Zolgensma 2 x 10e13 genomas virali/ml soluzione per infusione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Zolgensma 2 x 10¹³genomi vettoriali/ml soluzione per infusione

onasemnogene abeparvovec

Questo medicinale è soggetto a monitoraggio addizionale, che permetterà un'identificazione più rapida di nuove informazioni sulla sua sicurezza. La invitiamo a contribuire segnalando eventuali effetti indesiderati che potrebbero manifestarsi in suo figlio. Nell'ultima parte della sezione 4 è riportata informazione su come segnalare tali effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima che a suo figlio venga somministrato questo medicinale, poiché contiene informazioni importanti.

• Conservi questo foglio illustrativo: potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha domande, si rivolga al medico o all'infermiere del suo bambino.
• Se suo figlio dovesse manifestare effetti indesiderati, consulti il medico o l'infermiere, anche nel caso di effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos'è Zolgensma e a che cosa serve
2. Cosa deve sapere prima che a suo figlio venga somministrato Zolgensma
3. Come si somministra Zolgensma
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Zolgensma
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Che cos'è Zolgensma e a cosa serve

Che cos'è Zolgensma

Zolgensma è un tipo di medicinale definito «terapia genica». Contiene il principio attivo onasemnogene abeparvovec, che contiene materiale genetico umano.

A cosa serve Zolgensma

Zolgensma è utilizzato per trattare l'atelia muscolare spinale (SMA), una malattia ereditaria grave e rara.

Come agisce Zolgensma

L'SMA si verifica quando manca o è presente una versione anomala di un gene necessario per produrre una proteina essenziale chiamata proteina di «sopravvivenza dei motoneuroni» (SMN). La carenza della proteina SMN provoca la morte dei nervi che controllano i muscoli (motoneuroni). Ciò determina un indebolimento e un'atrofia muscolare, con una progressiva perdita del movimento.

Questo medicinale agisce fornendo una copia completamente funzionale del gene SMN, aiutando l'organismo a produrre una quantità sufficiente di proteina SMN. Il gene viene somministrato alle cellule in cui è necessario, utilizzando un virus modificato che non provoca malattie nell'uomo.

2. Cosa deve sapere prima che a suo figlio venga somministrato Zolgensma

NON usi Zolgensma

• se suo figlio è allergico all’onasemnogene abeparvovec o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).

Avvertenze e precauzioni

Il medico di suo figlio verificherà la presenza di anticorpi prima del trattamento, al fine di stabilire se questo medicinale sia adatto a suo figlio.

Reazioni correlate all’infusione e reazioni allergiche gravi

Effetti collaterali correlati all’infusione e reazioni allergiche gravi possono verificarsi durante o subito dopo la somministrazione di Zolgensma a suo figlio. I possibili sintomi di cui deve essere consapevole includono eruzioni cutanee pruriginose, pallore cutaneo, vomito, gonfiore del viso, delle labbra, della bocca o della gola (che può causare difficoltà a deglutire o respirare) e/o alterazioni della frequenza cardiaca e della pressione arteriosa. Informi immediatamente il medico o l’infermiere di suo figlio se nota l’insorgenza di questi o di altri nuovi sintomi o segni durante il trattamento con Zolgensma o subito dopo. Prima della dimissione di suo figlio, il medico fornirà informazioni su cosa fare nel caso in cui suo figlio manifesti nuovi effetti collaterali o che questi ricompaiano dopo l’uscita dalla struttura sanitaria.

Problemi epatici

Parli con il medico o l’infermiere di suo figlio prima della somministrazione di questo medicinale se suo figlio ha avuto in precedenza problemi al fegato. Questo medicinale può causare un aumento degli enzimi (proteine presenti nel corpo) prodotti dal fegato o danneggiare il fegato stesso. I danni epatici possono diventare gravi, fino a provocare insufficienza epatica e morte. Dopo la somministrazione di questo medicinale, presti attenzione all’insorgenza di possibili sintomi in suo figlio come vomito, ittero (colorazione gialla della sclera o della pelle) o diminuzione del livello di coscienza (per ulteriori informazioni, vedere sezione 4). Informi immediatamente il medico di suo figlio se nota che il bambino manifesta sintomi che potrebbero indicare danni epatici.

