STRIMVELIS

Ulotka: informacje dla pacjenta lub użytkownika

Strimvelis 1-10 x 10 komórek/mL dyspersja do wlewania

Wzbogacona frakcja komórkowa autologicznych komórek CD34 zawierająca komórki CD34 zmodyfikowane genetycznie za pomocą wektora retrowirusowego zawierającego sekwencję kDNA kodującego ludzką adenozynę deaminazę (ADA)
Lek poddawany dodatkowemu monitorowaniu. Umożliwia to szybkie wykrycie nowych informacji dotyczących bezpieczeństwa. Możesz wnieść swój wkład, zgłaszając wszelkie niepożądane zdarzenia obserwowane u dziecka podczas stosowania tego leku. Zobacz koniec punktu 4, aby uzyskać informacje na temat sposobu zgłaszania niepożądanych działań.
Przed podaniem tego leku dziecku należy dokładnie zapoznać się z niniejszą ulotką, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla dziecka.

• Zachowaj tę ulotkę. Może się okazać konieczna ponowna lektura.
• W przypadku potrzeby uzyskania dodatkowych informacji lub porad skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką opiekującymi się dzieckiem.
• Jeśli u dziecka wystąpią jakiekolwiek działania niepożądane, w tym nie wymienione w niniejszej ulotce, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką opiekującymi się dzieckiem. Zobacz punkt 4.
• Lekarz dziecka wyda Ci kartę ostrzegawczą dla pacjenta zawierającą ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa terapii dziecka lekiem Strimvelis. Przeczytaj ją uważnie i postępuj zgodnie z instrukcjami.
• Zawsze nos z sobą kartę ostrzegawczą dla pacjenta i pokazuj ją lekarzowi lub pielęgniarkom podczas wizyt lub w przypadku hospitalizacji dziecka.

Zawartość niniejszej ulotki:

1. Co to jest lek Strimvelis i w jakim celu jest stosowany
2. Co należy wiedzieć przed podaniem leku Strimvelis dziecku
3. Jak stosuje się lek Strimvelis
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać lek Strimvelis
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Strimvelis i do czego służy

Strimvelis to rodzaj leku zwanego terapią genową. Jest on wytwarzany indywidualnie dla każdego pacjenta.
Strimvelis stosuje się u dzieci w leczeniu ciężkiego schorzenia zwanego ADA-SCID
(ciężka łączna niedobór odporności spowodowany niedoborem adenozyndeaminazy).
Lek ten stosuje się, gdy u dziecka nie można przeprowadzić przeszczepu szpiku kostnego od dawcy z rodziny z powodu niewystarczającej zgodności tkankowej.
ADA-SCID występuje na skutek uszkodzonego genu w komórkach krwi układu odpornościowego dziecka. W efekcie komórki te nie wytwarzają w odpowiedniej ilości enzymu zwanego adenozynodeaminazą (ADA), co powoduje, że układ odpornościowy dziecka nie działa prawidłowo i nie chroni organizmu przed infekcjami.
W celu wytwarzania leku Strimvelis komórki macierzyste szpiku kostnego dziecka są modyfikowane w laboratorium poprzez wprowadzenie genu kodującego enzym ADA. Gdy zmodyfikowane komórki macierzyste zostaną ponownie podane dziecku, są one w stanie dzielić się i wytwarzać różne typy komórek krwi, w tym komórki uczestniczące w działaniu układu odpornościowego dziecka.

2. Co powinien(a) Pan/Pani wiedzieć przed podaniem Strimvelis (lub przed podaniem dziecku)

Strimvelis nie jest odpowiedni dla niektórych osób
Strimvelis nie powinien być podawany, jeśli dziecko:

• jest uczulone na którykolwiek składnik tego leku (wymienione w punkcie 6).
• miało lub ma rodzaj nowotworu zwany białaczką lub mielodysplazją
• wykazało wynik dodatni w teście na HIV lub niektóre inne infekcje (lekarz udzieli więcej informacji)
• zostało wcześniej leczone terapią genową

