LOARGYS

Ulotka: informacje dla pacjenta

Loargys 5 mg/mL roztwór do wstrzykiwań/wlewu

Pegzilarginase
Lek objęty dodatkowym nadzorem. Umożliwia to szybkie wykrywanie nowych informacji dotyczących bezpieczeństwa. Możesz wnieść swój wkład, zgłaszając wszelkie niepożądane odczyny, które wystąpiły podczas przyjmowania tego leku. Zobacz koniec punktu 4, aby uzyskać informacje na temat sposobu zgłaszania niepożądanych odczynów.
Przed zastosowaniem tego leku należy uważnie przeczytać ulotkę, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę. Może się okazać konieczność ponownego jej przeczytania.
• W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką.
• W przypadku wystąpienia jakichkolwiek niepożądanych odczynów, w tym tych, których nie ma na liście w niniejszej ulotce, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką. Zobacz punkt 4.

Spis treści niniejszej ulotki

1. Co to jest Loargys i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed podaniem Loargys
3. Jak stosuje się Loargys
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Loargys
6. Zawartość opakowania i inne informacje
7. Instrukcje dotyczące użytkowania

1. Co to jest Loargys i do czego służy

Loargys zawiera substancję czynną pegzilarginazę, która jest zmodyfikowanym enzymem ludzkim wytwarzanym za pomocą technologii rekombinowanego DNA. Lek jest stosowany w leczeniu niedoboru arginazy 1 (ARG1-D), znanego również jako hiperargininemia, u dorosłych, młodzieży i dzieci od 2. roku życia.
Pacjenci z ARG1-D mają obniżone poziomy enzymu zwanego arginazą. Enzym ten pomaga organizmowi kontrolować poziom argininy, aminokwasu niezbędnego do produkcji białek. Gdy poziom argininy nie jest odpowiednio kontrolowany, może się ona gromadzić w organizmie i powodować objawy, takie jak zaburzenia kontroli mięśniowej.
Loargys stosuje się łącznie z innymi metodami zarządzania chorobą. Mogą one obejmować:

• dietę ubogą w białko;
• suplementy diety zawierające niezbędne aminokwasy;
• leki wspomagające kontrolę innych objawów choroby, takie jak leki obniżające poziom amoniaku w organizmie.

Jak działa Loargys
Pegzilarginaza, substancja czynna Loargys, działa podobnie jak naturalny enzym arginaza, którego brakuje lub który nie działa prawidłowo u pacjentów z ARG1-D. Działa to na obniżenie poziomu argininy we krwi, co z kolei zmniejsza objawy choroby.

2. Co należy wiedzieć przed zażyciem leku Loargys

Nie przyjmuj leku Loargys

• jeśli wcześniej wystąpiła u Ciebie ciężka reakcja alergiczna na pegzilarginazę lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Lek Loargys może powodować reakcje alergiczne. Najbardziej prawdopodobne jest ich wystąpienie po pierwszych dawkach, jednak mogą pojawić się również później w trakcie leczenia.
Jeśli to możliwe, natychmiast przerwij podawanie leku i postępuj zgodnie z zaleceniami lekarza, a w przypadku wystąpienia któregokolwiek z poniższych objawów ciężkiej reakcji alergicznej – natychmiast udaj się na pomoc medyczną: pokrzywka, ogólny świąd, uczucie ucisku w klatce piersiowej, trudności w oddychaniu lub niskie ciśnienie krwi. Lekarz może zdecydować, że wymagane jest dodatkowe leczenie terapeutyczne w celu zapobieżenia reakcji alergicznej lub jej leczenia.
Podczas leczenia lekarz będzie wykonywał badania krwi, aby określić odpowiednią dla Ciebie dawkę leku Loargys.
Dzieci i młodzież
Leku tego nie należy stosować u dzieci poniżej 2. roku życia, ponieważ nie wiadomo, czy lek Loargys jest bezpieczny i skuteczny w tej grupie wiekowej.
Inne leki i Loargys
Powiadom lekarza, jeśli aktualnie przyjmujesz, ostatnio przyjmowałeś/-aś lub możesz w przyszłości przyjmować inne leki.
Ciąża, karmienie piersią i płodność
Jeśli jesteś w ciąży, podejrzewasz ciążę lub planujesz zajść w ciążę, albo jeśli karmisz piersią, skonsultuj się z lekarzem przed zastosowaniem tego leku. Stosowanie leku Loargys w czasie ciąży nie jest zalecane.
Nie wiadomo, czy substancja czynna przenika do mleka matki. Jeśli karmisz piersią, skonsultuj się z lekarzem przed zażyciem tego leku. Lekarz pomoże Ci zdecydować, czy należy przerwać karmienie piersią czy leczenie.
Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn
Lek Loargys nie wpływa lub wpływa nieznacznie na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługi maszyn.
Lek Loargys zawiera sód i potas
Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) na dawkę, co oznacza, że jest praktycznie „bezsodowy”. Ten lek zawiera potas, mniej niż 1 mmol (39 mg) na dawkę, co oznacza, że jest praktycznie „bezkaliowy”.

