Nexviadyme 100 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Nexviadyme 100 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione

avalglucosidasi alfa

Questo medicinale è sottoposto a monitoraggio addizionale, che permetterà di identificare più rapidamente eventuali nuove informazioni sulla sicurezza. La sua collaborazione segnalando eventuali effetti indesiderati è importante. Nella sezione 4, alla fine, è riportata l'informazione su come segnalare tali effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima che le venga somministrato questo medicinale, perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo: potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha domande, si rivolga al medico, al farmacista o all'infermiere.
• Se manifesta effetti indesiderati, informi il medico, il farmacista o l'infermiere, anche se si tratta di effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos'è Nexviadyme e a che cosa serve
2. Cosa deve sapere prima che le venga somministrato Nexviadyme
3. Come si somministra Nexviadyme
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Nexviadyme
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Che cos'è Nexviadyme e per cosa si utilizza

Che cos'è Nexviadyme

Nexviadyme contiene un enzima chiamato avalglucosidasi alfa; si tratta di una copia dell'enzima naturale chiamato alfa-glucosidasi acida (GAA), che è carente nelle persone affette da malattia di Pompe.

Per cosa si utilizza Nexviadyme

Nexviadyme è utilizzato per trattare persone di tutte le età affette da malattia di Pompe.

Le persone con malattia di Pompe presentano livelli bassi dell'enzima alfa-glucosidasi acida (GAA). Questo enzima contribuisce a regolare i livelli di glicogeno (un tipo di carboidrato) nell'organismo. Il glicogeno fornisce energia all'organismo, ma nella malattia di Pompe si accumulano alti livelli di glicogeno in diversi muscoli, causandone il danno. Il medicinale sostituisce l'enzima mancante, consentendo all'organismo di ridurre l'accumulo di glicogeno.

2. Cosa deve sapere prima che le venga somministrato Nexviadyme

Non usi Nexviadyme

se ha avuto reazioni allergiche (ipersensibilità) potenzialmente letali alla avalglucosidasi alfa o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6) e queste reazioni si sono ripresentate dopo l’interruzione e la ripresa del trattamento.

Avvertenze e precauzioni

Consulti il suo medico, il farmacista o l’infermiere prima di iniziare a usare Nexviadyme.

Contatti immediatamente il medico se il trattamento con Nexviadyme provoca:

• reazioni allergiche, inclusa anafilassi (una reazione allergica grave) – vedere la sezione “Possibili effetti indesiderati” per conoscere i sintomi
• reazione correlata all’infusione durante la somministrazione del medicinale o nelle poche ore successive – vedere la sezione “Possibili effetti indesiderati” per conoscere i sintomi

Informi inoltre il medico se presenta gonfiore alle gambe o gonfiore generalizzato del corpo. Il medico deciderà se interrompere l’infusione di Nexviadyme e le fornirà il trattamento medico adeguato. Il medico deciderà inoltre se può continuare a ricevere avalglucosidasi alfa.

Altri medicinali e Nexviadyme

Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere altri medicinali.

Gravidanza, allattamento e fertilità

Se è in gravidanza o in allattamento, se pensa di essere in gravidanza o se intende rimanere incinta, consulti il medico o il farmacista prima di usare questo medicinale. Non sono disponibili informazioni sull’uso di Nexviadyme in donne in gravidanza. Non deve ricevere Nexviadyme durante la gravidanza a meno che il medico non glielo raccomandi espressamente. Lei e il medico dovranno decidere se può usare Nexviadyme durante l’allattamento.

Guida di veicoli e uso di macchinari

Nexviadyme può avere un effetto trascurabile sulla capacità di guidare veicoli e utilizzare macchinari. Poiché possono verificarsi capogiri, abbassamento della pressione sanguigna e sonnolenza come reazioni correlate all’infusione, ciò potrebbe influire sulla capacità di guidare e utilizzare macchinari nel giorno dell’infusione.

3. Come si somministra Nexviadyme

Nexviadyme verrà somministrato sotto la supervisione di un professionista sanitario esperto nel trattamento della malattia di Pompe.

Potrebbero essere somministrati altri medicinali prima di ricevere Nexviadyme, al fine di ridurre alcuni effetti avversi. Tali medicinali includono un antistaminico, uno steroide e un farmaco (come il paracetamolo) per ridurre la febbre.

Il dosaggio di Nexviadyme si basa sul suo peso corporeo e verrà somministrato una volta ogni due settimane.

• Il dosaggio raccomandato di Nexviadyme è di 20 mg/kg di peso corporeo.

