Strimvelis

Folleto informativo: información para el paciente o el usuario

Strimvelis 1-10 x 10 células/mL dispersión para perfusión

Fracción celular enriquecida en células autólogas CD34 que contiene células CD34 modificadas genéticamente
mediante un vector retroviral que contiene la secuencia de ADNc que codifica para la adenosina desaminasa (ADA)
humana
Medicamento sometido a monitorización adicional. Esto permitirá la identificación rápida de información nueva sobre su seguridad. Puede ayudar comunicando cualquier efecto adverso que observe en su hijo/a durante el tratamiento con este medicamento. Véase el final de la sección 4 para obtener información sobre cómo notificar los efectos adversos.
Lea atentamente este folleto informativo antes de que se administre este medicamento a su hijo/a, ya que contiene información importante para él/ella.

• Guarde este folleto informativo. Puede ser necesario que lo lea nuevamente.
• Si desea obtener más información o consejo, consulte al médico o enfermero de su hijo/a.
• Si su hijo/a presenta alguno de los efectos adversos mencionados en este prospecto, o efectos no incluidos en él, póngase en contacto con el médico o enfermero de su hijo/a. Véase sección 4.
• El médico de su hijo/a le entregará una tarjeta de alerta para el paciente que contiene información importante sobre la seguridad del tratamiento con Strimvelis. Léala atentamente y siga las instrucciones.
• Lleve siempre consigo la tarjeta de alerta para el paciente y muéstrela siempre al médico o enfermero cuando su hijo/a acuda a consulta o si su hijo/a va al hospital.

Contenido de este folleto informativo:

1. Qué es Strimvelis y para qué se utiliza
2. Qué debe saber antes de que se administre Strimvelis a su hijo/a
3. Cómo se administra Strimvelis
4. Posibles efectos adversos
5. Cómo conservar Strimvelis
6. Contenido del envase y otra información

1. Qué es Strimvelis y para qué se utiliza

Strimvelis es un tipo de medicamento denominado terapia génica. Se fabrica especialmente para cada paciente.
Strimvelis se utiliza en niños para tratar una enfermedad grave denominada ADA-SCID
(inmunodeficiencia combinada grave por déficit de adenosina desaminasa). Se utiliza cuando su hijo/a
no puede recibir un trasplante de médula ósea de un donante familiar porque la compatibilidad no es
suficiente.
La ADA-SCID se produce debido a un gen defectuoso en las células sanguíneas del sistema inmunitario de su hijo/a. Como consecuencia, estas células no producen en cantidad suficiente una enzima llamada adenosina desaminasa (ADA), y el sistema inmunitario de su hijo/a no funciona adecuadamente para defender al organismo frente a las infecciones.
Para producir Strimvelis, las células madre de la médula ósea de su hijo/a se modifican en el laboratorio para insertar un gen que produce ADA. Cuando estas células madre modificadas se devuelven a su hijo/a, pueden dividirse y producir distintos tipos de células sanguíneas, incluidas las células implicadas en el sistema inmunitario de su hijo/a.

2. Qué debe saber antes de que se le administre Strimvelis (o a su hijo/a)

Strimvelis no es adecuado para algunas personas
Strimvelis no debe administrarse si su hijo/a:

• es alérgico/a a alguno de los componentes de este medicamento (indicados en el apartado 6).
• tiene o ha tenido un tipo de tumor denominado leucemia o mielodisplasia.
• ha dado positivo en la prueba del VIH u otras infecciones (el médico le aconsejará al respecto).
• ya ha sido tratado/a con terapia génica.

