Mepsevii 2 mg/ml stężenie do roztworu do infuzji

Ulotka: Informacja dla użytkownika

Wprowadzenie

Ulotka: informacja dla użytkownika

Mepsevii 2 mg/ml stężenie do sporządzenia roztworu do infuzji

vestronidaza alfa

Ten lek podlega dodatkowemu nadzorowi, co pozwala szybciej wykrywać nowe informacje dotyczące jego bezpieczeństwa. Możesz w tym pomóc, zgłaszając występujące u ciebie działania niepożądane. W końcowej części sekcji 4 znajduje się informacja, jak zgłaszać działania niepożądane.

Przed zastosowaniem tego leku należy dokładnie przeczytać całą ulotkę, ponieważ zawiera ona istotne informacje.

• Zachowaj ulotkę, ponieważ możesz mieć potrzebę ponownego zapoznania się z jej treścią.
• W przypadku pytań skontaktuj się ze swoim lekarzem.
• Ten lek został przepisany wyłącznie tobie i nie powinieneś go przekazywać innym osobom, nawet jeśli mają takie same objawy jak ty, ponieważ może im zaszkodzić.
• W przypadku wystąpienia działań niepożądanych skontaktuj się ze swoim lekarzem, również wtedy, gdy są to działania niepożądane, których nie ma w niniejszej ulotce (patrz sekcja 4).

Zawartość ulotki

1. Co to jest Mepsevii i do czego się stosuje
2. Co należy wiedzieć przed rozpoczęciem stosowania Mepsevii
3. Jak stosuje się Mepsevii
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Mepsevii
6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

1. Co to jest Mepsevii i do czego służy

Co to jest Mepsevii

Mepsevii zawiera rekombinowaną ludzką enzymę zwaną wiestronidazą alfa. Należy ona do grupy leków zwanych „terapiami zastępczymi enzymów”. Jest stosowana u dorosłych i dzieci w każdym wieku z MPS VII w celu leczenia objawów nieurologicznych choroby (mukopolisacharydoza VII, znana również jako zespół Sly).

Co to jest MPS VII

MPS VII to dziedziczna choroba genetyczna, w której organizm nie wytwarza wystarczającej ilości enzymu zwanego beta-glukuronidazą.

• Enzym ten rozkłada mukopolisacharydy, które są rodzajem cukrów.
• Mukopolisacharydy są wytwarzane przez organizm i pomagają w formowaniu kości, chrząstek, skóry i ścięgien.
• Te cukry są stale recyklingowane: powstają nowe, a stare są niszczone.
• Gdy brakuje wystarczającej ilości beta-glukuronidazy, część tych cukrów gromadzi się w komórkach, powodując uszkodzenia organizmu.

Jak działa Mepsevii

Ten lek zastępuje brakującą beta-glukuronidazę, ułatwiając rozkład cukrów gromadzących się w tkankach osób z MPS VII, zapobiegając ich akumulacji i powstawaniu objawów choroby.

• Leczenie może poprawić niektóre objawy choroby, takie jak trudności z chodzeniem i zmęczenie.

Jeśli leczenie zostanie rozpoczęte we wczesnym okresie dzieciństwa, może spowolnić postęp choroby i zmniejszyć trwałe uszkodzenia.

2. Co należy wiedzieć przed rozpoczęciem leczenia Mepsevii

Nie przyjmuj Mepsevii

• jeśli jesteś uczulony na westronidazę alfa lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem leczenia skonsultuj się z lekarzem.

Oddziaływania leczenia westronidazą alfa będą oceniane okresowo, a jeśli nie zaobserwuje się wyraźnych efektów korzystnych (w tym ustabilizowania się objawów klinicznych choroby), rozważona zostanie trwała przerwa w leczeniu. Przerwanie leczenia może prowadzić do znacznego pogorszenia stanu klinicznego pacjenta.

Należy pamiętać, że podawanie westronidazy alfa nie koryguje nieodwracalnych powikłań choroby (np. deformacji kości).

