Hemgenix: información detallada

Folleto informativo: información para el usuario

Hemgenix 1 x 10 copias-genoma/mL concentrado para solución para perfusión

etranacogene dezaparvovec
Medicamento sujeto a vigilancia adicional. Esto permitirá la identificación rápida de nueva información sobre la seguridad. Usted puede colaborar informando cualquier efecto adverso que observe durante el uso de este medicamento. Véase el final del apartado 4 para obtener información sobre cómo informar de los efectos adversos.
Lea atentamente este prospecto antes de usar este medicamento, ya que contiene información importante para usted.

Guarde este prospecto. Puede ser necesario que lo lea nuevamente.
Si tiene alguna duda, consulte a su médico o enfermero.
Si experimenta algún efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, consulte a su médico o farmacéutico. Véase el apartado 4.
Su médico le entregará una tarjeta para el paciente. Léala atentamente y siga las instrucciones que contiene.

Contenido de este prospecto

Qué es Hemgenix y para qué se utiliza
Qué debe saber antes de usar Hemgenix
Cómo se administra Hemgenix
Posibles efectos adversos
Cómo conservar Hemgenix
Contenido del envase y otra información

1. Qué es Hemgenix y para qué se utiliza

Qué es Hemgenix y para qué se utiliza
Hemgenix es un medicamento de terapia génica que contiene el principio activo etranacogeno dezaparvovec. Un medicamento de terapia génica actúa administrando un gen en el organismo para corregir un defecto genético (de nacimiento).
Hemgenix se utiliza para el tratamiento de la hemofilia B (déficit congénito del factor IX) grave y moderadamente grave en adultos que no han desarrollado, en el momento del tratamiento o con anterioridad, inhibidores (anticuerpos neutralizantes) frente al factor IX.
Las personas afectadas por hemofilia B nacen con una forma alterada de un gen necesario para producir el factor IX, una proteína esencial que permite la coagulación de la sangre e interrumpe el sangrado eventual. Las personas con hemofilia B tienen niveles insuficientes de factor IX y son propensas a episodios de sangrado (hemorragias) internos o externos.
Cómo funciona Hemgenix
El principio activo de Hemgenix se basa en un virus que no causa enfermedades en el ser humano. Este virus ha sido modificado de forma que no pueda propagarse por el organismo, pero sí pueda transportar (como vector) una copia del gen del factor IX a las células del hígado. Esto permite que el hígado produzca la proteína del factor IX y aumente los niveles de factor IX funcional en sangre. Esto ayuda a que la sangre coagule mejor y previene o reduce los episodios de sangrado.

2. Qué debe saber antes de recibir Hemgenix

No debe administrársele Hemgenix:

Si es alérgico a etranacogene dezaparvovec o a cualquiera de los demás componentes de este medicamento (indicados en la sección 6).
Si padece una infección activa, ya sea aguda (reciente) o crónica (de larga duración), que no esté controlada con medicamentos.
Si su hígado no funciona correctamente debido a fibrosis hepática avanzada (cicatrización y engrosamiento) o cirrosis (cicatrización causada por daños prolongados en el tiempo).

Si alguna de las condiciones anteriores le afecta, o si no está seguro de lo anterior, hable con su médico antes de recibir Hemgenix.
Advertencias y precauciones
Antes del tratamiento con Hemgenix
Su médico le realizará varias pruebas antes de administrarle Hemgenix.
Análisis de anticuerpos en sangre
Su médico le realizará análisis de sangre para detectar la presencia de ciertos anticuerpos antes del tratamiento con Hemgenix, entre ellos:

Análisis de sangre para detectar anticuerpos contra el factor IX humano (inhibidores del factor IX). Si la prueba de estos anticuerpos es positiva, se realizará otra prueba aproximadamente dos semanas después. Si los resultados de la primera y segunda prueba son positivos, no podrá recibir Hemgenix.
Análisis de sangre para determinar la cantidad de anticuerpos contra el tipo de virus utilizado para producir Hemgenix.

Estado de salud del hígado
Para determinar si este medicamento es adecuado para usted, su médico evaluará el estado de salud de su hígado antes de iniciar el tratamiento con Hemgenix y realizará:

Análisis de sangre para controlar los niveles de enzimas hepáticos
Una ecografía del hígado
Una elastografía para detectar posibles cicatrices o engrosamientos del hígado.