Infusione domiciliare

Il suo medico potrebbe valutare la possibilità che lei riceva l'infusione di Nexviadyme a casa, se ciò risulta sicuro e appropriato. Se dovesse manifestare un effetto avverso durante un'infusione di Nexviadyme, la persona responsabile dell'infusione domiciliare potrà interrompere l'infusione e avviare il trattamento medico adeguato.

Istruzioni per un uso corretto

Nexviadyme viene somministrato per gocciolamento in una vena (infusione endovenosa). Viene fornito al professionista sanitario sotto forma di polvere da ricostituire con acqua sterile e successivamente diluita con glucosio prima dell'infusione.

Se riceve una dose eccessiva di Nexviadyme

Una velocità di infusione eccessiva di Nexviadyme può causare vampate di calore.

Se dimentica la sua dose di Nexviadyme

Se ha dimenticato un'infusione, contatti il suo medico. Se ha altre domande sull'uso di questo medicinale, chieda al suo medico, al farmacista o all'infermiere.

Se interrompe il trattamento con Nexviadyme

Consulti il suo medico se desidera interrompere il trattamento con Nexviadyme. I sintomi della sua malattia potrebbero peggiorare se interrompe il trattamento.

4. Possibili effetti indesiderati

Gli effetti indesiderati si verificano principalmente durante la somministrazione per infusione di Nexviadyme o subito dopo. Deve informare immediatamente il medico se dovesse manifestarsi una reazione correlata all'infusione o una reazione allergica. Il medico può somministrarle farmaci prima dell'infusione per prevenire tali reazioni.

Reazioni correlate all'infusione

La maggior parte delle reazioni correlate all'infusione sono lievi o moderate. I sintomi di una reazione correlata all'infusione comprendono malessere toracico, aumento della pressione arteriosa, aumento della frequenza cardiaca, brividi, tosse, diarrea, affaticamento, cefalea, sintomi simil-influenzali, nausea, vomito, arrossamento degli occhi, dolore alle braccia e alle gambe, arrossamento della pelle, prurito cutaneo, eruzione cutanea e orticaria.

Reazioni allergiche

Le reazioni allergiche possono includere sintomi come difficoltà respiratorie, sensazione di oppressione al torace, arrossamento cutaneo, tosse, capogiri, nausea, arrossamento dei palmi delle mani e delle piante dei piedi, prurito ai palmi delle mani e alle piante dei piedi, gonfiore del labbro inferiore e della lingua, bassi livelli di ossigeno nel sangue ed eruzione cutanea.

Molto comuni (possono riguardare più di 1 persona su 10)

• Ipersensibilità
• Cefalea
• Nausea
• Prurito cutaneo
• Eruzione cutanea

Comuni (possono riguardare fino a 1 persona su 10)

• Anafilassi (reazione allergica grave)
• Capogiri
• Sonnolenza
• Tremore (agitazione)
• Sensazione di bruciore
• Occhi rossi
• Prurito oculare
• Gonfiore delle palpebre
• Palpitazioni
• Rubefazione
• Aumento della pressione arteriosa
• Pressione arteriosa bassa
• Colorazione bluastra della pelle e delle labbra
• Calori improvvisi (vasodilatazione)
• Pallore cutaneo
• Tossicchiamento
• Difficoltà respiratorie
• Irritazione della gola
• Dolore alla bocca e alla gola
• Diarrea
• Vomito
• Gonfiore delle labbra
• Lingua gonfia
• Dolore addominale
• Dolore addominale superiore
• Indigestione
• Orticaria
• Arrossamento delle mani
• Arrossamento della pelle
• Eruzione cutanea rossa
• Sudorazione eccessiva
• Eruzione cutanea con prurito
• Placca cutanea
• Spasmi muscolari
• Dolori muscolari
• Dolore alle braccia o alle gambe
• Dolore ai fianchi
• Affaticamento
• Brividi
• Febbre
• Malessere toracico
• Dolore
• Sintomi simil-influenzali
• Dolore nel sito di infusione
• Basso livello di ossigeno nel sangue
• Debolezza
• Gonfiore del viso
• Sensazione di freddo o calore

Non comuni (possono riguardare fino a 1 persona su 100)

• Infiammazione degli occhi
• Intorpidimento o formicolio
• Lacrimazione
• Battiti cardiaci aggiuntivi
• Respiro rapido
• Gonfiore della gola
• Intorpidimento della bocca, della lingua o delle labbra
• Formicolio della bocca, della lingua o delle labbra
• Difficoltà di deglutizione
• Gonfiore della pelle
• Decolorazione della pelle
• Dolore facciale
• Aumento della temperatura corporea
• Extravasazione nel sito di infusione
• Dolore articolare nel sito di infusione
• Eruzione cutanea nel sito di infusione
• Reazione nel sito di infusione
• Prurito nel sito di infusione
• Edema localizzato
• Gonfiore alle braccia e alle gambe
• Rumori respiratori anomali (sibili)
• Esami del sangue indicativi di infiammazione
• Ridotta sensibilità al tatto, al dolore e alla temperatura
• Malessere orale (inclusa sensazione di bruciore alle labbra)

