POMBILITI

Ulotka: informacje dla pacjenta

Pombiliti 105 mg proszek do sporządzenia koncentratu do roztworu do infuzji

cipaglucosidaza alfa

Lek objęty dodatkowym nadzorem. Umożliwia to szybkie identyfikowanie nowych informacji dotyczących bezpieczeństwa. Możesz wnieść swój wkład, zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły podczas przyjmowania tego leku. Zobacz koniec punktu 4, aby uzyskać informacje o sposobie zgłaszania działań niepożądanych.
Przed podaniem tego leku należy dokładnie przeczytać ulotkę, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę. Może się okazać konieczność ponownego zapoznania się z jej treścią.
• W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.
• Jeśli wystąpi u Ciebie jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym takie, których nie ma na liście w tej ulotce, skontaktuj się z lekarzem. Zobacz punkt 4. Spis treści tej ulotki
  1. Co to jest Pombiliti i do czego służy
  2. Co należy wiedzieć przed podaniem Pombiliti
  3. Jak stosuje się Pombiliti
  4. Możliwe działania niepożądane
  5. Jak przechowywać Pombiliti
  6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Pombiliti i do czego służy

Co to jest Pombiliti
Pombiliti to rodzaj „terapii zastępczej enzymatycznej” stosowanej w leczeniu późnego początku choroby Pompe u dorosłych. Zawiera substancję czynną „cipaglucosidazę alfa”.
Do czego służy
Pombiliti stosuje się zawsze w połączeniu z innym lekiem o nazwie miglustat 65 mg twardych kapsułek. Bardzo ważne jest również zapoznanie się z ulotką do miglustatu 65 mg twardych kapsułek.
W przypadku jakichkolwiek wątpliwości dotyczących leków należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą.
Jak działa Pombiliti
Osoby cierpiące na chorobę Pompe mają obniżone stężenie enzymu kwasowej alfa-glukozydazy (GAA). Enzym ten pomaga kontrolować poziom glikogenu (rodzaj węglowodanu) w organizmie. W przypadku choroby Pompe dochodzi do gromadzenia się dużych ilości glikogenu w mięśniach ciała. Powoduje to zaburzenia ich prawidłowego działania, takich jak mięśnie nóg umożliwiające chodzenie, mięśnie podlegające płutom pomagające w oddychaniu oraz serce.
Pombiliti przenika do komórek mięśni objętych chorobą Pompe. Po wejściu do komórek cipaglucosidaza alfa działa jak naturalny enzym kwasowa alfa-glukozydaza, pomagając w rozkładaniu glikogenu i kontrolowaniu jego poziomu.

2. Co należy wiedzieć przed podaniem Pombiliti

Nie powinien(a) przyjmować Pombiliti

• Jeśli wystąpiły u Pana/Pani potencjalnie śmiertelne reakcje nadwrażliwości na:
• cipaglucosidazę alfa
• miglustat
• którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).
• Jeśli musiał(a) Pan/Pani przerwać wcześniejszą infuzję i nie mógł(a) jej wznowić z powodu potencjalnie śmiertelnych reakcji nadwrażliwości.

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Przed zastosowaniem Pombiliti skonsultuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.

Natychmiast skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką, jeśli wystąpią u Pana/Pani, lub jeśli uważa Pan/Pani, że wystąpiły, lub wystąpiły w przeszłości, następujące reakcje podczas innej terapii zastępczej enzymem:

• reakcje alergiczne, w tym anafilaksja (ciężka reakcja alergiczna) – objawy reakcji zagrażających życiu opisano w punkcie 4 „Możliwe działania niepożądane”
• reakcje związane z infuzją podczas podawania leku lub bezpośrednio po jego podaniu – objawy reakcji zagrażających życiu opisano w punkcie 4 w sekcji „Możliwe działania niepożądane”.

