Інструкція: інформація для пацієнта

Некстіадиме 100 мг порошок для концентрату для розчину для інфузії

avalglucosidase alfa
Лікарський засіб, що підлягає додатковому моніторингу. Це дозволить швидко виявляти
нову інформацію щодо безпеки. Ви можете допомогти, повідомляючи про будь-які побічні ефекти,
які виникають під час застосування цього лікарського засобу. Див. кінець розділу 4 щодо
інформації про те, як повідомляти про побічні ефекти.
Уважно прочитайте цей листівок перед тим, як використовувати цей лікарський засіб, оскільки він містить важливу для вас інформацію.

Зберігайте цей листівок. Можливо, вам знадобиться прочитати його ще раз.
Якщо у вас виникнуть будь-які запитання, зверніться до лікаря, фармацевта або медсестри.
Якщо виникнуть будь-які побічні ефекти, включаючи ті, що не вказані в цьому листівку, зверніться до лікаря, фармацевта або медсестри. Див. розділ 4.

Зміст цього листівка

Що таке Некстіадиме і для чого він призначений
Що ви повинні знати перед тим, як вам буде введено Некстіадиме
Як застосовують Некстіадиме
Можливі побічні ефекти
Як зберігати Некстіадиме
Вміст упаковки та інша інформація

1. Що таке Некстіадиме і для чого він призначений

Що таке Некстіадиме
Некстіадиме містить фермент, який називається авалглюкозидаза альфа, — це копія природного ферменту,
що називається кисла α-глюкозидаза, якого бракує у людей із хворобою Помпе.
Для чого призначений Некстіадиме
Некстіадиме застосовується для лікування людей будь-якого віку, які страждають на хворобу Помпе.
У людей із хворобою Помпе спостерігається знижений рівень ферменту, що називається
кисла α-глюкозидаза. Цей фермент допомагає регулювати рівень глікогену (виду вуглеводу) в організмі.
Глікоген забезпечує організм енергією, але при хворобі Помпе надлишок глікогену накопичується
у різних м’язах і пошкоджує їх.
Цей лікарський засіб заміщує відсутній фермент, щоб організм міг зменшити накопичення глікогену.

2. Що Ви повинні знати, перш ніж Вам буде введено Некстіадиме

Не використовуйте Некстіадиме
Якщо у Вас раніше виникали життєво небезпечні алергічні реакції (гіперчутливість) до
алглюкозидази альфа або будь-якого з інших компонентів цього лікарського засобу (перераховані в
розділі 6), і ці реакції повторилися після припинення та відновлення застосування препарату.
Застереження та обережність
Зверніться до лікаря, фармацевта або медсестри, перш ніж використовувати Некстіадиме.
Негайно повідомте лікареві, якщо лікування препаратом Некстіадиме спричиняє:

алергічні реакції, включаючи анафілаксію (серйозну алергічну реакцію) — див. розділ «Можливі небажані ефекти» нижче для симптомів;
реакції, пов’язані з інфузією, під час введення препарату або в наступні після інфузії години — див. розділ «Можливі небажані ефекти» нижче для симптомів.

Якщо у Вас виникло набрякання нижніх кінцівок або загальна схильність до утворення синців, повідомте лікареві. Лікар вирішить, чи потрібно призупинити введення Некстіадиме, і призначить відповідне медичне лікування. Лікар також вирішить, чи можете Ви продовжувати отримувати авалглюкозидазу альфа.
Інші лікарські засоби та Некстіадиме
Повідомте лікареві або фармацевту, якщо Ви зараз приймаєте, нещодавно приймали або могли б приймати будь-які інші лікарські засоби.
Вагітність, годування груддю та фертильність
Якщо Ви вагітні, підозрюєте вагітність, плануєте вагітність або годуєте груддю, проконсультуйтесь із лікарем або фармацевтом, перш ніж приймати цей лікарський засіб. Немає інформації щодо застосування Некстіадиме у вагітних жінок. Некстіадиме не повинен застосовуватися під час вагітності, окрім випадків, коли це рекомендовано лікарем.
Ви та Ваш лікар вирішите, чи можете Ви застосовувати Некстіадиме під час годування груддю.
Керування транспортними засобами та використання механізмів
Некстіадиме може незначно впливати на здатність керувати транспортними засобами та працювати з механізмами. Оскільки запаморочення, низький тиск і сонливість можуть виникати як реакції, пов’язані з інфузією, це може вплинути на Вашу здатність керувати транспортними засобами та працювати з механізмами в день інфузії.