Gli effetti indesiderati riportati nei bambini e negli adolescenti sono stati simili a quelli osservati negli adulti.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se dovesse manifestarsi un qualsiasi effetto indesiderato, informi il medico, il farmacista o l'infermiere, anche qualora si tratti di effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di segnalazione indicato nell'Appendice V. Comunicando gli effetti indesiderati, contribuisce a fornire ulteriori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Conservazione di Nexviadyme

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non utilizzare questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sull'etichetta dopo SCAD. La data di scadenza indica l'ultimo giorno del mese riportato.

Flaconcini non aperti:

Conservare in frigorifero (tra 2 ºC e 8 ºC).

Soluzione ricostituita:

Dopo la ricostituzione, si raccomanda di diluire immediatamente. La soluzione ricostituita può essere conservata fino a 24 ore se mantenuta in frigorifero tra 2 ºC e 8 ºC.

Soluzione diluita:

Dopo la diluizione, si raccomanda di utilizzare immediatamente. La soluzione diluita può essere conservata per 24 ore a una temperatura compresa tra 2 ºC e 8 ºC, seguite da 9 ore a temperatura ambiente (fino a 25 ºC).

I medicinali non devono essere smaltiti tramite scarichi o rifiuti domestici. Chiedere al proprio medico, farmacista o infermiere come eliminare correttamente i contenitori e i medicinali che non sono più necessari. In questo modo si contribuisce a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

Composizione di Nexviadyme

Il principio attivo è l'avalglucosidasi alfa. Un flaconcino contiene 100 mg di avalglucosidasi alfa. Dopo la ricostituzione, la soluzione contiene 10 mg di avalglucosidasi alfa per ml e, dopo la diluizione, la concentrazione varia da 0,5 mg/ml a 4 mg/ml.

Gli altri componenti sono:

• Histidina
• Cloridrato di histidina monoidrato
• Glicina
• Mannitolo
• Polisorbato 80

Aspetto del prodotto e contenuto della confezione

L'avalglucosidasi alfa è un concentrato in polvere per soluzione per infusione in un flaconcino (100 mg/flaconcino). Ogni confezione contiene 1, 5, 10 o 25 flaconcini. Alcuni formati di confezionamento potrebbero non essere commercializzati.

Il polvere è di colore bianco o giallo pallido. Dopo la ricostituzione, si ottiene una soluzione limpida, incolore o da giallo pallido. La soluzione ricostituita deve essere ulteriormente diluita.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Sanofi B.V.

Paasheuvelweg 25

1105 BP Amsterdam

Paesi Bassi

Responsabile della produzione

Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda

È possibile richiedere ulteriori informazioni su questo medicinale rivolgendosi al rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo:

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea per i medicinali: http://www.ema.europa.eu. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web riguardanti malattie rare e medicinali orfani.

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Queste informazioni sono destinate esclusivamente ai professionisti sanitari:

Ricostituzione:

Utilizzare una tecnica asettica durante la ricostituzione.

1. Calcolare il numero di fiale necessarie per la ricostituzione in base al peso individuale del paziente e alla dose raccomandata di 20 mg/kg o 40 mg/kg.

Peso del paziente (kg) × dose (mg/kg) = dose del paziente (in mg). Dose del paziente (in mg) divisa per 100 mg/fiala = numero di fiale da ricostituire. Se il numero di fiale comprende una frazione, arrotondare al numero intero successivo.

Esempio: peso del paziente (16 kg) × dose (20 mg/kg) = dose del paziente (320 mg). 320 mg diviso 100 mg/fiala = 3,2 fiale; pertanto, devono essere ricostituite 4 fiale.

Esempio: peso del paziente (16 kg) × dose (40 mg/kg) = dose del paziente (640 mg).
640 mg diviso 100 mg/fiala = 6,4 fiale; pertanto, devono essere ricostituite 7 fiale.

