Стримвелис

Инструкция по применению: информация для пациента или пользователя

Стримвелис 1–10 x 10⁹ клеток/мл, дисперсия для инфузий

Клеточная фракция, обогащённая аутологичными клетками CD34, содержащими генетически модифицированные клетки CD34 с помощью ретровирусного вектора, включающего последовательность кДНК, кодирующую человеческую аденозиндезаминазу (ADA)
Лекарственное средство подвергается дополнительному мониторингу. Это позволит быстро выявлять новую информацию о безопасности. Вы можете внести вклад, сообщая о любых побочных эффектах, которые могут наблюдаться у вашего ребёнка при приёме этого лекарственного средства. См. конец пункта 4, чтобы узнать, как сообщать о побочных эффектах.
Внимательно прочитайте эту инструкцию по применению перед тем, как это лекарственное средство будет введено вашему ребёнку, поскольку она содержит важную информацию для него/неё.

• Сохраните эту инструкцию по применению. Возможно, вам понадобится прочитать её ещё раз.
• При необходимости получения дополнительной информации или рекомендаций обращайтесь к лечащему врачу или медсестре вашего ребёнка.
• Если у вашего ребёнка появятся какие-либо побочные эффекты, включая те, что не указаны в данной инструкции, немедленно обращайтесь к лечащему врачу или медсестре вашего ребёнка. См. пункт 4.
• Врач вашего ребёнка выдаст вам карточку-предупреждение для пациента, содержащую важную информацию о мерах безопасности при лечении вашего ребёнка препаратом Стримвелис. Внимательно прочитайте её и соблюдайте указанные в ней инструкции.
• Всегда носите с собой карточку-предупреждение для пациента и обязательно показывайте её врачу или медсестре при каждом посещении, а также при обращении в стационар.

Содержание данной инструкции по применению:

1. Что такое Стримвелис и для чего он применяется
2. Что следует знать перед тем, как Стримвелис будет введён вашему ребёнку
3. Как вводится Стримвелис
4. Возможные побочные эффекты
5. Как хранить Стримвелис
6. Содержимое упаковки и другие сведения

1. Что такое Стримвелис и для чего он применяется

Стримвелис — это вид лекарственного препарата, относящийся к генной терапии. Он производится индивидуально для каждого пациента.
Стримвелис применяется у детей для лечения тяжёлого заболевания, называемого АДА-СКИД
(синдромом тяжёлой комбинированной иммунодепрессии, вызванной дефицитом аденозиндезаминазы).
Препарат используется в случае, если для Вашего ребёнка невозможна трансплантация костного мозга от родственного донора из-за недостаточной совместимости.
АДА-СКИД возникает из-за дефектного гена в кровяных клетках иммунной системы Вашего ребёнка. В результате клетки недостаточно вырабатывают фермент, называемый аденозиндезаминазой (АДА), и иммунная система ребёнка не способна эффективно защищать организм от инфекций.
Для производства Стримвелиса стволовые клетки костного мозга Вашего ребёнка модифицируются в лабораторных условиях путём введения гена, кодирующего выработку АДА. После введения этих модифицированных стволовых клеток Вашему ребёнку они способны делиться и образовывать различные типы клеток крови, включая клетки, участвующие в иммунной защите организма.

2. Что вы должны знать перед тем, как Стримвелис будет введен (вам или вашему ребенку)

Стримвелис не подходит для некоторых людей
Стримвелис не должен применяться, если вашему ребенку:

• * *имеется аллергия на любой из компонентов этого лекарственного средства (перечислены в разделе 6).
• * имелся или имеется вид опухоли, называемый лейкемия или миелодисплазия.
• * результат теста на ВИЧ или некоторые другие инфекции оказался положительным (врач проконсультирует вас по этому поводу).
• * ранее проводилась генная терапия.

