Idelvion 250 UI polvere e solvente per soluzione iniettabile
Spagna
Indice
Foglio illustrativo: informazioni per l'utente
Introduzione
Foglio illustrativo: informazioni per l'utente
IDELVION 250 UI, polvere e solvente per soluzione iniettabile
IDELVION 500 UI, polvere e solvente per soluzione iniettabile
IDELVION 1.000 UI, polvere e solvente per soluzione iniettabile
IDELVION 2.000 UI, polvere e solvente per soluzione iniettabile
IDELVION 3.500 UI, polvere e solvente per soluzione iniettabile
albutrepenonacog alfa (fattore della coagulazione IX ricombinante)
Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di usare questo medicinale perché contiene informazioni importanti per lei.
-
Conservi questo foglio illustrativo: potrebbe essere necessario leggerlo nuovamente.
-
Se ha domande, consulti il suo medico, farmacista o infermiere.
-
Questo medicinale le è stato prescritto esclusivamente a lei e non deve darlo ad altre persone, anche se presentano gli stessi sintomi, perché potrebbe nuocere loro.
-
Se manifesta effetti indesiderati, informi il suo medico, farmacista o infermiere, anche se si tratta di effetti indesiderati che non sono elencati in questo foglio illustrativo. Vedere sezione 4.
Contenuto del foglio illustrativo :
-
Che cos’è IDELVION e a che cosa serve
-
Cosa deve sapere prima di usare IDELVION
-
Come usare IDELVION
-
Possibili effetti indesiderati
-
Conservazione di IDELVION
-
Contenuto della confezione e altre informazioni
1. Che cos'è IDELVION e a cosa serve
Che cos'è IDELVION?
IDELVION è un medicinale per il trattamento dell'emofilia che sostituisce il fattore IX naturale della coagulazione. Il principio attivo di IDELVION è albutrepenonacog alfa (proteina di fusione ricombinante che unisce il fattore IX della coagulazione all'albumina [rIX-FP]).
Il fattore IX è coinvolto nella coagulazione del sangue. I pazienti con emofilia B non possiedono questo fattore, il che significa che il sangue non coagula altrettanto rapidamente quanto dovrebbe, determinando una maggiore tendenza al sanguinamento. IDELVION agisce sostituendo il fattore IX nei pazienti con emofilia B, consentendo al loro sangue di coagulare.
A cosa serve IDELVION?
IDELVION viene utilizzato per prevenire o arrestare il sanguinamento causato dalla carenza di fattore IX sufficiente nei pazienti di tutte le età affetti da emofilia B (nota anche come deficienza congenita di fattore IX o malattia di Christmas).
2. Cosa deve sapere prima di usare IDELVION
Non usi IDELVION
- se è allergico al principio attivo (albutrepenonacog alfa) o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).
- se è allergico alle proteine di criceto.
Avvertenze e precauzioni
Si raccomanda vivamente di registrare ogni volta il nome e il numero di lotto del prodotto ogni qualvolta si utilizza IDELVION, al fine di tracciare i prodotti e i lotti impiegati.
Tracciabilità
Al fine di migliorare la tracciabilità dei medicinali biologici, il nome e il numero di lotto del medicinale somministrato devono essere registrati chiaramente.
Consulti il medico, il farmacista o l'infermiere prima di iniziare a usare IDELVION.
-
Possono verificarsi reazioni allergiche (ipersensibilità). Il prodotto contiene residui di proteine di criceto (vedere anche "Non usi IDELVION"). Se compaiono sintomi di reazioni allergiche, deve interrompere immediatamente il trattamento e contattare il medico o il centro di trattamento che la segue. Il medico deve informarla sui primi segni di reazioni di ipersensibilità. Questi includono orticaria, eruzione cutanea diffusa, sensazione di oppressione al petto, difficoltà respiratorie, calo della pressione sanguigna (ipotensione) e anafilassi (una reazione allergica grave che causa gravi difficoltà respiratorie o capogiri).
-
A causa del rischio di reazioni allergiche con il fattore IX, la prima somministrazione di IDELVION deve essere effettuata sotto supervisione medica, in modo da garantire l'accesso a un'adeguata assistenza medica in caso di reazioni allergiche.
