Replagal 1 mg/ml concentrato per soluzione per infusione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Replagal 1 mg/ml concentrato per soluzione per infusione

Agalsidasi alfa

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di iniziare a utilizzare questo medicinale perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo: potrebbe aver bisogno di rileggerlo.

• Se ha domande, consulti il medico o il farmacista.

• Questo medicinale le è stato prescritto esclusivamente per lei e non deve darlo ad altre persone, anche se presentano sintomi simili ai suoi, poiché potrebbe nuocere loro.

• Se dovesse manifestare effetti indesiderati, consulti il medico o il farmacista, anche nel caso di effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo :

1. Che cos'è Replagal e a cosa serve
2. Cosa deve sapere prima della somministrazione di Replagal
3. Come si somministra Replagal
4. Possibili effetti indesiderati
5. Conservazione di Replagal
6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

1. Che cos'è Replagal e a cosa serve

Il principio attivo di Replagal è agalsidasi alfa (1 mg/ml). L'agalsidasi alfa è una forma dell'enzima umano α-galattosidasi. Viene prodotta attivando il gene della α-galattosidasi A nelle cellule. Successivamente l'enzima viene isolato dalle cellule e trasformato in un concentrato sterile per soluzione per infusione.

Replagal è utilizzato per trattare pazienti adulti, nonché adolescenti e bambini a partire dai 7 anni di età, con diagnosi confermata di malattia di Fabry. Viene impiegato come terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine quando il livello degli enzimi nell'organismo è assente o inferiore al normale, come avviene nella malattia di Fabry.

Dopo 6 mesi di trattamento, Replagal ha ridotto in modo significativo il dolore nei pazienti rispetto ai pazienti trattati con placebo (medicamento inattivo). Replagal ha ridotto la massa del ventricolo sinistro nei pazienti trattati rispetto ai pazienti trattati con placebo. Questi risultati suggeriscono che i sintomi della malattia stanno migliorando o che la malattia si sta stabilizzando.

2. Cosa deve sapere prima della somministrazione di Replagal

Non le deve essere somministrato Replagal

• se è allergico all'agalsidasi alfa o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).

Avvertenze e precauzioni

Consulti il medico o il farmacista prima di iniziare la somministrazione di Replagal.

Se nota uno qualsiasi di questi effetti durante o dopo una perfusione, deve informare immediatamente il medico:

• febbre alta, brividi, sudorazione, battito cardiaco accelerato

• vomito

• capogiri

• orticaria (eruzioni cutanee)

• gonfiore delle mani, dei piedi, delle caviglie, del viso, delle labbra, della bocca o della gola, che può causare difficoltà a deglutire o respirare.

È possibile che il medico interrompa temporaneamente la perfusione (5-10 minuti) fino alla scomparsa dei sintomi, per poi riprendere la somministrazione.

Il medico può inoltre trattare i sintomi con altri farmaci (antistaminici o corticosteroidi). Nella maggior parte dei casi, potrà continuare a ricevere Replagal anche in presenza di questi sintomi.

Se dovesse manifestarsi una reazione allergica grave (di tipo anafilattico), la somministrazione di Replagal verrà interrotta immediatamente e il medico dovrà iniziare un trattamento adeguato.

Se il trattamento con Replagal induce il suo organismo a produrre anticorpi, ciò non comporterà l'inefficacia di Replagal e gli anticorpi potrebbero scomparire nel tempo.

Se soffre di una malattia renale avanzata, è possibile che il trattamento con Replagal abbia un effetto limitato sui suoi reni. Consulti il medico o il farmacista prima di iniziare a utilizzare Replagal.

Bambini

L'esperienza nei bambini di età compresa tra 0 e 6 anni è limitata e pertanto non è possibile raccomandare alcuna dose per questa fascia d'età.

Uso di Replagal con altri medicinali

Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere altri medicinali.

Informi il medico se sta assumendo un medicinale contenente clorochina, amiodarone, benoquina o gentamicina. Esiste un rischio teorico di riduzione dell'attività dell'agalsidasi alfa.

Gravidanza e allattamento

I dati clinici disponibili, estremamente limitati, sull'esposizione a Replagal durante la gravidanza non hanno evidenziato effetti avversi sulla madre o sul neonato.

Se è in gravidanza o in allattamento, se pensa di essere incinta o intende diventarlo, consulti il medico o il farmacista prima di utilizzare questo medicinale.

Guida di veicoli e uso di macchinari

Può guidare veicoli e utilizzare macchinari durante il trattamento con Replagal.

Replagal contiene sodio

Questo medicinale contiene 14,2 mg di sodio (componente principale del sale da cucina) in ogni flaconcino. Ciò corrisponde allo 0,7% dell'assunzione giornaliera massima di sodio raccomandata per un adulto.

Replagal contiene polisorbato 20

Questo medicinale contiene 0,836 mg di polisorbato 20 in ogni flaconcino, pari a 0,22 mg/ml. I polisorbati possono causare reazioni allergiche. Informi il medico se lei o suo figlio avete allergie note.