Предостережения и меры предосторожности
Информация о лекарственных препаратах на основе клеток, таких как Стримвелис, должна храниться в больнице в течение 30 лет.
Информация, которая будет сохранена о вашем ребенке, включает его/ее имя и фамилию, а также номер серии Стримвелис, полученного ребенком.
Стримвелис изготавливается специально из клеток самого пациента. Его никогда нельзя вводить другому человеку.
Вставка нового гена в ДНК может вызвать опухоли крови. У одного пациента через несколько лет после лечения Стримвелис был отмечен случай опухоли крови, называемой лейкемия. Поэтому важно внимательно наблюдать за вашим ребенком на предмет симптомов лейкемии. К ним относятся: лихорадка, одышка, бледность, ночные поты, усталость, увеличение лимфатических узлов, частые инфекции, склонность к кровотечениям и/или к образованию синяков или красных/фиолетовых пятен под кожей. Если у вашего ребенка появится любой из этих симптомов, вы должны немедленно обратиться к врачу.
Перед лечением Стримвелис вашему ребенку будут назначены другие лекарственные препараты (см. разделы 3 и 4 для получения более подробной информации об этих препаратах, включая возможные побочные эффекты).
Если у вашего ребенка обнаружен положительный результат теста на гепатит С, лечение может быть проведено при определенных условиях. Врач обсудит с вами этот вопрос при необходимости.
Центральные венозные катетеры — это тонкие гибкие трубки, которые врач вставляет в крупную вену для доступа к кровотоку вашего ребенка. Риски, связанные с этими катетерами, включают инфекции и образование тромбов. Врач и медсестры будут контролировать возможные осложнения, связанные с центральным венозным катетером.
Лечение с помощью Стримвелис оказалось неуспешным у некоторых пациентов. Эти пациенты получили альтернативные варианты лечения.
Существует небольшой риск инфицирования после лечения. Врачи и медсестры будут наблюдать за вашим ребенком во время инфузии на предмет признаков инфекции и окажут помощь, если это потребуется.
У некоторых пациентов может развиться аутоиммунитет, то есть иммунная система начинает атаковать собственные клетки или ткани (см. раздел 4). Врач вашего ребенка обсудит с вами этот вопрос при необходимости.
После лечения ваш ребенок никогда не должен сдавать кровь, органы или ткани. Это связано с тем, что Стримвелис является препаратом генной терапии.
Когда лечение Стримвелисом невозможно завершить
В некоторых случаях может оказаться невозможным продолжить запланированное лечение Стримвелисом по следующим причинам:

• * проблема при заборе клеток из костного мозга вашего ребенка для производства препарата.
• * недостаточное количество клеток нужного типа в образце, взятом из организма вашего ребенка, для производства препарата.
• * препарат не проходит все контрольные проверки качества.
• * задержка доставки препарата в больницу, где проводится лечение вашего ребенка.

Перед введением Стримвелиса вашему ребенку будет назначена химиотерапия для удаления существующего костного мозга. Если после химиотерапии Стримвелис не может быть введен, или если модифицированные стволовые клетки не приживаются (энgraфтуются) в организме вашего ребенка, врач введет вашему ребенку резервные стволовые клетки, используя образец, который был заранее взят и сохранен до начала лечения (см. также раздел 3, Как вводится Стримвелис).
Может потребоваться дополнительное лечение
Перед использованием Стримвелис подвергается нескольким проверкам. Поскольку препарат вводится сразу после его производства, окончательные результаты некоторых из этих проверок могут быть неизвестны до момента введения препарата. В случае, если проверки покажут какие-либо отклонения, которые могут повлиять на вашего ребенка, врач назначит соответствующее лечение.
Другие лекарственные препараты и Стримвелис
Сообщите врачу, если ваш ребенок принимает, недавно принимал или может принимать какие-либо другие лекарственные препараты.
Вашему ребенку не следует вводить вакцины, называемые живыми вакцинами, в течение 6 недель до начала приема лекарственного средства для кондиционирования перед лечением Стримвелисом, а также после лечения, пока иммунная система вашего ребенка восстанавливается.
Стримвелис содержит натрий
Этот препарат содержит от 42 до 137 мг натрия (основной компонент поваренной соли) на дозу. Это составляет от 2 до 7% от максимально рекомендуемого суточного потребления натрия с пищей для взрослого человека.