Advertencias y precauciones
La información sobre medicamentos basados en células, como Strimvelis, debe conservarse durante 30 años en el hospital. La información que se conservará sobre su hijo/a será su nombre y apellidos y el número de lote de Strimvelis recibido.
Strimvelis se prepara específicamente a partir de las células del propio paciente. Nunca debe administrarse a otra persona.
La inserción de un nuevo gen dentro del ADN puede provocar tumores sanguíneos. Se ha descrito un caso de tumor sanguíneo, llamado leucemia, en un paciente varios años después del tratamiento con Strimvelis. Por ello, es importante vigilar a su hijo/a por si presenta síntomas de leucemia. Estos incluyen fiebre, dificultad para respirar, palidez, sudoración nocturna, fatiga, aumento del tamaño de los ganglios linfáticos, infecciones frecuentes, tendencia a sangrar y/o a presentar moretones o puntos rojos o morados bajo la piel. Si su hijo/a desarrolla alguno de estos síntomas, debe contactar inmediatamente con el médico.
Antes del tratamiento con Strimvelis, se administrarán a su hijo/a otros medicamentos (ver apartados 3 y 4 para obtener más información sobre estos medicamentos, incluidos los posibles efectos adversos).
Si su hijo/a ha dado positivo en la prueba de hepatitis C, puede aún así recibir tratamiento en determinadas condiciones. El médico le informará al respecto si es necesario.
Los catéteres venosos centrales son tubos finos y flexibles que son insertados por un médico en una vena de gran tamaño para acceder al flujo sanguíneo de su hijo/a. Los riesgos asociados a estos catéteres son infecciones y formación de coágulos sanguíneos. El médico y las enfermeras vigilarán a su hijo/a por posibles complicaciones relacionadas con el catéter venoso central.
El tratamiento con Strimvelis no ha tenido éxito en algunos pacientes. Estos pacientes han recibido opciones alternativas de tratamiento.
Existe un pequeño riesgo de infección tras el tratamiento. Los médicos y enfermeras de su hijo/a lo vigilarán durante la infusión por signos de infección y proporcionarán tratamiento si es necesario.
Algunos pacientes pueden desarrollar autoinmunidad, es decir, desencadenar una respuesta inmunitaria contra sus propias células o tejidos (ver apartado 4). El médico de su hijo/a le hablará de ello si es necesario.
Después del tratamiento, su hijo/a nunca deberá donar sangre, órganos ni tejidos en el futuro. Esto se debe a que Strimvelis es un producto de terapia génica.

Cuando el tratamiento con Strimvelis no puede completarse
En algunos casos, puede no ser posible continuar con el tratamiento programado con Strimvelis por los siguientes motivos:

• un problema en la extracción de células de la médula ósea de su hijo/a para producir el medicamento.
• un número insuficiente de células del tipo adecuado en el tejido extraído del cuerpo de su hijo/a para producir el medicamento.
• el medicamento no cumple todos los controles de calidad.
• un retraso en la entrega del medicamento al hospital donde se está realizando el tratamiento de su hijo/a.

Antes de recibir Strimvelis, se administrará quimioterapia a su hijo/a para eliminar su médula ósea existente. Si no puede administrarse Strimvelis tras la quimioterapia o si las células madre modificadas no se implantan (no prenden) en el cuerpo de su hijo/a, el médico administrará a su hijo/a células madre de reemplazo, utilizando la muestra de reserva que fue extraída y conservada antes del inicio del tratamiento (ver también apartado 3, Cómo se administra Strimvelis).

Puede necesitar otros tratamientos
Strimvelis está sujeto a varios controles antes de su uso. Dado que se administra inmediatamente después de su producción, los resultados finales de algunos de estos controles no estarán disponibles antes de la administración del medicamento. En caso de que los controles muestren algún hallazgo que pueda afectar a su hijo/a, el médico lo tratará de forma adecuada.

Otros medicamentos y Strimvelis
Informe al médico si su hijo/a está tomando, ha tomado recientemente o podría tomar cualquier otro medicamento.
A su hijo/a no se le deben administrar vacunas llamadas vacunas vivas durante las 6 semanas previas a la administración del medicamento de acondicionamiento para prepararse para el tratamiento con Strimvelis, ni después del tratamiento mientras el sistema inmunitario de su hijo/a se está recuperando.

