Pombiliti 105 mg proszek do sporządzenia roztworu do infuzji

Ulotka: Informacja dla użytkownika

Wprowadzenie

Ulotka: informacja dla pacjenta

Pombiliti 105 mg proszek do sporządzenia roztworu do perfuzji

cipaglucosidaza alfa

Ten lek podlega dodatkowemu monitorowaniu, co umożliwi szybsze wykrywanie nowych danych dotyczących jego bezpieczeństwa. Możesz w tym pomóc, zgłaszając występujące efekty niepożądane. W końcowej części punktu 4 znajduje się informacja, jak zgłaszać te efekty niepożądane.

Przed zastosowaniem tego leku należy dokładnie przeczytać całą ulotkę, ponieważ zawiera ona istotne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę, ponieważ możesz mieć potrzebę ponownego zapoznania się z jej treścią.
• Jeżeli masz jakiekolwiek wątpliwości, skonsultuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.
• Jeżeli wystąpią u Ciebie efekty niepożądane, skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką, nawet jeśli są to efekty niepożądane, których nie ma w tej ulotce. Zobacz punkt 4.

Zawartość ulotki

1. Co to jest lek Pombiliti i do czego jest stosowany
2. Co należy wiedzieć przed rozpoczęciem stosowania leku Pombiliti
3. Jak stosuje się lek Pombiliti
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać lek Pombiliti
6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

1. Co to jest Pombiliti i do czego się stosuje

Pombiliti to rodzaj „terapii zastępczej enzymatycznej” (TZE), wskazanej u dorosłych pacjentów z późnym typem choroby Pompe. Zawiera substancję czynną o nazwie „cipaglucosidaza alfa”.

Do czego stosuje się Pombiliti

Pombiliti stosuje się zawsze w połączeniu z innym lekiem o nazwie miglustat 65 mg kapsułki twarde. Bardzo ważne jest, aby przeczytać również ulotkę dołączoną do leku miglustat 65 mg kapsułki twarde.

Jeśli masz jakiekolwiek wątpliwości dotyczące tych leków, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.

Jak działa Pombiliti

Osoby cierpiące na chorobę Pompe mają obniżony poziom enzymu zwanego α-glukozydazą kwaśną (GAA). Enzym ten pomaga regulować poziom glikogenu (rodzaj węglowodanu) w organizmie.

W chorobie Pompe dochodzi do gromadzenia się dużych ilości glikogenu w mięśniach całego ciała. Powoduje to zaburzenia funkcji mięśni, np. tych, które pomagają w chodzeniu, mięśni oddechowych w płucach oraz mięśnia sercowego.

Pombiliti przenika do komórek mięśniowych dotkniętych chorobą Pompe. Gdy znajdzie się wewnątrz komórek, lek działa jak enzym GAA, wspomagając rozkład glikogenu i regulując jego poziom.

2. Co należy wiedzieć przed rozpoczęciem leczenia Pombiliti

Nie należy stosować Pombiliti

• Jeśli kiedykolwiek występowały u Państwa potencjalnie śmiertelne reakcje nadwrażliwości na:

• cipaglukozydazę alfa,

• miglustat,

• któryś z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

• Jeśli poprzednie wlewanie musiało zostać przerwane i nie można było go wznowić z powodu potencjalnie śmiertelnych reakcji nadwrażliwości.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Skonsultuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką przed rozpoczęciem stosowania Pombiliti.

Natychmiast skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką, jeśli któraś z poniższych sytuacji dotyczy Państwa lub uważają Państwo, że może dotyczyć, albo jeśli kiedykolwiek wystąpiły u Państwa takie reakcje przy innej terapii zastępczej enzymatycznej (TZE):

• reakcje alergiczne, w tym anafilaksja (ciężka reakcja alergiczna) – objawy potencjalnie śmiertelnych reakcji opisano w punkcie 4 „Możliwe działania niepożądane” poniżej;
• reakcja związana z wlewaniem podczas lub tuż po podaniu leku – objawy potencjalnie śmiertelnych reakcji opisano w punkcie 4 „Możliwe działania niepożądane” poniżej.

Powiadom lekarza, jeśli ma się chorobę serca lub płuca. Choroby te mogą się nasilić podczas lub bezpośrednio po wlewaniu Pombiliti. Natychmiast powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli wystąpią trudności w oddychaniu, kaszel, przyspieszone lub nieregularne bicie serca lub inne objawy tych chorób.

