Zolgensma 2 x 10e13 genomów wektorowych/ml roztwór do infuzji

Ulotka: Informacja dla użytkownika

Wprowadzenie

Ulotka: informacja dla użytkownika

Zolgensma 2 x 10¹³ genomów wektorowych/ml roztwór do przetaczania

onasemnogene abeparvovec

Ten lek podlega dodatkowemu nadzorowi, co umożliwi szybsze wykrywanie nowych informacji dotyczących jego bezpieczeństwa. Możesz w tym pomóc, informując o wszelkich niepożądanych odczynach, które mogą wystąpić u Twojego dziecka. W końcowej części punktu 4 znajduje się informacja, jak przekazywać takie doniesienia.

Przed podaniem leku dziecku należy dokładnie zapoznać się z całą treścią ulotki, ponieważ zawiera ona istotne informacje.

• Zachowaj ulotkę — może być konieczne ponowne zapoznanie się z jej treścią.
• W przypadku pytań skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką opiekującą się Twoim dzieckiem.
• Jeśli u dziecka wystąpią odczyny niepożądane, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką, nawet jeśli są to odczyny nie wymienione w niniejszej ulotce. Zobacz punkt 4.

Zawartość ulotki

1. Co to jest Zolgensma i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed podaniem leku Zolgensma dziecku
3. Jak stosuje się lek Zolgensma
4. Możliwe odczyny niepożądane
5. Jak przechowywać lek Zolgensma
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Zolgensma i do czego służy

Co to jest Zolgensma

Zolgensma to lek zaliczany do terapii genowej. Zawiera substancję czynną onasemnogene abeparvovec, która zawiera ludzki materiał genetyczny.

Do czego stosuje się Zolgensma

Zolgensma stosuje się w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) – ciężkiej i rzadkiej choroby dziedzicznej.

Jak działa Zolgensma

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) występuje, gdy brakuje genu lub występuje jego nieprawidłowa wersja niezbędnego do wytwarzania białka niezbędnego, zwanego białkiem przeżycia neuronów ruchowych (ang. SMN – survival motor neuron). Brak białka SMN prowadzi do obumierania nerwów kontrolujących mięśnie (neuronów ruchowych). Skutkuje to osłabieniem mięśni i ich zanikiem, co ostatecznie prowadzi do utraty ruchomości.

Ten lek działa poprzez dostarczenie pełnofunkcyjnej kopii genu SMN, pomagając organizmowi w wytwarzaniu wystarczającej ilości białka SMN. Gen ten jest wprowadzany do komórek, w których jest potrzebny, za pomocą zmodyfikowanego wirusa, który nie wywołuje chorób u ludzi.

2. Co należy wiedzieć przed podaniem Zolgensma dziecku

NIE stosować Zolgensma

• jeśli dziecko jest uczulone na onasemnogene parvovec lub którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Lekarz sprawdzi obecność przeciwciał u dziecka przed leczeniem, aby ocenić, czy ten lek jest odpowiedni dla dziecka.

Reakcje związane z wlewem i ciężkie reakcje alergiczne

Efekty uboczne związane z wlewem oraz ciężkie reakcje alergiczne mogą wystąpić podczas lub krótko po podaniu Zolgensma dziecku. Możliwe objawy, na które należy zwrócić uwagę, to wysypka z świądem, blada skóra, wymioty, obrzęk twarzy, warg, jamy ustnej lub gardła (co może powodować trudności z połykaniem lub oddychaniem) oraz/lub zmiany częstości akcji serca i ciśnienia krwi. Natychmiast powiadomić lekarza lub pielęgniarkę, jeśli zauważa się u dziecka te lub inne nowe objawy podczas lub zaraz po leczeniu Zolgensma. Przed wypisaniem dziecka z placówki medycznej lekarz przekaże informacje, co robić, jeśli u dziecka pojawią się nowe efekty uboczne lub powrócą one po opuszczeniu placówki.

Problemy wątrobowe

Przed podaniem tego leku należy porozmawiać z lekarzem lub pielęgniarką, jeśli dziecko miało wcześniej problemy z wątrobą. Ten lek może powodować wzrost stężenia enzymów (białek występujących w organizmie) produkowanych przez wątrobę lub uszkadzać wątrobę. Uszkodzenia wątroby mogą być poważne i prowadzić do niewydolności wątroby i śmierci. Po podaniu tego leku należy zwrócić uwagę na możliwe objawy u dziecka, takie jak wymioty, żółtaczka (żółciejące białka oczu i skóra) lub obniżenie poziomu czujności (więcej informacji w sekcji 4). Natychmiast powiadomić lekarza, jeśli zauważa się u dziecka objawy sugerujące uszkodzenie wątroby.

