Nexviadyme

Folleto informativo: información para el paciente

Nexviadyme 100 mg polvo para concentrado para solución para perfusión

avalglucosidasa alfa
Medicamento sujeto a seguimiento adicional. Esto permitirá la detección rápida de
nueva información sobre la seguridad. Usted puede contribuir comunicando cualquier
efecto adverso que note mientras esté tomando este medicamento. Véase el final del
apartado 4 para obtener información sobre cómo comunicar los efectos adversos.
Lea cuidadosamente este prospecto antes de usar este medicamento porque contiene información importante para usted.

• Guarde este prospecto. Puede que necesite volver a leerlo.
• Si tiene alguna duda, consulte a su médico, farmacéutico o enfermero.
• Si nota algún efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, informe a su médico, farmacéutico o enfermero. Véase el apartado 4.

Contenido de este prospecto

1. Qué es Nexviadyme y para qué se utiliza
2. Qué debe saber antes de que le administren Nexviadyme
3. Cómo se administra Nexviadyme
4. Posibles efectos adversos
5. Cómo conservar Nexviadyme
6. Contenido del envase y demás información

1. Qué es Nexviadyme y para qué se utiliza

Qué es Nexviadyme
Nexviadyme contiene una enzima llamada avalglucosidasa alfa, que es una copia del enzima natural,
llamado alfa-glucosidasa ácida, cuya carencia presentan las personas con enfermedad de Pompe.
Para qué se utiliza Nexviadyme
Nexviadyme se utiliza para tratar a personas de todas las edades afectadas por la enfermedad de Pompe.
Las personas con enfermedad de Pompe presentan niveles reducidos de una enzima llamada
alfa-glucosidasa ácida. Esta enzima ayuda a controlar los niveles de glucógeno (un tipo de hidrato de carbono) en el
organismo. El glucógeno proporciona energía al cuerpo, pero en la enfermedad de Pompe, los altos niveles de
glucógeno se acumulan en diversos músculos y los dañan.
El medicamento sustituye la enzima que falta, de modo que el cuerpo pueda reducir la acumulación de glucógeno.

2. Qué debe saber antes de que le administren Nexviadyme

No use Nexviadyme
Si ha tenido reacciones alérgicas previas graves (hipersensibilidad) a
alglucosidasa alfa o a cualquiera de los demás componentes de este medicamento (indicados en el
apartado 6) y estas reacciones se han repetido tras la interrupción y la reanudación del medicamento.
Advertencias y precauciones
Consulte a su médico, farmacéutico o enfermero antes de usar Nexviadyme.
Informe inmediatamente a su médico si el tratamiento con Nexviadyme provoca:

• reacciones alérgicas, incluida anafilaxia (una reacción alérgica grave) — consulte el apartado “Posibles efectos adversos”, a continuación, para conocer los síntomas
• reacciones relacionadas con la infusión durante la administración del medicamento o en las horas siguientes a la infusión — consulte el apartado “Posibles efectos adversos”, a continuación, para conocer los síntomas.

Si presenta hinchazón en las extremidades inferiores o aparición generalizada de moretones, informe a su médico. El médico
decidirá si la administración de Nexviadyme debe suspenderse e iniciará un tratamiento médico
adecuado. El médico también decidirá si puede continuar recibiendo avalglucosidasa alfa.
Otros medicamentos y Nexviadyme
Informe a su médico o farmacéutico si está tomando, ha tomado recientemente o podría tomar cualquier otro
medicamento.
Embarazo, lactancia y fertilidad
Si está embarazada, si sospecha que podría estarlo o si está planeando un embarazo, o si está amamantando con leche
materna, consulte a su médico o farmacéutico antes de tomar este medicamento. No hay
información disponible sobre el uso de Nexviadyme en mujeres embarazadas. Nexviadyme
no debe administrarse durante el embarazo, salvo que su médico lo recomiende.
Usted y su médico decidirán si puede usar Nexviadyme durante la lactancia.
Conducción de vehículos y uso de maquinaria
Nexviadyme puede afectar ligeramente la capacidad de conducir vehículos y de utilizar maquinaria. Dado que pueden presentarse mareo, presión arterial baja y somnolencia como reacciones relacionadas con la infusión, esto podría afectar su capacidad de conducir vehículos y de utilizar maquinaria el día de la infusión.

