Стрімвеліс

Інструкція: інформація для пацієнта або користувача

Стрімвеліс 1-10 x 10⁶ клітин/мл дисперсія для інфузії

Клітинна фракція, збагачена аутологічними клітинами CD34, що містять генетично модифіковані клітини CD34
за допомогою ретровірусного вектора, який містить послідовність cDNA, що кодує людську аденозиндезаміназу (ADA)
Лікарський засіб перебуває під додатковим моніторингом. Це дозволить швидко виявляти нові
дані щодо безпеки. Ви можете допомогти, повідомляючи про будь-які побічні реакції, які виникають у вашої дитини під час застосування цього лікарського засобу. Див. кінець розділу 4, щоб дізнатися, як повідомляти про побічні реакції.
Уважно прочитайте цю інструкцію перед тим, як цей лікарський засіб буде введено вашій дитині, оскільки вона містить важливу інформацію для вашої дитини.

• Зберігайте цю інструкцію. Можливо, вам знадобиться її перечитати.
• Якщо потрібна додаткова інформація або порада, звертайтеся до лікаря або медсестри вашої дитини.
• Якщо у вашої дитини виникнуть будь-які побічні реакції, включаючи ті, що не зазначені в цій інструкції, звертайтеся до лікаря або медсестри вашої дитини. Див. розділ 4.
• Лікар вашої дитини видасть вам картку попередження для пацієнта, що містить важливу інформацію щодо безпеки лікування вашої дитини препаратом Стрімвеліс. Уважно прочитайте її та дотримуйтесь інструкцій.
• Завжди носіть із собою картку попередження для пацієнта та показуйте її лікареві або медсестрі щоразу, коли ваша дитина їх відвідує, або якщо ваша дитина потрапляє до лікарні.

Зміст цієї інструкції:

1. Що таке Стрімвеліс і для чого його застосовують
2. Що Ви повинні знати, перш ніж Стрімвеліс буде введено вашій дитині
3. Як застосовують Стрімвеліс
4. Можливі побічні реакції
5. Як зберігати Стрімвеліс
6. Вміст упаковки та інша інформація

1. Що таке Стрімвеліс і для чого його застосовують

Стрімвеліс — це вид лікарського засобу, який називається терапія генами. Він виготовляється спеціально для кожного пацієнта.
Стрімвеліс застосовують дітям для лікування серйозного захворювання, яке називається ADA-SCID
( комбінований тяжкий імунодефіцит через дефіцит аденозиндезамінази). Його використовують у випадку, коли Ваша дитина
не може отримати трансплантацію кісткового мозку від донора з родини через недостатню сумісність.
ADA-SCID виникає через наявність дефектного гена в клітинах крові імунної системи Вашої дитини. Як наслідок,
клітини недостатньо виробляють фермент під назвою аденозиндезаміназа (ADA), і імунна система Вашої дитини
не може належним чином захищати організм від інфекцій.
Для виготовлення Стрімвелісу стовбурові клітини кісткового мозку Вашої дитини модифікують у лабораторних умовах,
вносячи ген, який виробляє ADA. Коли ці модифіковані стовбурові клітини повертаються Вашій дитині, вони можуть ділитися
і утворювати різні типи клітин крові, включаючи клітини, які беруть участь у роботі імунної системи Вашої дитини.

2. Що Ви повинні знати, перш ніж Стрімвеліс буде застосований (або Вашій дитині)

Стрімвеліс не підходить для деяких осіб
Стрімвеліс не повинен застосовуватися, якщо Ваша дитина:

• має алергію на будь-який із компонентів цього лікарського засобу (перелічені в розділі 6).
• має або мав(ла) тип пухлини, який називається лейкемія або мієлодисплазія
• отримав(ла) позитивний результат тесту на ВІЛ або деякі інші інфекції (лікар проконсультує Вас щодо цього)
• раніше отримував(ла) генетичну терапію