Poinformuj lekarza, jeśli miał(a) Pan/Pani w przeszłości chorobę serca lub płuca. Stan tych chorób może się nasilić podczas lub bezpośrednio po infuzji Pombiliti. Natychmiast poinformuj lekarza lub pielęgniarkę, jeśli wystąpiły u Pana/Pani duszności, kaszel, przyspieszone lub nieregularne bicie serca lub inne objawy związane z tymi stanami. Poinformuj również lekarza o obrzękach nóg, ogólnym obrzęku ciała, ciężkich wysypkach skórnych lub pienistych moczach podczas oddawania moczu. Lekarz zadecyduje, czy należy przerwać infuzję Pombiliti, i poda odpowiednie leczenie medyczne. Lekarz zadecyduje również, czy może Pan/Pani kontynuować leczenie Pombiliti.

Leczenie wspomagające przed podaniem
Lekarz może podać inne leki przed podaniem Pombiliti, w tym:

• leki przeciwhistaminowe i kortykosteroidy w celu zapobiegania lub zmniejszania reakcji związanych z infuzją
• leki przeciwgorączkowe w celu zmniejszenia gorączki.

Dzieci i młodzież
Ten lek nie powinien być podawany pacjentom poniżej 18. roku życia. Wynika to z braku danych dotyczących wpływu Pombiliti w połączeniu z miglustatem w tej grupie wiekowej.

Inne leki i Pombiliti
Poinformuj lekarza lub farmaceutę, jeśli przyjmuje Pan/Pani, niedawno przyjmował(a) lub planuje przyjmować inne leki. Obejmuje to leki dostępne bez recepty, w tym leki ziołowe.

Ciąża i karmienie piersią
Jeśli jest Pan/Pani w ciąży, podejrzewa ciążę lub planuje zajść w ciążę, albo jeśli karmi piersią, natychmiast skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zastosowaniem tego leku. Brak danych dotyczących stosowania Pombiliti w połączeniu z miglustatem w czasie ciąży.

• Nie powinien(a) Pan/Pani przyjmować Pombiliti i/lub miglustatu w dawce 65 mg w postaci kapsułek twardych, jeśli jest Pan/Pani w ciąży. Upewnij się, że natychmiast poinformujesz lekarza, jeśli jesteś w ciąży, podejrzewasz ciążę lub planujesz zajść w ciążę. Może istnieć ryzyko dla płodu.
• Pombiliti w połączeniu z miglustatem nie powinno być podawane kobietom karmiącym piersią. Należy podjąć decyzję, czy przerwać leczenie, czy odstawić karmienie piersią.

Antykoncepcja i płodność
Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować skuteczne metody antykoncepcji podczas przyjmowania tych leków i przez 4 tygodnie po zakończeniu przyjmowania obu leków.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn
Po podaniu Pombiliti lub leczenia wspomagającego może Pan/Pani odczuwać zawroty głowy, senność lub mieć niskie ciśnienie krwi (hipotensja). Jeśli tak się stanie, nie prowadź pojazdów ani nie korzystaj z narzędzi i maszyn.

Pombiliti zawiera sód
Ten lek zawiera 10,5 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) w jednym fiolku. Odpowiada to 0,52% maksymalnego zalecanego dziennego spożycia sodu w diecie dorosłego.

3. Jak stosuje się Pombiliti

Pombiliti jest podawane przez lekarza lub pielęgniarkę za pomocą wlewu do żyły (infuzji dożylnej).
Powiadom lekarza, jeśli chcesz poddawać się leczeniu w domu. Po ocenie lekarz zadecyduje, czy możesz bezpiecznie otrzymywać infuzję Pombiliti w domu. Jeśli podczas infuzji Pombiliti w domu wystąpią jakieś niepożądane działania, upoważniony personel może przerwać infuzję i rozpocząć odpowiednie leczenie.
Pombiliti należy stosować razem z miglustatem. Używaj wyłącznie kapsułek miglustatu o mocy 65 mg razem z cipaglukozydazą alfa. NIE używaj kapsułek miglustatu o mocy 100 mg (jest to inny lek).
Postępuj zgodnie z instrukcjami lekarza i przeczytaj ulotkę do miglustatu 65 mg kapsułki twarde, aby poznać zalecaną dawkę.
Ile Pombiliti jest podawane
Dawka leku, którą otrzymasz, zależy od Twojej masy ciała. Zalecana dawka początkowa to 20 mg na każdy kilogram masy ciała.
Kiedy i przez jaki czas podaje się Pombiliti

