ROCTAVIAN

Ulotka: informacje dla pacjenta

ROCTAVIAN 2 × 10 genomów wektora/mL roztwór do infuzji

valoctocogene roxaparvovec
Lek objęty dodatkowym nadzorem. Umożliwia to szybkie wykrywanie nowych informacji dotyczących bezpieczeństwa. Możesz wnieść swój wkład, zgłaszając wszelkie niepożądane odczyny zaobserwowane podczas przyjmowania tego leku. Zobacz koniec punktu 4, aby uzyskać informacje na temat sposobu zgłaszania niepożądanych odczynów.
Uważnie przeczytaj niniejszą ulotkę przed zastosowaniem tego leku, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę. Może się okazać konieczne ponowne zapoznanie się z jej treścią.
• W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem.
• Jeśli wystąpią jakiekolwiek niepożądane odczyny, w tym takie, których nie ma w niniejszej ulotce, skontaktuj się z lekarzem. Zobacz punkt 4.
• Lekarz wyda Ci Kartę Pacjenta. Przeczytaj ją uważnie i postępuj zgodnie z zawartymi w niej wskazówkami.

Zawartość niniejszej ulotki

1. Co to jest ROCTAVIAN i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed podaniem ROCTAVIAN
3. Jak stosuje się ROCTAVIAN
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak należy przechowywać ROCTAVIAN
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest ROCTAVIAN i do czego służy

Co to jest ROCTAVIAN
ROCTAVIAN to produkt terapii genowej zawierający substancję czynną valoctocogene roxaparvovec. Produkt terapii genowej działa wprowadzając gen do organizmu w celu skorygowania wady genetycznej.
Do czego służy ROCTAVIAN
Lek ten stosuje się w leczeniu ciężkiej hemofilii A u dorosłych, którzy nie mieli i nie mają obecnie inhibitorów czynnika VIII oraz którzy nie posiadają przeciwciał przeciwko wektorowi wirusowemu AAV5.
Hemofilia A to stan, w którym osoby dziedziczą zmienioną formę genu niezbędnego do produkcji czynnika VIII, białka niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi i zatrzymywania krwawień. Osoby z hemofilią A nie są w stanie produkować czynnika VIII i są narażone na epizody krwawień wewnętrznych lub zewnętrznych.
Jak działa ROCTAVIAN
Substancja czynna ROCTAVIAN oparta jest na wirusie, który nie wywołuje chorób u ludzi. Wirus ten został zmodyfikowany w taki sposób, że nie może się rozprzestrzeniać w organizmie, ale może wprowadzać działającą kopię genu czynnika VIII do komórek wątroby. Pozwala to komórkom wątroby na produkcję białka czynnika VIII oraz zwiększenie poziomu czynnika VIII w krwi. Dzięki temu krew krzepnie bardziej normalnie, co zapobiega krwawieniom lub zmniejsza liczbę epizodów krwawień.

2. Co powinien pan/pani wiedzieć przed podaniem ROCTAVIAN

Nie będzie panu/pani podawany ROCTAVIAN

• jeśli jest pan/pani uczulony na valoctocogene roxaparvovec lub na którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6),
• jeśli ma pan/pani aktywne zakażenie lub przewlekłe (długotrwałe) zakażenie, które nie jest kontrolowane lekami, które pan/pani przyjmuje, lub jeśli ma pan/pani uszkodzenie wątroby (znaczącą fibrozę wątrobową lub marskość wątroby), ponieważ może to wpływać na wczesną odpowiedź organizmu na ROCTAVIAN,
• jeśli ma pan/pani przeciwciała przeciwko wirusowi, którego użyto do produkcji tego leku. Lekarz przeprowadzi odpowiednią analizę, aby to określić.

Jeśli któraś z powyższych sytuacji dotyczy pana/pani lub jeśli nie jest pan/pani pewien/a żadnej z nich, skontaktuj się z lekarzem przed podaniem ROCTAVIAN.
Ostrzeżenia i środki ostrożności
Znaczenie stanu zdrowia wątroby

• Wątroba to narząd, który po leczeniu ROCTAVIAN będzie produkować czynnik VIII. Należy zadbać o zdrowie wątroby, aby mogła ona działać optymalnie i zapewnić stałe wytwarzanie czynnika VIII.
• Zapytaj lekarza, co można zrobić, aby poprawić i utrzymać zdrowie wątroby (zobacz również Nie będzie panu/pani podawany ROCTAVIAN powyżej oraz Inne leki i ROCTAVIAN i ROCTAVIAN i alkohol poniżej).
• Lekarz może zdecydować o odmowie leczenia ROCTAVIAN, jeśli ma pan/pani chorobę wątroby, która może uniemożliwić prawidłowe działanie leku.