A suo figlio verrà effettuato un esame del sangue per monitorare la funzionalità epatica prima dell’inizio del trattamento con Zolgensma. Gli verranno inoltre effettuati esami del sangue regolari per almeno 3 mesi dopo il trattamento, per rilevare eventuali aumenti degli enzimi epatici.

Infezione

Un’infezione (ad es. raffreddore, influenza o bronchiolite) prima o dopo il trattamento con Zolgensma potrebbe causare complicazioni più gravi. I caregiver e le persone in contatto stretto con il paziente devono seguire le linee guida per la prevenzione delle malattie infettive (ad es. igiene delle mani, coprirsi bocca e naso quando si tossisce/starnutisce, limitare i contatti). È importante che osservi l’insorgenza di segni di infezione come tosse, respiro sibilante, starnuti, secrezione nasale, mal di gola o febbre. Informi immediatamente il medico di suo figlio se nota che il bambino manifesta sintomi che potrebbero indicare un’infezione prima o dopo il trattamento con Zolgensma.

Esami del sangue regolari

Questo medicinale può ridurre il numero di piastrine nel sangue (trombocitopenia). È importante che osservi l’insorgenza di possibili segni di un basso numero di piastrine dopo la somministrazione di Zolgensma a suo figlio, come ematomi o sanguinamenti anomali (vedere ulteriori informazioni nella sezione 4). La maggior parte dei casi riportati di basso numero di piastrine si è verificata entro le prime tre settimane successive alla somministrazione di Zolgensma.

Prima dell’inizio del trattamento con Zolgensma, a suo figlio verrà effettuato un esame del sangue per monitorare il numero di cellule ematiche (inclusi globuli rossi e piastrine), nonché i livelli di troponina I nel corpo. Gli verrà inoltre effettuato un esame del sangue per verificare i livelli di creatinina, indice del funzionamento renale. Gli verranno effettuati anche esami del sangue regolari per un certo periodo dopo il trattamento, per rilevare eventuali variazioni dei livelli di piastrine.

Aumento dei livelli di troponina I

Zolgensma può aumentare i livelli di una proteina cardiaca chiamata troponina I. Questo aumento può essere rilevato mediante esami di laboratorio che il medico di suo figlio effettuerà secondo necessità.

Coagulazione anomala nei piccoli vasi (microangiopatia trombotica)

Sono stati segnalati casi di pazienti che hanno sviluppato microangiopatia trombotica, solitamente entro le prime due settimane dopo il trattamento con Zolgensma. La microangiopatia trombotica è accompagnata da una riduzione dei globuli rossi e delle cellule coinvolte nella coagulazione (piastrine) e può essere fatale. Questi coaguli di sangue possono interessare i reni di suo figlio. È possibile che il medico di suo figlio desideri effettuare esami del sangue (conteggio delle piastrine) e monitorare la pressione arteriosa del bambino. Dopo la somministrazione di Zolgensma, deve osservare se il bambino presenta ematomi facilmente, convulsioni (crisi) o una riduzione del numero di pannolini bagnati (per ulteriori informazioni, vedere sezione 4). Se suo figlio manifesta uno di questi sintomi, cerchi immediatamente assistenza medica.

Donazione di sangue, organi, tessuti e cellule

Dopo la somministrazione di Zolgensma a suo figlio, non potrà donare sangue, organi, tessuti o cellule. Questo perché Zolgensma è un medicinale per terapia genica.

Altri medicinali e Zolgensma

Informi il medico o l’infermiere se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere altri medicinali.

Prednisolone

A suo figlio verrà somministrato anche un corticosteroide come “prednisolone” per 2 mesi o più (vedere anche sezione 3) come parte del trattamento con Zolgensma. Il corticosteroide aiuterà a gestire eventuali aumenti degli enzimi epatici che potrebbero verificarsi dopo la somministrazione di Zolgensma.

Vaccini

Poiché i corticosteroidi possono influenzare il sistema immunitario (difese), il medico di suo figlio potrebbe decidere di ritardare la somministrazione di alcuni vaccini mentre il bambino è in trattamento con corticosteroidi. Si rivolga al medico o all’infermiere di suo figlio se ha dubbi.

Zolgensma contiene sodio

Questo medicinale contiene 4,6 mg di sodio per ml, pari allo 0,23% dell’assunzione giornaliera massima di 2 g di sodio raccomandata dall’OMS per un adulto. Ogni flaconcino da 5,5 ml contiene 25,3 mg di sodio, e ogni flaconcino da 8,3 ml contiene 38,2 mg di sodio.