1. Estrarre dal frigorifero il numero richiesto di fiale necessarie per la perfusione e attendere circa 30 minuti affinché raggiungano la temperatura ambiente.
2. Ricostituire ciascuna fiala iniettando lentamente 10,0 ml di acqua per preparazioni iniettabili (water for injection, WFI) in ogni fiala. Ogni fiala produrrà 100 mg/10 ml (10 mg/ml). Evitare l’impatto violento dell’acqua per preparazioni iniettabili sulla polvere e la formazione di schiuma. Ciò si ottiene aggiungendo lentamente l’acqua per preparazioni iniettabili per gocciolamento lungo la parete interna della fiala e non direttamente sulla polvere liofilizzata. Inclinare e ruotare delicatamente ogni fiala. Non capovolgerla né agitarla.
3. Effettuare immediatamente un’ispezione visiva delle fiale ricostituite per verificare che la soluzione non contenga particelle e non abbia cambiato colore. Se durante l’ispezione immediata si osservano particelle o se la soluzione è decolorata, non utilizzarla. Lasciare che la soluzione si dissolva completamente.

Diluizione

1. La soluzione ricostituita deve essere diluita con glucosio al 5% in acqua fino a una concentrazione finale compresa tra 0,5 mg/ml e 4 mg/ml. Consultare la Tabella 1 per i volumi di perfusione totali raccomandati in base al peso del paziente.
2. Prelevare lentamente il volume della soluzione ricostituita da ogni fiala (calcolato in base al peso del paziente).
3. Aggiungere lentamente e direttamente la soluzione ricostituita alla soluzione di glucosio al 5%. Evitare la formazione di schiuma o l’agitazione del sacchetto per perfusione. Evitare l’introduzione di aria nel sacchetto per perfusione.
4. Capovolgere delicatamente o massaggiare il sacchetto per perfusione per favorire la miscelazione. Non agitare.
5. Per evitare la somministrazione di particelle introdotte accidentalmente durante la preparazione della dose endovenosa, si raccomanda l’uso di un filtro in linea da 0,2 μm con bassa adesione alle proteine plasmatiche per la somministrazione di Nexviadyme. Al termine della perfusione, risciacquare la linea endovenosa con glucosio al 5% in acqua.
6. Non somministrare Nexviadyme nella stessa linea endovenosa con altri medicinali.

Tabella 1: Volumi di perfusione endovenosa stimati per la somministrazione di Nexviadyme in base al peso del paziente a dosi di 20 mg/kg e 40 mg/kg

Lo smaltimento del medicinale non utilizzato e di tutti i materiali entrati in contatto con esso deve essere effettuato in conformità con la normativa locale.

Perfusione domiciliare

Si può prendere in considerazione la somministrazione domiciliare di Nexviadyme per i pazienti che tollerano bene le perfusioni e che non abbiano avuto episodi di reazioni avverse alla perfusione (RAP) di grado moderato o grave per alcuni mesi. La decisione di passare alla perfusione domiciliare deve essere presa previa valutazione e raccomandazione del medico responsabile del trattamento del paziente. Nella valutazione dell'idoneità del paziente alla perfusione domiciliare, si devono considerare le comorbidità sottostanti e la capacità del paziente di rispettare i requisiti per la somministrazione domiciliare. Si devono prendere in considerazione i seguenti criteri:

• Il paziente non deve presentare una condizione concomitante in atto che, a giudizio del medico, possa influire sulla capacità del paziente di tollerare la perfusione.
• Il paziente deve essere considerato clinicamente stabile. Prima di iniziare la perfusione domiciliare, deve essere effettuata un’accurata valutazione.
• Il paziente deve aver ricevuto somministrazioni di Nexviadyme sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento dei pazienti con malattia di Pompe per un periodo di alcuni mesi, che potrebbe aver avuto luogo sia in ospedale che in un altro ambiente adeguato per cure ambulatoriali. La documentazione di un andamento di perfusioni ben tollerate, senza RAP o con RAP lievi gestite con terapia premedicante, è un requisito indispensabile per l’avvio della perfusione domiciliare.
• Il paziente deve essere disposto e in grado di rispettare le procedure previste per la perfusione domiciliare.
• Devono essere predisposte e disponibili per il personale sanitario l’infrastruttura, le risorse e le procedure per la perfusione domiciliare, compresa la formazione. Il personale sanitario deve essere disponibile in ogni momento durante la perfusione domiciliare e per un periodo determinato successivo alla perfusione, in base alla tolleranza dimostrata dal paziente prima dell’avvio della perfusione domiciliare.

Se il paziente manifesta reazioni avverse durante la perfusione domiciliare, la somministrazione deve essere immediatamente interrotta e deve essere avviato il trattamento medico appropriato. Potrebbe essere necessario effettuare le somministrazioni successive in ospedale o in un altro ambiente idoneo per cure ambulatoriali, fino a quando non si verifichi più tale reazione avversa. La dose e la velocità di perfusione non devono essere modificate senza aver consultato il medico responsabile del trattamento del paziente.