Pombiliti

Prospecto: información para el paciente

Pombiliti 105 mg polvo para concentrado para solución para perfusión

cipaglucosidasa alfa

Medicamento sujeto a seguimiento adicional. Esto permitirá la detección rápida de
nueva información sobre la seguridad. Usted puede contribuir comunicando cualquier
efecto adverso que observe durante el tratamiento con este medicamento. Ver el final
del apartado 4 para obtener información sobre cómo comunicar los efectos adversos.
Lea atentamente este prospecto antes de que se le administre este medicamento, porque
contiene información importante para usted.

• Guarde este prospecto. Puede ser necesario que lo lea nuevamente.
• Si tiene alguna duda, consulte a su médico, farmacéutico o enfermero.
• Si sufre algún efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, informe a su médico. Vea el apartado 4.

Contenido de este prospecto

1. Qué es Pombiliti y para qué se utiliza
2. Qué debe saber antes de que le administren Pombiliti
3. Cómo se administra Pombiliti
4. Posibles efectos adversos
5. Cómo conservar Pombiliti
6. Contenido del envase y demás información

1. Qué es Pombiliti y para qué se utiliza

Qué es Pombiliti
Pombiliti es un tipo de "terapia enzimática sustitutiva" utilizada para el tratamiento de la enfermedad de Pompe de inicio tardío en adultos. Contiene el principio activo "cipaglucosidasa alfa".
Para qué se utiliza
Pombiliti siempre se utiliza junto con otro medicamento llamado miglustat 65 mg cápsulas duras. Es muy importante que también lea el prospecto de miglustat 65 mg cápsulas duras.
Para cualquier duda sobre los medicamentos, consulte a su médico o farmacéutico.
Cómo actúa Pombiliti
Las personas afectadas por la enfermedad de Pompe presentan niveles bajos de la enzima alfa-glucosidasa ácida (GAA). Esta enzima ayuda a controlar los niveles de glucógeno (un tipo de hidrato de carbono) en el organismo. En la enfermedad de Pompe, se acumulan cantidades elevadas de glucógeno en los músculos del cuerpo. Esto impide el funcionamiento adecuado de los músculos, como los músculos de las piernas que permiten caminar, los músculos situados bajo los pulmones que ayudan a respirar y el corazón.
Pombiliti penetra en las células de los músculos afectados por la enfermedad de Pompe. Al entrar en las células, la cipaglucosidasa alfa actúa como la enzima alfa-glucosidasa ácida, ayudando a descomponer el glucógeno y a controlar sus niveles.

2. Qué debe saber antes de que le administren Pombiliti

No debe tomar Pombiliti

• Si ha presentado reacciones de hipersensibilidad potencialmente fatales a:
• cipaglucosidasa alfa
• miglustat
• cualquiera de los demás componentes de este medicamento (enumerados en el apartado 6).
• Si ha tenido que interrumpir una perfusión anterior y no ha podido reanudarla debido a reacciones de hipersensibilidad potencialmente fatales.

Advertencias y precauciones
Hable con su médico, farmacéutico o enfermero antes de usar Pombiliti.

Consulte inmediatamente al médico o al enfermero si presenta, cree que presenta o ha presentado en el pasado alguna de las siguientes reacciones con otra terapia enzimática sustitutiva:

• reacciones alérgicas, incluida anafilaxia (reacción alérgica grave) – para conocer los síntomas de reacciones potencialmente mortales, consulte el apartado 4 "Posibles efectos adversos"
• reacciones relacionadas con la perfusión durante la administración del medicamento o inmediatamente después – para conocer los síntomas de reacciones potencialmente mortales, consulte la sección 4 bajo "Posibles efectos adversos".

