Помбіліті

Інструкція: інформація для пацієнта

Помбіліті 105 мг порошок для концентрату для розчину для інфузії

ципаглюкозидаза альфа

Лікарський засіб підлягає додатковому моніторингу. Це дозволить швидко виявляти нову інформацію щодо безпеки. Ви можете допомогти, повідомляючи про будь-які побічні ефекти, які виникають під час застосування цього лікарського засобу. Див. кінець розділу 4, щоб дізнатися, як повідомляти про побічні ефекти.
Уважно прочитайте цей листок перед тим, як вам буде введено цей лікарський засіб, оскільки він містить важливу для вас інформацію.

• Зберігайте цей листок. Можливо, знадобиться прочитати його ще раз.
• Якщо у вас виникнуть будь-які запитання, звертайтеся до лікаря, фармацевта або медсестри.
• Якщо виникнуть побічні ефекти, у тому числі ті, що не вказані в цьому листку, зверніться до лікаря. Див. розділ 4. Зміст цього листка
  1. Що таке Помбіліті та для чого він призначений
  2. Що потрібно знати перед тим, як вам буде введено Помбіліті
  3. Як застосовується Помбіліті
  4. Можливі побічні ефекти
  5. Як зберігати Помбіліті
  6. Вміст упаковки та інша інформація

1. Що таке Помбіліті та для чого його застосовують

Що таке Помбіліті
Помбіліті — це вид «ферментативної замісної терапії», яку застосовують для лікування хвороби
Помпе з пізнім початком у дорослих. Містить діючу речовину «ципаглюкозидазу альфа».
Для чого застосовують Помбіліті
Помбіліті завжди застосовують разом із іншим лікарським засобом — міглюстатом 65 мг тверді капсули.
Дуже важливо також ознайомитись з інструкцією до міглюстату 65 мг тверді капсули.
Якщо у вас виникнуть запитання щодо лікарських засобів, звертайтеся до лікаря або фармацевта.
Як діє Помбіліті
У людей, які хворіють на хворобу Помпе, спостерігається низький рівень ферменту кислої альфа-глюкозидази
(GAA). Цей фермент допомагає контролювати рівень глікогену (виду вуглеводу) в організмі.
При хворобі Помпе у м’язах тіла накопичується надмірна кількість глікогену. Це перешкоджає
належному функціонуванню м’язів, зокрема м’язів ніг, що забезпечують ходьбу, м’язів під легенями,
які допомагають дихати, а також серця.
Помбіліті проникає в клітини м’язів, уражених хворобою Помпе. Потрапляючи в клітини,
ципаглюкозидаза альфа діє як фермент кисла альфа-глюкозидаза, допомагаючи розщеплювати
глікоген і контролювати його рівень.

2. Що Ви повинні знати перед тим, як Вам вводитимуть Помбіліті

Не повинні приймати Помбіліті

• Якщо у Вас виникли потенційно смертельні реакції гіперчутливості до:
• ципаглюкозидази альфа
• міглустату
• будь-якого з інших компонентів цього лікарського засобу (перелічених у розділі 6).
• Якщо Ви мусили припинити попереднє введення і не змогли відновити його через потенційно смертельні реакції гіперчутливості.

Застереження та обережність
Зверніться до лікаря, фармацевта або медсестри перед застосуванням Помбіліті.

Негайно зверніться до лікаря або медсестри, якщо у Вас виникли, Ви вважаєте, що вони виникли, або у минулому у Вас вже були такі реакції під час іншої ензимотерапії заміщення:

• алергічні реакції, включаючи анафілаксію (серйозну алергічну реакцію) — щодо симптомів життєво небезпечних реакцій див. розділ 4 «Можливі небажані ефекти»
• реакції, пов’язані з інфузією, під час введення лікарського засобу або безпосередньо після нього — щодо симптомів життєво небезпечних реакцій див. розділ 4 «Можливі небажані ефекти».
  Повідомте лікареві, якщо у Вас у минулому були захворювання серця або легень. Ці стан можуть погіршитися під час або одразу після інфузії Помбіліті.
  Негайно повідомте лікареві або медсестрі, якщо у Вас виникли задишка, кашель, прискорене або нерегулярне серцебиття або будь-які інші ефекти, пов’язані з цими станами.
  Також повідомте лікареві про набряки ніг або загальний набряк тіла, тяжкі висипання на шкірі або пінувату сечу під час сечовипускання.
  Лікар вирішить, чи слід припинити інфузію Помбіліті, і надасть Вам відповідне медичне лікування.
  Лікар також вирішить, чи можна продовжувати лікування Помбіліті.

Фармакологічна попередня терапія
Лікар може призначити Вам інші лікарські засоби перед введенням Помбіліті, зокрема:

• антигістамінні засоби та кортикостероїди — для запобігання або зменшення реакцій, пов’язаних з інфузією
• жарознижувальні засоби — для зменшення підвищення температури.

Діти та підлітки
Цей лікарський засіб не повинен застосовуватися у пацієнтів молодше 18 років.
Це пов’язано з тим, що ефекти Помбіліті у поєднанні з міглустатом у цій віковій групі не відомі.

Інші лікарські засоби та Помбіліті
Повідомте лікареві або фармацевту, якщо Ви приймаєте, нещодавно приймали або плануєте приймати будь-які інші лікарські засоби.
Це стосується і ліків, які можна придбати без рецепта, включаючи рослинні засоби.

Вагітність та годування груддю
Якщо Ви вагітні, підозрюєте вагітність або плануєте вагітність, або годуєте груддю, негайно проконсультуйтеся з лікарем або фармацевтом перед застосуванням цього лікарського засобу.
Немає даних щодо застосування Помбіліті у поєднанні з міглустатом під час вагітності.

• Вам не слід отримувати Помбіліті та/або міглустат 65 мг тверді капсули, якщо Ви вагітні. Переконайтеся, що негайно повідомите лікареві, якщо Ви вагітні, підозрюєте вагітність або плануєте вагітність. Можуть бути ризики для плоду.
• Помбіліті у поєднанні з міглустатом не повинен застосовуватися у жінок, які годують груддю. Потрібно вирішити, чи припинити лікування чи припинити годування груддю.

Засоби контрацепції та фертильність
Жінки репродуктивного віку повинні використовувати надійні методи контрацепції під час застосування цих лікарських засобів та протягом 4 тижнів після припинення прийому обох препаратів.

Керування транспортними засобами та робота з механізмами
Після отримання Помбіліті або попередньої фармакологічної терапії Ви можете відчувати запаморочення, сонливість або мати низький кров’яний тиск (гіпотензію).
Якщо це відбувається, не керуйте транспортними засобами і не працюйте з механізмами.

Помбіліті містить натрій
Цей лікарський засіб містить 10,5 мг натрію (основного компонента кухонної солі) на флакон.
Це становить 0,52% максимальної рекомендованої добової дози натрію з харчуванням для дорослих.

3. Як застосовують Помбіліті

Помбіліті вводиться лікарем або медсестрою внутрішньовенно крапельно
(внутрішньовенна інфузія).
Повідомте лікаря, якщо бажаєте проходити лікування вдома. Після оцінки лікар вирішить, чи можна безпечно проводити інфузію Помбіліті вдома. Якщо під час інфузії Помбіліті вдома виникнуть будь-які побічні ефекти, медичний персонал може припинити інфузію та розпочати відповідне медичне лікування.
Помбіліті слід застосовувати разом із міглустатом. Використовуйте лише капсули міглустату 65 мг разом із ципаглюкозидазою альфа. НЕ використовуйте капсули міглустату 100 мг (це інший лікарський засіб).
Дотримуйтесь інструкцій лікаря та прочитайте вкладений листок-інструкцію до капсул міглустату 65 мг, щоб дізнатися про рекомендовану дозу.
Яку кількість Помбіліті застосовують
Доза лікарського засобу, яку вам призначать, залежить від маси вашого тіла. Початкова рекомендована доза становить 20 мг на кожен кілограм маси тіла.
Коли та як довго застосовують Помбіліті