3. Как вводится Стримвелис

Стримвелис вводится капельно ( инфузия ) в вену ( внутривенно ). Препарат должен вводиться исключительно в специализированной больнице и врачом, имеющим опыт лечения пациентов с ADA-SCID и применения этого типа лекарственных средств.
Перед тем как будет приготовлен Стримвелис , врач проведёт обследования, чтобы убедиться, что у вашего ребёнка отсутствуют определённые инфекции (см. раздел 2).
Будут взяты две пробы
Перед запланированным лечением врач возьмёт две пробы клеток костного мозга:
резервная проба , собранная не менее чем за 3 недели до лечения Стримвелис. Она будет сохранена и может быть введена как замещающие клетки, если Стримвелис не может быть введён или не действует (см. раздел "Когда лечение Стримвелис не может быть завершено" в разделе 2);
проба для лечения , собранная за 4 или 5 дней до лечения Стримвелис. Она будет использована для приготовления Стримвелис путём введения нового гена внутрь клеток.
Перед и во время лечения Стримвелис

4. Возможные побочные эффекты

Как и все лекарственные препараты, этот препарат может вызывать побочные эффекты, хотя они возникают не у всех людей.
Побочные эффекты, связанные со Стримвелисом, обусловлены тем, что иммунная система становится гиперактивной и начинает атаковать ткани собственного организма. Некоторые побочные эффекты могут быть связаны с препаратом бусульфан, который использовался для подготовки костного мозга вашего ребенка к лечению; они отмечены звездочкой (*) в следующем списке.
Очень часто: могут встречаться у более чем 1 из 10 человек:

• насморк или заложенность носа ( аллергический ринит )
• одышка, затрудненное дыхание ( астма )
• воспаление и зуд кожи ( атопический дерматит, экзема )
• повышенная температура ( лихорадка )
• снижение функции щитовидной железы ( гипотиреоз )
• повышенное артериальное давление ( гипертензия )*
• снижение количества эритроцитов или лейкоцитов ( анемия, нейтропения )*
• повышение уровня печеночных ферментов (что указывает на нагрузку на печень)*
• положительные результаты анализов крови на антинуклеарные антитела и антитела к гладким мышцам (что может свидетельствовать о возможной аутоиммунной реакции)

Часто: могут встречаться у до 1 из 10 человек:

• красные или фиолетовые пятна на коже, кровотечение под кожей ( аутоиммунная тромбоцитопения )
• воспаление щитовидной железы ( аутоиммунный тиреоидит )
• слабость и боль в руках и ногах, вызванные поражением нервов ( синдром Гийена–Барре )
• воспаление печени ( аутоиммунный гепатит )
• снижение количества клеток крови ( аутоиммунная гемолитическая анемия, аутоиммунная апластическая анемия )
• положительные результаты анализов крови на антитела к цитоплазме нейтрофилов (что может привести к аутоиммунному воспалению и отеку кровеносных сосудов и, возможно, повышению уровня инфекций)
• один из видов опухоли крови, называемый лейкемией

Если у вас есть какие-либо сомнения по поводу симптомов или побочных эффектов, или если вас беспокоит какой-либо из симптомов, обратитесь к врачу или медсестре вашего ребенка.
Сообщение о побочных эффектах
Если у вашего ребенка возникает любой побочный эффект, включая те, которые не указаны в данном листке, обратитесь к врачу или медсестре. Вы также можете сообщать о побочных эффектах напрямую через национальную систему регистрации, указанную в Приложении V.
Сообщая о побочных эффектах, вы можете помочь предоставить дополнительную информацию о безопасности этого лекарственного препарата.

