Золгенсма 2 x 10e13 вирусных геномов/мл раствор для инфузий

Инструкция: информация для пользователя

Введение

Инструкция: информация для пользователя

Золгенсма 2 x 10e13 вирусных геномов/мл раствор для инфузий

онасемноген абепарвовек

Данное лекарственное средство подлежит дополнительному контролю, что ускорит выявление новой информации о его безопасности. Вы можете помочь, сообщая о побочных эффектах, которые могут возникнуть у вашего ребёнка. В конце раздела 4 приведена информация о том, как сообщать о таких побочных эффектах.

Внимательно прочитайте всю инструкцию перед тем, как лекарственное средство будет введено вашему ребёнку, поскольку она содержит важную информацию.

• Сохраняйте данную инструкцию — возможно, вам потребуется снова с ней ознакомиться.
• При наличии у вас вопросов обращайтесь к врачу или медсестре вашего ребёнка.
• Если у вашего ребёнка появятся побочные эффекты, обратитесь к врачу или медсестре вашего ребёнка, даже если такие побочные эффекты не указаны в данной инструкции. См. раздел 4.

Содержание инструкции

1. Что такое Золгенсма и для чего он применяется
2. Что вам необходимо знать перед тем, как вашему ребёнку введут Золгенсма
3. Как вводится Золгенсма
4. Возможные побочные эффекты
5. Хранение Золгенсма
6. Содержимое упаковки и дополнительная информация

1. Что такое Золгенсма и для чего она применяется

Что такое Золгенсма

Золгенсма — это лекарственное средство, относящееся к классу «генотерапии». Оно содержит действующее вещество онасемноген аберпарвовек, в состав которого входит человеческий генетический материал.

Для чего применяется Золгенсма

Золгенсма применяется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — тяжелого наследственного и редкого заболевания.

Как действует Золгенсма

СМА возникает, когда отсутствует или присутствует аномальная версия гена, необходимого для выработки жизненно важного белка, называемого белком «выживания мотонейронов» (SMN). Отсутствие белка SMN приводит к гибели нервных клеток, управляющих мышцами (мотонейронов). Это вызывает ослабление и атрофию мышц, а впоследствии — потерю двигательных функций.

Данное лекарственное средство действует путем введения полноценной копии гена SMN, способствуя выработке достаточного количества белка SMN в организме. Ген доставляется в нужные клетки с помощью модифицированного вируса, который не вызывает заболеваний у человека.

2. Что нужно знать перед тем, как вашему ребёнку введут Золгенсма

НЕ используйте Золгенсма

• если у вашего ребёнка аллергия на омасемноген абепарвовек или на любой другой компонент этого лекарственного средства (перечислены в разделе 6).

Предупреждения и меры предосторожности

Врач вашего ребёнка проверит наличие антител перед началом лечения, чтобы определить, подходит ли это лекарственное средство вашему ребёнку.

Реакции, связанные с инфузией, и тяжёлые аллергические реакции

Побочные эффекты, связанные с инфузией, и тяжёлые аллергические реакции могут возникнуть во время или вскоре после введения Золгенсмы вашему ребёнку. Возможные признаки, на которые следует обратить внимание, включают сыпь с зудом, бледность кожи, рвоту, отёк лица, губ, рта или горла (что может вызвать затруднение при глотании или дыхании) и/или изменения частоты сердечных сокращений и артериального давления. Немедленно сообщите врачу или медсестре вашего ребёнка, если вы заметите появление этих или других новых признаков или симптомов во время лечения Золгенсмой или вскоре после него. Перед выпиской из медицинского учреждения врач предоставит вам информацию о том, что делать, если у вашего ребёнка появятся новые побочные эффекты или если они повторятся после выписки.

Поражение печени

Проконсультируйтесь с врачом или медсестрой вашего ребёнка перед введением этого лекарственного средства, если у ребёнка ранее были проблемы с печенью. Это лекарственное средство может вызвать повышение уровня ферментов (белков, присутствующих в организме), вырабатываемых печенью, или повреждение печени. Повреждение печени может привести к тяжёлым последствиям, включая печеночную недостаточность и смерть. После введения этого лекарственного средства необходимо внимательно следить за появлением возможных признаков у вашего ребёнка, таких как рвота, желтуха (желтеют белки глаз и кожа) или снижение уровня бодрствования (подробнее см. в разделе 4). Немедленно сообщите врачу вашего ребёнка, если заметите у него симптомы, указывающие на повреждение печени.