3. Jak stosuje się Loargys

Loargys będzie podawany przez personel medyczny. Ilość Loargys, którą otrzyma, ustali lekarz.
Zalecana dawka początkowa Loargys wynosi 0,1 mg na kilogram wagi ciała, podawana raz w tygodniu. Lekarz może zwiększyć lub zmniejszyć dawkę w celu kontrolowania poziomu argininy we krwi. Lekarz będzie regularnie wykonywał badania krwi w celu monitorowania poziomu argininy i, w razie potrzeby, dostosowania dawki.
Loargys podaje się jako wlew (kroplówkę) bezpośrednio do żyły lub jako wstrzyknięcie podskórne, w zależności od decyzji lekarza.
Lekarz może zdecydować, że Loargys może być podawany w domu w formie wstrzyknięcia podskórnego. Po otrzymaniu instrukcji od lekarza lub pielęgniarki, można samodzielnie wykonywać wstrzyknięcia Loargys (patrz instrukcje w punkcie 7 poniżej).
Należy zawsze stosować ten lek dokładnie zgodnie z informacjami zawartymi w tej ulotce lub zgodnie z wytycznymi lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki. W razie wątpliwości należy skonsultować się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.
Jeśli podano zbyt dużą dawkę Loargys
Lekarz zadba o to, aby otrzymać odpowiednią ilość Loargys. Jeśli podano zbyt dużą dawkę Loargys, poziom argininy we krwi może stać się zbyt niski. Objawy mogą obejmować nudności, wymioty, biegunkę i zmęczenie. Jeśli pacjent lub lekarz podejrzewa, że podano zbyt dużą dawkę Loargys, należy dokładnie monitorować stan pacjenta i podać niezbędną terapię.
Jeśli zapomniano podać dawkę Loargys
Jeśli zapomniano podać dawkę Loargys, należy skontaktować się z lekarzem w celu jak najszybszego zaplanowania następnej dawki. Nie należy podawać podwójnej dawki, aby nadrobić pominiętą dawkę, a pomiędzy dawkami musi upłynąć co najmniej 4 dni.
Jeśli przerwano leczenie Loargys
Lekarz zadecyduje, czy należy przerwać przyjmowanie Loargys. Jeśli przerwane zostanie leczenie Loargys, istnieje prawdopodobieństwo ponownego wzrostu poziomu argininy we krwi.
W razie jakichkolwiek wątpliwości dotyczących stosowania tego leku należy skonsultować się z lekarzem lub pielęgniarką.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują.
Bardzo często (może dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10):

• reakcja w miejscu wstrzyknięcia. Objawy mogą obejmować ból, obrzęk, podrażnienie, zaczerwienienie i wysypkę w okolicy miejsca wstrzyknięcia.
• reakcja alergiczna (nadwrażliwość). Objawy mogą obejmować obrzęk twarzy, wysypkę, nagłe zaczerwienienie skóry (rumień) i duszność (dyspneę).

