Золгенсма 2 x 10e13 геномних векторів/мл розчин для інфузій

Інструкція: інформація для пацієнта

Вступ

Інструкція: інформація для пацієнта

Золгенсма 2 x 10e13 геномних векторів/мл розчин для інфузій

онасемноген абепарвовек

Цей лікарський засіб підлягає додатковому моніторингу, що дозволить швидше виявляти нову інформацію щодо його безпеки. Ви можете допомогти, повідомляючи про побічні ефекти, які може мати ваша дитина. У кінці розділу 4 наведено інформацію про те, як повідомляти про ці побічні ефекти.

Уважно прочитайте всю цю інструкцію, перш ніж лікарський засіб буде введено вашій дитині, оскільки вона містить важливу інформацію.

• Зберігайте цю інструкцію, оскільки вам, можливо, доведеться звернутися до неї знову.
• Якщо у вас виникнуть запитання, зверніться до лікаря або медсестри вашої дитини.
• Якщо у вашої дитини виникнуть побічні ефекти, зверніться до лікаря або медсестри вашої дитини, навіть якщо це побічні ефекти, які не зазначені в цій інструкції. Див. розділ 4.

Зміст інструкції

1. Що таке Золгенсма і для чого його застосовують
2. Що вам потрібно знати, перш ніж вашій дитині введуть Золгенсму
3. Як застосовують Золгенсму
4. Можливі побічні ефекти
5. Зберігання Золгенсми
6. Зміст упаковки та інша інформація

1. Що таке Золгенсма і для чого використовується

Що таке Золгенсма

Золгенсма — це лікарський засіб, який належить до групи «генної терапії». Він містить діючу речовину онасемноген аберпарвовек, що містить людський генетичний матеріал.

Для чого використовується Золгенсма

Золгенсма застосовується для лікування спинальної м’язової атрофії (СМА) — тяжкого спадкового рідкісного захворювання.

Як діє Золгенсма

СМА виникає через відсутність або наявність аномальної версії гена, необхідного для утворення важливої білкової речовини, відомої як «білок виживання мотонейронів» (SMN). Відсутність білка SMN призводить до загибелі нервів, що контролюють м’язи (мотонейронів). Це спричиняє ослаблення м’язів і їх атрофію, що врешті-решт призводить до втрати рухової здатності.

Цей лікарський засіб діє шляхом введення повноцінної копії гена SMN, що сприяє утворенню достатньої кількості білка SMN в організмі. Ген доставляється до клітин, у яких він потрібен, за допомогою модифікованого вірусу, який не викликає захворювань у людей.

2. Що потрібно знати перед тим, як вашому дитині введуть Золгенсма

НЕ застосовуйте Золгенсма

• якщо ваша дитина має алергію до онесемногену абепарвовецу або до будь-якого з інших компонентів цього лікарського засобу (вказані в розділі 6).

Попередження та обережність

Лікар вашої дитини перевірить наявність антитіл перед початком лікування, щоб визначити, чи підходить цей препарат вашій дитині.

Реакції, пов’язані з інфузією, та тяжкі алергічні реакції

Побічні ефекти, пов’язані з інфузією, та тяжкі алергічні реакції можуть виникнути під час або невдовзі після введення Золгенсма вашій дитині. Можливі ознаки, на які слід звернути увагу: свербляча висипка, бліда шкіра, блювота, набряк обличчя, губ, рота або горла (що може призвести до утруднення ковтання або дихання) і/або зміни частоти серцевих скорочень та артеріального тиску. Негайно повідомте лікареві або медсестрі вашої дитини, якщо помітите ці або інші нові симптоми під час або невдовзі після лікування Золгенсма. Перед випискою з лікарні лікар надасть вам інформацію про те, що робити, якщо у вашої дитини з’являться нові побічні ефекти або вони повторяться після виписки з медичного закладу.

Проблеми з печінкою

Обговоріть з лікарем або медсестрою вашої дитини можливість застосування цього препарату, якщо раніше у дитини були проблеми з печінкою. Цей препарат може спричинити підвищення рівня ферментів (білків, що містяться в організмі), які виробляє печінка, або пошкодити печінку. Ураження печінки можуть бути тяжкими, включаючи печінкову недостатність і смерть. Після введення цього препарату слід уважно спостерігати за можливими ознаками у дитини, такими як блювота, жовтяниця (жовтіння білків очей і шкіри) або зниження рівня свідомості (див. розділ 4 для додаткової інформації). Негайно повідомте лікареві, якщо помітите симптоми, що свідчать про ураження печінки.