Może być konieczne przyjmowanie dodatkowego leku

• Może być konieczne przyjmowanie dodatkowego leku (glikokortykosteroidów) przez dłuższy okres czasu (2 miesiące lub dłużej) po podaniu ROCTAVIAN w celu zarządzania problemami wątrobowymi wykrytymi w badaniach. Glikokortykosteroidy mogą powodować niepożądane działania podczas ich stosowania. Lekarz może zasugerować unikanie lub odroczenie leczenia ROCTAVIAN, jeśli nie można bezpiecznie przyjmować glikokortykosteroidów, może również zalecić środki ostrożności zapewniające bezpieczne stosowanie lub podać lek alternatywny. Zobacz również punkt 3.

Niepożądane działania podczas lub zaraz po wlewie ROCTAVIAN

• Niepożądane działania związane z wlewem mogą wystąpić podczas lub zaraz po podaniu ROCTAVIAN (wlew). Objawy tych działań niepożądanych są wymienione w punkcie 4. Możliwe działania niepożądane. Natychmiast powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli wystąpią u pana/pani te lub inne objawy podczas lub zaraz po wlewie. W zależności od objawów wlew może zostać spowolniony lub tymczasowo wstrzymany, a panu/pani mogą zostać podane leki do ich leczenia. Przed wypisaniem lekarz poda panu/pani informacje o tym, co należy zrobić, jeśli pojawią się nowe działania niepożądane lub jeśli działania niepożądane powrócą po opuszczeniu placówki medycznej.

Możliwość powstawania niepożądanych skrzeplin po poprawie poziomu czynnika VIII

• Po leczeniu ROCTAVIAN poziom białka czynnika VIII może wzrosnąć. U niektórych pacjentów przez pewien czas może on wzrosnąć do wartości powyżej normy.

Czynnik VIII to białko niezbędne do tworzenia stabilnych skrzeplin krwi. W zależności od indywidualnych czynników ryzyka poprawa poziomu czynnika VIII może oznaczać zwiększone ryzyko powstawania niepożądanych skrzeplin krwi (tzw. „zakrzepica” w żyłach lub tętnicach). Porozmawiaj z lekarzem o ogólnych czynnikach ryzyka powstawania niepożądanych skrzeplin i chorób układu krążenia oraz poproś o poradę, jak się zachować. Zapytaj również, jak rozpoznać objawy niepożądanych skrzeplin i co zrobić, jeśli podejrzewa się ich wystąpienie.
Zakaz dawstwa krwi oraz dawstwa organów, tkanek lub komórek do przeszczepienia

• Nie należy oddawać krwi, organów, tkanek ani komórek do przeszczepienia.

Pacjenci z obniżoną odpornością lub pacjenci otrzymujący leczenie immunosupresyjne

• Jeśli ma pan/pani obniżoną odporność (gdy zdolność układu odpornościowego do walki z infekcjami jest zmniejszona) lub otrzymuje się leczenie immunosupresyjne, skontaktuj się z lekarzem przed rozpoczęciem leczenia ROCTAVIAN. Jeśli układ odpornościowy nie działa prawidłowo, może być konieczna bardziej intensywna kontrola, aby upewnić się, że można bezpiecznie otrzymać leczenie i inne leki, takie jak glikokortykosteroidy, lub aby określić, czy należy zmodyfikować aktualnie stosowane leki.

Ponowne podanie terapii genowej w przyszłości

• Po podaniu ROCTAVIAN układ odpornościowy wytworzy przeciwciała przeciwko osłonce wektora AAV. Nie wiadomo jeszcze, czy i w jakich warunkach leczenie ROCTAVIAN może być powtórzone. Nie wiadomo również, czy i w jakich warunkach możliwe będzie późniejsze zastosowanie innej terapii genowej.

