ЗОЛГЕНСМА

Інструкція: інформація для користувача

ЗОЛГЕНСМА 2 × 10 геномів векторних/мл розчин для інфузії

onasemnogene abeparvovec
Лікарський засіб, що підлягає додатковому моніторингу. Це дозволить швидко виявляти
нову інформацію щодо безпеки. Ви можете допомогти, повідомляючи про будь-які побічні ефекти,
які виявлені у дитини під час застосування цього лікарського засобу. Див. кінець розділу 4,
щоб дізнатися, як повідомляти про побічні ефекти.
Уважно прочитайте цю інструкцію, перш ніж лікарський засіб буде введений дитині,
оскільки вона містить важливу інформацію.

• Зберігайте цю інструкцію. Можливо, вам знадобиться прочитати її ще раз.
• Якщо у вас виникнуть запитання, зверніться до лікаря або медсестри дитини.
• Якщо у дитини виникнуть будь-які побічні ефекти, включаючи ті, що не зазначені в цій інструкції, зверніться до лікаря або медсестри дитини. Див. розділ 4.

Зміст цієї інструкції

1. Що таке ЗОЛГЕНСМА та для чого він призначений
2. Що потрібно знати, перш ніж ЗОЛГЕНСМА буде введений дитині
3. Як застосовується ЗОЛГЕНСМА
4. Можливі побічні ефекти
5. Як зберігати ЗОЛГЕНСМА
6. Вміст упаковки та інша інформація

1. Що таке ЗОЛГЕНСМА і для чого використовується

Що таке ЗОЛГЕНСМА
ЗОЛГЕНСМА — це тип лікарського засобу, який називається «генна терапія». Він містить діючу речовину
онасемноген абепарвовец, яка містить людський генетичний матеріал.
Для чого використовується ЗОЛГЕНСМА
ЗОЛГЕНСМА використовується для лікування «спінальної м’язової атрофії» (СМА), рідкісної тяжкої спадкової хвороби.
Як діє ЗОЛГЕНСМА
СМА виникає, коли відсутній або є аномальним ген, необхідний для утворення білка, відомого як білок «виживання мотонейронів» (SMN). Відсутність білка SMN призводить до загибелі нервів, які контролюють м’язи (мотонейронів). Це спричиняє ослаблення та атрофію м’язів із наступною втратою рухової здатності.
Лікарський засіб діє шляхом введення повноцінної копії гена SMN, що згодом допомагає організму утворювати достатню кількість білка SMN. Ген доставляється до клітин, де його присутність необхідна, за допомогою модифікованого вірусу, який не викликає захворювань у людини.

2. Що Ви повинні знати перед тим, як дитині введуть ЗОЛГЕНСМА

НЕ застосовуйте ЗОЛГЕНСМА

• якщо дитина алергічна до омаземногену абепарвовеку або до будь-якого з інших компонентів цього лікарського засобу (перелічені в розділі 6).

