Onpattro 2 mg/ml concentrato per soluzione per infusione

Foglio illustrativo: Informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per il paziente

Onpattro 2 mg/ml concentrato per soluzione per infusione

patisiran

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di ricevere questo medicamento, perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo, poiché potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha domande, chieda al suo medico o all'infermiere.
• Se manifesta effetti indesiderati, informi il suo medico o l'infermiere, anche se si tratta di effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo:

1. Che cos'è Onpattro e a che cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di ricevere Onpattro
3. Come viene somministrato Onpattro
4. Possibili effetti indesiderati
5. Conservazione di Onpattro
6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

1. Che cos'è Onpattro e a cosa serve

Il principio attivo di Onpattro è il patisiran.

Onpattro è un medicamento che tratta una malattia ereditaria chiamata amiloidosi ereditaria da transtiretina (amiloidosi ATTRh).

L’amiloidosi ATTRh è causata da anomalie di una proteina presente nell’organismo chiamata “transtiretina” (TTR).

• Questa proteina è prodotta principalmente nel fegato e trasporta la vitamina A e altre sostanze nell’organismo.
• Nelle persone affette da questa malattia, le proteine TTR con forma anomala si aggregano formando depositi chiamati “amiloide”.
• L’amiloide può accumularsi intorno ai nervi, al cuore e in altre parti del corpo, impedendo il loro normale funzionamento. Ciò provoca i sintomi della malattia.

Onpattro agisce riducendo la quantità di proteina TTR prodotta dal fegato.

• In questo modo, vi è meno proteina TTR nel sangue che possa formare amiloide.
• Ciò può aiutare a ridurre gli effetti della malattia.

Onpattro è utilizzato esclusivamente negli adulti.

2. Cosa deve sapere prima di ricevere Onpattro

Non deve ricevere Onpattro

• se in precedenza ha avuto una reazione allergica grave a patisiran o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6). Se ha dei dubbi, consulti il medico o l’infermiere prima di ricevere Onpattro.

Avvertenze e precauzioni

Reazioni correlate all’infusione

Onpattro viene somministrato come fleboclisi endovenosa (chiamata “infusione endovenosa”). Durante il trattamento con Onpattro possono verificarsi reazioni correlate all’infusione. Prima di ogni infusione le verranno somministrati farmaci che riducono la probabilità di sviluppare reazioni correlate all’infusione (vedere “Farmaci somministrati durante il trattamento con Onpattro” nella sezione 3).

Informi immediatamente il medico o l’infermiere se dovesse manifestare segni di reazione correlata all’infusione. Tali segni sono descritti all’inizio della sezione 4.

Se dovesse manifestare una reazione correlata all’infusione, il medico o l’infermiere potrebbero rallentare l’infusione e potrebbe essere necessario assumere altri farmaci per controllare i sintomi. Una volta che tali reazioni si sono risolte o migliorate, il medico o l’infermiere potranno decidere di riprendere l’infusione.

Carenza di vitamina A

Il trattamento con Onpattro riduce la quantità di vitamina A nel sangue. Il medico controllerà i suoi livelli di vitamina A. Se i livelli di vitamina A sono bassi, il medico attenderà che tornino alla normalità e che vengano risolti eventuali sintomi dovuti alla carenza di vitamina A prima di iniziare il trattamento con Onpattro. I sintomi della carenza di vitamina A possono includere:

• Diminuzione della vista notturna, occhi secchi, vista scarsa e vista offuscata o annebbiata.

Se ha problemi alla vista o altri disturbi oculari durante l’uso di Onpattro, consulti il medico. Il medico potrà eventualmente indirizzarla a un oculista per un controllo.

Il medico le chiederà di assumere un supplemento quotidiano di vitamina A durante il trattamento con Onpattro.

Livelli troppo alti o troppo bassi di vitamina A possono danneggiare lo sviluppo del feto. Pertanto, le donne in età fertile non devono essere in stato di gravidanza all’inizio del trattamento con Onpattro e devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci (vedere la sezione “Gravidanza, allattamento e contraccezione” riportata di seguito).

Informi il medico se prevede di rimanere incinta. Il medico potrebbe consigliarle di interrompere l’assunzione di Onpattro. Il medico si assicurerà che i suoi livelli di vitamina A siano tornati alla normalità prima che lei tenti di rimanere incinta.