-
La formazione di inibitori (anticorpi neutralizzanti) è una complicanza nota riportata durante il trattamento con IDELVION. Gli inibitori impediscono al trattamento di funzionare correttamente. Se con IDELVION non riesce a controllare le emorragie, informi immediatamente il medico. Deve essere controllato regolarmente per la comparsa di inibitori.
-
Se soffre di malattia epatica o cardiaca o se ha recentemente subito un intervento chirurgico maggiore, informi il medico, poiché esiste un rischio maggiore di complicanze legate alla coagulazione del sangue.
-
Se per la somministrazione di IDELVION fosse necessario un catetere venoso centrale (CVC), il medico valuterà il rischio di complicanze legate al CVC, come infezioni locali, batteri nel sangue (batteriemia) e formazione di un coagulo sanguigno nei vasi sanguigni (trombosi) nel sito di inserzione del catetere.
Uso di IDELVION con altri medicinali
- Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere qualsiasi altro medicinale.
Gravidanza e allattamento
- Se è in gravidanza o in allattamento, se pensa di essere in gravidanza o intende diventarlo, consulti il medico o il farmacista prima di usare questo medicinale.
- Durante la gravidanza e l'allattamento, IDELVION deve essere somministrato solo se chiaramente necessario.
Guida di veicoli e uso di macchinari
IDELVION non altera la capacità di guidare veicoli o di usare macchinari.
IDELVION contiene sodio
Questo medicinale contiene fino a 8,6 mg di sodio (componente principale del sale da cucina) per flaconcino. Ciò corrisponde allo 0,4% dell'assunzione giornaliera massima raccomandata di sodio per un adulto.
3. Come utilizzare IDELVION
Il trattamento deve essere iniziato e supervisionato da un medico esperto nel trattamento dei disturbi della coagulazione del sangue. Segua esattamente le istruzioni del medico per l'uso di questo medicinale. Consulti il medico se ha dubbi.
Il medico calcolerà la dose di IDELVION necessaria. La quantità di IDELVION richiesta e la durata del trattamento dipendono da:
- gravità della sua malattia
- sede e intensità dell'emorragia
- stato clinico e risposta clinica
- peso corporeo
IDELVION viene somministrato mediante iniezione in una vena (endovenosa, IV) dopo la ricostituzione della polvere con il solvente fornito dal medico o dall'infermiere. Lei o un'altra persona potete somministrare IDELVION per via endovenosa, ma solo dopo aver ricevuto un'adeguata formazione.
Se usa una quantità maggiore di IDELVION rispetto a quella prescritta
Contatti immediatamente il medico se ha iniettato una quantità di IDELVION superiore a quella prescritta.
Se interrompe il trattamento con IDELVION
Non interrompa il trattamento con IDELVION senza aver prima consultato il medico.
Ricostituzione e somministrazione
Istruzioni generali
- La polvere deve essere mescolata con il solvente (liquido) ed estratta dalla fiala mantenendo il medicinale sterile (privo di germi). Il medico le mostrerà come preparare la soluzione e come estrarre correttamente la soluzione dalla fiala.
- IDELVION non deve essere miscelato con altri medicinali o solventi, eccetto quelli indicati nella sezione 6.
- La soluzione deve essere trasparente o leggermente opalescente, di colore giallo o incolore, ovvero può brillare alla luce ma non deve contenere particelle visibili. Dopo l'estrazione o il filtraggio della soluzione (vedere più avanti), deve essere ispezionata visivamente prima dell'uso. Non utilizzi la soluzione se è torbida o contiene fiocchi o particelle.
- Lo smaltimento del prodotto non utilizzato e di tutti i materiali residui deve avvenire in conformità con le normative locali e secondo le indicazioni del medico.
Ricostituzione
Prima di aprire qualsiasi fiala, porti la polvere di IDELVION e il liquido alla temperatura corporea o ambiente. Questo può essere fatto lasciando le fiale a temperatura ambiente per circa un'ora oppure tenendole in mano per alcuni minuti.
NON esponga le fiale a fonti di calore diretto. Le fiale non devono essere riscaldate oltre la temperatura corporea (37 °C).