3. Як застосовувати Некстіадиме

Застосування Некстіадиме повинно проводитися виключно під контролем лікаря,
який має досвід лікування хвороби Помпе.
Перед застосуванням Некстіадиме вам можуть ввести інші лікарські засоби з метою зменшення
певних побічних ефектів. Такі ліки включають антигістамінний засіб, стероїд і препарат
(наприклад, парацетамол) для зниження температури.
Доза Некстіадиме розраховується відповідно до маси тіла та застосовується один раз на два тижні.

Рекомендована доза Некстіадиме становить 20 мг/кг маси тіла.

Домашнє введення
Лікар може порадити вам проводити лікування Некстіадиме вдома, якщо це безпечно і зручно.
У разі виникнення побічного ефекту під час інфузії Некстіадиме, медичний працівник, який проводить інфузію вдома, зможе припинити введення та розпочати відповідне медичне лікування.
Інструкції щодо правильного застосування
Некстіадиме вводиться крапельно через внутрішньовенний доступ (внутрішньовенна інфузія). Препарат постачається у вигляді порошку, який необхідно розчинити стерильною водою та додатково розбавити розчином глюкози перед інфузією.
Якщо ви застосували більше Некстіадиме, ніж потрібно
Занадто швидке введення Некстіадиме може спричинити приливи гарячії.
Якщо ви забули застосувати Некстіадиме
Якщо пропущено інфузію, зверніться до лікаря. Якщо у вас виникли будь-які сумніви щодо застосування цього
лікарського засобу, звертайтеся до лікаря, фармацевта або медсестри.
Якщо ви припините лікування Некстіадиме
Зверніться до лікаря, якщо ви хочете припинити лікування Некстіадиме. Симптоми хвороби
можуть погіршитися, якщо ви припините лікування.

4. Можливі побічні ефекти

Побічні ефекти виникають переважно під час введення Некстіадиме або невдовзі після цього.
Якщо у вас виникне реакція, пов’язана з інфузією, або алергічна реакція, негайно повідомте лікаря.
Лікар може призначити вам ліки до інфузії, щоб запобігти таким реакціям.

Реакції, пов’язані з інфузією
Більшість реакцій, пов’язаних з інфузією, є легкими або помірними за тяжкістю. До них належать симптоми, такі як дискомфорт у грудях, підвищення артеріального тиску, прискорення частоти серцевих скорочень, озноб, кашель, діарея, втому, головний біль, симптоми, подібні до грипу, нудоту, блювоту, почервоніння очей, біль у руках і ногах, почервоніння шкіри, свербіж шкіри, висипання та кропивницю.

Алергічні реакції
Алергічні реакції можуть включати симптоми, такі як утруднене дихання, тиск у грудях, почервоніння, кашель, запаморочення, нудоту, почервоніння долонь і стоп, свербіж долонь і підошов, набряк нижньої губи та язика, низький рівень кисню в крові та шкірні висипання.

Дуже поширені (може впливати на більше, ніж 1 із 10 осіб)

підвищена чутливість (гіперчутливість)
головний біль
нудота
свербіж шкіри
шкірні висипання

Поширені (може впливати до 1 із 10 осіб)

анафілаксія (серйозна алергічна реакція)
запаморочення
сонливість
тремор (збудження)
відчуття печіння
почервоніння очей
свербіж очей
набряк повіки
прискорене серцебиття
почервоніння
підвищення артеріального тиску
низький артеріальний тиск
блакитне забарвлення шкіри та губ
приливи гарячого повітря
блідість шкіри
кашель
утруднене дихання
подразнення горла
біль у роті та горлі
діарея
блювота
набряк губи
набряк язика
біль у животі
біль у верхній частині живота
порушення травлення
кропивниця
почервоніння рук
почервоніння шкіри
червоні шкірні висипання
надмірне потовиділення
сверблячий висип
шкірна бляшка
м’язові спазми
біль у м’язах
біль у руці або нозі
біль у бік
втому
озноб
гарячку
дискомфорт у грудях
біль
симптоми, подібні до грипу
біль у місці інфузії
низький рівень кисню в крові
слабкість
набряк обличчя
відчуття холоду або тепла

Непоширені (може впливати до 1 із 100 осіб)