Powiadom również lekarza, jeśli występuje obrzęk nóg lub ogólny obrzęk ciała, ciężka wysypka skórna lub pianienie moczu podczas oddawania płynów. Lekarz zadecyduje, czy należy przerwać wlewanie Pombiliti, i poda odpowiednie leczenie. Lekarz zadecyduje również, czy można kontynuować leczenie Pombiliti.

Leki podawane przed leczeniem

Lekarz może podać inne leki przed leczeniem Pombiliti, na przykład:

• leki przeciwhistaminowe i kortykosteroidy w celu zapobiegania lub łagodzenia reakcji związanych z wlewaniem;
• leki przeciwgorączkowe w celu obniżenia gorączki.

Dzieci i młodzież

Nie należy podawać tego leku pacjentom poniżej 18. roku życia, ponieważ nieznane są skutki stosowania Pombiliti w połączeniu z miglustatem w tej grupie wiekowej.

Inne leki i Pombiliti

Powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli stosuje się obecnie, stosowano niedawno lub może się konieczność stosowania innych leków, w tym leków bez recepty i leków ziołowych.

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli jest się w ciąży lub karmi piersią, sądzi się, że może się być w ciąży lub planuje się zajście w ciążę, nie należy stosować tego leku, lecz należy natychmiast skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą przed jego zastosowaniem.

Brak danych dotyczących stosowania Pombiliti w połączeniu z miglustatem w czasie ciąży.

• Jeśli jest się w ciąży, nie należy stosować Pombiliti i/lub przyjmować miglustatu w dawce 65 mg w postaci kapsułek twardych. Natychmiast powiadomić lekarza, jeśli zajdzie się w ciążę, sądzi się, że może się być w ciąży lub planuje się zajście w ciążę. Może istnieć ryzyko dla rozwijającego się dziecka.
• Nie należy podawać Pombiliti w połączeniu z miglustatem kobietom karmiącym piersią. Należy podjąć decyzję, czy należy przerwać karmienie piersią, czy leczenie.

Antykoncepcja i płodność

Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować skuteczne metody antykoncepcji w trakcie i przez 4 tygodnie po zakończeniu podawania obu leków.

Kierowanie pojazdami i korzystanie z maszyn

Może wystąpić zawroty głowy, senność lub niskie ciśnienie krwi (hipotensja) po podaniu Pombiliti lub leków podawanych przed leczeniem. W takim przypadku nie należy prowadzić pojazdów ani korzystać z narzędzi i maszyn.

Pombiliti zawiera sód

Ten lek zawiera 10,5 mg sodu (główny składnik soli kuchennej/stołowej) w każdym wstrzykiwaczu. Odpowiada to 0,52% maksymalnego zalecanego dziennego spożycia sodu dla dorosłego.

3. Jak stosuje się Pombiliti

Pombiliti podaje się pod kierunkiem lekarza lub pielęgniarki. Lek jest podawany w postaci kroplówki dożylnie. Taki sposób podania nazywa się dożylnej infuzją.

Skonsultuj się z lekarzem, jeśli chcesz leczyć się w domu. Po ocenie lekarz zadecyduje, czy bezpieczne będzie podawanie infuzji Pombiliti w miejscu zamieszkania. Jeśli podczas infuzji Pombiliti wystąpią jakieś działania niepożądane, osoba odpowiedzialna za podanie leku może przerwać infuzję i rozpocząć odpowiednie leczenie farmakologiczne.

Pombiliti należy stosować w połączeniu z miglustatem. Można stosować wyłącznie kapsułki miglustatu 65 mg w połączeniu z cipaglucosidazą alfa. NIE należy stosować kapsułek miglustatu 100 mg (inny lek). W odniesieniu do zalecanej dawki należy postępować zgodnie z wytycznymi lekarza oraz zapoznać się z ulotką dołączoną do kapsułek twardych miglustatu 65 mg.

Jaka ilość Pombiliti jest podawana

Dawka leku, którą otrzymasz, zależy od Twojej masy ciała. Zalecana dawka to 20 mg na każdy kilogram masy ciała.

Kiedy stosuje się Pombiliti i przez jak długo

• Leczenie Pombiliti odbywa się co dwa tygodnie. Kapsułki miglustatu 65 mg należy przyjmować w tym samym dniu, w którym podaje się Pombiliti. Szczegółowe informacje dotyczące sposobu przyjmowania miglustatu zawarte są w ulotce do kapsułek twardych miglustatu 65 mg.

• Infuzję cipaglucosidazy alfa należy rozpocząć 1 godzinę po przyjęciu kapsułek miglustatu 65 mg.

• W przypadku opóźnienia rozpoczęcie infuzji nie powinno przekraczać 3 godzin od momentu przyjęcia miglustatu.

• Infuzja cipaglucosidazy alfa trwa około 4 godziny.

