Помбіліті 105 мг порошок для концентрату для розчину для інфузій

Інструкція: інформація для пацієнта

Вступ

Інструкція: інформація для пацієнта

Помбіліті 105 мг порошок для концентрату для розчину для інфузій

ципаглюкозидаза альфа

Цей лікарський засіб підлягає додатковому нагляду, що сприятиме швидкому виявленню нової інформації щодо його безпеки. Ви можете сприяти цьому, повідомляючи про побічні ефекти, які можуть виникнути. У кінці розділу 4 міститься інформація про те, як повідомляти про ці побічні ефекти.

Уважно прочитайте всю цю інструкцію перед тим, як розпочати отримання цього лікарського засобу, оскільки вона містить важливу для вас інформацію.

• Зберігайте цю інструкцію — можливо, знадобиться її перечитати.
• Якщо у вас виникнуть запитання, зверніться до лікаря, провізора чи медсестри.
• Якщо у вас виникнуть побічні ефекти, зверніться до лікаря, провізора чи медсестри, навіть якщо це побічні ефекти, які не зазначені в цій інструкції. Див. розділ 4.

Зміст інструкції

1. Що таке Помбіліті та для чого його застосовують
2. Що потрібно знати перед початком застосування Помбіліті
3. Як застосовують Помбіліті
4. Можливі побічні ефекти
5. Зберігання Помбіліті
6. Вміст упаковки та додаткова інформація

1. Що таке Помбіліті та для чого його застосовують

Помбіліті — це вид «ферментної замісної терапії» (ФЗТ), який показаний дорослим із пізньою формою хвороби Помпе. Містить діючу речовину під назвою «ципаглюкозидаза альфа».

Для чого застосовують

Помбіліті застосовують завжди разом із іншим лікарським засобом — міглюстатом 65 мг твердими капсулями. Дуже важливо, щоб ви також ознайомилися з інструкцією до міглюстату 65 мг тверді капсули.

Якщо у вас виникнуть будь-які запитання щодо цих ліків, зверніться до свого лікаря або фармацевта.

Як діє Помбіліті

У людей із хворобою Помпе спостерігається низький рівень ферменту під назвою α-глюкозидаза кисла (GAA). Цей фермент допомагає регулювати рівень глікогену (різновиду вуглеводу) в організмі.

При хворобі Помпе у великих кількостях накопичується глікоген у м’язах усього тіла. Це заважає правильній роботі м’язів, наприклад тих, що забезпечують ходьбу, дихання в легенях та серцевий м’яз.

Помбіліті проникає в м’язові клітини, які уражені хворобою Помпе. Потрапивши всередину клітин, лікарський засіб діє як GAA, сприяючи розщепленню глікогену та регулюванню його рівня.

2. Що вам потрібно знати перед початком застосування Помбіліті

Не слід застосовувати Помбіліті

• Якщо у вас коли-небудь були потенційно небезпечні для життя реакції гіперчутливості на наступне:

• ципаглюкозидазу альфа;

• міглустат;

• будь-який інший компонент цього лікарського засобу (перелічені в розділі 6).

• Якщо попередню інфузію було змушені перервати, і відновити її не вдалося через потенційно небезпечні для життя реакції гіперчутливості.

Попередження та застереження

Проконсультуйтесь із лікарем, фармацевтом або медсестрою перед початком застосування Помбіліті.

Негайно зверніться до свого лікаря або медсестри, якщо якась із цих ситуацій стосується вас або, на вашу думку, може стосуватися, або якщо у вас коли-небудь були такі реакції під час іншої терапії заміщення ферментів (ТЗФ):

• алергічні реакції, включаючи анафілаксію (серйозну алергічну реакцію) — див. розділ 4 «Можливі небажані ефекти» нижче, щоб дізнатися про симптоми потенційно небезпечних для життя реакцій;
• реакція, пов’язана з інфузією, під час застосування препарату або в наступні після інфузії години — див. розділ 4 «Можливі небажані ефекти» нижче, щоб дізнатися про симптоми потенційно небезпечних для життя реакцій.

Повідомте лікареві, якщо у вас є історія серцевих або легеневих захворювань. Ці захворювання можуть погіршуватися під час або негайно після інфузії Помбіліті. Негайно повідомте лікареві або медсестрі, якщо у вас виникнуть утруднення дихання, кашель, прискорене або нерегулярне серцебиття або будь-які інші симптоми цих захворювань.