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Informacje o lekach komórkowych, takich jak Strimvelis, muszą być przechowywane przez 30 lat w szpitalu. Informacje, które będą przechowywane o dziecku, to imię i nazwisko oraz numer serii partii Strimvelis, którą otrzymało.
Strimvelis jest przygotowywany specjalnie z komórek pacjenta. Nigdy nie powinien być podawany nikomu innemu.
Wprowadzenie nowego genu do DNA może powodować nowotwory krwi. Zanotowano jeden przypadek nowotworu krwi, zwanego białaczką, u pacjenta kilka lat po leczeniu Strimvelis. Dlatego ważne jest monitorowanie dziecka pod kątem objawów białaczki. Obejmują one gorączkę, duszność, bladość, nocne poty, zmęczenie, powiększenie węzłów chłonnych, częste infekcje, skłonność do krwawień i/lub łatwe powstawanie siniaków lub czerwonych lub fioletowych plamek pod skórą. Jeśli dziecko rozwinie którykolwiek z tych objawów, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem.
Przed leczeniem Strimvelis dziecku podane zostaną inne leki (zobacz punkty 3 i 4, aby uzyskać więcej informacji o tych lekach, w tym o możliwych skutkach ubocznych).
Jeśli dziecko wykazało wynik dodatni w teście na zapalenie wątroby typu C, może zostać poddane leczeniu w określonych warunkach. Lekarz omówi to z Panem/Panią w razie potrzeby.
Centralne linie dożylne to cienkie, elastyczne rurki, które lekarz umieszcza w dużych żyłach, aby uzyskać dostęp do krwiobiegu dziecka. Ryzyka związane z tymi liniami to infekcje i powstawanie skrzepów krwi. Lekarz i pielęgniarki będą monitorować dziecko pod kątem ewentualnych komplikacji związanych z linią dożylną.
Leczenie Strimvelis nie powiodło się u niektórych pacjentów. Pacjenci ci otrzymali alternatywne opcje leczenia.
Istnieje niewielkie ryzyko infekcji po leczeniu. Lekarze i personel medyczny będą monitorować dziecko pod kątem objawów infekcji podczas wlewania i udzielą odpowiedniej pomocy, jeśli będzie to konieczne.
Niektórzy pacjenci mogą rozwinąć autoimmunologię, czyli wywołać odpowiedź immunologiczną przeciwko własnym komórkom lub tkankom (zobacz punkt 4). Lekarz dziecka omówi to z Panem/Panią w razie potrzeby.
Po leczeniu dziecko nigdy nie powinno oddawać krwi, organów ani tkanek. Wynika to z faktu, że Strimvelis jest produktem terapii genowej.
Kiedy leczenie Strimvelis nie może być ukończone
W niektórych przypadkach może się okazać niemożliwe kontynuowanie zaplanowanego leczenia Strimvelis z następujących powodów:

• problem z pobraniem komórek z szpiku kostnego dziecka w celu wyprodukowania leku
• niewystarczająca liczba komórek odpowiedniego typu w pobranym materiale z ciała dziecka, aby wyprodukować lek
• lek nie spełnia wszystkich kontroli jakości
• opóźnienie w dostarczeniu leku do szpitala, w którym trwa leczenie dziecka.

Przed podaniem Strimvelis dziecku podawana jest chemioterapia w celu usunięcia istniejącego szpiku kostnego. Jeśli po chemioterapii nie można podać Strimvelis lub jeśli zmodyfikowane komórki macierzyste nie osiądą (nie przysną) w organizmie dziecka, lekarz poda dziecku zastępcze komórki macierzyste, wykorzystując próbkę rezerwową pobraną i zabezpieczoną przed rozpoczęciem leczenia (zobacz także punkt 3, Jak podaje się Strimvelis).
Może być konieczne dodatkowe leczenie
Strimvelis jest poddawany różnym kontrolom przed użyciem. Ponieważ jest podawany natychmiast po wyprodukowaniu, ostateczne wyniki niektórych z tych kontroli nie będą dostępne przed podaniem leku. Jeśli kontrole wykażą coś, co może wpłynąć na dziecko, lekarz poda odpowiednie leczenie.
Inne leki i Strimvelis
Powiadom lekarza, jeśli dziecko przyjmuje, niedawno przyjmowało lub może przyjmować inne leki.
Dziecku nie należy podawać szczepionek zwanych szczepionkami żywymi przez 6 tygodni przed podaniem leku przygotowawczego do leczenia Strimvelis, ani po leczeniu, dopóki układ odpornościowy dziecka się nie odzyska.
Strimvelis zawiera sód
Ten lek zawiera od 42 do 137 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) na dawkę. Odpowiada to 2–7% maksymalnej dziennej zalecanej dawki sodu w diecie dorosłego.

