Loargys

Prospecto: información para el paciente

Loargys 5 mg/mL solución para inyección/infusión

Pegzilarginasa
Medicamento sujeto a seguimiento adicional. Esto permitirá la detección rápida de
nueva información sobre la seguridad. Usted puede contribuir informando cualquier
efecto adverso que experimente durante el tratamiento con este medicamento. Véase el final del apartado 4 para obtener información sobre cómo notificar los efectos adversos.
Lea cuidadosamente este prospecto antes de que se le administre este medicamento porque
contiene información importante para usted.

• Guarde este prospecto. Puede que necesite volver a leerlo.
• Si tiene alguna duda, consulte a su médico o enfermero.
• Si experimenta algún efecto adverso, incluidos los no mencionados en este prospecto, informe a su médico o enfermero. Véase el apartado 4.

Contenido de este prospecto

1. Qué es Loargys y para qué se utiliza
2. Qué debe saber antes de recibir Loargys
3. Cómo se administra Loargys
4. Posibles efectos adversos
5. Cómo conservar Loargys
6. Contenido del envase y otras informaciones
7. Instrucciones para el uso

1. Qué es Loargys y para qué se utiliza

Loargys contiene el principio activo pegzilarginasa, que es una enzima humana modificada producida mediante la
tecnología de ADN recombinante. Este medicamento se utiliza para el tratamiento del déficit de arginasa 1
(ARG1-D), también conocido como hiperargininemia, en adultos, adolescentes y niños a partir de los 2 años de
edad.
Los pacientes con ARG1-D presentan niveles bajos de una enzima denominada arginasa. Esta enzima
ayuda al organismo a controlar los niveles de arginina, un aminoácido que el organismo necesita para
producir proteínas. Si la arginina no se controla adecuadamente, puede acumularse en el organismo y causar síntomas,
como problemas de control muscular.
Loargys se utiliza en combinación con otros métodos de manejo de la enfermedad. Estos pueden
incluir:

• una dieta baja en proteínas;
• suplementos alimentarios con aminoácidos esenciales;
• medicamentos para controlar otros síntomas de la enfermedad, como los medicamentos que reducen los niveles de amoniaco en el organismo.

Cómo funciona Loargys
Pegzilarginasa, el principio activo de Loargys, actúa de forma similar a la enzima arginasa natural, que
está ausente o no funciona correctamente en los pacientes con ARG1-D. Esto reduce los niveles de arginina
en sangre, disminuyendo así los síntomas de la enfermedad.

2. Qué debe saber antes de usar Loargys

No tome Loargys

• si ha tenido una reacción alérgica grave a pegzilarginasa o a cualquiera de los demás componentes de este medicamento (indicados en el apartado 6).

Advertencias y precauciones
Loargys puede provocar reacciones alérgicas. Es más probable que esto ocurra tras las primeras dosis, pero también puede presentarse más adelante durante el tratamiento.
Si es posible, interrumpa inmediatamente la administración y siga las indicaciones de su médico, buscando asistencia médica de inmediato si presenta alguno de los siguientes síntomas de reacción alérgica grave: urticaria, picor generalizado, sensación de opresión en el pecho, dificultad para respirar o presión sanguínea baja. Su médico puede decidir que necesita un tratamiento terapéutico adicional para prevenir o tratar una reacción alérgica.
Durante el tratamiento, su médico realizará análisis de sangre para determinar cuál dosis de Loargys es la adecuada para usted.
Niños y adolescentes
Este medicamento no debe utilizarse en niños menores de 2 años, ya que no se conoce si Loargys es seguro y eficaz en este grupo de edad.
Otros medicamentos y Loargys
Informe a su médico si está tomando, ha tomado recientemente o podría tener que tomar cualquier otro medicamento.
Embarazo, lactancia y fertilidad
Si está embarazada, cree que podría estarlo, está planeando un embarazo o está dando el pecho, consulte a su médico antes de usar este medicamento. No se recomienda el uso de Loargys durante el embarazo.
No se sabe si este medicamento pasa a la leche materna. Si está dando el pecho, consulte a su médico antes de tomar este medicamento. Su médico le ayudará a decidir si debe interrumpir la lactancia o el tratamiento.
Conducción y uso de máquinas
Loargys no altera o altera de forma despreciable la capacidad de conducir vehículos ni de utilizar máquinas.
Loargys contiene sodio y potasio
Este medicamento contiene menos de 1 mmol de sodio (23 mg) por dosis, lo que significa que es esencialmente «exento de sodio». Este medicamento contiene potasio, menos de 1 mmol (39 mg) por dosis, lo que significa que es esencialmente «exento de potasio».