Також повідомте лікареві, якщо у вас виникли набряки ніг або загальний набряк тіла, серйозна шкірна висипка або піниста сеча під час виведення рідини. Лікар вирішить, чи слід припинити інфузію Помбіліті, і призначить відповідне лікування. Також лікар вирішить, чи можна продовжувати застосування Помбіліті.

Ліки, що застосовуються перед початком лікування

Можливо, ваш лікар призначить вам інші ліки перед початком лікування Помбіліті, наприклад:

• антигістамінні засоби та кортикостероїди — для профілактики або зменшення реакцій, пов’язаних з інфузією;
• жарознижувальні засоби — для зниження температури.

Діти та підлітки

Цей лікарський засіб не слід застосовувати пацієнтам молодше 18 років, оскільки ефекти Помбіліті у поєднанні з міглустатом у цій віковій групі невідомі.

Інші ліки та Помбіліті

Повідомте лікареві або медсестрі, якщо ви зараз приймаєте, нещодавно приймали або можливо змушені будуть приймати будь-які інші ліки, включаючи безрецептурні препарати та рослинні засоби.

Вагітність та годування груддю

Якщо ви вагітні або годуєте груддю, вважаєте, що можете бути вагітні, або плануєте завагітніти, не слід застосовувати цей лікарський засіб — негайно проконсультуйтесь із лікарем або фармацевтом перед його використанням.

Немає даних щодо застосування Помбіліті у поєднанні з міглустатом під час вагітності.

• Якщо ви вагітні, вам не слід застосовувати Помбіліті та/або приймати капсули міглустату 65 мг. Негайно повідомте лікареві, якщо ви завагітніли, вважаєте, що можете бути вагітні, або плануєте завагітніти. Існує ризик для плоду.
• Помбіліті у поєднанні з міглустатом не слід застосовувати жінкам, які годують груддю. Потрібно вирішити, чи припиняти годування груддю, чи відмовитися від лікування.

Засоби контрацепції та фертильність

Жінки репродуктивного віку повинні користуватися ефективними засобами контрацепції під час застосування обох ліків і протягом 4 тижнів після завершення їхнього застосування.

Керування транспортними засобами та робота з механізмами

Після застосування Помбіліті або ліків, що застосовуються перед початком лікування, у вас можуть виникнути запаморочення, сонливість або низький кров’яний тиск (гіпотензія). У такому разі не керуйте транспортними засобами і не працюйте з інструментами чи механізмами.

Помбіліті містить натрій

Цей лікарський засіб містить 10,5 мг натрію (головний компонент кухонної солі) в кожному флаконі. Це становить 0,52 % максимальної добової норми споживання натрію, рекомендованої для дорослої людини.

3. Як застосовують Помбіліті

Помбіліті вводиться лікарем або медсестрою. Препарат вводять крапельно всередину вени. Такий спосіб введення називається внутрішньовенною інфузією.

Зверніться до свого лікаря, якщо бажаєте проходити лікування вдома. Після оцінки стану вашого здоров’я лікар вирішить, чи можна безпечно проводити інфузію Помбіліті у вас вдома. Якщо під час інфузії Помбіліті ви відчуєте будь-які побічні ефекти, медичний працівник, який проводить інфузію, може припинити її та розпочати відповідне медикаментозне лікування.

Помбіліті слід застосовувати у поєднанні з міглюстатом. Використовуйте лише міглюстат 65 мг капсули з ципаглюкозидазою альфа. НЕ використовуйте міглюстат 100 мг капсули (інший препарат). Щодо рекомендованої дози дотримуйтесь вказівок свого лікаря та прочитайте інструкцію до міглюстату 65 мг твердих капсул.

Яку кількість Помбіліті застосовують

Кількість препарату, яку ви отримаєте, визначається за вашою вагою. Рекомендована доза становить 20 мг на кожен кілограм маси тіла.

Коли застосовують Помбіліті та як довго

• Лікування Помбіліті ви отримуватимете один раз на два тижні. Капсули міглюстату 65 мг приймають у той самий день, коли вводять Помбіліті. Перегляньте інструкцію до міглюстату 65 мг твердих капсул, щоб дізнатися, як приймати міглюстат.

• Інфузію ципаглюкозидази альфа слід розпочинати через 1 годину після прийому міглюстату 65 мг твердих капсул.