Informe a su médico si ha tenido alguna enfermedad cardíaca o pulmonar en el pasado. Estas afecciones podrían empeorar durante o inmediatamente después de la perfusión con Pombiliti. Informe inmediatamente al médico o al enfermero si experimenta dificultad para respirar, tos, latidos cardíacos acelerados o irregulares, o cualquier otro efecto relacionado con estas condiciones. Informe también al médico si presenta hinchazón en las piernas, hinchazón generalizada del cuerpo, erupciones cutáneas graves o orina espumosa durante la micción. El médico decidirá si debe interrumpirse la perfusión de Pombiliti y le proporcionará un tratamiento médico adecuado. El médico también determinará si puede continuar recibiendo Pombiliti.

Tratamiento previo farmacológico
El médico podría administrarle otros medicamentos antes de Pombiliti, entre ellos:

• antihistamínicos y corticosteroides para prevenir o reducir las reacciones relacionadas con la perfusión
• antipiréticos para reducir la fiebre.

Niños y adolescentes
Este medicamento no debe administrarse a pacientes menores de 18 años. Esto se debe a que no se conocen los efectos de Pombiliti en combinación con miglustat en este grupo de edad.

Otros medicamentos y Pombiliti
Informe a su médico o farmacéutico si está tomando, ha tomado recientemente o podría tener que tomar cualquier otro medicamento. Esto incluye medicamentos que pueden adquirirse sin receta médica, incluidos los productos a base de hierbas.

Embarazo y lactancia
Si está embarazada, sospecha que podría estarlo o está planeando un embarazo, o si está amamantando con leche materna, consulte inmediatamente a su médico o farmacéutico antes de usar este medicamento. No existen datos sobre el uso de Pombiliti en combinación con miglustat durante el embarazo.

• No debe recibir Pombiliti y/o miglustat 65 mg cápsulas duras si está embarazada. Asegúrese de informar inmediatamente a su médico si está embarazada, sospecha que podría estarlo o está planeando un embarazo. Podrían existir riesgos para el feto.
• No debe administrarse Pombiliti en combinación con miglustat a mujeres que estén amamantando. Deberá decidirse entre interrumpir el tratamiento o interrumpir la lactancia.

Anticoncepción y fertilidad
Las pacientes en edad fértil deben utilizar métodos anticonceptivos fiables durante el uso de estos medicamentos y durante 4 semanas después de la interrupción de ambos medicamentos.

Conducción de vehículos y uso de máquinas
Podría experimentar mareo, somnolencia o podría tener presión arterial baja (hipotensión) después de recibir Pombiliti o el tratamiento previo farmacológico. Si esto ocurre, no conduzca ni utilice herramientas ni máquinas.

Pombiliti contiene sodio
Este medicamento contiene 10,5 mg de sodio (componente principal de la sal de cocina) por vial. Esto equivale al 0,52 % de la ingesta diaria máxima recomendada con la dieta en un adulto.

3. Cómo se administra Pombiliti

Pombiliti se administra por un médico o una enfermera mediante perfusión intravenosa en una vena (infusión endovenosa).
Informe al médico si desea recibir el tratamiento en su domicilio. Tras una evaluación, el médico decidirá si puede recibir la infusión de Pombiliti en casa de forma segura. Si experimenta algún efecto adverso durante una infusión de Pombiliti en el domicilio, el personal encargado podrá interrumpir la infusión y comenzar el tratamiento médico adecuado.
Pombiliti debe utilizarse junto con miglustat. Utilice únicamente las cápsulas de miglustat de 65 mg junto con cipaglucosidasa alfa. NO utilice las cápsulas de miglustat de 100 mg (se trata de un medicamento diferente).
Siga las instrucciones del médico y lea el prospecto de miglustat 65 mg cápsulas rígidas para conocer la dosis recomendada.

Qué cantidad de Pombiliti se administra
La cantidad de medicamento que se le administra se basa en su peso corporal. La dosis inicial recomendada es de 20 mg por cada kilogramo de peso corporal.