• Лікування Помбіліті проводиться один раз на дві тижні. Капсули міглустату 65 мг приймають того ж дня, що й Помбіліті. Прочитайте вкладений листок-інструкцію до міглустату 65 мг капсул твердих, щоб дізнатися, як приймати міглустат.
• Інфузію ципаглюкозидази альфа слід починати через 1 годину після прийому капсул міглустату 65 мг.
• У разі затримки початок інфузії не повинен бути пізніше ніж через 3 години після прийому міглустату.
• Інфузія ципаглюкозидази альфа триває приблизно 4 години.

Малюнок 1. Розклад введення дози

*
Перехід з іншої ензимотерапії замісного типу
Якщо ви зараз проходите лікування іншою ензимотерапією замісного типу:

• лікар повідомить вам, коли слід припинити іншу ензимотерапію замісного типу перед початком застосування Помбіліті
• повідомте лікаря, коли ви прийняли останню дозу. Якщо застосували більше Помбіліті, ніж потрібно Якщо у вас виникли труднощі з диханням, відчуття набряку або прискореного серцебиття, можливо, ви отримали надлишкову кількість Помбіліті. Негайно повідомте лікареві. Занадто швидке введення Помбіліті може спричинити симптоми, пов’язані з накопиченням рідини в організмі, зокрема задишку, прискорене серцебиття або загальний набряк тіла. Якщо ви пропустили дозу Помбіліті Якщо ви пропустили інфузію, негайно зв’яжіться з лікарем або медсестрою, щоб узгодити новий час введення терапії Помбіліті в поєднанні з міглустатом — через 24 години після останнього прийому міглустату. Якщо ви припините лікування Помбіліті Порадьтеся з лікарем, якщо бажаєте припинити лікування Помбіліті. Симптоми захворювання можуть погіршитися, якщо ви припините лікування.

4. Можливі побічні ефекти

Як і всі лікарські засоби, цей препарат може викликати побічні ефекти, хоча не всі люди їх відчувають.
Помбіліті застосовується разом з міглюстатом, і побічні ефекти можуть виникати від обох
ліків. Побічні ефекти спостерігалися переважно під час або невдовзі після інфузії
Помбіліті (реакції, пов’язані з інфузією). Негайно повідомте лікареві, якщо у вас виникнуть реакції, пов’язані з інфузією, або алергічна реакція. Деякі з цих реакцій можуть стати серйозними й потенційно смертельними. Для запобігання таких реакцій лікар може призначити вам ліки перед інфузією.
Реакції, пов’язані з інфузією
Більшість реакцій, пов’язаних з інфузією, є легкими або помірними за тяжкістю. Симптоми реакцій, пов’язаних з інфузією, можуть включати труднощі з диханням, набряк, лихоманку, озноб, запаморочення, почервоніння шкіри, свербіж та висип.
Алергічні реакції
Алергічні реакції можуть включати такі симптоми, як висип у будь-якій частині тіла, набряк очей, тривалі труднощі з диханням, кашель, набряк губ, язика або горла, свербіж шкіри та кропив’янку.
Дуже поширені (можуть виникати у більш ніж 1 з 10 людей)

• головний біль

Поширені (можуть виникати у до 1 з 10 людей)

• тяжка алергічна реакція, потенційно смертельна (анапілактична реакція)
• почуття запаморочення
• тремор
• сонливість
• порушення смаку
• відчуття оніміння, поколювання (парестезія)
• прискорене серцебиття
• почервоніння шкіри
• низький кров’яний тиск
• утруднене дихання
• кашель
• діарея
• нудота
• біль у животі
• метеоризм
• набряк
• блювота
• кропив’янка
• свербіж
• висип
• підвищена пітність
• болісні м’язові скорочення
• біль у м’язах
• слабкість м’язів
• біль у суглобах
• втому
• лихоманку
• озноб
• відчуття дискомфорту в грудях
• набряк у місці введення голки
• біль
• набряк рук, ніг, щиколоток, ніг
• підвищення кров’яного тиску

