Ulotka: informacja dla użytkownika

Zolgensma 2 × 10 genomów wirusowych/mL roztwór do wlewu

onasemnogene abeparvovec
Lek poddawany dodatkowemu nadzorowi. Umożliwia to szybkie wykrywanie nowych informacji dotyczących bezpieczeństwa. Możesz wnieść swój wkład, zgłaszając wszelkie działania niepożądane zaobserwowane u dziecka podczas stosowania tego leku. Zobacz koniec punktu 4, aby uzyskać informacje na temat sposobu zgłaszania działań niepożądanych.
Przed podaniem tego leku dziecku należy uważnie przeczytać niniejszą ulotkę, ponieważ zawiera ona ważne informacje.

Zachowaj tę ulotkę. Może być konieczna ponowna lektura.
W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką opiekującymi się dzieckiem.
Jeśli u dziecka wystąpią jakiekolwiek działania niepożądane, w tym te niewymienione w tej ulotce, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką opiekującymi się dzieckiem. Zobacz punkt 4.

Zawartość ulotki

Co to jest Zolgensma i do czego służy
Co należy wiedzieć przed podaniem Zolgensma dziecku
Jak stosuje się Zolgensma
Możliwe działania niepożądane
Jak przechowywać Zolgensma
Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Zolgensma i do czego służy

Co to jest Zolgensma
Zolgensma to rodzaj leku zwanego „terapią genową”. Zawiera substancję czynną
onasemnogene abeparvovec, która zawiera ludzki materiał genetyczny.
Do czego służy Zolgensma
Zolgensma stosuje się w leczeniu „zwyrodnienia plamicy zwojów przednich rdzenia kręgowego” (SMA), rzadkiej, ciężkiej choroby dziedzicznej.
Jak działa Zolgensma
SMA występuje, gdy brakuje lub występuje wadliwa wersja genu niezbędnego do wytwarzania
białka zwanego białkiem „przeżycia neuronów ruchowych” (SMN). Brak białka SMN prowadzi do obumierania nerwów kontrolujących mięśnie (neuronów ruchowych). Powoduje to osłabienie i zanik mięśni, a w konsekwencji utratę ruchomości.
Lek działa, dostarczając działającą kopię genu SMN, który następnie pomaga organizmowi wytwarzać wystarczającą ilość białka SMN. Gen ten jest dostarczany do komórek, gdzie jego obecność jest potrzebna, za pomocą zmodyfikowanego wirusa, który nie powoduje chorób u człowieka.