Перед началом лечения Золгенсмой у вашего ребёнка будет взят анализ крови для оценки функции печени. Также будут регулярно проводиться анализы крови не менее чем в течение 3 месяцев после лечения, чтобы выявить возможное повышение уровня печеночных ферментов.

Инфекция

Инфекция (например, простуда, грипп или бронхиолит) до или после лечения Золгенсмой может привести к более тяжёлым осложнениям. Ухаживающие лица и люди, находящиеся в тесном контакте с пациентом, должны соблюдать рекомендации по профилактике инфекционных заболеваний (например, гигиена рук, прикрытие рта при кашле/чихании, ограничение контактов). Важно следить за появлением признаков инфекции, таких как кашель, свистящее дыхание, чихание, выделения из носа, боль в горле или лихорадка. Немедленно сообщите врачу вашего ребёнка, если вы заметите у него симптомы, указывающие на инфекцию, до или после лечения Золгенсмой.

Регулярные анализы крови

Это лекарственное средство может снижать количество тромбоцитов в крови (тромбоцитопения). Важно следить за возможными признаками низкого уровня тромбоцитов после введения Золгенсмы вашему ребёнку, такими как синяки или необычное кровотечение (подробнее см. в разделе 4). Большинство зарегистрированных случаев низкого уровня тромбоцитов происходили в течение первых трёх недель после введения Золгенсмы.

Перед началом лечения Золгенсмой у вашего ребёнка будет взят анализ крови для контроля количества клеток крови (включая эритроциты и тромбоциты), а также уровня тропонина I в организме. Также будет взят анализ крови для проверки уровня креатинина, который указывает на функцию почек. Кроме того, в течение некоторого времени после лечения будут проводиться регулярные анализы крови для выявления изменений уровня тромбоцитов.

Повышение уровня тропонина I

Золгенсма может повышать уровень белка сердца, называемого тропонином I. Это может быть выявлено лабораторными тестами, которые врач вашего ребёнка будет проводить по мере необходимости.

Нарушение свёртывания крови в мелких сосудах (тромботическая микроангиопатия)

Сообщалось о случаях развития у пациентов тромботической микроангиопатии, обычно в течение первых двух недель после лечения Золгенсмой. Тромботическая микроангиопатия сопровождается снижением количества эритроцитов и клеток, участвующих в свёртывании крови (тромбоцитов), и может быть смертельной. Эти сгустки крови могут повлиять на почки вашего ребёнка. Врач вашего ребёнка может захотеть проводить анализы крови (подсчёт тромбоцитов) и контролировать артериальное давление. После введения Золгенсмы необходимо следить за появлением у ребёнка синяков, судорог (припадков) или уменьшения количества мокрых подгузников (подробнее см. в разделе 4). Если у вашего ребёнка появятся какие-либо из этих признаков, немедленно обратитесь за медицинской помощью.

Сдача крови, органов, тканей и клеток

После введения Золгенсмы вашему ребёнку он больше не сможет сдавать кровь, органы, ткани или клетки. Это связано с тем, что Золгенсма — это лекарственное средство для генной терапии.

Другие лекарственные средства и Золгенсма

Сообщите врачу или медсестре вашего ребёнка, если он принимает, недавно принимал или может потребоваться приём других лекарственных средств.

Преднизолон

Во время лечения Золгенсмой вашему ребёнку также будет назначаться кортикостероид, такой как «преднизолон», в течение 2 месяцев или дольше (см. также раздел 3). Кортикостероид поможет контролировать возможное повышение уровня печеночных ферментов, которое может возникнуть у вашего ребёнка после введения Золгенсмы.

Вакцинация

Поскольку кортикостероиды могут влиять на иммунную систему (защитные силы организма), врач вашего ребёнка может принять решение отложить введение некоторых вакцин, пока ребёнок получает лечение кортикостероидами. Проконсультируйтесь с врачом или медсестрой вашего ребёнка, если у вас есть вопросы.

Золгенсма содержит натрий

Это лекарственное средство содержит 4,6 мг натрия на мл, что составляет 0,23% от максимального суточного потребления натрия в 2 г, рекомендованного ВОЗ для взрослого. Каждый флакон объёмом 5,5 мл содержит 25,3 мг натрия, а каждый флакон объёмом 8,3 мл — 38,2 мг натрия.

