Люкстурна 5 x 10¹² геномных векторов/мл концентрат и растворитель для раствора для инъекций

Инструкция: Информация для пациента

Введение

Инструкция: информация для пациента

Люкстурна 5 × 10¹² геномных векторов/мл концентрат и растворитель для раствора для инъекций

воретиген непарвовек

Этот лекарственный препарат подлежит дополнительному контролю, что позволит быстрее выявлять новую информацию о его безопасности. Вы можете внести свой вклад, сообщая о побочных эффектах, которые могут у вас возникнуть. В конце раздела 4 приведена информация о том, как сообщать о побочных эффектах.

Внимательно прочитайте всю инструкцию, прежде чем вам будет введён этот препарат, поскольку она содержит важную для вас информацию.

• Сохраняйте данную инструкцию — возможно, вам потребуется снова с ней ознакомиться.
• При возникновении вопросов обращайтесь к врачу или медсестре.
• Если у вас возникнут побочные эффекты, сообщите об этом врачу или медсестре, даже если речь идёт о побочных эффектах, не указанных в данной инструкции. См. раздел 4.

Содержание инструкции:

1. Что такое Люкстурна и для чего она применяется
2. Что нужно знать перед началом лечения Люкстурной
3. Как применяют Люкстурну
4. Возможные побочные эффекты
5. Как хранить Люкстурну
6. Содержимое упаковки и другая информация

1. Что такое Люкстурна и для чего она применяется

Люкстурна — это лекарственный препарат генной терапии, содержащий активное вещество воретиген непарвовек.

Люкстурна применяется для лечения взрослых и детей с потерей зрения, вызванной наследственной дистрофией сетчатки, обусловленной мутациями в гене RPE65. Эти мутации препятствуют выработке в организме белка, необходимого для зрения, и приводят к ухудшению зрения и возможной слепоте.

Активное вещество Люкстурны — воретиген непарвовек — представляет собой модифицированный вирус, содержащий копию гена RPE65. После инъекции этот ген попадает в клетки сетчатки — слоя на задней стенке глаза, воспринимающего свет. Это позволяет сетчатке вырабатывать белки, необходимые для зрения. Вирус, используемый для доставки гена, не вызывает заболеваний у человека.

Люкстурна назначается только в том случае, если генетические анализы подтверждают, что потеря зрения вызвана мутациями в гене RPE65.

2. Что Вам необходимо знать перед началом лечения Люкстурна

Не следует применять Люкстурна

• При наличии аллергии на воретиген непарвовек или на любой другой компонент препарата (перечислены в разделе 6)
• При наличии инфекции глаза
• При наличии воспаления глаза

Если у Вас присутствует одно из перечисленных выше состояний или если Вы не уверены, обязательно проконсультируйтесь с врачом перед применением Люкстурна.

Предупреждения и меры предосторожности

Перед применением лечения Люкстурна:

• Сообщите врачу, если у Вас имеются признаки инфекции глаза или воспаления глаза, например, покраснение глаз, светочувствительность, отёк глаза или боль в глазах.
• Сообщите врачу, если у Вас имеется активная инфекция любого типа. Врач может отложить лечение до полного исчезновения инфекции, поскольку данный препарат может затруднить борьбу организма с инфекцией. Подробнее см. в разделе 3.

После применения лечения Люкстурна:

• Немедленно обратитесь к врачу, если глаза покраснели, Вы ощущаете боль в глазах, повышенную чувствительность к свету, видите вспышки света или «плавающие» точки, или если заметили ухудшение зрения или его размытость.

• Необходимо избегать полётов на самолёте или других поездок на большие высоты до получения разрешения врача. Во время лечения этим препаратом врач вводит в глаз пузырёк воздуха, который организм медленно всасывает. До полного всасывания пузырька полёт на самолёте или подъём на большую высоту может привести к увеличению объёма пузырька, что вызовет повреждение глаз, включая потерю зрения. Проконсультируйтесь с врачом перед поездкой.

• Необходимо избегать плавания из-за повышенного риска инфицирования глаза. Проконсультируйтесь с врачом перед тем, как начать плавать после лечения Люкстурна.

• Необходимо избегать физических нагрузок повышенной интенсивности из-за повышенного риска травмы глаза. Проконсультируйтесь с врачом перед началом интенсивных физических нагрузок после лечения Люкстурна.