Stosowanie innych leczeń na hemofilię

• Po zastosowaniu ROCTAVIAN zapytaj lekarza, czy i kiedy należy przerwać inne leczenia na hemofilię oraz poproś o opracowanie planu postępowania na wypadek zabiegów chirurgicznych, urazów, krwawień lub innych procedur, które mogą potencjalnie zwiększyć ryzyko krwawienia. Bardzo ważne jest kontynuowanie regularnych badań kontrolnych i wizyt u lekarza, aby określić, czy konieczne będzie przyjmowanie innych leków w celu zarządzania hemofilią.

Badania kontrolne
Przed leczeniem ROCTAVIAN lekarz przeprowadzi badania mające na celu ocenę stanu zdrowia pana/pani wątroby.
Po leczeniu ROCTAVIAN będą wykonywane badania krwi w celu monitorowania:

• momentu rozpoczęcia przez wątrobę produkcji czynnika VIII, aby określić, kiedy można przerwać standardowe leczenie produktami zawierającymi czynnik VIII,
• ilości czynnika VIII, który wątroba wytwarza w sposób stały,
• reakcji komórek wątroby na leczenie ROCTAVIAN oraz
• czy u pana/pani nie pojawiły się inhibitory (przeciwciała neutralizujące) czynnika VIII.

Częstotliwość wykonywania badań krwi zależy od reakcji pana/pani na ROCTAVIAN. Ogólnie w ciągu pierwszych 26 tygodni po leczeniu badania krwi będą wykonywane co tydzień, następnie co 2–4 tygodnie aż do końca pierwszego roku. Po pierwszym roku badania krwi będą wykonywane rzadziej, zgodnie z zaleceniami lekarza. Należy koniecznie omówić z lekarzem plan tych badań krwi, aby można je było przeprowadzić w razie potrzeby.
Ponieważ nie wszyscy pacjenci będą odpowiadać na ROCTAVIAN, a przyczyny tego nie są znane, lekarz nie będzie w stanie przewidzieć, czy pan/pani będzie odpowiadać na leczenie w pełni. Istnieje możliwość, że nie będzie pan/pani czerpać korzyści z ROCTAVIAN, mimo że nadal występuje ryzyko długoterminowych skutków.
Jeśli odpowiedź na leczenie wystąpi, nie wiadomo, jak długo potrwa. U niektórych pacjentów pozytywny efekt leczenia obserwowano do pięciu lat.
Nie przewiduje się podawania leku po raz drugi pacjentom, którzy nie odpowiadają na leczenie lub utracili odpowiedź.
Może być konieczna długoterminowa kontrola badań w celu potwierdzenia ciągłej, bezpiecznej i skutecznej odpowiedzi na ROCTAVIAN.
Ryzyko nowotworzenia potencjalnie związane z ROCTAVIAN

• ROCTAVIAN może włączać się do DNA komórek wątroby i istnieje możliwość, że może również włączać się do DNA innych komórek organizmu. W związku z tym ROCTAVIAN może przyczyniać się do ryzyka rozwoju nowotworu. Choć dotychczas nie stwierdzono takich dowodów w badaniach klinicznych, nadal istnieje taka możliwość ze względu na naturę leku. Należy o tym porozmawiać z lekarzem. Po leczeniu ROCTAVIAN zalecane będzie zapisanie się do rejestru mającego na celu badanie długoterminowego bezpieczeństwa leczenia przez 15 lat, jego skuteczności oraz ewentualnych działań niepożądanych związanych z leczeniem. W przypadku rozpoznania nowotworu lekarz może pobrać próbkę do dalszej oceny.