3. Cómo tomar Nexviadyme

La administración de Nexviadyme debe realizarse exclusivamente bajo la supervisión de un médico
experto en el tratamiento de la enfermedad de Pompe.
Es posible que se le administren otros medicamentos antes de recibir Nexviadyme con el fin de reducir
algunos efectos adversos. Dichos medicamentos incluyen un antihistamínico, un esteroide y un
medicamento (como el paracetamol) para reducir la fiebre.
La dosis de Nexviadyme se basa en el peso corporal y se administrará una vez cada dos semanas.

• La dosis recomendada de Nexviadyme es de 20 mg/kg de peso corporal.

Infusión domiciliaria
Su médico puede recomendarle el tratamiento con Nexviadyme en el hogar si considera que es seguro y adecuado.
En caso de que experimente un efecto adverso durante una infusión de Nexviadyme, la persona encargada de la
infusión en el hogar podrá interrumpir la infusión y comenzar un tratamiento médico adecuado.

Instrucciones para el uso correcto
Nexviadyme se administra mediante una perfusión en una vena (infusión intravenosa). Se presenta en forma de
polvo que debe mezclarse con agua estéril y diluirse posteriormente con solución glucosada antes de la infusión.

Si toma más Nexviadyme del que debe
Una velocidad excesiva en la infusión de Nexviadyme puede provocar sofocos.

Si olvida tomar Nexviadyme
Si se salta una infusión, consulte a su médico. Si tiene alguna duda sobre el uso de este medicamento,
consulte a su médico, farmacéutico o enfermero.

Si interrumpe el tratamiento con Nexviadyme
Consulte a su médico si desea interrumpir el tratamiento con Nexviadyme. Los síntomas de la enfermedad
pueden empeorar si deja de recibir el tratamiento.

4. Posibles efectos adversos

Los efectos adversos ocurren principalmente durante la administración de Nexviadyme o poco después.
Debe informar inmediatamente a su médico si presenta una reacción relacionada con la infusión o una
reacción alérgica. Su médico puede recetarle medicamentos antes de la infusión para prevenir estas
reacciones.

Reacciones relacionadas con la infusión
La mayoría de las reacciones relacionadas con la infusión son de intensidad leve o moderada. Las reacciones
relacionadas con la infusión incluyen síntomas como molestias en el pecho, aumento de la presión sanguínea,
frecuencia cardíaca elevada, escalofríos, tos, diarrea, fatiga, dolor de cabeza, enfermedad similar a la
gripe, náuseas, vómitos, enrojecimiento de los ojos, dolor en brazos y piernas, enrojecimiento de la piel,
picazón en la piel, erupción cutánea y urticaria.

Reacciones alérgicas
Las reacciones alérgicas pueden incluir síntomas como dificultad para respirar, opresión en el pecho, enrojecimiento, tos, mareo, náuseas, enrojecimiento de las palmas de las manos y de los pies, picazón en las palmas de las manos y plantas de los pies, hinchazón del labio inferior y de la lengua, bajo nivel de oxígeno en la sangre y erupción cutánea.

Muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas)

• hipersensibilidad
• dolor de cabeza
• náuseas
• picazón en la piel
• erupción cutánea

Frecuentes (pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas)

