Люкстурна 5 x 10¹² геномів векторіальних/мл концентрат і розчинник для розчину для ін'єкцій

Анотація: інформація для пацієнта

Вступ

Анотація: інформація для пацієнта

Люкстурна 5 x 10¹² геномів векторіальних/мл концентрат і розчинник для розчину для ін'єкцій

воретиген непарвовек

Цей лікарський засіб підлягає додатковому моніторингу, що дозволить швидше виявляти нову інформацію щодо його безпеки. Ви можете сприяти цьому, повідомляючи про побічні реакції, які у вас виникли. У кінці розділу 4 наведено інформацію про те, як повідомляти про ці побічні реакції.

Уважно прочитайте всю цю анотацію, перш ніж Вам введуть цей лікарський засіб, оскільки вона містить важливу для Вас інформацію.

• Зберігайте цю анотацію, оскільки Вам може знадобитися звернутися до неї знову.
• Якщо у Вас виникнуть запитання, зверніться до Вашого лікаря або медсестри.
• Якщо у Вас виникнуть побічні ефекти, зверніться до Вашого лікаря або медсестри, навіть якщо це побічні ефекти, які не зазначені в цій анотації. Див. розділ 4.

Зміст анотації:

1. Що таке Люкстурна і для чого її застосовують
2. Що Вам потрібно знати, перш ніж почати отримувати Люкстурна
3. Як застосовують Люкстурна
4. Можливі побічні ефекти
5. Як зберігати Люкстурна
6. Вміст упаковки та інша інформація

1. Що таке Люкстурна і для чого її застосовують

Люкстурна — це препарат генової терапії, який містить діючу речовину воретиген непарвовек.

Люкстурна застосовується для лікування дорослих і дітей із втратою зору через спадкову дистрофію сітківки, спричинену мутаціями в гені RPE65. Ці мутації перешкоджають організму виробляти білок, необхідний для зору, і призводять до втрати зору та можливості сліпоти.

Діючою речовиною Люкстурни є воретиген непарвовек — модифікований вірус, що містить копію гена RPE65. Після ін’єкції цей ген потрапляє до клітин сітківки, шару на задній частині ока, який реагує на світло. Це дозволяє сітківці виробляти білки, необхідні для зору. Вірус, який використовується для введення гена, не викликає захворювань у людей.

Люкстурну призначають лише у разі, якщо генетичні дослідження підтвердили, що втрата зору спричинена мутаціями в гені RPE65.

2. Що Вам потрібно знати перед початком отримання Люкстурни

Не слід застосовувати Люкстурну

• Якщо Ви маєте алергію на воретіген непарвовек або на будь-який інший компонент цього лікарського засобу (перелічені в розділі 6)
• Якщо у Вас є інфекція очей
• Якщо у Вас є запалення очей

Якщо Ви маєте будь-який із перелічених станів або не впевнені, проконсультуйтеся з лікарем перед застосуванням Люкстурни.

Попередження та застереження

Перед отриманням лікування Люкстурною:

• Повідомте лікареві, якщо у Вас є ознаки інфекції очей або запалення очей, наприклад, якщо Ващі очі червоніють, підвищена чутливість до світла, набряк очей або біль у очах.
• Повідомте лікареві, якщо у Вас є активна інфекція будь-якого типу. Ваш лікар може відстрочити лікування до повного зникнення інфекції, оскільки цей лікарський засіб може ускладнити боротьбу з інфекцією. Див. також розділ 3.

Після отримання лікування Люкстурною:

• Негайно зверніться до лікаря, якщо Ваше око/очі почервоніли, Ви відчуваєте біль у очах, підвищену чутливість до світла, бачите спалахи або «плаваючі» тіла, або помітили погіршення чи розмите зору.

• Вам слід уникати польотів літаком або інших поїздок на великі висоти до тих пір, поки це не дозволить Ваш лікар. Під час лікування цим лікарським засобом лікар вводить бульбашку повітря в око, яку організм повільно розсмоктує. До повного розсмоктування бульбашки польоти літаком або інші поїздки на великі висоти можуть призвести до збільшення бульбашки та спричинити ушкодження очей, включаючи втрату зору. Проконсультуйтеся з лікарем перед поїздкою.

• Вам слід уникати плавання через підвищений ризик інфекції очей. Проконсультуйтеся з лікарем перед тим, як піти плавати після отримання лікування Люкстурною.

• Вам слід уникати надмірних фізичних навантажень через підвищений ризик травми очей. Проконсультуйтеся з лікарем перед початком виконання надмірних фізичних навантажень після отримання лікування Люкстурною.

