Elfabrio 2 mg/ml substancja czynna do sporządzenia roztworu do infuzji

Ulotka: Informacja dla użytkownika

Wprowadzenie

Ulotka: informacja dla użytkownika

Elfabrio 2 mg/ml stężony roztwór do wlewu dożylnego

pegunigalsidaza alfa

Ten lek podlega dodatkowemu nadzorowi, co umożliwi szybsze wykrywanie nowych informacji dotyczących jego bezpieczeństwa. Możesz w tym pomóc, zgłaszając wystąpienie działań niepożądanych. W końcowej części punktu 4 znajduje się informacja, jak zgłaszać działania niepożądane.

Przed zastosowaniem tego leku należy dokładnie przeczytać ulotkę, ponieważ zawiera ona ważne informacje.

• Zachowaj ulotkę, ponieważ możesz mieć potrzebę ponownego zapoznania się z jej treścią.
• W razie pytań skontaktuj się ze swoim lekarzem lub farmaceutą.
• Ten lek został przepisany wyłącznie Tobie i nie powinieneś go przekazywać innym osobom, nawet jeśli mają takie same objawy, ponieważ może im zaszkodzić.
• W przypadku wystąpienia działań niepożądanych skontaktuj się ze swoim lekarzem lub farmaceutą, nawet jeśli są to działania niepożądane, których nie ma w niniejszej ulotce. Zobacz punkt 4.

Zawartość ulotki

1. Co to jest Elfabrio i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed rozpoczęciem stosowania Elfabrio
3. Jak stosować Elfabrio
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Elfabrio
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Elfabrio i do czego służy

Elfabrio zawiera substancję czynną pegunigalsydazę alfa i jest stosowane jako enzymatyczna terapia zastępcza u dorosłych pacjentów z potwierdzoną chorobą Fabry’ego. Choroba Fabry’ego to rzadka choroba genetyczna, która może wpływać na wiele części organizmu. U pacjentów z chorobą Fabry’ego tłuszczowa substancja nie jest usuwana z komórek organizmu i gromadzi się w ścianach naczyń krwionośnych, co może prowadzić do niewydolności narządów. Tłuszcz ten gromadzi się w komórkach tych pacjentów, ponieważ nie posiadają oni wystarczającej ilości enzymu zwanego α-galaktozydazą-A, enzymu odpowiedzialnego za jej rozkład. Elfabrio stosuje się na dłuższą metę w celu uzupełnienia lub zastąpienia tego enzymu u dorosłych pacjentów z potwierdzoną chorobą Fabry’ego.

2. Co należy wiedzieć przed zastosowaniem leku Elfabrio

Nie stosuj Elfabrio

• jeśli jesteś bardzo wrażliwy na pegunigalsydazę alfa lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem stosowania leku Elfabrio skonsultuj się z lekarzem.

Jeśli otrzymujesz leczenie lekiem Elfabrio, możliwe jest wystąpienie niepożądanej reakcji podczas lub zaraz po podaniu leku w formie wlewu dożylnego (zobacz punkt 4). Zjawisko to nazywa się reakcją związaną z wlewem i czasem może być poważne.

• Reakcje związane z wlewem obejmują zawroty głowy, bóle głowy, nudności, niskie ciśnienie krwi, zmęczenie i gorączkę. Jeśli wystąpi u Ciebie reakcja związana z wlewem, należy natychmiast powiadomić lekarza.
• Jeśli wystąpi reakcja związana z wlewem, możesz otrzymać inne leki do jej leczenia lub zapobiegania kolejnym reakcjom. Mogą to być leki stosowane na alergie (antyhistaminowe), leki stosowane na gorączkę (przeciwpiretyczne) oraz leki przeciwwzapalne (glikokortykosteroidy).
• Jeśli reakcja związana z wlewem będzie poważna, lekarz natychmiast przerwie wlew i rozpocznie odpowiednie leczenie medyczne lub spowolni tempo podawania leku.
• Jeśli reakcje związane z wlewem są poważne lub występuje utrata skuteczności leku, lekarz może zalecić badanie krwi w celu sprawdzenia, czy nie występują przeciwciała, które mogą wpływać na wynik leczenia.
• Najczęściej można kontynuować stosowanie Elfabrio, nawet jeśli wystąpi reakcja związana z wlewem.