3. Jak stosuje się Strimvelis

Strimvelis podaje się za pomocą wlewu (infuzji) do żyły (drogą dożylną). Lek ten należy podawać wyłącznie w szpitalu specjalistycznym oraz przez lekarza mającego doświadczenie w leczeniu pacjentów z ADA-SCID i w stosowaniu tego typu leków.
Przed przygotowaniem Strimvelis lekarz przeprowadzi badania, aby upewnić się, że u dziecka nie ma pewnych zakażeń (zobacz punkt 2).
Pobierane są dwa próbki
Lekarz pobierze dwie próbki komórek szpiku kostnego przed zaplanowanym leczeniem:
próbkę zapasową, pobraną co najmniej 3 tygodnie przed leczeniem Strimvelis. Zostanie ona zachowana i może być podana jako komórki zastępcze, jeśli nie można podać Strimvelis lub jeśli lek nie zadziała (zobacz „Kiedy leczenie Strimvelis nie może być ukończone” w punkcie 2)
próbkę do leczenia, pobraną 4 lub 5 dni przed leczeniem Strimvelis. Będzie ona wykorzystana do przygotowania leku Strimvelis poprzez wprowadzenie nowego genu do wnętrza komórek.
Przed i podczas leczenia Strimvelis

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich pacjentów je występują.
Wszystkie działania niepożądane związane ze Strimvelis wynikają z nadmiernego pobudzenia układu odpornościowego, które prowadzi do atakowania przez niego własnych tkanek organizmu. Niektóre działania niepożądane mogą być związane z lekiem busulfanem, stosowanym w celu przygotowania szpiku kostnego dziecka do leczenia; są one oznaczone gwiazdką (*) w poniższej liście.
Bardzo często: mogą dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10:

• katar lub zatkany nos ( rinitis allergica )
• duszność, trudności w oddychaniu ( astma )
• zapalenie i świąd skóry ( dermatitis atopica, eczema )
• podwyższona temperatura ( piressia )
• niedoczynność tarczycy ( hypothyroidism )
• podwyższone ciśnienie krwi ( hypertension )*
• zmniejszenie liczby czerwonych lub białych krwinek ( anemia, neutropenia )*
• wzrost aktywności enzymów wątrobowych (wskazujący na obciążenie wątroby)*
• dodatni wynik badań krwi na przeciwciała antinuklearne i przeciwciała anty-gładkiej mięśniówki (co może sugerować możliwą autoimmunizację)

Często: mogą dotyczyć do 1 osoby na 10:

• czerwone lub fioletowe plamy na skórze, krwawienia podskórne ( trombocytopenia autoimmunologiczna )
• zapalenienie tarczycy ( tyreoiditis autoimmunologica )
• osłabienie i ból stóp i rąk spowodowany uszkodzeniem nerwów ( zespół Guillaina-Barré )
• zapalenienie wątroby ( hepatitis autoimmunologica )
• zmniejszenie liczby komórek krwi ( anemia hemolityczna autoimmunologiczna, anemia aplastyczna autoimmunologiczna )
• dodatni wynik badań krwi na przeciwciała antycytoplazmatyczne neutrofili (co może prowadzić do autoimmunologicznego zapalenia i obrzęku naczyń krwionośnych oraz potencjalnie do wzrostu ryzyka infekcji)
• rodzaj nowotworu krwi zwany białaczką

Jeśli ma Pan/Pani jakiekolwiek wątpliwości dotyczące objawów lub działań niepożądanych lub jeśli jakikolwiek objaw wywołuje niepokój, należy skontaktować się z lekarzem lub pielęgniarką dziecka.
Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli dziecko doświadczy jakichkolwiek działań niepożądanych, w tym tych, które nie są wymienione w niniejszym ulotce, należy skontaktować się z lekarzem lub pielęgniarką. Można również zgłosić działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w Załączniku V.
Zgłaszanie działań niepożądanych pozwala na lepsze poznanie bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać Strimvelis