• Можуть виникнути тимчасові порушення зору, такі як підвищена чутливість до світла та розмите зору. Повідомте лікареві про будь-які порушення зору, які Ви відчуваєте. Ваш лікар зможе допомогти зменшити неприємні відчуття, пов’язані з цими тимчасовими порушеннями.

• Діюча речовина Люкстурни може тимчасово виділятися зі слізною рідиною. Ви та Ваш опікун повинні поміщати пов’язки та відходи, які мали контакт зі слізною рідиною та носовими виділеннями, у герметичні пакети перед утилізацією. Вам слід дотримуватися цих заходів обережності протягом 14 днів.

• Після лікування Люкстурною Ви не зможете здавати кров, органи, тканини та клітини для трансплантації.

Діти та підлітки

Люкстурну не досліджували у дітей молодше чотирьох років. Дані обмежені.

Інші лікарські засоби та Люкстурна

Повідомте лікареві, якщо Ви приймаєте, нещодавно приймали або могли б приймати будь-які інші лікарські засоби.

Вагітність, годування грудьми та фертильність

Якщо Ви вагітні або годуєте грудьми, вважаєте, що можете бути вагітними, або плануєте завагітніти, проконсультуйтеся з лікарем або медсестрою перед отриманням лікування Люкстурною.

Ефекти цього лікарського засобу на вагітність та плід невідомі. Як застереження, Вам не слід застосовувати Люкстурну під час вагітності.

Люкстурну не досліджували у жінок, які годують грудьми. Невідомо, чи проникає вона до грудного молока. Повідомте лікареві, якщо Ви годуєте грудьми або плануєте це робити. Ваш лікар допоможе вирішити, чи слід припинити годування грудьми або відмовитися від застосування Люкстурни, враховуючи користь годування грудьми для Вашої дитини та користь Люкстурни для Вас.

Керування транспортними засобами та робота з механізмами

Можуть виникнути тимчасові порушення зору після отримання Люкстурни. Не керуйте транспортними засобами та не працюйте з важкими механізмами, доки Ваш зір повністю не відновиться. Проконсультуйтеся з лікарем перед відновленням цих видів діяльності.

Люкстурна містить натрій

Цей лікарський засіб містить менше 1 ммоль натрію (23 мг) на дозу, тобто фактично «без натрію».

3. Як застосовують Люкстурна

Люкстурна застосовується в операційній кімнаті лікарями, які мають досвід проведення офтальмологічних операцій. Препарат вводять під наркозом. Ваш лікар розповість вам про наркоз і спосіб застосування препарату.

Ваш лікар проведе офтальмологічну операцію, щоб видалити прозорий гель, який заповнює внутрішню частину ока, а потім введе Люкстурна безпосередньо в сітківку — тонкий світлочутливий шар на задній частині ока. Цю процедуру повторять у другому оці не раніше ніж через 6 днів. Після кожної процедури вас будуть спостерігати протягом декількох годин, щоб контролювати перебіг відновлення та виявити можливі побічні ефекти від операції або наркозу.

Перед початком лікування Люкстурна ваш лікар може призначити вам ліки, які пригнічують імунну систему (природні захисні механізми організму), щоб запобігти реакції організму на Люкстурна під час його введення. Дуже важливо приймати ці ліки точно відповідно до інструкцій вашого лікаря. Не припиняйте прийом цих ліків без попередньої консультації з лікарем.

Якщо ви отримали більше Люкстурна, ніж потрібно

Оскільки цей препарат вводиться лікарем, імовірність отримання надмірної дози дуже мала. Якщо це трапиться, ваш лікар буде лікувати симптоми відповідно до потреб. Повідомте своєму лікареві або медсестрі, якщо у вас виникнуть будь-які проблеми зі зором.

Якщо у вас виникли інші запитання щодо застосування цього лікарського засобу, зверніться до свого лікаря або медсестри.

4. Можливі побічні ефекти

Як і всі лікарські засоби, цей лікарський засіб може викликати побічні ефекти, хоча не всі люди їх відчувають.

