Elfabrio 2 mg/ml concentrato per soluzione per infusione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Elfabrio 2 mg/ml concentrato per soluzione per infusione

pegunigalsidasi alfa

Questo medicinale è sottoposto a monitoraggio addizionale, il che permette di velocizzare l'individuazione di nuove informazioni sulla sua sicurezza. Lei può contribuire segnalando eventuali effetti indesiderati. Nell'ultima parte della sezione 4 è riportata l'informazione su come segnalare tali effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di iniziare a usare questo medicinale, poiché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo, perché potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha dei dubbi, consulti il medico o il farmacista.
• Questo medicinale le è stato prescritto esclusivamente per lei e non deve darlo ad altre persone, anche se presentano gli stessi sintomi; potrebbe nuocere loro.
• Se manifesta effetti indesiderati, consulti il medico o il farmacista, anche se tali effetti indesiderati non sono elencati nel presente foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos'è Elfabrio e a cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di usare Elfabrio
3. Come usare Elfabrio
4. Possibili effetti indesiderati
5. Conservazione di Elfabrio
6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

1. Che cos'è Elfabrio e a cosa serve

Elfabrio contiene il principio attivo pegunigalsidasi alfa ed è utilizzato come trattamento sostitutivo enzimatico in pazienti adulti con malattia di Fabry confermata. La malattia di Fabry è una malattia genetica rara che può interessare molte parti del corpo. Nei pazienti affetti da malattia di Fabry, una sostanza grassa non viene eliminata dalle cellule del corpo e si accumula nelle pareti dei vasi sanguigni, il che può causare insufficienza d'organo. Questo accumulo di grasso nelle cellule si verifica perché i pazienti non dispongono di una quantità sufficiente di un'enzima chiamata α-galattosidasi-A, l'enzima responsabile della sua degradazione. Elfabrio viene utilizzato a lungo termine per integrare o sostituire tale enzima in pazienti adulti con malattia di Fabry confermata.

2. Cosa deve sapere prima di usare Elfabrio

Non usi Elfabrio

• se è gravemente allergico alla pegunigalsidasi alfa o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).

Avvertenze e precauzioni

Consulti il suo medico prima di iniziare a usare Elfabrio.

Se sta ricevendo un trattamento con Elfabrio, potrebbe manifestare un effetto indesiderato durante o subito dopo la somministrazione del medicinale mediante infusione endovenosa (vedere sezione 4). Questo effetto è noto come reazione correlata all'infusione e, talvolta, può essere grave.

• Le reazioni correlate all'infusione comprendono capogiri, mal di testa, nausea, pressione sanguigna bassa, affaticamento e febbre. Se manifesta una reazione correlata all'infusione, deve informare immediatamente il medico.
• In caso di reazione correlata all'infusione, potrebbero essere somministrati altri farmaci per trattarla o per aiutare a prevenire ulteriori reazioni. Tali farmaci possono includere medicinali utilizzati per trattare le allergie (antistaminici), medicinali utilizzati per trattare la febbre (antipiretici) e medicinali per controllare l'infiammazione (corticosteroidi).
• Se la reazione correlata all'infusione è grave, il medico interromperà immediatamente l'infusione e inizierà il trattamento medico appropriato oppure ridurrà la velocità di somministrazione.
• Se le reazioni correlate all'infusione sono gravi o si verifica una perdita di efficacia di questo medicinale, il medico le effettuerà un esame del sangue per verificare la presenza di anticorpi che potrebbero influenzare l'esito del trattamento.
• Nella maggior parte dei casi, è possibile continuare a ricevere Elfabrio anche in caso di reazione correlata all'infusione.

In rari casi, il sistema immunitario potrebbe non riconoscere Elfabrio e causare una malattia renale immunologica (glomerulonefrite membranoproliferativa). Negli studi clinici si è verificato un solo caso, con sintomi riportati costituiti esclusivamente da un calo temporaneo della funzionalità renale e da un eccesso di proteine nell'urina. I sintomi sono scomparsi dopo l'interruzione del trattamento.