Rimuova con attenzione le protezioni delle fiale e quindi pulisca la superficie esposta dei tappi di gomma con un panno imbevuto di alcol. Lasci asciugare le fiale prima di aprire l'involucro del Mix2Vial (che contiene il trasferitore con filtro), quindi segua le istruzioni riportate di seguito.
|
|
|
|
|
|
|
|
|
Smaltire la fiala del solvente con l'adattatore blu del Mix2Vial agganciato. |
|
|
|
|
1
2
3
4 
5
6
7Trasferimento e somministrazione
|
|
9 |
|
8Utilizzare il kit per venipuntura fornito con il prodotto ed inserire l'ago in una vena. Lasciare che il sangue scorra fino alla fine del tubo. Collegare la siringa all'estremità filettata di chiusura del kit per venipuntura. Iniettare lentamente la soluzione ricostituita (a una velocità che risulti confortevole, fino a un massimo di 5 ml/min) nella vena, seguendo le istruzioni fornite dal medico. Prestare attenzione affinché il sangue non entri nella siringa contenente il prodotto.
Verificare se si manifestano effetti avversi immediatamente dopo l'iniezione. Se si verificano effetti avversi che potrebbero essere correlati alla somministrazione di IDELVION, l'iniezione deve essere interrotta (vedere anche i paragrafi 2 e 4).
Se si hanno altri dubbi sull'uso di questo medicamento, consultare il medico, il farmacista o l'infermiere.
4. Possibili effetti indesiderati
Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, sebbene non tutte le persone li manifestino.
Consulti il medico:
-
se nota sintomi di reazioni allergiche (vedere di seguito);
-
se nota che il medicamento smette di funzionare correttamente.
Sono stati osservati i seguenti effetti indesiderati con i medicinali contenenti fattore IX:
-
Possono verificarsi reazioni di ipersensibilità di tipo allergico (frequente), che includono i sintomi seguenti: eritema, prurito cutaneo (orticaria generalizzata), sensazione di oppressione al torace, difficoltà respiratoria, pressione sanguigna bassa (ipotensione) e anafilassi (una reazione grave che causa grave difficoltà respiratoria e capogiri). In tal caso, deve interrompere immediatamente la somministrazione del medicamento e contattare il medico.
-
Inibitori: il medicamento smette di funzionare correttamente (sanguinamento persistente). Può sviluppare un inibitore (anticorpo neutralizzante) del fattore IX (frequenza sconosciuta), il che significa che il fattore IX non funzionerà più correttamente. In tal caso, deve interrompere immediatamente la somministrazione del medicamento e contattare il medico.
Sono stati osservati con frequenza comune i seguenti effetti indesiderati con IDELVION (possono interessare fino a 1 persona su 10):
-
Cefalea
-
Reazioni nel sito di iniezione
-
Capogiri
-
Eruzione cutanea
Sono stati osservati i seguenti effetti indesiderati con frequenza non comune (possono interessare fino a 1 persona su 100):
- Eczema
Effetti indesiderati nei bambini e negli adolescenti
Ci si aspetta che gli effetti indesiderati nei bambini siano gli stessi osservati negli adulti.
Segnalazione degli effetti indesiderati
Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, informi il medico, il farmacista o l’infermiere, anche se si tratta di possibili effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente tramite il Sistema Spagnolo di Farmacovigilanza dei Medicinali ad Uso Umano: www.notificaRAM.es. Segnalando gli effetti indesiderati, può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.
5. Conservazione di IDELVION
-
Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.
-
Non usare questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sull'etichetta e sulla confezione.
-
Non conservare a una temperatura superiore a 25 ºC.
-
Non congelare.
-
Conservare il flaconcino nella sua confezione per proteggerlo dalla luce.
-
Dopo la ricostituzione, il prodotto deve essere utilizzato preferibilmente immediatamente.
Se il prodotto ricostituito non viene somministrato immediatamente, i tempi e le condizioni di conservazione prima dell'uso sono di responsabilità dell'utilizzatore.
6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive
Composizione di IDELVION
Il principio attivo è:
250 UI per flaconcino; dopo ricostituzione con 2,5 ml di acqua per preparazioni iniettabili, la soluzione contiene 100 UI/ml di albutrepenonacog alfa.
500 UI per flaconcino; dopo ricostituzione con 2,5 ml di acqua per preparazioni iniettabili, la soluzione contiene 200 UI/ml di albutrepenonacog alfa.
1.000 UI per flaconcino; dopo ricostituzione con 2,5 ml di acqua per preparazioni iniettabili, la soluzione contiene 400 UI/ml di albutrepenonacog alfa.
2.000 UI per flaconcino; dopo ricostituzione con 5 ml di acqua per preparazioni iniettabili, la soluzione contiene 400 UI/ml di albutrepenonacog alfa.