Informi il medico se dovesse verificarsi una gravidanza non pianificata. Il medico potrebbe consigliarle di interrompere l’assunzione di Onpattro. Nei primi 3 mesi di gravidanza, il medico potrebbe consigliarle di interrompere l’assunzione del supplemento di vitamina A. Negli ultimi 6 mesi di gravidanza, deve riprendere l’assunzione del supplemento di vitamina A se i livelli di vitamina A nel sangue non sono ancora tornati alla normalità, a causa del maggiore rischio di carenza di vitamina A negli ultimi 3 mesi di gravidanza.

Bambini e adolescenti

Onpattro non è raccomandato nei bambini e negli adolescenti di età inferiore ai 18 anni.

Altri medicinali e Onpattro

Informi il medico o l’infermiere se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere altri medicinali. È importante informare il medico o l’infermiere se sta assumendo uno dei seguenti farmaci, poiché il medico potrebbe dover modificare la dose:

• Bupropione, un medicinale utilizzato per trattare la depressione o per aiutare a smettere di fumare.
• Efavirenz, un medicinale utilizzato per trattare l’infezione da HIV e l’AIDS.

Gravidanza, allattamento e contraccezione

Se è in stato di gravidanza o in allattamento, se pensa di essere incinta o intende rimanere incinta, consulti il medico prima di usare questo medicinale.

Donne in età fertile

Onpattro ridurrà il livello di vitamina A nel sangue, la quale è importante per lo sviluppo normale del feto. Se è una donna in età fertile, deve usare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con Onpattro. Consulti il medico o l’infermiere sui metodi contraccettivi adeguati. Deve essere esclusa la gravidanza prima di iniziare il trattamento con Onpattro.

Gravidanza

Non usi Onpattro se è in stato di gravidanza, a meno che non le sia stato specificamente prescritto dal medico. Se è in età fertile e intende usare Onpattro, deve utilizzare metodi contraccettivi efficaci.

Allattamento

I componenti di Onpattro possono passare nel latte materno. Consulti il medico per decidere se sospendere l’allattamento o il trattamento con Onpattro.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Si ritiene che l’impatto di Onpattro sulla capacità di guidare veicoli o di utilizzare macchinari sia nullo o trascurabile. Il medico le dirà se la sua condizione le permette di guidare veicoli e utilizzare macchinari in sicurezza.

Onpattro contiene sodio

Questo medicinale contiene 3,99 milligrammi (mg) di sodio (il componente principale del sale da cucina) per millilitro (ml). Ciò corrisponde allo 0,2% dell’assunzione giornaliera massima raccomandata di sodio per un adulto.

3. Come viene somministrato Onpattro

Quanta quantità di Onpattro viene somministrata

• Il medico calcolerà la quantità di Onpattro da somministrarle in base al suo peso corporeo.
• La dose abituale di Onpattro è di 300 microgrammi per chilogrammo (kg) di peso corporeo, somministrata una volta ogni 3 settimane.

Come viene somministrato Onpattro

• Onpattro le verrà somministrato da un medico o da un infermiere.
• Viene somministrato sotto forma di fleboclisi endovenosa ("infusione endovenosa"), normalmente della durata di circa 80 minuti.

Se non ha problemi con le infusioni in clinica, il medico potrebbe discutere con lei la possibilità che un operatore sanitario le somministri le infusioni a casa.

Farmaci somministrati durante il trattamento con Onpattro

Circa 60 minuti prima di ogni infusione di Onpattro le verranno somministrati farmaci che riducono il rischio di reazioni correlate all'infusione (vedere sezione 4). Questi includono antistaminici, un corticosteroide (un farmaco che riduce l'infiammazione) e un analgesico.

Per quanto tempo deve utilizzare Onpattro

Il medico le indicherà per quanto tempo deve ricevere Onpattro. Non interrompa il trattamento con Onpattro a meno che il medico non glielo consigli.

Se ha ricevuto una quantità di Onpattro superiore a quella indicata

Questo medicinale le viene somministrato dal medico o dall'infermiere. Nel caso improbabile in cui ricevesse una quantità eccessiva (sopradosaggio), il medico o l'infermiere controlleranno se presenta effetti indesiderati.

Se ha dimenticato la dose di Onpattro

Se non si presenta a un appuntamento per ricevere Onpattro, chieda al medico o all'infermiere quando fissare il trattamento successivo.

Se ha altre domande sull'uso di questo medicinale, chieda al medico o all'infermiere.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, anche se non tutte le persone li manifestano.

Reazioni correlate all'infusione

Le reazioni correlate all'infusione sono molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10).

Informi immediatamente il medico o l'infermiere se durante il trattamento dovesse manifestare uno dei seguenti segni di reazione correlata all'infusione. Potrebbe essere necessario rallentare o interrompere l'infusione e potrebbe essere necessario assumere altri medicinali per trattare la reazione.