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpi u Pani/Pana jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym te, których nie ma na tej liście, należy skontaktować się z lekarzem lub pielęgniarką. Działania niepożądane można również zgłaszać bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych można przyczynić się do uzyskania większej liczby informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać Loargys

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym i niewidocznym dla dzieci.
Nie używaj tego leku po upływie daty ważności wskazanej na opakowaniu. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Przechowuj w lodówce (2 °C – 8 °C). Nie zamrażać. Przechowuj w oryginalnym opakowaniu, aby chronić lek przed światłem.
Po wyjęciu z lodówki Loargys może być przechowywany przez 2 godziny w temperaturze pokojowej do 25ºC.
Nie wyrzucaj leków do ścieków ani do śmieci domowych. Pomogą one w ochronie środowiska.

6. Skład opakowania i inne informacje

Co zawiera Loargys

• Substancją czynną jest pegzilarginaza.
• Każda fiolka o pojemności 0,4 ml zawiera 2 mg pegzilarginazy.
• Każda fiolka o pojemności 1 ml zawiera 5 mg pegzilarginazy.
• Pozostałe składniki to: chlorek sodu, dwusiarczan potasu wodorotlenek potasu, fosforan dwusiarczany potasu, glikol, kwas solny, wodorotlenek sodu i woda do sporządzania preparatów do wstrzykiwania. Loargys zawiera sód i potas (patrz punkt 2).

Wygląd zewnętrzny Loargys i zawartość opakowania
Loargys to ciecz bezbarwna lub lekko żółta lub lekko różowa, przezroczysta lub lekko mleczna (perłowa), zawarta w przezroczystej fiolce szklanej.
Każde opakowanie zawiera 1 fiolkę z 0,4 ml lub 1 ml roztworu do wstrzykiwania/do infuzji.
Nie wszystkie opakowania mogą być dostępne w obrocie.
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i producent
Immedica Pharma AB
113 63 Sztokholm
Szwecja
Producent
Unimedic AB
Storjordenvägen 2
864 31 Matfors
Szwecja
Dla tego leku udzielono pozwolenia w „warunkach wyjątkowych”. Oznacza to, że ze względu na rzadkość choroby nie było możliwe uzyskanie pełnych informacji na temat tego leku.
Europejska Agencja Leków corocznie przegląda wszelkie nowe informacje dotyczące tego leku, a ulotka zostanie w razie potrzeby zaktualizowana.
Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: https://www.ema.europa.eu. Dodatkowo zamieszczono linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i ich leczeniu.
Ulotka jest dostępna we wszystkich językach Unii Europejskiej / Europejskiego Obszaru Gospodarczego na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków.
Ulotkę dołączaną do opakowania oraz materiały szkoleniowe zatwierdzone przez organy regulacyjne można znaleźć, skanując kod QR umieszczony poniżej za pomocą smartfona lub korzystając ze strony internetowej: http://www.loargyspatient.eu

7. Instrukcje dotyczące stosowania

Poniższe etapy opisują sposób przygotowania i podania Loargys w domu, w postaci zastrzyku podskórnej. Jeśli zastrzyk tego leku ma być wykonany samodzielnie, należy otrzymać instrukcje dotyczące przygotowania i wstrzyknięcia Loargys od lekarza lub pielęgniarki.
Nie należy samodzielnie wykonywać zastrzyku tym lekiem, jeśli nie otrzymano odpowiednich instrukcji i nie zrozumiano wszystkich etapów.
Lekarz ustali odpowiednią dawkę i poda objętość (w ml) do wstrzyknięcia. Aby uzyskać właściwą dawkę, może być konieczne użycie więcej niż jednego fiolki, a całkowitą dawkę może być konieczne podzielić na więcej niż jeden zastrzyk. Lekarz lub pielęgniarka dokładnie wskazzą, co jest odpowiednie w przypadku pacjenta.
Każda fiolka przeznaczona jest wyłącznie do jednorazowego użytku. Zawsze należy używać nowej fiolki lub nowych fiolki do każdej dawki.
Loargys nie powinien być mieszany z innymi roztworami do wstrzykiwań lub infuzji.
Nie wstrząsać.

