfabrio

Este medicamento debe utilizarse únicamente bajo la supervisión de un médico experto en el tratamiento de la enfermedad de Fabry u otras enfermedades similares, y debe administrarse exclusivamente por un profesional sanitario.
La dosis recomendada es de 1 mg/kg de peso corporal, administrada una vez cada dos semanas.
El tratamiento también puede administrarse a la dosis de 2 mg/kg de peso corporal cada cuatro semanas en pacientes estables con un tratamiento basado en TER.
Su médico podría recomendarle el tratamiento en el hogar si cumple ciertos criterios. Póngase en contacto con su médico si desea recibir el tratamiento en el hogar.
Poblaciones especiales
Alteración hepática
No es necesario ningún ajuste de la dosis en pacientes con alteración hepática.
Alteración renal
No se requiere ningún ajuste de la dosis en pacientes con alteración renal. La función renal debe evaluarse regularmente durante el tratamiento con Elfabrio.
La presencia de un daño renal avanzado (TFGe <60 mL/min) puede limitar la respuesta renal a la terapia enzimática sustitutiva, posiblemente debido a alteraciones patológicas subyacentes irreversibles. En tales casos, la pérdida de la función renal permanece dentro del intervalo previsto de progresión natural de la enfermedad. Se recomienda una evaluación periódica de los cambios en la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) durante el tratamiento con Elfabrio.
Lea la información destinada a los profesionales sanitarios al final de este prospecto.

4. Posibles efectos adversos

Como todos los medicamentos, este medicamento puede provocar efectos adversos, aunque no todas las personas los presenten. La mayoría de los efectos adversos ocurren durante o poco después de la infusión ("reacción relacionada con la infusión", véase la sección 2 "Advertencias y precauciones").
Durante el tratamiento con Elfabrio, podría presentar alguna de las siguientes reacciones:
Efectos adversos graves
Efectos adversos frecuentes (pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas)

• hipersensibilidad y reacción alérgica grave (los síntomas incluyen contracción excesiva y prolongada de los músculos de las vías respiratorias que provoca dificultad para respirar [broncoespasmo], hinchazón de la cara, boca y garganta, sibilancias, presión sanguínea baja, urticaria, dificultad para tragar, erupción cutánea, falta de aliento, enrojecimiento, molestias en el pecho, picor, náuseas, escalofríos, estornudos y congestión nasal)

Si se presentan estos efectos adversos, debe consultar inmediatamente a un médico e interrumpir la infusión. El médico le administrará un tratamiento farmacológico si es necesario.
Otros efectos adversos incluyen
Frecuentes (pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas)

• reacciones relacionadas con la infusión
• debilidad
• náuseas
• erupción cutánea
• dolor abdominal
• mareos
• dolor
• dolor en el pecho
• dolor de cabeza
• dolor muscular y articular
• sensaciones de entumecimiento, hormigueo o pinchazos (parestesia)
• picor
• diarrea
• vómitos
• escalofríos
• enrojecimiento de la piel (eritema)
• sensación de giro (vértigo), irritabilidad o confusión
• alteración del ritmo cardíaco normal
• agitación

Poco frecuentes (pueden afectar hasta a 1 de cada 100 personas)