Durante o inmediatamente después de la infusión de Hemgenix
Su médico le controlará durante o inmediatamente después de la infusión de Hemgenix.
Reacciones relacionadas con la infusión
Los efectos adversos relacionados con la infusión pueden ocurrir durante o inmediatamente después de la infusión de Hemgenix (perfusión intravenosa). Su médico le controlará durante la infusión de Hemgenix y durante al menos 3 horas después de la administración.

Los síntomas de estos efectos adversos se enumeran en la sección 4 "Posibles efectos adversos". Informe inmediatamente a su médico o enfermero si presenta estos o cualquier otro síntoma durante o inmediatamente después de la infusión.
Dependiendo de los síntomas, la infusión puede ralentizarse o interrumpirse. Si se interrumpe la infusión, puede reiniciarse a una velocidad más lenta cuando la reacción a la infusión haya remitido. Su médico también puede considerar si debe administrarle medicamentos corticosteroides (por ejemplo, prednisolona o prednisona) para manejar la reacción.

Después del tratamiento con Hemgenix
Después del tratamiento con Hemgenix, su médico continuará controlando su estado de salud. Es importante que hable con su médico sobre el programa de análisis de sangre para que puedan realizarse según sea necesario.
Enzimas hepáticos
Hemgenix provocará una respuesta de su sistema inmunitario que podría provocar un aumento de los niveles de ciertas enzimas hepáticas en sangre, denominadas transaminasas (hipertransaminasemia). Su médico controlará regularmente los niveles de enzimas hepáticos para asegurarse de que el medicamento funcione correctamente:

Al menos durante los primeros 3 meses tras la infusión de Hemgenix, deberá someterse a análisis de sangre una vez por semana para monitorizar los niveles de enzimas hepáticos.

o Si se produce un aumento de las enzimas hepáticas, es posible que deba realizarse análisis de sangre con mayor frecuencia para controlar estos niveles hasta que vuelvan a la normalidad. También podría ser necesario tomar otro medicamento (por ejemplo, corticosteroides) para manejar estos efectos adversos.
o Su médico podría realizarle también otras pruebas para descartar otras causas del aumento de enzimas hepáticos, si fuera necesario, en consulta con un especialista en enfermedades hepáticas.
Su médico repetirá los análisis de enzimas hepáticos según el siguiente calendario:

A los 4 meses tras la infusión de Hemgenix, cada tres meses hasta un año;
En el segundo año tras la infusión de Hemgenix, cada seis meses;
Posteriormente, anualmente durante al menos 5 años.

Niveles de factor IX
Su médico controlará regularmente sus niveles de factor IX para verificar si el tratamiento con Hemgenix ha sido exitoso.

Al menos durante los primeros 3 meses tras la administración de Hemgenix, deberá someterse a análisis de sangre una vez por semana para controlar los niveles de factor IX.
Su médico repetirá estos análisis:
A los 4 meses tras la infusión de Hemgenix, cada tres meses hasta un año;
En el segundo año tras la infusión de Hemgenix, cada seis meses; posteriormente, anualmente durante al menos 5 años.
Si se produce un aumento de enzimas hepáticos o si necesita tomar otro medicamento (por ejemplo, corticosteroides), se realizarán análisis de sangre con mayor frecuencia para controlar los niveles de factor IX hasta que los enzimas hepáticos vuelvan a la normalidad o deje de tomar el medicamento adicional.

Uso de otros tratamientos para la hemofilia
Después de recibir Hemgenix, hable con su médico sobre si y cuándo debe interrumpir otros tratamientos para la hemofilia y establezca un plan terapéutico para saber qué hacer en caso de cirugía, traumatismo, hemorragia o cualquier procedimiento que pueda aumentar el riesgo de sangrado. Es muy importante continuar con el seguimiento médico para determinar si necesita o no continuar con otras terapias para manejar la hemofilia.
Coagulación anormal de la sangre (eventos tromboembólicos)
Después del tratamiento con Hemgenix, los niveles de proteína del factor IX pueden aumentar. En algunos pacientes, estos niveles podrían elevarse por encima de lo normal durante un período de tiempo.