W bardzo rzadkich przypadkach układ odpornościowy może nie rozpoznawać leku Elfabrio i spowodować chorobę nerek o charakterze immunologicznym (glomerulonefryt membranoproliferacyjną). Podczas badań klinicznych zaobserwowano tylko jeden przypadek, a jedynymi zgłoszonymi objawami było tymczasowe obniżenie funkcji nerek oraz nadmiar białka w moczu. Objawy ustąpiły po przerwaniu leczenia.

Monitorowanie leczenia

U pacjentów, którzy przejdą na leczenie Elfabrio w dawce 2 mg/kg masy ciała raz na 4 tygodnie, należy przeprowadzać okresowe monitorowanie (np. po 3, 6, 12, 18 i 24 miesiącach). Monitorowanie powinno obejmować co najmniej ocenę stężenia lyso-Gb3 oraz parametrów nerkowych (GFR, proteinuria), sercowych (LVMi, NT-proBNP, troponina lub EKG) i biochemicznych. Zmianę w dowolnym pojedynczym parametrze należy interpretować w kontekście ogólnego stanu klinicznego pacjenta, a w przypadku istotnego klinicznie pogorszenia należy ponownie ocenić schemat leczenia.

Dzieci i młodzież

Ten lek nie powinien być stosowany u dzieci i młodzieży. Nie ustalono bezpieczeństwa i skuteczności leku Elfabrio u dzieci i młodzieży w wieku od 0 do 17 lat.

Inne leki i Elfabrio

Powiadom lekarza, jeśli aktualnie przyjmujesz, niedawno przyjmowałeś lub możesz potrzebować przyjmowania innych leków.

Ciąża i karmienie piersią

Nie należy stosować Elfabrio w czasie ciąży, ponieważ nie ma doświadczeń z zastosowaniem tego leku u ciężarnych kobiet. Jeśli jesteś w ciąży, podejrzewasz, że możesz być w ciąży lub planujesz zajść w ciążę, skonsultuj się z lekarzem przed podaniem tego leku.

Nie wiadomo, czy Elfabrio wydostaje się z mlekiem matki. Powiadom lekarza, jeśli karmisz piersią lub planujesz to robić. Lekarz pomoże Ci zdecydować, czy należy przerwać karmienie piersią lub przerwać leczenie lekiem Elfabrio, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia dla dziecka oraz korzyści z leczenia Elfabrio dla Ciebie.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn

Elfabrio może powodować zawroty głowy lub uczucie zawrotów. Jeśli w dniu leczenia Elfabrio odczuwasz zawroty głowy, uczucie zawrotów lub omdlenie, nie kieruj pojazdów ani nie korzystaj z maszyn, dopóki nie poczujesz się lepiej.

Elfabrio zawiera sód

Ten lek zawiera 46 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) w każdej fiolce o pojemności 10 ml. Odpowiada to 2% maksymalnego zalecanego dziennego spożycia sodu dla dorosłego.

Ten lek zawiera 11,5 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) w każdej fiolce o pojemności 2,5 ml. Odpowiada to 1% maksymalnego zalecanego dziennego spożycia sodu dla dorosłego.

3. Jak stosować lek Elfabrio

Lek ten należy stosować wyłącznie pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu choroby Fabry’ego lub innych podobnych schorzeń i może być podawany wyłącznie przez personel medyczny.

Zalecana dawka to 1 mg/kg masy ciała podawana raz na dwa tygodnie.

Leczenie może również być stosowane w dawce 2 mg/kg masy ciała co cztery tygodnie u stabilnych pacjentów z TSE.

Lekarz może zalecić, że leczenie może być prowadzone w domu, pod warunkiem spełnienia określonych kryteriów. Skontaktuj się z lekarzem, jeśli chcesz otrzymywać leczenie w domu.

Grupy specjalne

Niewydolność wątroby

Nie jest konieczna korekta dawki u pacjentów z niewydolnością wątroby.

Niewydolność nerek

Nie jest konieczna korekta dawki u pacjentów z niewydolnością nerek. Funkcję nerek należy okresowo oceniać podczas leczenia lekiem Elfabrio.

Obecność rozległego uszkodzenia nerek (eGFR < 60 ml/min) może ograniczać odpowiedź nerek na leczenie zastępcze enzymatyczne, najprawdopodobniej z powodu nieodwracalnych zmian anatomo-patologicznych. W takich przypadkach utrata funkcji nerek pozostaje w granicach przewidywanego przebiegu naturalnej historii choroby. Zaleca się okresową ocenę zmian w oszacowanej szybkości filtracji kłębuszkowej (eGFR) podczas leczenia lekiem Elfabrio.

