Ulotka: informacja dla użytkownika

Hemgenix 1 x 10 kopii-genomu/mL stężenie do roztworu do infuzji

etranacogene dezaparvovec
Lek objęty dodatkowym nadzorem. Umożliwia to szybkie wykrywanie nowych informacji dotyczących bezpieczeństwa. Możesz wnieść swój wkład, zgłaszając wszelkie niepożądane działania zaobserwowane podczas przyjmowania tego leku. Zobacz koniec punktu 4, aby uzyskać informacje na temat sposobu zgłaszania niepożądanych działań.
Przed zażyciem tego leku należy dokładnie przeczytać całą ulotkę, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

Zachowaj tę ulotkę. Może się okazać konieczność ponownego zapoznania się z jej treścią.
W przypadku jakichkolwiek wątpliwości należy skontaktować się z lekarzem lub pielęgniarką.
Jeśli wystąpi jakiekolwiek niepożądane działanie, w tym te, których nie ma w niniejszej ulotce, należy skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. Zobacz punkt 4.
Lekarz wyda Ci kartę pacjenta. Przeczytaj ją uważnie i postępuj zgodnie z zawartymi w niej wskazówkami.

Zawartość ulotki

Co to jest Hemgenix i do czego służy
Co należy wiedzieć przed przyjęciem Hemgenix
Jak stosuje się Hemgenix
Możliwe działania niepożądane
Jak przechowywać Hemgenix
Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Hemgenix i do czego służy

Co to jest Hemgenix i do czego służy
Hemgenix to lek stosowany w terapii genowej, zawierający substancję czynną etranacogene dezaparvovec. Lek stosowany w terapii genowej działa poprzez wprowadzenie genu do organizmu w celu skorygowania wadliwego dziedzicznego mechanizmu (wady wrodzonej).
Hemgenix stosuje się w leczeniu ciężkiej i umiarkowanie ciężkiej hemofilii B (wrodzonego niedoboru czynnika IX) u dorosłych, którzy nie wykształcili i wcześniej nie wykształcili inhibitorów (przeciwciał neutralizujących) wobec czynnika IX.
Osoby cierpiące na hemofilię B rodzą się z nieprawidłową formą genu niezbędnego do produkcji czynnika IX, białka niezbędnego do krzepnięcia krwi i zatrzymania ewentualnego krwawienia. Osoby z hemofilią B mają zbyt niski poziom czynnika IX i są narażone na przypadki wewnętrznego lub zewnętrznego krwawienia (krwotoków).
Jak działa Hemgenix
Substancja czynna Hemgenix jest oparta na wirusie, który nie powoduje chorób u ludzi. Wirus ten został zmodyfikowany w taki sposób, aby nie mógł się rozprzestrzeniać w organizmie, ale mógł przenosić (pełnić funkcję wektora) kopię genu czynnika IX do komórek wątroby. Pozwala to wątrobie na produkcję białka czynnika IX i zwiększenie poziomu czynnego czynnika IX we krwi. Działa to wspomagająco na lepsze krzepnięcie krwi i zapobiega lub zmniejsza przypadki krwawień.

2. Co powinien pan/pani wiedzieć przed podaniem Hemgenix

Hemgenix nie powinien być podawany, jeśli:

Jest pan/pani uczulony/a na etranacogen dezaparvovec lub którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).
Ma pan/pani aktywne zakażenie, które jest albo ostry (niedawno wystąpiłe) albo przewlekłe (trwające od dłuższego czasu), nie kontrolowane lekami.
Ma pan/pani niewłaściwe działanie wątroby spowodowane zaawansowaną włóknieniem wątroby (bliznowacenie i zgrubienie) lub marskością wątroby (bliznowacenie spowodowane długotrwałym uszkodzeniem).

