Помбилити

Инструкция: информация для пациента

Помбилити 105 мг порошок для концентрата для раствора для инфузий

ципаглюкозидаза альфа

Лекарственное средство подвергается дополнительному контролю. Это позволит оперативно выявлять новую информацию о безопасности. Вы можете внести свой вклад, сообщая о любых побочных эффектах, которые возникают во время приема этого лекарственного средства. См. конец пункта 4, чтобы узнать, как сообщать о побочных эффектах.
Внимательно прочитайте эту инструкцию перед тем, как вам начнут вводить это лекарственное средство, поскольку она содержит важную для вас информацию.

• Сохраняйте эту инструкцию. Возможно, вам понадобится ознакомиться с ней повторно.
• При наличии каких-либо сомнений обращайтесь к врачу, фармацевту или медсестре.
• Если у вас возникнут какие-либо побочные эффекты, включая те, которые не указаны в данной инструкции, сообщите об этом врачу. См. пункт 4. Содержание этого листка
  1. Что такое Помбилити и для чего оно применяется
  2. Что следует знать перед тем, как вам начнут вводить Помбилити
  3. Как вводится Помбилити
  4. Возможные побочные эффекты
  5. Как хранить Помбилити
  6. Содержимое упаковки и другая информация

1. Что такое Помбилити и для чего он применяется

Что такое Помбилити
Помбилити — это «заместительная ферментная терапия», применяемая для лечения поздно дебютирующей формы болезни Помпе у взрослых. Содержит активное вещество «ципаглюкозидаза альфа».
Для чего применяется
Помбилити всегда применяется в сочетании с другим лекарственным средством — миглюстатом, капсулы жесткие 65 мг. Очень важно также ознакомиться с инструкцией по применению миглюстата, капсул жестких 65 мг.
При любых вопросах о лекарственных препаратах обращайтесь к врачу или фармацевту.
Как действует Помбилити
У людей, страдающих болезнью Помпе, наблюдается низкий уровень фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA). Этот фермент участвует в регуляции уровня гликогена (разновидности углеводов) в организме. При болезни Помпе в мышцах тела накапливается избыточное количество гликогена. Это нарушает нормальную работу мышц, включая мышцы ног, участвующие в ходьбе, мышцы под легкими, необходимые для дыхания, а также сердечную мышцу.
Помбилити проникает в клетки мышц, поражённых болезнью Помпе. Попадая в клетки, ципаглюкозидаза альфа действует вместо фермента кислой альфа-глюкозидазы, способствуя расщеплению гликогена и регуляции его уровня.

2. Что необходимо знать перед применением Помбилити

Не применяйте Помбилити

• Если у вас были потенциально опасные для жизни реакции гиперчувствительности к:
• ципаглюкозидазе альфа
• миглустату
• любому из других компонентов этого лекарственного средства (перечисленных в разделе 6).
• Если вы ранее прекратили инфузию и не смогли возобновить её из-за потенциально опасных для жизни реакций гиперчувствительности.

Предостережения и меры предосторожности
Обратитесь к врачу, фармацевту или медсестре до начала применения Помбилити.

Немедленно обратитесь к врачу или медсестре, если у вас возникли, вы считаете, что у вас возникли, или у вас ранее наблюдались следующие реакции при другой заместительной ферментной терапии:

• аллергические реакции, включая анафилаксию (тяжёлая аллергическая реакция) — симптомы опасных для жизни реакций см. в разделе 4 «Возможные нежелательные эффекты»
• реакции, связанные с инфузией, во время введения препарата или сразу после него — симптомы опасных для жизни реакций см. в разделе 4 «Возможные нежелательные эффекты».

Сообщите врачу, если у вас ранее была болезнь сердца или лёгких. Эти состояния могут ухудшиться во время или сразу после инфузии Помбилити. Немедленно сообщите врачу или медсестре, если у вас появляется одышка, кашель, учащённое или нерегулярное сердцебиение или любые другие эффекты, связанные с этими состояниями. Также сообщите врачу, если у вас появляются отёки ног, общие отёки тела, тяжёлые кожные высыпания или пенистая моча при мочеиспускании. Врач примет решение о необходимости прекращения инфузии Помбилити и назначит соответствующее лечение. Врач также определит, можно ли вам продолжать применение Помбилити.

Фармакологическая предварительная терапия
Врач может назначить вам другие лекарственные средства перед введением Помбилити, включая:

• антигистаминные препараты и кортикостероиды — для профилактики или уменьшения реакций, связанных с инфузией
• жаропонижающие — для снижения температуры.