Непоширені (можуть виникати у до 1 з 100 людей)

• алергічна реакція
• неможливість утримувати або зберігати рівновагу
• почуття печіння
• мігрень
• почуття передозінчення
• незвичайна блідість шкіри
• астма
• свистяче дихання
• дискомфорт у роті та горлі
• набряк горла
• розлад шлунку
• біль або болісні скорочення стравоходу
• біль або дискомфорт у роті
• набряк язика
• зміна кольору шкіри
• набряк шкіри
• біль у ділянці між ребрами та стегном
• м’язова втома
• м’язова ригідність
• слабкість
• біль у щоках, яснах, губах, підборідді
• біль у місці введення голки
• загальне погане самопочуття
• біль у грудях
• набряк обличчя
• зміни температури тіла
• подряпини або пошкодження шкіри

Повідомлення про побічні ефекти
Якщо у вас виникли будь-які побічні ефекти, включаючи ті, що не зазначені в цій інструкції, зверніться до лікаря, фармацевта або медсестри. Ви також можете повідомити про побічні ефекти безпосередньо через національну систему повідомлення, зазначену в додатку V. Повідомляючи про побічні ефекти, ви допомагаєте забезпечити більш глибоке розуміння безпеки цього лікарського засобу.

5. Як зберігати Помбіліті

Лікар, фармацевт або медсестра несуть відповідальність за зберігання цього лікарського засобу та правильне утилізування відкритих флаконів.
Наведена нижче інформація призначена виключно для медичних працівників.
Зберігайте цей лікарський засіб у недоступному для дітей місці.
Не використовуйте цей лікарський засіб після закінчення терміну придатності, зазначеного на флаконі та упаковці після напису «Scad.».
Термін придатності відноситься до останнього дня зазначеного місяця.
Флакони, які не відкривали: зберігати у холодильнику (2 °C – 8 °C). Зберігати флакон у зовнішній упаковці, щоб захистити лікарський засіб від світла.
Після розведення рекомендується негайне використання. Однак доведено, що можливе зберігання інфузійного мішка з Помбіліті протягом 6 годин при температурі 20 °C – 25 °C та протягом 24 годин при температурі 2 °C – 8 °C.
Не викидайте жодні лікарські засоби у каналізацію або побутові відходи. Запитайте у фармацевта, як утилізувати лікарські засоби, які ви більше не використовуєте. Це допоможе захистити навколишнє середовище.

6. Вміст упаковки та інша інформація

Що містить Помбіліті
Діючою речовиною є ципаглюкозидаза альфа. Один флакон містить 105 мг ципаглюкозидази альфа. Після
відновлення розчину вміст флакона становить 15 мг ципаглюкозидази альфа на 1 мл. Кінцева концентрація розведеної ципаглюкозидази альфа в інфузійному мішку для внутрішньовенного введення становить від 0,5 мг/мл до 4 мг/мл.
Інші компоненти:

• натрію цитрат дигідрат (Е331)
• лимонна кислота моногідрат (Е330)
• манітол (Е421)
• полісорбат 80 (Е433) Опис зовнішнього вигляду Помбіліті та вмісту упаковки Помбіліті — це порошок від білого до слабко-жовтуватого кольору. Після відновлення розчину він має вигляд прозорої або слабко опалесцентної рідини від безбарвної до слабко-жовтої, без сторонніх частинок і практично без мікрочастинок у вигляді білих або напівпрозорих частинок. Відновлений розчин необхідно подальшим чином розбавити в інфузійному мішку. Помбіліті — це порошок для концентрату розчину для інфузій, упакований у флакон. Упаковки містять 1, 10 або 25 флаконів. Можливо, що не всі варіанти упаковки доступні в продажу.