• Dolore addominale
• Nausea
• Dolori corporei, ad esempio alla schiena, al collo o alle articolazioni
• Cefalea
• Sensazione di stanchezza (affaticamento)
• Brividi
• Capogiri
• Tosse, affanno o altri problemi respiratori
• Arrossamento del viso o del corpo (rossore), calore cutaneo, eruzione cutanea o prurito
• Fastidio o dolore al torace
• Frequenza cardiaca accelerata
• Pressione sanguigna bassa o alta; alcuni pazienti sono svenuti durante l'infusione a causa di ipotensione
• Dolore, arrossamento, sensazione di calore o gonfiore nel sito di infusione o nelle sue vicinanze
• Gonfiore del viso
• Cambiamenti nel suono o nel tono della voce (raucedine)

Altri effetti indesiderati

Informi immediatamente il medico o l'infermiere se dovesse notare uno dei seguenti effetti indesiderati:

Molto comuni: possono interessare più di 1 persona su 10

• Gonfiore delle braccia o delle gambe (edema periferico)

Comuni: possono interessare fino a 1 persona su 10

• Dolori articolari (artralgia)
• Crampi muscolari
• Indigestione (dispepsia)
• Affanno (dispnea)
• Arrossamento della pelle (eritema)
• Sensazione di stordimento o svenimento (vertigini)
• Naso chiuso o che cola (rinite)
• Irritazione o infezione delle vie respiratorie (sinusite, bronchite)

Non comuni: possono interessare fino a 1 persona su 100

• Fuoriuscita del medicinale nei tessuti circostanti il sito di infusione, che può causare gonfiore o arrossamento

Informi immediatamente il medico o l'infermiere se dovesse notare uno degli effetti indesiderati sopra elencati.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta qualsiasi tipo di effetto indesiderato, consulti il medico o l'infermiere, anche se si tratta di possibili effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di notifica indicato nell'Appendice V. Segnalando gli effetti indesiderati, lei può contribuire a fornire ulteriori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Conservazione di Onpattro

Tenere questo medicinale lontano dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sulla confezione dopo SCAD. La data di scadenza indica l'ultimo giorno del mese riportato.

Conservare in frigorifero (tra 2 °C e 8 °C). Non congelare.

Se non è disponibile il raffreddamento, Onpattro può essere conservato a temperatura ambiente (fino a 25 °C) per un massimo di 14 giorni.

I medicinali non devono essere smaltiti tramite scarichi o nei rifiuti domestici. Il personale sanitario si occuperà dello smaltimento dei medicinali non più utilizzati. In questo modo, contribuirà a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Composizione di Onpattro

• Il principio attivo è il patisiran.
• Ogni ml contiene patisiran sodico equivalente a 2 mg di patisiran.
• Ogni flaconcino contiene patisiran sodico equivalente a 10 mg di patisiran.
• Gli altri componenti sono DLin-MC3-DMA ((6Z,9Z,28Z,31Z)-eptatriaconta-6,9,28,31-tetraen-19-il-4-(dimetilamino) butanoato), PEG2000-C-DMG (α-(3’-{[1,2-di(miristilossi)propilossi]carbamilammino}propil)-ω-metossi, poliossietilene), DSPC (1,2-distearoil-sn-glicerolo-3-fosfocolina), colesterolo, fosfato disodico diidrato eptaidrato, diidrogenofosfato di potassio anidro, cloruro di sodio e acqua per preparazioni iniettabili (vedere “Onpattro contiene sodio” nella sezione 2).

Aspetto di Onpattro e contenuto della confezione

• Onpattro è un concentrato per soluzione per infusione, un liquido omogeneo opalescente bianco o leggermente biancastro (concentrato sterile).
• Onpattro è fornito in scatole di cartone contenenti un flaconcino ciascuna.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio e responsabile della fabbricazione

Alnylam Netherlands B.V.

Antonio Vivaldistraat 150

1083 HP Amsterdam

Paesi Bassi

È possibile richiedere ulteriori informazioni su questo medicinale rivolgendosi al rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo: 05/2024

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia Europea per i Medicinali: http://www.ema.europa.eu/.