• Leczenie Pombiliti odbywa się co dwa tygodnie. Kapsułki miglustatu 65 mg przyjmuje się w tym samym dniu co Pombiliti. Przeczytaj ulotkę do miglustatu 65 mg kapsułki twarde, aby uzyskać informacje dotyczące sposobu przyjmowania miglustatu.
• Infuzja cipaglukozydazy alfa powinna rozpocząć się 1 godzinę po przyjęciu kapsułek twardych miglustatu 65 mg.
• W przypadku opóźnienia rozpoczęcie infuzji nie powinno mieć miejsca później niż 3 godziny po przyjęciu miglustatu.
• Infuzja cipaglukozydazy alfa trwa około 4 godzin.

Rycina 1. Harmonogram podawania dawki

*
Przejście z innej terapii zastępczej enzymatycznej
Jeśli obecnie otrzymujesz inną terapię zastępczą enzymatyczną:

• lekarz poinformuje Cię, kiedy należy przerwać inną terapię zastępczą enzymatyczną przed rozpoczęciem leczenia Pombiliti
• powiadom lekarza, gdy ukończysz ostatnią dawkę. Jeśli otrzymałeś więcej Pombiliti niż należało Jeśli masz trudności z oddychaniem, odczuwasz uczucie obrzęku lub przyspieszonego tętna, możesz otrzymać zbyt dużą dawkę Pombiliti. Natychmiast powiadom lekarza. Zbyt szybkie podawanie infuzji Pombiliti może powodować objawy związane z gromadzeniem się płynu w organizmie, takie jak duszność, przyspieszone tętno lub ogólny obrzęk ciała. Jeśli pominiesz dawkę Pombiliti Jeśli pominąłeś infuzję, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką jak najszybciej, aby umówić się na nową wizytę w celu otrzymania terapii Pombiliti w połączeniu z miglustatem, 24 godziny po ostatnim przyjęciu miglustatu. Jeśli przerwiesz leczenie Pombiliti Porozmawiaj z lekarzem, jeśli chcesz przerwać leczenie Pombiliti. Objawy choroby mogą się nasilić, jeśli przerwiesz leczenie.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób
one występują.
Pombiliti jest stosowany razem z miglustatem i działania niepożądane mogą występować w związku z obydwoma
lecznictwami. Obserwowano je głównie podczas lub zaraz po wlewie Pombiliti (reakcje związane z wlewem).
Natychmiast powiadom lekarza, jeśli wystąpi u Ciebie reakcja związana z wlewem lub reakcja alergiczną.
Niektóre z tych reakcji mogą być poważne i potencjalnie śmiertelne. Aby zapobiec takim reakcjom, lekarz może podać Ci leki przed wlewem.

Reakcje związane z wlewem
Większość reakcji związanych z wlewem ma charakter łagodny lub umiarkowany. Objawy reakcji związanych z wlewem mogą obejmować trudności w oddychaniu, obrzęk, gorączkę, dreszcze, zawroty głowy, zaczerwienienie skóry, swędzenie i wysypkę.

Reakcje alergiczne
Reakcje alergiczne mogą obejmować objawy takie jak wysypka na dowolnym obszarze ciała, opuchlizna oczu, długotrwałe trudności w oddychaniu, kaszel, obrzęk warg, języka lub gardła, swędzenie skóry i pokrzywkę.

Bardzo często (może dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10)

• ból głowy

Często (może dotyczyć do 1 osoby na 10)

• ciężka, potencjalnie śmiertelna reakcja alergiczna (reakcja anafilaktyczna)
• uczucie zawrotów głowy
• drżenie
• senność
• zaburzenia smaku
• uczucie mrowienia, drętwoty (parestezja)
• przyspieszone tętno
• zaczerwienienie skóry
• obniżone ciśnienie krwi
• ciężkie oddychanie
• kaszel
• biegunka
• uczucie niedoboru (nudności)
• ból brzucha
• wzdęcia
• wymioty
• pokrzywka
• swędzenie
• wysypka
• nadmierne pocenie się
• bolesne skurcze mięśni
• bóle mięśni
• osłabienie mięśni
• bóle stawów
• zmęczenie
• gorączka
• dreszcze
• uczucie niedobitu w klatce piersiowej
• obrzęk w miejscu wkłucia igły
• ból
• obrzęk rąk, stóp, kostek, nóg
• podwyższone ciśnienie krwi