• anafilaxia (reacción alérgica grave)
• mareo
• somnolencia
• temblor (agitación)
• sensación de ardor
• enrojecimiento de los ojos
• picazón en los ojos
• hinchazón del párpado
• latidos cardíacos acelerados
• enrojecimiento
• aumento de la presión sanguínea
• presión arterial baja
• piel y labios se vuelven azulados
• sofoco
• palidez de la piel
• tos
• dificultad para respirar
• irritación de la garganta
• dolor en la boca y garganta
• diarrea
• vómitos
• hinchazón del labio
• lengua hinchada
• dolor abdominal (vientre)
• dolor en la parte superior del abdomen (vientre)
• trastornos digestivos
• urticaria
• enrojecimiento de las manos
• enrojecimiento de la piel
• erupción cutánea roja
• sudoración excesiva
• exantema pruriginoso
• placa cutánea
• espasmos musculares
• dolor muscular
• dolor en brazo o pierna
• dolor en el costado
• fatiga
• escalofríos
• fiebre
• molestias en el pecho
• dolor
• enfermedad similar a la gripe
• dolor en el lugar de la infusión
• bajos niveles de oxígeno en la sangre
• debilidad
• hinchazón del rostro
• sensación de frío o calor

Poco frecuentes (pueden afectar hasta a 1 de cada 100 personas)

• inflamación de los ojos
• entumecimiento o hormigueo
• lagrimeo excesivo
• latidos cardíacos extras
• respiración rápida
• hinchazón de la garganta
• entumecimiento de la boca, lengua o labio
• hormigueo en la boca, lengua o labio
• dificultad para tragar
• hinchazón de la piel
• alteración del color de la piel
• dolor facial
• temperatura corporal elevada
• fuga de líquido en los tejidos circundantes al lugar de infusión
• dolor articular en el lugar de infusión
• erupción cutánea en el lugar de infusión
• reacción en el lugar de infusión
• sensación de picazón en el lugar de infusión
• edema localizado
• hinchazón en brazos y piernas
• ruidos respiratorios anormales (silbidos)
• análisis de sangre positivo para inflamación
• disminución de la sensibilidad al tacto, al dolor y a la temperatura
• molestias en la boca (incluida la sensación de ardor en los labios)

Los efectos adversos notificados observados en niños y adolescentes fueron similares a los observados en adultos.

Notificación de los efectos adversos
Si experimenta cualquier efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, consulte a su médico, farmacéutico o enfermero.
Asimismo, puede notificar los efectos adversos directamente a través del sistema nacional de notificación indicado en el anexo V. Al notificar los efectos adversos, puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Cómo conservar Nexviadyme

Mantenga este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.
No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la etiqueta tras Cad. La fecha de caducidad se refiere al último día de ese mes.
Frascos no abiertos
Conservar en nevera (2 °C – 8 °C).
Solución reconstituida
Tras la reconstitución, se recomienda su uso inmediato para la dilución. La solución reconstituida puede conservarse en nevera hasta 24 horas a 2 °C – 8 °C.
Solución diluida
Después de la dilución, se recomienda utilizar el medicamento inmediatamente. La solución diluida puede conservarse durante 24 horas a 2 °C – 8 °C, seguido de 9 horas a temperatura ambiente (hasta 25 °C).
No tire ningún medicamento por el desagüe ni a la basura doméstica. Consulte al médico, al farmacéutico o al enfermero cómo eliminar los medicamentos que ya no utilice. Esto ayudará a proteger el medio ambiente.

6. Contenido del envase y otra información

Qué contiene Nexviadyme
El principio activo es avalglucosidasa alfa. Un frasco contiene 100 mg de avalglucosidasa alfa. Tras
la reconstitución, la solución contiene 10 mg de alglucosidasa alfa por mL y, tras la dilución,
la concentración varía entre 0,5 mg y 4 mg/mL.
Los demás componentes son:

• histidina
• clorhidrato de histidina monohidrato
• glicina
• manitol
• polisorbato 80