Dziecko poddane zostanie badaniu krwi w celu oceny funkcji wątroby przed rozpoczęciem leczenia Zolgensma. Po leczeniu będą wykonywane regularne badania krwi przez co najmniej 3 miesiące w celu wykrycia ewentualnego wzrostu stężenia enzymów wątrobowych.

Zakażenie

Zakażenie (np. przeziębienie, grypa lub zapalenie oskrzelików) przed lub po leczeniu Zolgensma może prowadzić do poważnych powikłań. Opiekunowie i osoby blisko kontaktujące się z pacjentem powinni przestrzegać zasad zapobiegania chorobom zakaźnym (np. higiena rąk, zakrywanie ust podczas kaszlu/kiwania, ograniczanie kontaktów). Ważne jest, aby obserwować objawy zakażenia, takie jak kaszel, świsty w klatce piersiowej, kichanie, wydzielina z nosa, ból gardła lub gorączka. Natychmiast powiadomić lekarza dziecka, jeśli zauważa się u niego objawy sugerujące zakażenie przed lub po leczeniu Zolgensma.

Regularne badania krwi

Ten lek może obniżyć liczbę płytek krwi (trombocytopenia). Ważne jest, aby obserwować objawy niskiej liczby płytek krwi po podaniu Zolgensma dziecku, takie jak łatwe powstawanie siniaków lub nietypowe krwawienia (patrz więcej informacji w sekcji 4). Większość zgłoszonych przypadków niskiej liczby płytek krwi występowała w ciągu pierwszych trzech tygodni po podaniu Zolgensma.

Przed rozpoczęciem leczenia Zolgensma dziecko poddane zostanie badaniu krwi w celu sprawdzenia liczby komórek krwi (w tym czerwonych krwinek i płytek krwi), a także poziomu troponiny I w organizmie. Wykonane zostanie również badanie krwi w celu sprawdzenia poziomu kreatyniny, co wskazuje na funkcjonowanie nerek. Po leczeniu będą wykonywane regularne badania krwi w celu wykrycia ewentualnych zmian liczby płytek krwi.

Wzrost poziomu troponiny I

Zolgensma może zwiększyć poziom białka serca zwanego troponiną I. Można to potwierdzić testami laboratoryjnymi, które lekarz dziecka wykona w razie potrzeby.

Nieprawidłowe krzepnięcie krwi w drobnych naczyniach (mikroangiopatia zakrzepowa)

Zgłoszono przypadki rozwoju mikroangiopatii zakrzepowej u pacjentów, zazwyczaj w ciągu pierwszych dwóch tygodni po podaniu Zolgensma. Mikroangiopatia zakrzepowa wiąże się ze spadkiem liczby czerwonych krwinek i komórek uczestniczących w krzepnięciu krwi (płytek krwi) i może być śmiertelna. Zakrzepy te mogą wpływać na nerki dziecka. Lekarz może zlecić badania krwi (liczba płytek krwi) i kontrolę ciśnienia krwi dziecka. Po podaniu Zolgensma należy obserwować dziecko pod kątem łatwego powstawania siniaków, napadów drgawek (ataków) lub mniejszej liczby mokrych pieluszek (więcej informacji w sekcji 4). Jeśli dziecko wykazuje którykolwiek z tych objawów, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem.

Oddawanie krwi, organów, tkanek i komórek

Po podaniu Zolgensma dziecku nie będzie ono mogło oddawać krwi, organów, tkanek ani komórek. Wynika to z faktu, że Zolgensma jest lekiem terapii genowej.

Inne leki i Zolgensma

Należy poinformować lekarza lub pielęgniarkę, jeśli dziecko przyjmuje, niedawno przyjmowało lub może potrzebować przyjmować inne leki.

Prednizolon

Dziecku podawany będzie również kortykosteroid, taki jak „prednizolon”, przez okres 2 miesięcy lub dłużej (patrz także sekcja 3) jako część leczenia Zolgensma. Kortykosteroid pomoże kontrolować ewentualny wzrost stężenia enzymów wątrobowych, które mogą wystąpić po podaniu Zolgensma.

Szczepienia

Ponieważ kortykosteroidy mogą wpływać na układ odpornościowy (obronę organizmu), lekarz dziecka może zdecydować o odroczeniu podania niektórych szczepień, dopóki dziecko będzie przyjmować kortykosteroidy. W przypadku wątpliwości należy skonsultować się z lekarzem lub pielęgniarką.