Nieczęsto (może dotyczyć do 1 osoby na 100)

• reakcja alergiczna
• niemożność utrzymania równowagi
• uczucie pieczenia
• migrena
• uczucie omdlenia
• nietypowe bladość skóry
• astma
• świsty przy oddychaniu
• dyskomfort w jamie ustnej i gardle
• obrzęk gardła
• wzdwole
• ból lub bolesne skurcze przełyku
• ból lub dyskomfort w jamie ustnej
• obrzęk języka
• zmiana koloru skóry
• obrzęk skóry
• ból w okolicy między żebrami a biodrem
• zmęczenie mięśni
• sztywność mięśni
• osłabienie
• ból w policzkach, dziąsłach, wargach, brodzie
• ból w miejscu wkłucia igły
• uczucie ogólnego niedoboru
• ból w klatce piersiowej
• obrzęk twarzy
• zmiany temperatury ciała
• zadrapania lub uszkodzenia skóry

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpi u Ciebie jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym takie, których nie wymieniono w niniejszym ulotce, skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką. Możesz również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pomocą krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V. Zgłaszanie działań niepożądanych może pomóc w uzyskaniu dodatkowych informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać Pombiliti

Lekarz, farmaceuta lub pielęgniarka odpowiadają za przechowywanie tego leku oraz za właściwe usuwanie otwartych fiolki. Poniższe informacje przeznaczone są wyłącznie dla personelu medycznego.
Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci i poza ich zasięgiem wzroku.
Nie należy stosować tego leku po upływie daty ważności podanej na fiolce i opakowaniu po oznaczeniu „Przed”. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Nieotwarte fiolki: przechowywać w lodówce (2 °C – 8 °C). Fiolkę należy trzymać w opakowaniu zewnętrznym, aby chronić lek przed światłem.
Po rozcieńczeniu zaleca się natychmiastowe użycie. Jednakże wykazano, że worki do wlewu dożylnego z Pombiliti można przechowywać przez 6 godzin w temperaturze 20 °C – 25 °C oraz przez 24 godziny w temperaturze 2 °C – 8 °C.
Nie wyrzucaj żadnych leków do kanalizacji ani do śmieci domowych. Zapytaj farmaceuty, jak pozbyć się leków, których już nie używasz. Pomogło to ochronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera Pombiliti
Substancją czynną jest cipaglucosidaza alfa. W jednym fiolce znajduje się 105 mg cipaglucosidazy alfa. Po
rekonstytucji roztwór w fiolce zawiera 15 mg cipaglucosidazy alfa na 1 ml. Końcowe stężenie rozcieńczonej cipaglucosidazy alfa w worku do wlewu dożylnego waha się od
0,5 mg/ml do 4 mg/ml.
Inne składniki to:

• cytrynian sodu dwuwodny (E331)
• kwas cytrynowy jednowodny (E330)
• mannozol (E421)
• polisorbat 80 (E433)

Opis wyglądu leku Pombiliti i zawartości opakowania
Pombiliti to proszek o barwie od białej do lekko żółtawej. Po rekonstytucji roztwór ma postać od klarownego do odblaskowego, od bezbarwnego do lekko żółtego, pozbawionego cząstek obcych i praktycznie wolnego od cząstek stałych w postaci białych do półprzezroczystych cząstek. Odtworzony roztwór należy dodatkowo rozcieńczyć w worku do wlewu. Pombiliti to proszek do sporządzenia stężonego roztworu do wlewu dożylnego, zawarty w fiolce. Opakowania zawierają 1 fiolkę, 10 fiolkek lub 25 fiolkek. Nie wszystkie opakowania mogą być dostępne w obrocie.