3.500 UI per flaconcino; dopo ricostituzione con 5 ml di acqua per preparazioni iniettabili, la soluzione contiene 700 UI/ml di albutrepenonacog alfa.
Gli altri componenti sono:
citrato sodico, polisorbato 80, mannitolo, saccarosio e acido cloridrico (per l'aggiustamento del pH).
Vedere l'ultimo capoverso della sezione 2.
Solvente: acqua per preparazioni iniettabili
Aspetto di IDELVION e contenuto della confezione
IDELVION si presenta come una polvere di colore giallo chiaro o bianca e viene fornito con un solvente sotto forma di acqua per preparazioni iniettabili.
La soluzione ricostituita deve essere trasparente o leggermente opalescente, di colore giallo o incolore, cioè può brillare alla luce ma non deve contenere particelle visibili.
Confezioni
Una confezione da 250, 500 o 1.000 UI contenente:
1 flaconcino con polvere
1 flaconcino con 2,5 ml di acqua per preparazioni iniettabili
1 trasferitore con filtro 20/20
Dispositivo di somministrazione (confezione interna):
1 siringa monouso da 5 ml
1 dispositivo per venipuntura
2 salviettine imbevute di alcol
1 cerotto non sterile
Una confezione da 2.000 o 3.500 UI contenente:
1 flaconcino con polvere
1 flaconcino con 5 ml di acqua per preparazioni iniettabili
1 trasferitore con filtro 20/20
Dispositivo di somministrazione (confezione interna):
1 siringa monouso da 10 ml
1 dispositivo per venipuntura
2 salviettine imbevute di alcol
1 cerotto non sterile
Possono essere disponibili solo alcuni formati di confezionamento.
Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio e responsabile della produzione
CSL Behring GmbH
Emil-von-Behring-Straße 76
35041 Marburg
Germania
È possibile richiedere ulteriori informazioni su questo medicinale rivolgendosi al rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:
Belgio/Belgio/Belgio CSL Behring NV Tel: +32 15 28 89 20 | Lituania CentralPharma Communications UAB Tel: +370 5 243 0444 |
| Lussemburgo/Lussemburgo CSL Behring NV Tel: +32 15 28 89 20 |
Repubblica Ceca CSL Behring s.r.o. Tel: + 420 702 137 233 | Ungheria CSL Behring Kft. Tel.: +36 1 213 4290 |
Danimarca CSL Behring AB Tel: +46 8 544 966 70 | Malta AM Mangion Ltd. Tel: +356 2397 6333 |
Germania CSL Behring GmbH Tel: +49 6190 75 84810 | Paesi Bassi CSL Behring BV Tel: + 31 85 111 96 00 |
Estonia CentralPharma Communications OÜ Tel: +3726015540 | Norvegia CSL Behring AB Tel: +46 8 544 966 70 |
Grecia CSL Behring ΕΠΕ Tel: +30 210 7255 660 | Austria CSL Behring GmbH Tel: +43 1 80101 1040 |
Spagna CSL Behring S.A. Tel: +34 933 67 1870 | Polonia CSL Behring Sp.z o.o. Tel: +48 22 213 22 65 |
Francia CSL Behring S.A. Tel: + 33 –(0)-1 53 58 54 00 | Portogallo CSL Behring Lda Tel: +351 21 782 62 30 |
Croazia Marti Farm d.o.o. Tel: +385 1 5588297 | Romania Prisum Healthcare S.R.L. Tel: +40 21 322 0171 |
Irlanda CSL Behring GmbH Tel: +49 6190 75 84700 Islanda CSL Behring AB Tel: +46 8 544 966 70 | Slovenia Emmes Biopharma Global s.r.o. succursale in Slovenia Tel:+ 386 41 42 0002 Repubblica Slovacca CSL Behring Slovakia s.r.o. Tel: +421 911 653 862 |
Italia CSL Behring S.p.A. Tel: +39 02 34964 200 | Finlandia/Finlandia CSL Behring AB Tel: +46 8 544 966 70 |
Cipro CSL Behring ΕΠΕ Tel: +30 210 7255 660 | Svezia CSL Behring AB Tel: +46 8 544 966 70 |
Lettonia CentralPharma Communications SIA Tel: +371 6 7450497 | |
Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo
Le informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia Europea per i Medicinali: http://www.ema.europa.eu e sul sito web dell’Agenzia Spagnola dei Medicinali e dei Prodotti Sanitari (AEMPS) (http://www.aemps.gob.es/).