• temblores
• presión sanguínea alta (hipertensión)
• broncoespasmo (contracción de los músculos bronquiales, que provoca obstrucción de las vías respiratorias) y dificultad para respirar
• irritación de la garganta
• tensión en la garganta
• aumento de la temperatura corporal
• dificultad para dormir (insomnio)
• síndrome de las piernas inquietas
• daño en los nervios de los brazos y las piernas que provoca dolor o entumecimiento, ardor y hormigueo (neuropatía periférica)
• dolor nervioso (neuralgia)
• sensación de ardor
• desmayo (síncope)
• enrojecimiento
• enfermedad por reflujo gastroesofágico (en la que el ácido del estómago sube al esófago)
• inflamación del revestimiento del estómago (dispepsia)
• indigestión
• gases (flatulencia)
• disminución de la sudoración (hipohidrosis)
• enfermedad inmunológica del riñón que provoca exceso de proteínas en la orina y mal funcionamiento renal (glomerulonefritis membranoproliferativa)
• enfermedad renal crónica
• exceso de proteínas en la orina (proteinuria)
• daño en los tejidos cuando el medicamento que normalmente se infunde en una vena se escapa o se infunde accidentalmente en los tejidos circundantes (extravasación en el lugar de la infusión)
• hinchazón en la parte inferior de las piernas o en las manos (edema)
• hinchazón en los brazos o en las piernas
• enfermedad similar a la gripe
• congestión nasal y estornudos
• dolor en el lugar de la infusión
• aumento del ácido úrico en sangre, aumento de la relación proteínas/creatinina en orina, presencia de glóbulos blancos en orina, detectados mediante análisis de laboratorio
• aumento de peso
• presión sanguínea baja (hipotensión)

Notificación de los efectos adversos
Si presenta algún efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, debe consultar a su médico. También puede notificar los efectos adversos directamente a través del sistema nacional de notificación indicado en el anexo V. Al notificar los efectos adversos, puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Cómo conservar Elfabrio

Mantenga este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.
No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la etiqueta y en el envase tras
“EXP” / “Scad.”. La fecha de caducidad se refiere al último día de ese mes.
Conservar en nevera (2 °C - 8 °C).
Después de la dilución, la solución diluida debe usarse inmediatamente. Si no se utiliza inmediatamente, la solución diluida debe conservarse durante no más de 24 horas en nevera (2 °C - 8 °C) o durante no más de 8 horas a temperatura ambiente (inferior a 25 °C).
No utilice este medicamento si observa partículas en suspensión o cambios en el color.
No tire medicamentos por el desagüe ni con los residuos domésticos. Consulte a su farmacéutico cómo eliminar los medicamentos que ya no utiliza. Esto ayudará a proteger el medio ambiente.

6. Contenido del envase y otras informaciones

Qué contiene Elfabrio

• El principio activo es pegunigalsidasa alfa. Cada vial contiene 20 mg de pegunigalsidasa alfa en 10 mL o 5 mg de pegunigalsidasa alfa en 2,5 mL (2 mg/mL).
• Los demás componentes son: citrato trisódico dihidrato, ácido cítrico y cloruro sódico (ver sección 2 "Elfabrio contiene sodio").

Descripción del aspecto de Elfabrio y contenido del envase
Solución transparente e incolora en vial de vidrio transparente con tapón de goma y precinto de aluminio con cápsula de desgarro.
Envases: 1, 5 ó 10 viales.
Es posible que no todos los envases estén comercializados.

Titular de la autorización de comercialización
Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Via Palermo 26/A
43122 Parma
Italia

Fabricante
Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Via San Leonardo 96
43122 Parma
Italia

Para obtener más información sobre este medicamento, póngase en contacto con el representante local del titular de la autorización de comercialización:

Bélgica/Belgique/Belgien Lituania
Chiesi sa/nv Chiesi Pharmaceuticals GmbH
Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00 Tel: + 43 1 4073919
Bulgaria Luxemburgo/Luxemburg
ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Chiesi sa/nv
Tel.: +359 87 663 1858 Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00
República Checa Hungría
Chiesi CZ s.r.o. ExCEEd Orphan Distribution d.o.o.
Tel: + 420 261221745 Tel.: +36 70 612 7768
Dinamarca Malta
Chiesi Pharma AB Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Tlf: + 46 8 753 35 20 Tel: + 39 0521 2791
Alemania Países Bajos
Chiesi GmbH Chiesi Pharmaceuticals B.V.
Tel: + 49 40 89724-0 Tel: + 31 88 501 64 00
Estonia Noruega
Chiesi Pharmaceuticals GmbH Chiesi Pharma AB
Tel: + 43 1 4073919 Tlf: + 46 8 753 35 20
Grecia Austria
Chiesi Hellas AEBE Chiesi Pharmaceuticals GmbH
Tel: + 30 210 6179763 Tel: + 43 1 4073919
España Polonia
Chiesi España, S.A.U. ExCEEd Orphan Distribution d.o.o.
Tel: + 34 934948000 Tel.: +48 799 090 131
Francia Portugal
Chiesi S.A.S. Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Tél: + 33 1 47688899 Tel: + 39 0521 2791
Croacia Rumanía
Chiesi Pharmaceuticals GmbH Chiesi Romania S.R.L.
Tel: + 43 1 4073919 Tel: + 40 212023642
Irlanda Eslovenia
Chiesi Farmaceutici S.p.A. CHIESI SLOVENIJA, d.o.o.
Tel: + 39 0521 2791 Tel: + 386-1-43 00 901
Islandia República Eslovaca
Chiesi Pharma AB Chiesi Slovakia s.r.o.
Sími: +46 8 753 35 20 Tel: + 421 259300060
Italia Finlandia/Suomi
Chiesi Italia S.p.A. Chiesi Pharma AB
Tel: + 39 0521 2791 Puh/Tel: +46 8 753 35 20
Chipre Suecia
Chiesi Farmaceutici S.p.A. Chiesi Pharma AB
Tel: + 39 0521 2791 Tel: +46 8 753 35 20
Letonia
Chiesi Pharmaceuticals GmbH
Tel: + 43 1 4073919

Otras fuentes de información
Información más detallada sobre este medicamento está disponible en el sitio web de la Agencia Europea de Medicamentos, https://www.ema.europa.eu. Además, se incluyen enlaces a otros sitios web sobre enfermedades raras y sus tratamientos terapéuticos.

La siguiente información está destinada exclusivamente a profesionales sanitarios:

Dilución (utilizar una técnica aséptica)

1. Determinar el número total de viales necesarios para la infusión.
   El número de viales necesarios depende de la dosis total requerida para cada paciente individual y
   requiere un cálculo de la dosis basado en el peso.
   A continuación se muestra un ejemplo del cálculo de la dosis total para un paciente de 80 kg al que se le ha recetado 1 mg/kg:

• Peso del paciente (en kg) ÷ 2 = volumen de la dosis (en mL)
• Ejemplo: paciente de 80 kg ÷ 2 = 40 mL (volumen a extraer)
• En este ejemplo se necesitan 4 viales de 10 mL (o 16 viales de 2,5 mL).

A continuación se muestra un ejemplo del cálculo de la dosis total para un paciente de 80 kg al que se le ha recetado 2 mg/kg:

• Peso del paciente (en kg) = volumen de la dosis (en mL)
• Ejemplo: paciente de 80 kg = 80 mL (volumen a extraer)
• En este ejemplo se necesitan 8 viales de 10 mL (o 32 viales de 2,5 mL).

2. Dejar que el número necesario de viales alcance la temperatura ambiente antes de la dilución (aproximadamente 30 minutos).
   Inspeccionar visualmente los viales. No utilizarlos si falta el tapón de cierre o está dañado. No utilizarlos si se observa material particulado o si ha cambiado el color.
   No agitar ni sacudir los viales.
3. Extraer de la bolsa de infusión y desechar un volumen de solución de infusión de cloruro sódico 9 mg/mL (0,9%) equivalente al volumen calculado en el paso 1.
4. Extraer el volumen requerido de solución de Elfabrio de los viales y diluirlo con solución de infusión de cloruro sódico 9 mg/mL (0,9%) hasta un volumen total basado en el peso corporal del paciente, según especificado en la siguiente tabla.
   Volumen mínimo total de infusión para pacientes según el peso corporal

Inyectar la solución de Elfabrio directamente en la bolsa de infusión.
NO inyectar en el espacio de aire dentro de la bolsa de infusión.
Girar suavemente la bolsa de infusión para mezclar la solución, evitando agitarla o sacudirla vigorosamente.
La solución diluida debe administrarse utilizando un filtro en línea de 0,2 μm de bajo enlace proteico.