Можуть виникнути такі побічні ефекти, пов’язані з Люкстурна:

Часті (можуть впливати до 1 з кожних 10 осіб)

• Відкладення під сітківкою

Невідома частота (неможливо оцінити за наявними даними)

• Атрофія (хоріо)ретини

Можуть виникнути такі побічні ефекти, пов’язані з процедурою ін’єкції:

Дуже часті (можуть впливати на більше ніж 1 з кожних 10 осіб)

• Покрасніння очей
• Катаракта (помутніння кришталика)
• Підвищення тиску в оці

Часті (можуть впливати до 1 з кожних 10 осіб)

• Розрив сітківки
• Біль у очах
• Пухир очей
• Відшарування сітківки
• Кровотеча в задній частині ока
• Біль або посилення дискомфорту в оці
• Нечітке зорове сприйняття через отвір у сітківці
• Тонізація поверхні ока (ділен)
• Подразнення очей
• Запалення очей
• Відчуття стороннього тіла в оці
• Очний дискомфорт
• Аномалії в задній частині ока
• Нудота (бажання блювати), блювота, біль у животі (шлунку), біль у губах
• Зміна електричної активності серця
• Головний біль, запаморочення
• Сирія, набряк обличчя
• Тривожність
• Проблеми, пов’язані з встановленням дихального трубки в трахею
• Розрив хірургічної рани

Невідомо (частоту неможливо оцінити за наявними даними)

• Помутніння желе подібної речовини, що знаходиться всередині ока (помутніння скловидного тіла)
• Атрофія (хоріо)ретини

Ураження тканин ока може супроводжуватися кровотечею, запаленням та підвищеним ризиком інфекції. У дні після операції спостерігається зниження зору, яке, як правило, покращується; повідомте свого лікаря, якщо зір не відновлюється.

Повідомлення про побічні ефекти

Якщо у вас виникли будь-які побічні ефекти, зверніться до свого лікаря або медсестри, навіть якщо це можливі побічні ефекти, які не зазначені в цій інструкції. Ви також можете повідомити про них безпосередньо через національну систему повідомлень, зазначену в Додатку V. Повідомляючи про побічні ефекти, ви можете допомогти забезпечити більше інформації щодо безпеки цього лікарського засобу.

5. Зберігання Люкстурна

Люкстурна повинна зберігатися медичними працівниками у їхньому медичному закладі.

Концентрат і розчинник повинні транспортуватися та зберігатися в замороженому стані при температурі ≤ ‑65 °C. Після розмороження препарат не повинен знову заморожуватися і має зберігатися при кімнатній температурі (нижчій за 25 °C).

Не застосовуйте цей препарат після закінчення терміну придатності, зазначеного на етикетці та упаковці після CAD.

6. Вміст упаковки та додаткова інформація

Склад Люкстурни

• Діючою речовиною є воретіген непарвовек. Кожен мл концентрату містить 5 × 10¹² геномів векторіальних (вг). Концентрат (однодозовий флакон об’ємом 2 мл з екстрагованим об’ємом 0,5 мл) необхідно розбавляти в співвідношенні 1:10 перед застосуванням.
• Кожна доза розчину після розведення містить 1,5 × 10¹¹ геномів векторіальних воретігену непарвовеку в об’ємі для введення 0,3 мл.
• Інші допоміжні речовини концентрату: натрію хлорид (див. розділ «Люкстурна містить натрій» в кінці розділу 2 цього вкладення), натрію дигідрофосфат моногідрат (для регулювання рН), натрію дигідрофосфат дигідрат (для регулювання рН), полоксамер 188 та вода для ін’єкційних засобів.
• Допоміжні речовини розчинника: натрію хлорид (див. кінець розділу 2), натрію дигідрофосфат моногідрат (для регулювання рН), натрію дигідрофосфат дигідрат (для регулювання рН), полоксамер 188 та вода для ін’єкційних засобів.

Цей лікарський засіб містить генетично модифіковані організми.

Зовнішній вигляд Люкстурни та вміст упаковки

Люкстурна — це прозорий безбарвний концентрат для розчину для ін’єкцій субретинально, який постачається у прозорому пластиковому флаконі. Розчинник — це прозора безбарвна рідина, яка постачається у прозорому пластиковому флаконі.

Кожен алюмінієвий пакет містить картонну коробку, в якій є 1 флакон концентрату об’ємом 0,5 мл та 2 флакони розчинника (кожен містить 1,7 мл).

Власник дозволу на введення в обіг

Novartis Europharm Limited

Vista Building

Elm Park, Merrion Road

Dublin 4

Ірландія

Виробник

Novartis Pharma GmbH

Sophie-Germain-Strasse 10

90443 Nürnberg

Німеччина

Додаткову інформацію про цей лікарський засіб можна отримати, звернувшись до місцевого представника власника дозволу на введення в обіг:

Дата останнього перегляду цього вкладення:

Інші джерела інформації

Це вкладення доступне у форматі аудіофайлу та великим шрифтом на вебсайті: http://www.voretigeneneparvovec.support

Детальну інформацію про цей лікарський засіб можна знайти на вебсайті Європейського агентства з лікарських засобів: http://www.ema.europa.eu.