Questa informazione è destinata esclusivamente ai professionisti del settore sanitario:
Posologia
La dose e la durata del trattamento sostitutivo dipendono dalla gravità della carenza di fattore IX, dalla sede e gravità dell’emorragia e dallo stato clinico del paziente.
Il numero di unità di fattore IX somministrate viene espresso in Unità Internazionali (UI), in relazione allo standard attuale dell’OMS per i prodotti contenenti fattore IX. L’attività plasmatica del fattore IX viene espressa come percentuale (rispetto al plasma umano normale) o in Unità Internazionali (rispetto a uno standard internazionale per il fattore IX plasmatico).
Un’Unità Internazionale (UI) di attività del fattore IX corrisponde alla quantità di fattore IX presente in 1 ml di plasma umano normale.
Trattamento a richiesta
Il calcolo della dose necessaria di fattore IX si basa sull’osservazione empirica che 1 UI di fattore IX per kg di peso corporeo aumenta l’attività plasmatica del fattore IX in media di 1,3 UI/dl (1,3% dell’attività normale) nei pazienti ≥ 12 anni e di 1,0 UI/dl (1,0% dell’attività normale) nei pazienti < 12 anni. La dose necessaria viene determinata mediante la formula seguente:
Dose necessaria (UI) = peso corporeo (kg) × aumento desiderato del fattore IX (% del livello normale o UI/dl) × {recupero reciproco osservato (UI/kg per UI/dl)}
Aumento previsto del fattore IX (UI/dl o % del livello normale) = dose (UI) × recupero (UI/dl per UI/kg) / peso corporeo (kg)
La dose e la frequenza di somministrazione saranno sempre stabilite in base all’efficacia clinica osservata in ogni singolo caso.
Pazienti < 12 anni di età
Nel caso di un recupero incrementale di 1 UI/dl per 1 UI/kg, la dose viene calcolata nel modo seguente:
Dose necessaria (UI) = peso corporeo (kg) × aumento desiderato del fattore IX (UI/dl) × 1 dl/kg
Esempio:
-
È richiesto un livello massimo del 50% del livello normale in un paziente di 20 kg con emofilia B grave. La dose appropriata sarebbe 20 kg × 50 UI/dl × 1 dl/kg = 1.000 UI.
-
Ci si aspetta che una dose di 1.000 UI di IDELVION, somministrata a un paziente di 25 kg, determini un aumento massimo del fattore IX dopo l’iniezione pari a 1.000 UI / 25 kg × 1,0 (UI/dl per UI/kg) = 40 UI/dl (40% del livello normale).
Pazienti ≥ 12 anni di età
Nel caso di un recupero incrementale di 1,3 UI/dl per 1 UI/kg, la dose viene calcolata nel modo seguente:
Dose necessaria (UI) = peso corporeo (kg) × aumento desiderato del fattore IX (UI/dl) × 0,77 dl/kg
Esempio:
-
È richiesto un livello massimo del 50% del livello normale in un paziente di 80 kg con emofilia B grave. La dose appropriata sarebbe 80 kg × 50 UI/dl × 0,77 dl/kg = 3.080 UI.
-
Ci si aspetta che una dose di 2.000 UI di IDELVION, somministrata a un paziente di 80 kg, determini un aumento massimo del fattore IX dopo l’iniezione pari a 2.000 UI × 1,3 (UI/dl per UI/kg) / 80 kg = 32,5 UI/dl (32,5% del livello normale).