Перед початком лікування Золгенсма вашій дитині зроблять аналіз крові для контролю функції печінки. Також будуть регулярно проводитися аналізи крові щонайменше протягом 3 місяців після лікування, щоб виявити можливе підвищення рівня печінкових ферментів.

Інфекція

Інфекція (наприклад, застуда, грип або бронхіоліт) до або після лікування Золгенсма може призвести до серйозних ускладнень. Охайники та особи, що перебувають у тісному контакті з пацієнтом, повинні дотримуватися рекомендацій щодо профілактики інфекційних захворювань (наприклад, гігієна рук, прикривання рота під час кашлю або чхання, обмеження контакту). Важливо спостерігати за ознаками інфекції, такими як кашель, свистяче дихання, чхання, виділення з носа, біль у горлі або лихоманка. Негайно повідомте лікареві вашої дитини, якщо помітите симптоми, що свідчать про інфекцію, до або після лікування Золгенсма.

Регулярні аналізи крові

Цей препарат може знижувати кількість тромбоцитів у крові (тромбоцитопенія). Важливо спостерігати за можливими ознаками низького рівня тромбоцитів після введення Золгенсма вашій дитині, такими як синяки або незвичайна кровотеча (див. додаткову інформацію в розділі 4). Більшість випадків низького рівня тромбоцитів відзначалися протягом перших трьох тижнів після введення Золгенсма.

Перед початком лікування Золгенсма вашій дитині зроблять аналіз крові для контролю кількості кров’яних клітин (включаючи червоні кров’яні тільця та тромбоцити), а також рівня тропоніну I в організмі. Також буде проведено аналіз крові для визначення рівня креатиніну, що свідчить про функціонування нирок. Після лікування будуть регулярно проводитися аналізи крові, щоб виявити можливі зміни рівня тромбоцитів.

Підвищення рівня тропоніну I

Золгенсма може підвищувати рівень білка серця, відомого як тропонін I. Це може бути виявлено за допомогою лабораторних досліджень, які лікар вашої дитини проводитиме за необхідності.

Порушення згортання в малих судинах (тромботична мікроангіопатія)

Повідомлялося про випадки розвитку тромботичної мікроангіопатії у пацієнтів, які зазвичай отримували лікування Золгенсма протягом перших двох тижнів. Тромботична мікроангіопатія супроводжується зниженням кількості червоних кров’яних тілець і клітин, що беруть участь у згортанні (тромбоцитів), і може бути смертельною. Ці згустки крові можуть вплинути на нирки вашої дитини. Можливо, лікар вашої дитини захоче провести аналізи крові (лічба тромбоцитів) та контролювати артеріальний тиск вашої дитини. Після введення Золгенсма слід уважно спостерігати, чи не з’являються у дитини синяки, чи не виникають судоми (напади) або чи не зменшується кількість мокрих пелюшок (див. розділ 4 для додаткової інформації). Якщо у вашої дитини з’являться будь-які з цих симптомів, негайно зверніться по медичну допомогу.

Донорство крові, органів, тканин та клітин

Після введення Золгенсма вашій дитині вона не зможе бути донором крові, органів, тканин або клітин. Це пов’язано з тим, що Золгенсма є лікарським засобом генотерапії.

Інші лікарські засоби та Золгенсма

Повідомте лікареві або медсестрі, якщо ваша дитина приймає, нещодавно приймала або, можливо, зможе приймати інші лікарські засоби.

Преднізолон

Вашій дитині також буде призначено кортикостероїд, такий як «преднізолон», протягом 2 місяців або довше (див. також розділ 3) як частину лікування Золгенсма. Кортикостероїд допоможе контролювати можливе підвищення рівня печінкових ферментів, яке може виникнути у дитини після введення Золгенсма.

Вакцинація

Оскільки кортикостероїди можуть впливати на імунну систему (захисні функції організму), лікар вашої дитини може вирішити відстрочити введення деяких вакцин, поки дитина отримує лікування кортикостероїдами. Проконсультуйтеся з лікарем або медсестрою вашої дитини, якщо у вас є запитання.

Золгенсма містить натрій

Цей лікарський засіб містить 4,6 мг натрію на мл, що відповідає 0,23% максимальної добової норми споживання 2 г натрію, рекомендованої ВООЗ для дорослих. Кожен флакон об’ємом 5,5 мл містить 25,3 мг натрію, а кожен флакон об’ємом 8,3 мл — 38,2 мг натрію.