Дополнительная информация для родителей/уходящих лиц

СМА (спинальная мышечная атрофия) в продвинутой стадии

Золгенсма может спасти живые мотонейроны, но не может восстановить уже погибшие. Дети с менее тяжёлыми симптомами СМА (например, отсутствие рефлексов или снижение мышечного тонуса) могут иметь достаточное количество живых мотонейронов и, следовательно, могут значительно выиграть от лечения Золгенсмой. Эффективность Золгенсмы может быть ниже у детей с тяжёлой мышечной слабостью или параличом, с проблемами дыхания или невозможностью глотать, а также у детей с выраженными пороками развития (например, врождёнными пороками сердца), включая пациентов с СМА типа 0, поскольку потенциальное улучшение после лечения Золгенсмой в таких случаях ограничено. Врач вашего ребёнка примет решение о целесообразности назначения этого лекарственного средства.

Риск опухолей, связанный с возможной интеграцией вектора в ДНК

Существует вероятность того, что такие препараты, как Золгенсма, могут встраиваться в ДНК клеток человеческого организма. В связи с этим, из-за природы лекарственного средства, Золгенсма может способствовать риску развития опухолей. Обсудите этот вопрос с врачом вашего ребёнка. В случае появления опухоли врач может назначить биопсию для её оценки.

Гигиенические меры

Активное вещество Золгенсмы может временно выделяться с продуктами жизнедеятельности вашего ребёнка, называемыми «экскретами». Родителям и ухаживающим лицам следует соблюдать хорошую гигиену рук в течение 1 месяца после введения Золгенсмы ребёнку. При прямом контакте с жидкостями или выделениями ребёнка следует использовать защитные перчатки, а затем тщательно мыть руки с мылом и тёплой проточной водой или обрабатывать их спиртосодержащим антисептиком для рук. Для утилизации использованных подгузников и других отходов следует использовать двойной пакет. Использованные подгузники можно выбрасывать с бытовыми отходами.

Следуйте этим инструкциям в течение как минимум 1 месяца после лечения вашего ребёнка Золгенсмой. Проконсультируйтесь с врачом или медсестрой вашего ребёнка, если у вас есть вопросы.

3. Как вводят Золгенсма

Золгенсма вводит врач или обученная медицинская сестра, имеющие опыт лечения данного заболевания у детей.

Врач рассчитает количество Золгенсма, которое получит ваш ребёнок, исходя из массы тела ребёнка. Золгенсма вводят внутривенно (в вену) в виде однократной инфузии (вливания) в течение примерно 1 часа.

Золгенсма вводят вашему ребёнку ТОЛЬКО ОДИН РАЗ.

Вашему ребёнку также назначат преднизолон (или другой кортикостероид) перорально (внутрь). Приём начнётся за 24 часа до введения Золгенсма. Доза кортикостероида также будет зависеть от массы тела вашего ребёнка. Врач рассчитает общую дозу, подлежащую введению.

Ваш ребёнок будет получать лечение кортикостероидами ежедневно в течение примерно 2 месяцев после введения Золгенсма или до тех пор, пока его печеночные ферменты не снизятся до приемлемого уровня. Врач будет постепенно снижать дозу кортикостероида, пока полностью не отменит его.

Если у вас возникнут дополнительные вопросы, обратитесь к врачу или медсестре вашего ребёнка.

4. Возможные побочные эффекты

Как и все лекарственные препараты, этот препарат может вызывать побочные эффекты, однако они не возникают у всех пациентов.

Немедленно обратитесь за медицинской помощью, если у вашего ребёнка наблюдаются следующие тяжёлые побочные эффекты:

Часто (могут наблюдаться у до 1 из 10 человек):

• синяки или кровотечения, продолжающиеся дольше обычного после повреждения — это может быть признаком снижения числа тромбоцитов

Нечасто (могут наблюдаться у до 1 из 100 человек):

• рвота, желтуха (пожелтение белков глаз и кожи) или снижение уровня бодрствования — это может быть признаком повреждения печени (включая печеночную недостаточность);
• повышенная склонность к образованию синяков, судороги (припадки) или снижение выработки мочи — это может быть признаком тромботической микроангиопатии;
• реакции, связанные с инфузией (см. раздел 2 «Предупреждения и меры предосторожности»).