3. Cómo se administra Loargys

Loargys se le administrará por un profesional sanitario. Su médico decidirá la cantidad de Loargys que
debe recibir.
La dosis inicial recomendada de Loargys es de 0,1 mg por kilogramo de peso corporal, que se administra
una vez por semana. El médico puede aumentar o reducir la dosis para controlar los niveles de arginina en sangre. Su médico realizará análisis de sangre periódicamente para controlar los niveles de arginina y, si es necesario, ajustar la dosis.
Loargys se administra como una infusión (gota a gota) directamente en una vena o como inyección
subcutánea, según lo considere oportuno el médico.
El médico puede decidir que Loargys se le administre en su hogar, en forma de inyección subcutánea. Tras recibir instrucciones del médico o de la enfermera, usted puede autoadministrarse la inyección de Loargys (ver las instrucciones en el apartado 7 a continuación).
Use siempre este medicamento exactamente según lo indicado en este prospecto o según las instrucciones de su médico, farmacéutico o enfermero. Si tiene dudas, consulte a su médico, farmacéutico o enfermero.
Si toma más Loargys del que debe
Su médico se asegurará de que usted reciba la cantidad correcta de Loargys. Si se le ha administrado una cantidad excesiva de Loargys, los niveles de arginina en sangre podrían volverse demasiado bajos. Los síntomas pueden incluir náuseas, vómitos, diarrea y fatiga. Si usted o su médico sospechan que se le ha administrado más Loargys del que debía, deberá ser monitoreado cuidadosamente y se le administrará el tratamiento necesario.
Si olvida tomar Loargys
Si ha olvidado una dosis de Loargys, póngase en contacto con su médico para programar la siguiente dosis lo antes posible. No se debe administrar una dosis doble para compensar la dosis olvidada, y debe transcurrir al menos 4 días entre una dosis y la siguiente.
Si interrumpe el tratamiento con Loargys
Su médico decidirá si debe interrumpir el tratamiento con Loargys. Si interrumpe el tratamiento con Loargys, es probable que el nivel de arginina en sangre aumente nuevamente.
Si tiene alguna duda sobre el uso de este medicamento, consulte a su médico o enfermero.

4. Posibles efectos adversos

Como todos los medicamentos, este medicamento puede causar efectos adversos, aunque no todas las
personas los experimenten.
Muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas):

• reacción en el lugar de inyección. Los síntomas pueden incluir dolor, hinchazón, irritación, enrojecimiento y erupción cutánea en la zona de inyección.
• reacción alérgica (hipersensibilidad). Los síntomas pueden incluir hinchazón del rostro, erupción cutánea, enrojecimiento repentino de la piel (rubor) y dificultad para respirar (disnea).

Comunicación de los efectos adversos
Si experimenta algún efecto adverso, incluidos aquellos no incluidos en este prospecto, informe a su
médico o enfermero. Asimismo, puede comunicar los efectos adversos directamente a través del sistema
nacional de notificación que figura en el anexo V. Al comunicar los efectos adversos, puede ayudar a
obtener más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Cómo conservar Loargys

Mantenga este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.
No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la etiqueta. La fecha de caducidad
hace referencia al último día de ese mes.
Conservar en nevera (2 °C - 8 °C). No congelar. Conservar en el envase original para
proteger el medicamento de la luz.
Una vez retirado de la nevera, Loargys puede conservarse durante 2 horas a temperatura ambiente hasta
25ºC.
No tire medicamentos por los desagües ni a la basura doméstica. Esto ayudará a proteger
el medio ambiente.

6. Contenido del envase y otra información

Qué contiene Loargys

• El principio activo es pegciltrarginasa.
• Cada vial de 0,4 mL contiene 2 mg de pegciltrarginasa.
• Cada vial de 1 mL contiene 5 mg de pegciltrarginasa.
• Los demás componentes son cloruro sódico, dihidrógeno fosfato potásico, fosfato dipotásico, glicerol, ácido clorhídrico, hidróxido sódico y agua para preparaciones inyectables. Loargys contiene sodio y potasio (véase la sección 2).