Застереження та обережність
Інформація про лікарські засоби на основі клітин, такі як Стрімвеліс, повинна зберігатися 30 років у лікарні. Інформація, яку буде збережено про Вашу дитину, включає ім’я, прізвище та номер партії отриманого Стрімвелісу.
Стрімвеліс виготовляється спеціально з клітин самого пацієнта. Його ніколи не можна застосовувати іншій особі.
Вставка нового гена в ДНК може спричинити пухлини крові. Був випадок розвитку пухлини крові, такої як лейкемія, у пацієнта через кілька років після лікування Стрімвелісом. Тому важливо уважно спостерігати за Вашою дитиною на наявність симптомів лейкемії. До них належать: гарячка, задишка, блідість шкіри, нічні пітність, слабкість, збільшення лімфатичних вузлів, часті інфекції, схильність до кровотеч і/або легкої появи синців або червоних чи фіолетових плям під шкірою. Якщо у Вашої дитини з’явиться будь-який із цих симптомів, Ви повинні негайно звернутися до лікаря.
Перед лікуванням Стрімвелісом Вашій дитині будуть призначено інші лікарські засоби (див. розділи 3 і 4 для отримання додаткової інформації про ці препарати, включаючи можливі побічні ефекти).
Якщо у Вашої дитини виявлений позитивний результат тесту на гепатит С, лікування все ж може бути проведено за певних умов. Лікар обговорить це з Вами, якщо це необхідно.
Центральні венозні катетери — це тонкі гнучкі трубки, які лікар вставляє в велику вену для доступу до кровотоку Вашої дитини. Ризики, пов’язані з цими катетерами, включають інфекції та утворення тромбів. Лікарі та медсестри будуть уважно спостерігати за Вашою дитиною на наявність ускладнень, пов’язаних із центральним венозним катетером.
Лікування Стрімвелісом не завжди було успішним у деяких пацієнтів. Цим пацієнтам були запропоновані альтернативні варіанти лікування.
Існує незначний ризик інфекції після лікування. Лікарі та медичний персонал будуть спостерігати за Вашою дитиною під час інфузії на наявність ознак інфекції та надаватимуть необхідну допомогу, якщо це потрібно.
Деякі пацієнти можуть розвинути аутоімунітет, тобто запустити імунну відповідь проти власних клітин або тканин (див. розділ 4). Лікар Вашої дитини обговорить це з Вами, якщо це необхідно.
Після лікування Ваша дитина ніколи не повинна буде донорувати кров, органи чи тканини. Це пов’язано з тим, що Стрімвеліс є продуктом генетичної терапії.

Коли лікування Стрімвелісом не може бути завершено
У деяких випадках може бути неможливо продовжити заплановане лікування Стрімвелісом з таких причин:

• виникла проблема під час забору клітин з кісткового мозку Вашої дитини для виготовлення лікарського засобу
• недостатньо клітин потрібного типу у зразку тканини, взятому з організму Вашої дитини, для виготовлення препарату
• лікарський засіб не відповідає всім вимогам контролю якості
• затримка доставки лікарського засобу до лікарні, де проходить лікування Вашої дитини.

Перед отриманням Стрімвелісу Вашій дитині буде призначено хіміотерапію для видалення наявного кісткового мозку. Якщо після хіміотерапії Стрімвеліс не може бути введений або якщо модифіковані стовбурові клітини не приймаються (приживаються) в організмі Вашої дитини, лікар введе замісні стовбурові клітини, використовуючи резервний зразок, який було взято та збережено раніше до початку лікування (див. також розділ 3, Як застосовується Стрімвеліс).

Може знадобитися додаткове лікування
Стрімвеліс проходить кілька перевірок якості перед використанням. Оскільки препарат застосовується одразу після виготовлення, остаточні результати деяких перевірок можуть бути недоступні до моменту його введення. Якщо результати перевірок виявлять будь-які відхилення, які можуть вплинути на Вашу дитину, лікар відповідно призначить лікування.

Інші лікарські засоби та Стрімвеліс
Повідомте лікаря, якщо Ваша дитина приймає, нещодавно приймала або може приймати будь-які інші ліки.
Вашій дитині не слід застосовувати вакцини, які називаються живими вакцинами, за 6 тижнів до призначення препарату для підготовки організму до лікування Стрімвелісом, а також після лікування, доки імунна система Вашої дитини відновлюється.

Стрімвеліс містить натрій
Цей лікарський засіб містить від 42 до 137 мг натрію (основний компонент кухонної солі) на одну дозу. Це відповідає 2–7% максимальної добової норми споживання натрію, рекомендованої для дорослих у харчуванні.

