Mepsevii 2 mg/ml concentrato per soluzione per infusione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Mepsevii 2 mg/ml concentrato per soluzione per infusione

vestronidasi alfa

Questo medicinale è sottoposto a monitoraggio addizionale, ciò permetterà di identificare rapidamente nuove informazioni sulla sua sicurezza. Lei può contribuire segnalando eventuali effetti indesiderati. Nella parte finale della sezione 4 è riportata l'informazione su come segnalare tali effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di iniziare a usare questo medicinale perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo, potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha altre domande, si rivolga al suo medico.
• Questo medicinale è stato prescritto esclusivamente per lei; non lo dia ad altre persone, anche se presentano gli stessi sintomi, poiché potrebbe nuocere loro.
• Se manifesta effetti indesiderati, consulti il suo medico, anche se si tratta di effetti indesiderati non menzionati in questo foglio illustrativo (vedere sezione 4).

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos'è Mepsevii e a cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di iniziare a ricevere Mepsevii
3. Come viene somministrato Mepsevii
4. Possibili effetti indesiderati
5. Conservazione di Mepsevii
6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

1. Che cos'è Mepsevii e a cosa serve

Che cos'è Mepsevii

Mepsevii contiene un enzima umano ricombinante chiamato vestronidasi alfa. Appartiene a un gruppo di medicinali noti come "terapie sostitutive enzimatiche". Viene somministrato ad adulti e bambini di tutte le età affetti da MPS VII per trattare le manifestazioni non neurologiche della malattia (mucopolisaccaridosi di tipo VII, nota anche come sindrome di Sly).

Che cos'è la MPS VII

La MPS VII è una malattia ereditaria genetica in cui l'organismo non produce una quantità sufficiente di un enzima chiamato beta-glucuronidasi.

• Questo enzima decompone i mucopolisaccaridi, che sono un tipo di zuccheri.
• I mucopolisaccaridi sono prodotti dall'organismo e contribuiscono a formare ossa, cartilagini, pelle e tendini.
• Questi zuccheri vengono riciclati costantemente: nuovi vengono prodotti e quelli vecchi degradati.
• Se non è presente una quantità sufficiente di beta-glucuronidasi, alcuni di questi zuccheri si accumulano nelle cellule causando danni all'organismo.

Come agisce Mepsevii

Questo medicinale sostituisce la beta-glucuronidasi, facilitando la degradazione degli zuccheri che si accumulano nei tessuti delle persone con MPS VII, impedendone l'accumulo e la conseguente comparsa dei sintomi della malattia.

• Il trattamento può migliorare alcuni segni e sintomi della malattia, come i disturbi della deambulazione e la stanchezza.

Se il trattamento viene iniziato in una fase precoce dell'infanzia, è possibile rallentare la progressione della malattia e ridurre i danni permanenti.

2. Cosa deve sapere prima di iniziare a ricevere Mepsevii

Non riceva Mepsevii

• se è allergico alla vestronidasi alfa o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).

Avvertenze e precauzioni

Consulti il medico prima di ricevere Mepsevii.

Gli effetti del trattamento con vestronidasi alfa verranno valutati periodicamente e, qualora non si osservino chiari benefici (inclusa la stabilizzazione delle manifestazioni cliniche della malattia), verrà valutata la sospensione definitiva del trattamento. L’interruzione del trattamento può causare un notevole peggioramento delle condizioni cliniche del paziente.

Deve sapere che l’amministrazione di vestronidasi alfa non corregge le complicanze irreversibili della malattia (ad es., le deformità ossee).

Controlli la comparsa di effetti indesiderati durante o subito dopo la perfusione di Mepsevii

• Potrebbe manifestare una reazione alla somministrazione del farmaco nota come "reazione da infusione". Questa comprende qualsiasi effetto indesiderato che si verifichi durante la perfusione o il giorno successivo, inclusa una reazione allergica (vedere sezione 4 "Possibili effetti indesiderati"). Se manifesta una reazione da infusione, lo comunichi immediatamente al medico.
• Se manifesta una reazione allergica durante la perfusione, il medico potrebbe rallentare o interrompere l’infusione. Il medico potrebbe inoltre somministrarle (o aver già somministrato) altri farmaci per trattare la reazione allergica, come un antistaminico, un corticoide o un antipiretico (un farmaco che riduce la febbre).

