Помбилити 105 мг порошок для концентрата для раствора для инфузий

Инструкция: Информация для пациента

Введение

Инструкция: информация для пациента

Помбилити 105 мг порошок для концентрата для раствора для инфузий

ципаглюкозидаза альфа

Этот лекарственный препарат подлежит дополнительному контролю, что позволит быстрее получать новую информацию о его безопасности. Вы можете внести свой вклад, сообщая о побочных эффектах, которые могут у вас возникнуть. В конце раздела 4 содержится информация о том, как сообщать о побочных эффектах.

Внимательно прочитайте всю инструкцию перед началом применения этого лекарственного препарата, поскольку она содержит важную для вас информацию.

• Сохраняйте инструкцию — возможно, вам понадобится ознакомиться с ней повторно.
• При возникновении вопросов обращайтесь к врачу, фармацевту или медсестре.
• При возникновении побочных эффектов обращайтесь к врачу, фармацевту или медсестре, даже если речь идет о побочных эффектах, не указанных в данной инструкции. См. раздел 4.

Содержание инструкции

1. Что такое Помбилити и для чего применяется
2. Что следует знать перед началом применения Помбилити
3. Способ применения Помбилити
4. Возможные побочные эффекты
5. Хранение Помбилити
6. Содержимое упаковки и дополнительная информация

1. Что такое Помбилити и для чего он применяется

Помбилити — это вид «заместительной ферментной терапии» (ЗФТ), предназначенной для взрослых пациентов с поздно начавшейся формой болезни Помпе. Содержит активное вещество под названием «ципаглюкозидаза альфа».

Область применения

Помбилити применяется всегда в сочетании с другим лекарственным средством — миглустатом 65 мг твёрдыми капсулами. Очень важно, чтобы вы также ознакомились с инструкцией по применению миглустата 65 мг твёрдых капсул.

Если у вас есть вопросы относительно этих лекарственных средств, обратитесь к лечащему врачу или фармацевту.

Механизм действия Помбилити

У пациентов с болезнью Помпе наблюдается низкий уровень фермента, называемого кислой α-глюкозидазой (GAA). Данный фермент участвует в регуляции уровня гликогена (разновидности углеводов) в организме.

При болезни Помпе в мышцах всего тела накапливается большое количество гликогена. Это нарушает нормальную функцию мышц, включая мышцы, участвующие в ходьбе, дыхательные мышцы лёгких и сердечную мышцу.

Помбилити проникает в мышечные клетки, поражённые болезнью Помпе. После попадания внутрь клеток препарат действует как GAA, способствуя расщеплению гликогена и нормализации его уровня.

2. Что нужно знать перед началом применения Помбилити

Не применять Помбилити

• Если ранее у вас уже были потенциально опасные для жизни реакции гиперчувствительности на следующие вещества:

• ципаглюкозидазу альфа,

• миглюстат,

• любой из других компонентов этого лекарственного средства (перечислены в разделе 6).

• Если ранее проводимая инфузия была прервана и не могла быть возобновлена из-за потенциально опасных для жизни реакций гиперчувствительности.

Предупреждения и меры предосторожности

Проконсультируйтесь с врачом, фармацевтом или медсестрой перед началом применения Помбилити.

Немедленно обратитесь к врачу или медсестре, если какая-либо из следующих ситуаций относится к вам или, по вашему мнению, может относиться, или если у вас ранее были такие реакции при другой терапии заместительной ферментной терапии (ЗФТ):

• аллергические реакции, включая анафилаксию (тяжёлая аллергическая реакция) — см. раздел 4 «Возможные побочные эффекты» ниже, чтобы узнать симптомы потенциально опасных для жизни реакций;
• реакции, связанные с инфузией, во время введения препарата или в течение нескольких часов после него — см. раздел 4 «Возможные побочные эффекты» ниже, чтобы узнать симптомы потенциально опасных для жизни реакций.

Сообщите врачу, если у вас в анамнезе есть сердечные или лёгочные заболевания. Эти заболевания могут усугубиться во время или сразу после инфузии Помбилити. Немедленно сообщите врачу или медсестре, если у вас возникнут затруднённое дыхание, кашель, учащённое или нерегулярное сердцебиение или другие симптомы этих заболеваний.