2. Co powinien wiedzieć przed podaniem Zolgensmy dziecku

NIE stosować Zolgensmy

jeśli dziecko jest uczulone na onasemnogene abeparvovec lub którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Lekarz dziecka sprawdzi obecność przeciwciał przed leczeniem, co pomoże ocenić, czy ten lek jest odpowiedni dla dziecka.
Reakcje związane z infuzją i ciężkie reakcje alergiczne
Podczas i/lub bezpośrednio po podaniu Zolgensmy dziecku mogą wystąpić niepożądane działania związane z infuzją oraz ciężkie reakcje alergiczne. Możliwe objawy, na które należy zwrócić uwagę, to swędzące wysypki skórne, bladość, wymioty, obrzęk twarzy, warg, jamy ustnej lub gardła (co może utrudniać połykanie lub oddychanie) oraz/lub zaburzenia częstości akcji serca i ciśnienia krwi. Natychmiast powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli zauważysz, że dziecko wykazuje te lub inne nowe objawy lub objawy podczas i/lub bezpośrednio po leczeniu Zolgensmą. Przed wypisaniem dziecka z placówki medycznej lekarz poinformuje Cię, co należy zrobić, jeśli dziecko wykazuje nowe działania niepożądane lub jeśli działania niepożądane powtarzają się po opuszczeniu placówki medycznej.
Problemy wątrobowe
Przed podaniem tego leku porozmawiaj z lekarzem lub pielęgniarką dziecka, jeśli dziecko miało problemy z wątrobą. Ten lek może powodować wzrost poziomu enzymów (białek występujących w organizmie) produkowanych przez wątrobę lub uszkodzenie wątroby. Uszkodzenie wątroby może prowadzić do ciężkich skutków, w tym niewydolności wątroby i śmierci. Po podaniu dziecku tego leku należy obserwować objawy takie jak wymioty, żółtaczka (żółknienie skóry lub białka oczu) lub zmniejszona czujność (zobacz punkt 4, aby uzyskać więcej informacji). Natychmiast powiadom lekarza dziecka, jeśli zauważysz objawy wskazujące na uszkodzenie wątroby.
Przed rozpoczęciem leczenia Zolgensmą dziecko poddane zostanie badaniom krwi w celu sprawdzenia funkcji wątroby. Dziecko będzie również poddawane regularnym badaniom krwi przez co najmniej 3 miesiące po leczeniu w celu monitorowania ewentualnego wzrostu enzymów wątrobowych.
Zakażenia
Zakażenie (np. przeziębienie, grypa lub zapalenie oskrzelików) przed lub po leczeniu Zolgensmą może prowadzić do poważnych powikłań. Osoby opiekujące się dzieckiem i osoby z nim w bliskim kontakcie powinny przestrzegać zasad zapobiegania zakażeniom (np. higieny rąk, zasad postępowania przy kaszlu/chamleniu, ograniczania potencjalnych kontaktów). Należy zwracać uwagę na objawy zakażenia, takie jak kaszel, świsty podczas oddychania, kichanie, kapiący nos, ból gardła lub gorączka. Natychmiast powiadom lekarza dziecka, jeśli zauważysz objawy wskazujące na zakażenie przed lub po leczeniu Zolgensmą.
Regularne badania krwi
Ten lek może obniżać liczbę płytek krwi (trombocytopenia). Należy zwracać uwagę na możliwe objawy niskiej liczby płytek krwi po podaniu Zolgensmy dziecku, takie jak siniaki lub nietypowe krwawienia (więcej informacji w punkcie 4). Większość zgłoszonych przypadków niskiej liczby płytek krwi występowała w ciągu pierwszych trzech tygodni po podaniu Zolgensmy dziecku.
Przed rozpoczęciem leczenia Zolgensmą dziecko poddane zostanie badaniom krwi w celu sprawdzenia liczby komórek krwi (w tym czerwonych krwinek i płytek krwi), a także poziomu troponiny I w organizmie. Dziecko poddane zostanie również badaniu krwi w celu sprawdzenia poziomu kreatyniny, która jest wskaźnikiem funkcji nerek. Dziecko będzie również poddawane regularnym badaniom krwi przez pewien czas po leczeniu w celu monitorowania ewentualnych zmian poziomu płytek krwi.
Wzrost poziomu troponiny I (białka serca)
Zolgensma może zwiększać poziom białka serca zwanego troponiną I. Może to być wykryte za pomocą badań laboratoryjnych, które lekarz dziecka przeprowadzi w razie potrzeby.
Nieprawidłowe krzepnięcie krwi w małych naczyniach krwionośnych (trombotyczna mikroangiopatia)
Zgłoszono przypadki wystąpienia trombotycznej mikroangiopatii u pacjentów, zazwyczaj w ciągu pierwszych dwóch tygodni po leczeniu Zolgensmą. Trombotyczna mikroangiopatia wiąże się z obniżeniem liczby czerwonych krwinek i komórek uczestniczących w krzepnięciu krwi (płytek krwi) i może prowadzić do śmierci. Te skrzepy krwi mogą uszkadzać nerki dziecka. Lekarz dziecka może chcieć przeprowadzić badania krwi dziecka (liczba płytek krwi) i kontrolować ciśnienie krwi. Możliwe objawy, na które należy zwracać uwagę po podaniu Zolgensmy dziecku, to łatwość powstawania siniaków, napady drgawkowe (ataki) lub zmniejszona produkcja moczu (zobacz punkt 4, aby uzyskać więcej informacji). Natychmiast skontaktuj się z lekarzem, jeśli dziecko wykazuje którykolwiek z tych objawów.
Oddawanie krwi, organów, tkanek i komórek
Po leczeniu dziecka Zolgensmą nie będzie już możliwe oddawanie krwi, organów, tkanek ani komórek do przeszczepienia. Wynika to z faktu, że Zolgensma jest produktem terapii genowej.
Inne leki i Zolgensma
Powiadom lekarza lub pielęgniarkę dziecka, jeśli dziecko przyjmuje, ostatnio przyjmowało lub może przyjmować inne leki.
Prednizolon
Podczas leczenia Zolgensmą dziecko będzie otrzymywało przez około 2 miesiące lub dłużej lek kortykosteroidowy, taki jak prednizolon (zobacz również punkt 3). Lek kortykosteroidowy pomoże kontrolować ewentualny wzrost enzymów wątrobowych, które mogą wystąpić u dziecka po podaniu Zolgensmy.
Szczepienia
Ponieważ kortykosteroidy mogą wpływać na układ odpornościowy (obronny) organizmu, lekarz dziecka może zdecydować o odroczeniu niektórych szczepień w okresie, gdy dziecko otrzymuje leczenie kortykosteroidami. W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką dziecka.
Zolgensma zawiera sód
Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na mL, co odpowiada 0,23% maksymalnej dziennej dawki zalecanej przez WHO, wynoszącej 2 g sodu.
Każda fiolka o pojemności 5,5 mL zawiera 25,3 mg sodu, a każda fiolka o pojemności 8,3 mL zawiera 38,2 mg sodu.
Dodatkowe informacje dla rodziców/opiekunów
Zaawansowana SMA
Zolgensma może ratować ważne dla życia motoneurony, ale nie ratuje tych, które już zginęły. Dzieci z łagodniejszymi objawami SMA (np. brakiem odruchów lub zmniejszonym napięciem mięśniowym) mogą mieć wystarczającą liczbę żywych motoneuronów, aby uzyskać istotną korzyść z leczenia Zolgensmą. Zolgensma może być mniej skuteczna u dzieci z ciężką osłabieniem mięśniowym lub porażeniem, z problemami oddechowymi lub niemożnością połykania, lub u dzieci z istotnymi wadami wrodzonymi (np. wadami serca), w tym u pacjentów z SMA typu 0, ponieważ potencjalna poprawa po leczeniu Zolgensmą może być ograniczona. Lekarz dziecka zadecyduje, czy podać ten lek dziecku.
Ryzyko nowotworów związane z potencjalnym wstawieniem do DNA
Istnieje możliwość, że terapie takie jak Zolgensma mogą wstawiać się do DNA komórek ludzkich. W związku z tym Zolgensma może przyczyniać się do ryzyka nowotworów ze względu na charakter leku. Omów to z lekarzem dziecka. W przypadku wystąpienia nowotworu lekarz dziecka może pobrać próbkę do dalszej oceny.
Środki higieny
Substancja czynna zawarta w Zolgensmie może być tymczasowo wydalana z wydzielinami ciała dziecka; nazywa się to „rozprzestrzenianiem się”. Rodzice i opiekunowie powinni przestrzegać zasad higieny rąk przez okres do 1 miesiąca po podaniu dziecku Zolgensmy. Należy nosić ochronne rękawiczki podczas bezpośredniego kontaktu z płynami lub wydzielinami ciała dziecka i dokładnie myć ręce mydłem i bieżącą ciepłą wodą lub używać środka do dezynfekcji rąk na bazie alkoholu. Należy używać podwójnej torebki do usuwania brudnych pieluszek i innych odpadów. Jednorazowe pieluszki można usuwać wraz z odpadami domowymi.
Należy przestrzegać tych wskazówek przez co najmniej 1 miesiąc po leczeniu dziecka Zolgensmą. W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką dziecka.