• У разі затримки початок інфузії не повинен перевищувати 3 години від часу прийому міглюстату.

• Інфузія ципаглюкозидази альфа триває приблизно 4 години.

Малюнок 1. Хронологічна схема дозування

• Інфузію ципаглюкозидази альфа слід розпочинати через 1 годину після прийому капсул міглюстату. У разі затримки інфузії її початок не повинен перевищувати 3 години від часу прийому міглюстату.

Перехід з іншої терапії заміщення ферментів (ТЗФ)

Якщо ви наразі отримуєте іншу ТЗФ:

• Ваш лікар повідомить вам, коли слід припинити іншу ТЗФ перед початком застосування Помбіліті.
• Повідомте лікарю, коли ви отримали останню дозу.

Якщо ви отримали більше Помбіліті, ніж потрібно

Якщо у вас утруднене дихання, відчувається набряк або запалення, або прискорене серцебиття, можливо, вам ввели надто багато Помбіліті; негайно повідомте про це лікареві. Надмірна швидкість інфузії Помбіліті може спричинити симптоми через надлишок рідини в організмі, наприклад, утруднене дихання, прискорене серцебиття або загальний набряк усього тіла.

Якщо ви пропустили дозу Помбіліті

Якщо ви пропустили інфузію, зв’яжіться з лікарем або медсестрою якомога швидше, щоб домовитися про новий час введення Помбіліті у поєднанні з міглюстатом через 24 години після останнього прийому міглюстату.

Якщо ви припините лікування Помбіліті

Поговоріть з лікарем, якщо бажаєте припинити лікування Помбіліті. Симптоми вашого захворювання можуть погіршитися, якщо ви припините лікування.

4. Можливі побічні ефекти

Як і всі лікарські засоби, цей препарат може викликати побічні ефекти, хоча не всі люди їх відчувають.

Помбіліті застосовується разом із міглюстатом, і будь-який із цих препаратів може спричиняти побічні ефекти. Побічні ефекти спостерігалися переважно під час інфузії Помбіліті (реакції, пов’язані з інфузією), або невдовзі після неї. Негайно повідомте лікареві, якщо у вас виникла реакція, пов’язана з інфузією, або алергічна реакція. Деякі з цих реакцій можуть бути серйозними та потенційно небезпечними для життя. Можливо, ваш лікар призначить вам ліки перед інфузією для запобігання таких реакцій.

Реакції, пов’язані з інфузією

Більшість реакцій, пов’язаних з інфузією, є легкими або помірними. Симптоми реакції, пов’язаної з інфузією, можуть включати, зокрема, утруднення дихання, набряк, лихоманку, озноб, запаморочення, почервоніння та свербіж шкіри, висип.

Алергічні реакції

Алергічні реакції можуть призводити до таких симптомів, як висип у будь-якій частині тіла, набряк очей, тривале утруднення дихання, кашель, набряк губ, язика або горла, свербіж шкіри та кропив’янка.

Дуже часто (можуть впливати на більш як 1 із 10 осіб)

• Головний біль

Часто (можуть впливати на до 1 із 10 осіб)

• Кашель
• Раптове почервоніння обличчя, шиї або верхньої частини грудної клітки
• Біль у грудях
• Висип, свербіж
• Підвищення артеріального тиску
• Пітливість
• Набряк живота
• Метеоризм або гази
• Діарея, розлад стільця
• Блювота
• Нудота
• Лихоманка або озноб
• Кропив’янка
• Набряк або біль у місці введення голки
• Судоми, біль або слабкість у м’язах
• Тремтіння однієї або кількох частин тіла
• Збільшення пітливості
• Біль
• Порушення смаку
• Відчуття постійної втоми або сонливості
• Утруднення дихання

Не часто (можуть впливати на до 1 із 100 осіб)