Niveles inusualmente elevados de factor IX pueden provocar una coagulación anormal de la sangre, aumentando el riesgo de formación de coágulos, por ejemplo, en el pulmón (tromboembolia pulmonar) o en un vaso sanguíneo de la pierna (trombosis venosa o arterial). Este riesgo teórico es bajo debido al defecto genético (congénito) que padece.
Sin embargo, podría tener riesgo de coagulación anormal si tiene problemas preexistentes del corazón o vasos sanguíneos (por ejemplo, si ha tenido una enfermedad cardiovascular previa, arterias endurecidas (arteriosclerosis), hipertensión, diabetes o si tiene más de 50 años.
Su médico le realizará análisis de sangre periódicos para detectar posibles anomalías en los niveles de factor IX, especialmente si continúa con la terapia profiláctica estándar con factor IX (terapia sustitutiva con factor IX) tras la administración de Hemgenix (véase también la sección 3 "Cómo usar Hemgenix").
Consulte inmediatamente a su médico si observa signos de coagulación anormal, como dolor torácico repentino, dificultad para respirar, debilidad muscular repentina, pérdida de sensibilidad y/o equilibrio, lentitud de reflejos, dificultad para hablar o hinchazón en una o ambas piernas.

Evitar donaciones de sangre y órganos para trasplantes
El principio activo de Hemgenix puede eliminarse temporalmente (detectarse) en la sangre, en el semen, en la leche materna o en las heces, mediante un proceso denominado shedding (excreción).
Para garantizar que personas no afectadas por hemofilia B no estén expuestas a Hemgenix a través del proceso de shedding en su cuerpo y/o en su semen, no podrá donar sangre, semen ni órganos, tejidos y células para trasplantes tras haber recibido Hemgenix.
Pacientes inmunodeprimidos o pacientes con infección por virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) u otras infecciones
Si tiene problemas en el sistema inmunitario (inmunodeprimido), si está recibiendo o va a recibir un tratamiento que reduzca la eficacia de su sistema inmunitario, o si tiene infección por VIH u otras infecciones nuevas o recientes, su médico decidirá si puede recibir Hemgenix.
Anticuerpos neutralizantes contra el factor IX (inhibidores del factor IX)
Los anticuerpos neutralizantes contra el factor IX pueden impedir que Hemgenix funcione correctamente. Su médico podría realizarle análisis de sangre para detectar estos anticuerpos si sus hemorragias son difíciles de controlar o si reaparecen tras la administración de Hemgenix (véase también la sección 3 "Cómo se administra Hemgenix").
Posibilidad de repetir la terapia génica en el futuro
Tras el tratamiento con Hemgenix, su sistema inmunitario producirá anticuerpos contra el vector viral. Aún no se sabe si o en qué condiciones pueda repetirse la terapia con Hemgenix. Tampoco se sabe si o en qué condiciones podría realizarse otra terapia génica en el futuro.
Riesgo de desarrollar tumores potencialmente asociados con Hemgenix

Hemgenix entrará en las células de su hígado y podría integrarse eventualmente en el ADN de las células hepáticas o de otras células del cuerpo. Por consiguiente, Hemgenix podría contribuir al riesgo de desarrollar tumores, como el cáncer de hígado (carcinoma hepatocelular). Aunque no hay evidencia de esto en los estudios clínicos realizados hasta ahora, sigue siendo posible debido a la naturaleza del medicamento. Por lo tanto, hable con su médico.
Si tiene factores de riesgo preexistentes para carcinoma hepatocelular (por ejemplo, fibrosis hepática (cicatrización y engrosamiento del hígado), hepatitis B, hepatitis C, hígado graso (esteatosis hepática no alcohólica (NAFLD)) o consumo excesivo de alcohol), su médico controlará regularmente (por ejemplo, anualmente) la salud de su hígado durante un largo período, al menos 5 años tras la administración de Hemgenix, y realizará las siguientes pruebas:
- Ecografía anual del hígado y
- Análisis de sangre anuales para detectar aumentos de la denominada alfafetoproteína.
Tras el tratamiento con Hemgenix, se espera que participe en un estudio de seguimiento de 15 años destinado a evaluar la eficacia y posibles efectos adversos a largo plazo de Hemgenix. Si desarrollara un tumor, su médico podría tomar una muestra del tumor (biopsia) para comprobar si Hemgenix se ha integrado en el ADN de sus células.