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
Amicus Therapeutics Europe Limited
Block 1, Blanchardstown Corporate Park
Ballycoolin Road
Blanchardstown, Dublino
D15 AKK1
Irlandia
Tel: +353 (0) 1 588 0836
Fax: +353 (0) 1 588 6851
e-mail: [email protected]

Producent
Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.
Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Holandia
Aby uzyskać dodatkowe informacje na temat tego leku, skontaktuj się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

België/Belgique/Belgien Lietuva
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Tél/Tel: (+32) 0800 89172 Tel: (+370) 8800 33167
e-mail: [email protected] El. paštas: [email protected]

България Luxembourg/Luxemburg
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Teл.: (+359) 00800 111 3214 Tél/Tel: (+352) 800 27003
имейл: [email protected] e-mail: [email protected]

Česká republika Magyarország
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel.: (+420) 800 142 207 Tel.: (+36) 06 800 21202
e-mail: [email protected] e-mail: [email protected]

Danmark Malta
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Tlf.: (+45) 80 253 262 Tel: (+356) 800 62674
e-mail: [email protected] e-mail: [email protected]

Deutschland Nederland
Amicus Therapeutics GmbH Amicus Therapeutics BV
Tel: (+49) 0800 000 2038 Tel: (+31) 20 235 8510 / (+31) 0800 022 8399
E-mail: [email protected] e-mail: [email protected]

Eesti Norge
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+372) 800 0111 911 Tlf: (+47) 800 13837
e-post: [email protected] e-post: [email protected]

Ελλάδα Österreich
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Τηλ: (+30) 00800 126 169 Tel: (+43) 0800 909 639
e-mail: [email protected] E-Mail: [email protected]

España Polska
Amicus Therapeutics S.L.U. Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+34) 900 941 616 Tel.: (+48) 0080 012 15475
e-mail: [email protected] e-mail: [email protected]

France Portugal
Amicus Therapeutics SAS Amicus Therapeutics Europe Limited
Tél: (+33) 0 800 906 788 Tel: (+351) 800 812 531
e-mail: [email protected] e-mail: [email protected]

Hrvatska România
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+358) 0800 222 452 Tel.: (+40) 0808 034 288
e-pošta: [email protected] e-mail: [email protected]

Ireland Slovenija
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+353) 1800 936 230 Tel.: (+386) 0800 81794
e-mail: [email protected] e-pošta: [email protected]

Ísland Slovenská republika
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Sími: (+354) 800 7634 Tel: (+421) 0800 002 437
Netfang: [email protected] e-mail: [email protected]

Italia Suomi/Finland
Amicus Therapeutics S.r.l. Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+39) 800 795 572 Puh/Tel: (+358) 0800 917 780
e-mail: [email protected] sähköposti/e-mail: [email protected]

Κύπρος Sverige
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited
Τηλ: (+357) 800 97595 Tfn: (+46) 020 795 493
e-mail: [email protected] e-post: [email protected]

Latvija United Kingdom (Northern Ireland)
Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics, UK Limited
Tel: (+371) 800 05391 Tel: (+44) 08 0823 46864
e-pasts: [email protected] e-mail: [email protected]

Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Dodatkowo podano linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i odpowiednich terapii.
Następujące informacje przeznaczone są wyłącznie dla personelu medycznego.