• Утруднення дихання, що супроводжується кашлем, свистячим диханням (хрипами) та відчуттям нестачі повітря (астма)
• Алергічна реакція
• Набряк рук, ніг, щиколоток, ніг
• Набряк обличчя
• Нерозарбання
• Біль у шлунку
• Відчуття постійної втоми
• Біль або подразнення горла
• Болючі та незвичайні скорочення горла
• Подразнення рота
• Біль у роті або неприємні відчуття в задній частині рота
• Біль у щоках, яснах, губах, підборідді
• Втрата сили та енергії, відчуття слабкості
• Нездужання, загальне відчуття апатії
• Відчуття печіння
• Подряпини або ураження шкіри
• Порушення температури тіла
• Зниження рівня одного з типів білих кров’яних тілець (виявлено при аналізах)
• Сонливість
• Запаморочення
• Біль у суглобах
• Біль у ділянці між стегном та ребрами
• М’язова втома
• Збільшена жорсткість м’язів
• Нездатність утримувати рівновагу
• Низький артеріальний тиск
• Відчуття, ніби ось-ось знепритомнити
• Біль в одній або обох частинах голови, пронизливий біль, аура, біль у очах, підвищена чутливість до світла (мігрень)
• Плями на шкірі

Повідомлення про побічні ефекти

Якщо у вас виникли будь-які побічні ефекти, зверніться до свого лікаря, фармацевта або медичного працівника, навіть якщо це можливі побічні ефекти, які не зазначені в цій інструкції. Ви також можете повідомити про них безпосередньо через національну систему повідомлення, зазначену в Додатку V. Повідомляючи про побічні ефекти, ви допомагаєте забезпечити більше інформації щодо безпеки цього лікарського засобу.

5. Зберігання Помбіліті

Ваш лікар, фармацевт або медсестра відповідають за зберігання цього лікарського засобу та правильну утилізацію відкритих флаконів. Ця інформація призначена виключно для медичних працівників.

Зберігайте цей лікарський засіб у недоступному для дітей місці.

Не застосовуйте цей лікарський засіб після закінчення терміну придатності, зазначеного на флаконі та упаковці після напису «CAD». Термін придатності закінчується останнього дня зазначеного місяця.

Невідкриті флакони: зберігати у холодильнику (при температурі від 2 °C до 8 °C). Зберігайте флакон у зовнішній упаковці, щоб захистити від світла.

Після розчинення рекомендується негайне використання. Проте допустиме зберігання інфузійного розчину Помбіліті у пакеті протягом 6 годин при температурі від 20 °C до 25 °C та протягом 24 годин при температурі від 2 °C до 8 °C.

Лікарські засоби не повинні викидатися у каналізацію чи разом із побутовими відходами. Запитайте у свого фармацевта, як позбутися упаковки та лікарських засобів, які більше не потрібні. Це допоможе зберегти навколишнє середовище.

6. Вміст упаковки та додаткова інформація

Склад Помбіліті

Діючою речовиною є ципаглюкозидаза альфа. Один флакон містить 105 мг ципаглюкозидази альфа. Після відновлення розчину вміст флакона становить 15 мг ципаглюкозидази альфа на мілілітр. Рекомендована кінцева концентрація розведеної ципаглюкозидази альфа в інфузійному пакеті — від 0,5 мг/мл до 4 мг/мл.

Інші складові:

• Натрію цитрат дигідрат (Е331)
• Кислота лимонна моногідрат (Е330)
• Манітол (Е421)
• Полісорбат 80 (Е433)

Зовнішній вигляд продукту та вміст упаковки

Помбіліті — порошок білого або трохи жовтуватого кольору. Після відновлення — прозорий або трохи опалесцентний розчин, від безбарвного до трохи жовтуватого, без сторонніх частинок і практично вільний від білих або прозорих частинок. Відновлений розчин необхідно подальше розчинити в інфузійному пакеті.

Помбіліті — порошок для концентрату для розчину для інфузій у флаконі.

Упаковки по 1, 10 або 25 флаконів.

Можуть бути доступні не всі розміри упаковок.

Тримач ліцензії на реалізацію

Amicus Therapeutics Europe Limited

Block 1, Blanchardstown Corporate Park

Ballycoolin Road

Blanchardstown, Dublin

D15 AKK1

Ірландія

Тел.: +353 (0) 1 588 0836

Факс: +353 (0) 1 588 6851

Електронна пошта: [email protected]

Виробник

Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.

Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Нідерланди

Додаткову інформацію щодо цього лікарського засобу можна отримати, звернувшись до місцевого представника тримача ліцензії на реалізацію:

Дата останнього перегляду цього вкладення

Інші джерела інформації

Детальна інформація про цей лікарський засіб доступна на вебсайті Європейського агентства з лікарських засобів: http://www.ema.europa.eu. Також існують посилання на інші вебсайти щодо рідкісних захворювань та сирітніх ліків.