Власник дозволу на введення в обіг
Amicus Therapeutics Europe Limited
Block 1, Blanchardstown Corporate Park
Ballycoolin Road
Blanchardstown, Dublino
D15 AKK1
Ірландія
Тел.: +353 (0) 1 588 0836
Факс: +353 (0) 1 588 6851
електронна пошта: [email protected]
Виробник
Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.
Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Нідерланди
Додаткову інформацію про цей лікарський засіб можна отримати у місцевого представника власника дозволу на введення в обіг:
Бельгія/Бельгія/Бельгія Литва
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+32) 0800 89172 Тел.: (+370) 8800 33167
електронна пошта: [email protected] Ел. пошта: [email protected]
България Люксембург/Люксембург
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+359) 00800 111 3214 Тел.: (+352) 800 27003
імейл: [email protected] електронна пошта: [email protected]
Чеська Республіка Угорщина
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+420) 800 142 207 Тел.: (+36) 06 800 21202
електронна пошта: [email protected] електронна пошта: [email protected]
Данія Мальта
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+45) 80 253 262 Тел.: (+356) 800 62674
електронна пошта: [email protected] електронна пошта: [email protected]
Німеччина Нідерланди
Amicus Therapeutics GmbH Amicus Therapeutics BV
Тел.: (+49) 0800 000 2038 Тел.: (+31) 20 235 8510 / (+31) 0800 022 8399
Електронна пошта: [email protected] електронна пошта: [email protected]
Естонія Норвегія
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+372) 800 0111 911 Тел.: (+47) 800 13837
електронна пошта: [email protected] електронна пошта: [email protected]
Греція Австрія
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+30) 00800 126 169 Тел.: (+43) 0800 909 639
електронна пошта: [email protected] Електронна пошта: [email protected]
Іспанія Польща
Amicus Therapeutics S.L.U. Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+34) 900 941 616 Тел.: (+48) 0080 012 15475
електронна пошта: [email protected] електронна пошта: [email protected]
Франція Португалія
Amicus Therapeutics SAS Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+33) 0 800 906 788 Тел.: (+351) 800 812 531
електронна пошта: [email protected] електронна пошта: [email protected]
Хорватія Румунія
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+358) 0800 222 452 Тел.: (+40) 0808 034 288
електронна пошта: [email protected] електронна пошта: [email protected]
Ірландія Словенія
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+353) 1800 936 230 Тел.: (+386) 0800 81794
електронна пошта: [email protected] електронна пошта: [email protected]
Ісландія Словацька Республіка
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Сімі: (+354) 800 7634 Тел.: (+421) 0800 002 437
Нетфанг: [email protected] електронна пошта: [email protected]
Італія Фінляндія/Фінляндія
Amicus Therapeutics S.r.l. Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+39) 800 795 572 Пух/Тел.: (+358) 0800 917 780
електронна пошта: [email protected] електронна пошта: [email protected]
Кіпр Швеція
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+357) 800 97595 Тел.: (+46) 020 795 493
електронна пошта: [email protected] електронна пошта: [email protected]
Латвія Сполучене Королівство (Північна Ірландія)
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics, UK Limited
Тел.: (+371) 800 05391 Тел.: (+44) 08 0823 46864
електронна пошта: [email protected] електронна пошта: [email protected]
Інші джерела інформації
Докладніша інформація про цей лікарський засіб доступна на вебсайті Європейського агентства з лікарських засобів: http://www.ema.europa.eu. Також наведені посилання на інші вебсайти, присвячені рідкісним захворюванням та їх лікуванню.
Наступна інформація призначена виключно для медичних працівників.