3. Jak stosuje się Zolgensma

Zolgensma będzie podawane przez lekarza lub wykwalifikowaną pielęgniarkę, którzy zajmują się leczeniem tej choroby.
Lekarz ustali dawkę Zolgensma, jaką otrzyma dziecko, na podstawie masy ciała dziecka.
Zolgensma podaje się w formie jednorazowej infuzji (wlewu) dożylnego (do żyły) przez około 1 godzinę lub dłużej.
Zolgensma podaje się dziecku TYLKO JEDEN RAZ.
Dziecko otrzyma również doustnie prednizolon (lub inny kortykosteroid), począwszy od 24 godzin przed podaniem Zolgensma. Dawkę kortykosteroidu również dostosuje się do masy ciała dziecka.
Lekarz dziecka ustali całkowitą dawkę do podania.
Dziecko będzie otrzymywało leczenie kortykosteroidem codziennie przez około 2 miesiące po podaniu dawki Zolgensma lub do czasu, gdy enzymy wątrobowe spadną do akceptowalnego poziomu. Lekarz stopniowo zmniejszy dawkę kortykosteroidu, aż będzie możliwe całkowite zakończenie leczenia.
Jeśli masz jakiekolwiek wątpliwości, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką opiekującą się dzieckiem.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób je występują.
Bezpośrednio skontaktuj się z lekarzem jeśli dziecko doświadczy jakichkolwiek poniższych ciężkich działań niepożądanych:
Częste (mogą dotyczyć do 1 osoby na 10)

siniaki lub krwawienie trwające dłużej niż zwykle po urazie – mogą to być objawy niskiego poziomu płytek krwi.