Niños y adolescentes
Hemgenix no ha sido estudiado en niños o adolescentes menores de 18 años.
Otros medicamentos y Hemgenix
Informe a su médico o enfermero si está tomando, ha tomado recientemente o podría tener que tomar cualquier otro medicamento.
Si está tomando medicamentos que se sabe que dañan el hígado, su médico podría decidir que podría ser necesario interrumpir este medicamento para poder recibir Hemgenix.
Embarazo, lactancia y fertilidad
No hay datos sobre el uso de Hemgenix en mujeres con hemofilia B.
Si está embarazada, sospecha que podría estarlo, planea quedarse embarazada o está lactando, consulte a su médico antes de tomar Hemgenix.

No se recomienda el tratamiento con Hemgenix en mujeres en edad fértil. Aún no se sabe si Hemgenix puede usarse de forma segura en estas pacientes, ya que los efectos sobre el embarazo y el feto son desconocidos.
Hemgenix no debe usarse durante el embarazo. No se sabe si este medicamento puede causar daño al feto cuando se administra a la madre durante el embarazo.
Hemgenix no debe usarse durante la lactancia. No se sabe si este medicamento pasa a la leche materna. No puede descartarse un riesgo para los recién nacidos/lactantes.

Uso de métodos anticonceptivos para evitar el embarazo de la pareja durante un período determinado
Si es un paciente de sexo masculino tratado con Hemgenix, usted y su pareja femenina deben evitar el embarazo durante 12 meses. Deben usar un método anticonceptivo eficaz (por ejemplo, anticoncepción de barrera como condón o diafragma) para prevenir el riesgo teórico de que el gen del factor IX derivado del tratamiento con Hemgenix del padre se transmita a un hijo con consecuencias desconocidas.
Por el mismo motivo, si es un paciente de sexo masculino, no debe donar semen (véase también la sección 2 "Advertencias y precauciones").
Hable con su médico para conocer los métodos anticonceptivos adecuados.
Conducción y uso de maquinaria
Hemgenix no altera o altera de forma despreciable la capacidad para conducir ni para usar maquinaria.
Poco después de la infusión de Hemgenix, algunos pacientes han experimentado mareos, fatiga y cefalea transitorios.
Si ha tenido alguno de estos efectos, tenga las debidas precauciones hasta que esté seguro de que Hemgenix no afecta negativamente su capacidad para conducir o usar maquinaria. Hable con su médico.
Hemgenix contiene sodio y potasio

El medicamento contiene 35,2 mg de sodio (componente principal de la sal de mesa/cocina) en cada vial, lo que equivale al 1,8 % de la dosis diaria máxima recomendada de sodio para un adulto.
Este medicamento contiene potasio en una cantidad inferior a 1 mmol (39 mg) por vial, por lo tanto es esencialmente libre de potasio.

3. Cómo se administra Hemgenix

Hemgenix se le administrará en un hospital bajo la supervisión de un médico con experiencia y capacitado en el tratamiento de la hemofilia B.
Hemgenix se le administrará una sola vez mediante una infusión lenta (perfusión intravenosa) en una vena. La infusión dura generalmente entre 1 y 2 horas.
Su médico determinará la dosis adecuada para usted en función de su peso corporal.
Interrupción del tratamiento con factor IX exógeno (terapia sustitutiva)

Después de la infusión de Hemgenix, pueden transcurrir varias semanas antes de que se observe una mejora en el control de las hemorragias, por lo que podría ser necesario continuar con la terapia sustitutiva con factor IX exógeno durante las primeras semanas posteriores a la infusión de Hemgenix.
Su médico le realizará análisis de sangre periódicos para controlar los niveles de actividad del factor IX; estos análisis se realizarán semanalmente al menos durante los primeros 3 meses y posteriormente en intervalos regulares, tras lo cual se decidirá si y cuándo debe iniciar, reducir o interrumpir la terapia con factor IX exógeno (ver sección 2).

Si tiene alguna pregunta sobre el uso de este medicamento, consulte con su médico.