Также сообщите врачу, если у вас появляются отёки ног или общий отёк тела, тяжёлые кожные высыпания или пенистая моча при мочеиспускании. Врач примет решение о необходимости прекращения инфузии Помбилити и назначит соответствующее лечение. Кроме того, врач определит, можно ли продолжать применение Помбилити.

Лекарства, применяемые перед началом лечения

Возможно, ваш врач назначит вам другие лекарственные средства перед началом лечения Помбилити, например:

• антигистаминные препараты и кортикостероиды — для профилактики или уменьшения реакций, связанных с инфузией;
• жаропонижающие — для снижения температуры.

Дети и подростки

Этот препарат не следует применять пациентам младше 18 лет, поскольку эффекты Помбилити в сочетании с миглюстатом в этой возрастной группе неизвестны.

Другие лекарственные средства и Помбилити

Сообщите врачу или медсестре, если вы принимаете, недавно принимали или можете начать принимать какие-либо другие лекарства, включая безрецептурные препараты и лекарства на растительной основе.

Беременность и лактация

Если вы беременны или кормите грудью, считаете, что можете быть беременны, или планируете беременность, не применяйте этот препарат, а немедленно проконсультируйтесь с врачом или фармацевтом перед его использованием.

Данных об использовании Помбилити в сочетании с миглюстатом во время беременности нет.

• Если вы беременны, вам не следует применять Помбилити и/или принимать миглюстат 65 мг капсулы твёрдые. Немедленно сообщите врачу, если вы забеременели, считаете, что можете быть беременны, или планируете беременность. Существует риск для развивающегося ребёнка.
• Помбилити в сочетании с миглюстатом не следует применять женщинам в период лактации. Необходимо принять решение о прекращении грудного вскармливания или прекращении лечения.

Контрацепция и фертильность

Женщины детородного возраста должны использовать эффективные методы контрацепции во время лечения и в течение 4 недель после окончания приёма обоих препаратов.

Вождение транспорта и управление механизмами

После применения Помбилити или лекарств, применяемых перед лечением, у вас могут возникнуть головокружение, сонливость или низкое артериальное давление (гипотензия). В этом случае не следует управлять транспортными средствами и механизмами.

Помбилити содержит натрий

Этот препарат содержит 10,5 мг натрия (основного компонента поваренной соли) в каждом флаконе. Это составляет 0,52 % от максимального суточного потребления натрия, рекомендованного для взрослого человека.

3. Как применяют Помбилити

Помбилити вводится врачом или медсестрой. Препарат вводится капельно внутрь вены. Такой способ введения называется внутривенной инфузией.

Проконсультируйтесь с врачом, если вы хотите проходить лечение дома. После оценки врач примет решение о том, безопасно ли вам получать инфузию Помбилити в домашних условиях. Если во время инфузии Помбилити у вас возникнут какие-либо побочные эффекты, медицинский работник, осуществляющий введение, может остановить инфузию и начать соответствующее медикаментозное лечение.

Помбилити следует применять в сочетании с миглюстатом. Используйте только капсулы миглюстата 65 мг вместе с ципаглюкозидазой альфа. НЕ используйте капсулы миглюстата 100 мг (другой препарат). Что касается рекомендуемой дозы, соблюдайте указания врача и прочитайте инструкцию по применению капсул миглюстата 65 мг.

Какое количество Помбилити вводится

Количество препарата, которое вы получите, рассчитывается исходя из вашей массы тела. Рекомендуемая доза составляет 20 мг на каждый килограмм массы тела.

Когда и как долго применяют Помбилити

• Лечение Помбилити проводится один раз в две недели. Капсулы миглюстата 65 мг принимаются в тот же день, когда вводится Помбилити. С информацией о способе применения миглюстата ознакомьтесь в инструкции по применению капсул миглюстата 65 мг.

• Инфузия ципаглюкозидазы альфа должна начинаться через 1 час после приёма капсул миглюстата 65 мг.

• В случае задержки начало инфузии не должно превышать 3 часов с момента приёма миглюстата.

• Инфузия ципаглюкозидазы альфа продолжается около 4 часов.