Nel caso dei seguenti eventi emorragici, l’attività del fattore IX non deve essere inferiore al livello di attività plasmatica stabilito (in % del livello normale o in UI/dl) durante il periodo corrispondente. La tabella seguente può essere utilizzata come guida posologica negli episodi emorragici e durante interventi chirurgici:
Grado di emorragia/ tipo di procedura chirurgica | Livello di fattore IX richiesto (% o UI/dl) | Frequenza di somministrazione (ore)/durata del trattamento (giorni) |
Emorragia Emartrosi lieve o moderata, sanguinamento muscolare (escluso iliopsoas) o sanguinamento della cavità orale | 30-60 | Una dose singola dovrebbe essere sufficiente nella maggior parte delle emorragie. Deve essere somministrata una dose di mantenimento dopo 24 - 72 ore se si osserva ulteriore evidenza di emorragia. |
Emorragia grave Emorragie potenzialmente mortali, sanguinamento muscolare profondo, incluso l’iliopsoas | 60-100 | Deve essere ripetuta ogni 24 - 72 ore durante la prima settimana e successivamente somministrata una dose di mantenimento ogni settimana fino a quando l’emorragia non si arresta e la ferita guarisce. |
Chirurgia minore Ad esempio (inclusa l’estrazione dentale non complicata) | 50-80 (pre- e postoperatorio) | Una dose singola dovrebbe essere sufficiente nella maggior parte delle procedure minori. Se necessario, può essere somministrata una dose di mantenimento dopo 24 - 72 ore fino a quando l’emorragia non si arresta e la ferita guarisce. |
Chirurgia maggiore | 60-100 (pre- e postoperatorio) | Deve essere ripetuta ogni 24 - 72 ore durante la prima settimana e successivamente somministrata una dose di mantenimento 1 - 2 volte alla settimana fino a quando l’emorragia non si arresta e la ferita guarisce. |
Trattamento profilattico
Per la profilassi a lungo termine al fine di prevenire il sanguinamento in pazienti con emofilia B grave, la dose abituale è di 35-50 UI/kg una volta alla settimana. Pazienti ben controllati con uno schema settimanale possono essere trattati con fino a 75 UI/kg ogni 10 o 14 giorni. In pazienti > 18 anni può essere considerato un ulteriore allungamento dell'intervallo di trattamento.
In alcuni casi, specialmente in pazienti giovani, potrebbe essere necessario accorciare gli intervalli di somministrazione o utilizzare dosi più elevate.
Dopo un episodio di sanguinamento durante la profilassi, i pazienti devono mantenere il loro regime di profilassi nella massima misura possibile, con la somministrazione di 2 dosi di IDELVION a distanza di almeno 24 ore, ma con un intervallo più lungo quando ritenuto appropriato per il paziente.
Popolazione pediatrica
Nel trattamento profilattico a lungo termine, lo schema posologico raccomandato è di 35-50 UI/kg una volta alla settimana. Per gli adolescenti di età pari o superiore a 12 anni, le raccomandazioni posologiche sono le stesse degli adulti (vedi sopra).
Avvertenze e precauzioni particolari di impiego
Inibitori
Dopo il trattamento ripetuto con prodotti contenenti fattore IX della coagulazione umano, i pazienti devono essere monitorati per la comparsa di anticorpi neutralizzanti (inibitori), da quantificare in Unità Bethesda (UB) mediante appropriate prove biologiche.
In letteratura sono stati riportati casi che dimostrano una correlazione tra la comparsa di un inibitore del fattore IX e reazioni allergiche. Pertanto, i pazienti che manifestano reazioni allergiche devono essere valutati per rilevare la presenza di un inibitore. Si deve considerare che i pazienti con inibitori del fattore IX potrebbero presentare un rischio maggiore di anafilassi in seguito all'esposizione al fattore IX.
Monitoraggio del trattamento
Durante il trattamento, si raccomanda un adeguato controllo dei livelli di fattore IX per determinare la dose da somministrare e la frequenza delle infusioni. La risposta dei pazienti al fattore IX può variare, dimostrando differenti emivite e recupero. La dose basata sul peso corporeo potrebbe dover essere aggiustata in pazienti con peso insufficiente o in sovrappeso. Nel caso particolare di interventi chirurgici maggiori, è indispensabile monitorare con precisione la terapia sostitutiva mediante test di coagulazione (attività del fattore IX plasmatico).
Quando si utilizza un saggio di coagulazione in un solo stadio basato sul tempo di tromboplastina parziale attivata (TTPa) in vitro per determinare l'attività del fattore IX nei campioni di sangue dei pazienti, i risultati dell'attività del fattore IX plasmatico possono essere significativamente influenzati dal reagente TTPa e dallo standard di riferimento utilizzati nel saggio. È probabile che la misurazione effettuata con un saggio di coagulazione in un solo stadio che utilizza un reagente TTPa a base di caolino o un reagente TTPa con Actin FS porti a una sottostima del livello di attività. Ciò risulta particolarmente importante quando si cambia laboratorio o i reagenti utilizzati nel saggio.