Zolgensma zawiera sód

Ten lek zawiera 4,6 mg sodu na ml, co odpowiada 0,23% maksymalnego dziennego spożycia 2 g sodu zalecanego przez WHO dla dorosłych. Każda fiolka o pojemności 5,5 ml zawiera 25,3 mg sodu, a każda fiolka o pojemności 8,3 ml zawiera 38,2 mg sodu.

Dodatkowe informacje dla rodziców/opiekunów

Zaawansowana SMA

Zolgensma może ratować żywe neurony ruchowe, ale nie ratuje martwych neuronów ruchowych. Dzieci z łagodniejszymi objawami SMA (np. brakiem odruchów lub obniżonym napięciem mięśniowym) mogą mieć wystarczającą liczbę żywych neuronów ruchowych i dlatego mogą znacząco skorzystać z leczenia Zolgensma. Zolgensma może być mniej skuteczne u dzieci z ciężką osłabieniem mięśni, porażeniem, trudnościami w oddychaniu lub połykaniu, lub u dzieci z istotnymi wadami rozwojowymi (np. wadami serca), w tym u pacjentów z typem SMA 0, ponieważ potencjalna poprawa po leczeniu Zolgensma może być ograniczona. Lekarz dziecka zadecyduje, czy należy podać ten lek.

Ryzyko nowotworów związane z możliwym wstawieniem wektora do DNA

Istnieje możliwość, że leki takie jak Zolgensma mogą wstawiać się do DNA komórek organizmu ludzkiego. W związku z naturą leku, Zolgensma może zwiększać ryzyko nowotworów. Należy omówić to z lekarzem dziecka. W przypadku wystąpienia nowotworu, lekarz może zlecić pobranie próbki do oceny.

Higiena

Aktywny składnik Zolgensma może być tymczasowo wydzielany z wydzielinami organizmu dziecka (tzw. „wydzieliny”). Rodzice i opiekunowie powinni przestrzegać zasad dobrej higieny rąk przez co najmniej 1 miesiąc po podaniu Zolgensma dziecku. Należy używać rękawic ochronnych podczas bezpośredniego kontaktu z płynami lub wydzielinami dziecka, a następnie dokładnie myć ręce ciepłą wodą i mydłem lub środkiem do dezynfekcji rąk na bazie alkoholu. Należy używać podwójnego worka do usuwania zużytych pieluszek i innych odpadów. Zużyte pieluszki mogą być wyrzucane razem z odpadami domowymi.

Należy przestrzegać tych instrukcji przez co najmniej 1 miesiąc po leczeniu dziecka Zolgensma. W razie wątpliwości należy skonsultować się z lekarzem lub pielęgniarką.

3. Jak stosuje się Zolgensma

Zolgensma podaje się pod nadzorem lekarza lub wykwalifikowanej pielęgniarki zajmującej się leczeniem choroby dziecka.

Lekarz obliczy dawkę Zolgensma, jaką otrzyma dziecko, na podstawie masy ciała dziecka. Zolgensma podaje się dożylnie (do żyły) w formie jednorazowej infuzji (kroplówki) trwającej około 1 godziny.

Zolgensma podaje się dziecku TYLKO RAZ.

Dziecko otrzyma również doustnie prednizolon (lub inny kortykosteroid), który należy rozpocząć 24 godziny przed podaniem Zolgensma. Dawkę kortykosteroidu również dobiera się według masy ciała dziecka. Lekarz dziecka obliczy całkowitą dawkę do podania.

Dziecko będzie otrzymywało leczenie kortykosteroidami codziennie przez około 2 miesiące po podaniu Zolgensma lub do czasu, aż enzymy wątrobowe spadną do odpowiedniego poziomu. Lekarz stopniowo zmniejszy dawkę kortykosteroidu, aż do całkowitego odstawienia leku.

Jeśli mają Państwo inne pytania, należy zwrócić się do lekarza lub pielęgniarki zajmującej się dzieckiem.

4. Możliwe działania niepożądane

Podobnie jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują.

Bezpośrednio skontaktuj się z lekarzem jeśli u dziecka wystąpią następujące poważne działania niepożądane:

Częste (mogą występować u do 1 na 10 osób):

• siniaki lub krwawienie trwające dłużej niż zwykle po urazie – mogą to być objawy zmniejszenia liczby płytek krwi

Niecześciwe (mogą występować u do 1 na 100 osób):

• wymioty, żółtaczka (żółcień białek oczu i skóry), lub zmniejszenie poziomu świadomości – mogą to być objawy uszkodzenia wątroby (w tym niewydolności wątroby);
• skłonność do powstawania siniaków, napady padaczkowe (drgawki) lub zmniejszenie ilości wydzielanej moczu – mogą to być objawy mikroangiopatii zatorowej;
• reakcje związane z wlewem dożylnym (zobacz punkt 2 „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Rzadkie (mogą występować u do 1 na 1000 osób):

• ciężkie reakcje alergiczne (zobacz punkt 2 „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Porozmawiaj z lekarzem lub pielęgniarką, jeśli u dziecka wystąpią inne działania niepożądane. Mogą one obejmować:

Bardzo częste (mogą występować u więcej niż 1 na 10 osób):

• podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych stwierdzone w badaniach krwi.