Cuándo y durante cuánto tiempo se administra Pombiliti

• El tratamiento con Pombiliti se realiza una vez cada dos semanas. Las cápsulas de miglustat de 65 mg se toman el mismo día que Pombiliti. Lea el prospecto de miglustat 65 mg cápsulas rígidas para obtener información sobre cómo tomar miglustat.
• La infusión de cipaglucosidasa alfa debe comenzar 1 hora después de la ingestión de las cápsulas rígidas de miglustat de 65 mg.
• En caso de retraso, el inicio de la infusión no debe producirse más de 3 horas después de la ingestión de miglustat.
• La infusión de cipaglucosidasa alfa dura aproximadamente 4 horas.

Figura 1. Cronograma de administración de la dosis

*
Cambio desde otra terapia de reemplazo enzimático
Si actualmente está recibiendo tratamiento con otra terapia de reemplazo enzimático:

• El médico le indicará cuándo debe interrumpir la otra terapia de reemplazo enzimático antes de comenzar con Pombiliti.
• Informe al médico cuando haya completado la última dosis.

Si recibe una cantidad mayor de Pombiliti de la necesaria
Si tiene dificultad para respirar, sensación de hinchazón o palpitaciones, podría haber recibido una cantidad excesiva de Pombiliti. Informe inmediatamente al médico. Una velocidad excesiva de infusión de Pombiliti podría provocar síntomas relacionados con la acumulación de líquidos en el cuerpo, como dificultad respiratoria, palpitaciones o hinchazón generalizada del cuerpo.

Si olvida una dosis de Pombiliti
Si ha omitido una infusión, contacte con su médico o enfermero lo antes posible para programar una nueva cita y recibir la terapia con Pombiliti en combinación con miglustat, 24 horas después de la última toma de miglustat.

Si interrumpe el tratamiento con Pombiliti
Hable con su médico si desea interrumpir el tratamiento con Pombiliti. Los síntomas de la enfermedad podrían empeorar si deja el tratamiento.

4. Posibles efectos adversos

Como todos los medicamentos, este medicamento puede causar efectos adversos, aunque no todas las personas los presenten.
Pombiliti se utiliza junto con miglustat y los efectos adversos pueden producirse con ambos medicamentos. Los efectos adversos se han observado principalmente durante o poco después de la infusión de Pombiliti (efectos relacionados con la infusión). Informe inmediatamente a su médico si presenta una reacción relacionada con la infusión o una reacción alérgica. Algunas de estas reacciones pueden volverse graves y potencialmente fatales. Para prevenir tales reacciones, su médico puede administrar medicamentos antes de la infusión.

Reacciones relacionadas con la infusión
La mayoría de las reacciones relacionadas con la infusión son de intensidad leve o moderada. Los síntomas de las reacciones relacionadas con la infusión pueden incluir dificultad para respirar, hinchazón, fiebre, escalofríos, mareo, enrojecimiento de la piel, picor y erupción cutánea.

Reacciones alérgicas
Las reacciones alérgicas pueden incluir síntomas como erupción cutánea en cualquier parte del cuerpo, ojos hinchados, dificultad prolongada para respirar, tos, hinchazón de los labios, la lengua o la garganta, picor de la piel y urticaria.

Muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas)

• dolor de cabeza

Frecuentes (pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas)

• reacción alérgica grave potencialmente fatal (reacción anafiláctica)
• sensación de mareo
• temblor
• somnolencia
• trastornos del gusto
• sensación de entumecimiento, hormigueo (parestesia)
• latido cardiaco rápido
• enrojecimiento de la piel
• presión sanguínea baja
• respiración agitada
• tos
• diarrea
• sensación de malestar (náuseas)
• dolor de estómago
• flatulencia
• hinchazón
• vómitos
• urticaria
• picor
• erupción cutánea
• sudoración excesiva
• contracciones musculares dolorosas
• dolores musculares
• debilidad muscular
• dolor en las articulaciones
• fatiga
• fiebre
• escalofríos
• sensación de malestar en el pecho
• hinchazón en la zona del cuerpo donde se insertó la aguja
• dolor
• hinchazón de las manos, los pies, los tobillos, las piernas
• aumento de la presión sanguínea