Instrukcje dotyczące przygotowania, rozcieńczenia i podania

Pombiliti należy odtworzyć za pomocą wody do sporządzania roztworów do wstrzykiwań, następnie rozcieńczyć roztworem do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%) i podać za pomocą dożylnej infuzji. Odtwarzanie i rozcieńczanie należy przeprowadzać zgodnie z dobrymi praktykami, szczególnie pod względem aseptyki.
Ponieważ lek ten jest białkiem, może dochodzić do powstawania cząstek stałych w odtworzonym roztworze oraz w końcowym roztworze rozcieńczonym w worku do infuzji. Dlatego do podania należy użyć filtra liniowego o niskim wiązaniu białek o wielkości porów 0,2 mikrona. Wykazano, że użycie filtra liniowego o wielkości porów 0,2 mikrona usuwa widoczne cząstki i nie powoduje widocznej utraty białka ani aktywności.
Należy ustalić liczbę fiolki do odtworzenia na podstawie zalecanego reżimu dawkowania (mg/kg) i wyjąć odpowiednią liczbę fiolki z lodówki, aby mogły osiągnąć temperaturę pokojową (około 30 minut). Każda fiolka Pombiliti przeznaczona jest wyłącznie do jednorazowego użytku.
Należy przestrzegać techniki jałowej.
Odtworzenie
Odtworzyć każdą fiolkę Pombiliti o zawartości 105 mg, dodając 7,2 mL wody do sporządzania roztworów do wstrzykiwań, za pomocą strzykawki z igłą o grubości nie większej niż 18 gauge. Wodę do sporządzania roztworów do wstrzykiwań należy dodawać powoli, wzdłuż ścianek fiolki, a nie bezpośrednio na liofilizat. Delikatnie pochylić i obracać fiolkę. Nie należy odwracać, wstrząsać ani trząść fiolką. Objętość do pobrania stanowi roztwór od klarownego do mlecznego, od bezbarwnego do lekko żółtego, pozbawiony obcych cząstek i praktycznie pozbawiony cząstek stałych w postaci białych do półprzezroczystych cząstek. Natychmiast po odtworzeniu należy dokładnie sprawdzić fiolki pod kątem obecności cząstek stałych i zmiany barwy. Nie należy używać, jeśli bezpośrednio po odtworzeniu stwierdzi się obce cząstki inne niż opisane powyżej lub jeśli barwa odtworzonego roztworu uległa zmianie. pH odtworzonego roztworu wynosi około 6,0.
Po odtworzeniu zaleca się jak najszybsze rozcieńczenie zawartości fiolki (zobacz poniżej).
Rozcieńczenie
Po odtworzeniu zgodnie z powyższym opisem, odtworzony roztwór w fiolce zawiera 15 mg cipaglucosidazy alfa na 1 mL. Odtworzona objętość umożliwia dokładne pobranie 7,0 mL (równowartości 105 mg) z każdej fiolki. Następnie należy go dodatkowo rozcieńczyć w następujący sposób: za pomocą strzykawki z igłą o grubości nie większej niż 18 gauge, powoli pobrać odtworzony roztwór z fiolki, w tym objętość mniejszą niż 7,0 mL z częściowo wykorzystanej fiolki, aż do uzyskania dawki odpowiedniej dla pacjenta. Zalecana końcowa stężenie cipaglucosidazy alfa w workach do infuzji powinno wynosić od 0,5 mg/mL do 4 mg/mL. Należy usunąć powietrze z worka do infuzji. Ponadto, pobrać z roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%) objętość równą całkowitej objętości (mL) odtworzonej cipaglucosidazy alfa. Powoli wstrzyknąć odtworzone Pombiliti bezpośrednio do roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%). Delikatnie odwrócić lub masować worek do infuzji, aby dokładnie wymieszać rozcieńczony roztwór. Nie wstrząsać ani zbyt intensywnie mieszać worka do infuzji.
Końcowy roztwór do infuzji należy podawać tak szybko, jak to możliwe po przygotowaniu.
Nieużywany lek oraz odpady pochodzące z tego leku należy utylizować zgodnie z obowiązującymi lokalnymi przepisami.
Podanie
Infuzję Pombiliti należy rozpocząć 1 godzinę po przyjęciu kapsułek miglustatu. W przypadku opóźnienia infuzji, jej rozpoczęcie nie powinno mieć miejsca później niż 3 godziny po przyjęciu miglustatu.
Zalecana dawka Pombiliti wynosi 20 mg/kg masy ciała, podawana raz na 2 tygodnie za pomocą dożylnej infuzji.
Infuzje należy podawać w sposób stopniowy. Zaleca się rozpoczęcie infuzji z prędkością początkową 1 mg/kg/godz., a następnie stopniowe zwiększanie jej o około 2 mg/kg/godz. co około 30 minut, o ile nie wystąpią objawy reakcji związanych z infuzją (IAR), aż do osiągnięcia maksymalnej prędkości 7 mg/kg/godz.