Descripción del aspecto de Loargys y contenido del envase
Loargys es un líquido de incoloro a ligeramente amarillo o ligeramente rosado, de transparente a ligeramente opalescente (con aspecto perlado), contenido en un vial de vidrio transparente.
Cada envase contiene 1 vial con 0,4 mL o 1 mL de solución inyectable/para perfusión.
Es posible que no todos los envases estén comercializados.

Titular de la autorización de comercialización y productor
Immedica Pharma AB
113 63 Estocolmo
Suecia

Productor
Unimedic AB
Storjordenvägen 2
864 31 Matfors
Suecia

A este medicamento se le ha concedido una autorización en "circunstancias excepcionales". Esto significa que, debido a la rareza de la enfermedad, no ha sido posible obtener información completa sobre este medicamento.
La Agencia Europea de Medicamentos evaluará anualmente cualquier nueva información disponible sobre este medicamento y esta información será incluida en este prospecto si es necesario.

Otras fuentes de información
Información más detallada sobre este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos, https://www.ema.europa.eu. Además, se incluyen enlaces a otras páginas web sobre enfermedades raras y sus tratamientos terapéuticos.
Este prospecto está disponible en todos los idiomas de la Unión Europea/Espacio Económico Europeo en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos.
Es posible encontrar este prospecto y los materiales educativos aprobados por las autoridades reguladoras sobre este medicamento escaneando con un smartphone el código QR que se muestra a continuación o a través de la página web http://www.loargyspatient.eu

7. Instrucciones para el uso

Las fases descritas a continuación indican cómo preparar y administrar Loargys en casa mediante inyección subcutánea. Si se va a inyectar este medicamento por sí mismo, recibirá instrucciones sobre cómo preparar e inyectar Loargys de su médico o enfermero.
No se inyecte este medicamento por sí solo, a menos que haya recibido instrucciones y comprendido todos los pasos.
Su médico le indicará la dosis correcta y el volumen (en mL) que debe inyectar. Puede ser necesario más de un frasco para obtener la dosis correcta, y es posible que deba dividir la dosis total en más de una inyección. Su médico o enfermero le indicarán exactamente lo que debe hacer.
Cada frasco es de uso único: utilice siempre uno o más frascos nuevos para cada dosis.
Loargys no debe mezclarse con otras soluciones para inyección o infusión.
No agite.

Preparación
Asegúrese de tener todo lo necesario para la inyección, o inyecciones:

• frascos de Loargys;
• una jeringa graduada;
• 1 aguja grande (por ejemplo, calibre 18) por frasco, para extraer la dosis;
• 1 aguja pequeña (por ejemplo, calibre 26-27) para la inyección;
• toallitas con alcohol;
• gasa estéril;
• esparadrapo, si es necesario;
• recipiente para objetos punzantes.

1. Compruebe el nombre y la concentración del/los frasco(s) para asegurarse de que contienen el medicamento correcto, y verifique que tiene el número correcto de frascos a mano. Compruebe la fecha de caducidad en el envase. No utilice el producto si ha caducado.
2. Saque el frasco o frascos de Loargys sin abrir del refrigerador entre 15 y 30 minutos antes de la inyección para permitir que la solución alcance la temperatura ambiente. No utilice calor externo.
3. Lávese las manos.
4. La solución en el frasco debe ser incolora o ligeramente amarilla o rosada, de transparente a ligeramente opalescente (perlada). No utilice la solución si está turbia o contiene partículas visibles.
5. Coloque el frasco sobre una superficie plana y limpia. Retire la tapa de plástico de seguridad del frasco.
6. Limpie la parte superior del frasco con un algodón empapado en alcohol y deje que se seque al aire. No toque la parte superior del frasco ni permita que entre en contacto con otros objetos una vez limpio.

Extraer la solución del frasco:

1. Coloque una aguja grande en la jeringa graduada. Retire la tapa de la aguja.
2. Tire suavemente del émbolo hacia atrás para aspirar en la jeringa graduada una cantidad de aire equivalente al volumen que debe extraerse del frasco (en mL).