Informazioni aggiuntive per genitori/caregiver

Atrofia muscolare spinale (SMA) avanzata

Zolgensma può salvare i motoneuroni vivi, ma non quelli morti. I bambini con sintomi meno gravi di SMA (come assenza di riflessi o riduzione del tono muscolare) potrebbero avere un numero sufficiente di motoneuroni vivi e quindi potrebbero trarre un beneficio significativo dal trattamento con Zolgensma. Zolgensma potrebbe essere meno efficace nei bambini con grave debolezza muscolare o paralisi, con difficoltà respiratorie o impossibilità a deglutire, o nei bambini con malformazioni significative (ad es. difetti cardiaci), inclusi i pazienti con SMA di tipo 0, poiché il potenziale miglioramento dopo il trattamento con Zolgensma potrebbe essere limitato. Il medico di suo figlio deciderà se questo medicinale debba essere somministrato.

Rischio di tumori associato all’eventuale inserimento del vettore nel DNA

Esiste la possibilità che trattamenti come Zolgensma possano inserirsi nel DNA delle cellule umane. Di conseguenza, per la natura del medicinale, Zolgensma potrebbe contribuire al rischio di sviluppare tumori. Ne parli con il medico di suo figlio. Nel caso in cui si sviluppi un tumore, il medico di suo figlio potrebbe richiedere un campione per la valutazione.

Cura igienica

Il principio attivo di Zolgensma potrebbe essere temporaneamente escreto attraverso i rifiuti corporei di suo figlio, detti “escreti”. I genitori e i caregiver devono praticare una buona igiene delle mani per almeno 1 mese dopo la somministrazione di Zolgensma al bambino. Usare guanti protettivi quando si entra in contatto diretto con fluidi o rifiuti corporei del bambino, e successivamente lavarsi accuratamente le mani con sapone e acqua corrente tiepida, oppure con un disinfettante per le mani a base alcolica. Si consiglia l’uso di un doppio sacchetto per smaltire pannolini usati e altri rifiuti. I pannolini usa e getta possono continuare a essere smaltiti con i rifiuti domestici.

Deve seguire queste istruzioni per almeno 1 mese dopo il trattamento di suo figlio con Zolgensma. Parli con il medico o l’infermiere di suo figlio se ha dubbi.

3. Come viene somministrato Zolgensma

Zolgensma le verrà somministrato da un medico o da un infermiere specializzato nella gestione della malattia del bambino.

Il medico calcolerà la quantità di Zolgensma che suo figlio riceverà in base al peso del bambino. Zolgensma verrà somministrato per via endovenosa (in una vena) mediante una singola infusione (perdura) di circa 1 ora.

Zolgensma verrà somministrato a suo figlio SOLAMENTE UNA VOLTA.

A suo figlio verrà anche somministrata prednisolone (o un altro corticosteroide) per via orale, che dovrà iniziare 24 ore prima della somministrazione di Zolgensma. La dose di corticosteroide dipenderà anch'essa dal peso di suo figlio. Il medico di suo figlio calcolerà la dose totale da somministrare.

Suo figlio riceverà un trattamento quotidiano con corticosteroidi per circa 2 mesi dopo la somministrazione di Zolgensma, oppure fino a quando gli enzimi epatici non torneranno a livelli adeguati. Il medico ridurrà gradualmente la dose di corticosteroide fino a interrompere completamente il trattamento.

Se ha ulteriori domande, chieda al medico o all'infermiere di suo figlio.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, sebbene non tutte le persone li manifestino.

Cerchi immediatamente assistenza medica se suo figlio presenta uno dei seguenti effetti indesiderati gravi:

Frequenti (possono riguardare fino a 1 persona su 10):

• ematomi o sanguinamenti di durata superiore al normale in caso di lesione – questi possono essere segni di una riduzione delle piastrine

Non comuni (possono riguardare fino a 1 persona su 100):

• vomito, ittirizia (ingiallimento della sclera o della pelle), o riduzione del livello di coscienza. Questi possono essere segni di danno epatico (incluso insufficienza epatica).
• facilità nel formarsi di lividi, convulsioni (crisi) o riduzione della produzione di urina; questi possono essere segni di microangiopatia trombotica.
• reazioni correlate all'infusione (vedere sezione 2, “Avvertenze e precauzioni”).