Nieczeście (mogą dotyczyć do 1 osoby na 100)

wymioty, żółtaczka (żółknięcie skóry lub białka oczu) lub obniżona czujność – mogą to być objawy uszkodzenia wątroby (w tym niewydolności wątroby);
skłonność do powstawania siniaków, drgawki (napady), zmniejszona produkcja moczu – mogą to być objawy mikroangiopatii zakrzepowej;
reakcje związane z wlewaniem (zobacz punkt 2, „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Rzadkie (mogą dotyczyć do 1 osoby na 1 000)

ciężkie reakcje alergiczne (zobacz punkt 2, „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Jeśli dziecko doświadczy jakichkolwiek innych działań niepożądanych, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką. Mogą one obejmować:
Bardzo częste (mogą dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10):

podwyższone stężenie enzymów wątrobowych stwierdzone w badaniach krwi.

Częste (mogą dotyczyć do 1 osoby na 10):

wymioty;
gorączkę;
podwyższone stężenie troponiny I (białka sercowego) stwierdzone w badaniach krwi.

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli dziecko doświadczy jakichkolwiek działań niepożądanych, w tym tych nie wymienionych w niniejszym ulotce, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką dziecka. Możesz również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wskazanego w załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych możesz przyczynić się do dostarczenia dodatkowych informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać Zolgensma

Przechowywać ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.
Poniższe informacje są przeznaczone dla personelu medycznego, który będzie przygotowywać i podawać lek.
Nie należy stosować tego leku po upływie daty ważności, podanej na etykiecie fiolki i na opakowaniu po oznaczeniu „Scad/EXP”. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Fiolki będą transportowane w zamrażarce (w temperaturze ≤ -60 °C).
Po otrzymaniu fiolki należy natychmiast przechowywać w lodówce w temperaturze od 2 °C do 8 °C i trzymać w oryginalnym opakowaniu. Leczenie Zolgensma należy rozpocząć w ciągu 14 dni od daty otrzymania fiolki.
Ten lek zawiera organizmy modyfikowane genetycznie. Nieużywany lek lub odpady należy utylizować zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi gospodarki odpadami biologicznymi. Ponieważ ten lek będzie podawany przez lekarza, to lekarz odpowiada za właściwą utylizację produktu. To pomoże chronić środowisko.

6. Skład opakowania i inne informacje

Co zawiera Zolgensma
* Substancją czynną jest onasemnogene abeparvovec. Każdy wialunek zawiera onasemnogene abeparvovec o nominalnym stężeniu 2 × 10 genomów wektorowych/mL.
* Pozostałe składniki to trometamina, chlorek magnezu, chlorek sodu, poloksymer 188, kwas solny (do regulacji pH) oraz woda do wstrzykiwań.

Opis wyglądu leku Zolgensma i zawartość opakowania
Zolgensma to roztwór do wlewu od przejrzystego do lekko mętnego, od bezbarwnego do bladoróżowego.
Zolgensma może być dostarczane w wialunkach o nominalnej objętości napełnienia 5,5 mL lub 8,3 mL. Każdy wialunek przeznaczony jest do jednorazowego użycia.
Każda puszka zawiera od 2 do 14 wialunków.

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
Novartis Europharm Limited
Vista Building
Elm Park, Merrion Road
Dublin 4
Irlandia

Producent
Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH
Biochemiestraße 10
6336 Langkampfen
Austria
Novartis Pharma GmbH
Roonstrasse 25
90429 Norymberga
Niemcy
Novartis Pharma GmbH
Sophie-Germain-Strasse 10
90443 Norymberga
Niemcy

Aby uzyskać dodatkowe informacje na temat tego leku, należy skontaktować się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

België/Belgique/Belgien Lietuva
Novartis Pharma N.V. SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas
Tél/Tel: +32 2 246 16 11 Tel: +370 5 269 16 50

България Luxembourg/Luxemburg
Novartis Bulgaria EOOD Novartis Pharma N.V.
Тел: +359 2 489 98 28 Tél/Tel: +32 2 246 16 11

Česká republika Magyarország
Novartis s.r.o. Novartis Hungária Kft.
Tel: +420 225 775 111 Tel.: +36 1 457 65 00

Danmark Malta
Novartis Healthcare A/S Novartis Pharma Services Inc.
Tlf.: +45 39 16 84 00 Tel: +356 2122 2872