Dzieci i młodzież
ROCTAVIAN przeznaczony jest wyłącznie dla dorosłych. Nie przeprowadzono jeszcze oceny ROCTAVIAN u dzieci ani u młodzieży.
Inne leki i ROCTAVIAN
Przed i po leczeniu ROCTAVIAN informuj lekarza, jeśli przyjmuje się, niedawno przyjmowało się lub może się przyjmować inne leki, w tym produkty ziołowe lub suplementy diety. Ma to na celu zapewnienie, że pan/pani będzie unikać substancji, które mogą szkodzić wątrobie lub wpływać na odpowiedź na glikokortykosteroidy lub ROCTAVIAN (np. izotretynoinę, lek stosowany w leczeniu trądziku) lub niektóre leki stosowane w leczeniu HIV (zobacz powyższy punkt dotyczący pacjentów z obniżoną odpornością lub otrzymujących leczenie immunosupresyjne). Jest to szczególnie ważne w pierwszym roku po leczeniu ROCTAVIAN (zobacz również Ostrzeżenia i środki ostrożności).
Ponieważ glikokortykosteroidy mogą wpływać na układ odpornościowy organizmu, lekarz może zmienić harmonogram szczepień i zalecić nie przyjmowanie niektórych szczepień podczas leczenia glikokortykosteroidami. W razie pytań skontaktuj się z lekarzem.
ROCTAVIAN i alkohol
Spożywanie alkoholu może zaburzać zdolność wątroby do produkcji czynnika VIII po leczeniu ROCTAVIAN. Należy unikać alkoholu przez co najmniej rok po leczeniu. Zapytaj lekarza, ile alkoholu może być dopuszczalne po pierwszym roku (zobacz również Ostrzeżenia i środki ostrożności).
Ciąża, karmienie piersią i płodność
ROCTAVIAN nie jest zalecany kobietom zdolnym do zajścia w ciążę. Nie wiadomo jeszcze, czy ROCTAVIAN może być stosowany bezpiecznie u tych pacjentek, ponieważ nieznane są jego skutki na ciążę i rozwój płodu. Nie wiadomo również, czy ROCTAVIAN przechodzi do mleka matki.
Brak danych dotyczących wpływu ROCTAVIAN na płodność mężczyzn i kobiet.
Stosowanie środków zapobiegających ciąży i zaprzestanie zajścia w ciążę u partnerki przez określony czas

• Po leczeniu ROCTAVIAN mężczyzna i jego partnerka powinni unikać zajścia w ciążę przez 6 miesięcy. Należy stosować skuteczne środki antykoncepcyjne (np. podwójną barierę, taką jak prezerwatywa i czopki). Ma to na celu zapobieżenie teoretycznemu ryzyku przekazania dziecku genu czynnika VIII wytworzonego w wyniku leczenia ojca, co może mieć nieznane konsekwencje. Z tego samego powodu mężczyźni nie powinni oddawać nasienia przez 6 miesięcy. Zapytaj lekarza, które metody antykoncepcji są odpowiednie.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn
Po wlewie ROCTAVIAN obserwowano tymczasowe przypadki oszołomienia (półomdlenia), zawrotów głowy, zmęczenia i bólu głowy. Jeśli doświadczasz tych objawów, zachowaj ostrożność, aż będziesz pewien/a, że ROCTAVIAN nie wpływa negatywnie na Twoją zdolność kierowania pojazdami lub obsługi maszyn. Porozmawiaj o tym z lekarzem.
ROCTAVIAN zawiera sód
Ten lek zawiera 29 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) w jednym fiolku. Odpowiada to 1,5% maksymalnej zalecanej dziennej dawki sodu w diecie dorosłego. Ilość podawanego sodu zależy od liczby fiolków ROCTAVIAN użytych do wlewu.

3. Jak stosować ROCTAVIAN

ROCTAVIAN będzie podawany przez lekarza specjalizującego się w leczeniu Twojej choroby.
Dawka będzie odpowiednio dobrana przez lekarza, na podstawie Twojej masy ciała.
Leczenie ROCTAVIAN obejmuje pojedyncze wstrzyknięcie (infuzję) do żyły.
Zakończenie infuzji może zająć kilka godzin.
Infuzję otrzymasz w placówce medycznej. Podczas i po zakończeniu infuzji będziesz pozostawać pod obserwacją w celu wykrycia ewentualnych działań niepożądanych.
Będziesz mógł wrócić do domu (zazwyczaj tego samego dnia), gdy stwierdzono, że nie jest wymagana dalsza obserwacja.

Dodatkowy lek, którego możesz potrzebować
Może być konieczne przyjmowanie dodatkowego leku (glikokortykosteroidów) przez dłuższy okres czasu (np. 2 miesiące lub dłużej) po leczeniu ROCTAVIAN w celu poprawy odpowiedzi na terapię.
Należy ściśle przestrzegać instrukcji dotyczących przyjmowania tego dodatkowego leku.
Należy przeczytać ulotkę dołączoną do każdego przepisanego Ci dodatkowego leku oraz porozmawiać z lekarzem o możliwych działaniach niepożądanych i koniecznych badaniach kontrolnych.