Rari (possono riguardare fino a 1 persona su 1 000):

• reazioni allergiche gravi (vedere sezione 2, “Avvertenze e precauzioni”).

Parli con il medico o l'infermiere di suo figlio se il bambino manifesta altri effetti indesiderati. Questi possono includere i seguenti:

Molto comuni (possono riguardare più di 1 persona su 10):

• aumento delle transaminasi epatiche riscontrato negli esami del sangue.

Frequenti (possono riguardare fino a 1 persona su 10):

• vomito;
• febbre;
• aumento della troponina I (una proteina cardiaca) riscontrata negli esami del sangue.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se suo figlio manifesta qualsiasi tipo di effetto indesiderato, consulti il medico o l'infermiere, anche se si tratta di effetti potenzialmente indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Lei può segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di segnalazione indicato nell'Appendice V. Segnalando gli effetti indesiderati, lei può contribuire a fornire ulteriori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di Zolgensma

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Questa informazione è destinata ai professionisti sanitari che preparano e somministrano il medicinale.

Non utilizzare questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sull'etichetta del flaconcino e sulla confezione dopo SCAD. La data di scadenza indica l'ultimo giorno del mese indicato.

I flaconcini vengono trasportati congelati (a ‑60 ºC o inferiore).

Una volta ricevuti, i flaconcini devono essere immediatamente conservati in frigorifero a una temperatura compresa tra 2 °C e 8 °C, all'interno della confezione originale. Il trattamento con Zolgensma deve essere iniziato entro 14 giorni dal ricevimento dei flaconcini.

Questo medicinale contiene organismi geneticamente modificati. I medicinali non utilizzati o i materiali di scarto devono essere eliminati in conformità con le norme locali per lo smaltimento dei rifiuti biologici. Poiché questo medicinale viene somministrato da un medico, è responsabilità del medico garantire lo smaltimento corretto del prodotto. Queste misure contribuiranno a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Composizione di Zolgensma

• Il principio attivo è l'onasemnogene abeparvovec. Ogni flaconcino contiene onasemnogene abeparvovec con una concentrazione nominale di 2 × 10¹³ genomi virali/ml.
• Gli altri componenti sono trometamina, cloruro di magnesio, cloruro di sodio, polossamero 188, acido cloridrico (per regolazione del pH) e acqua per preparazioni iniettabili.

Aspetto del prodotto e contenuto della confezione

Zolgensma è una soluzione per infusione da trasparente a leggermente opaca, da incolore a bianco opalescente.

Zolgensma può essere fornito in flaconcini contenenti un volume nominale di riempimento di 5,5 ml oppure 8,3 ml. Ogni flaconcino è esclusivamente monouso.

Ogni confezione contiene da 2 a 14 flaconcini.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Novartis Europharm Limited

Vista Building

Elm Park, Merrion Road

Dublin 4

Irlanda

Responsabile della produzione

Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH

Biochemiestraße 10

6336 Langkampfen

Austria

Novartis Pharma GmbH

Sophie-Germain-Strasse 10

90443 Nürnberg

Germania

È possibile richiedere ulteriori informazioni su questo medicinale rivolgendosi al rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia Europea per i Medicinali: https://www.ema.europa.eu/. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web riguardanti le malattie rare e i medicinali orfani.

Questa informazione è destinata esclusivamente ai professionisti sanitari:

Importante: si prega di consultare il foglio illustrativo/riassunto delle caratteristiche del prodotto prima di utilizzare il medicinale.

Ogni flaconcino è destinato esclusivamente a un singolo utilizzo.

Questo medicinale contiene organismi geneticamente modificati. Devono essere seguite le normative locali per la manipolazione dei rifiuti a rischio biologico.

Manipolazione

• Zolgensma deve essere manipolato in modo asettico e in condizioni sterili.
• Durante la manipolazione o la somministrazione di Zolgensma, deve essere utilizzato un equipaggiamento di protezione individuale (compresi guanti, occhiali di sicurezza, maniche e camice da laboratorio). Il personale non deve manipolare Zolgensma se presenta tagli o abrasioni sulla pelle.
• Tutti i versamenti accidentali di Zolgensma devono essere rimossi con garze assorbenti e l’area contaminata deve essere disinfettata con una soluzione di ipoclorito di sodio, seguita da garze imbevute di alcol. Tutti i materiali utilizzati per la pulizia devono essere raccolti in un doppio sacchetto e smaltiti secondo le normative locali per la gestione dei rifiuti a rischio biologico.
• Lo smaltimento di tutti i materiali che potrebbero essere entrati in contatto con Zolgensma (ad esempio, flaconcini, materiali utilizzati per l’iniezione, compresi aghi e garze sterili) deve avvenire in conformità con le normative locali per la gestione dei rifiuti a rischio biologico.