Monitoruj działania niepożądane podczas lub zaraz po wlewie Mepsevii

• Możesz doświadczyć reakcji na podanie leku, znanej jako „reakcja podczas wlewu”. Obejmuje ona każde działanie niepożądane występujące podczas wlewu lub w dniu następnym, w tym reakcję alergiczną (zobacz punkt 4 „Możliwe działania niepożądane”). Jeśli wystąpi u Ciebie reakcja podczas wlewu, niezwłocznie powiadom o tym lekarza.
• Jeśli doświadczysz reakcji alergicznej podczas wlewu, lekarz może zwolnić lub przerwać wlew. Lekarz może również podać (lub wcześniej podał) inne leki w celu leczenia reakcji alergicznej, takie jak leki przeciwhistaminowe, kortykosteroidy lub leki przeciwgorączkowe (lek zmniejszający gorączkę).

Inne objawy, na które należy zwrócić uwagę

• Jeśli odczuwasz ból w szyi lub plecach, mrowienie w rękach lub nogach lub tracisz kontrolę nad zwieraczami, niezwłocznie powiadom o tym lekarza. Objawy te mogą stanowić oznaki choroby spowodowanej uciskiem rdzenia kręgowego.

Inne leki i Mepsevii

Powiadom lekarza, jeśli stosujesz, stosowałeś ostatnio lub mógłbyś potrzebować innych leków.

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią, podejrzewasz ciążę lub planujesz zajść w ciążę, skonsultuj się z lekarzem przed zastosowaniem tego leku.

Chyba że jest to absolutnie konieczne, nie będziesz otrzymywać Mepsevii w czasie ciąży. Porozmawiaj z lekarzem o tym, czy korzyści z leczenia Mepsevii przewyższają możliwe ryzyko dla rozwijającego się dziecka, ponieważ nie ma doświadczenia w stosowaniu Mepsevii w czasie ciąży.

Nie wiadomo, czy Mepsevii przenika do mleka matki, ale nie należy się spodziewać, że lek dostanie się do organizmu dziecka. Porozmawiaj z lekarzem o tym, czy korzyści z leczenia Mepsevii w czasie karmienia piersią przewyższają możliwe ryzyko dla dziecka.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn

Najprawdopodobniej Mepsevii nie wpływa na zdolność kierowania pojazdami lub korzystania z maszyn.

Mepsevii zawiera sód

Ten lek zawiera 17,8 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) w każdej fiolce 5 ml i jest podawany z roztworem chlorku sodu o stężeniu 9 mg/ml jako rozcieńczalnikiem. Dlatego każda dawka w fiolce odpowiada 1,8% maksymalnej zalecanej dziennej dawki sodu dla dorosłego. Należy to wziąć pod uwagę, jeśli przestrzegasz diety o ograniczonej zawartości sodu.

3. Jak stosuje się Mepsevii

Leczenie Mepsevii będzie wprowadzone i kontrolowane przez lekarza.

• Lekarz lub personel medyczny poda Ci Mepsevii do żyły za pomocą wlewu (infuzji).
• Ten lek należy rozcieńczyć przed podaniem.
• Lekarz może podać Ci (lub już podał) inne leki w celu leczenia możliwych reakcji alergicznych, takie jak leki przeciwhistaminowe, kortykosteroidy lub leki przeciwgorączkowe (lek zmniejszający gorączkę).

Dawka

Dawka, którą otrzymasz, zależy od Twojej masy ciała.

• Zalecana dawka wynosi 4 mg na każdy kg masy ciała.
• Tę dawkę podaje się co dwa tygodnie za pomocą wlewu dożylnego (infuzji dożylniej).
• Każda infuzja będzie trwać około 4 godziny.

Jeśli otrzymasz więcej Mepsevii niż należałoby

Podawanie Mepsevii będzie nadzorowane i monitorowane przez lekarza, aby zapewnić odpowiednią dawkę i umożliwić podjęcie odpowiednich działań w razie potrzeby.

Jeśli masz jakiekolwiek pytania dotyczące stosowania tego leku, zwróć się do swojego lekarza.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują.

Działania niepożądane pojawiały się głównie podczas podawania leku pacjentom lub w ciągu następnego dnia (reakcje związane z wlewem dożylnym).

Poważne działania niepożądane

Ciężka reakcja alergiczna (bardzo często: dotyczy więcej niż 1 na 10 osób):

Jeśli wystąpią u Państwa następujące objawy ciężkiej reakcji alergicznej (reakcji anafilaktycznej), należy natychmiast skontaktować się z lekarzem lub personel medycznym. Wlew zostanie natychmiast przerwany, a lekarz może podać (lub już podał) inne leki w celu leczenia reakcji alergicznej, takie jak leki przeciwhistaminowe, kortykosteroidy lub leki przeciwgorączkowe (lek zmniejszający gorączkę). Objawy ciężkiej reakcji alergicznej obejmują między innymi duszność, świsty w klatce piersiowej, trudności z oddychaniem oraz obrzęk twarzy i języka.