Дети и подростки
Это лекарственное средство не должно применяться у пациентов младше 18 лет. Это связано с тем, что эффекты Помбилити в сочетании с миглустатом у данной возрастной группы неизвестны.

Другие лекарственные средства и Помбилити
Сообщите врачу или фармацевту, если вы принимаете, недавно принимали или планируете принимать какие-либо другие лекарственные средства. Это включает препараты, приобретаемые без рецепта, в том числе растительного происхождения.

Беременность и грудное вскармливание
Если вы беременны, подозреваете беременность, планируете беременность или кормите грудью, немедленно проконсультируйтесь с врачом или фармацевтом перед применением этого лекарственного средства. Данные об использовании Помбилити в сочетании с миглустатом во время беременности отсутствуют.

• Вам не следует применять Помбилити и/или миглустат 65 мг жёсткие капсулы, если вы беременны. Немедленно сообщите врачу, если вы беременны, подозреваете беременность или планируете её. Возможны риски для плода.
• Помбилити в сочетании с миглустатом не должен применяться у женщин, кормящих грудью. Необходимо принять решение о прекращении лечения или прекращении грудного вскармливания.

Контрацепция и фертильность
Женщины детородного возраста должны использовать надёжные методы контрацепции во время применения этих лекарственных средств и в течение 4 недель после прекращения приёма обоих препаратов.

Управление транспортными средствами и использование механизмов

После получения Помбилити или проведения фармакологической предварительной терапии вы можете ощущать головокружение, сонливость или у вас может наблюдаться низкое кровяное давление (гипотензия). В этом случае не управляйте транспортными средствами и не используйте станки и механизмы.

Помбилити содержит натрий
Это лекарственное средство содержит 10,5 мг натрия (основной компонент поваренной соли) на флакон. Это составляет 0,52% от максимального рекомендуемого суточного потребления натрия с пищей для взрослого человека.

3. Как вводится Помбилити

Помбилити вводится врачом или медсестрой путем внутривенной инфузии (вливания в вену).
Сообщите врачу, если вы хотите пройти лечение дома. После оценки врач примет решение о том, можно ли вам безопасно получать инфузию Помбилити в домашних условиях. Если во время инфузии Помбилити у вас дома появятся какие-либо нежелательные эффекты, медицинский персонал может прекратить инфузию и начать соответствующее медицинское лечение.
Помбилити должен применяться вместе с миглустатом. Используйте только капсулы миглустат 65 мг вместе с ципаглюкозидазой альфа. НЕ используйте капсулы миглустат 100 мг (это другое лекарственное средство).
Следуйте указаниям врача и прочитайте листок-вкладыш к капсулам миглустат 65 мг, чтобы узнать рекомендованную дозу.

Какое количество Помбилити вводится

Количество лекарства, которое вам будет введено, рассчитывается исходя из массы тела. Рекомендуемая начальная доза составляет 20 мг на каждый килограмм массы тела.

Когда и как долго вводится Помбилити

• Лечение Помбилити проводится один раз в две недели. Капсулы миглустат 65 мг принимаются в тот же день, что и Помбилити. Ознакомьтесь с листком-вкладышем к капсулам миглустат 65 мг, чтобы узнать, как правильно принимать миглустат.
• Инфузия ципаглюкозидазы альфа должна начинаться через 1 час после приема капсул миглустат 65 мг.
• В случае задержки начало инфузии не должно происходить позже чем через 3 часа после приема капсул миглустат.
• Инфузия ципаглюкозидазы альфа длится около 4 часов.

Рисунок 1. Схема введения дозы

*
Переход с другой ферментативной заместительной терапии

Если вы в настоящее время проходите лечение другой ферментативной заместительной терапией:

• врач сообщит вам, когда следует прекратить другую ферментативную заместительную терапию перед началом лечения Помбилити;
• сообщите врачу, когда вы приняли последнюю дозу.

Если вы получили слишком много Помбилити

Если у вас возникли трудности с дыханием, ощущение вздутия или учащенное сердцебиение, возможно, вы получили избыточное количество Помбилити. Немедленно сообщите об этом врачу. Слишком быстрая инфузия Помбилити может вызвать симптомы, связанные с накоплением жидкости в организме, включая одышку, учащенное сердцебиение или общее отечное состояние тела.

Если вы пропустили дозу Помбилити

Если вы пропустили инфузию, как можно скорее свяжитесь с врачом или медсестрой, чтобы назначить новую дату получения терапии Помбилити в сочетании с миглустатом — через 24 часа после последнего приема миглустат.