Sorveglianza del trattamento

Nei pazienti passati a Elfabrio 2 mg/kg di peso corporeo una volta ogni 4 settimane, deve essere effettuata una sorveglianza periodica (ad es., dopo 3, 6, 12, 18 e 24 mesi). La sorveglianza deve includere almeno la valutazione della concentrazione di lyso-Gb3 e di parametri renali (TFGe, proteinuria), cardiaci (IMVi, NT-proBNP, troponina o ECG) e biochimici. Un cambiamento in un singolo parametro deve essere interpretato alla luce dello stato clinico generale del paziente e, in caso di peggioramento clinicamente significativo, la strategia terapeutica deve essere rivalutata.

Bambini e adolescenti

Questo medicinale non deve essere usato in bambini e adolescenti. L'efficacia e la sicurezza di Elfabrio non sono state stabilite nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 0 e 17 anni.

Altri medicinali ed Elfabrio

Informi il medico se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere qualsiasi altro medicinale.

Gravidanza e allattamento

Non deve ricevere Elfabrio se è in gravidanza, poiché non esistono dati sull'uso di Elfabrio in donne in gravidanza. Se è in gravidanza, pensa di esserlo o intende rimanere incinta, consulti il medico prima di ricevere questo medicinale.

Non si sa se Elfabrio venga escreto nel latte materno. Informi il medico se sta allattando al seno o intende farlo. Il medico la aiuterà a decidere se interrompere l'allattamento o il trattamento con Elfabrio, considerando il beneficio dell'allattamento per il bambino e il beneficio di Elfabrio per lei.

Guida di veicoli e uso di macchinari

Elfabrio può causare capogiri o vertigini. Se durante il giorno del trattamento con Elfabrio si sente capogiro o vertigini o ha avuto uno svenimento, non guidi né usi macchinari finché non si sentirà meglio.

Elfabrio contiene sodio

Questo medicinale contiene 46 mg di sodio (componente principale del sale da cucina) in ogni flaconcino da 10 ml. Ciò corrisponde al 2% dell'assunzione giornaliera massima raccomandata di sodio per un adulto.

Questo medicinale contiene 11,5 mg di sodio (componente principale del sale da cucina) in ogni flaconcino da 2,5 ml. Ciò corrisponde all'1% dell'assunzione giornaliera massima raccomandata di sodio per un adulto.

3. Come utilizzare Elfabrio

Questo medicinale deve essere utilizzato soltanto sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento della malattia di Fabry o di altre malattie simili e deve essere somministrato esclusivamente da un professionista sanitario.

La dose raccomandata è di 1 mg/kg di peso corporeo somministrata una volta ogni due settimane.

Il trattamento può essere somministrato anche alla dose di 2 mg/kg di peso corporeo ogni quattro settimane nei pazienti stabili con una TSE.

Il medico potrebbe indicarle che il trattamento può essere effettuato presso il proprio domicilio, qualora soddisfi determinati criteri. Si rivolga al medico se desidera ricevere il trattamento a casa propria.

Popolazioni speciali

Insufficienza epatica

Non è necessario un aggiustamento della dose nei pazienti con insufficienza epatica.

Insufficienza renale

Non è necessario un aggiustamento della dose nei pazienti con insufficienza renale. La funzionalità renale deve essere valutata periodicamente durante il trattamento con Elfabrio.

La presenza di un danno renale esteso (TFGe < 60 ml/min) può limitare la risposta renale alla terapia sostitutiva enzimatica, probabilmente a causa di alterazioni anatomopatologiche sottostanti irreversibili. In questi casi, la perdita di funzionalità renale rimane nell'intervallo previsto dall'evoluzione naturale della malattia. Si raccomanda una valutazione periodica delle variazioni della velocità di filtrazione glomerulare stimata (TFGe) durante il trattamento con Elfabrio.