Tenuta dei registri

Al fine di migliorare la tracciabilità dei medicinali biologici, il nome e il numero di lotto del medicinale somministrato devono essere registrati chiaramente dal personale sanitario. Si rivolga al personale sanitario se ha dubbi.

3. Come si somministra Replagal

Questo medicamento deve essere somministrato e supervisionato da personale adeguatamente formato, che calcolerà anche la dose da somministrare. Finché rimane sotto la supervisione del medico, Replagal può essere somministrato in autoinfusione (può somministrarlo lei stesso o il suo caregiver) dopo aver ricevuto un’adeguata formazione da parte del medico responsabile o dell’infermiere. L’autoinfusione deve essere effettuata in presenza di un adulto responsabile.

La dose raccomandata è una perfusione di 0,2 mg per chilogrammo di peso corporeo. Ciò corrisponde a circa 14 mg o 4 flaconi (flaconcini di vetro) di Replagal per una persona di circa 70 kg.

Uso in bambini e adolescenti

Nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 7 e 18 anni può essere utilizzata una dose di 0,2 mg/kg ogni due settimane.

È possibile che bambini e adolescenti manifestino con maggiore frequenza rispetto agli adulti reazioni correlate all’infusione. Consulti il medico se dovesse manifestare effetti avversi durante la perfusione.

Modalità di somministrazione

Replagal deve essere diluito in una soluzione di cloruro di sodio allo 0,9% (9 mg/ml) prima della somministrazione.

Dopo la diluizione, Replagal viene somministrato per via endovenosa, di solito nel braccio.

La perfusione viene somministrata ogni due settimane.

Ogni volta che riceve il trattamento, la somministrazione endovenosa di Replagal richiede circa 40 minuti. Il trattamento sarà supervisionato da un medico specializzato nel trattamento della malattia di Fabry.

Nel caso di autoinfusione, la dose o la velocità di perfusione non devono essere modificate senza l’autorizzazione del medico responsabile.

Se usa una quantità di Replagal superiore a quella indicata

Se pensa di aver usato una quantità di Replagal superiore a quella indicata, contatti il suo medico.

Se usa una quantità di Replagal inferiore a quella indicata

Se pensa di aver usato una quantità di Replagal inferiore a quella indicata, contatti il suo medico.

Se dimentica di usare Replagal

Se ha saltato una perfusione di Replagal, contatti il suo medico.

Se interrompe il trattamento con Replagal

Non interrompa la somministrazione di Replagal senza aver prima consultato il suo medico. Se ha altre domande sull’uso di questo medicamento, chieda al suo medico o al farmacista.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, sebbene non tutte le persone li manifestino.

In caso di reazione allergica grave (di tipo anafilattico), la somministrazione di Replagal verrà interrotta immediatamente e il medico dovrà avviare un trattamento adeguato.

La maggior parte di essi sono lievi o moderati. Circa 1 paziente su 7 (reazione “molto frequente”) può manifestare una reazione durante o dopo la perfusione di Replagal (reazione correlata alla perfusione). Queste reazioni comprendono brividi, cefalea, nausea, febbre, arrossamento del viso, affaticamento, calo della pressione sanguigna, instabilità, sudorazione, difficoltà respiratorie, prurito, tremori, tosse e vomito. Tuttavia, alcuni effetti indesiderati possono essere gravi e richiedere un trattamento. Reazioni correlate alla perfusione che interessano il cuore, inclusi disturbi del ritmo cardiaco, ischemia miocardica e insufficienza cardiaca, possono verificarsi in pazienti con malattia di Fabry che interessa le strutture cardiache (reazioni con “frequenza non nota” (non può essere stimata dai dati disponibili)). Il medico può interrompere temporaneamente la perfusione (5 – 10 minuti) finché i sintomi non scompaiono, quindi riprendere la perfusione. Il medico può inoltre trattare i sintomi con altri medicinali (antistaminici o corticosteroidi). Nella maggior parte dei casi, Replagal può comunque essere somministrato anche in presenza di tali sintomi.

Elenco di altri effetti indesiderati:

Molto frequenti (possono interessare più di 1 persona su 10):

• gonfiore dei tessuti (es., gambe e braccia)
• intorpidimento o dolore alle dita dei piedi o delle mani
• ronzio alle orecchie
• palpitazioni
• dolore alla gola
• dolore addominale, diarrea
• esantema
• dolore alla schiena o alle estremità, dolore muscolare, dolore articolare
• dolore toracico, sintomi influenzali, febbre, nausea

Frequenti (possono interessare fino a 1 persona su 10):

• alterazioni del gusto degli alimenti, sonnolenza prolungata
• lacrimazione oculare
• aumento del ronzio alle orecchie
• aumento della frequenza cardiaca, disturbi del ritmo cardiaco
• aumento della pressione arteriosa, calo della pressione sanguigna, arrossamento del viso
• raucedine, sensazione di costrizione alla gola, secrezioni nasali
• disturbi addominali
• acne, arrossamento, prurito o macchie cutanee, sudorazione eccessiva
• disturbi ossei e muscolari, gonfiore delle estremità o delle articolazioni
• ipersensibilità
• oppressione toracica, aumento della sensazione di mancanza di energia, sensazione di freddo o di calore, sintomi simili all’influenza, malessere generale