3. Як застосовується Стрімвеліс

Стрімвеліс застосовується внутрішньовенно у вигляді інфузії.
Його повинні застосовувати виключно в спеціалізованому лікарні та лікарі, які мають досвід лікування пацієнтів із СКІД-АДА та використання цього типу лікарських засобів.
Перш ніж буде підготовлено Стрімвеліс, лікар проведе обстеження, щоб переконатися, що у Вашої дитини немає певних інфекцій (див. розділ 2).
Буде взято два зразки
Лікар візьме два зразки клітин кісткового мозку до початку запланованого лікування:
резервний зразок, отриманий принаймні за 3 тижні до лікування Стрімвелісом. Він буде збережений для можливого введення як замісні клітини у разі, якщо Стрімвеліс не може бути застосований або не працює (див. "Коли лікування Стрімвелісом не може бути завершено" у розділі 2);
зразок для лікування, отриманий за 4 або 5 днів до лікування Стрімвелісом. Цей зразок буде використаний для підготовки Стрімвелісу шляхом введення нового гена всередину клітин.
Перед та під час лікування Стрімвелісом

4. Можливі побічні ефекти

Як і всі лікарські засоби, цей препарат може викликати побічні ефекти, хоча не у всіх людей вони виникають.
Побічні ефекти, пов’язані зі Стрімвеліс, всі зумовлені тим, що імунна система стає надмірно активною і атакує тканини власного організму. Деякі побічні ефекти можуть бути пов’язані з лікарським засобом бусульфан, який використовується для підготовки кісткового мозку дитини до лікування; вони позначені зірочкою (*) у наведеному нижче списку.
Дуже почасті: можуть впливати на більше ніж 1 з 10 осіб:

• закладений або сопливий ніс ( алергічний риніт )
• задишка, труднощі з диханням ( астма )
• запалення та свербіж шкіри ( атопічний дерматит, екзема )
• підвищена температура ( пірексія )
• знижена функція щитоподібної залози ( гіпотиреоз )
• підвищений кров’яний тиск ( гіпертензія )*
• зниження кількості червоних або білих кров’яних тілець ( анемія, нейтропенія )*
• підвищення рівня ферментів печінки (що вказує на навантаження на печінку)*
• позитивні результати аналізів крові на антиядерні антитіла та антитіла до гладеньких м’язів (що може свідчити про можливий аутоімунний стан)

Почасті: можуть впливати на до 1 з 10 осіб:

• червоні або фіолетові плями на шкірі, кровотечі під шкірою ( аутоімунна тромбоцитопенія )
• запалення щитоподібної залози ( аутоімунний тиреоїдит )
• слабкість і біль у стопах та руках, спричинені ураженням нервів ( синдром Гієна-Барре )
• запалення печінки ( аутоімунний гепатит )
• зниження кількості клітин крові ( аутоімунна гемолітична анемія, аутоімунна апластична анемія )
• позитивні результати аналізів крові на антитіла до цитоплазми нейтрофілів (що може призвести до аутоімунного запалення та набряку судин і, можливо, підвищення ризику інфекцій)
• один із типів кров’яних пухлин, який називається лейкемія

Якщо у вас виникли будь-які сумніви щодо симптомів або побічних ефектів, або якщо будь-який симптом вас турбує, зверніться до лікаря або медсестри вашої дитини.
Повідомлення про побічні ефекти
Якщо ваша дитина відчуває будь-який побічний ефект, включаючи ті, що не вказані в цій інструкції, зверніться до лікаря або медсестри. Ви також можете повідомити про побічні ефекти безпосередньо через національну систему повідомлень, зазначену в Додатку V.
Повідомляючи про побічні ефекти, ви можете допомогти забезпечити додаткову інформацію щодо безпеки цього лікарського засобу.