Інструкції щодо застосування: реконституція, розведення та введення

Помбіліті необхідно реконституувати водою для ін’єкційних засобів, потім розчинити у розчині для інфузій натрію хлориду 9 мг/мл (0,9%) і вводити внутрішньовенно крапельно. Реконституцію та розведення слід проводити відповідно до правил доброї практики, особливо щодо асептики.
Оскільки цей лікарський засіб є білком, може виникнути утворення частинок у реконституйованому розчині та остаточному розчині, розведеному в інфузній сумці. Тому під час введення слід використовувати інтегрований фільтр із низьким зв’язуванням білка розміром 0,2 мкм. Доведено, що використання інтегрованого фільтра розміром 0,2 мкм усуває видимі частинки і не призводить до втрати білка чи активності.
Визначте кількість флаконів для реконституції залежно від режиму дозування пацієнта (мг/кг) і вийміть необхідну кількість флаконів з холодильника, щоб вони досягли кімнатної температури (приблизно за 30 хвилин). Кожен флакон Помбіліті призначений виключно для одноразового використання.
Використовуйте асептичну техніку.
Реконституція
Реконституйте кожен флакон Помбіліті 105 мг, додаючи 7,2 мл води для ін’єкційних засобів за допомогою шприца з голкою діаметром не більше 18 калібрів. Додавайте воду для ін’єкційних засобів повільно, стікаючи по стінках флакона, а не безпосередньо на ліофілізоване порошкоподібне речовину. Акуратно нахиліть і оберніть кожен флакон. Не перевертаєте, не тряскіть і не перемішуйте флакон. Об’єм відбору являє собою розчин від кристально прозорого до опалесцентного, від безбарвного до слабко жовтого, без сторонніх частинок і практично без частинок у вигляді білих або прозорих частинок. Негайно перевірте реконституйовані флакони на наявність частинок і зміни кольору. Не використовуйте, якщо під час негайного огляду виявлено сторонні частинки, відмінні від описаних вище, або якщо колір реконституйованого розчину змінено. рН реконституйованого розчину становить приблизно 6,0.
Після реконституції рекомендується негайно розчинити флакони (див. нижче).
Розведення
Після реконституції, як описано вище, розчин у флаконі містить 15 мг ципаглюкозидази альфа на мл. Реконституйований об’єм дозволяє точно відібрати 7,0 мл (відповідає 105 мг) з кожного флакона. Цей розчин потім необхідно подальше розчинити наступним чином: за допомогою шприца з голкою діаметром не більше 18 калібрів повільно відберіть реконституйований розчин із флаконів, включаючи об’єм менше 7,0 мл із часткового флакона, щоб отримати дозу пацієнта. Рекомендована кінцева концентрація ципаглюкозидази альфа в інфузній сумці становить від 0,5 мг/мл до 4 мг/мл. Видаліть повітря з інфузійної сумки.
Крім того, відберіть з розчину для ін’єкцій натрію хлориду 9 мг/мл (0,9%) об’єм, який буде заміщений загальним об’ємом (мл) реконституйованої ципаглюкозидази альфа. Повільно введіть реконституйований Помбіліті безпосередньо в розчин для ін’єкцій натрію хлориду 9 мг/мл (0,9%). Переверніть або акуратно помасажуйте інфузній мішок, щоб змішати розчин. Не тряскіть і не перемішуйте надмірно інфузній мішок.
Остаточний розчин для інфузії слід вводити якомога швидше після приготування. Не використаний лікарський засіб та відходи від цього лікарського засобу повинні бути утилізовані відповідно до чинних місцевих нормативів.
Введення
Інфузію Помбіліті слід починати через 1 годину після прийому капсул міглюстату. У разі затримки інфузії початок введення не повинен бути пізніше ніж через 3 години після прийому міглюстату.
Рекомендований режим дозування Помбіліті становить 20 мг/кг маси тіла, які вводяться один раз на 2 тижні внутрішньовенно крапельно.
Інфузії слід вводити поступово. Рекомендується починати інфузію з початковою швидкістю 1 мг/кг/год, потім поступово збільшувати на 2 мг/кг/год кожні приблизно 30 хвилин, якщо немає ознак реакцій, пов’язаних з інфузією (IAR), до досягнення максимуму 7 мг/кг/год.