Jeśli któraś z powyższych sytuacji dotyczy pana/pani lub nie jest pan/pani pewien/a powyższego, porozmawiaj z lekarzem
przed podaniem Hemgenix.
Ostrzeżenia i środki ostrożności
Przed leczeniem Hemgenix
Lekarz przepisze panu/pani różne badania przed podaniem Hemgenix.
Badania krwi na obecność przeciwciał
Lekarz przepisze panu/pani badania krwi w celu sprawdzenia obecności niektórych przeciwciał przed leczeniem
Hemgenix, w tym:

Badania krwi w celu sprawdzenia obecności przeciwciał przeciw ludzkiemu czynnikowi IX (inhibitory czynnika IX). Jeśli wynik testu na te przeciwciała będzie pozytywny, zostanie wykonany kolejny test w ciągu około 2 tygodni. Jeśli wyniki pierwszego i drugiego testu będą pozytywne, Hemgenix nie może być podany.
Badania krwi w celu sprawdzenia ilości przeciwciał przeciw wirusowi użytemu do produkcji Hemgenix.

Stan zdrowia wątroby
Aby ocenić, czy ten lek jest odpowiedni dla pana/pani, lekarz sprawdzi stan zdrowia pana/pani wątroby
przed rozpoczęciem leczenia Hemgenix i przepisze:

Badania krwi w celu sprawdzenia poziomu enzymów wątrobowych
Ultrasonografię wątroby
Elastografię w celu sprawdzenia ewentualnej obecności blizn lub zgrubienia wątroby.

Podczas lub bezpośrednio po wlewie Hemgenix
Lekarz będzie pana/panią monitorować podczas lub bezpośrednio po wlewie Hemgenix.
Reakcje związane z wlewem
Niepożądane działania związane z wlewem mogą wystąpić podczas lub bezpośrednio po wlewie
Hemgenix (infuzja dożylna). Lekarz będzie pana/panią monitorować podczas wlewu Hemgenix i przez co najmniej 3 godziny po
podaniu Hemgenix.

Objawy takich niepożądanych działań są wymienione w punkcie 4 „Możliwe działania niepożądane”. Natychmiast powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli wystąpią u pana/pani te lub inne objawy podczas lub bezpośrednio po wlewie.
W zależności od objawów, wlew może być spowolniony lub przerwany. Jeśli wlew zostanie przerwany, może zostać wznowiony z niższą prędkością, gdy reakcja na wlew ustąpi. Lekarz może również ocenić, czy należy podać leki steroidowe (np. prednizolon lub prednizon) w celu zarządzania reakcją na wlew.

Po leczeniu Hemgenix
Po leczeniu Hemgenix lekarz będzie nadal kontrolować stan pana/pani zdrowia. Jest ważne,
żeby porozmawiać z lekarzem o harmonogramie tych badań krwi, aby mogły być
wykonane zgodnie z potrzebami.
Enzymy wątrobowe
Hemgenix wywoła odpowiedź układu odpornościowego, która może prowadzić do wzrostu poziomu niektórych enzymów wątrobowych we krwi, zwanych transaminazami (hipertransaminazemia). Lekarz będzie regularnie kontrolował poziom enzymów wątrobowych, aby upewnić się, że lek działa zgodnie z oczekiwaniami:

Przynajmniej w pierwszych 3 miesiącach po wlewie Hemgenix, będzie pan/pani musiał/musiała wykonywać badania krwi raz w tygodniu w celu monitorowania poziomu enzymów wątrobowych.

o Jeśli wystąpi wzrost enzymów wątrobowych, może być konieczne częstsze wykonywanie badań krwi w celu kontroli poziomu tych enzymów, aż do ich powrotu do normy. Może być również konieczne podanie innego leku (np. steroidów) w celu zarządzania tymi niepożądanymi działaniami.
o Lekarz może również przepisać dodatkowe badania, aby wykluczyć inne przyczyny wzrostu enzymów wątrobowych, jeśli to konieczne, we współpracy z lekarzem specjalistą chorób wątroby.
Lekarz przepisze powtórne badania enzymów wątrobowych według następującego harmonogramu:

Po 4 miesiącach od wlewu Hemgenix, co 3 miesiące do roku;
W drugim roku po wlewie Hemgenix, co 6 miesięcy;
Następnie co roku przez co najmniej 5 lat.

Poziomy czynnika IX
Lekarz będzie regularnie kontrolował poziom czynnika IX, aby sprawdzić, czy leczenie Hemgenix było skuteczne.