Редко (могут наблюдаться у до 1 из 1 000 человек):

• тяжёлые аллергические реакции (см. раздел 2 «Предупреждения и меры предосторожности»).

Поговорите с врачом или медсестрой вашего ребёнка, если у него наблюдаются какие-либо другие побочные эффекты. К ним могут относиться следующие:

Очень часто (могут наблюдаться у более чем 1 из 10 человек):

• повышение уровня печеночных ферментов, выявленное при анализе крови.

Часто (могут наблюдаться у до 1 из 10 человек):

• рвота;
• лихорадка;
• повышение уровня тропонина I (белка сердца), выявленное при анализе крови.

Сообщение о побочных эффектах

Если у вашего ребёнка возникнут какие-либо побочные эффекты, сообщите об этом врачу или медсестре, даже если речь идёт о побочных эффектах, не указанных в данной инструкции. Вы также можете сообщить о них напрямую через национальную систему уведомлений, указанную в Приложении V. Сообщая о побочных эффектах, вы помогаете обеспечить большую безопасность данного лекарственного препарата.

5. Сохранение Золгенсмы

Хранить этот лекарственный препарат вдали от глаз и досягаемости детей.

Данная информация предназначена для медицинских работников, которые готовят и вводят препарат.

Не используйте препарат после даты, указанной на этикетке флакона и на упаковке после надписи CAD. Дата окончания срока годности соответствует последнему дню указанного месяца.

Флаконы транспортируются в замороженном виде (при температуре –60 °C или ниже).

После получения флаконы необходимо немедленно поместить в холодильник при температуре от 2 °C до 8 °C в оригинальной упаковке. Лечение препаратом Золгенсма должно быть начато в течение 14 дней с момента получения флаконов.

Данный препарат содержит генетически модифицированные организмы. Неиспользованные лекарственные средства или отходы должны утилизироваться в соответствии с местными правилами обращения с биологическими отходами. Поскольку введение этого препарата осуществляется врачом, врач несёт ответственность за правильную утилизацию продукта. Эти меры помогут защитить окружающую среду.

6. Содержимое упаковки и дополнительная информация

Состав Золгенсмы

• Действующее вещество — онасемноген абегпарвовек. Каждый флакон содержит онасемноген абегпарвовек с номинальной концентрацией 2 × 10¹³ вирусных геномов/мл.
• Вспомогательные компоненты: трометамин, хлорид магния, хлорид натрия, полоксамер 188, соляная кислота (для коррекции pH) и вода для инъекций.

Внешний вид препарата и содержимое упаковки

Золгенсма — прозрачный или слегка мутный, бесцветный до тускло-белого раствор для инфузий.

Золгенсма может поставляться во флаконах с номинальным объёмом наполнения 5,5 мл или 8,3 мл. Каждый флакон предназначен только для однократного использования.

Каждая коробка содержит от 2 до 14 флаконов.

Держатель регистрационного удостоверения

Novartis Europharm Limited
Vista Building
Elm Park, Merrion Road
Dublin 4
Ирландия

Ответственный за производство

Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH
Biochemiestraße 10
6336 Langkampfen
Австрия

Novartis Pharma GmbH
Sophie-Germain-Strasse 10
90443 Nürnberg
Германия

Более подробную информацию о данном лекарственном препарате можно получить, обратившись в местное представительство держателя регистрационного удостоверения:

Дата последнего обновления настоящего листка-вкладыша

Другие источники информации

Подробная информация о данном лекарственном препарате доступна на веб-сайте Европейского агентства по лекарственным средствам: https://www.ema.europa.eu/. Также имеются ссылки на другие веб-сайты, посвящённые редким заболеваниям и орфанным лекарственным средствам.

Информация предназначена исключительно для медицинских работников:

Важно: перед применением лекарственного препарата внимательно ознакомьтесь с инструкцией по применению/резюме характеристик препарата.

Каждый флакон предназначен только для однократного использования.

Данный лекарственный препарат содержит генетически модифицированные организмы. При обращении с отходами, представляющими биологическую опасность, необходимо соблюдать местные нормативные требования.