Если вы прекращаете лечение Помбилити

Проконсультируйтесь с врачом, если вы хотите прекратить лечение Помбилити. Симптомы заболевания могут ухудшиться, если вы прекратите лечение.

4. Возможные побочные эффекты

Как и все лекарственные препараты, этот препарат может вызывать побочные эффекты, хотя они не возникают у всех пациентов.
Помбилити применяется в сочетании с миглюстатом, и побочные эффекты могут наблюдаться при использовании обоих препаратов. Побочные эффекты возникают в основном во время или вскоре после инфузии Помбилити (реакции, связанные с инфузией). Немедленно сообщите врачу, если у вас возникнут реакции, связанные с инфузией, или аллергические реакции. Некоторые из этих реакций могут быть тяжелыми и потенциально смертельными. Для профилактики таких реакций врач может назначить вам лекарственные препараты до начала инфузии.

Реакции, связанные с инфузией
Большинство реакций, связанных с инфузией, имеют легкую или умеренную степень тяжести. Симптомы реакций, связанных с инфузией, могут включать затруднённое дыхание, отёк, повышение температуры, озноб, головокружение, покраснение кожи, зуд и кожную сыпь.

Аллергические реакции
Аллергические реакции могут проявляться такими симптомами, как кожная сыпь в любой части тела, отёк глаз, затруднённое дыхание, кашель, отёк губ, языка или горла, зуд кожи и крапивница.

Очень часто (могут наблюдаться у более чем 1 из 10 пациентов)

• головная боль

Часто (могут наблюдаться у до 1 из 10 пациентов)

• тяжёлая аллергическая реакция, потенциально смертельная (анафилактическая реакция)
• ощущение головокружения
• тремор
• сонливость
• нарушение вкуса
• ощущение онемения, покалывания (парестезия)
• учащённое сердцебиение
• покраснение кожи
• низкое артериальное давление
• одышка
• кашель
• диарея
• ощущение недомогания (тошнота)
• боль в желудке
• метеоризм
• вздутие живота
• рвота
• крапивница
• зуд
• кожная сыпь
• повышенное потоотделение
• болезненные мышечные спазмы
• мышечные боли
• мышечная слабость
• боль в суставах
• усталость
• повышение температуры
• озноб
• ощущение дискомфорта в груди
• отёк в области тела, куда был введён игла
• боль
• отёк рук, стоп, лодыжек, ног
• повышение артериального давления

Нечасто (могут наблюдаться у до 1 из 100 пациентов)

• аллергическая реакция
• нарушение координации или невозможность сохранить равновесие
• ощущение жжения
• мигрень
• ощущение обморока
• необычная бледность кожи
• астма
• свистящее дыхание (хрипы)
• дискомфорт во рту и горле
• отёк горла
• диспепсия
• боль или болезненные спазмы пищевода
• боль или дискомфорт во рту
• отёк языка
• изменение цвета кожи
• отёк кожи
• боль в области между рёбрами и бедром
• утомляемость мышц
• мышечная скованность
• слабость
• боль в щеках, дёснах, губах, подбородке
• боль в месте введения иглы
• ощущение общего недомогания
• боль в груди
• отёк лица
• колебания температуры тела
• царапины или повреждения кожи

Сообщение о побочных эффектах
Если вы заметите у себя какие-либо побочные эффекты, включая те, которые не указаны в данной инструкции, сообщите об этом врачу, фармацевту или медсестре. Вы также можете сообщить о побочных эффектах напрямую через национальную систему регистрации побочных эффектов, указанную в приложении V. Сообщая о побочных эффектах, вы помогаете предоставить больше информации о безопасности данного лекарственного препарата.

5. Как хранить Помбилити

Врач, фармацевт или медсестра несут ответственность за хранение этого лекарственного средства и правильную утилизацию открытых флаконов. Следующая информация предназначена исключительно для медицинских работников.
Храните этот препарат вдали от глаз и досягаемости детей.
Не используйте этот препарат после даты, указанной на флаконе и упаковке после надписи «Scad.» («Срок годности»). Дата окончания срока годности относится к последнему дню указанного месяца.
Неоткрытые флаконы: хранить в холодильнике (2 °C – 8 °C). Флакон следует оставлять в наружной упаковке для защиты препарата от света.
После разведения рекомендуется немедленное использование. Однако было показано, что инфузионный раствор Помбилити в капельнице можно хранить в течение 6 часов при температуре 20 °C – 25 °C и в течение 24 часов при температуре 2 °C – 8 °C.
Не выбрасывайте лекарства в канализацию или бытовые отходы. Проконсультируйтесь с фармацевтом о том, как правильно утилизировать лекарства, которые вы больше не используете. Это поможет защитить окружающую среду.