Przynajmniej w pierwszych 3 miesiącach po podaniu Hemgenix, będzie pan/pani musiał/musiała wykonywać badania krwi raz w tygodniu w celu kontroli poziomu czynnika IX.
Lekarz przepisze powtórzenie tych badań:
Po 4 miesiącach od wlewu Hemgenix, co 3 miesiące do roku;
W drugim roku po wlewie Hemgenix, co 6 miesięcy; Następnie co roku przez co najmniej 5 lat.
W przypadku wzrostu enzymów wątrobowych lub konieczności przyjmowania innego leku (np. steroidów), może być konieczne częstsze wykonywanie badań krwi w celu kontroli poziomu czynnika IX, aż do powrotu enzymów wątrobowych do normy lub odstawienia dodatkowego leku.

Stosowanie innych leczenia hemofilii
Po zastosowaniu Hemgenix porozmawiaj z lekarzem, kiedy i czy należy przerwać inne leczenia hemofilii i ustalić plan terapeutyczny, aby wiedzieć, co robić w przypadku zabiegu chirurgicznego, urazu, krwawienia lub jakiejkolwiek procedury, która może zwiększyć ryzyko krwawienia. Bardzo ważne jest kontynuowanie monitorowania i wizyt u lekarza w celu ustalenia, czy konieczne jest przyjmowanie innych terapii w celu zarządzania hemofilią.
Nieprawidłowe krzepnięcie krwi (zdarzenia tromboemboliczne)
Po leczeniu Hemgenix poziom białka czynnika IX może wzrosnąć. U niektórych
pacjentów poziom ten może wzrosnąć powyżej normy na pewien czas.

Niezwykle wysokie poziomy czynnika IX mogą powodować nieprawidłowe krzepnięcie krwi, zwiększając ryzyko powstawania skrzeplin, np. w płucach (zatorowość płucna) lub w naczyniu krwionośnym nogi (tromboza żylna lub tętnicza). To teoretyczne ryzyko jest niskie ze względu na wrodzony defekt, z którym się pan/pani urodził/a.
Jednakże, może pan/pani mieć większe ryzyko nieprawidłowego krzepnięcia krwi, jeśli ma pan/pani istniejące problemy z sercem lub naczyniami krwionośnymi (np. jeśli miał/miała pan/pani chorobę serca (chorobę układu krążenia) w przeszłości, ma pan/pani zgrubiałe i sztywne tętnice (twardzica), nadciśnienie (hipertensja) lub jest pan/pani chory/a na cukrzycę lub ma pan/pani więcej niż 50 lat.
Lekarz przepisze regularne badania krwi w celu wykrycia ewentualnych nieprawidłowości w poziomie czynnika IX, szczególnie jeśli będzie pan/pani kontynuował/a standardową terapię profilaktyczną z czynnikiem IX (terapia zastępcza czynnikiem IX) po podaniu Hemgenix (patrz również punkt 3 „Jak stosować Hemgenix”).
Natychmiast skonsultuj się z lekarzem, jeśli zauważysz objawy nieprawidłowego krzepnięcia, takie jak nagły ból w klatce piersiowej, trudności w oddychaniu, nagłe osłabienie mięśni, utrata czucia i/lub równowagi, spowolnienie reakcji, trudności w mówieniu lub obrzęk jednej lub obu nóg.

Unikanie dawstwa krwi i dawstwa narządów do przeszczepu
Substancja czynna Hemgenix może tymczasowo wydostawać się (być obecna) w krwi, nasieniu, mleku matki lub kału, poprzez proces zwany shedding (wylanie się) (patrz również punkt 2 „Ciąża, karmienie piersią i płodność”).
Aby zapewnić, że osoby niechorujące na hemofilię B nie będą narażone na Hemgenix poprzez proces shedding w organizmie pana/pani i/lub w nasieniu, nie może pan/pani oddawać krwi, nasienia ani narządów, tkanek i komórek do przeszczepu po podaniu Hemgenix.
Pacjenci z obniżoną odpornością lub pacjenci zakażeni wirusem HIV lub innym zakażeniem
Jeśli ma pan/pani problemy z układem odpornościowym (jest pan/pani immunokompromitowany), jeśli przyjmuje pan/pani lub będzie przyjmował/a leczenie osłabiające działanie układu odpornościowego lub ma pan/pani zakażenie HIV lub inne nowe lub niedawne zakażenia, lekarz zadecyduje, czy może pan/pani otrzymać Hemgenix.
Przeciwciała neutralizujące przeciw czynnikowi IX (inhibitory czynnika IX)
Przeciwciała neutralizujące przeciw czynnikowi IX mogą uniemożliwić prawidłowe działanie Hemgenix. Lekarz może przepisać badania krwi w celu sprawdzenia obecności tych przeciwciał, jeśli będzie trudno kontrolować pana/pani krwawienia lub jeśli krwawienia powrócą po podaniu Hemgenix (patrz również punkt 3 „Jak stosować Hemgenix”).
Możliwość powtórzenia terapii genowej w przyszłości
Po leczeniu Hemgenix układ odpornościowy wytworzy przeciwciała przeciw wektorowi wirusowemu.
Nie wiadomo jeszcze, czy i w jakich warunkach terapię Hemgenix można powtórzyć. Nie wiadomo również, czy i w jakich warunkach będzie możliwe przeprowadzenie innej terapii genowej w przyszłości.
Ryzyko rozwoju nowotworów potencjalnie związanych z Hemgenix