Рисунок 1. Хронологическая схема введения доз

• Инфузия ципаглюкозидазы альфа должна начинаться через 1 час после приёма капсул миглюстата. В случае задержки с инфузией её начало не должно превышать 3 часов с момента приёма миглюстата.

Переход с другой терапии ферментозаместительной (ТФЗ)

Если вы в настоящее время получаете другую ТФЗ:

• Ваш врач укажет, когда следует прекратить применение другой ТФЗ перед началом лечения Помбилити.

• Сообщите врачу, когда вы получили последнюю дозу.

Если вы получили слишком много Помбилити

Если у вас возникли затруднения с дыханием, отёк или припухлость, учащённое сердцебиение — возможно, вам ввели слишком много Помбилити; немедленно сообщите об этом врачу. Превышение скорости инфузии Помбилити может вызвать симптомы, обусловленные избытком жидкости в организме, например затруднение дыхания, учащённый сердечный ритм или общий отёк тела.

Если вы пропустили дозу Помбилити

Если вы пропустили инфузию, свяжитесь с врачом или медсестрой как можно скорее, чтобы назначить новую дату введения Помбилити в сочетании с миглюстатом, через 24 часа после последнего приёма миглюстата.

Если вы прекратите лечение Помбилити

Проконсультируйтесь с врачом, если вы хотите прекратить лечение Помбилити. Симптомы вашего заболевания могут ухудшиться, если вы прекратите лечение.

4. Возможные побочные эффекты

Как и все лекарственные препараты, этот препарат может вызывать побочные эффекты, однако они возникают не у всех пациентов.

Помбилити применяется в сочетании с миглустатом, и любой из этих препаратов может вызывать побочные эффекты. Побочные эффекты наблюдались в основном у пациентов во время инфузии Помбилити (реакции, связанные с инфузией) или вскоре после неё. Немедленно сообщите врачу, если у вас возникла реакция, связанная с инфузией, или аллергическая реакция. Некоторые из этих реакций могут быть тяжёлыми и потенциально смертельными. Возможно, вашему врачу потребуется назначить вам лекарственные препараты до инфузии для профилактики таких реакций.

Реакции, связанные с инфузией

Большинство реакций, связанных с инфузией, являются лёгкими или умеренными. Симптомы реакции, связанной с инфузией, включают, в частности, затруднённое дыхание, отёк, лихорадку, озноб, головокружение, покраснение и зуд кожи, а также сыпь.

Аллергические реакции

Аллергические реакции могут вызывать такие симптомы, как сыпь в любой части тела, отёк глаз, затяжное затруднённое дыхание, кашель, отёк губ, языка или горла, зуд кожи и крапивницу.

Очень часто (могут встречаться у более чем 1 из 10 человек)

• Головная боль

Часто (могут встречаться у до 1 из 10 человек)

• Кашель
• Внезапное покраснение лица, шеи или верхней части груди
• Боль в груди
• Сыпь, зуд
• Повышение артериального давления
• Потливость
• Вздутие живота
• Метеоризм
• Диарея, жидкий стул
• Рвота
• Тошнота
• Лихорадка или озноб
• Крапивница
• Отёк или боль в месте введения иглы
• Судороги, боль или слабость в мышцах
• Дрожь в одной или нескольких частях тела
• Повышенное потоотделение
• Боль
• Нарушение вкусовых ощущений
• Ощущение постоянной усталости или сонливости
• Затруднённое дыхание

Нечасто (могут встречаться у до 1 из 100 человек)

• Затруднённое дыхание, вызывающее кашель, свистящее дыхание (хрипы) и ощущение нехватки воздуха (астма)
• Аллергическая реакция
• Отёк рук, ног, лодыжек, ног
• Отёк лица
• Расстройство желудка
• Боль в животе
• Ощущение постоянной усталости
• Боль или раздражение в горле
• Болезненные и аномальные сокращения горла
• Раздражение полости рта
• Боль в полости рта или дискомфорт в задней части рта
• Боль в щеках, дёснах, губах, подбородке
• Потеря сил и энергии, ощущение слабости
• Недомогание, общее ощущение вялости
• Ощущение жжения
• Царапины или повреждения кожи
• Нарушения температуры тела
• Снижение уровня одного из видов лейкоцитов (обнаруживается при анализах)
• Сонливость
• Головокружение
• Боль в суставах
• Боль в области между бедром и рёбрами
• Мышечная утомляемость
• Повышенная мышечная жёсткость
• Нарушение равновесия
• Пониженное артериальное давление
• Ощущение предобморочного состояния
• Боль в одной или обеих сторонах головы, колющая боль, аура, боль в глазах, повышенная чувствительность к свету (мигрень)
• Пятна на коже