Consultare le informazioni rivolte ai professionisti sanitari alla fine di questo foglio illustrativo.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, anche se non tutte le persone li manifestano. La maggior parte degli effetti indesiderati si verifica durante la perfusione o subito dopo («reazione correlata alla perfusione», vedere paragrafo 2 «Avvertenze e precauzioni»).

Durante il trattamento con Elfabrio, potrebbe manifestare alcuni dei seguenti effetti:

Effetti indesiderati gravi

Effetti indesiderati comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10)

• ipersensibilità e reazione allergica grave (i sintomi includono contrazione eccessiva e prolungata dei muscoli delle vie respiratorie che causa difficoltà respiratorie [broncospasmo]), gonfiore del viso, della bocca e della gola, sibili respiratori [«fischi» nel respiro], pressione sanguigna bassa, orticaria, difficoltà a deglutire, eruzione cutanea, mancanza di respiro, vampate di calore, dolore toracico, prurito, nausea, brividi, starnuti e congestione nasale)

Se si verificano questi effetti indesiderati, richieda immediatamente assistenza medica e interrompa la perfusione. Il medico le fornirà il trattamento necessario.

Altri effetti indesiderati sono

Comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10)

• reazioni correlate alla perfusione
• debolezza
• nausea
• eruzione cutanea
• dolore addominale
• capogiri
• dolore
• dolore toracico
• mal di testa
• dolore muscolare e articolare
• sensazioni come intorpidimento, formicolio o pizzicore (parestesia)
• prurito (prurito)
• diarrea
• vomito
• brividi
• arrossamento della pelle (eritema)
• sensazione di giramento (vertigine), agitazione, irritabilità o confusione
• alterazione del ritmo cardiaco normale
• agitazione

Non comuni (possono interessare fino a 1 persona su 100)

• tremore
• pressione sanguigna alta (ipertensione)
• broncospasmo (contrazione dei muscoli bronchiali che causa ostruzione delle vie respiratorie) e difficoltà respiratorie
• irritazione della gola
• sensazione di costrizione alla gola
• aumento della temperatura corporea
• difficoltà a dormire (insonnia)
• sindrome delle gambe senza riposo
• lesione nervosa nelle braccia e nelle gambe che causa dolore o intorpidimento, bruciore e formicolio (neuropatia periferica)
• dolore nervoso (neuralgia)
• sensazione di bruciore
• svenimento
• vampate di calore
• malattia in cui l’acido dello stomaco risale nell’esofago (malattia da reflusso gastroesofageo)
• infiammazione della mucosa dello stomaco (dispepsia)
• indigestione
• flatulenza
• riduzione della sudorazione (ipohidrosi)
• malattia renale immunologica che causa un eccesso di proteine nell’urina e disfunzione renale (glomerulonefrite membranoproliferativa)
• nefropatia cronica
• eccesso di proteine nell’urina (proteinuria)
• lesione tissutale dovuta al fatto che il medicinale, normalmente somministrato per via endovenosa, fuoriesce o viene accidentalmente somministrato nel tessuto circostante (extravasazione nel sito di perfusione)
• gonfiore alle estremità inferiori delle gambe o alle mani (edema)
• gonfiore alle braccia o alle gambe
• sintomi simil-influenzali
• congestione nasale e starnuti
• dolore nel sito di perfus游戏副本

5. Conservazione di Elfabrio

Tenere questo medicamento fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicamento dopo la data di scadenza indicata sull'etichetta e sulla confezione dopo «SCAD». La data di scadenza indica l'ultimo giorno del mese riportato.

Conservare in frigorifero (tra 2 ºC e 8 ºC).

Dopo la diluizione, la soluzione diluita deve essere utilizzata immediatamente. Se non viene usata immediatamente, la soluzione diluita deve essere conservata per un massimo di 24 ore in frigorifero (tra 2 ºC e 8 ºC) o per un massimo di 8 ore a temperatura ambiente (sotto i 25 ºC).