Hemgenix wejdzie do komórek wątroby i może przypadkowo włączyć się do DNA komórek wątroby lub innych komórek organizmu. W związku z tym Hemgenix może przyczynić się do ryzyka rozwoju nowotworów, takich jak rak wątroby (rak hepatocelularny). Choć nie ma dotychczas żadnych dowodów na to w badaniach klinicznych, pozostaje to możliwe ze względu na charakter leku. Dlatego porozmawiaj o tym z lekarzem.
Jeśli ma pan/pani istniejące czynniki ryzyka raka hepatocelularnego (np. ma pan/pani włóknienie wątroby (bliznowacenie i zgrubienie wątroby) lub zapalenie wątroby B, zapalenie wątroby C, tłuste przeziębienie wątroby (niealkoholowe stłuszczenie wątroby (NAFLD)) lub nadmiernie pije alkohol), lekarz będzie regularnie (np. co roku) kontrolował stan pana/pani wątroby przez długi czas, tj. przez co najmniej 5 lat po podaniu Hemgenix, i przepisze następujące badania:
- Roczne ultrasonografię wątroby i
- Roczne badania krwi w celu sprawdzenia wzrostu tzw. alfa-fetoproteiny.
Po leczeniu Hemgenix przewidziane jest, że będzie pan/pani uczestniczyć w 15-letnim badaniu monitorującym, które ma na celu sprawdzenie długoterminowej skuteczności i ewentualnych niepożądanych działań Hemgenix. Jeśli rozwinie się u pana/pani nowotwór, lekarz może pobrać próbkę nowotworu (biopsję), aby sprawdzić, czy Hemgenix został włączony do DNA pana/pani komórek.

Dzieci i młodzież
Hemgenix nie był badany u dzieci i młodzieży poniżej 18. roku życia.
Inne leki i Hemgenix
Powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli przyjmuje pan/pani, niedawno przyjmował/a lub może przyjmować
jakiekolwiek inne leki.
Jeśli przyjmuje pan/pani leki, które są znane z uszkadzania wątroby, lekarz może zadecydować, że może być konieczne odstawienie tego leku, aby móc otrzymać Hemgenix.
Ciąża, karmienie piersią i płodność
Nie ma danych dotyczących stosowania Hemgenix u kobiet z hemofilią B.
Jeśli jest pan/pani w ciąży lub podejrzewa ciążę lub planuje ciążę lub karmi piersią, skonsultuj się z lekarzem przed podaniem Hemgenix.

Leczenie Hemgenix nie jest zalecane u kobiet w wieku rozrodczym. Nie wiadomo jeszcze, czy Hemgenix może być stosowany bezpiecznie u tych pacjentek, ponieważ nieznane są jego skutki na ciążę i rozwój płodu.
Hemgenix nie powinien być stosowany w czasie ciąży. Nie wiadomo, czy ten lek może powodować szkody płodowi, gdy jest podawany ciężarnej matce.
Hemgenix nie powinien być stosowany w czasie karmienia piersią. Nie wiadomo, czy ten lek przechodzi do mleka matki. Nie można wykluczyć ryzyka dla noworodków/laktujących.