Altri sintomi da controllare

• Se avverte dolore al collo o alla schiena, intorpidimento alle braccia o alle gambe, o perdita del controllo degli sfinteri, lo comunichi immediatamente al medico. Questi sintomi potrebbero essere segni di una malattia causata da una compressione del midollo spinale.

Altri medicinali e Mepsevii

Informi il medico se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere qualsiasi altro medicinale.

Gravidanza e allattamento

Se è in gravidanza o in allattamento, se pensa di essere in gravidanza o intende diventarlo, consulti il medico prima di usare questo medicinale.

A meno che non sia strettamente necessario, non le verrà somministrato Mepsevii se è in gravidanza. Discuta con il medico se i benefici di Mepsevii superano i possibili rischi per il feto, poiché non esiste esperienza sull’uso di Mepsevii durante la gravidanza.

Non si sa se Mepsevii passi nel latte materno, ma non ci si aspetta che il medicinale passi al bambino. Discuta con il medico se i benefici di Mepsevii durante l’allattamento superino i possibili rischi per il bambino.

Guida di veicoli e uso di macchinari

È improbabile che Mepsevii influisca sulla capacità di guidare veicoli o di usare macchinari.

Mepsevii contiene sodio

Questo medicinale contiene 17,8 mg di sodio (il componente principale del sale da cucina) per ogni flaconcino da 5 ml ed è somministrato con una soluzione di cloruro di sodio al 9 mg/ml come diluente. Pertanto, ogni flaconcino dosato corrisponde all’1,8% dell’assunzione giornaliera massima raccomandata di sodio per un adulto. Tenga presente questo aspetto se segue una dieta con restrizione di sodio.

3. Come si somministra Mepsevii

Il medico inizierà e monitorerà il trattamento con Mepsevii.

• Il medico o il personale infermieristico le somministrerà Mepsevii in vena mediante infusione (fleboclisi).
• Questo medicinale deve essere diluito prima della somministrazione.
• È possibile che il medico le somministri (o le abbia già somministrato) alcuni farmaci per trattare eventuali reazioni allergiche, come un antistaminico, un corticosteroide o un antipiretico (un farmaco che riduce la febbre).

Dose

La dose che riceverà dipende dal suo peso corporeo.

• La dose raccomandata è di 4 mg per ogni kg di peso corporeo.
• Questa dose viene somministrata ogni due settimane tramite infusione endovenosa.
• Ogni infusione viene somministrata nell'arco di circa 4 ore.

Se riceve una quantità di Mepsevii superiore a quella prescritta

La somministrazione di Mepsevii sarà supervisionata e monitorata dal medico in modo tale che la dose sia corretta e che possano essere adottate misure in caso di necessità.

Se ha altre domande sull’uso di questo medicinale, chieda al suo medico.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, sebbene non tutte le persone li manifestino.

Gli effetti indesiderati si sono osservati principalmente durante la somministrazione del medicamento o nel corso del giorno successivo (reazioni associate alla perfusione).

Effetti indesiderati gravi

Reazione allergica grave (molto frequenti: interessano più di 1 persona su 10):

Se manifesta uno qualsiasi dei seguenti sintomi di reazione allergica grave (reazione anafilattoide), deve immediatamente contattare il medico o il personale infermieristico. La perfusione verrà immediatamente interrotta e il medico potrebbe somministrarle (o potrebbe averle già somministrato) altri medicinali per trattare la reazione allergica, come un antistaminico, un corticoide o un antipiretico (un medicamento che riduce la febbre). I sintomi di una reazione allergica grave comprendono, tra l'altro, mancanza di respiro, sibili respiratori, difficoltà respiratorie e gonfiore del viso e della lingua.