Częste (mogą występować u do 1 na 10 osób):

• wymioty;
• gorączka;
• podwyższenie stężenia troponiny I (białka serca) stwierdzone w badaniach krwi.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli u dziecka wystąpią jakiekolwiek działania niepożądane, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką, nawet jeśli chodzi o możliwe działania niepożądane, których nie ma w niniejszym ulotce. Możesz również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w Załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych pomagasz w dostarczaniu większej ilości informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Ochrona Zolgensma

Przechowywać lek w miejscu niedostępnym i niewidocznym dla dzieci.

Informacja ta przeznaczona jest dla personelu medycznego przygotowującego i podającego lek.

Nie należy stosować tego leku po upływie daty przydatności do użycia podanej na etykiecie fiolki i opakowaniu po oznaczeniu CAD. Data przydatności do użycia wskazuje ostatni dzień miesiąca, który został podany.

Fiolki będą przesyłane w stanie zamrożonym (w temperaturze −60 °C lub niższej).

Po otrzymaniu fiolki należy natychmiast przechowywać w temperaturze od 2 °C do 8 °C, w oryginalnym opakowaniu. Leczenie Zolgensma należy rozpocząć w ciągu 14 dni od daty otrzymania fiolki.

Ten lek zawiera organizmy modyfikowane genetycznie. Nieużywane leki lub odpady powinny być usuwane zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi utylizacji materiałów biologicznych. Ponieważ lek ten będzie podawany przez lekarza, to lekarz ponosi odpowiedzialność za właściwe usunięcie produktu. Te środki pomogą chronić środowisko naturalne.

6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

Skład Zolgensma

• Substancją czynną jest onasemnogene abeparvovec. Każda fiolka zawiera onasemnogene abeparvovec o stężeniu nominalnym 2 × 1013 genomów wektorowych/ml.
• Pozostałe składniki to trometamina, chlorek magnezu, chlorek sodu, poloksymer 188, kwas solny (do regulacji pH) i woda do sporządzania preparatów do wstrzykiwania.

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Zolgensma to przezroczysty do lekko mętny, bezbarwny do lekko żółtawy roztwór do przetaczania.

Zolgensma może być dostarczane w fiolkach o nominalnej objętości napełnienia 5,5 ml lub 8,3 ml. Każda fiolka przeznaczona jest wyłącznie do jednorazowego użytku.

Każda puszka zawiera od 2 do 14 fiol.

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Novartis Europharm Limited

Vista Building

Elm Park, Merrion Road

Dublin 4

Irlandia

Podmiot odpowiedzialny za produkcję

Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH

Biochemiestraße 10

6336 Langkampfen

Austria

Novartis Pharma GmbH

Sophie-Germain-Strasse 10

90443 Nürnberg

Niemcy

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Data ostatniej aktualizacji tego ulotki

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje na temat tego leku dostępne są na stronie internetowej Europejskiej Agencji Medycznej: https://www.ema.europa.eu/. Dostępne są również linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i lekom sieroczym.

Informacja przeznaczona wyłącznie dla personelu medycznego:

Ważne: Przed zastosowaniem leku należy zapoznać się z arkuszem informacyjnym/omówieniem właściwości produktu.

Każdy fiolka przeznaczona jest wyłącznie do jednorazowego użytku.

Ten lek zawiera organizmy zmodyfikowane genetycznie. Należy przestrzegać lokalnych przepisów dotyczących postępowania z odpadami biologicznymi.

Postępowanie

• Zolgensma należy postępować w sposób bezpieczny w warunkach sterylnych.
• Podczas postępowania lub podawania Zolgensma należy używać sprzętu ochronnego (w tym rękawiczek, okularów ochronnych, rękawów i fartucha laboratoryjnego). Personel nie powinien pracować z Zolgensma, jeśli ma skaleczenia lub zadrapania na skórze.
• Wszystkie wylewy Zolgensma należy wyczyścić za pomocą chusteczek gazowych, a miejsce wylewu należy zdezynfekować roztworem nadmanganianu sodu, a następnie chusteczkami alkoholowymi. Wszystkie materiały użyte do czyszczenia należy umieścić w podwójnej torbie i usunąć zgodnie z lokalnymi przepisami dotyczącymi postępowania z odpadami biologicznymi.
• Usunięcie wszystkich materiałów, które mogły mieć kontakt z Zolgensma (np. fiolki, wszystkie materiały użyte do wstrzyknięcia, w tym igły i sterylne chusteczki) należy przeprowadzić zgodnie z lokalnymi przepisami dotyczącymi postępowania z odpadami biologicznymi.