Stosowanie środków antykoncepcyjnych w celu uniknięcia ciąży partnerki przez określony czas
Jeśli jest pan pacjentem leczonym Hemgenix, pan i pani partnerka powinni unikać ciąży przez 12 miesięcy. Pan i pani partnerka powinni stosować skuteczną metodę antykoncepcji (np. barierową, taką jak prezerwatywa lub pęczak), aby zapobiec teoretycznemu ryzyku, że gen czynnika IX pochodzący z leczenia Hemgenix u ojca zostanie przekazany dziecku z nieznanymi konsekwencjami.
Z tego samego powodu, jeśli jest pan pacjentem męskiego płci, nie powinien pan oddawać nasienia (patrz również punkt 2 „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).
Porozmawiaj z lekarzem o odpowiednich metodach antykoncepcji.
Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn
Hemgenix nie wpływa lub wpływa w sposób nieznaczny na zdolność kierowania pojazdami lub obsługi maszyn.
Kilka godzin po wlewie Hemgenix pacjenci doświadczali przemijającego zawrotu głowy, zmęczenia i bólu głowy.
Jeśli miał/miała pan/pani którykolwiek z tych objawów, zachowaj ostrożność, aż będzie pan/pani pewien/pewna, że Hemgenix nie wpływa negatywnie na pana/pani zdolność kierowania pojazdami lub obsługi maszyn. Porozmawiaj o tym z lekarzem.
Hemgenix zawiera sód i potas

Lek zawiera 35,2 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) w każdej fiolce, co odpowiada 1,8% maksymalnej dziennej dawki sodu zalecanej dla dorosłego.
Ten lek zawiera potas w ilości mniejszej niż 1 mmol (39 mg) na fiolkę, zatem jest praktycznie pozbawiony potasu.

3. Jak stosować Hemgenix

Hemgenix podaje się w szpitalu pod opieką lekarza doświadczonygo i przeszkolonego w leczeniu hemofilii typu B.
Hemgenix podaje się jednorazowo w postaci pojedynczej, powolnej infuzji (dożylnej) do żyły. Infuzja trwa zazwyczaj od 1 do 2 godzin.
Lekarz ustali odpowiednią dawkę dla Ciebie na podstawie masy Twojego ciała.
Przerwanie leczenia zewnętrznym czynnikiem IX (terapia zastępcza)

Po podaniu Hemgenix może minąć kilka tygodni, zanim poprawa kontroli krwawień stanie się widoczna, dlatego może być konieczne kontynuowanie terapii zastępczej czynnikiem IX w pierwszych tygodniach po podaniu Hemgenix.
Lekarz będzie regularnie wykonywał badania krwi w celu monitorowania poziomu aktywności czynnika IX; badania te będą wykonywane co tydzień przynajmniej przez pierwsze 3 miesiące, a następnie w regularnych odstępach czasu. Na tej podstawie podjęta zostanie decyzja, czy i kiedy należy rozpocząć, zmniejszyć lub przerwać leczenie zewnętrznym czynnikiem IX (patrz punkt 2).

W przypadku jakichkolwiek pytań dotyczących stosowania tego leku, skontaktuj się z lekarzem.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie występują one u wszystkich pacjentów.
W badaniach klinicznych z udziałem Hemgenix zaobserwowano następujące działania niepożądane.
Bardzo często (może dotyczyć więcej niż 1 na 10 pacjentów):

ból głowy (cefalea)
Podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych we krwi (zwiększona alanina aminotransferaza, zwiększona asparaginianowa aminotransferaza)
Zespół grypopodobny
Podwyższenie stężenia białka C-reaktywnego we krwi, markeru stanu zapalnego
Reakcja związana z infuzją (reakcje alergiczne (nadwrażliwość), reakcja w miejscu infuzji, zawroty głowy, swędzenie oczu, zaczerwienienie skóry (rumień), ból w górnej części brzucha, swędzące wysypki skórne (pokrzywka), uczucie dyskomfortu w klatce piersiowej i gorączka)

Często (może dotyczyć do 1 na 10 pacjentów):

Zawroty głowy
Nudności
Zmęczenie (osłabienie)
Odczucie ogólnego niedoboru samopoczucia
Podwyższenie poziomu bilirubiny we krwi, żółtej substancji powstającej przy rozpadzie czerwonych krwinek
Podwyższenie poziomu fosfokinazy kreatynowej we krwi, enzymu (białka) występującego głównie w sercu, mózgu i mięśniach szkieletowych

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpi jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym te niewymienione w niniejszym ulotce, należy skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. Można również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania pod adresem: https://www.aifa.gov.it/content/segnalazioni-reazioni-avverse . Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych można pomóc w dostarczeniu dodatkowych informacji dotyczących bezpieczeństwa stosowania tego leku.