Strimvelis contiene sodio
Este medicamento contiene entre 42 y 137 mg de sodio (componente principal de la sal de cocina) por dosis. Esto equivale al 2-7 % de la ingesta diaria máxima recomendada en la dieta de un adulto.

3. Cómo se administra Strimvelis

Strimvelis se administra mediante perfusión (infusión) en una vena (por vía endovenosa). Debe
administrarse exclusivamente en un hospital especializado y por un médico con experiencia en el tratamiento de
pacientes con ADA-SCID y en el uso de este tipo de medicamento.
Antes de que se prepare Strimvelis, el médico realizará controles para asegurarse de que su hijo/a no tenga
ciertas infecciones (ver sección 2).
Se toman dos muestras
El médico tomará dos muestras de células de la médula ósea antes del tratamiento programado:
la muestra de reserva, obtenida al menos 3 semanas antes del tratamiento con Strimvelis. Esta muestra se
conservará para poder administrarla como células sustitutivas en caso de que Strimvelis no pueda
administrarse o no funcione (ver "Cuando no se puede completar el tratamiento con Strimvelis" en la sección 2);
la muestra para el tratamiento, obtenida 4 o 5 días antes del tratamiento con Strimvelis. Esta muestra se
utilizará para preparar Strimvelis, mediante la inserción de un nuevo gen en el interior de las células.
Antes y durante el tratamiento con Strimvelis

4. Posibles efectos adversos

Como todos los medicamentos, este medicamento puede causar efectos adversos, aunque no todas las personas los presentan.
Los efectos adversos asociados a Strimvelis son todos consecuencia de una hiperactivación del sistema inmunitario que ataca los tejidos del propio organismo. Algunos efectos adversos pueden estar relacionados con el medicamento busulfán utilizado para preparar la médula ósea de su hijo/hija antes del tratamiento; estos se indican con un asterisco (*) en la lista siguiente.
Muy frecuentes: pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas:

• secreción o congestión nasal ( rinitis alérgica )
• dificultad para respirar, sensación de falta de aire ( asma )
• inflamación y picor en la piel ( dermatitis atópica, eccema )
• temperatura elevada ( pirexia )
• tiroides con actividad reducida ( hipotiroidismo )
• presión sanguínea alta ( hipertensión )*
• disminución del número de glóbulos rojos o blancos ( anemia, neutropenia )*
• aumento de las enzimas hepáticas (que indica estrés hepático)*
• resultados positivos en análisis de sangre para anticuerpos antinucleares y anticuerpos anti-músculo liso (lo que podría indicar una posible autoinmunidad)

Frecuentes: pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas:

• manchas rojas o violáceas en la piel, sangrado bajo la piel ( trombocitopenia autoinmune )
• inflamación de la tiroides ( tiroiditis autoinmune )
• debilidad y dolor en pies y manos causados por daño nervioso ( síndrome de Guillain-Barré )
• inflamación del hígado ( hepatitis autoinmune )
• reducción del número de células sanguíneas ( anemia hemolítica autoinmune, anemia aplásica autoinmune )
• resultados positivos en análisis de sangre para anticuerpos anticitoplasma de neutrófilos (lo que podría provocar inflamación autoinmune, hinchazón de los vasos sanguíneos y posiblemente aumento del riesgo de infecciones)
• un tipo de tumor de la sangre denominado leucemia

Si tiene alguna duda sobre los síntomas o efectos adversos, o si algún síntoma le preocupa, consulte al médico o enfermero/a de su hijo/hija.
Notificación de los efectos adversos
Si su hijo/hija presenta cualquier efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, consulte al médico o enfermero/a. Asimismo, usted puede notificar los efectos adversos directamente a través del sistema nacional de notificación que figura en el Anexo V.
Al notificar los efectos adversos, usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Cómo conservar Strimvelis