Додаткова інформація для батьків/охайників

Спинальна м’язова атрофія (СМА)

Золгенсма може врятувати живі мотонейрони, але не відновлює вже загинулі мотонейрони. Діти з менш тяжкими симптомами СМА (наприклад, відсутність рефлексів або зниження м’язового тонусу) можуть мати достатню кількість живих мотонейронів і тому можуть значно виграти від лікування Золгенсма. Золгенсма може бути менш ефективним у дітей із тяжким м’язовим паралічем або паралічем, проблемами з диханням або здатністю ковтати, або у дітей із значними вадами (наприклад, вродженими пороками серця), включаючи пацієнтів із СМА типу 0, оскільки після лікування Золгенсма очікується обмежений ефект. Лікар вашої дитини вирішить, чи слід застосовувати цей препарат.

Ризик пухлин, пов’язаний з можливою інтеграцією вектора в ДНК

Існує ймовірність, що лікування, подібне до Золгенсма, може призвести до вбудовування вектора в ДНК клітин людського організму. Відповідно, через природу препарату Золгенсма може сприяти ризику розвитку пухлин. Обговоріть це питання з лікарем вашої дитини. У разі виникнення пухлини лікар може попросити вас зробити біопсію для оцінки.

Гігієнічний догляд

Активний інгредієнт Золгенсма може тимчасово виділятися з організму дитини разом із відходами, відомими як «екскрети». Батьки та доглядачі повинні дотримуватися доброго гігієнічного режиму рук протягом щонайменше 1 місяця після введення Золгенсма дитині. Використовуйте захисні рукавички під час безпосереднього контакту з рідинами або відходами вашої дитини, а потім ретельно мийте руки теплою проточною водою з милом або дезінфектантом для рук на основі спирту. Для утилізації використаних пелюшок та інших відходів слід використовувати подвійний пакет. Використані пелюшки можна продовжувати викидати разом із домашніми відходами.

Дотримуйтесь цих інструкцій щонайменше протягом 1 місяця після лікування вашої дитини Золгенсма. Якщо у вас виникнуть запитання, проконсультуйтеся з лікарем або медсестрою вашої дитини.

3. Як застосовується Золгенсма

Золгенсма вводитиме лікар або медсестра, які пройшли підготовку з питань лікування захворювання дитини.

Лікар розрахує кількість Золгенсма, яку отримає ваша дитина, на підставі ваги дитини. Золгенсма вводитиметься внутрішньовенно (у вену) у вигляді одноразової інфузії (крапельниці) протягом приблизно 1 години.

Золгенсма вводиться вашій дитині ТІЛЬКИ ОДИН РАЗ.

Вашій дитині також буде призначено пероральний прийом преднізолону (або іншого кортикостероїду), який починається за 24 години до введення Золгенсма. Доза кортикостероїду також залежатиме від ваги вашої дитини. Лікар розрахує загальну дозу, що підлягає введенню.

Ваша дитина отримуватиме лікування кортикостероїдами щодня протягом приблизно 2 місяців після введення Золгенсма або до тих пір, поки рівень печінкових ферментів не знизиться до належного рівня. Лікар поступово зменшуватиме дозу кортикостероїду, доки повністю не припинить його застосування.

Якщо у вас виникнуть інші запитання, зверніться до лікаря або медсестри вашої дитини.

4. Можливі побічні ефекти

Як і всі лікарські засоби, цей препарат може викликати побічні ефекти, хоча не всі люди їх відчувають.

Негайно зверніться за медичною допомогою, якщо у вашої дитини виникнуть такі серйозні побічні ефекти:

Часті (можуть впливати до 1 із 10 осіб):

• синці або кровотеча, що триває довше, ніж зазвичай, якщо дитина поранилася — це можуть бути ознаки зниження кількості тромбоцитів

Нечасті (можуть впливати до 1 із 100 осіб):

• блювота, жовтяниця (жовтіння білків очей та шкіри), або зниження рівня свідомості. Це можуть бути ознаки ураження печінки (включаючи печінкову недостатність).
• схильність до синців, судоми (припадки) або зниження кількості сечі — це можуть бути ознаки тромботичної мікроангіопатії.
• реакції, пов’язані з інфузією (див. розділ 2, «Попередження та застереження»).