• Возможно временное нарушение зрения, например, повышенная чувствительность к свету и размытость зрения. Сообщите врачу о любом нарушении зрения, которое Вы ощущаете. Врач поможет уменьшить дискомфорт, вызванный этими временными нарушениями.

• Активное вещество Люкстурна может временно выделяться со слезами. Вам и Вашему ухаживающему лицу необходимо помещать повязки и отходы, соприкасавшиеся со слезами и назальными выделениями, в герметично закрываемые пакеты перед утилизацией. Эти меры предосторожности следует соблюдать в течение 14 дней.

• После лечения Люкстурна нельзя сдавать кровь, органы, ткани и клетки для трансплантации.

Дети и подростки

Препарат Люкстурна не изучался у детей младше четырёх лет. Данные ограничены.

Другие лекарственные препараты и Люкстурна

Сообщите врачу, если Вы принимаете, недавно принимали или могли бы принимать какие-либо другие лекарственные препараты.

Беременность, лактация и фертильность

Если Вы беременны или кормите грудью, подозреваете, что можете быть беременны, или планируете беременность, проконсультируйтесь с врачом или медсестрой перед применением Люкстурна.

Влияние этого препарата на течение беременности и развитие плода не установлено. В целях предосторожности не следует применять Люкстурна во время беременности.

Препарат Люкстурна не изучался у кормящих женщин. Неизвестно, выделяется ли препарат с грудным молоком. Сообщите врачу, если Вы кормите грудью или планируете это делать. Врач поможет Вам принять решение о необходимости прекращения грудного вскармливания или отказа от лечения Люкстурна, учитывая пользу грудного вскармливания для ребёнка и пользу препарата Люкстурна для Вас.

Управление транспортными средствами и использование механизмов

Возможно временное нарушение зрения после применения Люкстурна. Не управляйте транспортными средствами и не используйте тяжёлые механизмы до восстановления зрения. Проконсультируйтесь с врачом перед возобновлением этих видов деятельности.

Люкстурна содержит натрий

Данный препарат содержит менее 1 ммоль натрия (23 мг) на дозу, то есть практически «без натрия».

3. Как вводится Люкстурна

Люкстурна будет вводиться в операционной хирургами, имеющими опыт проведения глазных операций. Люкстурна вводится под анестезией. Ваш врач расскажет вам об анестезии и о том, как будет проводиться введение препарата.

Ваш врач проведёт хирургическую операцию на глазу для удаления прозрачного геля, заполняющего внутреннюю часть глаза, а затем введёт Люкстурна непосредственно в сетчатку — тонкий чувствительный к свету слой, расположенный в задней части глаза. Эта процедура будет повторена на другом глазу не ранее чем через 6 дней. После каждой процедуры вы должны будете находиться под медицинским наблюдением в течение нескольких часов для контроля процесса восстановления и выявления побочных эффектов операции или анестезии.

Перед началом лечения Люкстурной ваш врач может назначить вам препарат, подавляющий иммунную систему (естественные защитные силы организма), чтобы она не пыталась бороться с Люкстурной после её введения. Важно принимать этот препарат строго по инструкции, указанной вашим врачом. Не прекращайте приём препарата без предварительной консультации с врачом.

Если введено больше Люкстурны, чем необходимо

Поскольку этот препарат вводится врачом, маловероятно, что вам введут больше препарата, чем требуется. В случае если это произойдёт, врач будет оказывать помощь по мере необходимости. Сообщите врачу или медсестре, если у вас возникнут какие-либо проблемы со зрением.

Если у вас остались какие-либо вопросы по применению этого препарата, обратитесь к вашему врачу или медсестре.

4. Возможные побочные эффекты

Как и все лекарственные препараты, этот препарат может вызывать побочные эффекты, однако они возникают не у всех пациентов.