5. Як зберігати Стрімвеліс

Наступна інформація призначена виключно для лікарів.
Зберігайте цей лікарський засіб у недоступному для дітей місці.
Не використовуйте цей лікарський засіб після дати та часу, зазначених як термін придатності (терм. пр.) на етикетці контейнера та на пакеті для інфузій.
Зберігайте в охолоджених умовах (2 °C–8 °C) не більше 24 годин.
Зберігайте пакет для інфузій у металевій коробці до моменту введення. Після вилучення з охолоджених умов зберігайте при кімнатній температурі (15 °C–25 °C) не більше 90 хвилин і не охолоджуйте повторно.
Цей лікарський засіб містить генетично модифіковані людські клітини. Не використаний препарат та відходи, що утворилися, повинні утилізуватися відповідно до місцевих настанов щодо поводження з матеріалами людського походження. Оскільки цей лікарський засіб буде вводитися кваліфікованим лікарем, саме він несе відповідальність за правильну утилізацію продукту. Це допоможе захистити навколишнє середовище.

6. Вміст упаковки та інша інформація

Що містить Стрімвеліс

• Діючою речовиною є фракція клітин, збагачена аутологічними (взятими від самого пацієнта) клітинами CD34, які генетично модифіковані за допомогою ретровірусного вектора, що містить послідовність кДНК, яка кодує людину аденозиндезаміназу (ADA). Концентрація становить 1–10 × 10⁶ клітин CD34/мл.
• Іншим компонентом є натрію хлорид (див. розділ 2 «Стрімвеліс містить натрій»)

Опис зовнішнього вигляду Стрімвелісу та вмісту упаковки
Стрімвеліс — це суспензія клітин для інфузії від мутної до прозорої, від безбарвної до рожевої, яка постачається в одній або кількох інфузійних пакетах. Інфузійні пакети розташовані всередині закритого контейнера.

Власник дозволу на введення в обіг
Fondazione Telethon ETS
Via Varese 16/B
00185 Рим
Італія

Виробник
AGC Biologics S.p.A.
Via Antonio Meucci 3
20091 Бресо
Італія

Інші джерела інформації
Детальніша інформація про цей лікарський засіб доступна на вебсайті Європейського агентства з лікарських засобів: https://www.ema.europa.eu. Крім того, наведені посилання на інші вебсайти, присвячені рідкісним захворюванням та їх лікуванню.
Цей листок-вкладиш доступний усіма мовами Європейського Союзу/Європейської економічної зони на вебсайті Європейського агентства з лікарських засобів.

Наступна інформація призначена виключно для медичних працівників:

Передбачальні заходи, які слід дотримуватися перед приготуванням або введенням лікарського засобу
Медичні працівники, які працюють зі Стрімвелісом, повинні дотримуватися відповідних заходів безпеки (використовувати рукавички,
захисний одяг та засоби захисту очей), щоб уникнути потенційної передачі інфекційних захворювань.
Стрімвеліс доставляється безпосередньо до медичного закладу, де буде проведено інфузію. Пакет(и) для інфузії
розміщується(ються) у закритому зовнішньому контейнері. Пакети повинні зберігатися у цьому зовнішньому контейнері до моменту використання.
Стрімвеліс призначений виключно для аутологічного застосування. Перед інфузією необхідно перевірити, щоб особа пацієнта відповідала унікальному ідентифікаційному номеру пацієнта на пакеті(пакетах) для інфузії та/або на зовнішньому контейнері.
Обережно перемішати пакет для інфузії, щоб знову розподілити можливі клітинні агрегати, і вводити за допомогою трансфузійного набору з фільтром для видалення будь-яких залишкових клітинних агрегатів.
Передбачальні заходи щодо утилізації лікарського засобу
Необхідно дотримуватися місцевих рекомендацій щодо роботи з матеріалами людського походження при утилізації не використаного лікарського засобу та відходів, утворених під час його застосування. Усі матеріали, які контактували зі Стрімвелісом (тверді та рідкі відходи), повинні оброблятися та утилізовуватися як потенційно інфекційні відходи відповідно до місцевих рекомендацій щодо роботи з матеріалами людського походження.
Випадкове впливу
Уникайте випадкового впливу на Стрімвеліс. У разі випадкового впливу необхідно дотримуватися місцевих рекомендацій щодо роботи з матеріалами людського походження, які можуть включати промивання забрудненої шкіри та видалення забрудненого одягу. Робочі поверхні та матеріали, які могли контактувати зі Стрімвелісом, повинні бути продезінфіковані за допомогою відповідних дезінфектантів.