запалення очей
оніміння або поколювання
підвищене сльозовиділення
додаткові серцеві скорочення
прискорене дихання
набряк горла
оніміння рота, язика або губи
поколювання рота, язика або губи
утруднення ковтання
набряк шкіри
зміна кольору шкіри
біль у обличчі
підвищення температури тіла
витік рідини в навколишні тканини в місці інфузії
біль у суглобі в місці інфузії
шкірні висипання в місці інфузії
реакція в місці інфузії
відчуття свербіж у місці інфузії
локалізований набряк
набряк рук і ніг
незвичайні дихальні шуми (свист)
позитивний результат аналізу крові на запалення
зниження чутливості до дотику, болю та температури
дискомфорт у роті (включаючи відчуття печіння губ)

Побічні ефекти, про які повідомлялося у дітей та підлітків, були подібними до тих, що спостерігалися у дорослих.

Повідомлення про побічні ефекти
Якщо у вас виникне будь-який побічний ефект, включаючи ті, що не зазначені в цій інструкції, зверніться до лікаря, фармацевта або медсестри.
Ви також можете повідомити про побічні ефекти безпосередньо через національну систему повідомлення, зазначену в додатку V. Повідомляючи про побічні ефекти, ви допомагаєте забезпечити більше інформації щодо безпеки цього лікарського засобу.

5. Як зберігати Некстіадиме

Зберігайте цей лікарський засіб у місці, недоступному для дітей.
Не використовуйте цей лікарський засіб після закінчення терміну придатності, зазначеного на етикетці після слова «Scad.». Дата закінчення терміну придатності відноситься до останнього дня цього місяця.
Флакони, що не відкривалися
Зберігати в холодильнику (2 °C – 8 °C).
Реконституйований розчин
Після реконституції рекомендується негайно розбавити. Реконституйований розчин може зберігатися в холодильнику до 24 годин при температурі 2 °C – 8 °C.
Розчинений розчин
Після розведення рекомендується негайно використовувати лікарський засіб. Розведений розчин може зберігатися протягом 24 годин при 2 °C – 8 °C, а потім ще 9 годин при кімнатній температурі (до 25 °C).
Не викидайте жодні лікарські засоби у стічні води чи побутові відходи. Запитайте у лікаря, фармацевта або медсестри, як позбутися лікарських засобів, які ви більше не використовуєте. Це допоможе захистити навколишнє середовище.

6. Вміст упаковки та інша інформація

Що містить Некстіадиме
Діючою речовиною є авалглюкозидаза альфа. Один флакон містить 100 мг авалглюкозидази альфа. Після
відновлення розчин містить 10 мг альглюкозидази альфа на мл, а після розведення концентрація становить від 0,5 мг до 4 мг/мл.
Інші компоненти:

гістидин
гістидин гідрохлорид моногідрат
гліцин
манітол
полісорбат 80

Опис зовнішнього вигляду Некстіадиме та вміст упаковки
Авалглюкозидаза альфа — це порошок для концентрату для розчину для інфузії у флаконі (100 мг/флакон). Кожна упаковка містить 1, 5, 10 або 25 флаконів. Можливо, що не всі упаковки реалізуються.
Порошок має колір від білого до блідо-жовтого. Після відновлення — прозорий розчин від безбарвного до блідо-жовтого. Відновлений розчин необхідно подальше розбавити.
Тримач авторизації на введення в обіг
Sanofi B.V.
Paasheuvelweg 25
1105 BP Amsterdam
Нідерланди
Виробник
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ірландія
Для отримання додаткової інформації про цей лікарський засіб звертайтеся до місцевого представника тримача авторизації на введення в обіг:
Бельгія/Бельгія/Бельгія Литва
Sanofi Belgium Swixx Biopharma UAB
Тел./Тел.: + 32 2 710 54 00 Тел.: +370 5 236 91 40
Болгарія Люксембург/Люксембург
Swixx Biopharma EOOD Sanofi Belgium
Тел.: +359 (0)2 4942 480 Тел./Тел.: + 32 2 710 54 00 (Belgique/Belgien)
Чеська Республіка Угорщина
Sanofi s.r.o. SANOFI-AVENTIS Zrt.
Тел.: +420 233086 111 Тел.: +36 1 505 0050
Данія Мальта
Sanofi A/S Sanofi S.r.l.
Тел.: +45 45 16 70 00 Тел.: +39 02 39394275
Німеччина Нідерланди
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Sanofi B.V.
Тел.: 0800 04 36 996 Тел.: +31 20 245 4000
Тел. з-за кордону: +49 69 305 70 13
Естонія Норвегія
Swixx Biopharma OÜ sanofi-aventis Norge AS
Тел.: +372 640 10 30 Тел.: + 47 67 10 71 00
Греція Австрія
Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE sanofi-aventis GmbH
Тел.: +30 210 900 1600 Тел.: + 43 1 80 185 – 0
Іспанія Польща
sanofi-aventis, S.A. Sanofi Sp. z o.o.
Тел.: +34 93 485 94 00 Тел.: +48 22 280 00 00
Франція Португалія
Sanofi Winthrop Industrie Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda. Тел.: +351
Тел.: 0 800 222 555 21 35 89 400
Дзвінок з-за кордону: +33 1 57 63 23 23
Хорватія Румунія
Swixx Biopharma d.o.o. Sanofi Romania SRL
Тел.: +385 1 2078 500 Тел.: +40 (0) 21 317 31 36
Ірландія Словенія
Sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Swixx Biopharma d.o.o.
Тел.: +353 (0) 1 403 56 00 Тел.: +386 1 235 51 00
Ісландія Словацька Республіка
Vistor hf. Swixx Biopharma s.r.o.
Тел.: +354 535 7000 Тел.: +421 2 208 33 600
Італія Фінляндія/Фінляндія
Sanofi S.r.l. Sanofi Oy
Тел.: 800536389 Тел./Тел.: + 358 201 200 300
Кіпр Швеція
Sanofi AB
C.A. Papaellinas Ltd.
Тел.: +357 22 741741 Тел.: +46 (0)8 634 50 00
Латвія Сполучене Королівство (Північна Ірландія)
Swixx Biopharma SIA sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Тел.: +371 6 616 47 50 Тел. +44 (0) 800 035 2525
Детальніша інформація про цей лікарський засіб доступна на вебсайті Європейського агентства з лікарських засобів: http://www.ema.europa.eu/ . Також наведені посилання на інші вебсайти, присвячені рідкісним захворюванням та відповідним терапевтичним методам лікування.
<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>
Наступна інформація призначена виключно для медичних працівників:
Відновлення
Під час відновлення слід дотримуватися асептичної техніки.

Визначте кількість флаконів, які потрібно відновити, виходячи з маси тіла пацієнта та рекомендованої дози 20 мг/кг або 40 мг/кг. Маса тіла пацієнта (кг) × доза (мг/кг) = доза пацієнта (у мг). Доза пацієнта (у мг), поділена на 100 мг/флакон, = кількість флаконів, які потрібно відновити. Якщо кількість флаконів містить дріб, округліть до наступного цілого числа. Наприклад: маса тіла пацієнта (16 кг) × доза (20 мг/кг) = доза пацієнта (320 мг). 320 мг поділено на 100 мг/флакон = 3,2 флакони; отже, потрібно відновити 4 флакони. Наприклад: маса тіла пацієнта (16 кг) × доза (40 мг/кг) = доза пацієнта (640 мг). 640 мг поділено на 100 мг/флакон = 6,4 флакони; отже, потрібно відновити 7 флаконів.
Вийміть із холодильника потрібну кількість флаконів, необхідних для інфузії, і залиште їх на 30 хвилин для стабілізації при кімнатній температурі.
Відновіть кожен флакон, повільно вводячи 10 мл води для ін’єкцій у кожен флакон. Кожен флакон міститиме 100 мг/10 мл (10 мг/мл) лікарського засобу. Додавайте воду для ін’єкцій, уникаючи її безпосереднього розпилювання на ліофілізованому порошку та утворення піни. Для цього додавайте воду для ін’єкцій повільно, крапля за краплею, вздовж стінки флакона. Потім обережно нахиліть і поверніть кожен флакон, не перевертаючи його, не хитайте та не обертаєте швидко.
Негайно перевірте відновлені флакони на наявність частинок та зміни кольору. Не використовуйте продукт, якщо негайний огляд виявив частинки або якщо розчин змінив колір. Дайте розчину розчинитися.