Застереження та обережність
Лікар дитини перевірить наявність антитіл перед лікуванням, що допоможе вирішити, чи підходить цей лікарський засіб дитині.
Реакції, пов’язані з інфузією, та серйозні алергічні реакції
Під час і/або одразу після введення ЗОЛГЕНСМА дитині можуть виникнути побічні ефекти, пов’язані з інфузією, та серйозні алергічні реакції. Можливі ознаки, на які слід звернути увагу, включають сверблячу висипку, блідість, блювоту, набряк обличчя, губ, рота або горла (що може призвести до утруднення ковтання або дихання) та/або зміни частоти серцевих скорочень і артеріального тиску. Негайно повідомте лікареві або медсестрі дитини, якщо помітите, що дитина розвинула ці або інші нові ознаки чи симптоми під час і/або одразу після лікування ЗОЛГЕНСМА. Перш ніж дитину виписуватимуть, лікар надасть Вам інформацію про те, що робити, якщо у дитини з’являться нові побічні ефекти або побічні ефекти, які повторюються, після виписки з медичного закладу.
Проблеми з печінкою
Поговоріть із лікарем або медсестрою дитини перед тим, як вводити цей лікарський засіб, якщо у дитини були проблеми з печінкою. Цей лікарський засіб може призвести до підвищення рівня ферментів (білків, які містяться в організмі) у печінці або пошкодження печінки. Ураження печінки можуть призвести до серйозних наслідків, включаючи печінкову недостатність та смерть. Після введення цього лікарського засобу дитині Вам потрібно буде спостерігати за можливими ознаками, такими як блювота, жовтяниця (жовтіння шкіри або білок очей), або знижена бадьорість (див. розділ 4 для отримання додаткової інформації). Негайно повідомте лікареві дитини, якщо помітите, що дитина розвинула симптоми, що вказують на ураження печінки.
Дитина буде проходити аналізи крові для перевірки функції печінки перед початком лікування ЗОЛГЕНСМА. Дитина також буде проходити регулярні аналізи крові щонайменше протягом 3 місяців після лікування для контролю можливого підвищення рівня печінкових ферментів.
Інфекція
Інфекція (наприклад, застуда, грип або бронхіоліт) до або після лікування ЗОЛГЕНСМА може призвести до серйозних ускладнень. Особи, які доглядають за пацієнтом, та близькі контакти повинні дотримуватися правил профілактики інфекцій (наприклад, гігієна рук, правила поведінки при кашлі/чханні, обмеження потенційних контактів). Ви повинні звернути увагу на ознаки інфекції, такі як кашель, свистяче дихання, чхання, риніт, біль у горлі або лихоманка. Негайно повідомте лікареві дитини, якщо помітите, що дитина розвинула будь-які симптоми, що вказують на інфекцію, до або після лікування ЗОЛГЕНСМА.
Регулярні аналізи крові
Цей лікарський засіб може знижувати кількість тромбоцитів у крові (тромбоцитопенія). Ви повинні звернути увагу на можливі ознаки низького рівня тромбоцитів після введення ЗОЛГЕНСМА дитині, такі як синці або незвичайна кровотеча (див. розділ 4 для отримання додаткової інформації). Більшість випадків низького рівня тромбоцитів, про які повідомлялося, виникли протягом перших трьох тижнів після введення ЗОЛГЕНСМА дитині.
Перед початком лікування ЗОЛГЕНСМА дитина пройде аналізи крові для перевірки кількості клітин крові (включаючи еритроцити та тромбоцити), а також рівня тропоніну I в організмі. Дитина також пройде аналіз крові для перевірки рівня креатиніну, що є показником функціонування нирок. Також будуть проводитися регулярні аналізи крові протягом певного часу після лікування для контролю можливих змін у рівні тромбоцитів.
Підвищення рівня тропоніну I (білка серця)
ЗОЛГЕНСМА може підвищувати рівень білка серця, відомого як тропонін I. Це може бути виявлено за допомогою лабораторних аналізів, які лікар дитини проводитиме за необхідності.
Ненормальне згортання крові в малих судинах (тромботична мікроангіопатія)
Повідомлялося про випадки розвитку тромботичної мікроангіопатії у пацієнтів, як правило, протягом перших двох тижнів після лікування ЗОЛГЕНСМА. Тромботична мікроангіопатія супроводжується зниженням кількості еритроцитів та клітин, що беруть участь у згортанні крові (тромбоцитів), і може призвести до смерті. Ці згустки крові можуть пошкодити нирки дитини. Лікар дитини може вирішити провести аналізи крові дитини (лічильна кількість тромбоцитів) та контролювати артеріальний тиск. Можливі ознаки, на які слід звернути увагу після введення ЗОЛГЕНСМА дитині, включають схильність до синців, напади (судоми) або зниження кількості сечі (див. розділ 4 для отримання додаткової інформації).
Негайно зверніться по невідкладну медичну допомогу, якщо у дитини з’являться будь-які з цих ознак.
Донорство крові, органів, тканин та клітин
Після того, як дитину пролікують ЗОЛГЕНСМА, більше не можна буде донорувати кров, органи, тканини чи клітини для трансплантації. Це пов’язано з тим, що ЗОЛГЕНСМА — це продукт генотерапії.
Інші лікарські засоби та ЗОЛГЕНСМА
Повідомте лікареві або медсестрі дитини, якщо дитина приймає, нещодавно приймала або може приймати будь-які інші лікарські засоби.
Преднізолон
Під час лікування ЗОЛГЕНСМА дитині буде призначено кортикостероїдний препарат, такий як преднізолон, протягом приблизно 2 місяців або більше (див. також розділ 3). Кортикостероїдний препарат допоможе контролювати будь-яке підвищення рівня печінкових ферментів, яке може виникнути у дитини після отримання ЗОЛГЕНСМА.
Щеплення
Оскільки кортикостероїди можуть впливати на імунну (захисну) систему організму, лікар дитини може вирішити відтермінувати деякі щеплення на період, коли дитина отримує лікування кортикостероїдами. Якщо у Вас виникають сумніви, зверніться до лікаря або медсестри дитини.
ЗОЛГЕНСМА містить натрій
Цей лікарський засіб містить менше 1 ммоль (23 мг) натрію на мл, що еквівалентно 0,23% максимальної добової норми споживання, рекомендованої ВООЗ, яка становить 2 г натрію.
Кожен флакон об’ємом 5,5 мл містить 25,3 мг натрію, а кожен флакон об’ємом 8,3 мл містить 38,2 мг натрію.
Додаткова інформація для батьків/доглядачів
Серйозна СМА
ЗОЛГЕНСМА може врятувати життєздатні мотонейрони, але не врятує ті, що вже загинули. Діти з менш тяжкими симптомами СМА (наприклад, відсутність рефлексів або знижений м’язовий тонус) можуть мати достатню кількість життєздатних мотонейронів, щоб отримати значну користь від лікування ЗОЛГЕНСМА. ЗОЛГЕНСМА може бути менш ефективним у дітей із тяжким м’язовим слабкістю або паралічем, проблемами з диханням або неспроможністю ковтати, або у дітей із значними вродженими аномаліями (наприклад, вродженими пороками серця), включаючи пацієнтів із СМА типу 0, оскільки потенційне покращення від лікування ЗОЛГЕНСМА може бути обмеженим. Лікар дитини вирішить, чи варто вводити цей лікарський засіб дитині.
Ризик пухлин, пов’язаний із потенційним вбудовуванням у ДНК
Існує можливість, що терапії, подібні до ЗОЛГЕНСМА, можуть вбудовуватися в ДНК клітин людини. Відповідно, ЗОЛГЕНСМА може сприяти ризику розвитку пухлин через природу цього лікарського засобу. Обговоріть це з лікарем дитини. У разі виникнення пухлини лікар дитини може взяти зразок для подальшої оцінки.
Гігієнічні заходи
Активна речовина, що міститься в ЗОЛГЕНСМА, може тимчасово виділятися з відходами тіла дитини; це називається «поширенням». Батьки та доглядачі повинні дотримуватися доброго гігієнічного режиму рук протягом до 1 місяця після введення дитині ЗОЛГЕНСМА. Носіть захисні рукавички, коли маєте безпосередній контакт із рідинами або відходами тіла дитини, а потім ретельно мийте руки теплою проточною водою з милом або використовуйте засіб для чищення на основі спирту. Використовуйте подвійний пакет для утилізації брудних підгузників та інших відходів. Одноразові підгузники можна утилізувати з домашніми відходами.
Ви повинні продовжувати дотримуватися цих інструкцій щонайменше протягом 1 місяця після того, як дитину пролікують ЗОЛГЕНСМА. Якщо у Вас виникають сумніви, зверніться до лікаря або медсестри дитини.