Deutschland Nederland
Novartis Pharma GmbH Novartis Pharma B.V.
Tel: +49 911 273 0 Tel: +31 88 04 52 111

Eesti Norge
SIA Novartis Baltics Eesti filiaal Novartis Norge AS
Tel: +372 66 30 810 Tlf: +47 23 05 20 00

Ελλάδα Österreich
Novartis (Hellas) A.E.B.E. Novartis Pharma GmbH
Τηλ: +30 210 281 17 12 Tel: +43 1 86 6570

España Polska
Novartis Farmacéutica, S.A. Novartis Poland Sp. z o.o.
Tel: +34 93 306 42 00 Tel.: +48 22 375 4888

France Portugal
Novartis Pharma S.A.S. Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A.
Tél: +33 1 55 47 66 00 Tel: +351 21 000 8600

Hrvatska România
Novartis Hrvatska d.o.o. Novartis Pharma Services Romania SRL
Tel. +385 1 6274 220 Tel: +40 21 31299 01

Ireland Slovenija
Novartis Ireland Limited Novartis Pharma Services Inc.
Tel: +353 1 260 12 55 Tel: +386 1 300 75 50

Ísland Slovenská republika
Vistor hf. Novartis Slovakia s.r.o.
Sími: +354 535 7000 Tel: +421 2 5542 5439

Italia Suomi/Finland
Novartis Farma S.p.A. Novartis Finland Oy
Tel: +39 02 96 54 1 Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200

Κύπρος Sverige
Novartis Pharma Services Inc. Novartis Sverige AB
Τηλ: +357 22 690 690 Tel: +46 8 732 32 00

Latvija
SIA Novartis Baltics
Tel: +371 67 887 070

Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: https://www.ema.europa.eu. Ponadto zamieszczono linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom oraz ich leczeniu.

Poniższe informacje przeznaczone są wyłącznie dla personelu medycznego:

Ważne: przed zastosowaniem leku należy zapoznać się z charakterystyką produktu leczniczego (RCP).
Każda fiolka przeznaczona jest tylko do jednorazowego użytku.
Niniejszy lek zawiera organizmy zmodyfikowane genetycznie. Należy przestrzegać lokalnych wytycznych dotyczących postępowania z odpadami biologicznymi.

Postępowanie

Zolgensma należy przygotowywać w warunkach bezpyłowych i sterylnych.
Podczas przygotowywania lub podawania Zolgensma należy nosić środki ochrony osobistej (w tym rękawice, okulary ochronne, fartuch laboratoryjny z długimi rękawami). Osoby z ranami lub zranieniami skóry nie powinny obsługiwać Zolgensma.
Wszystkie wycieki Zolgensma należy zebrać za pomocą gazy wchłaniającej, a następnie obszar ten należy zdezynfekować roztworem zawierającym środek odkażający typu biała farba, po czym przetrzeć wacikami nasączonymi alkoholem. Wszystkie materiały użyte do czyszczenia należy umieścić w podwójnej torebce i usunąć zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi postępowania z odpadami biologicznymi.
Wszystkie materiały, które potencjalnie miały kontakt z Zolgensma (np. fiolka, wszystkie materiały użyte do wstrzyknięcia, w tym materiały jałowe, igły) należy usunąć zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi postępowania z odpadami biologicznymi.

Przypadkowe narażenie
Należy unikać przypadkowego narażenia na Zolgensma.
W przypadku przypadkowego narażenia skóry, obszar ten należy dokładnie przemyć wodą i mydłem przez co najmniej 15 minut. W przypadku przypadkowego narażenia oczu, obszar ten należy dokładnie przepłukać wodą przez co najmniej 15 minut.

Przechowywanie
Fiołki będą transportowane w zamrażarce (w temperaturze ≤ -60 °C). Po otrzymaniu fiołki należy natychmiast umieścić w lodówce w temperaturze 2 °C – 8 °C i zachować w oryginalnym opakowaniu. Leczenie Zolgensma należy rozpocząć w ciągu 14 dni od daty otrzymania fiołków. Datę otrzymania należy odnotować na oryginalnym opakowaniu przed umieszczeniem produktu w lodówce.

Przygotowanie
Fiołki należy odmrozić przed użyciem:

dla opakowań zawierających do 9 fiolkek – odmrozić przez około 12 godzin w lodówce (2–8 °C) lub przez 4 godziny w temperaturze pokojowej (20–25 °C);
dla opakowań zawierających do 14 fiolkek – odmrozić przez około 16 godzin w lodówce (2–8 °C) lub przez 6 godzin w temperaturze pokojowej (20–25 °C).