Rycina 1. Harmonogram dawkowania

• Infuzję cipaglucosidazy alfa należy rozpocząć 1 godzinę po przyjęciu kapsułek miglustatu. W przypadku opóźnienia rozpoczęcia infuzji, nie powinno ono przekraczać 3 godzin od momentu przyjęcia miglustatu.

Zmiana z innej terapii zastępczej enzymatycznej (TZE)

Jeśli obecnie otrzymujesz inną TZE:

• Lekarz poinformuje Cię, kiedy należy przerwać stosowanie innej TZE przed rozpoczęciem leczenia Pombiliti.
• Poinformuj lekarza, kiedy przyjąłeś ostatnią dawkę.

Jeśli otrzymałeś zbyt dużą dawkę Pombiliti

Jeśli masz trudności z oddychaniem, odczuwasz obrzęk lub zaczerwienienie albo zauważasz przyspieszone bicie serca, możliwe, że otrzymałeś zbyt dużą dawkę Pombiliti — niezwłocznie powiadom o tym lekarza. Zbyt szybkie tempo podawania infuzji Pombiliti może powodować objawy związane z nadmiarem płynu w organizmie, takie jak trudności z oddychaniem, przyspieszone tętno lub ogólnoustrojowy obrzęk.

Jeśli pominąłeś dawkę Pombiliti

Jeśli opuściłeś infuzję, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką jak najszybciej, aby umówić się na wizytę i otrzymać Pombiliti w połączeniu z miglustatem 24 godziny po ostatnim przyjęciu miglustatu.

Jeśli przerwiesz leczenie Pombiliti

Porozmawiaj z lekarzem, jeśli chcesz przerwać leczenie Pombiliti. Objawy Twojej choroby mogą się nasilić, jeśli przerwiesz terapię.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak samo jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich pacjentów one występują.

Pombiliti stosuje się razem z miglustatem i każdy z tych leków może powodować działania niepożądane. Działania niepożądane występują głównie u pacjentów podczas wlewu Pombiliti (reakcje związane z wlewem) lub krótko po nim. Natychmiast powiadom lekarza, jeśli wystąpi u Ciebie reakcja związana z wlewem lub reakcja alergiczna. Niektóre z tych reakcji mogą być poważne i potencjalnie śmiertelne. Lekarz może podać Ci leki przed wlewem w celu zapobiegania tym reakcjom.

Reakcje związane z wlewem

Większość reakcji związanych z wlewem jest łagodna lub umiarkowana. Objawy reakcji związanej z wlewem to m.in. trudności z oddychaniem, obrzęk, gorączka, dreszcze, zawroty głowy, zaczerwienienie i swędzenie skóry oraz wysypka.

Reakcje alergiczne

Reakcje alergiczne mogą powodować objawy takie jak wysypka w dowolnej części ciała, obrzęk oczu, długotrwałe trudności z oddychaniem, kaszel, obrzęk warg, języka lub gardła, swędzenie skóry i pokrzywka.

Bardzo często (może dotyczyć więcej niż 1 na 10 osób)

• Bóle głowy

Często (może dotyczyć do 1 na 10 osób)

• Kaszel
• Nagłe zaczerwienienie twarzy, szyi lub górnej części klatki piersiowej
• Ból w klatce piersiowej
• Wysypka, swędzenie
• Podwyższone ciśnienie krwi
• Nadmierne pocenie się
• Obrzęk brzucha
• Wzdęcia lub gazy
• Biegunka, luźne stolce
• Wymioty
• Nudności
• Gorączka lub dreszcze
• Pokrzywka
• Obrzęk lub ból w miejscu wkłucia igły
• Kurcze, ból lub osłabienie mięśni
• Dreszcze w jednej lub kilku częściach ciała
• Zwiększone pocenie się
• Ból
• Zaburzenia smaku
• Odczucie ciągłego zmęczenia lub senności
• Trudności z oddychaniem

Niezbyt często (może dotyczyć do 1 na 100 osób)