4. Posibles efectos adversos

Como todos los medicamentos, este medicamento puede causar efectos adversos, aunque estos no se
presentan en todas las personas.
En los estudios clínicos con Hemgenix se han observado los siguientes efectos adversos.
Muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 pacientes):

cefalea (dolor de cabeza)
Aumento de los niveles de enzimas hepáticos en sangre (aumento de la alanina aminotransferasa, aumento de la aspartato aminotransferasa)
Síndrome de tipo gripal
Aumento de los niveles de proteína C-reactiva, un marcador de inflamación
Reacción relacionada con la infusión (reacciones alérgicas (hipersensibilidad), reacción en el sitio de infusión, mareo, picor ocular, enrojecimiento de la piel (rubor), dolor en la parte superior del abdomen, erupción cutánea con picor (urticaria), molestias en el pecho y fiebre)

Frecuentes (pueden afectar hasta a 1 de cada 10 pacientes):

Mareo
Náuseas
Fatiga (cansancio)
Sensación de malestar generalizado
Aumento de los niveles de bilirrubina en sangre, una sustancia amarilla procedente de la degradación de los glóbulos rojos
Aumento de los niveles de creatina fosfocinasa en sangre, una enzima (proteína) que se encuentra principalmente en el corazón, el cerebro y el tejido muscular esquelético

Comunicación de los efectos adversos
Si experimenta algún efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, informe a su
médico o farmacéutico. Asimismo, puede comunicar los efectos adversos directamente a través del
sistema nacional de notificación en la dirección: https://www.aifa.gov.it/content/segnalazioni-reazioni-
avverse . Al comunicar los efectos adversos, puede ayudar a proporcionar más información sobre la seguridad
de este medicamento.

5. Cómo conservar Hemgenix

La siguiente información está destinada exclusivamente a los profesionales sanitarios.
Mantenga este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.
No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en el vial y en el envase, tras la indicación «CAD.».
Conservar en nevera (2 °C - 8 °C). No congelar.
Mantenga los viales en el envase original para proteger el medicamento de la luz.
Diluir antes de la utilización.
Una vez diluido con una solución inyectable de cloruro de sodio 9 mg/mL (0,9%), Hemgenix puede conservarse a 15 °C - 25 °C en la bolsa de infusión protegida de la luz durante un máximo de 24 horas tras la preparación de la dosis.
No utilice este medicamento si observa partículas, turbidez o alteración del color.

6. Contenido del envase y otra información

Qué contiene Hemgenix

El principio activo es etranacogen dezaparvovec. Cada mL de etranacogen dezaparvovec contiene 1 x 10 copias génicas (cg)/mL.
Los demás componentes (excipientes) son: sacarosa, polisorbato-20, cloruro potásico, dihidrógeno fosfato potásico, cloruro sódico, hidrógeno fosfato sódico, ácido clorhídrico (para ajuste del pH) y agua para preparaciones inyectables (véase también el apartado 2 “Hemgenix contiene sodio y potasio”).