Jeśli otrzymasz więcej ROCTAVIAN niż powinieneś
Ponieważ lek ten jest podawany w szpitalu, a dawkę ustala i kontroluje zespół medyczny, mało prawdopodobne jest, że otrzymasz zbyt dużą dawkę. Jeśli jednak dojdzie do podania nadmiarowej ilości ROCTAVIAN, teoretycznie może to prowadzić do wyższych poziomów czynnika VIII niż potrzeba, co z kolei może zwiększyć ryzyko niepożądanych zakrzepów krwi.
W takim przypadku lekarz poda Ci odpowiednie leczenie, zależnie od potrzeb.
Jeśli masz jakiekolwiek wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, skontaktuj się z lekarzem.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich
pacjentów występują.
Działania niepożądane związane z wlewem mogą pojawić się podczas lub zaraz po wlewie
(częste; mogą dotyczyć do 1 osoby na 10). Natychmiast powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli
wystąpią u Ciebie którekolwiek z poniższych lub inne objawy podczas lub zaraz po wlewie:

• Swędzenie, pokrzywka lub inne wysypki skórne
• Trudności w oddychaniu, kichanie, kaszel, katar, nadmierne łzawienie, mrowienie w gardle
• Nudności (uczucie mdłości), biegunka
• Podwyższone lub obniżone ciśnienie krwi, przyspieszone bicie serca, zawroty głowy (półomdlenie)
• Ból mięśni, ból pleców
• Gorączka, dreszcze, drżenie

Te objawy mogą występować pojedynczo lub łącznie. W zależności od objawów wlew może być
zwolniony lub tymczasowo przerwany, a Tobie mogą zostać podane leki do ich leczenia. Przed
wypisaniem lekarz poinformuje Cię, co należy zrobić, jeśli wystąpi nowe działanie niepożądane lub jeśli
objawy powrócą po opuszczeniu placówki medycznej.
Po podaniu ROCTAVIAN zaobserwowano wzrost poziomu białek wątrobowych. W niektórych
przypadkach wzrost ten występował równocześnie ze spadkiem poziomu czynnika VIII. Wzrost
poziomu białek wątrobowych wykryty w badaniach krwi może być powodem rozpoczęcia leczenia
kortykosteroidem.
Podczas stosowania ROCTAVIAN mogą wystąpić następujące działania niepożądane. Niektóre z nich
mogą pojawić się podczas lub zaraz po wlewie.
Bardzo częste (mogą dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10)

• Wzrost poziomu białek wątrobowych wykryty w badaniach krwi
• Nudności (uczucie mdłości)
• Bóle głowy
• Poziom czynnika VIII powyżej normy
• Zmęczenie
• Biegunka
• Ból brzucha
• Wymioty
• Wzrost poziomu kreatynofosfokinazy (CPK) – enzymu uwalnianego do krwi w przypadku uszkodzenia mięśnia – wykryty w badaniach krwi

Częste (mogą dotyczyć do 1 osoby na 10)

• Wysypka (w tym pokrzywka lub inne postacie wysypki)
• Odbijanie kwasem (dyspepsja)
• Ból mięśni
• Objawy przypominające grypę
• Zawroty głowy
• Swędzenie
• Podwyższone ciśnienie krwi
• Reakcja alergiczna

Niecześć (mogą dotyczyć do 1 osoby na 100)

• Zawroty głowy (półomdlenie)
• Trudności w oddychaniu

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpi u Ciebie jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym nie wymienione w niniejszym
ulotce, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką. Możesz również zgłaszać działania niepożądane
bezpośrednio za pomocą krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V. Poprzez
zgłaszanie działań niepożądanych możesz pomóc w uzyskaniu dodatkowych informacji na temat
bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak należy przechowywać lek ROCTAVIAN

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.
Nie należy stosować tego leku po upływie daty ważności, która jest podana na opakowaniu i na fiolce po oznaczeniach „Scad.” lub EXP. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Lek ROCTAVIAN będzie przechowywany przez personel medyczny w placówce opieki zdrowotnej, w której jesteś leczony. Lek należy przechowywać w pozycji pionowej i w oryginalnym opakowaniu (w celu ochrony przed światłem).
Lek należy przechowywać i transportować w zamrażarce o temperaturze nie wyższej niż -60 °C. Po rozmrożeniu lek należy użyć w ciągu 10 godzin w temperaturze 25 °C (w tym czasie wlicza się czas przechowywania w fiolce i szycie oraz czas trwania infuzji) lub go usunąć. W razie potrzeby, nieotwarta fiolka (z nieprzekłutym korkiem), która została już rozmrożona, może być przechowywana w temperaturze chłodniczej (2–8 °C) przez maksymalnie 3 dni, w pozycji pionowej i w ochronie przed światłem (np. w oryginalnym opakowaniu).
Nie należy stosować rozmrożonego leku ROCTAVIAN, jeśli roztwór nie jest klarowny i bezbarwny lub lekko żółtawy.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Składniki ROCTAVIAN