3. Manteniendo el frasco sobre una superficie plana, introduzca lentamente la aguja a través del tapón de goma en la parte superior del frasco.
   a) Para un solo frasco o para el primer frasco: la punta de la aguja no debe tocar la solución para evitar la formación de espuma. Continúe con el paso 4.

b) Para frascos adicionales: invierta el frasco, asegurándose de que la punta de la aguja quede en el espacio de aire por encima de la solución para evitar la formación de espuma.

4. Empuje lentamente el émbolo para inyectar el aire en el frasco.
5. Mantenga la aguja en el frasco y coloque este en posición invertida. Con la aguja dentro de la solución, tire lentamente del émbolo hasta alcanzar la marca correspondiente al volumen necesario.

6. Antes de retirar la aguja del frasco, compruebe si hay burbujas de aire en la jeringa. Si hay burbujas, mantenga el frasco invertido con la aguja hacia arriba. Toque suavemente el cilindro de la jeringa con el dedo; cuando todas las burbujas suban a la parte superior, empuje suavemente el émbolo para expulsarlas a través de la aguja.
7. Compruebe la dosis (en mL) con las marcas de la escala graduada de la jeringa para asegurarse de que ha aspirado la cantidad correcta de solución.
8. Retire la aguja del frasco, coloque la tapa sobre la aguja y deséchela en el recipiente para objetos punzantes.
9. Puede ser necesario utilizar más de un frasco para extraer todo el volumen previsto (en mL). En este caso, repita los pasos del 1 al 8 anteriores para cada frasco necesario hasta obtener el volumen total (en mL) indicado por su médico o enfermero. Siga siempre las instrucciones proporcionadas por su médico o enfermero. Tenga en cuenta que para cada nuevo frasco debe utilizarse una aguja nueva.
10. Coloque una aguja pequeña en la jeringa llena, sin retirar la tapa de la aguja. Asegúrese de que la aguja esté bien fijada.

Nota: si la solución no se utiliza inmediatamente, proteja la jeringa de la luz.
Después de la preparación, Loargys puede conservarse a temperatura ambiente (hasta 25 °C) durante un máximo de 2 horas antes de la administración. Transcurrido este tiempo desde la preparación, Loargys no debe utilizarse y debe desecharse.

Administración de la dosis

1. Retire la tapa de la aguja. Mantenga la jeringa con la aguja hacia arriba y toque suavemente el cilindro con el dedo para eliminar cualquier burbuja de aire.
   Compruebe visualmente que el volumen en la jeringa sea el correcto. El volumen para inyección no debe superar 1 mL. Si es mayor, deben administrarse varias inyecciones en sitios diferentes.

2. Elija un lugar para la inyección (abdomen, lateral del muslo o lateral o parte posterior del tercio superior del brazo). Cambie de sitio de inyección de forma rotatoria entre dosis.
   No inyecte en tejido cicatrizado ni en zonas enrojecidas, inflamadas o hinchadas. Si la inyección es en el abdomen, evite la zona que rodea directamente el ombligo.
   Si se requiere más de una inyección para una sola dosis de Loargys, los sitios de inyección deben estar separados al menos 3 cm entre sí.

3. Limpie el sitio de inyección con un algodón empapado en alcohol y deje que la piel se seque.
4. Pínchese suavemente la piel en el sitio elegido entre el pulgar y el índice.

5. Sujete la jeringa como si fuera un lápiz o una flecha. Introduzca la aguja en la piel levantada con un ángulo comprendido entre 45º y 90º.

6. Manteniendo la piel pellizcada, empuje lentamente el émbolo hasta inyectar el volumen deseado.
   Recordatorio: si necesita inyectar un volumen de Loargys superior a 1 mL, cambie el sitio de inyección asegurándose de que el nuevo sitio esté a más de 3 cm del anterior. Empuje lentamente el émbolo hasta inyectar el volumen necesario. Repita el procedimiento hasta que se haya inyectado la dosis total (en mL).
   Utilice siempre una nueva aguja pequeña para cada inyección.

7. Retire la jeringa en línea recta. Suelte la piel pellizcada y presione suavemente con una gasa sobre el sitio de inyección durante unos segundos. Si es necesario, aplique un esparadrapo.
8. Introduzca la jeringa, las agujas y las tapas usadas en el recipiente para objetos punzantes. Los frascos usados, incluso si no están vacíos, deben desecharse de acuerdo con las normas locales.