Розведення

Відновлений розчин слід розбавити у 5% розчині глюкози у воді до кінцевої концентрації від 0,5 мг/мл до 4 мг/мл. Див. таблицю 1 щодо рекомендованого загального об’єму інфузії відповідно до маси тіла пацієнта.
Повільно відберіть із кожного флакона об’єм відновленого розчину (розрахований відповідно до маси тіла пацієнта).
Повільно та безпосередньо додайте відновлений розчин до розчину глюкози 5%. Уникайте утворення піни або струшування пакета для інфузії. Уникайте введення повітря в пакет для інфузії.
Переверніть або обережно помасажуйте пакет для інфузії, щоб змішати. Не струшуйте.
Щоб уникнути введення частинок, які можуть бути випадково внесені під час підготовки дози EV, рекомендується вводити Некстіадиме через інтегрований фільтр з розміром пор 0,2 мкм із низьким зв’язуванням білків. Після завершення інфузії промийте внутрішньовенну лінію розчином глюкози 5% у воді.
Не вводьте Некстіадиме в тій самій внутрішньовенній лінії разом з іншими лікарськими засобами. Таблиця 1. Об’єми внутрішньовенної інфузії, передбачені для введення Некстіадиме відповідно до маси тіла пацієнта при дозі 20 і 40 мг/кг

| Інтервал маси тіла пацієнта (кг) | Загальний об’єм інфузії (мл) при 20 мг/кг | Загальний об’єм інфузії (мл) при 40 мг/кг | |----------------------------------|------------------------------------------|------------------------------------------| | від 1,25 до 5 | 50 | 50 | | від 5,1 до 10 | 50 | 100 | | від 10,1 до 20 | 100 | 200 | | від 20,1 до 30 | 150 | 300 | | від 30,1 до 35 | 200 | 400 | | від 35,1 до 50 | 250 | 500 | | від 50,1 до 60 | 300 | 600 | | від 60,1 до 100 | 500 | 1.000 | | від 100,1 до 120 | 600 | 1.200 | | від 120,1 до 140 | 700 | 1.400 | | від 140,1 до 160 | 800 | 1.600 | | від 160,1 до 180 | 900 | 1.800 | | від 180,1 до 200 | 1.000 | 2.000 |

Не використаний лікарський засіб та відходи, утворені від цього лікарського засобу, повинні утилізуватися відповідно до чинних місцевих нормативів.
Інфузія в домашніх умовах
Інфузію Некстіадиме в домашніх умовах можна розглянути для пацієнтів, які добре переносять інфузії та не мають історії помірних або тяжких IAR протягом декількох місяців. Рішення щодо проведення інфузії в домашніх умовах для пацієнта має бути прийнято після оцінки та рекомендації лікаря. При оцінці придатності пацієнта до отримання інфузії в домашніх умовах слід враховувати супутні захворювання та здатність дотримуватися вимог інфузії в домашніх умовах. Потрібно врахувати такі критерії:

Пацієнт не повинен мати жодних супутніх захворювань, які, на думку лікаря, можуть вплинути на здатність пацієнта переносити інфузію.
Пацієнт вважається клінічно стабільним. Перед початком інфузії в домашніх умовах необхідно провести повну оцінку.
Пацієнт повинен отримувати інфузії Некстіадиме протягом декількох місяців під наглядом лікаря, який має досвід у веденні пацієнтів із хворобою Помпе, що може відбуватися в лікарні або в іншому відповідному амбулаторному середовищі. Документальне підтвердження добре переносимих інфузій без IAR або з легкими IAR, які контролювалися за допомогою попередньої медикації, є передумовою для початку інфузії в домашніх умовах.
Пацієнт повинен погодитися на лікування вдома та бути здатним дотримуватися процедур інфузії в домашніх умовах.
Необхідно визначити та забезпечити медичного працівника інфраструктурою, ресурсами та процедурами для інфузії в домашніх умовах, включаючи навчання. Медичний працівник повинен бути доступний протягом усього часу інфузії в домашніх умовах та протягом певного часу після інфузії, залежно від переносимості пацієнта перед початком інфузії в домашніх умовах.

Якщо пацієнт виявляє побічні реакції під час інфузії в домашніх умовах, процедуру інфузії необхідно негайно припинити та розпочати відповідне медичне лікування (див. розділ 4.4). Наступні інфузії можуть бути проведені в лікарні або відповідному амбулаторному середовищі до тих пір, поки не виникатимуть побічні реакції. Дозу та швидкість інфузії не можна змінювати без консультації з відповідальним лікарем.