Przygotowanie
Upewnij się, że masz wszystkie potrzebne rzeczy do wykonania zastrzyku lub zastrzyków:

• fiolki Loargys;
• strzykawkę ze skalą pomiarową;
• 1 duży igłę (np. kaliber 18) do każdej fiolki, aby pobrać dawkę;
• 1 małą igłę (np. kaliber 26–27) do zastrzyku;
• chusteczki alkoholowe;
• watę;
• plaster, jeśli to konieczne;
• pojemnik na ostre przedmioty.

1. Sprawdź nazwę i dawkę fiolki (fiolki), aby upewnić się, że zawiera (zawierają) właściwy lek, oraz upewnij się, że masz odpowiednią liczbę fiolki pod ręką. Sprawdź datę ważności na opakowaniu. Nie należy stosować produktu po upływie terminu ważności.
2. Wyjmij nieotwarte fiolki Loargys z lodówki 15–30 minut przed zastrzykiem, aby roztwór mógł osiągnąć temperaturę pokojową. Nie należy stosować zewnętrznego ciepła.
3. Umij ręce.
4. Roztwór w fiolce powinien być od bezbarwnego do lekko żółtego lub lekko różowego, od klarownego do lekko mlecznego (perłowego). Nie należy stosować, jeśli roztwór jest mętny lub zawiera widoczne cząstki.
5. Umieść fiolkę na czystej, równej powierzchni. Usuń plastikowy pierścień zabezpieczający z fiolki.
6. Przetrzyj górną część fiolki watą nasączoną alkoholem i pozostaw do wyschnięcia w powietrzu. Nie dotykaj górnej części fiolki ani nie pozwalaj, aby wchodziła w kontakt z innymi przedmiotami po przetrzeciu.

Pobieranie roztworu z fiolki:

1. Załóż dużą igłę na strzykawkę ze skalą pomiarową. Usuń osłonkę z igły.
2. Wyciągnij tłok, aby nabrać do strzykawki ilość powietrza równą

objętości roztworu do pobrania z fiolki (w ml).

3. Trzymając fiolkę na równej powierzchni, powoli wsuń igłę przez gumowy zatyczek w fiolce.
   a) Dla jednej fiolki lub pierwszej fiolki: koniec igły nie powinien dotykać roztworu, aby uniknąć powstawania piany. Przejdź do kroku 4.

b) Dla kolejnych fiolki: odwróć fiolkę do góry nogami, upewnij się, że koniec igły znajduje się w przestrzeni powietrznej nad roztworem, aby uniknąć powstawania piany.

4. Powoli wciskaj tłok, aby wprowadzić powietrze do fiolki.
5. Trzymaj igłę w fiolce i fiolkę odwróconą. Z igłą w roztworze powoli wyciągnij tłok do znaku odpowiadającego potrzebnej objętości.

6. Przed usunięciem igły z fiolki sprawdź roztwór w strzykawce pod kątem obecności pęcherzyków powietrza. Jeśli występują pęcherzyki, trzymaj fiolkę odwróconą do góry nogami, z igłą skierowaną do góry. Delikatnie stuknij w cylinder strzykawki, aby pęcherzyki powietrza przemieściły się do góry. Następnie delikatnie wciskaj tłok, aby usunąć pęcherzyki przez igłę.

7. Sprawdź dawkę (w ml) według oznaczeń na skali strzykawki, aby upewnić się, że pobrano właściwą ilość roztworu.

8. Wyciągnij igłę z fiolki, załóż osłonkę na igłę i wyrzuć do pojemnika na ostre przedmioty.

9. Może być konieczne użycie więcej niż jednej fiolki, aby pobrać całą przewidzianą objętość (w ml). W tym celu powtórz kroki od 1 do 8 dla każdej potrzebnej fiolki, aby uzyskać całkowitą dawkę (w ml) lub zgodnie z instrukcją lekarza lub pielęgniarki. Zawsze postępuj zgodnie z instrukcjami udzielonymi przez lekarza lub pielęgniarkę. Pamiętaj, że dla każdej nowej fiolki należy użyć nowej igły.