Poco frecuentes (pueden afectar hasta a 1 de cada 100 personas)

• reacción alérgica
• incapacidad para mantener el equilibrio
• sensación de ardor
• migraña
• sensación de desmayo
• palidez inusual de la piel
• asma
• respiración sibilante
• molestias en la boca y la garganta
• hinchazón en la garganta
• indigestión
• dolor o contracciones dolorosas del esófago
• dolor o molestia en la boca
• hinchazón de la lengua
• alteración del color de la piel
• hinchazón de la piel
• dolor en la zona entre las costillas y la cadera
• fatiga muscular
• rigidez muscular
• debilidad
• dolor en las mejillas, encías, labios o mentón
• dolor en la zona del cuerpo donde se insertó la aguja
• sensación de malestar general
• dolor torácico
• hinchazón facial
• variaciones en la temperatura corporal
• arañazos o lesiones en la piel

Comunicación de los efectos adversos
Si experimenta algún efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, consulte a su médico, farmacéutico o enfermero. Asimismo, puede comunicar los efectos adversos directamente a través del sistema nacional de notificación indicado en el anexo V. Al comunicar los efectos adversos, puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Cómo conservar Pombiliti

El médico, el farmacéutico o la enfermera son responsables de la conservación de este medicamento y de la eliminación adecuada de los frascos una vez abiertos. La siguiente información está destinada exclusivamente a los profesionales sanitarios.
Mantenga este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.
No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en el frasco y en la caja tras la palabra “Cad.”. La fecha de caducidad hace referencia al último día de ese mes.
Frascos no abiertos: conservar en nevera (2 °C – 8 °C). Mantenga el frasco en su envase exterior para proteger el medicamento de la luz.
Tras la dilución, se recomienda su uso inmediato. Sin embargo, se ha demostrado que la bolsa para perfusión intravenosa con Pombiliti puede conservarse durante 6 horas a 20 °C - 25 °C y durante 24 horas a 2 °C - 8 °C.
No tire ningún medicamento por el desagüe ni a los residuos domésticos. Consulte con el farmacéutico cómo eliminar los medicamentos que ya no utiliza. Esto ayudará a proteger el medio ambiente.

6. Contenido del envase y otra información

Qué contiene Pombiliti
El principio activo es cipaglucosidasa alfa. Un frasco contiene 105 mg de cipaglucosidasa alfa. Tras
la reconstrucción, la solución en el frasco contiene 15 mg de cipaglucosidasa alfa por mL. La
concentración final de cipaglucosidasa alfa diluida en la bolsa para perfusión intravenosa varía
entre 0,5 mg/mL y 4 mg/mL.
Los demás componentes son:

• citrato sódico dihidrato (E331)
• ácido cítrico monohidrato (E330)
• manitol (E421)
• polisorbato 80 (E433)

Descripción del aspecto de Pombiliti y contenido del envase
Pombiliti es un polvo de color blanco a ligeramente amarillento. Tras la reconstrucción, aparece como una solución de transparente a opalescente, incolora a ligeramente amarilla, sin partículas extrañas y prácticamente exenta de material particulado en forma de partículas blancas a translúcidas. La solución reconstruida debe diluirse posteriormente en una bolsa para perfusión. Pombiliti es un polvo para concentrado para solución para perfusión, contenido en un frasco. Envases de 1 frasco, 10 frascos o 25 frascos. Puede que no todos los envases estén comercializados.