Обращение с препаратом

• Золгенсма следует готовить асептически в стерильных условиях.
• При обращении или введении Золгенсмы необходимо использовать средства индивидуальной защиты (включая перчатки, защитные очки, рукава и лабораторный халат). С персоналом, имеющим порезы или ссадины на коже, работа с Золгенсмой не допускается.
• Все пролитые количества Золгенсмы следует немедленно убирать с помощью абсорбирующих салфеток, а место пролива необходимо продезинфицировать раствором гипохлорита натрия, а затем салфетками, смоченными спиртом. Все материалы, использованные при уборке, следует поместить в двойной пакет и утилизировать в соответствии с местными нормативами по обращению с отходами, представляющими биологическую опасность.
• Утилизация всех материалов, которые могли соприкасаться с Золгенсмой (например, флаконы, все материалы, использованные для инъекции, включая иглы и стерильные салфетки), должна проводиться в соответствии с местными нормативами по обращению с отходами, представляющими биологическую опасность.

Случайное воздействие

Необходимо избегать случайного воздействия Золгенсмы.

При случайном попадании на кожу поражённый участок следует тщательно промыть водой с мылом в течение не менее 15 минут. При попадании в глаза поражённый участок следует тщательно промыть водой в течение не менее 15 минут.

Хранение

Флаконы доставляются в замороженном виде (при температуре -60 °C или ниже). После получения флаконы необходимо немедленно поместить в холодильник при температуре от 2 °C до 8 °C в оригинальной упаковке. Лечение Золгенсмой должно быть начато в течение 14 дней с момента получения флаконов. Дату получения необходимо указать на оригинальной упаковке перед помещением препарата в холодильник.

Подготовка

Флаконы должны быть разморожены перед использованием:

• Для упаковок, содержащих до 9 флаконов — размораживать примерно 12 часов в холодильнике (от 2 °C до 8 °C) или 4 часа при комнатной температуре (от 20 °C до 25 °C).
• Для упаковок, содержащих до 14 флаконов — размораживать примерно 16 часов в холодильнике (от 2 °C до 8 °C) или 6 часов при комнатной температуре (от 20 °C до 25 °C).

Не используйте Золгенсму без предварительной разморозки.

После размораживания препарат нельзя повторно замораживать.

После размораживания аккуратно переверните флакон с Золгенсмой. НЕ взбалтывайте.

Не используйте данный препарат, если после размораживания обнаружены посторонние частицы или изменение цвета, до введения.

После размораживания Золгенсму следует вводить как можно скорее.

Введение

Золгенсма вводится пациентам только ОДИН РАЗ.

Доза Золгенсмы и точное количество флаконов, необходимых каждому пациенту, рассчитывается на основе массы тела пациента (см. разделы 4.2 и 6.5 инструкции по применению/резюме характеристик препарата).

Для введения Золгенсмы отберите полный объём дозы в шприц. После набора дозы в шприц её необходимо ввести в течение 8 часов. Перед введением пациенту путём внутривенной инфузии через венозный катетер удалите весь воздух из шприца. Рекомендуется установка резервного (вторичного) катетера на случай закупорки основного катетера.

Золгенсма должна вводиться с помощью шприцевого насоса в виде одной медленной внутривенной инфузии продолжительностью около 60 минут. Препарат вводится исключительно в виде внутривенной инфузии. Не допускается быстрое внутривенное введение или болюсное введение. После окончания инфузии необходимо промыть инфузионную линию раствором натрия хлорида 9 мг/мл (0,9%) для инъекций.

Утилизация

Утилизация неиспользованного препарата и всех материалов, соприкасавшихся с ним, должна проводиться в соответствии с местными нормативами по обращению с отходами, представляющими биологическую опасность.

Возможно временное выделение Золгенсмы, в основном с биологическими отходами. Ухаживающим за пациентами и членам семьи следует дать следующие инструкции по правильному обращению с биологическими жидкостями и отходами пациента:

• В течение не менее одного месяца после лечения Золгенсмой необходимо соблюдать надлежащую гигиену рук (использование защитных перчаток и последующее тщательное мытьё рук с мылом и тёплой проточной водой либо использование дезинфицирующего средства для рук на спиртовой основе) при прямом контакте с биологическими жидкостями и отходами пациента.
• Использованные подгузники следует помещать в двойные герметично закрытые пластиковые пакеты и можно выбрасывать с бытовыми отходами.