10. Załóż małą igłę na napełnioną strzykawkę, nie usuwając osłonki z igły. Upewnij się, że igła jest dobrze osadzona.

Uwaga: jeśli roztwór nie zostanie użyty natychmiast, należy chronić strzykawkę przed światłem.
Po przygotowaniu Loargys może być przechowywany w temperaturze pokojowej (do 25 °C) przez maksymalnie 2 godziny przed podaniem. Po upływie tego czasu od przygotowania Loargys nie może być już stosowany i należy go usunąć.

Podanie dawki

1. Usuń osłonkę z igły. Trzymaj strzykawkę igłą do góry i delikatnie stuknij w cylinder strzykawki, aby usunąć ewentualne pęcherzyki powietrza.

Wizualnie sprawdź, czy objętość w strzykawce jest odpowiednia. Objętość do wstrzyknięcia nie powinna przekraczać 1 ml. Jeśli przekracza, należy wykonać więcej niż jeden zastrzyk w różnych miejscach.

2. Wybierz miejsce zastrzyku (brzuch, bok uda lub bok lub tył górnej części ramienia). Zmieniaj miejsca zastrzyków przy każdej kolejnej dawce.
   Nie należy wstrzykiwać do tkanki bliznowatej ani do zaczerwienionych, zapalonych lub opuchniętych obszarów. W przypadku zastrzyku w brzuch, należy unikać obszaru bezpośrednio wokół pępka.
   Jeśli dla jednej dawki Loargys konieczne jest wykonanie więcej niż jednego zastrzyku, miejsca zastrzyków powinny być oddalone od siebie o co najmniej 3 cm.

3. Przetrzyj miejsce zastrzyku watą nasączoną alkoholem i pozostaw do wyschnięcia skóry.

4. Delikatnie zagnieć skórę w wybranym miejscu zastrzyku między kciukiem a palcem wskazującym.

5. Trzymaj strzykawkę jak długopis lub strzałkę. Wprowadź igłę w napiętą skórę pod kątem od 45º do 90º.

6. Nadal zaciskając skórę, powoli wciskaj tłok, aby wstrzyknąć wymaganą objętość.

Przypomnienie: jeśli konieczne jest wstrzyknięcie objętości Loargys większej niż 1 ml, zmień miejsce zastrzyku, upewniając się, że nowe miejsce znajduje się w odległości co najmniej 3 cm od poprzedniego. Powoli wciskaj tłok, aby wstrzyknąć wymaganą objętość. Powtarzaj tę czynność, aż zostanie podana całkowita dawka (w ml).
Zawsze używaj nowej małej igły do każdego zastrzyku.

7. Wyciągnij strzykawkę prosto. Puść zagniecioną skórę i delikatnie przyciśnij watę do miejsca zastrzyku przez kilka sekund. Jeśli konieczne, załóż plaster.
8. Umieść zużyte strzykawki, igły i osłonki w pojemniku na ostre przedmioty. Używane fiolki, nawet jeśli nie są puste, należy usunąć zgodnie z lokalnymi wytycznymi.

Zanotuj datę zastrzyku i wszystkie miejsca, w których został wykonany. To pomoże Ci użyć innego miejsca zastrzyku przy kolejnym podaniu.