Ця інформація призначена виключно для медичних працівників:

Інструкції з використання: реконституція, розведення та введення

Помбіліті необхідно реконститувати водою для ін’єкційних засобів, а потім розчинити в розчині натрію хлориду 9 мг/мл (0,9 %) для ін’єкційних засобів і вводити внутрішньовенно крапельно. Реконституцію та розведення слід проводити відповідно до правил доброї клінічної практики, особливо щодо дотримання асептики.

Оскільки цей лікарський засіб є білком, у реконституйованому розчині та кінцевій розчиненій сумці для інфузії можуть утворюватися частинки. Тому під час введення слід використовувати вбудований фільтр із низьким ступенем зв’язування білків розміром 0,2 мкм. Доведено, що використання вбудованого фільтра розміром 0,2 мкм усуває видимі частинки і не призводить до помітної втрати білка чи активності.

Визначте кількість флаконів, які необхідно реконститувати, залежно від схеми дозування для кожного пацієнта (мг/кг), і вийміть потрібну кількість флаконів з холодильника, щоб вони досягли кімнатної температури (приблизно за 30 хвилин). Кожен флакон Помбіліті призначений тільки для одноразового використання.

Використовуйте асептичну техніку.

Реконституція

Реконституйте 105 мг на флакон Помбіліті 7,2 мл води для ін’єкційних засобів, використовуючи шприц із діаметром голки не більше 18 G. Додавайте воду для ін’єкційних засобів крапля за краплею по боковій стінці флакона, а не безпосередньо на ліофілізований порошок. Обережно нахиліть і прокотіть кожен флакон. Не перевертайте, не перемішуйте та не струшуйте флакон. Об’єм для відбору — розчин від прозорого до опалесцентного, від безбарвного до слабко жовтого, без сторонніх частинок і практично вільний від білих до прозорих частинок. Негайно проведіть огляд реконституйованих флаконів, щоб переконатися у відсутності сторонніх частинок або зміни кольору. Якщо під час негайного огляду виявлено сторонні частинки, відмінні від описаних вище, або реконституйований розчин змінив колір, його не слід використовувати. рН реконституйованого розчину становить приблизно 6,0.

Після реконституції рекомендується негайно розчинити вміст флаконів (див. нижче).

Розведення

Після вищезазначеної реконституції реконституйований розчин у флаконі містить 15 мг ципаглюкозидази альфа на мілілітр. Реконституйований об’єм дозволяє точно відібрати 7,0 мл (еквівалентно 105 мг) з кожного флакона. Далі розчин слід розбавити таким чином: за допомогою шприца з діаметром голки не більше 18 G повільно відберіть реконституйований розчин з кожного флакона, включаючи об’єм менше 7,0 мл із часткового флакона, щоб отримати дозу для пацієнта. Рекомендована кінцева концентрація ципаглюкозидази альфа в інфузійних сумках становить від 0,5 мг/мл до 4 мг/мл. Видаліть повітря з інфузійної сумки.

Також відберіть об’єм, еквівалентний розчину для ін’єкцій натрію хлориду 9 мг/мл (0,9 %), який буде замінений на об’єм реконституйованого Помбіліті. Повільно введіть реконституйований розчин Помбіліті безпосередньо в розчин натрію хлориду 9 мг/мл (0,9 %) для ін’єкційних засобів. Обережно переверніть або помасажуйте інфузійну сумку, щоб змішати розчин. Не струшуйте і не чіпайте надмірно інфузійну сумку.

Кінцевий розчин для інфузії слід вводити якомога швидше після приготування.

Утилізація не використаного лікарського засобу та всіх матеріалів, що контактували з ним, повинна проводитися відповідно до місцевих нормативних вимог.

Введення

Інфузію Помбіліті слід починати через 1 годину після прийому капсул міглюстату. У разі затримки інфузії її початок не повинен перевищувати 3 години після прийому міглюстату. Рекомендована схема дозування Помбіліті — 20 мг/кг маси тіла, які вводять кожні два тижні внутрішньовенно крапельно.

Інфузії слід вводити поступово. Рекомендується почати зі швидкості інфузії 1 мг/кг/год і поступово збільшувати її на 2 мг/кг/год кожні 30 хвилин, якщо не виникають симптоми РАП (реакції, пов’язані з інфузією), до досягнення максимальної швидкості 7 мг/кг/год.