Non comuni (possono interessare fino a 1 persona su 100):

• reazione allergica grave (di tipo anafilattico)
• riflesso palpebrale anomalo
• aumento della frequenza cardiaca
• livelli ridotti di ossigeno nel sangue e secrezioni appiccicose in gola
• alterazione del senso dell’olfatto
• accumulo di liquido sotto la pelle che può causare gonfiore di alcune parti del corpo, decolorazione cutanea reticolare, ad es. alla gamba
• sensazione di pesantezza
• eruzione cutanea nel sito di iniezione

Bambini e adolescenti

Gli effetti indesiderati riportati nei bambini erano in generale simili a quelli riportati negli adulti. Tuttavia, le reazioni correlate alla perfusione (febbre, difficoltà respiratorie, dolore toracico) e il peggioramento del dolore si sono verificati con maggiore frequenza.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta qualsiasi tipo di effetto indesiderato, informi il medico o il farmacista, anche se si tratta di possibili effetti indesiderati non menzionati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di notifica indicato nell’Appendice V. Comunicando gli effetti indesiderati, contribuisce a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di Replagal

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sull'etichetta e sulla confezione dopo SCAD. La data di scadenza indica l'ultimo giorno del mese indicato.

Conservare in frigorifero (tra 2°C e 8°C).

Non usi Replagal se nota cambiamenti di colore o la presenza di particelle estranee.

I medicinali non devono essere smaltiti tramite lo scarico delle acque o nei rifiuti domestici. Chieda al suo farmacista come eliminare i contenitori e i medicinali che non sono più necessari. In questo modo contribuirà a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

Composizione di Replagal

• Il principio attivo è l'agalsidasi alfa. Ogni ml di Replagal contiene 1 mg di agalsidasi alfa.

• Gli altri componenti sono: fosfato monosodico monoidrato (E339), polisorbato 20 (E432), cloruro di sodio, idrossido di sodio (E524), acqua per preparazioni iniettabili.

Vedere sezione 2 “Replagal contiene sodio” e “Replagal contiene polisorbato 20”.

Aspetto del medicinale e contenuto della confezione

Replagal è un concentrato per soluzione per infusione. Il medicinale è disponibile in flaconcini contenenti 3,5 mg/3,5 ml di agalsidasi alfa. Le confezioni contengono 1, 4 o 10 flaconcini. Possono essere commercializzate solo alcune confezioni.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Takeda Pharmaceuticals International AG Ireland Branch

Block 2 Miesian Plaza

50–58 Baggot Street Lower

Dublino 2

D02 HW68

Irlanda

Produttore responsabile

Takeda Pharmaceuticals International AG Ireland Branch

Block 2 Miesian Plaza

50–58 Baggot Street Lower

Dublino 2

D02 HW68

Irlanda

Shire Pharmaceuticals Ireland Limited

Block 2 & 3 Miesian Plaza

50 – 58 Baggot Street Lower

Dublino 2

Irlanda

Per ulteriori informazioni su questo medicinale, è possibile rivolgersi al rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo:

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia Europea per i Medicinali http://www.ema.europa.eu/. Il sito contiene inoltre collegamenti ad altri siti web riguardanti le malattie rare e i medicinali orfani.

Questa informazione è destinata esclusivamente ai medici o ai professionisti del settore sanitario:

Istruzioni per l'uso, la manipolazione e lo smaltimento

Il trattamento con Replagal deve essere supervisionato da un medico esperto nella cura di pazienti affetti dalla malattia di Fabry o da altri disturbi metabolici ereditari.

Replagal viene somministrato alla dose di 0,2 mg/kg di peso corporeo ogni due settimane, mediante infusione endovenosa della durata di 40 minuti.

1. Calcolare la dose e il numero di fiale di Replagal necessari.
2. Diluire il volume totale di concentrato di Replagal necessario in 100 ml di soluzione di cloruro di sodio 9 mg/ml per infusione (0,9% p/v). Prestare attenzione a garantire la sterilità delle soluzioni preparate, poiché Replagal non contiene conservanti né agenti batteriostatici; pertanto deve essere applicata una tecnica asettica. Una volta diluito, il prodotto deve essere mescolato delicatamente, senza agitarlo.
3. La soluzione deve essere ispezionata visivamente per verificare la presenza di particelle in sospensione o variazioni di colore prima della somministrazione.
4. La soluzione per infusione deve essere somministrata nell’arco di 40 minuti, utilizzando una linea endovenosa con filtro integrato. Poiché il prodotto non contiene conservanti, si raccomanda di iniziare la somministrazione il più presto possibile. Tuttavia, è stata dimostrata la stabilità chimica e fisica della soluzione diluita per 24 ore a 25 °C.
5. Non utilizzare la stessa linea endovenosa per la somministrazione contemporanea di Replagal e di altri agenti.
6. Per uso singolo. Lo smaltimento del medicinale non utilizzato e di tutti i materiali venuti a contatto con esso deve essere effettuato in conformità con le normative locali.