Titular de la autorización de comercialización
Amicus Therapeutics Europe Limited
Block 1, Blanchardstown Corporate Park
Ballycoolin Road
Blanchardstown, Dublín
D15 AKK1
Irlanda
Tel: +353 (0) 1 588 0836
Fax: +353 (0) 1 588 6851
correo electrónico: [email protected]

Fabricante
Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.
Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Países Bajos

Para obtener más información sobre este medicamento, póngase en contacto con el representante local del titular de la autorización de comercialización:

Bélgica/Belgique/Belgien Lituania
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel/Tel: (+32) 0800 89172 Tel: (+370) 8800 33167
correo electrónico: [email protected] El. paštas: [email protected]

Bulgaria Luxemburgo/Luxemburg
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel.: (+359) 00800 111 3214 Tel: (+352) 800 27003
correo electrónico: [email protected] correo electrónico: [email protected]

República Checa Hungría
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel.: (+420) 800 142 207 Tel.: (+36) 06 800 21202
correo electrónico: [email protected] correo electrónico: [email protected]

Dinamarca Malta
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel.: (+45) 80 253 262 Tel: (+356) 800 62674
correo electrónico: [email protected] correo electrónico: [email protected]

Alemania Países Bajos
Amicus Therapeutics GmbH Amicus Therapeutics BV
Tel: (+49) 0800 000 2038 Tel: (+31) 20 235 8510 / (+31) 0800 022 8399
Correo electrónico: [email protected] correo electrónico: [email protected]

Estonia Noruega
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+372) 800 0111 911 Tlf: (+47) 800 13837
correo electrónico: [email protected] correo electrónico: [email protected]

Grecia Austria
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+30) 00800 126 169 Tel: (+43) 0800 909 639
correo electrónico: [email protected] Correo electrónico: [email protected]

España Polonia
Amicus Therapeutics S.L.U. Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+34) 900 941 616 Tel.: (+48) 0080 012 15475
correo electrónico: [email protected] correo electrónico: [email protected]

Francia Portugal
Amicus Therapeutics SAS Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+33) 0 800 906 788 Tel: (+351) 800 812 531
correo electrónico: [email protected] correo electrónico: [email protected]

Croacia Rumanía
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+358) 0800 222 452 Tel.: (+40) 0808 034 288
correo electrónico: [email protected] correo electrónico: [email protected]

Irlanda Eslovenia
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+353) 1800 936 230 Tel.: (+386) 0800 81794
correo electrónico: [email protected] correo electrónico: [email protected]

Islandia República Eslovaca
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Teléfono: (+354) 800 7634 Tel: (+421) 0800 002 437
correo electrónico: [email protected] correo electrónico: [email protected]

Italia Finlandia
Amicus Therapeutics S.r.l. Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+39) 800 795 572 Puh/Tel: (+358) 0800 917 780
correo electrónico: [email protected] correo electrónico/sähköposti: [email protected]

Chipre Suecia
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+357) 800 97595 Tfno: (+46) 020 795 493
correo electrónico: [email protected] correo electrónico: [email protected]

Letonia Reino Unido (Irlanda del Norte)
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics, UK Limited
Tel: (+371) 800 05391 Tel: (+44) 08 0823 46864
correo electrónico: [email protected] correo electrónico: [email protected]

Otras fuentes de información
Información más detallada sobre este medicamento está disponible en el sitio web de la Agencia Europea de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. Además, se incluyen enlaces a otros sitios web sobre enfermedades raras y sus tratamientos terapéuticos.
La siguiente información está destinada exclusivamente a los profesionales sanitarios.