3. Як застосовують ЗОЛГЕНСМА

ЗОЛГЕНСМА буде вводити лікар або кваліфікована медсестра, які мають досвід роботи з цим захворюванням.
Лікар визначить дозу ЗОЛГЕНСМА, яку отримає дитина, на основі ваги дитини.
ЗОЛГЕНСМА вводять у вигляді однієї інфузії (крапельниці) внутрішньовенно (у вену) протягом більше ніж
1 години.
Дитині вводять ЗОЛГЕНСМА ЛИШЕ ОДИН РАЗ.
Дитина також отримає преднізолон (або інший кортикостероїд) перорально, починаючи за 24 години
до введення ЗОЛГЕНСМА. Доза кортикостероїду також залежатиме від ваги дитини.
Лікар дитини визначить загальну дозу, яку потрібно ввести.
Дитина отримуватиме кортикостероїдну терапію щодня приблизно протягом 2 місяців після дози
ЗОЛГЕНСМА або до тих пір, поки печінкові ферменти не знизяться до прийнятного рівня. Лікар поступово зменшуватиме дозу кортикостероїду, доки не стане можливим повне припинення його застосування.
Якщо у вас виникли будь-які сумніви, зверніться до лікаря або медсестри дитини.

4. Можливі побічні ефекти

Як і всі лікарські засоби, цей лікарський засіб може викликати побічні ефекти, хоча не всі люди їх відчувають.
Зверніться за негайною медичною допомогою, якщо у дитини з’являться будь-які з наступних серйозних побічних ефектів:
Поширені (можуть спостерігатися у 1 з 10 людей)

• синці або кровотеча триваліша, ніж зазвичай, якщо дитина отримала травму — можуть бути ознаками зниження кількості тромбоцитів.