Zobacz informacje dla personelu medycznego na końcu tego ulotnika.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują. Większość działań niepożądanych pojawia się podczas infuzji lub zaraz po jej zakończeniu („reakcja związana z infuzją”, patrz punkt 2 „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Podczas leczenia lekiem Elfabrio może wystąpić niektóre z następujących reakcji:

Poważne działania niepożądane

Działania niepożądane częste (mogą dotyczyć do 1 na 10 osób)

• nadwrażliwość i ciężka reakcja alergiczna (objawy obejmują nadmierne i długotrwałe skurcze mięśni dróg oddechowych powodujące trudności w oddychaniu [bronchospazm]), obrzęk twarzy, ust i gardła, świsty w klatce piersiowej [„piski” podczas oddychania], niskie ciśnienie krwi, pokrzywkę, trudności z połykaniem, wysypkę, duszność, rumień, ból w klatce piersiowej, swędzenie, nudności, dreszcze, kichanie i zatkany nos)

W przypadku wystąpienia tych działań niepożądanych należy natychmiast skontaktować się z lekarzem i przerwać infuzję. Lekarz poda odpowiednie leczenie, jeśli będzie to konieczne.

Inne działania niepożądane to

Częste (mogą dotyczyć do 1 na 10 osób)

• reakcje związane z infuzją
• osłabienie
• nudności
• wysypka
• ból brzucha
• zawroty głowy
• ból
• ból w klatce piersiowej
• ból głowy
• ból mięśni i stawów
• uczucia takie jak drętwienie, mrowienie lub swędzenie (parestezja)
• swędzenie (świerzbienie)
• biegunka
• wymioty
• dreszcze
• zaczerwienienie skóry (rumień)
• uczucie wirującego otoczenia (zawroty głowy), pobudzenie, drażliwość lub dezorientacja
• zaburzenia rytmu serca
• pobudzenie

Nieczone (mogą dotyczyć do 1 na 100 osób)

• drżenie
• wysokie ciśnienie krwi (nadciśnienie)
• bronchospazm (skurcz mięśni oskrzeli powodujący zwężenie dróg oddechowych) i trudności w oddychaniu
• podrażnienie gardła
• uczucie ucisku w gardle
• podwyższenie temperatury ciała
• trudności ze snem (bezsenność)
• zespół niespokojnych nóg
• uszkodzenie nerwów w ramionach i nogach powodujące ból, drętwienie, uczucie palenia i mrowienie (neuropatia obwodowa)
• ból nerwowy (neuralgia)
• uczucie palenia
• omdlenie
• rumień
• choroba, w której kwas żołądkowy dociera do przełyku (choroba refluksowa przełyku)
• zapalenie wyściółki (śluzówki) żołądka (dyspepsja)
• trawienie
• wzdęcia (flatalencja)
• zmniejszenie potliwości (hipohydroza)
• choroba nerek o podłożu immunologicznym, powodująca nadmiar białka w moczu i zaburzenia czynności nerek (glomerulonefryt membranoproliferacyjna)
• przewlekła nefropatia
• nadmiar białka w moczu (proteinuria)
• uszkodzenie tkanek spowodowane przypadkowym wyciekiem lub wprowadzeniem leku, który normalnie jest podawany dożylnie, do otaczających tkanek (ekstrawazacja w miejscu infuzji)
• obrzęk w dolnych częściach nóg lub rąk (obrzęk)
• obrzęk rąk lub nóg
• choroba przypominająca grypę
• zatkany nos i kichanie
• ból w miejscu infuzji
• podwyższenie kwasu moczowego we krwi, podwyższenie stosunku białko/krzemiówka w moczu oraz obecność leukocytów w moczu w badaniach laboratoryjnych
• przyrost masy ciała
• niskie ciśnienie krwi (hipotensja)

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią u Państwa jakiekolwiek działania niepożądane, należy skonsultować się z lekarzem, również w przypadku działań niepożądanych, które nie są wymienione w niniejszym ulotce. Można je również zgłosić bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w Załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych można przyczynić się do dostarczenia dodatkowych informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Wazliwość Elfabrio

Przechowuj to lekarstwo w miejscu niedostępnym dla dzieci.

Nie stosuj tego lekarstwa po upływie daty ważności wskazanej na etykiecie i opakowaniu po oznaczeniu „CAD”. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia wskazanego miesiąca.

Przechowuj w lodówce (w temperaturze od 2 °C do 8 °C).