5. Условия хранения Стримвелис

Следующая информация предназначена исключительно для врачей.
Храните этот лекарственный препарат вдали от глаз и досягаемости детей.
Не используйте этот лекарственный препарат после даты и времени, указанных как «срок годности» на этикетке контейнера и на этикетке инфузионного пакета.
Хранить в охлаждённых условиях (2 °C–8 °C) не более 24 часов.
Храните инфузионный пакет в металлическом ящике до момента введения. После извлечения из охлаждённых условий хранить при комнатной температуре (15 °C–25 °C) не более 90 минут и больше не охлаждать.
Этот лекарственный препарат содержит генетически модифицированные человеческие клетки. Неиспользованный препарат и отходы, образовавшиеся при его применении, должны утилизироваться в соответствии с местными правилами обращения с материалами человеческого происхождения. Поскольку введение этого препарата будет осуществляться квалифицированным врачом, он несёт ответственность за правильную утилизацию продукта. Это поможет защитить окружающую среду.

6. Содержимое упаковки и другая информация

Что содержит Стримвелис

• Действующее вещество — фракция клеток, обогащённая аутологичными клетками CD34 (клетками самого пациента), содержащими генетически модифицированные клетки CD34, в которые с помощью ретровирусного вектора введена последовательность кДНК, кодирующая человеческую аденозиндезаминазу (ADA). Концентрация составляет 1–10 × 10⁶ клеток CD34/мл.
• Другой компонент — хлорид натрия (см. раздел 2 «Стримвелис содержит натрий»).

Описание внешнего вида Стримвелис и содержимого упаковки
Стримвелис представляет собой суспензию клеток для инфузии от мутной до прозрачной, от бесцветной до розовой, поставляемую в одном или нескольких инфузионных пакетах. Инфузионные пакеты находятся внутри закрытого контейнера.

Регистрационный держатель

Fondazione Telethon ETS
Via Varese 16/B
00185 Рима
Италия

Производитель

AGC Biologics S.p.A.
Via Antonio Meucci 3
20091 Бресцио
Италия

Другие источники информации

Более подробная информация об этом лекарственном препарате доступна на веб-сайте Европейского агентства по лекарственным средствам: https://www.ema.europa.eu. Кроме того, приведены ссылки на другие веб-сайты, посвящённые редким заболеваниям и соответствующим методам терапевтического лечения.

Данная инструкция по применению доступна на всех языках Европейского союза / Европейской экономической зоны на веб-сайте Европейского агентства по лекарственным средствам.

Следующая информация предназначена исключительно для медицинских работников:

Меры предосторожности, которые необходимо соблюдать до манипуляции или введения препарата
Медицинские работники, манипулирующие препаратом Стримвелис, должны соблюдать надлежащие меры предосторожности (использовать перчатки, защитную одежду и средства защиты глаз), чтобы избежать потенциальной передачи инфекционных заболеваний.
Стримвелис доставляется непосредственно в медицинское учреждение, где будет проводиться инфузия. Инфузионный(е) пакет(ы) помещается(ются) в закрытый внешний контейнер. Инфузионные пакеты должны оставаться в этом внешнем контейнере до момента использования.
Стримвелис предназначен только для аутологичного применения. Перед инфузией необходимо убедиться, что личность пациента соответствует уникальному идентификационному номеру пациента, указанному на инфузионном(ых) пакете(ах) и/или на внешнем контейнере.
Аккуратно перемешайте содержимое инфузионного пакета, осторожно покачивая его, чтобы повторно суспендировать возможные клеточные агрегаты. Вводите препарат с использованием трансфузионного набора с фильтром для удаления любых оставшихся клеточных агрегатов.

Меры предосторожности при утилизации препарата
Неиспользованный препарат и отходы, образовавшиеся при его применении, должны утилизироваться в соответствии с местными правилами обращения с материалами человеческого происхождения. Все материалы, контактировавшие с Стримвелисом (твердые и жидкие отходы), должны обрабатываться и утилизироваться как потенциально инфекционные отходы в соответствии с местными правилами обращения с материалами человеческого происхождения.

Случайное воздействие
Необходимо избегать случайного воздействия Стримвелиса. В случае случайного воздействия должны быть соблюдены местные правила обращения с материалами человеческого происхождения, которые могут включать промывание загрязненной кожи и удаление загрязненной одежды. Рабочие поверхности и материалы, которые могли соприкоснуться со Стримвелисом, должны быть обеззаражены с использованием подходящих дезинфицирующих средств.