Непоширені (можуть спостерігатися у 1 з 100 людей)

• блювота, жовтяниця (жовте забарвлення шкіри або білка очей) або знижена свідомість — можуть бути ознаками ураження печінки (включаючи печінкову недостатність);
• схильність до синців, судоми (припадки), зниження утворення сечі — можуть бути ознаками тромботичної мікроангіопатії;
• реакції, пов’язані з інфузією (див. розділ 2, «Попередження та застереження»).

Рідкісні (можуть спостерігатися у 1 з 1000 людей)

• тяжкі алергічні реакції (див. розділ 2, «Попередження та застереження»).

Якщо у дитини з’являться будь-які інші побічні ефекти, зверніться до лікаря або медсестри. Такі побічні ефекти можуть включати:
Дуже поширені (можуть спостерігатися у більш ніж 1 з 10 людей):

• підвищення рівня печінкових ферментів, виявлене при аналізах крові.

Поширені (можуть спостерігатися у 1 з 10 людей):

• блювота;
• гарячка;
• підвищення рівня тропоніну І (білка серця), виявлене при аналізах крові.

Повідомлення про побічні ефекти
Якщо у дитини виникли будь-які побічні ефекти, включаючи ті, що не зазначені в цій інструкції, зверніться до лікаря або медичного працівника дитини. Ви також можете повідомити про побічні ефекти безпосередньо через національну систему повідомлень, зазначену в додатку V. Повідомляючи про побічні ефекти, ви допомагаєте забезпечити більше інформації щодо безпеки цього лікарського засобу.

5. Як зберігати ЗОЛГЕНСМА

Зберігайте цей лікарський засіб у недоступному для дітей місці.
Наведена нижче інформація призначена для медичних працівників, які готуватимуть та вводитимуть цей лікарський засіб.
Не використовуйте цей лікарський засіб після дати, зазначеної на етикетці флакона та упаковці після позначення «Scad/EXP». Дата закінчення терміну придатності відноситься до останнього дня зазначеного місяця.
Флакони транспортуватимуться в морозильнику (за температури ≤ -60 °C).
Після отримання флакони необхідно негайно помістити в холодильник при температурі 2 °C – 8 °C та зберігати в оригінальній упаковці. Терапію препаратом ЗОЛГЕНСМА слід розпочати протягом 14 днів після отримання флаконів.
Цей лікарський засіб містить генетично модифіковані організми. Не використаний лікарський засіб або відходи слід утилізувати відповідно до місцевих настанов щодо поводження з біологічними відходами. Оскільки цей лікарський засіб вводитиме лікар, саме лікар несе відповідальність за правильну утилізацію продукту. Це допоможе захистити навколишнє середовище.