5. Jak przechowywać lek Hemgenix

Następujące informacje są przeznaczone wyłącznie dla personelu medycznego.
Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci i poza ich zasięgiem.
Nie należy stosować tego leku po upływie daty ważności podanej na fiolce i opakowaniu po oznaczeniu „WAZN.”.
Przechowuj w lodówce (2 °C – 8 °C). Nie zamrażać.
Fiolki należy przechowywać w oryginalnym opakowaniu, aby chronić lek przed światłem.
Rozcieńczyć przed użyciem.
Po rozcieńczeniu roztworem do wstrzykiwań zawierającym sodu chloridum 9 mg/mL (0,9%) lek Hemgenix może być przechowywany w temperaturze 15 °C – 25 °C w worku do infuzji, chroniony przed światłem, przez maksymalnie 24 godziny od przygotowania dawki.
Nie należy stosować tego leku, jeśli widoczne są cząstki, zmętnienie lub zmiana koloru roztworu.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera Hemgenix

Substancją czynną jest etranacogene dezaparvovec. Każdy mL etranacogene dezaparvovec zawiera 1 x 10^13 kopii genowych (cg)/mL.
Pozostałe składniki (substancje pomocnicze) to: sacharoza, polisorbat-20, chlorek potasu, dwusiarczan potasu wodorotlenek potasu, chlorek sodu, wodorotlenek sodu wodorofosforan sodu, kwas chlorowodorowy (do regulacji pH), woda do wstrzykiwań (zobacz także punkt 2 „Hemgenix zawiera sód i potas”).

Ten lek zawiera organizmy modyfikowane genetycznie.
Opis wyglądu Hemgenix i zawartości opakowania
Hemgenix to stężony roztwór do wlewu (stężony roztwór jałowy).
Hemgenix jest przejrzystym, bezbarwnym roztworem.
Hemgenix jest dostarczany w fiolce zawierającej 10 mL etranacogene dezaparvovec.
Całkowita liczba fiol w opakowaniu odpowiada dawce wymaganej dla pojedynczego pacjenta, w zależności od jego masy ciała i jest podana na opakowaniu.
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i Producent
CSL Behring GmbH
Emil-von-Behring-Strasse 76
D-35041 Marburg
Niemcy
Aby uzyskać dodatkowe informacje na temat tego leku, należy skontaktować się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:
België/Belgique/Belgien Luxembourg/Luxemburg
CSL Behring NV CSL Behring NV
Tél/Tel: +32 15 28 89 20 Tél/Tel: +32 15 28 89 20
България Magyarország
МагнаФарм България ЕАД CSL Behring Kft.
Тел: +359 2 810 3949 Tel: +36 1 213 4290
Česká republika Malta
CSL Behring s.r.o. AM Mangion Ltd.
Tel: +420 702 137 233 Tel: +356 2397 6333
Danmark Nederland
CSL Behring AB CSL Behring BV
Tlf: +46 8 544 966 70 Tel: +31 85 111 96 00
Deutschland Norge
CSL Behring GmbH CSL Behring AB
Tel: +49 6190 75 84810 Tlf: +46 8 544 966 70
Eesti Österreich
CentralPharma Communications OÜ CSL Behring GmbH
Tel: +37 2 6015540 Tel: +43 1 80101 1040
Ελλάδα Polska
CSL Behring ΕΠΕ CSL Behring Sp. z o.o.
Τηλ: +30 210 7255 660 Tel.: +48 22 213 22 65
España Portugal
CSL Behring S.A. CSL Behring Lda
Tel: +34 933 67 1870 Tel: +351 21 782 62 30
France România
CSL Behring SA Prisum Healthcare S.R.L.
Tél: +33 1 53 58 54 00 Tel: +40 21 322 01 71
Hrvatska Slovenija
Marti Farm d.o.o. EMMES BIOPHARMA GLOBAL s.r.o -
Tel: +385 1 5588297 podružnica v Sloveniji
Tel: +386 41 42 0002
Ireland Slovenská republika
CSL Behring GmbH CSL Behring Slovakia s.r.o.
Tel: +49 69 305 17254 Tel: +421 911 653 862
Ísland Suomi/Finland
CSL Behring AB CSL Behring AB
Sími: +46 8 544 966 70 Puh/Tel: +46 8 544 966 70
Italia Sverige
CSL Behring S.p.A. CSL Behring AB
Tel: +39 02 34964 200 Tel: +46 8 544 966 70
Κύπρος
CSL Behring ΕΠΕ
Τηλ: +30 210 7255 660
Latvija
CentralPharma Communications SIA
Tel: +371 6 7450497
Lietuva
CentralPharma Communications UAB
Tel: +370 5 243 0444
Na ten lek udzielono pozwolenia „warunkowego”. Oznacza to, że
należy dostarczyć dodatkowe dane dotyczące tego leku.
Europejska Agencja Leków corocznie przegląda nowe informacje dotyczące tego
leku, a ulotka będzie aktualizowana, jeśli będzie to konieczne.
Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków:
http://www.ema.europa.eu .
Ulotka jest dostępna we wszystkich językach UE/EWG na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków.
Następujące informacje są przeznaczone wyłącznie dla personelu medycznego:
Ważne: Przed zastosowaniem należy zapoznać się z charakterystyką produktu leczniczego (RCP).
Środki ostrożności przed manipulowaniem lub podawaniem leku
Ten lek zawiera organizmy modyfikowane genetycznie (GMO).
Podczas przygotowywania i podawania etranacogene dezaparvovec należy nosić środki ochrony indywidualnej, w tym rękawiczki, okulary ochronne, odzież ochronną i maseczki.
Przygotowanie etranacogene dezaparvovec przed podaniem