Сообщение о побочных эффектах

Если у вас возникли какие-либо побочные эффекты, сообщите об этом врачу, фармацевту или медсестре, даже если речь идёт о возможных побочных эффектах, не указанных в данной инструкции. Вы также можете сообщить о них напрямую через национальную систему уведомления, указанную в Приложении V. Сообщая о побочных эффектах, вы вносите вклад в предоставление большей информации о безопасности данного лекарственного препарата.

5. Сохранение Помбилити

Хранение этого лекарственного препарата и утилизация вскрытых флаконов находятся в ведении врача, фармацевта или медсестры. Эта информация предназначена исключительно для медицинских работников.

Хранить данный препарат в недоступном для детей месте, защищённом от света.

Не применять препарат после истечения срока годности, указанного на флаконе и упаковке после надписи «CAD». Срок годности указывается последним днём указанного месяца.

Невскрытые флаконы: хранить в холодильнике (при температуре от 2 °C до 8 °C). Флакон следует хранить в оригинальной упаковке для защиты от света.

После разведения рекомендуется немедленное использование. Однако допустимость хранения инфузионного раствора Помбилити в пакете для внутривенной инфузии была подтверждена в течение 6 часов при температуре от 20 °C до 25 °C и в течение 24 часов при температуре от 2 °C до 8 °C.

Лекарственные средства нельзя сбрасывать в канализацию или выбрасывать в мусор. Проконсультируйтесь с фармацевтом о том, как правильно утилизировать упаковку и лекарства, которые больше не требуются. Таким образом, вы поможете защитить окружающую среду.

6. Содержимое упаковки и дополнительная информация

Состав Помбилити

Действующее вещество — ципаглюкозидаза альфа. Один флакон содержит 105 мг ципаглюкозидазы альфа. После реконституции раствор во флаконе содержит 15 мг ципаглюкозидазы альфа на миллилитр. Рекомендуемая конечная концентрация разбавленной ципаглюкозидазы альфа в инфузионном пакете составляет от 0,5 мг/мл до 4 мг/мл.

Вспомогательные вещества:

• цитрат натрия дигидрат (Е331)
• лимонная кислота моногидрат (Е330)
• маннитол (Е421)
• полисорбат 80 (Е433)

Внешний вид препарата и содержимое упаковки

Помбилити представляет собой порошок белого или слегка желтоватого цвета. После реконституции представляет собой прозрачный или слегка опалесцирующий раствор, бесцветный или слегка желтоватый, без посторонних частиц и практически свободный от белых или полупрозрачных частиц. Полученный после реконституции раствор подлежит дальнейшему разведению в инфузионном пакете для внутривенного введения.

Помбилити — порошок для концентрата для раствора для инфузий во флаконе.

Упаковки по 1, 10 или 25 флаконов.

Возможно, в продаже доступны не все размеры упаковок.

Держатель регистрационного удостоверения

Amicus Therapeutics Europe Limited
Block 1, Blanchardstown Corporate Park
Ballycoolin Road
Blanchardstown, Dublin
D15 AKK1
Ирландия
Тел.: +353 (0) 1 588 0836
Факс: +353 (0) 1 588 6851
Электронная почта: [email protected]

Производитель

Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.
Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Нидерланды

Более подробную информацию о данном лекарственном препарате можно получить, обратившись в местное представительство держателя регистрационного удостоверения:

Дата последнего обновления настоящей инструкции

Другие источники информации

Подробная информация об этом лекарственном препарате доступна на веб-сайте Европейского агентства по лекарственным средствам: http://www.ema.europa.eu. Также доступны ссылки на другие веб-сайты, посвящённые редким заболеваниям и орфанным лекарственным средствам.