6. Вміст упаковки та інша інформація

Що містить ЗОЛГЕНСМА
* Діючою речовиною є омаземногене абепарвовец. Кожен флакон містить омаземногене абепарвовец із номінальною концентрацією 2 × 10 векторних геномів/мл.
* Інші компоненти: трометамін, магнію хлорид, натрію хлорид, полоксамер 188,
хлоридна кислота (для регулювання рН) та вода для ін’єкційних засобів.
Опис зовнішнього вигляду ЗОЛГЕНСМА та вмісту упаковки
ЗОЛГЕНСМА — це розчин для інфузії від прозорого до слабо матового, від безбарвного до блідо-білого.
ЗОЛГЕНСМА може постачатися у флаконах з номінальним об’ємом наповнення 5,5 мл або 8,3 мл. Кожен флакон призначений тільки для одноразового використання.
Кожна коробка міститиме від 2 до 14 флаконів.
Тримач ліцензії на введення в обіг
Novartis Europharm Limited
Vista Building
Elm Park, Merrion Road
Dublin 4
Ірландія
Виробник
Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH
Biochemiestraße 10
6336 Langkampfen
Австрія
Novartis Pharma GmbH
Roonstrasse 25
90429 Нюрнберг
Німеччина
Novartis Pharma GmbH
Sophie-Germain-Strasse 10
90443 Нюрнберг
Німеччина
Для отримання додаткової інформації щодо цього лікарського засобу звертайтеся до місцевого представника тримача ліцензії на введення в обіг:
België/Belgique/Belgien Lietuva
Novartis Pharma N.V. SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas
Tél/Tel: +32 2 246 16 11 Tel: +370 5 269 16 50
България Luxembourg/Luxemburg
Novartis Bulgaria EOOD Novartis Pharma N.V.
Тел: +359 2 489 98 28 Tél/Tel: +32 2 246 16 11
Česká republika Magyarország
Novartis s.r.o. Novartis Hungária Kft.
Tel: +420 225 775 111 Tel.: +36 1 457 65 00
Danmark Malta
Novartis Healthcare A/S Novartis Pharma Services Inc.
Tlf.: +45 39 16 84 00 Tel: +356 2122 2872
Deutschland Nederland
Novartis Pharma GmbH Novartis Pharma B.V.
Tel: +49 911 273 0 Tel: +31 88 04 52 111
Eesti Norge
SIA Novartis Baltics Eesti filiaal Novartis Norge AS
Tel: +372 66 30 810 Tlf: +47 23 05 20 00
Ελλάδα Österreich
Novartis (Hellas) A.E.B.E. Novartis Pharma GmbH
Τηλ: +30 210 281 17 12 Tel: +43 1 86 6570
España Polska
Novartis Farmacéutica, S.A. Novartis Poland Sp. z o.o.
Tel: +34 93 306 42 00 Tel.: +48 22 375 4888
France Portugal
Novartis Pharma S.A.S. Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A.
Tél: +33 1 55 47 66 00 Tel: +351 21 000 8600
Hrvatska România
Novartis Hrvatska d.o.o. Novartis Pharma Services Romania SRL
Tel. +385 1 6274 220 Tel: +40 21 31299 01
Ireland Slovenija
Novartis Ireland Limited Novartis Pharma Services Inc.
Tel: +353 1 260 12 55 Tel: +386 1 300 75 50
Ísland Slovenská republika
Vistor hf. Novartis Slovakia s.r.o.
Sími: +354 535 7000 Tel: +421 2 5542 5439
Italia Suomi/Finland
Novartis Farma S.p.A. Novartis Finland Oy
Tel: +39 02 96 54 1 Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200
Κύπρος Sverige
Novartis Pharma Services Inc. Novartis Sverige AB
Τηλ: +357 22 690 690 Tel: +46 8 732 32 00
Latvija
SIA Novartis Baltics
Tel: +371 67 887 070
Інші джерела інформації
Детальніша інформація щодо цього лікарського засобу доступна на вебсайті Європейського агентства з лікарських засобів: https://www.ema.europa.eu. Крім того, наведені посилання на інші вебсайти, присвячені рідкісним захворюванням та їхньому лікуванню.

Наступна інформація призначена виключно для медичних працівників:

Важливо: перед застосуванням лікарського засобу ознайомтеся зі зведеними характеристиками продукту (ЗХП).
Кожен флакон призначений виключно для одноразового використання.
Цей лікарський засіб містить генетично модифіковані організми. Дотримуйтеся місцевих настанов щодо утилізації біологічних відходів.
Обробка

• ЗОЛГЕНСМА повинен оброблятися в асептичних умовах стерильним чином.
• Під час обробки або введення ЗОЛГЕНСМА необхідно використовувати засоби індивідуального захисту (включаючи рукавички, захисні окуляри, лабораторний халат з довгими рукавами). Особи з порізами або подряпинами на шкірі не повинні працювати з ЗОЛГЕНСМА.
• Усі проливи ЗОЛГЕНСМА потрібно зібрати за допомогою вбирного марлевого тампона, а поверхню продезинфікувати розчином на основі хлорки, а потім протерти спиртовими ватними кульками. Усі матеріали, використані для очищення, слід помістити в подвійний пакет і утилізувати відповідно до місцевих настанов щодо утилізації біологічних відходів.
• Усі матеріали, які потенційно контактували з ЗОЛГЕНСМА (наприклад, флакон, матеріали, використані для ін’єкції, включаючи стерильні серветки та голки), повинні бути утилізовані відповідно до місцевих настанов щодо утилізації біологічних відходів.

Випадковий контакт
Уникайте випадкового контакту з ЗОЛГЕНСМА.
При випадковому контакті зі шкірою уражену ділянку слід ретельно промити водою і милом протягом щонайменше 15 хвилин. При випадковому потраплянні в очі уражену ділянку слід ретельно промити водою протягом щонайменше 15 хвилин.
Зберігання
Флакони доставляються в морозильнику (при температурі ≤ -60 °C). Після отримання флакони слід негайно помістити в холодильник при температурі 2 °C – 8 °C і зберігати в оригінальній упаковці. Лікування ЗОЛГЕНСМА повинно бути розпочато протягом 14 днів після отримання флаконів. Дату отримання слід вказати на оригінальній упаковці перед зберіганням препарату в холодильнику.
Підготовка
Флакони слід розморозити перед використанням:

• для упаковок, що містять до 9 флаконів — розморозити приблизно 12 годин у холодильнику (2–8 °C) або 4 години при кімнатній температурі (20–25 °C);
• для упаковок, що містять до 14 флаконів — розморозити приблизно 16 годин у холодильнику (2–8 °C) або 6 годин при кімнатній температурі (20–25 °C).