Anote la fecha de la inyección y todos los sitios donde se ha inyectado. Esto le ayudará a utilizar un sitio de inyección diferente en la próxima dosis.

La siguiente información está destinada exclusivamente a profesionales sanitarios:

Loargys está indicado para perfusión endovenosa o administración subcutánea.
Utilizar técnica aséptica para la preparación y administración de Loargys.
No agitar.
Instrucciones para la preparación

• Determinar el volumen total de Loargys a administrar (y el número de viales necesarios) según el peso y el nivel de dosis del paciente.
• Sacar el (o los) vial(es) del refrigerador para que alcancen la temperatura ambiente.
• Antes de la administración, examinar visualmente el vial para comprobar la presencia de partículas y cambios de color.
  o Loargys es un líquido de incoloro a ligeramente amarillo o ligeramente rosado, de transparente a ligeramente opalescente, prácticamente exento de partículas extrañas visibles.
  o Desechar cualquier vial o viales que no cumplan con este aspecto.
• Extraer la dosis prescrita en una jeringa.
• Se ha demostrado la estabilidad química y física de la dosis preparada durante 2 horas cuando el producto se conserva a temperatura ambiente hasta 25 °C, o hasta 4 horas si se conserva refrigerado entre 2 °C y 8 °C. Si el producto no se utiliza dentro de estos plazos, debe desecharse. Desde un punto de vista microbiológico, el producto debe utilizarse inmediatamente después de la reconstitución.

Para administración endovenosa

• Diluir con solución inyectable de cloruro de sodio 9 mg/mL (0,9 %) para obtener el volumen deseado de perfusión (concentración máxima de pegzilarginasa de 0,5 mg/mL).
• Administrar la perfusión endovenosa durante al menos 30 minutos.
• No mezclar otros medicamentos con Loargys ni administrar simultáneamente otros medicamentos a través del mismo acceso venoso.

Para administración subcutánea

• Administrar la solución sin diluir como inyección subcutánea en el abdomen, en la cara lateral del muslo o en la parte lateral o posterior de la parte superior de los brazos. Cambiar rotatoriamente los sitios de inyección entre cada dosis.
• No inyectar en tejido cicatricial ni en zonas enrojecidas, inflamadas o hinchadas.
• En caso de inyección en el abdomen, evitar la zona que rodea directamente el ombligo.
• Si se requiere más de una inyección para una sola dosis de Loargys, los sitios de inyección deben estar separados al menos 3 cm entre sí.

Desechar la fracción no utilizada del medicamento.
No existen instrucciones especiales para su eliminación.
ANEXO IV
CONCLUSIONES CIENTÍFICAS Y MOTIVOS DE LA MODIFICACIÓN DE LOS TÉRMINOS
DE LAS AUTORIZACIONES DE COMERCIALIZACIÓN
Conclusiones científicas
A la vista de la evaluación del Comité de Evaluación de Riesgos en Farmacovigilancia ( Pharmacovigilance and Risk Assessment Committee , PRAC) de los Informes Periódicos de Actualización de Seguridad ( Periodic Safety Update Report , PSUR) para pegzilarginasa, las conclusiones científicas del PRAC son las siguientes:
A la luz de los datos disponibles sobre hipersensibilidad procedentes del programa de vigilancia activa, incluidos dos casos (uno de ellos grave) de hipersensibilidad en estrecha relación temporal tras la administración subcutánea, y considerando un mecanismo de acción plausible, el PRAC considera necesario modificar los apartados afectados de la información del producto de los medicamentos que contienen pegzilarginasa.
Tras examinar la recomendación del PRAC, el Comité de Medicamentos de Uso Humano ( Committee for Human Medicinal Products , CHMP) está de acuerdo con sus conclusiones generales y con los motivos de dicha recomendación.
Motivos de la modificación de los términos de las autorizaciones de comercialización
Sobre la base de las conclusiones científicas relativas a pegzilarginasa, el CHMP considera que la relación beneficio-riesgo de los medicamentos que contienen pegzilarginasa permanece inalterada, siempre que se introduzcan las modificaciones propuestas en la información del producto.
El CHMP recomienda la modificación de los términos de la autorización de comercialización.