Następujące informacje są przeznaczone wyłącznie dla lekarzy.
Przechowuj to lekarstwo w miejscu niedostępnym dla dzieci i niewidocznym dla nich.
Nie należy stosować tego lekarstwa po dacie i godzinie wygaśnięcia (w.) podanych na etykiecie pojemnika i na worku do infuzji.
Przechowuj w warunkach chłodzenia (2 °C–8 °C) maksymalnie przez 24 godziny.
Worka do infuzji należy przechowywać w metalowym pudełku aż do momentu podania. Po usunięciu z warunków chłodzenia przechowuj w temperaturze pokojowej (15 °C–25 °C) maksymalnie przez 90 minut i nie chłódź ponownie.
To lekarstwo zawiera zmodyfikowane genetycznie ludzkie komórki. Nieużywane lekarstwo oraz odpady pochodzące z jego stosowania należy utylizować zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi obchodzenia z materiałami pochodzącymi z ludzi. Ponieważ lekarstwo będzie podawane przez wykwalifikowanego lekarza, on odpowiada za poprawną utylizację produktu. To pomoże chronić środowisko.

6. Skład opakowania i inne informacje

Co zawiera Strimvelis

• Substancją czynną jest frakcja komórkowa wzbogacona o autologiczne komórki CD34 (pochodzące od samego pacjenta) zawierające komórki CD34 zmodyfikowane genetycznie za pomocą wektora retrowirusowego zawierającego sekwencję cdDNA kodującą ludzką adenozynę deaminazę (ADA). Stężenie wynosi 1–10 x 10⁶ komórek CD34/mL.
• Drugim składnikiem jest sodu chloridum (patrz punkt 2, „Strimvelis zawiera sód”)

Opis wyglądu Strimvelis i zawartości opakowania
Strimvelis to zawiesina komórek do wlewu od mętnej do klarownej, od bezbarwnej do różowej, dostarczana w jednej lub więcej workach do wlewu. Worki do wlewu znajdują się w zamkniętym pojemniku.
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
Fondazione Telethon ETS
Via Varese 16/B
00185 Roma
Włochy
Producent
AGC Biologics S.p.A.
Via Antonio Meucci 3
20091 Bresso
Włochy
Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: https://www.ema.europa.eu . Ponadto podano linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i powiązanym z nimi terapiom.
Ulotka dołączona do opakowania jest dostępna we wszystkich językach Unii Europejskiej / Europejskiego Obszaru Gospodarczego na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków.

Poniżej zamieszczono informacje przeznaczone wyłącznie dla personelu medycznego:

Zapobieganie ryzyku podczas przygotowania lub podawania leku
Personel medyczny przygotowujący lub podający Strimvelis powinien podjąć odpowiednie środki ostrożności (używanie rękawiczek, odzieży ochronnej oraz ochrony oczu), aby uniknąć potencjalnego przeniesienia chorób zakaźnych.
Strimvelis jest przesyłany bezpośrednio do placówki medycznej, w której ma być podane w formie wlewu. Miejscówka/wlewy są umieszczane w zamkniętym pojemniku zewnętrznym. Miejscówki należy przechowywać w pojemniku zewnętrznym aż do momentu użycia.
Strimvelis przeznaczony jest wyłącznie do autologicznego stosowania. Tożsamość pacjenta musi odpowiadać unikalnemu numerowi identyfikacyjnemu pacjenta umieszczonemu na miejscówce/wlewach i/lub na zewnętrznym pojemniku przed podaniem.
Delikatnie wymieszać zawartość miejscówki, aby ponownie rozprowadzić ewentualne agregaty komórkowe, i podawać za pomocą zestawu do transfuzji z filtrem, aby usunąć ewentualne pozostałe agregaty komórkowe.
Zasady postępowania z lekiem po użyciu
Należy przestrzegać lokalnych wytycznych dotyczących obchodzenia się z materiałami pochodzenia ludzkiego w odniesieniu do nieużywanego leku oraz odpadów powstałych w jego wyniku. Wszystkie materiały, które miały kontakt z Strimvelis (odpady stałe i ciekłe), należy postępować i usuwać jako potencjalnie zakaźne odpady zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi obchodzenia się z materiałami pochodzenia ludzkiego.
Przypadkowe narażenie
Należy unikać przypadkowego narażenia na Strimvelis. W przypadku przypadkowego narażenia należy postępować zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi obchodzenia się z materiałami pochodzenia ludzkiego, które mogą obejmować mycie skażonej skóry oraz usuwanie skażonej odzieży. Powierzchnie robocze i materiały, które mogły mieć kontakt z Strimvelis, należy odkażać odpowiednimi środkami dezynfekcyjnymi.