6. Содержимое упаковки и другая информация

Что содержит Помбилити
Действующее вещество — ципаглюкозидаза альфа. Один флакон содержит 105 мг ципаглюкозидазы альфа. После
восстановления раствор во флаконе содержит 15 мг ципаглюкозидазы альфа на 1 мл. Окончательная концентрация
разведённой ципаглюкозидазы альфа в инфузионном пакете варьируется от 0,5 мг/мл до 4 мг/мл.
Вспомогательные вещества:

• натрия цитрат дигидрат (Е331)
• лимонная кислота моногидрат (Е330)
• маннитол (Е421)
• полисорбат 80 (Е433)

Описание внешнего вида Помбилити и содержимое упаковки
Помбилити — порошок от белого до слегка желноватого цвета. После восстановления представляет собой
раствор от прозрачного до опалесцирующего, от бесцветного до слегка жёлтого, без посторонних частиц,
практически свободный от частиц в виде белых или прозрачных включений. Восстановленный раствор
должен быть дополнительно разведён в инфузионном пакете.
Помбилити — порошок для концентрата для приготовления раствора для инфузий во флаконе.
Упаковки по 1, 10 или 25 флаконов. Возможно, не все упаковки представлены в продаже.

Держатель регистрационного удостоверения
Amicus Therapeutics Europe Limited
Block 1, Blanchardstown Corporate Park
Ballycoolin Road
Blanchardstown, Дублин
D15 AKK1
Ирландия
Тел.: +353 (0) 1 588 0836
Факс: +353 (0) 1 588 6851
эл. почта: [email protected]

Производитель
Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.
Neptunus 12, Хееренвен, 8448CN, Нидерланды

Для получения дополнительной информации об этом лекарственном препарате обращайтесь к местному представителю держателя регистрационного удостоверения:

Бельгия/Бельгия/Бельгия
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+32) 0800 89172
эл. почта: [email protected]

Литва
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+370) 8800 33167
эл. почта: [email protected]

Болгария
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+359) 00800 111 3214
эл. почта: [email protected]

Люксембург/Люксембург
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+352) 800 27003
эл. почта: [email protected]

Чешская Республика
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+420) 800 142 207
эл. почта: [email protected]

Венгрия
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+36) 06 800 21202
эл. почта: [email protected]

Дания
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+45) 80 253 262
эл. почта: [email protected]

Мальта
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+356) 800 62674
эл. почта: [email protected]

Германия
Amicus Therapeutics GmbH
Тел.: (+49) 0800 000 2038
эл. почта: [email protected]

Нидерланды
Amicus Therapeutics BV
Тел.: (+31) 20 235 8510 / (+31) 0800 022 8399
эл. почта: [email protected]

Эстония
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+372) 800 0111 911
эл. почта: [email protected]

Норвегия
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+47) 800 13837
эл. почта: [email protected]

Греция
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+30) 00800 126 169
эл. почта: [email protected]

Австрия
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+43) 0800 909 639
эл. почта: [email protected]

Испания
Amicus Therapeutics S.L.U.
Тел.: (+34) 900 941 616
эл. почта: [email protected]

Польша
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+48) 0080 012 15475
эл. почта: [email protected]

Франция
Amicus Therapeutics SAS
Тел.: (+33) 0 800 906 788
эл. почта: [email protected]

Португалия
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+351) 800 812 531
эл. почта: [email protected]

Хорватия
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+358) 0800 222 452
эл. почта: [email protected]

Румыния
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+40) 0808 034 288
эл. почта: [email protected]

Ирландия
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+353) 1800 936 230
эл. почта: [email protected]

Словения
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+386) 0800 81794
эл. почта: [email protected]

Исландия
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+354) 800 7634
эл. почта: [email protected]

Словакия
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+421) 0800 002 437
эл. почта: [email protected]

Италия
Amicus Therapeutics S.r.l.
Тел.: (+39) 800 795 572
эл. почта: [email protected]

Финляндия/Финляндия
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+358) 0800 917 780
эл. почта: [email protected]

Кипр
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+357) 800 97595
эл. почта: [email protected]

Швеция
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+46) 020 795 493
эл. почта: [email protected]

Латвия
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+371) 800 05391
эл. почта: [email protected]

Соединённое Королевство (Северная Ирландия)
Amicus Therapeutics, UK Limited
Тел.: (+44) 08 0823 46864
эл. почта: [email protected]

Другие источники информации
Более подробная информация об этом лекарственном препарате доступна на веб-сайте Европейского агентства
по лекарственным средствам: http://www.ema.europa.eu. Кроме того, приведены ссылки на другие веб-сайты,
посвящённые редким заболеваниям и соответствующим методам лечения.