• Trudności z oddychaniem powodujące kaszel, świsty (uchyba) podczas oddychania i uczucie braku powietrza (astma)
• Reakcja alergiczna
• Obrzęk rąk, stóp, kostek lub nóg
• Obrzęk twarzy
• Wzdwojenie
• Ból brzucha
• Odczucie ciągłego zmęczenia
• Ból lub podrażnienie gardła
• Bólesne i nieprawidłowe skurcze gardła
• Podrażnienie jamy ustnej
• Ból w jamie ustnej lub dolegliwości w tylnej części jamy ustnej
• Ból w policzkach, dziąsłach, wargach, brodzie
• Utrata siły i energii, uczucie osłabienia
• Nieprzyjemne uczucie, ogólna apatia
• Odczucie pieczenia
• Zadrapania lub uszkodzenia skóry
• Zaburzenia temperatury ciała
• Obniżenie jednego z rodzajów białych krwinek (stwierdzone w badaniach laboratoryjnych)
• Senność
• Zawroty głowy
• Ból stawów
• Ból w okolicy między biodrem a żebrami
• Zmęczenie mięśni
• Zwiększona sztywność mięśni
• Trudności z utrzymaniem równowagi
• Obniżone ciśnienie krwi
• Odczucie, że zaraz omdlejesz
• Ból w jednej lub obu stronach głowy, ostry ból, aura, ból oczu, nadwrażliwość na światło (migrena)
• Plamy na skórze

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpi u Ciebie jakiekolwiek działanie niepożądane, skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką, nawet jeśli są to działania niepożądane, których nie ma w niniejszym ulotce. Możesz również zgłosić je bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w Załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych możesz przyczynić się do dostarczenia dodatkowych informacji dotyczących bezpieczeństwa tego leku.

5. Ochrona Pombiliti

Lekarz, farmaceuta lub pielęgniarka odpowiada za przechowywanie tego leku oraz za właściwe usunięcie otwartych fiolków. Informacja ta przeznaczona jest wyłącznie dla personelu medycznego.

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci i poza ich zasięgiem wzroku.

Nie należy stosować tego leku po upływie daty ważności wskazanej na fiolce i opakowaniu po oznaczeniu „CAD”. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia wskazanego miesiąca.

Nieotwarte fiolki: przechowywać w lodówce (między 2 °C a 8 °C). Fiolki należy trzymać w opakowaniu zewnętrznym w celu ochrony przed światłem.

Po rozcieńczeniu zaleca się natychmiastowe użycie. Jednakże wykazano, że roztwór do wlewu dożylnego z Pombiliti można przechowywać przez 6 godzin w temperaturze od 20 °C do 25 °C oraz przez 24 godziny w temperaturze od 2 °C do 8 °C.

Leków nie wolno wyrzucać do kanalizacji ani do śmieci. Zapytaj farmaceuty o sposób utylizacji opakowań oraz leków, których już nie potrzebujesz. Pomogą w ten sposób ochronić środowisko naturalne.

6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

Skład Pombiliti

Substancją czynną jest cipaglucosidaza alfa. W jednym fiolce znajduje się 105 mg cipaglucosidazy alfa. Po rekonstytucji roztwór zawarty w fiolce zawiera 15 mg cipaglucosidazy alfa na mililitr. Zalecana końcowa stężenie cipaglucosidazy alfa rozcieńczonej w worku do wlewu dożylnego wynosi od 0,5 mg/ml do 4 mg/ml.

Pozostałe składniki to:

• Cytrynian sodu dwuwodny (E331)
• Kwas cytrynowy jednowodny (E330)
• Manitol (E421)
• Polisorbat 80 (E433)

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Pombiliti to biały do lekko żółtego proszek. Po rekonstytucji jest to roztwór od klarownego do opalizującego, bezbarwny do lekko żółtawego, bez obcych cząstek i praktycznie wolny od białych do prześwitujących cząstek. Otrzymany roztwór należy następnie rozcieńczyć w worku do wlewu dożylnego.

Pombiliti to proszek do stężonego roztworu do wlewu dożylnego w fiolce.

Opakowania zawierające 1, 10 lub 25 fiolki.

Może być dostępnych tylko niektóre wielkości opakowań.

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Amicus Therapeutics Europe Limited

Block 1, Blanchardstown Corporate Park

Ballycoolin Road

Blanchardstown, Dublin

D15 AKK1

Irlandia

Tel.: +353 (0) 1 588 0836

Faks: +353 (0) 1 588 6851

Adres e-mail: [email protected]

Podmiot odpowiedzialny za wytwarzanie

Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.

Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Holandia

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Data ostatniej aktualizacji tego ulotki

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje na temat tego leku dostępne są na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Dostępne są również linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i lekom sieroczym.

Te informacje przeznaczone są wyłącznie dla specjalistów medycznych:

Instrukcje dotyczące użytkowania: rekonstytucja, rozcieńczenie i podawanie

Pombiliti należy rekonstytuować wodą do sporządzania roztworów do wstrzykiwań, a następnie rozcieńczyć w roztworze chlorku sodu 9 mg/ml (0,9 %) do wstrzykiwań i podawać za pomocą dożylnej infuzji. Rekonstytucję i rozcieńczenie należy przeprowadzać zgodnie z dobrymi praktykami klinicznymi, szczególnie pod względem zachowania aseptyki.