Inne działania niepożądane

Jeśli wystąpią u Państwa jakiekolwiek reakcje tego typu, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem, ponieważ może być wymagana natychmiastowa terapia.

Działania niepożądane bardzo częste (dotyczą więcej niż 1 na 10 osób):

• Pokrzywka
• Wysypka
• Obrzęk w miejscu podania wlewu, w tym wyciek płynu do tkanek otaczających żyłę (obrzęk w miejscu podania wlewu lub ekstrawazacja w miejscu podania wlewu)

Działania niepożądane częste (mogą dotyczyć do 1 na 10 osób):

• Świąd skóry (świąd)
• Biegunka
• Gorączka towarzysząca niekontrolowanym skurczom mięśni twarzy lub kończyn (drżenie gorączkowe)
• Obrzęk w okolicy miejsca podania wlewu

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią u Państwa działania niepożądane, należy skonsultować się z lekarzem, nawet jeśli chodzi o możliwe działania niepożądane, które nie są wymienione w niniejszym ulotce. Można je również zgłosić bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w Dodatku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych można przyczynić się do udostępnienia większej ilości informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Zachowanie Mepsevii

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci i poza ich zasięgiem wzroku.

Nie należy stosować tego leku po dacie przydatności do użytku („CAD”) podanej na opakowaniu. Data przydatności do użytku oznacza ostatni dzień miesiąca wskazanego.

Nieotwarte fiolki:

• Przechowywać w lodówce (w temperaturze od 2°C do 8°C).
• Nie zamrażać.
• Przechowywać w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed światłem.
• Nie należy stosować tego leku, jeśli zaobserwuje się w nim cząstki.

Leków nie wolno wyrzucać do kanalizacji ani śmietnika. Zapytaj swojego farmaceuty, jak pozbyć się opakowań i leków, których już nie potrzebujesz. Pomogą w ten sposób chronić środowisko naturalne.

6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

Skład Mepsevii

• Substancją czynną jest vestronidaza alfa. Każdy ml koncentratu zawiera 2 mg vestronidazy alfa. Każda fiolka o pojemności 5 ml koncentratu zawiera 10 mg vestronidazy alfa.
• Pozostałe składniki to: dihydrogenofosforan sodu dwuwodny, chlorek sodu, histydyna, polisorbat 20 i woda do wstrzykiwań (co do zawartości sodu, zobacz punkt 2 „Mepsevii zawiera sód”).

Wygląd Mepsevii i zawartość opakowania

Mepsevii jest dostarczane jako koncentrat do sporządzenia roztworu do wlewu (sterylny koncentrat). Koncentrat, bezbarwny lub lekko żółty, nie powinien zawierać widocznych cząstek. Dostarczany jest w fiolce szklanej z korkiem gumowym, aluminiowym oponczkiem i plastikową osłonką.

Wielkość opakowania: 1 fiolka 5 ml

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Ultragenyx Germany GmbH

Rahel-Hirsch-Str. 10

10557 Berlin

Niemcy

Producent

Ultragenyx Netherlands B. V.

Evert van de Beekstraat 1, Unit 104

1118 CL Schiphol

Holandia

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

BE, BG, CZ, DK, DE, EE, IE, EL, ES, HR, IT, CY, LV, LT, LU, HU, MT, NL, AT, PL, PT, RO, SI, SK, FI, SE, UK(NI)

Ultragenyx Germany GmbH, DE

Tel/Tél /Te?./Tlf/Τηλ/Puh/Sími: + 49 30 20179810

FR

Ultragenyx France SAS, FR

Tél: + 33 185 653761 lub 0800 91 79 24 (numer bezpłatny)

Data ostatniej weryfikacji ulotki:

Ten lek został zatwierdzony w „okolicznościach wyjątkowych”. Taki sposób zatwierdzenia oznacza, że ze względu na niską rozpowszechnienie tej choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji na temat tego leku.

Europejska Agencja Leków corocznie przegląda nowe informacje dotyczące tego leku, jakie mogą być dostępne, a ulotka zostanie uaktualniona w miarę potrzeby.

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Dostępne są również linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i leków orfelińskich.