Altri effetti indesiderati

Se manifesta una qualsiasi di queste reazioni, deve immediatamente contattare il medico, poiché potrebbe essere necessario un trattamento urgente.

Effetti indesiderati molto frequenti (interessano più di 1 persona su 10):

• Orticaria
• Eruzioni cutanee
• Gonfiore nel sito di perfusione, inclusa fuoriuscita di liquido nei tessuti circostanti la vena (gonfiore nel sito di perfusione o extravasazione nel sito di perfusione).

Effetti indesiderati frequenti (possono interessare fino a 1 persona su 10):

• Prurito cutaneo (prurito)
• Evacuazioni molli (diarrea)
• Febbre con contrazioni involontarie dei muscoli del viso o degli arti (convulsione febbrile)
• Gonfiore intorno al sito di perfusione

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta effetti indesiderati, informi il medico, anche se si tratta di possibili effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di notifica indicato nell'Appendice V. Segnalando gli effetti indesiderati, contribuirà a fornire ulteriori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di Mepsevii

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non utilizzare questo medicinale dopo la data di scadenza ("CAD") indicata sulla confezione. La data di scadenza indica l'ultimo giorno del mese indicato.

Fiale non aperte:

• Conservare in frigorifero (tra 2°C e 8°C).
• Non congelare.
• Conservare nell'imballaggio originale per proteggerlo dalla luce.
• Non utilizare questo medicinale se si notano particelle al suo interno.

I medicinali non devono essere smaltiti tramite scarichi o nell'ambiente domestico. Chiedere al proprio farmacista come eliminare correttamente i contenitori e i medicinali non più necessari. In questo modo si contribuisce a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

Cosa contiene Mepsevii

• Il principio attivo si chiama vestronidasi alfa. Ogni ml di concentrato contiene 2 mg di vestronidasi alfa. Ogni flaconcino da 5 ml di concentrato contiene 10 mg di vestronidasi alfa.
• Gli altri componenti sono: diidrogenofosfato di sodio diidrato, cloruro di sodio, istidina, polisorbato 20 e acqua per preparazioni iniettabili (per quanto riguarda il sodio, vedere la sezione 2 "Mepsevii contiene sodio").

Aspetto di Mepsevii e contenuto della confezione

Mepsevii è disponibile come concentrato per soluzione per infusione (concentrato sterile). Il concentrato, incolore o leggermente giallo, non deve contenere particelle visibili. È fornito in un flaconcino di vetro trasparente con tappo di gomma e sigillo di alluminio con capsula di plastica.

Dimensione della confezione: 1 flaconcino da 5 ml

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Ultragenyx Germany GmbH

Rahel-Hirsch-Str. 10

10557 Berlino

Germania

Produttore

Ultragenyx Netherlands B. V.

Evert van de Beekstraat 1, Unit 104

1118 CL Schiphol

Paesi Bassi

È possibile richiedere ulteriori informazioni su questo medicinale rivolgendosi al rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:

BE, BG, CZ, DK, DE, EE, IE, EL, ES, HR, IT, CY, LV, LT, LU, HU, MT, NL, AT, PL, PT, RO, SI, SK, FI, SE, UK(NI)

Ultragenyx Germany GmbH, DE

Tel/Tél /Te?./Tlf/Τηλ/Puh/Sími: + 49 30 20179810

FR

Ultragenyx France SAS, FR

Tél: + 33 185 653761 ou 0800 91 79 24 (numero verde)

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo:

Questo medicinale è stato autorizzato in "circostanze eccezionali". Questa modalità di approvazione indica che, a causa della bassa prevalenza di questa malattia, non è stato possibile ottenere informazioni complete su questo medicinale.

L'Agenzia Europea per i Medicinali esaminerà annualmente le nuove informazioni disponibili su questo medicinale e il foglio illustrativo sarà aggiornato se necessario.

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali: http://www.ema.europa.eu. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web su malattie rare e medicinali orfani.