Ця інформація призначена виключно для медичних працівників:

Застереження щодо заходів, які слід дотримуватися перед маніпулюванням або введенням лікарського засобу

Цей лікарський засіб містить генетично модифіковані організми. Під час підготовки або введення воретігену непарвовеку слід використовувати засоби індивідуального захисту (включаючи лабораторний халат, захисні окуляри та рукавички).

Необхідно адекватно контролювати та моніторити внутрішньоочний тиск до та після введення лікарського засобу.

Після введення пацієнтам слід повідомити, що вони повинні негайно повідомляти про будь-які симптоми, які можуть свідчити про ендофтальміт або відшарування сітківки, та в разі їх появи — вчасно лікуватися.

Підготовка до введення

Кожна упаковка, що містить 1 флакон концентрату та 2 флакони розчинника, призначена для одноразового використання.

Люкстурна повинна бути візуально оглянута перед введенням. Якщо виявлені частинки, помутніння або зміна кольору, однодозовий флакон використовувати не слід.

Підготовку Люкстурна слід проводити протягом 4 годин до початку процедури введення в асептичних умовах та відповідно до наведеного нижче рекомендованого порядку дій.

Дати одному флакону однодозового концентрату та двом флаконам розчинника відтаяти при кімнатній температурі. Після відтаювання трьох флаконів (1 флакон концентрату та 2 флакони розчинника) слід розпочати розведення. Обережно перевернути флакони вгору дном п’ять разів для змішування вмісту.

Оглянути на наявність видимих частинок або будь-яких аномалій. Будь-які аномалії або наявність видимих частинок слід повідомити державлювітю відповідно до ліцензії на реалізацію, і продукт не повинен використовуватися.

Перенести 2,7 мл розчинника з двох відтаялих флаконів, відібравши його шприцом на 3 мл, у стерильний порожній скляний флакон на 10 мл.

Для розведення відібрати 0,3 мл відтаялого концентрату шприцом на 1 мл та додати до флакона на 10 мл, що містить розчинник. Обережно перевернути флакон щонайменше п’ять разів для належного змішування. Оглянути на наявність видимих частинок. Розчинений розчин повинен бути прозорим або трохи опалесцентним. Позначити флакон на 10 мл, що містить розведений концентрат, наступним чином: «Розведений Люкстурна».

Не слід готувати шприци, якщо флакон пошкоджено або якщо виявлені видимі частинки. Підготувати шприци для ін’єкції, відібравши 0,8 мл розчиненого розчину у стерильний шприц на 1 мл. Повторити ту саму процедуру для підготовки запасного шприца. Заповнені шприци з продуктом слід транспортувати до операційної в спеціальному контейнері, призначеному для цієї мети.

Заходи, які слід вжити у разі випадкової експозиції

Слід уникати випадкової експозиції. Під час підготовки, введення та роботи з воретігеном непарвовеком слід дотримуватися місцевих правил біобезпеки.

• Під час маніпулювання або введення воретігену непарвовеку слід використовувати засоби індивідуального захисту (включаючи лабораторний халат, захисні окуляри та рукавички).
• Слід уникати випадкової експозиції воретігену непарвовеку, включаючи контакт зі шкірою, очима та слизовими оболонками. Перед роботою з цим лікарським засобом слід закрити будь-які поранення.
• Будь-яке пролиття воретігену непарвовеку слід обробити вірусцидним засобом, наприклад, гіпохлоритом натрію 1 %, та висушити абсорбуючими матеріалами.
• Всі матеріали, які могли контактувати з воретігеном непарвовеком (наприклад, флакон, шприц, голка, вата, рукавички, маски чи пов’язки), повинні бути утилізовані відповідно до місцевих правил біобезпеки.

Випадкова експозиція

• У разі випадкової професійної експозиції (наприклад, при потраплянні на очі або слизові оболонки) слід промити водою протягом щонайменше 5 хвилин.
• У разі експозиції на пошкоджену шкіру або уколу голкою слід ретельно промити уражену ділянку водою і милом і/або дезинфікуючим засобом.

Заходи, які слід вжити при утилізації лікарського засобу

Цей лікарський засіб містить генетично модифіковані організми. Утилізація не використаного лікарського засобу та всіх матеріалів, які мали з ним контакт, повинна проводитися відповідно до місцевих правил утилізації фармацевтичних відходів.

Дозування

Лікування повинно починати та проводити хірург-ретинолог, який має досвід у макулярній хірургії.