Poniżej zamieszczono informacje przeznaczone wyłącznie dla personelu medycznego:

Loargys wskazany jest do wlewu dożylnego lub podania podskórnego.
Podczas przygotowania i podawania Loargys należy stosować technikę bezpieczną.
Nie wstrząsać.
Instrukcje przygotowania

• Określić całkowitą objętość Loargys do podania (oraz liczbę fiol potrzebnych) na podstawie masy ciała i dawki dla pacjenta.
• Wyjąć fiolę (fiolki) z lodówki, aby osiągnęła (osiągnęły) temperaturę pokojową.
• Przed podaniem należy wizualnie sprawdzić fiolkę pod kątem obecności cząstek oraz zmiany barwy. o Loargys jest cieczą od bezbarwnej do lekko żółtej lub lekko różowatej, od klarownej do lekko mlecznej, praktycznie pozbawioną widocznych obcych cząstek. o Należy odrzucić każdą fiolkę (lub fiolki), które nie odpowiadają opisanemu wyżej wyglądowi.
• Odmierzyć przewidzianą dawkę do strzykawki.
• Stabilność chemiczna i fizyczna przygotowanej dawki została potwierdzona przez 2 godziny, gdy produkt jest przechowywany w temperaturze pokojowej do 25°C lub do 4 godzin, jeśli jest przechowywany w chłodzeniu w temperaturze od 2°C do 8°C. Jeśli produkt nie zostanie użyty w tym czasie, należy go zutylizować. Z mikrobiologicznego punktu widzenia produkt powinien być używany natychmiast po przygotowaniu.

Do podania dożylnego

• Rozcieńczyć roztworem do wstrzykiwania chlorku sodu 9 mg/mL (0,9 %), aby uzyskać żądaną objętość wlewu (maksymalna stężenie pegzilarginazy 0,5 mg/mL).
• Podawać wlew dożylny przez co najmniej 30 minut.
• Nie mieszać innych leków z Loargys ani nie podawać równocześnie innych leków przez tę samą drogę dożylną.

Do podania podskórnego

• Podawać nierzozcieńczony roztwór jako iniekcję podskórną w okolice brzucha, boczne części uda lub boczne lub tylne części górnej części ramion. Zmieniać miejsca iniekcji rotacyjnie pomiędzy dawkami.
• Nie wstrzykiwać do tkanki bliznowatej ani do obszarów zaczerwienionych, zapalonych lub obrzękniętych.
• W przypadku iniekcji w okolice brzucha należy unikać obszaru bezpośrednio wokół pępka.
• Jeśli dla pojedynczej dawki Loargys wymagane jest więcej niż jedno wstrzyknięcie, miejsca iniekcji powinny być oddalone od siebie o co najmniej 3 cm.

Zutylizować nieużywaną część leku.
Brak szczególnych instrukcji dotyczących utylizacji.
ZAŁĄCZNIK IV
WNIOSKI NAUKOWE I UZASADNIENIE ZMIANY WARUNKÓW
POZWOLENIA NA DOPUSZCZENIE DO OBROTU
Wnioski naukowe
Z uwagi na ocenę Komitetu Oceny Ryzyka w Farmakowigilancji (Pharmacovigilance and Risk Assessment Committee, PRAC) okresowych raportów uaktualnień bezpieczeństwa (Periodic Safety Update Report, PSUR) dla pegzilarginazy, wnioski naukowe PRAC są następujące:
Na podstawie dostępnych danych dotyczących nadwrażliwości pochodzących z programu aktywnego nadzoru, w tym dwóch przypadków (jeden ciężki) nadwrażliwości występujących w ścisłej zależności czasowej po podaniu podskórnym, oraz biorąc pod uwagę możliwy mechanizm działania, PRAC uznał za konieczne zmiany w odpowiednich akapitach informacji o produkcie leków zawierających pegzilarginazę.
Po przeanalizowaniu rekomendacji PRAC, Komitet ds. Leków dla Ludzi (Committee for Human Medicinal Products, CHMP) zgadza się z ogólnymi wnioskami oraz uzasadnieniem rekomendacji.
Uzasadnienie zmiany warunków pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
Na podstawie wniosków naukowych dotyczących pegzilarginazy CHMP uznał, że stosunek korzyści do ryzyka leków zawierających pegzilarginazę pozostaje niezmieniony przy zastrzeżeniu proponowanych zmian w informacjach o produkcie.
CHMP zaleca zmianę warunków pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.