• Substancją czynną jest valoctocogene roxaparvovec.
• Pozostałe składniki to disodowy fosforan dwunastowodny (E339), mannitol (E421), poloksymer 188, chlorek sodu, dwuwodny fosforan sodu wodorodwuchlorowy (E339) i woda do sporządzania roztworów do wstrzykiwań. Zobacz koniec punktu 2 ROCTAVIAN zawiera sód, aby uzyskać informacje na temat całkowitej zawartości sodu.

Lek ten zawiera organizmy modyfikowane genetycznie (GMO).
Opis wyglądu ROCTAVIAN i zawartości opakowania
Po rozmrożeniu ROCTAVIAN jest przejrzystym roztworem do infuzji, bezbarwnym lub lekko żółtym.
Dostarczany jest w fiolce.
Opakowanie: 1 fiolka o pojemności 8 ml
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i producent
BioMarin International Ltd.
Shanbally, Ringaskiddy
County Cork
P43 R298
Irlandia
Na ten lek udzielono pozwolenia „warunkowego”. Oznacza to, że
należy dostarczyć dodatkowe dane dotyczące tego leku. Europejska Agencja Leków
będzie co najmniej raz w roku przeglądać nowe informacje dotyczące tego leku, a ulotka będzie aktualizowana, jeśli będzie taka potrzeba.
Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków, https://www.ema.europa.eu. Ponadto podano linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i powiązanym z nimi terapiom leczniczym.

Poniżej zamieszczono informacje przeznaczone wyłącznie dla personelu medycznego:

Ważne: przed zastosowaniem leku ROCTAVIAN należy zapoznać się z streszczeniem charakterystyki produktu (RCP).
Środki ostrożności, które należy zachować przed przygotowaniem lub podaniem leku
Każda ampułka przeznaczona jest do jednorazowego użytku.
Lek ten zawiera organizmy modyfikowane genetycznie (OMG).
Podczas przygotowywania, podawania, usuwania roztworu valoctocogene roxaparvovec oraz materiałów, które miały kontakt z roztworem (odpady stałe i ciekłe), należy stosować środki ochrony indywidualnej (w tym fartuch ochronny, okulary ochronne, maseczkę i rękawiczki).
ROCTAVIAN nie powinien być narażany na działanie światła lampy dezynfekcyjnej emitującej promieniowanie ultrafioletowe.
ROCTAVIAN należy przygotowywać z zastosowaniem techniki bezpiecznej.
Podczas montowania układu do wlewu należy zapewnić, że powierzchnie elementów wchodzących w kontakt z roztworem ROCTAVIAN są wykonane z materiałów zgodnych, wymienionych w RCP.
Zgodne materiały elementów układu do wlewu

Przedłużenia rurek nie powinny przekraczać długości około 100 cm.
ROCTAVIAN należy podawać za pomocą strzykawki do wlewu z kontrolowaną prędkością przepływu.
Należy przygotować następujące strzykawki:

• Strzykawki zawierające ROCTAVIAN (liczba strzykawek zależy od objętości dawki dla pacjenta).
• Jedna strzykawka zawierająca roztwór do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%) do przepłukania linii wlewu po zakończeniu podania ROCTAVIAN.

Do podania wymagane są filtry wlewowe o dużej pojemności, w linii, o niskiej wiązalności białek, z porami o wielkości 0,22 mikrona i odpowiednim maksymalnym ciśnieniem roboczym dla pompy strzykawkowej lub ustawień pompy. Należy zapewnić wystarczającą liczbę filtrów zapasowych, zgodnie z danymi technicznymi dotyczącymi maksymalnej objętości przefiltrowanej cieczy.
Odmrażanie i kontrola