Narażenie przypadkowe

Należy unikać przypadkowego narażenia na Zolgensma.

W przypadku przypadkowego narażenia skóry należy dokładnie przemyć dotknięty obszar wodą i mydłem przez co najmniej 15 minut. W przypadku narażenia oczu należy dokładnie przemyć dotknięty obszar wodą przez co najmniej 15 minut.

Warunki przechowywania

Fiolki są dostarczane zamrożone (w temperaturze -60 °C lub niższej). Po otrzymaniu fiolki należy natychmiast umieścić w lodówce w temperaturze od 2 °C do 8 °C, w oryginalnym opakowaniu. Leczenie Zolgensma należy rozpocząć w ciągu 14 dni od daty otrzymania fiolki. Przed umieszczeniem leku w lodówce należy oznaczyć datę otrzymania na oryginalnym opakowaniu.

Przygotowanie

Fiolki należy odmrozić przed użyciem:

• Dla opakowań zawierających do 9 fiolki – odmrozić przez około 12 godzin w lodówce (2 °C do 8 °C) lub 4 godziny w temperaturze pokojowej (20 °C do 25 °C).
• Dla opakowań zawierających do 14 fiolki – odmrozić przez około 16 godzin w lodówce (2 °C do 8 °C) lub 6 godziny w temperaturze pokojowej (20 °C do 25 °C).

Nie należy stosować Zolgensma bez wcześniejszego odmrożenia.

Po odmrożeniu lek nie może być ponownie zamrażany.

Po odmrożeniu należy delikatnie obracać fiolkę Zolgensma. NIE wstrząsać.

Nie należy stosować tego leku, jeśli po odmrożeniu stwierdza się obecność cząsteczek lub zmianę barwy przed podaniem.

Po odmrożeniu Zolgensma należy podać jak najszybciej.

Podawanie

Zolgensma podaje się pacjentom tylko JEDEN raz.

Dawkę Zolgensma oraz dokładną liczbę potrzebnych fiolki dla każdego pacjenta oblicza się na podstawie masy ciała pacjenta (patrz punkty 4.2 i 6.5 arkusza informacyjnego/omówienia właściwości produktu).

W celu podania Zolgensma należy wyciągnąć całą dawkę do strzykawki. Po wciągnięciu dawki do strzykawki należy podać ją w ciągu 8 godzin. Przed podaniem należy usunąć całe powietrze ze strzykawki. Lek podaje się dożylnie za pomocą kaniuli żylnych. Zaleca się założenie dodatkowej kaniuli (rezerwowej) na wypadek zablokowania się kaniuli głównej.

Zolgensma należy podawać za pomocą pompy strzykawkowej w formie jednorazowej, wolnej infuzji dożylnej trwającej około 60 minut. Lek należy podawać wyłącznie w formie infuzji dożylnej. Nie należy podawać szybko w formie dożylnej iniekcji ani bolusu. Po zakończeniu infuzji należy przepłukać linię roztworem chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) do wstrzykiwań.

Usunięcie

Usunięcie nieużywanego leku oraz wszystkich materiałów, które miały z nim kontakt, należy przeprowadzić zgodnie z lokalnymi przepisami dotyczącymi postępowania z odpadami biologicznymi.

Może występować tymczasowa egzcrecja Zolgensma, głównie poprzez wydalanie odpadów organizmu. Opiekunom i rodzinie pacjentów należy podać następujące instrukcje dotyczące odpowiedniego postępowania z płynami i odpadami organizmu pacjentów:

• Wymagana jest odpowiednia higiena rąk (użycie ochronnych rękawiczek oraz dokładne mycie rąk mydłem i ciepłą bieżącą wodą lub środkiem do dezynfekcji rąk na bazie alkoholu) po bezpośrednim kontakcie z płynami i odpadami organizmu pacjenta przez co najmniej jeden miesiąc po leczeniu Zolgensma.
• Zużyte pieluszki należy umieścić w podwójnych, szczelnie zamkniętych plastikowych torbach i można je wyrzucić do zwykłych odpadów domowych.