Podczas przygotowywania i podawania etranacogene dezaparvovec należy stosować technikę jałową.
Używać etranacogene dezaparvovec tylko jednokrotnie (fiolki jednorazowego użytku).
Sprawdzić wymaganą dawkę etranacogene dezaparvovec na podstawie masy ciała pacjenta. Całkowita liczba fiol w każdym opakowaniu gotowym odpowiada dawce wymaganej dla każdego pacjenta na podstawie masy ciała.
Etranacogene dezaparvovec należy rozcieńczyć roztworem do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%) przed podaniem.
- Odmierzyć obliczony objętościowo dawkę Hemgenix (w mL) z worka lub worków do wlewu 500 mL z roztworem do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%). Objętość do odmierzenia zależy od masy ciała pacjenta. o Dla pacjentów o masie ciała poniżej 120 kg odmierzyć objętość roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%) odpowiadającą całkowitej dawce Hemgenix (w mL) z jednego worka do wlewu 500 mL. o Dla pacjentów o masie ciała powyżej lub równej 120 kg odmierzyć objętość roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%) odpowiadającą całkowitej dawce Hemgenix (w mL) z dwóch worków do wlewu 500 mL, odmierzając połowę objętości z każdego z dwóch worków do wlewu 500 mL.
- Następnie dodać wymaganą dawkę Hemgenix do worków do wlewu, aby przywrócić całkowitą objętość w każdym worku do 500 mL.
Dodać dawkę Hemgenix bezpośrednio do roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%). Nie dodawać dawki Hemgenix do przestrzeni powietrznej w worku do wlewu podczas rozcieńczania.
Delikatnie przekręcać jeden lub więcej worków do wlewu co najmniej trzy razy, aby wymieszać roztwór i zagwarantować jednolite rozprowadzenie rozcieńczonego produktu.
Aby uniknąć powstawania piany:
- Nie wstrząsać fiolki lub fiolki z etranacogene dezaparvovec ani przygotowanych worków do wlewu;
- Nie używać filtrów podczas przygotowywania etranacogene dezaparvovec.
Aby zmniejszyć ryzyko wycieku i/lub powstawania aerozoli, jeden lub więcej worków do wlewu należy podłączyć do węża wlewowego wypełnionego jałowym roztworem do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%).
Przed użyciem podłączyć wąż wlewowy wypełniony jałowym roztworem do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%) do głównego przewodu wlewowego dożylnego, który również został napełniony jałowym roztworem do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%).
Używać wyłącznie roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%), ponieważ stabilność etranacogene dezaparvovec nie została ustalona przy użyciu innych roztworów i rozcieńczalników.
Nie podawać rozcieńczonego roztworu etranacogene dezaparvovec w tej samej linii dożylnej razem z innymi produktami.
Nie używać linii lub portu centralnego.