Non usi questo medicamento se nota la presenza di particelle solide o un cambiamento di colore.

I medicinali non devono essere smaltiti tramite scarichi o nell’immondizia. Chieda al suo farmacista come eliminare i contenitori e i medicinali che non utilizza più. In questo modo contribuirà a proteggere l’ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Composizione di Elfabrio

• Il principio attivo è la pegunigalsidasi alfa. Ogni flaconcino contiene 20 mg di pegunigalsidasi alfa in 10 ml oppure 5 mg di pegunigalsidasi alfa in 2,5 ml (2 mg/ml).
• Gli altri componenti sono: citrato trisodico diidrato, acido citrico e cloruro di sodio (vedere sezione 2 «Elfabrio contiene sodio»).

Aspetto del prodotto e contenuto della confezione

Soluzione trasparente e incolore in un flaconcino di vetro trasparente con tappo in gomma e sigillato con una capsula di alluminio.

Confezioni disponibili: 1, 5 o 10 flaconcini.

È possibile che solo alcuni formati siano commercializzati.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via Palermo 26/A

43122 Parma

Italia

Responsabile della produzione

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via San Leonardo 96

43122 Parma

Italia

È possibile ottenere ulteriori informazioni su questo medicinale rivolgendosi al rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo:

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia Europea per i Medicinali: https://www.ema.europa.eu. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web riguardanti malattie rare e medicinali orfani.

Questa informazione è destinata esclusivamente ai professionisti sanitari:

Diluizione (utilizzando una tecnica asettica)

1. Determinare il numero totale di fiale necessarie per l'infusione.

Il numero di fiale necessarie si basa sulla dose totale richiesta per ogni paziente e richiede il calcolo di una dose basata sul peso.

Un esempio di calcolo della dose totale in un paziente di 80 kg a cui è stata prescritta una dose di 1 mg/kg è il seguente:

• Peso del paziente (in kg) ÷ 2 = volume della dose (in ml)
• Esempio: 80 kg (peso del paziente) ÷ 2 = 40 ml (volume da prelevare).
• In questo esempio, sono necessarie 4 fiale da 10 ml (oppure 16 fiale da 2,5 ml).

Un esempio di calcolo della dose totale in un paziente di 80 kg a cui è stata prescritta una dose di 2 mg/kg è il seguente:

• Peso del paziente (in kg) = volume della dose (in ml)
• Esempio: 80 kg (peso del paziente) = 80 ml (volume da prelevare).
• In questo esempio, sono necessarie 8 fiale da 10 ml (oppure 32 fiale da 2,5 ml).

1. Lasciare che il numero necessario di fiale raggiunga la temperatura ambiente prima della diluizione (circa 30 minuti).

Ispezionare visivamente le fiale. Non utilizzare se il sigillo di chiusura manca o è danneggiato. Non utilizzare se sono presenti particelle solide o se si è verificato un cambiamento di colore.

Evitare di agitare o scuotere le fiale.

1. Prelevare e scartare dalla sacca per infusione lo stesso volume calcolato al punto 1 di una soluzione per infusione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %).

2. Prelevare il volume necessario della soluzione di Elfabrio dalle fiale e diluire con una soluzione per infusione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %) fino al volume totale basato sul peso del paziente, come specificato nella seguente tabella.

Volume minimo totale di infusione per i pazienti in base al peso corporeo

Iniettare la soluzione di Elfabrio direttamente nella sacca per fleboclisi.

NON iniettare nello spazio d'aria all'interno della sacca per fleboclisi.

Capovolgere delicatamente la sacca per fleboclisi per mescolare la soluzione, evitando di agitare o scuotere energeticamente.

La soluzione diluita deve essere somministrata utilizzando un filtro in linea da 0,2 μm a bassa adesione proteica.