• ROCTAVIAN należy odmrozić w temperaturze pokojowej. Nie należy odmrażać ani ogrzewać fiol w żaden inny sposób. Czas odmrażania wynosi około 2 godzin.
• Każdą fiolkę należy przechowywać w opakowaniu do momentu gotowości do odmrażania. ROCTAVIAN jest wrażliwy na światło.
• Wyjąć wymaganą liczbę fiol z odpowiednich opakowań.
• Sprawdzić fiolki pod kątem uszkodzeń fiolki lub kapsułki zamykającej. Nie należy używać, jeśli są uszkodzone.
• Ustawić fiolki pionowo. Aby osiągnąć optymalne odmrożenie, należy je oddzielić lub umieścić w stojaku, który był przechowywany w temperaturze pokojowej.
• Wizualnie potwierdzić, że wszystkie fiolki zostały odmrożone. Nie powinno być widoczne żadne lodowe osadzenie. Ostrożnie odwrócić każdą fiolkę 5 razy, aby wymieszać zawartość. Ważne jest minimalizowanie powstawania piany. Pozostawić roztwór do osiadania przez około 5 minut przed kontynuowaniem.
• Następnie wizualnie sprawdzić całkowicie odmrożone fiolki. Nie należy używać fiolki, jeśli roztwór nie jest klarowny, nie ma koloru od bezbarwnego do jasnożółtego lub zawiera widoczne cząstki.

Z uwagi na bezpieczeństwo mikrobiologiczne, rozwinięty roztwór należy przechowywać w fiolkach aż do momentu, w którym zostanie on zaaspirowany do strzykawek do wlewu.
Okno czasowe na dalsze przygotowanie i podanie
Po odmrożeniu wlew roztworu należy zakończyć w ciągu 10 godzin, zgodnie z okresem stabilności w warunkach użytkowania w temperaturze 25 °C. Czas wlewu zależy od objętości i szybkości podania, odpowiedzi pacjenta i może wynosić np. 2–5 godzin lub więcej u pacjenta ważącego 100 kg.
Zabieranie do strzykawek
Za pomocą ostrych igieł kalibru 18–21 powoli zaaspirować obliczoną dawkę ROCTAVIAN z fiol do strzykawek.
Dołączenie filtra w linii i napełnienie układu wlewowego

• Umieścić filtr w linii w pobliżu miejsca wlewu.
• Przepłukać rurkę i filtr roztworem ROCTAVIAN.
• Podczas wymiany filtrów w trakcie wlewu, użyć roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%) do napełnienia i przepłukania.

Podanie

• Nie należy podawać tego leku, zanim roztwór nie osiągnie temperatury pokojowej.

• Wprowadzić roztwór do odpowiedniej żyły obwodowej, stosując kaniulę do wlewu i pompę strzykawkową programowalną.

• Rozpocząć wlew z szybkością 1 mL/min. Jeśli jest dobrze tolerowane, można zwiększać szybkość co 30 minut o 1 mL/min, aż do osiągnięcia maksymalnej szybkości 4 mL/min. W przypadku wystąpienia reakcji związanej z wlewem, klinicznie uzasadnione może być zmniejszenie szybkości lub przerwanie wlewu oraz, w razie potrzeby, podanie leków wspomagających, np. kortykosteroidów, ogólnoustrojowych leków przeciwhistaminowych i/lub płynów dożylnych w celu zarządzania reakcją na wlew lub przed wznowieniem wlewu.

• Po wznowieniu wlewu rozpocząć z szybkością 1 mL/min i w dalszym ciągu wlewu rozważyć utrzymanie szybkości wcześniej dobrze tolerowanej.

• Aby zapewnić, że pacjent otrzyma pełną dawkę, po wlewie objętości z ostatniej strzykawki zawierającej ROCTAVIAN, należy wlać wystarczającą objętość roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%) przez tę samą linię i ten sam filtr, z tą samą szybkością wlewu.

• Utrzymać dostęp do żyły w okresie obserwacji po wlewie.

Środki ostrożności w przypadku przypadkowego narażenia
Wszystkie wylewy valoktokogen roksaparvovec należy wyczyścić za pomocą chłonnej waty i obszar wylewu należy oddezynfekować roztworem błękitu metylenowego, a następnie chusteczkami nasączonymi alkoholem.
Środki ostrożności dotyczące usuwania leku
Nieużywany lek oraz odpady, które miały kontakt z ROCTAVIAN (odpady stałe i ciekłe), należy usuwać zgodnie z lokalnymi przepisami dotyczącymi usuwania odpadów farmaceutycznych.