Могут возникнуть следующие побочные эффекты, связанные с Люкстурна:

Частые (могут наблюдаться у до 1 из 10 человек)

• Отложения под сетчаткой

Частота неизвестна (невозможно оценить по имеющимся данным)

• Атрофия (хорио)ретины

Могут возникнуть следующие побочные эффекты, связанные с процедурой инъекции:

Очень частые (могут наблюдаться у более чем 1 из 10 человек)

• Покраснение глаз
• Катаракта (помутнение хрусталика)
• Повышение внутриглазного давления

Частые (могут наблюдаться у до 1 из 10 человек)

• Разрыв сетчатки
• Боль в глазу
• Отёк глаза
• Отслойка сетчатки
• Кровоизлияние в заднюю часть глаза
• Боль или усиление дискомфорта в глазу
• Расплывчатость зрения вследствие наличия отверстия в сетчатке
• Утончение поверхности глаза (дллен)
• Раздражение глаза
• Воспаление глаза
• Ощущение инородного тела в глазу
• Дискомфорт в глазу
• Аномалии в задней части глаза
• Тошнота (покашливание), рвота, боль в животе, боль в губах
• Изменения в электрической активности сердца
• Головная боль, головокружение
• Кожная сыпь, отёк лица
• Тревожность
• Осложнения, связанные с введением дыхательной трубки в трахею
• Расхождение хирургической раны

Неизвестно (частота не может быть оценена по имеющимся данным)

• Помутнение студенистого вещества, находящегося внутри глаза (помутнения стекловидного тела)
• Атрофия (хорио)ретины

Повреждение тканей глаза может сопровождаться кровотечением, воспалением и повышенным риском инфекции. В первые дни после операции может наблюдаться снижение остроты зрения, которое, как правило, проходит со временем. Сообщите врачу, если зрение не восстанавливается.

Сообщение о побочных эффектах

Если у вас возникли какие-либо побочные эффекты, сообщите об этом врачу или медсестре, даже если речь идёт о побочных эффектах, не указанных в данной инструкции. Вы также можете сообщить о них непосредственно через национальную систему уведомления, указанную в Приложении V. Сообщая о побочных эффектах, вы помогаете обеспечить большую информированность о безопасности данного лекарственного препарата.

5. Сохранение Люкстурна

Люкстурна будет храниться медицинскими работниками в их медицинском учреждении.

Концентрат и растворитель должны транспортироваться и храниться в замороженном виде при температуре ≤ ‑65 ºC. После размораживания лекарственное средство не должно повторно замораживаться и должно оставаться при комнатной температуре (ниже 25 °C).

Не используйте это лекарственное средство после даты, указанной на этикетке и на упаковке, после надписи «ГОДЕН ДО».

6. Содержимое упаковки и другая информация

Состав Люкстурны

• Действующее вещество — воретиген непарвовек. Каждый мл концентрата содержит 5 × 10¹² геномных векторов (гв). Концентрат (однодозовый флакон объёмом 2 мл с извлекаемым объёмом 0,5 мл) необходимо разводить в соотношении 1:10 перед введением.
• Каждая доза разведённого раствора содержит 1,5 × 10¹¹ геномных векторов воретигена непарвовека в объёме для введения 0,3 мл.
• Другие вспомогательные вещества концентрата: хлорид натрия (см. раздел 2 «Люкстурна содержит натрий»), дигидрофосфат натрия моногидрат (для регулирования pH), дигидрофосфат натрия дигидрат (для регулирования pH), полоксамер 188 и вода для инъекций.
• В составе растворителя содержатся: хлорид натрия (см. конец раздела 2), дигидрофосфат натрия моногидрат (для регулирования pH), дигидрофосфат натрия дигидрат (для регулирования pH), полоксамер 188 и вода для инъекций.

Данный лекарственный препарат содержит генетически модифицированные организмы.

Внешний вид Люкстурны и содержимое упаковки

Люкстурна — прозрачный бесцветный концентрат для раствора для инъекций, предназначенный для субретинального введения, во флаконе из прозрачного пластика. Растворитель — прозрачная бесцветная жидкость, находящаяся во флаконе из прозрачного пластика.

Каждый алюминиевый пакет содержит картонную коробку, включающую 1 флакон с 0,5 мл концентрата и 2 флакона растворителя (по 1,7 мл в каждом).

Держатель регистрационного удостоверения

Novartis Europharm Limited
Vista Building
Elm Park, Merrion Road
Dublin 4
Ирландия

Ответственное за производство предприятие

Novartis Pharma GmbH
Sophie-Germain-Strasse 10
90443 Nürnberg
Германия

Более подробную информацию о данном лекарственном препарате можно получить, обратившись в местное представительство держателя регистрационного удостоверения:

Дата последнего обновления данного листка-вкладыша:

Другие источники информации

Настоящий листок-вкладыш доступен в аудиофайле и в увеличенном размере шрифта на веб-сайте: http://www.voretigeneneparvovec.support

Подробная информация об этом лекарственном препарате размещена на веб-сайте Европейского агентства по лекарственным средствам: http://www.ema.europa.eu.