Ponieważ ten lek jest białkiem, możliwe jest powstawanie cząstek w rekonstituowanym roztworze i w worku do infuzji po rozcieńczeniu. Dlatego należy użyć filtru liniowego o wielkości porów 0,2 mikrometra o niskim powinowactwie do białek podczas podawania. Udowodniono, że użycie filtra liniowego o wielkości porów 0,2 mikrometra usuwa widoczne cząstki i nie powoduje widocznej utraty białka ani aktywności.

Określ liczbę fiol do rekonstytucji w zależności od zalecanego dawkowania dla poszczególnych pacjentów (mg/kg) i wyjmij wymaganą liczbę fiol z lodówki, aby mogły osiągnąć temperaturę pokojową (około 30 minut). Każda fiolka Pombiliti jest przeznaczona do jednorazowego użytku.

Należy stosować technikę bezpieczną.

Rekonstytucja

Rekonstytuuj 105 mg w fiolce Pombiliti dodając 7,2 ml wody do sporządzania roztworów do wstrzykiwań, używając strzykawki z igłą o kalibrze nie większym niż 18 G. Dodaj wodę do sporządzania roztworów do wstrzykiwań kroplami po bokach fiolki, a nie bezpośrednio na liofilizat. Delikatnie przechylaj i obracaj każdą fiolkę. Nie odwracaj, nie mieszaj ani nie wstrząsaj fiolki. Objętość do pobrania to roztwór od przezroczystego do opalizującego, od bezbarwnego do lekko żółtawego, bez obcych cząstek i praktycznie wolny od białych do półprzezroczystych cząstek. Natychmiast przeprowadź wizualną kontrolę rekonstytuowanych fiol w celu sprawdzenia braku obcych cząstek i zmiany barwy. Jeśli podczas natychmiastowej kontroli stwierdzone zostaną obce cząstki inne niż opisane powyżej lub jeśli rekonstituowany roztwór zmienił barwę, nie należy go używać. pH rekonstituowanego roztworu wynosi około 6,0.

Po rekonstytucji zaleca się natychmiastowe rozcieńczenie fiol (patrz poniżej).

Rozcieńczenie

Po opisanej powyżej rekonstytucji roztwór w fiolce zawiera 15 mg cipaglucosidazy alfa na mililitr. Rekonstituowana objętość umożliwia dokładne pobranie 7,0 ml (równowartość 105 mg) z każdej fiolki. Następnie roztwór należy rozcieńczyć w następujący sposób: za pomocą strzykawki z igłą o kalibrze nie większym niż 18 G, powoli pobierz rekonstituowany roztwór z każdej fiolki, w tym objętość mniejszą niż 7,0 ml z częściowo wykorzystanej fiolki, aż do uzyskania dawki dla pacjenta. Zalecana końcowa stężenie cipaglucosidazy alfa w workach do infuzji powinno wynosić od 0,5 mg/ml do 4 mg/ml. Usuń powietrze z worka do infuzji.

Pobierz również równoważną objętość roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/ml (0,9 %), która zostanie zastąpiona objętością rekonstytuowanego Pombiliti. Powoli wstrzykuj rekonstituowany roztwór Pombiliti bezpośrednio do roztworu chlorku sodu 9 mg/ml (0,9 %) do wstrzykiwań. Delikatnie odwracaj lub masuj worek do infuzji, aby wymieszać rozcieńczony roztwór. Nie wstrząsaj ani nie wstrząsaj zbyt intensywnie workiem do infuzji.

Ostateczny roztwór do infuzji należy podawać jak najszybciej po przygotowaniu.

Niepotrzebne leki oraz wszystkie materiały, które miały kontakt z lekiem, należy usunąć zgodnie z lokalnymi przepisami.

Podawanie

Infuzję Pombiliti należy rozpocząć 1 godzinę po przyjęciu kapsułek miglustatu. W przypadku opóźnienia infuzji, jej rozpoczęcie nie powinno przekraczać 3 godzin od momentu przyjęcia miglustatu. Zalecana dawka Pombiliti to 20 mg/kg masy ciała podawana co dwa tygodnie za pomocą dożylnej infuzji.

Infuzje należy podawać stopniowo. Zaleca się, aby początkowa prędkość infuzji wynosiła 1 mg/kg/h, a następnie stopniowo zwiększać ją o 2 mg/kg/h co 30 minut, o ile nie wystąpią objawy RAP (reakcje związane z podawaniem), aż do osiągnięcia maksymalnej prędkości 7 mg/kg/h.