Esposizione accidentale

Deve essere evitata l’esposizione accidentale a Zolgensma.

In caso di esposizione accidentale della pelle, l’area interessata deve essere lavata accuratamente con acqua e sapone per un minimo di 15 minuti. In caso di esposizione agli occhi, l’area interessata deve essere sciacquata abbondantemente con acqua per un minimo di 15 minuti.

Conservazione

I flaconcini vengono trasportati congelati (a -60 °C o inferiore). Al momento della ricezione, i flaconcini devono essere immediatamente refrigerati a una temperatura compresa tra 2 °C e 8 °C, all’interno della confezione originale. Il trattamento con Zolgensma deve essere iniziato entro 14 giorni dalla ricezione dei flaconcini. La data di ricezione deve essere annotata sulla confezione originale prima di riporre il medicinale in frigorifero.

Preparazione

I flaconcini devono essere scongelati prima dell’uso:

• Per confezioni contenenti fino a 9 flaconcini – scongelare per circa 12 ore in frigorifero (da 2 °C a 8 °C) o per 4 ore a temperatura ambiente (da 20 °C a 25 °C).
• Per confezioni contenenti fino a 14 flaconcini – scongelare per circa 16 ore in frigorifero (da 2 °C a 8 °C) o per 6 ore a temperatura ambiente (da 20 °C a 25 °C).

Non utilizzare Zolgensma senza averlo completamente scongelato.

Una volta scongelato, il medicinale non deve essere ricongelato.

Dopo lo scongelamento, agitare delicatamente il flaconcino di Zolgensma. NON agitare vigorosamente.

Non utilizzare questo medicinale se sono visibili particelle estranee o variazioni di colore dopo lo scongelamento e prima della somministrazione.

Dopo lo scongelamento, Zolgensma deve essere somministrato il più presto possibile.

Somministrazione

Zolgensma deve essere somministrato ai pazienti soltanto UNA VOLTA.

La dose di Zolgensma e il numero esatto di flaconcini necessari per ciascun paziente sono calcolati in base al peso corporeo del paziente (vedere le sezioni 4.2 e 6.5 del foglio illustrativo/riassunto delle caratteristiche del prodotto).

Per somministrare Zolgensma, aspirare l’intero volume della dose nella siringa. Una volta aspirata la dose nella siringa, questa deve essere somministrata entro 8 ore. Rimuovere tutta l’aria dalla siringa prima della somministrazione mediante infusione endovenosa attraverso un catetere venoso. Si raccomanda l’inserimento di un catetere secondario (di riserva) in caso di ostruzione del catetere primario.

Zolgensma deve essere somministrato con una pompa per siringa, sotto forma di un’unica infusione endovenosa lenta della durata di circa 60 minuti. Deve essere somministrato esclusivamente per infusione endovenosa. Non deve essere somministrato come iniezione endovenosa rapida né come bolo. Al termine dell’infusione, la linea deve essere risciacquata con soluzione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9%) per uso iniettabile.

Smaltimento

Il medicinale non utilizzato e tutti i materiali che sono entrati in contatto con esso devono essere smaltiti in conformità con le normative locali per la gestione dei rifiuti a rischio biologico.

Può verificarsi un’escrezione temporanea di Zolgensma, principalmente attraverso i fluidi corporei. Devono essere fornite le seguenti istruzioni ai caregiver e ai familiari dei pazienti per una corretta gestione dei fluidi e dei rifiuti corporei:

• È richiesta un’adeguata igiene delle mani (uso di guanti protettivi e successivo lavaggio accurato delle mani con acqua e sapone corrente tiepida, oppure un disinfettante per le mani a base alcolica) quando si entra in contatto diretto con i fluidi e i rifiuti corporei del paziente per un periodo minimo di un mese dopo il trattamento con Zolgensma.
• I pannolini usa e getta devono essere posti in sacchetti di plastica doppi e sigillati, e possono essere smaltiti con i rifiuti domestici.