Следующая информация предназначена исключительно для медицинских работников.

Инструкция по применению: восстановление, разведение и введение

Помбилити должен быть восстановлен водой для инъекций, затем разведен инъекционным раствором натрия хлорида 9 мг/мл (0,9 %) и в конечном итоге введен внутривенно капельно. Восстановление и разведение должны проводиться в соответствии с правилами надлежащей лабораторной практики, особенно в отношении асептики.
Поскольку данный лекарственный препарат представляет собой белок, в восстановленном растворе и окончательно разведенном растворе в инфузионном пакете может образовываться частицы. Поэтому при введении необходимо использовать встроенный фильтр с низкой адсорбцией белка с размером пор 0,2 мкм. Доказано, что применение встроенного фильтра с размером пор 0,2 мкм удаляет видимые частицы и не приводит к заметной потере белка или активности.
Определите количество флаконов, подлежащих восстановлению, исходя из режима дозирования для пациента (мг/кг), и извлеките необходимое количество флаконов из холодильника, чтобы они могли достичь комнатной температуры (примерно за 30 минут). Каждый флакон Помбилити предназначен только для однократного использования.
Соблюдайте асептическую технику.
Восстановление
Восстановите каждый флакон Помбилити 105 мг добавлением 7,2 мл воды для инъекций с использованием шприца с иглой не более 18 калибра. Добавьте воду для инъекций медленно, направляя струю по стенке флакона, а не непосредственно на лиофилизированный порошок. Аккуратно наклоняйте и поворачивайте каждый флакон. Не переворачивайте, не встряхивайте и не трястите флакон. Объем полученного раствора представляет собой прозрачный или опалесцирующий раствор от бесцветного до слабо-желтого, без посторонних частиц и практически свободный от взвешенных частиц в виде белых или полупрозрачных частиц. Немедленно осмотрите восстановленные флаконы на наличие частиц и изменений цвета. Не используйте препарат, если при немедленном осмотре обнаружены посторонние частицы, не соответствующие вышеуказанному описанию, или если цвет восстановленного раствора изменился. рН восстановленного раствора составляет около 6,0.
После восстановления рекомендуется как можно скорее провести разведение флаконов (см. ниже).
Разведение
После восстановления, как указано выше, раствор в флаконе содержит 15 мг ципаглюкозидазы альфа на 1 мл. Восстановленный объем позволяет точно отобрать 7,0 мл (что соответствует 105 мг) из каждого флакона. Далее этот раствор необходимо дополнительно развести следующим образом: используя шприц с иглой не более 18 калибра, медленно отберите восстановленный раствор из флаконов, включая объем менее 7,0 мл из частично использованного флакона, до получения необходимой дозы для пациента. Рекомендуемая конечная концентрация ципаглюкозидазы альфа в инфузионных пакетах составляет от 0,5 мг/мл до 4 мг/мл. Удалите воздух из инфузионного пакета.
Кроме того, отберите из раствора натрия хлорида 9 мг/мл (0,9 %) объем, который будет замещен общим объемом (мл) восстановленной ципаглюкозидазы альфа. Медленно введите восстановленный Помбилити непосредственно в раствор натрия хлорида 9 мг/мл (0,9 %). Переверните или аккуратно помассируйте инфузионный пакет для тщательного перемешивания разбавленного раствора. Не встряхивайте и не перемешивайте инфузионный пакет слишком интенсивно.
Окончательный раствор для инфузии должен быть введен как можно скорее после приготовления.
Неиспользованный лекарственный препарат и отходы, образовавшиеся при его применении, должны утилизироваться в соответствии с действующими местными нормативами.
Введение
Инфузию Помбилити следует начинать через 1 час после приема капсул миглюстата. В случае задержки инфузии начало ее проведения не должно превышать 3 часов после приема миглюстата.
Рекомендуемый режим дозирования Помбилити составляет 20 мг/кг массы тела, вводимых один раз в 2 недели внутривенно капельно.
Инфузии должны вводиться с постепенным увеличением скорости. Рекомендуется начинать инфузию со скоростью 1 мг/кг/ч, а затем постепенно увеличивать ее примерно на 2 мг/кг/ч каждые 30 минут, если не возникает реакций, связанных с инфузией (РИИ), до достижения максимальной скорости 7 мг/кг/ч.