Не використовуйте ЗОЛГЕНСМА, якщо він не був розморожений.
Після розморожування препарат не можна повторно заморожувати.
Після розморожування ЗОЛГЕНСМА слід обережно обернути. НЕ струшувати.
Не використовуйте цей лікарський засіб, якщо після розморожування замороженого продукту та перед введенням виявлені частинки або зміни кольору.
Після розморожування ЗОЛГЕНСМА слід вводити якомога швидше.
Введення
ЗОЛГЕНСМА слід вводити пацієнтам лише ОДИН РАЗ.
Дозу ЗОЛГЕНСМА та точну кількість флаконів, необхідних кожному пацієнтові, розраховують на основі маси тіла пацієнта (див. ЗХП, розділи 4.2 та 6.5).
Для введення ЗОЛГЕНСМА витягніть у шприц увесь об’єм дози. Після набору дози в шприц введення має бути виконане протягом 8 годин. Перед введенням внутрішньовенної інфузії через венозний катетер слід видалити повітря зі шприца. Рекомендується встановлення резервного катетера на випадок закупорки основного катетера.
ЗОЛГЕНСМА слід вводити за допомогою шприцевого насоса у вигляді однієї повільної внутрішньовенної інфузії протягом приблизно 60 хвилин. Вводити слід виключно внутрішньовенно. Не вводити болюсно або швидкою внутрішньовенною ін’єкцією. Після завершення інфузії лінію слід промити розчином для інфузій натрію хлориду 0,9 мг/мл (0,9%).
Утилізація
Не використаний лікарський засіб та відходи, утворені внаслідок його застосування, слід утилізувати відповідно до місцевих настанов щодо утилізації біологічних відходів.
Може виникнути тимчасове поширення ЗОЛГЕНСМА, переважно через відходи організму. Необхідно проінформувати осіб, які доглядають за пацієнтами, та їхніх родичів щодо наступних інструкцій щодо правильного поводження з рідинами та відходами пацієнтів:

• необхідно дотримуватися правил гігієни рук (надягати захисні рукавички, а потім ретельно мити руки теплою проточною водою з милом або використовувати засіб для дезінфекції рук на основі спирту) при прямому контакті з рідинами та відходами організму пацієнтів протягом щонайменше 1 місяця після лікування ЗОЛГЕНСМА;
• одноразові підгузники слід запечатувати в подвійні пластикові пакети та можна утилізувати з побутовими відходами.

ДОДАТОК IV
НАУКОВІ ВИСНОВКИ ТА ОБҐРУНТУВАННЯ ЗМІН УМОВ
ПОЗВОЛЕННЯ НА ВИСТУП У ЦИРКУЛЯЦІЮ
Наукові висновки
З огляду на оцінку Комітету з оцінки ризиків у фармаконагляді ( Pharmacovigilance and Risk Assessment Committee, PRAC) Періодичного звіту про оновлення безпеки ( Periodic Safety Update Report, PSUR) для onasemnogene abeparvovec наукові висновки PRAC є такими:
На підставі наявних даних щодо «реакцій, пов’язаних з інфузією, включаючи анафілактичні реакції» та «серцевих побічних явищ» з клінічних досліджень, літератури та спонтанних повідомлень PRAC дійшов висновку, що інформацію про лікарський засіб, що містить onasemnogene abeparvovec, слід відповідно змінити.
Після розгляду рекомендацій PRAC Комітет з лікарських засобів для людського застосування ( Committee for Human Medicinal Products, CHMP) погоджується з загальними висновками та обґрунтуваннями рекомендації.
Обґрунтування змін умов позволення на виступ у циркуляцію
На підставі наукових висновків щодо onasemnogene abeparvovec CHMP вважає, що співвідношення користі та ризику лікарського засобу, що містить onasemnogene abeparvovec, залишається незмінним за винятком запропонованих змін до інформації про лікарський засіб.
CHMP рекомендує змінити умови позволення на виступ у циркуляцію.