Nie należy stosować Zolgensma, jeśli nie zostało odmrożone.
Po odmrożeniu lek nie wolno ponownie zamrażać.
Po odmrożeniu należy delikatnie obracać fiolkę Zolgensma. NIE wstrząsać.
Nie należy stosować tego leku, jeśli po odmrożeniu produktu zauważono obecność cząsteczek lub zmiany barwy przed podaniem.
Po odmrożeniu Zolgensma należy podać jak najszybciej.

Podawanie
Zolgensma należy podać pacjentom TYLKO JEDEN RAZ.
Dawkę Zolgensma oraz dokładną liczbę fiol, potrzebnych każdemu pacjentowi, należy obliczyć na podstawie masy ciała pacjenta (patrz RCP, punkty 4.2 i 6.5).
W celu podania Zolgensma należy za pomocą strzykawki odsysnąć całą objętość dawki. Po odsysce do strzykawki dawki lek należy podać w ciągu 8 godzin. Przed podaniem dożylnej infuzji należy usunąć powietrze ze strzykawki. Zaleca się założenie drugiego cewnika („rezerwowego”) w przypadku zablokowania głównego cewnika.
Zolgensma należy podawać za pomocą pompy strzykawkowej w postaci jednorazowej, wolnej infuzji dożylnej trwającej około 60 minut. Lek należy podawać wyłącznie w formie infuzji dożylnej. Nie wolno podawać w formie bolusowej ani szybkiego wstrzyknięcia dożylnej. Po zakończeniu infuzji należy przepłukać linię do infuzji roztworem do wstrzykiwania chlorku sodu 0,9 mg/mL (0,9%).

Unieszkodliwianie
Nieużywany lek oraz odpady powstałe w wyniku stosowania tego leku należy unieszkodliwić zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi postępowania z odpadami biologicznymi.
Może dojść do tymczasowego rozprzestrzeniania się Zolgensma, głównie za pośrednictwem wydalin. Osoby opiekujące się pacjentami oraz członkowie ich rodzin powinni zostać poinstruowani w zakresie poniższych zaleceń dotyczących odpowiedniego postępowania z płynami i odpadami pacjentów:

należy przestrzegać zasad dobrej higieny rąk (należy nosić ochronne rękawice, a następnie dokładnie umyć ręce mydłem i bieżącą ciepłą wodą lub użyć środka do dezynfekcji rąk zawierającego alkohol) w przypadku bezpośredniego kontaktu z płynami i wydzielinami pacjentów przez co najmniej 1 miesiąc po leczeniu Zolgensma;
jednorazowe pieluszki należy zamknąć hermetycznie w podwójnych plastikowych torebkach i mogą być usuwane wraz z odpadami komunalnymi.

ZAŁĄCZNIK IV
WNIOSKI NAUKOWE I UZASADNIENIE ZMIANY WARUNKÓW POZWOLENIA NA DOPUSZCZENIE DO OBROTU

Wnioski naukowe
Na podstawie oceny Komitetu ds. Oceny Ryzyka w Dziedzinie Farmakowigilancji (Pharmacovigilance and Risk Assessment Committee, PRAC) okresowego raportu uaktualniającego dotyczącego bezpieczeństwa (Periodic Safety Update Report, PSUR) dla onasemnogene abeparvovec, wnioski naukowe PRAC są następujące:
Na podstawie dostępnych danych dotyczących „reakcji związanych z infuzją, w tym reakcji anafilaktycznych” oraz „zdarzeń niepożądanych ze strony serca” pochodzących z badań klinicznych, literatury oraz zgłoszeń spontanicznych, PRAC stwierdził, że informacje dotyczące leku zawierającego onasemnogene abeparvovec należy odpowiednio zmodyfikować.
Po przeanalizowaniu rekomendacji PRAC Komitet ds. Leków dla Ludzi (Committee for Human Medicinal Products, CHMP) zgadza się z ogólnymi wnioskami oraz uzasadnieniem rekomendacji.

Uzasadnienie zmiany warunków pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
Na podstawie wniosków naukowych dotyczących onasemnogene abeparvovec CHMP stwierdza, że stosunek korzyści do ryzyka leku zawierającego onasemnogene abeparvovec pozostaje niezmieniony, przy zastrzeżeniu proponowanych zmian informacji o leku.
CHMP zaleca zmianę warunków pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.

ZOLGENSMA