La siguiente información está destinada exclusivamente a los médicos.
Mantenga este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.
No utilice este medicamento después de la fecha y hora de caducidad (cad.) indicadas en la etiqueta del envase y en la de la bolsa de infusión.
Mantener en condiciones de refrigeración (2 °C-8 °C) durante un máximo de 24 horas.
Mantener la bolsa de infusión en la caja de metal hasta el momento de la administración. Una vez retirada de las condiciones de refrigeración, conservar a temperatura ambiente (15 °C-25 °C) durante un máximo de 90 minutos y no volver a refrigerar.
Este medicamento contiene células humanas genéticamente modificadas. El medicamento no utilizado y los residuos derivados deben eliminarse de acuerdo con las normativas locales sobre el manejo de materiales de origen humano. Dado que este medicamento será administrado por un médico cualificado, este será responsable de la eliminación correcta del producto. Esto ayudará a proteger el medio ambiente.

6. Contenido del envase y otra información

Qué contiene Strimvelis

• El principio activo es una fracción celular enriquecida en células CD34 autólogas (del propio paciente) que contiene células CD34 modificadas genéticamente mediante un vector retroviral que incluye la secuencia de cADN que codifica para la adenosina desaminasa (ADA) humana. La concentración es de 1-10 x 10⁶ células CD34/mL.
• El otro componente es cloruro de sodio (ver sección 2, “Strimvelis contiene sodio”)

Descripción del aspecto de Strimvelis y contenido del envase
Strimvelis es una dispersión celular para perfusión, de aspecto turbio a transparente, incolora a rosa, suministrada en una o más bolsas de perfusión. Las bolsas de perfusión se encuentran dentro de un recipiente cerrado.
Titular de la autorización de comercialización
Fondazione Telethon ETS
Via Varese 16/B
00185 Roma
Italia
Productor
AGC Biologics S.p.A.
Via Antonio Meucci 3
20091 Bresso
Italia
Otras fuentes de información
Información más detallada sobre este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos: https://www.ema.europa.eu . Asimismo, se incluyen enlaces a otros sitios web sobre enfermedades raras y sus tratamientos terapéuticos.
Este prospecto está disponible en todos los idiomas de la Unión Europea/Espacio Económico Europeo en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos.

La siguiente información está destinada exclusivamente a los profesionales sanitarios:

Precauciones que deben tomarse antes de la manipulación o administración del medicamento
Los profesionales sanitarios que manipulen Strimvelis deben adoptar las precauciones adecuadas (uso de guantes,
ropa protectora y protección ocular) para evitar la posible transmisión de enfermedades infecciosas.
Strimvelis se transporta directamente al centro sanitario donde se realizará la infusión. La/s bolsa/s de infusión se coloca/n en un
recipiente externo cerrado. Las bolsas deben mantenerse dentro del recipiente externo hasta el momento de su uso.
Strimvelis es solo para uso autólogo. La identidad del paciente debe coincidir con el número identificativo único del paciente que figura en la/s bolsa/s de infusión y/o en el recipiente externo antes de la infusión.
Agitar suavemente la bolsa de infusión para redisolver posibles agregados celulares y administrar utilizando un conjunto de perfusión con filtro, a fin de eliminar cualquier agregado celular residual.
Precauciones que deben tomarse para la eliminación del medicamento
Deben seguirse las directrices locales sobre la manipulación de materiales de origen humano para el medicamento no utilizado y los residuos derivados. Todos los materiales que hayan estado en contacto con Strimvelis (residuos sólidos y líquidos) deben manipularse y eliminarse como residuos potencialmente infecciosos, de conformidad con las directrices locales sobre la manipulación de materiales de origen humano.
Exposición accidental
Evitar la exposición accidental a Strimvelis. En caso de exposición accidental, deben seguirse las directrices locales sobre la manipulación de materiales de origen humano, que pueden incluir el lavado de la piel contaminada y la eliminación de la ropa contaminada. Las superficies de trabajo y los materiales que hayan estado potencialmente en contacto con Strimvelis deben descontaminarse con desinfectantes adecuados.