Po rozcieńczeniu roztwór należy użyć natychmiast. Jeżeli nie można go użyć natychmiast, rozcieńczony roztwór może być przechowywany maksymalnie przez 24 godziny w lodówce (w temperaturze od 2 °C do 8 °C) lub maksymalnie przez 8 godzin w temperaturze pokojowej (poniżej 25 °C).

Nie stosuj tego lekarstwa, jeśli zauważysz obecność stałych cząsteczek lub zmianę zabarwienia.

Lekarstw nie wolno wyrzucać do kanalizacji ani do śmieci. Zapytaj farmaceuty, jak pozbyć się opakowań i lekarstw, których już nie potrzebujesz. W ten sposób pomóż ochronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

Skład Elfabrio

• Substancją czynną jest pegunigalsidaza alfa. Każda ampułka zawiera 20 mg pegunigalsidazy alfa w 10 ml lub 5 mg pegunigalsidazy alfa w 2,5 ml (2 mg/ml).
• Pozostałe składniki to: cytrynian trój sodowy dwuwodny, kwas cytrynowy i chlorek sodu (patrz punkt 2 „Elfabrio zawiera sód”).

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Przezroczysty, bezbarwny roztwór w przezroczystym szklanym wialu z korkiem gumowym i uszczelniony aluminiową kapselką.

Wielkości opakowań: 1, 5 lub 10 ampułek.

Może być dostępna tylko część wielkości opakowań.

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via Palermo 26/A

43122 Parma

Włochy

Podmiot odpowiedzialny za produkcję

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via San Leonardo 96

43122 Parma

Włochy

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Data ostatniej aktualizacji tego ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: https://www.ema.europa.eu. Istnieją również linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i lekom sierotom.

Ta informacja jest przeznaczona wyłącznie dla personelu medycznego:

Rozcieńczenie (z zastosowaniem techniki bezpyłowej)

1. Określić całkowitą liczbę potrzebnych fiol do przetaczania.

Liczba fiol potrzebnych do dawki całkowitej zależy od masy ciała pacjenta i wymaga obliczenia dawki na podstawie masy ciała.

Przykład obliczenia dawki całkowitej u pacjenta o masie ciała 80 kg, któremu przepisano dawkę 1 mg/kg:

• Masa ciała pacjenta (w kg) ÷ 2 = objętość dawki (w ml)
• Przykład: 80 kg (masa ciała pacjenta) ÷ 2 = 40 ml (objętość, którą należy pobrać).
• W tym przykładzie potrzeba 4 fiol po 10 ml (lub 16 fiol po 2,5 ml).

Przykład obliczenia dawki całkowitej u pacjenta o masie ciała 80 kg, któremu przepisano dawkę 2 mg/kg:

• Masa ciała pacjenta (w kg) = objętość dawki (w ml)
• Przykład: 80 kg (masa ciała pacjenta) = 80 ml (objętość, którą należy pobrać).
• W tym przykładzie potrzeba 8 fiol po 10 ml (lub 32 fiol po 2,5 ml).

2. Pozostawić niezbędną liczbę fiol, aby osiągnęły temperaturę pokojową przed rozcieńczeniem (około 30 minut).

Przeprowadzić wizualną kontrolę fiol. Nie należy stosować, jeśli brakuje kapsułki zabezpieczającej lub jest ona uszkodzona. Nie należy stosować, jeśli obecne są cząstki stałe lub wystąpiła zmiana zabarwienia.

Nie wstrząsać ani nie wstrząsać fiol.

3. Pobrać i odrzucić taką samą objętość, jaka została obliczona w kroku 1, z roztworu do wlewu dożylnego zawierającego chlorek sodu 9 mg/ml (0,9 %) z worka do wlewu.

4. Pobrać niezbędną objętość roztworu Elfabrio z fiol i rozcieńczyć roztworem do wlewu dożylnego zawierającym chlorek sodu 9 mg/ml (0,9 %) do całkowitej objętości zależnej od masy ciała pacjenta, zgodnie z poniższą tabelą.

Całkowita minimalna objętość wlewu dla pacjentów w zależności od masy ciała

Wstrzyknąć roztwór Elfabrio bezpośrednio do worka do wlewu.

NIE wstrzykiwać do przestrzeni powietrznej w worku do wlewu.

Delikatnie odwrócić worek do wlewu, aby wymieszać roztwór, unikając intensywnego wstrząsania lub mieszania.

Rozcieńczony roztwór należy podawać za pomocą filtra liniowego o średnicy porów 0,2 μm i niskim powinowactwie do białek.