Информация предназначена исключительно для медицинских работников:

Меры предосторожности, которые необходимо соблюдать до приготовления или введения препарата

Данный лекарственный препарат содержит генетически модифицированные организмы. При приготовлении и введении воретигена непарвовека необходимо использовать средства индивидуальной защиты (включая лабораторный халат, защитные очки и перчатки).

Внутриглазное давление должно быть адекватно контролируемым и подлежит мониторингу до и после введения препарата.

После введения пациентам следует рекомендовать немедленно сообщать о любых симптомах, указывающих на эндофтальмит или отслойку сетчатки, и при необходимости проводить соответствующее лечение.

Подготовка перед введением

Каждая упаковка, содержащая 1 флакон с концентратом и 2 флакона с растворителем, предназначена для однократного использования.

Препарат Люкстурна должен быть визуально осмотрен перед введением. Если обнаружены частицы, помутнение или изменение цвета, однодозовый флакон использовать нельзя.

Приготовление Люкстурны должно проводиться в течение 4 часов до начала процедуры введения, в асептических условиях и в соответствии со следующей рекомендованной процедурой.

Дать однодозовый флакон с концентратом и два флакона с растворителем оттаять при комнатной температуре. После оттаивания всех трёх флаконов (1 флакон с концентратом и 2 флакона с растворителем) следует начать разведение. Аккуратно перевернуть каждый флакон пять раз для смешивания содержимого.

Проверить наличие видимых частиц или других аномалий. При обнаружении любых аномалий или видимых частиц необходимо уведомить держателя регистрационного удостоверения, и препарат использовать нельзя.

Перенести 2,7 мл растворителя из двух оттаявших флаконов, используя шприц объёмом 3 мл, в стерильный пустой стеклянный флакон объёмом 10 мл.

Для разведения набрать 0,3 мл оттаявшего концентрата в шприц объёмом 1 мл и добавить в стерильный стеклянный флакон объёмом 10 мл, содержащий растворитель. Аккуратно перевернуть флакон не менее пяти раз для тщательного смешивания. Проверить наличие видимых частиц. Разведённый раствор должен быть прозрачным или слегка опалесцирующим. Маркировать флакон объёмом 10 мл со разведённым концентратом следующим образом: «Разведённый Люкстурна».

Не следует готовить шприцы, если флакон повреждён или обнаружены видимые частицы. Подготовить шприцы для инъекции, набрав 0,8 мл разведённого раствора в стерильный шприц объёмом 1 мл. Повторить ту же процедуру для приготовления запасного шприца. Заполненные шприцы должны транспортироваться в операционную в предназначенном для этого контейнере.

Меры, которые необходимо принять в случае случайного контакта

Следует избегать случайного контакта. При приготовлении, введении и обращении с воретигеном непарвовеком необходимо соблюдать местные правила биобезопасности.

• При обращении или введении воретигена непарвовека следует использовать средства индивидуальной защиты (включая лабораторный халат, защитные очки и перчатки).
• Следует избегать случайного контакта с воретигеном непарвовеком, включая контакт с кожей, глазами и слизистыми оболочками. Перед работой с препаратом необходимо закрыть любые повреждения кожи.
• При случайном проливе воретигена непарвовека поверхность следует обработать вируцидным агентом, например, 1 % раствором гипохлорита натрия, и высушить с помощью впитывающих материалов.
• Все материалы, которые могли соприкоснуться с воретигеном непарвовеком (например, флакон, шприц, игла, вата, перчатки, маски или повязки), должны утилизироваться в соответствии с местными правилами утилизации биологически опасных отходов.

Случайный контакт

• При случайном профессиональном контакте (например, попадании на слизистые оболочки или в глаза) необходимо промыть поражённый участок чистой водой в течение не менее 5 минут.
• При контакте с повреждённой кожей или уколе иглой необходимо тщательно промыть поражённый участок водой с мылом и/или обработать дезинфицирующим средством.

Меры предосторожности при утилизации препарата

Данный лекарственный препарат содержит генетически модифицированные организмы. Утилизация неиспользованного препарата и всех материалов, соприкасавшихся с ним, должна проводиться в соответствии с местными правилами утилизации фармацевтических отходов.

Способ применения и дозы

Лечение должно быть начато и проводиться хирургом-офтальмологом, имеющим опыт проведения макулярной хирургии.