Questa informazione è destinata esclusivamente ai professionisti del settore sanitario:

Premedicazione necessaria

Tutti i pazienti devono ricevere una premedicazione prima della somministrazione di Onpattro per ridurre il rischio di reazioni correlate all’infusione (RCI). Nel giorno dell’infusione di Onpattro, almeno 60 minuti prima dell’inizio dell’infusione, devono essere somministrati i seguenti farmaci:

• Corticosteroide per via endovenosa (10 mg di desametasone o equivalente)
• Paracetamolo per via orale (500 mg)
• Antagonista H1 per via endovenosa (50 mg di difenidramina o equivalente)
• Antagonista H2 per via endovenosa (20 mg di famotidina o equivalente)

Se la premedicazione non è disponibile o non è tollerata per via endovenosa, può essere somministrato un equivalente per via orale.

Se clinicamente indicato, il corticosteroide può essere ridotto gradualmente con decrementi non superiori a 2,5 mg fino a una dose minima di 5 mg di desametasone (endovenoso, EV) o equivalente. Il paziente deve ricevere almeno 3 infusioni consecutive di Onpattro senza manifestare RCI prima di ogni riduzione della premedicazione con corticosteroidi.

È possibile somministrare dosi aggiuntive o più elevate di uno o più farmaci della premedicazione, se necessario, per ridurre il rischio di RCI.

Preparazione della soluzione per infusione

Questo medicinale è per uso singolo.

Onpattro deve essere diluito con una soluzione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %) prima dell’infusione endovenosa. La soluzione per infusione diluita deve essere preparata da un professionista sanitario utilizzando una tecnica asettica nel modo seguente:

• Estrarre Onpattro dal frigorifero. Non agitare né mescolare.
• Scartare il flaconcino se è stato congelato.
• Effettuare un’ispezione visiva per rilevare particelle e alterazioni del colore. Non utilizzare se si osservano colorazioni o particelle estranee. Onpattro è una soluzione omogenea opalescente bianca o leggermente biancastra. Può essere visibile un rivestimento bianco o leggermente biancastro sulla superficie interna del flaconcino, generalmente nella zona di contatto tra il liquido e lo spazio vuoto. La presenza di questo rivestimento bianco o leggermente biancastro non influisce sulla qualità del prodotto.
• Calcolare il volume necessario di Onpattro in base alla posologia raccomandata in funzione del peso.
• Aspirare tutto il contenuto di uno o più flaconcini in un’unica siringa sterile.
• Filtrare Onpattro attraverso un filtro per siringa sterile in polietersolfone (PES) da 0,45 micron in un contenitore sterile.
• Aspirare il volume necessario di Onpattro filtrato dal contenitore sterile con una siringa sterile.
• Diluire il volume necessario di Onpattro filtrato in una sacca per infusione contenente soluzione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %) fino a un volume totale di 200 ml. Utilizzare sacche per infusione che non contengano di(2-etilesil)ftalato (DEHP).
• Capovolgere delicatamente la sacca per mescolare la soluzione. Non agitare. Non mescolare né diluire con altri medicinali.
• Smaltire le parti non utilizzate di Onpattro. L’eliminazione del medicinale non utilizzato e di tutti i materiali che sono entrati in contatto con esso deve avvenire in conformità con le normative locali.
• Onpattro non contiene conservanti. La soluzione diluita deve essere somministrata immediatamente dopo la preparazione. Se non viene utilizzata immediatamente, la soluzione diluita può essere conservata nella sacca per infusione a temperatura ambiente (fino a 30 °C) o tra 2 °C e 8 °C per un massimo di 16 ore (incluso il tempo di infusione). Non congelare.

Somministrazione

Onpattro è per uso endovenoso.

• Onpattro deve essere diluito prima dell’infusione endovenosa.
• Deve essere utilizzato un accesso endovenoso dedicato con un sistema per infusione contenente un filtro integrato in PES da 1,2 micron. I sistemi per infusione non devono contenere di(2-etilesil)ftalato (DEHP).
• La soluzione diluita di Onpattro deve essere infusa per via endovenosa nell’arco di circa 80 minuti, con una velocità di infusione iniziale di circa 1 ml/min per i primi 15 minuti, seguita da un aumento a circa 3 ml/min per il resto dell’infusione. La durata dell’infusione può essere prolungata in caso di RCI.
• Onpattro deve essere somministrato attraverso un accesso venoso sicuro e a flusso libero. È necessario monitorare il sito di infusione per rilevare eventuali infiltrazioni durante la somministrazione. In caso di sospetta extravasazione, gestire secondo la pratica standard locale per sostanze non vescicanti.
• Il paziente deve essere osservato durante l’infusione e, se clinicamente indicato, anche dopo la stessa.
• Al termine dell’infusione, il sistema di somministrazione endovenosa deve essere risciacquato con una soluzione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %) per garantire che sia stato somministrato tutto il medicinale.