Эта информация предназначена исключительно для медицинских работников:

Инструкции по применению: реконституция, разведение и введение

Помбилити следует реконституировать водой для инъекций, а затем разводить в растворе натрия хлорида 9 мг/мл (0,9 %) для инъекций и вводить внутривенно капельно. Реконституцию и разведение необходимо проводить в соответствии с правилами надлежащей клинической практики, особенно соблюдая асептику.

Поскольку данный препарат представляет собой белок, в реконституированном растворе и в конечном разведённом растворе для инфузии возможно образование частиц. Поэтому при введении необходимо использовать встроенный фильтр с размером пор 0,2 мкм и низкой адсорбцией к белкам. Применение встроенного фильтра с размером пор 0,2 мкм позволяет удалять видимые частицы и не приводит к заметной потере белка или активности.

Определите количество флаконов, необходимых для реконституции, в зависимости от режима дозирования для каждого пациента (мг/кг), и выньте требуемое количество флаконов из холодильника, чтобы они достигли комнатной температуры (примерно за 30 минут). Каждый флакон Помбилити предназначен для однократного использования.

Используйте асептическую технику.

Реконституция

Реконституируйте 105 мг Помбилити на флакон, добавив 7,2 мл воды для инъекций, используя шприц с иглой диаметром не более 18 G. Добавляйте воду для инъекций по каплям по внутренней стенке флакона, не направляя струю непосредственно на лиофилизированный порошок. Аккуратно наклоняйте и поворачивайте каждый флакон. Не переворачивайте, не встряхивайте и не перемешивайте содержимое флакона. Объём для отбора — прозрачный или слегка опалесцирующий раствор от бесцветного до слабо-жёлтого, без посторонних частиц и практически свободный от белых или полупрозрачных частиц. Немедленно осмотрите реконституированные флаконы, чтобы убедиться в отсутствии посторонних частиц или изменений цвета. Если при осмотре обнаружены посторонние частицы, не соответствующие описанным выше, или изменился цвет раствора, его нельзя использовать. рН реконституированного раствора составляет приблизительно 6,0.

После реконституции рекомендуется немедленно провести разведение (см. ниже).

Разведение

После описанной выше реконституции реконституированный раствор во флаконе содержит 15 мг ципаглюкозидазы альфа на миллилитр. Реконституированный объём позволяет точно отобрать 7,0 мл (эквивалентно 105 мг) из каждого флакона. Далее раствор следует развести следующим образом: используя шприц с иглой диаметром не более 18 G, медленно отберите реконституированный раствор из каждого флакона, включая объём менее 7,0 мл из частично заполненного флакона, чтобы получить дозу, необходимую пациенту. Рекомендуемая конечная концентрация ципаглюкозидазы альфа в инфузионных пакетах должна быть в диапазоне от 0,5 мг/мл до 4 мг/мл. Удалите воздух из инфузионного пакета.

Также отберите объём раствора натрия хлорида 9 мг/мл (0,9 %) для инъекций, равный объёму реконституированного Помбилити, который будет добавлен. Медленно введите реконституированный раствор Помбилити непосредственно в раствор натрия хлорида 9 мг/мл (0,9 %) для инъекций. Аккуратно переверните или помассируйте инфузионный пакет для тщательного перемешивания раствора. Не встряхивайте и не перемешивайте инфузионный пакет слишком интенсивно.

Готовый раствор для инфузии следует вводить как можно скорее после приготовления.

Утилизация неиспользованного лекарственного препарата и всех материалов, соприкасавшихся с ним, должна проводиться в соответствии с местными нормативами.

Введение

Инфузию Помбилити следует начинать через 1 час после приёма капсул миглюстата. В случае задержки начало инфузии не должно превышать 3 часов с момента приёма миглюстата. Рекомендуемая доза Помбилити — 20 мг/кг массы тела, вводимая каждые две недели внутривенно капельно.

Инфузии следует вводить постепенно. Рекомендуется начинать со скорости инфузии 1 мг/кг/ч и постепенно увеличивать её на 2 мг/кг/ч каждые 30 минут, если не возникают признаки РАП (реакций, связанных с инфузией), до достижения максимальной скорости 7 мг/кг/ч.