Instrucciones para el uso: reconstitución, dilución y administración

Pombiliti debe ser reconstituido con agua para preparaciones inyectables y luego diluido con una solución inyectable de cloruro de sodio 9 mg/mL (0,9%) y, finalmente, administrado mediante perfusión intravenosa. La reconstitución y la dilución deben realizarse de acuerdo con las buenas prácticas, especialmente en lo que respecta a la asepsia.
Dado que este medicamento es una proteína, puede producirse formación de partículas en la solución reconstituida y en la solución final diluida en la bolsa de perfusión. Por lo tanto, para la administración debe utilizarse un filtro en línea de bajo enlace proteico de 0,2 micrones. Se ha demostrado que el uso de un filtro en línea de 0,2 micrones elimina las partículas visibles y no provoca una pérdida aparente de proteína ni de actividad.
Determinar el número de viales a reconstituir según el régimen posológico del paciente (mg/kg) y retirar los viales necesarios del refrigerador para permitir que alcancen la temperatura ambiente (aproximadamente 30 minutos). Cada vial de Pombiliti es de uso único exclusivamente.
Utilizar una técnica aséptica.
Reconstitución
Reconstituir cada vial de 105 mg de Pombiliti con 7,2 mL de agua para preparaciones inyectables, utilizando una jeringa con una aguja de calibre no superior a 18. Añadir el agua para preparaciones inyectables lentamente, haciendo que escurra por las paredes del vial y no directamente sobre el polvo liofilizado. Inclinar y girar suavemente cada vial. No dar la vuelta, agitar ni sacudir el vial. El volumen extraído aparece como una solución desde cristalina hasta opalescente, incolora o ligeramente amarillenta, sin partículas extrañas y prácticamente libre de partículas en forma de partículas blancas o translúcidas. Inspeccionar inmediatamente los viales reconstituidos para verificar la presencia de partículas y alteraciones del color. No utilizar si, tras el examen inmediato, se observan partículas extrañas distintas de las descritas anteriormente o si el color de la solución reconstituida está alterado. El pH de la solución reconstituida es aproximadamente 6,0.
Después de la reconstitución, se recomienda diluir los viales de forma oportuna (ver a continuación).
Dilución
Una vez reconstituido según lo indicado anteriormente, la solución reconstituida en el vial contiene 15 mg de cipaglucosidasa alfa por mL. El volumen reconstituido permite extraer con precisión 7,0 mL (equivalentes a 105 mg) de cada vial. Esta solución debe diluirse posteriormente como sigue: utilizando una jeringa con una aguja de calibre no superior a 18, extraer lentamente la solución reconstituida de los viales, incluyendo la cantidad inferior a 7,0 mL del vial parcial, hasta obtener la dosis del paciente. La concentración final recomendada de cipaglucosidasa alfa en las bolsas de perfusión varía entre 0,5 mg/mL y 4 mg/mL. Eliminar el aire presente dentro de la bolsa de perfusión.
Además, extraer de la solución inyectable de cloruro de sodio 9 mg/mL (0,9%) el volumen equivalente al volumen total (mL) de cipaglucosidasa alfa reconstituida. Inyectar lentamente Pombiliti reconstituido directamente en la solución inyectable de cloruro de sodio 9 mg/mL (0,9%). Dar la vuelta o masajear suavemente la bolsa de perfusión para mezclar la solución diluida. No agitar ni sacudir excesivamente la bolsa de perfusión.
La solución final para la perfusión debe administrarse tan pronto como sea posible tras su preparación.
El medicamento no utilizado y los residuos derivados de este medicamento deben eliminarse de acuerdo con la normativa local vigente.
Administración
La perfusión de Pombiliti debe comenzar 1 hora después de la ingestión de las cápsulas de miglustat. En caso de retraso en la perfusión, el inicio no debe producirse más allá de las 3 horas posteriores a la ingestión de miglustat.
El régimen posológico recomendado de Pombiliti es de 20 mg/kg de peso corporal, administrado una vez cada 2 semanas mediante perfusión intravenosa.
Las perfusiones deben administrarse de forma progresiva. Se recomienda iniciar la perfusión a una velocidad inicial de 1 mg/kg/hora, aumentando gradualmente aproximadamente 2 mg/kg/hora cada 30 minutos, si no hay signos de reacciones relacionadas con la perfusión (RRP), hasta alcanzar un máximo de 7 mg/kg/hora.