Podawanie

Rozcieńczony etranacogene dezaparvovec należy sprawdzić wizualnie przed podaniem. Po rozcieńczeniu etranacogene dezaparvovec ma postać przejrzystego, bezbarwnego roztworu. Jeśli w worku do wlewu widoczne są cząstki, mętność lub zmiana koloru, nie należy używać etranacogene dezaparvovec.
Użyć produktu jak najszybciej po rozcieńczeniu. Nie przekraczać czasu przechowywania rozcieńczonego produktu określonego w punkcie 6.3 charakterystyki produktu.
Użyć wbudowanego filtra (w linii) z polietersulfonu (PES) o wielkości porów 0,2 µm.
Rozcieńczony roztwór etranacogene dezaparvovec należy podawać do żyły obwodowej za pomocą oddzielnej linii wlewu dożylnego przez cewnik dożylny obwodowy.
Roztwór etranacogene dezaparvovec należy podawać zgodnie z ściśle określonymi szybkościami podawania podanymi w punkcie 4.2 charakterystyki produktu. Podanie powinno zostać zakończone w ciągu (≤24) godzin od przygotowania dawki (zobacz punkt 4.2 charakterystyki produktu).
Po podaniu całego zawartości worka (lub worków) linię wlewową należy

opróżnić z tą samą prędkością co wlew, za pomocą roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu
9 mg/mL (0,9%), aby zapewnić podanie całego etranacogene dezaparvovec.
Środki w przypadku przypadkowego narażenia
W przypadku przypadkowego narażenia należy postępować zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi odpadów farmaceutycznych.
o W przypadku przypadkowego narażenia oczu, natychmiast przepłukać oczy wodą przez co najmniej 15 minut. Nie używać roztworów alkoholowych.
o W przypadku przypadkowego ukłucia igłą, zachęcać do krwawienia z rany i dokładnie wypłukać miejsce ukłucia wodą i mydłem.
o W przypadku przypadkowego narażenia skóry, dokładnie oczyścić dotknięty obszar wodą i mydłem przez co najmniej 15 minut. Nie używać roztworów alkoholowych.
o W przypadku przypadkowego wdychania, przenieść osobę na powietrze.
o W przypadku przypadkowego połknięcia, dokładnie przepłukać usta wodą.
o We wszystkich przypadkach należy skonsultować się z lekarzem.
Powierzchnie robocze i materiały, które mogły mieć kontakt z etranacogene dezaparvovec,
należy zdezynfekować odpowiednim środkiem dezynfekcyjnym o działaniu wirusowym (np. środkiem dezynfekcyjnym wydzielającym chlor, takim jak hipochloran zawierający 0,1% wolnego chloru (1000 ppm)) po użyciu.
Środki ostrożności dotyczące usuwania leku
Nie używany lek oraz jednorazowe materiały, które mogły mieć kontakt z Hemgenix
(śmieciami stałymi i ciekłymi) należy usuwać zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi odpadów farmaceutycznych. Ryzyko negatywnych skutków dla zdrowia ludzkiego w przypadku przypadkowego narażenia na Hemgenix oraz ryzyko dla środowiska są jednak uważane za pomijalne.
Personel medyczny należy poinformować o prawidłowym obchodzeniu się z odpadami pochodzącymi z urządzeń pomocniczych skażonych podczas stosowania Hemgenix.
Powierzchnie robocze i materiały potencjalnie narażone na kontakt z etranacogene dezaparvovec należy
dezynfekować odpowiednim środkiem dezynfekcyjnym o działaniu wirusowym (np. środkiem dezynfekcyjnym wydzielającym chlor, takim jak hipochloran zawierający 0,1% wolnego chloru (1000 ppm)) po użyciu i, jeśli to możliwe, sterylizować parą.

HEMGENIX