Пацієнти отримають одноразову дозу воретігену непарвовеку 1,5 × 10¹¹ геномів векторіальних у кожному оці. Кожну дозу вводять у субретинальний простір загальним об’ємом 0,3 мл. Введення проводять окремо в кожне око в різні дні з коротким інтервалом, щонайменше шість днів між кожним хірургічним втручанням.

Імуномодулююча схема

Перед початком імуномодулюючої схеми та перед введенням воретігену непарвовеку пацієнта слід обстежити на наявність симптомів активної інфекційної хвороби будь-якого типу, і в разі такої інфекції початок лікування слід відкласти до повного одужання пацієнта.

Рекомендується починати імуномодулюючу схему за 3 дні до введення воретігену непарвовеку в перше око, дотримуючись наведеного нижче графіку (Таблиця 1). Початок імуномодулюючої схеми для другого ока повинен відбуватися за тим самим графіком і замінювати імуномодулюючу схему першого ока.

Таблиця 1. Імуномодулююча схема до та після операції для кожного ока

Особливі групи пацієнтів

Літні пацієнти

Безпека та ефективність воретигену непарвовеку у пацієнтів у віці ≥ 65 років не встановлені. Дані обмежені. Проте корекція дози у літніх пацієнтів не потрібна.

Порушення функції печінки та нирок

Безпека та ефективність воретигену непарвовеку у пацієнтів із порушенням функції печінки або нирок не встановлені. Корекція дози у цих пацієнтів не потрібна (див. розділ 5.2).

Дитяча популяція

Безпека та ефективність воретигену непарвовеку у дітей молодше 4 років не встановлені. Дані обмежені. Корекція дози у дитячих пацієнтів не потрібна.

Спосіб застосування

Субретинально.

Люкстурна 5 x 10¹² геномів векторіальних/мл концентрат і розчинник для розчину для ін'єкцій — це стерильний концентрат для субретинальної ін'єкції, який перед застосуванням необхідно розморозити та розчинити.

Цей лікарський засіб не слід застосовувати шляхом внутрішньоскловидної ін'єкції.

Люкстурна — це однодозовий флакон для одного застосування в одне око. Продукт вводять шляхом субретинальної ін'єкції після виконання вітреоктомії в кожне око. Не слід вводити поблизу фовеи, щоб зберегти її цілісність.

Застосування воретигену непарвовеку має проводитися в операційній при контролюваному асептичному режимі. Перед процедурою пацієнту слід застосувати відповідну анестезію. Зіницю ока, в яке буде введено ін'єкцію, необхідно розширити, а перед операцією слід застосувати офтальмологічний антибіотик широкого спектра дії відповідно до загальноприйнятої медичної практики.

Застосування

Дотримуйтесь наведених нижче кроків для введення воретигену непарвовеку пацієнтам:

• Після розчинення Люкстурни розчин необхідно візуально перевірити перед застосуванням. Якщо спостерігаються частинки, помутніння або зміна кольору, лікарський засіб використовувати не можна.
• Під'єднати шприц із розчиненим препаратом до подовжувача та канюлі для субретинальної ін'єкції. Препарат повільно вводять через подовжувач та канюлю для субретинальної ін'єкції, щоб видалити всі бульбашки повітря з системи.
• Об'єм продукту, доступного для ін'єкції, підтверджується в шприці шляхом вирівнювання кінця поршня з рискою, що позначає 0,3 мл.
• Після завершення вітреоктомії Люкстурну вводять субретинально за допомогою канюлі для субретинальної ін'єкції, введеної через pars plana.
• Під безпосереднім контролем візуалізації кінець канюлі для субретинальної ін'єкції приставляють до поверхні сітківки. Місце ін'єкції рекомендується розташовувати уздовж верхньої судинної дуги, на відстані не менше 2 мм від центру фовеи. Повільно вводять невелику кількість препарату до утворення початкової субретинальної бульбашки, після чого повільно вводять решту об'єму до повної дози 0,3 мл (малюнок 1).

Малюнок 1. Кінець канюлі для субретинальної ін'єкції, розташований у рекомендованому місці ін'єкції (вигляд хірурга)

• Після завершення ін'єкції канюлю для субретинальної ін'єкції витягують з ока.
• Після ін'єкції будь-який залишок препарату необхідно утилізувати. Зберігати резервний шприц заборонено.
• Необхідно ретельно виконати заміну рідини на повітря, уникнувши дренажу рідини поблизу ретинотомії, створеної для субретинальної ін'єкції.
• У післяопераційному періоді пацієнта необхідно відразу ж укласти на спину, і це положення має зберігатися протягом 24 годин після виписки пацієнта.