Este medicamento contiene organismos modificados genéticamente.
Descripción del aspecto de Hemgenix y contenido del envase
Hemgenix es un concentrado para solución para perfusión (concentrado estéril).
Hemgenix es una solución límpida e incolora.
Hemgenix se suministra en un vial que contiene 10 mL de etranacogen dezaparvovec.
El número total de viales en un envase corresponde a la dosis requerida para cada paciente individual según su peso corporal y se indica en el envase.
Titular de la autorización de comercialización y Fabricante
CSL Behring GmbH
Emil-von-Behring-Strasse 76
D-35041 Marburg
Alemania
Para obtener más información sobre este medicamento, póngase en contacto con el representante local del titular de la autorización de comercialización:
Bélgica/Bélgica/Bélgica Luxemburgo/Luxemburgo
CSL Behring NV CSL Behring NV
Tél/Tel: +32 15 28 89 20 Tél/Tel: +32 15 28 89 20
България Magyarország
МагнаФарм България ЕАД CSL Behring Kft.
Tel: +359 2 810 3949 Tel: +36 1 213 4290
Česká republika Malta
CSL Behring s.r.o. AM Mangion Ltd.
Tel: +420 702 137 233 Tel: +356 2397 6333
Dinamarca Países Bajos
CSL Behring AB CSL Behring BV
Tlf: +46 8 544 966 70 Tel: +31 85 111 96 00
Alemania Noruega
CSL Behring GmbH CSL Behring AB
Tel: +49 6190 75 84810 Tlf: +46 8 544 966 70
Estonia Austria
CentralPharma Communications OÜ CSL Behring GmbH
Tel: +37 2 6015540 Tel: +43 1 80101 1040
Grecia Polonia
CSL Behring ΕΠΕ CSL Behring Sp. z o.o.
Τηλ: +30 210 7255 660 Tel.: +48 22 213 22 65
España Portugal
CSL Behring S.A. CSL Behring Lda
Tel: +34 933 67 1870 Tel: +351 21 782 62 30
Francia Rumanía
CSL Behring SA Prisum Healthcare S.R.L.
Tél: +33 1 53 58 54 00 Tel: +40 21 322 01 71
Croacia Eslovenia
Marti Farm d.o.o. EMMES BIOPHARMA GLOBAL s.r.o -
Tel: +385 1 5588297 filial en Eslovenia
Tel: +386 41 42 0002
Irlanda República Eslovaca
CSL Behring GmbH CSL Behring Slovakia s.r.o.
Tel: +49 69 305 17254 Tel: +421 911 653 862
Islandia Finlandia
CSL Behring AB CSL Behring AB
Sími: +46 8 544 966 70 Puh/Tel: +46 8 544 966 70
Italia Suecia
CSL Behring S.p.A. CSL Behring AB
Tel: +39 02 34964 200 Tel: +46 8 544 966 70
Chipre
CSL Behring ΕΠΕ
Τηλ: +30 210 7255 660
Letonia
CentralPharma Communications SIA
Tel: +371 6 7450497
Lituania
CentralPharma Communications UAB
Tel: +370 5 243 0444
A este medicamento se le ha otorgado una autorización «sujeta a condiciones». Esto significa que
se deben proporcionar datos adicionales sobre este medicamento.
La Agencia Europea de Medicamentos examinará al menos anualmente la nueva información sobre este
medicamento y este prospecto se actualizará si es necesario.
Otras fuentes de información
Información más detallada sobre este medicamento está disponible en el sitio web de la Agencia Europea
de Medicamentos:
http://www.ema.europa.eu .
Este prospecto está disponible en todos los idiomas de la UE/EEE en el sitio web de la Agencia Europea de Medicamentos.
La siguiente información está destinada exclusivamente a profesionales sanitarios:
Importante: Antes de la utilización, leer el Resumen de las Características del Producto (RCP).
Precauciones que deben tomarse antes de manipular o administrar el medicamento
Este medicamento contiene organismos modificados genéticamente (OMG).
Durante la preparación y administración de etranacogen dezaparvovec deben usarse equipos de protección individual, incluyendo guantes, gafas de protección, ropa protectora y mascarillas.
Preparación de etranacogen dezaparvovec antes de la administración

Utilizar técnicas asépticas para la preparación y administración de etranacogen dezaparvovec.
Utilizar etranacogen dezaparvovec solo una vez (viales de un solo uso).
Verificar la dosis necesaria de etranacogen dezaparvovec según el peso corporal del paciente. El número total de viales en cada envase final corresponde a la dosis necesaria para cada paciente individual según su peso corporal.
Etranacogen dezaparvovec debe diluirse con una solución inyectable de cloruro sódico al 9 mg/mL (0,9%) antes de la administración.
- Extraer el volumen de la dosis calculada de Hemgenix (en mL) de la bolsa o bolsas de perfusión de 500 mL con solución inyectable de cloruro sódico al 9 mg/mL (0,9%). El volumen a extraer varía según el peso corporal del paciente. o Para pacientes con peso corporal inferior a 120 kg, extraer el volumen de solución inyectable de cloruro sódico al 9 mg/mL (0,9%) correspondiente a la dosis total de Hemgenix (en mL) de una bolsa de perfusión de 500 mL. o Para pacientes con peso corporal igual o superior a 120 kg, extraer el volumen de solución inyectable de cloruro sódico al 9 mg/mL (0,9%) correspondiente a la dosis total de Hemgenix (en mL) de dos bolsas de perfusión de 500 mL, extrayendo la mitad del volumen de cada una de las dos bolsas de perfusión de 500 mL.
- A continuación, añadir la dosis necesaria de Hemgenix a las bolsas de perfusión para restablecer el volumen total en cada bolsa a 500 mL.
Añadir la dosis de Hemgenix directamente a la solución inyectable de cloruro sódico al 9 mg/mL (0,9%). No añadir la dosis de Hemgenix al aire dentro de la bolsa de perfusión durante la dilución.
Dar la vuelta suavemente a la o las bolsas de perfusión al menos tres veces para mezclar la solución y asegurar una distribución uniforme del producto diluido.
Para evitar la formación de espuma:
- No agitar el vial o los viales de etranacogen dezaparvovec ni las bolsas de perfusión preparadas;
- No utilizar agujas filtrantes durante la preparación de etranacogen dezaparvovec.
Para reducir el riesgo de fugas y/o formación de aerosoles, la o las bolsas de perfusión deben conectarse a un tubo de perfusión lleno con solución estéril inyectable de cloruro sódico al 9 mg/mL (0,9%).
Antes de la utilización, conectar el tubo de perfusión lleno con la solución estéril inyectable de cloruro sódico al 9 mg/mL (0,9%) a la línea de perfusión intravenosa principal, que también ha sido acondicionada con solución estéril inyectable de cloruro sódico al 9 mg/mL (0,9%).
Utilizar únicamente una solución inyectable de cloruro sódico al 9 mg/mL (0,9%) ya que la estabilidad de etranacogen dezaparvovec no ha sido determinada con otras soluciones ni diluyentes.
No administrar la solución diluida de etranacogen dezaparvovec en la misma línea intravenosa junto con otros productos.
No utilizar una línea ni puerto central.