Пациенты получат однократную дозу воретигена непарвовека 1,5 × 10¹¹ геномных векторов в каждый глаз. Каждая доза вводится в субретинальное пространство в общем объёме 0,3 мл. Введение проводится отдельно в каждый глаз в разные дни с интервалом не менее шести дней между хирургическими вмешательствами.

Иммуномодулирующая схема

Перед началом иммуномодулирующей схемы и перед введением воретигена непарвовека пациент должен быть обследован на наличие симптомов активной инфекции любой природы; при выявлении инфекции начало лечения следует отложить до полного выздоровления пациента.

Рекомендуется начать иммуномодулирующую схему за 3 дня до введения воретигена непарвовека в первый глаз, следуя графику, указанному ниже (Таблица 1). Начало иммуномодулирующей схемы для второго глаза должно следовать той же схеме и заменять иммуномодулирующую схему для первого глаза.

Таблица 1. Иммуномодулирующая схема до и после операции для каждого глаза

Особые популяции

Пациенты пожилого возраста

Безопасность и эффективность воретигена непарвовируса у пациентов в возрасте ≥ 65 лет не установлены. Данные ограничены. Тем не менее, коррекция дозы у пожилых пациентов не требуется.

Печеночная и почечная недостаточность

Безопасность и эффективность воретигена непарвовируса у пациентов с печеночной или почечной недостаточностью не установлены. Коррекция дозы у этих пациентов не требуется (см. раздел 5.2).

Детская популяция

Безопасность и эффективность воретигена непарвовируса у детей младше 4 лет не установлены. Данные ограничены. Коррекция дозы у педиатрических пациентов не требуется.

Способ применения

Применение субретинальное.

Люкстурна — стерильный концентрат для инъекционного раствора, предназначенный для субретинального введения, который перед применением требует размораживания и разведения.

Данный лекарственный препарат не должен применяться путем внутривитреальной инъекции.

Люкстурна — одноразовый флакон для однократного применения в одном глазу. Препарат вводится посредством субретинальной инъекции после проведения витрэктомии в каждом глазу. Не следует вводить слишком близко к фовее, чтобы сохранить целостность фовеальной области.

Введение воретигена непарвовируса должно проводиться в операционной в контролируемых асептических условиях. Перед процедурой пациенту следует назначить соответствующую анестезию. Зрачок глаза, в который будет вводиться инъекция, должен быть расширен, а перед операцией необходимо местно применить антибиотик широкого спектра действия в соответствии с общепринятой медицинской практикой.

Введение

Следуйте описанным ниже шагам для введения воретигена непарвовируса пациентам:

• После разведения Люкстурны раствор следует визуально осмотреть перед введением. Если обнаружены частицы, помутнение или изменение цвета, препарат использовать нельзя.
• Подсоедините шприц, содержащий разведённый препарат, к удлинительному трубопроводу и канюле для субретинальной инъекции. Препарат следует медленно вводить через удлинительный трубопровод и канюлю для субретинальной инъекции, чтобы удалить любые пузырьки воздуха из системы.
• Объём препарата, доступного для инъекции, подтверждается в шприце путём выравнивания кончика поршня по отметке 0,3 мл.
• После завершения витрэктомии Люкстурна вводится субретинально с использованием канюли для субретинальной инъекции, вводимой через pars plana.
• При прямой визуализации кончик канюли для субретинальной инъекции приводится в контакт с поверхностью сетчатки. Рекомендуемое место инъекции должно находиться вдоль верхней сосудистой дуги, на расстоянии не менее 2 мм от центра фовеи. Медленно вводится небольшое количество препарата до появления начального субретинального пузыря, затем медленно вводится оставшийся объём до достижения общего объёма 0,3 мл (Рисунок 1).

Рисунок 1. Кончик канюли для субретинальной инъекции, помещённый в рекомендуемое место инъекции (вид хирурга)

• По завершении инъекции канюля для субретинальной инъекции извлекается из глаза.
• После инъекции любой неприменённый препарат должен быть утилизирован. Не следует сохранять запасной шприц.
• Следует тщательно провести замещение жидкости воздухом, избегая дренажа жидкости вблизи ретинотомии, созданной для субретинальной инъекции.
• В послеоперационном периоде пациенту следует немедленно принять горизонтальное положение лёжа на спине, которое должно сохраняться в течение 24 часов после выписки.