Рідкісні (можуть впливати до 1 із 1 000 осіб):

• серйозні алергічні реакції (див. розділ 2, «Попередження та застереження»).

Поговоріть з лікарем або медсестрою вашої дитини, якщо у дитини виникнуть інші побічні ефекти. До них можуть належати такі:

Дуже часті (можуть впливати на більш ніж 1 із 10 осіб):

• підвищення рівня печенкових ферментів, виявлене при аналізі крові.

Часті (можуть впливати до 1 із 10 осіб):

• блювота;
• гарячка;
• підвищення рівня тропоніну I (білка серця), що виявляється при аналізі крові.

Повідомлення про побічні ефекти

Якщо у вашої дитини виникли побічні ефекти, зверніться до лікаря або медсестри, навіть якщо це можливі побічні ефекти, які не зазначені в цій інструкції. Ви також можете повідомити про них безпосередньо через національну систему повідомлень, зазначену в Додатку V. Повідомляючи про побічні ефекти, ви допомагаєте забезпечити більше інформації щодо безпеки цього лікарського засобу.

5. Зберігання Золгенсми

Зберігайте цей лікарський засіб у недоступному для дітей місці.

Ця інформація призначена для медичних працівників, які готують і застосовують препарат.

Не застосовуйте цей лікарський засіб після закінчення терміну придатності, зазначеного на етикетці флакона та на упаковці після напису «CAD». Термін придатності дійсний до останнього дня зазначеного місяця.

Флакони транспортуватимуться в замороженому стані (при температурі –60 °C або нижче).

Після отримання флакони слід негайно помістити в холодильник при температурі від 2 °C до 8 °C у початковій упаковці. Лікування препаратом Золгенсма слід розпочати протягом 14 днів після отримання флаконів.

Цей лікарський засіб містить генетично модифіковані організми. Не використані лікарські засоби або відходи слід утилізувати відповідно до місцевих настанов щодо поводження з біологічними відходами. Оскільки цей лікарський засіб застосовує лікар, саме лікар несе відповідальність за правильну утилізацію продукту. Ці заходи допоможуть захистити навколишнє середовище.

6. Вміст упаковки та додаткова інформація

Склад Золгенсми

• Діючою речовиною є онасемноген аберпарвовек. Кожен флакон містить онасемноген аберпарвовек із номінальною концентрацією 2 × 10¹³ геномних векторів/мл.
• Інші компоненти: трометамін, магнію хлорид, натрію хлорид, полоксамер 188, хлоридна кислота (для регулювання рН) та вода для ін'єкційних засобів.

Зовнішній вигляд препарату та вміст упаковки

Золгенсма 2 x 10e13 геномних векторів/мл розчин для інфузій — прозорий до слабко опалесцентного розчину від безкольорового до блідо-білого кольору.

Золгенсма може постачатися у флаконах, які містять номінальний об’єм наповнення 5,5 мл або 8,3 мл. Кожен флакон призначений виключно для одноразового використання.

Кожна пачка містить від 2 до 14 флаконів.

Власник дозволу на введення в обіг

Novartis Europharm Limited

Vista Building

Elm Park, Merrion Road

Dublin 4

Ірландія

Виробник

Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH

Biochemiestraße 10

6336 Langkampfen

Австрія

Novartis Pharma GmbH

Sophie-Germain-Strasse 10

90443 Nürnberg

Німеччина

Додаткову інформацію щодо цього лікарського засобу можна отримати, звернувшись до місцевого представника власника дозволу на введення в обіг:

Дата останнього перегляду цього вкладення

Інші джерела інформації

Детальну інформацію про цей лікарський засіб доступно на вебсайті Європейського агентства з лікарських засобів: https://www.ema.europa.eu/. Також існують посилання на інші вебсайти, присвячені рідкісним захворюванням та сиротським лікарським засобам.

Ця інформація призначена виключно для медичних працівників:

Важливо: будь ласка, ознайомтеся з інструкцією з медичного застосування / резюме характеристик продукту перед використанням лікарського засобу.

Кожен флакон призначений виключно для одноразового використання.

Цей лікарський засіб містить генетично модифіковані організми. Під час роботи з відходами, що містять біологічно небезпечні матеріали, необхідно дотримуватися місцевих нормативних вимог.