Administración

Etranacogen dezaparvovec diluido debe inspeccionarse visualmente antes de la administración. Una vez diluido, etranacogen dezaparvovec aparece como una solución límpida e incolora. Si se observan partículas, turbidez o alteración del color en la bolsa de perfusión, no utilizar etranacogen dezaparvovec.
Utilizar el producto lo más pronto posible tras la dilución. No exceder el tiempo de conservación del producto diluido más allá del tiempo definido en el apartado 6.3 del Resumen de las Características del Producto.
Utilizar un filtro integrado (en línea) de 0,2 µm de poliéter sulfona (PES).
La solución diluida de etranacogen dezaparvovec debe administrarse en una vena periférica mediante una línea de perfusión intravenosa distinta a través de un catéter venoso periférico.
La solución de etranacogen dezaparvovec debe perfundirse siguiendo estrictamente las velocidades de perfusión indicadas en el apartado 4.2 del Resumen de las Características del Producto. La administración debe finalizarse dentro de (≤2 4) horas desde la preparación de la dosis (véase el apartado 4.2 del Resumen de las Características del Producto).
Tras perfundir todo el contenido de la bolsa (o bolsas), la línea de perfusión debe

enjuagarse a la misma velocidad de perfusión con una solución inyectable de cloruro sódico
9 mg/mL (0,9%) para asegurar que se administre todo el etranacogen dezaparvovec.
Medidas a tomar en caso de exposición accidental
En caso de exposición accidental, seguir las directrices locales para residuos farmacéuticos.
o En caso de exposición accidental a los ojos, enjuagar inmediatamente los ojos con agua durante
al menos 15 minutos. No utilizar soluciones alcohólicas.
o En caso de exposición accidental con la punta de la aguja, favorecer el sangrado de la herida y
lavar bien la zona de inyección con agua y jabón.
o En caso de exposición accidental de la piel, limpiar cuidadosamente la zona afectada con agua y
jabón durante al menos 15 minutos. No utilizar soluciones alcohólicas.
o En caso de inhalación accidental, llevar a la persona al aire libre.
o En caso de exposición oral accidental, enjuagar abundantemente la boca con agua.
o En cualquier caso, consultar posteriormente a un médico.
Las superficies de trabajo y los materiales que pudieran haber estado en contacto con etranacogen dezaparvovec
deben descontaminarse con un desinfectante adecuado de acción virucida (por ejemplo, un desinfectante
que libere cloro, como el hipoclorito que contiene 0,1% de cloro disponible (1000 ppm)) tras su uso.
Precauciones a tomar para la eliminación del medicamento
El medicamento no utilizado y los materiales de un solo uso que puedan haber estado en contacto con Hemgenix
(residuos sólidos y líquidos) deben eliminarse de acuerdo con las directrices locales para residuos
farmacéuticos. Sin embargo, se considera que el riesgo de efectos adversos sobre la salud humana en caso de exposición accidental a
Hemgenix y los riesgos ambientales son insignificantes.
Los profesionales sanitarios deben estar informados sobre la manipulación adecuada de los residuos generados por
dispositivos auxiliares contaminados durante el uso de Hemgenix.
Las superficies de trabajo y los materiales potencialmente en contacto con etranacogen dezaparvovec deben
descontaminarse con un desinfectante adecuado de acción virucida (por ejemplo, un desinfectante que
libere cloro, como el hipoclorito que contiene 0,1% de cloro disponible (1000 ppm)) tras su uso y, si
es posible, esterilizarse en autoclave.