Обробка

• Золгенсма повинен оброблятися асептично в стерильних умовах.
• Під час обробки або введення Золгенсма необхідно використовувати засоби індивідуального захисту (у тому числі рукавички, захисні окуляри, рукави та лабораторний халат). Особам із порізами або подряпинами на шкірі заборонено працювати з Золгенсма.
• Усі пролиті кількості Золгенсма необхідно очистити за допомогою ватних тампонів, а місце пролиття — продезінфікувати розчином гіпохлориту натрію, а потім — тампонами зі спиртом. Усі матеріали, використані для очищення, слід помістити у подвійний пакет і утилізувати відповідно до місцевих нормативів щодо поводження з відходами, що містять біологічно небезпечні матеріали.
• Утилізація всіх матеріалів, які могли контактувати з Золгенсма (наприклад, флаконів, усіх матеріалів, використаних для ін'єкції, включаючи голки та стерильні серветки), повинна проводитися відповідно до місцевих нормативів щодо поводження з відходами, що містять біологічно небезпечні матеріали.

Випадковий контакт

Необхідно уникати випадкового контакту з Золгенсма.

У разі випадкового контакту зі шкірою слід ретельно промити уражену ділянку водою з милом протягом мінімум 15 хвилин. У разі потрапляння в очі — ретельно промити уражену ділянку водою протягом мінімум 15 хвилин.

Зберігання

Флакони транспортуються в замороженому стані (при температурі -60 °C або нижче). Після отримання флакони слід негайно помістити в холодильник при температурі від 2 °C до 8 °C у початковій упаковці. Лікування Золгенсма слід розпочати протягом 14 днів після отримання флаконів. Дату отримання необхідно вказати на початковій упаковці перед тим, як помістити ліки в холодильник.

Підготовка

Флакони слід розморозити перед використанням:

• Для упаковок, що містять до 9 флаконів — розморожувати приблизно 12 годин у холодильнику (2 °C до 8 °C) або 4 години при кімнатній температурі (20 °C до 25 °C).
• Для упаковок, що містять до 14 флаконів — розморожувати приблизно 16 годин у холодильнику (2 °C до 8 °C) або 6 годин при кімнатній температурі (20 °C до 25 °C).

Не використовувати Золгенсма без повного розморожування.

Після розморожування лікарський засіб не можна повторно заморожувати.

Після розморожування слід обережно обернути флакон із Золгенсма. НЕ струшувати.

Не використовувати цей лікарський засіб, якщо після розморожування виявлено наявність частинок або зміну кольору, до введення.

Після розморожування Золгенсма слід вводити якомога швидше.

Введення

Золгенсма вводиться пацієнтам лише ОДИН раз.

Доза Золгенсма та точна кількість флаконів, необхідних кожному пацієнтові, розраховується на основі маси тіла пацієнта (див. розділи 4.2 та 6.5 інструкції з медичного застосування / резюме характеристик продукту).

Для введення Золгенсма витягнути повний об’єм дози в шприц. Після набору дози в шприц її слід ввести протягом наступних 8 годин. Перед введенням пацієнтові внутрішньовенно через венозний катетер необхідно видалити весь повітряний струмінь зі шприца. Рекомендується встановити резервний (додатковий) катетер на випадок блокування основного катетера.

Золгенсма слід вводити за допомогою шприцевого насоса у вигляді однієї повільної внутрішньовенної інфузії тривалістю приблизно 60 хвилин. Введення слід проводити виключно у вигляді внутрішньовенної інфузії. Швидке внутрішньовенне введення або болюсне введення заборонені. Після завершення інфузії лінію слід промити розчином натрію хлориду 9 мг/мл (0,9%) для ін'єкцій.

Утилізація

Утилізація не використаного лікарського засобу та всіх матеріалів, що контактували з ним, повинна проводитися відповідно до місцевих нормативів щодо поводження з відходами, що містять біологічно небезпечні матеріали.

Можлива тимчасова екскреція Золгенсма, головним чином із тілесними відходами. Необхідно надати наступні інструкції опікунам та членам сім’ї пацієнтів щодо правильного поводження з рідинами та тілесними відходами пацієнтів:

• Потрібно дотримуватися правил гігієни рук (використання захисних рукавичок та наступне ретельне миття рук теплою проточною водою з милом або засобом для дезінфекції рук на основі спирту) під час безпосереднього контакту з рідинами та тілесними відходами пацієнта протягом мінімум одного місяця після лікування Золгенсма.
• Використані пелюшки слід помістити у подвійні запаяні пластикові пакети та можна викидати з побутовими відходами.