Descripción del aspecto de Nexviadyme y contenido del envase
Avalglucosidasa alfa es un polvo para concentrado para solución para perfusión en frasco (100 mg/frasco). Cada envase contiene 1, 5, 10 o 25 frascos. Es posible que no todos los envases estén comercializados.
El polvo es de color blanco a amarillo pálido. Tras la reconstitución, es una solución límpida, incolora o de color amarillo pálido. La solución reconstituida debe diluirse posteriormente.
Titular de la autorización de comercialización
Sanofi B.V.
Paasheuvelweg 25
1105 BP Amsterdam
Países Bajos
Fabricante
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda
Para obtener más información sobre este medicamento, póngase en contacto con el representante local del titular de la autorización de comercialización:
Bélgica/Belgique/Belgien Lietuva
Sanofi Belgium Swixx Biopharma UAB
Tél/Tel: + 32 2 710 54 00 Tel: +370 5 236 91 40
България Luxemburgo/Luxemburg
Swixx Biopharma EOOD Sanofi Belgium
Тел.: +359 (0)2 4942 480 Tél/Tel: + 32 2 710 54 00 (Belgique/Belgien)
Česká republika Magyarország
Sanofi s.r.o. SANOFI-AVENTIS Zrt.
Tel: +420 233086 111 Tel: +36 1 505 0050
Dinamarca Malta
Sanofi A/S Sanofi S.r.l.
Tlf: +45 45 16 70 00 Tel: +39 02 39394275
Alemania Países Bajos
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Sanofi B.V.
Tel.: 0800 04 36 996 Tel: +31 20 245 4000
Tel. desde el extranjero: +49 69 305 70 13
Estonia Noruega
Swixx Biopharma OÜ sanofi-aventis Norge AS
Tel: +372 640 10 30 Tlf: + 47 67 10 71 00
Grecia Austria
Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE sanofi-aventis GmbH
Τηλ: +30 210 900 1600 Tel: + 43 1 80 185 – 0
España Polonia
sanofi-aventis, S.A. Sanofi Sp. z o.o.
Tel: +34 93 485 94 00 Tel.: +48 22 280 00 00
Francia Portugal
Sanofi Winthrop Industrie Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda. Tel: +351
Tél: 0 800 222 555 21 35 89 400
Llamada desde el extranjero: +33 1 57 63 23 23
Croacia Rumanía
Swixx Biopharma d.o.o. Sanofi Romania SRL
Tel: +385 1 2078 500 Tel: +40 (0) 21 317 31 36
Irlanda Eslovenia
Sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Swixx Biopharma d.o.o.
Tel: +353 (0) 1 403 56 00 Tel: +386 1 235 51 00
Islandia República Eslovaca
Vistor hf. Swixx Biopharma s.r.o.
Sími: +354 535 7000 Tel: +421 2 208 33 600
Italia Finlandia
Sanofi S.r.l. Sanofi Oy
Tel: 800536389 Puh/Tel: + 358 201 200 300
Chipre Suecia
Sanofi AB
C.A. Papaellinas Ltd.
Tel: +357 22 741741 Tel: +46 (0)8 634 50 00
Letonia Reino Unido (Irlanda del Norte)
Swixx Biopharma SIA sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Tel: +371 6 616 47 50 Tel: +44 (0) 800 035 2525

Información más detallada sobre este medicamento está disponible en el sitio web de la Agencia Europea de Medicamentos, http://www.ema.europa.eu/ . Además, se incluyen enlaces a otros sitios web sobre enfermedades raras y sus tratamientos terapéuticos.
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La siguiente información está destinada exclusivamente a profesionales sanitarios:

Reconstitución
Utilizar técnica aséptica durante la reconstitución.

1. Determinar el número de frascos que deben reconstituirse según el peso del paciente y la dosis recomendada de 20 mg/kg o 40 mg/kg. Peso del paciente (kg) × dosis (mg/kg) = dosis del paciente (mg). Dosis del paciente (mg) dividida entre 100 mg/frasco = número de frascos a reconstituir. Si el número de frascos incluye una fracción, redondear al número entero superior. Ejemplo: peso del paciente (16 kg) × dosis (20 mg/kg) = dosis del paciente (320 mg). 320 mg divididos entre 100 mg/frasco = 3,2 frascos; por lo tanto, deben reconstituirse 4 frascos. Ejemplo: peso del paciente (16 kg) × dosis (40 mg/kg) = dosis del paciente (640 mg). 640 mg divididos entre 100 mg/frasco = 6,4 frascos; por lo tanto, deben reconstituirse 7 frascos.
2. Sacar del frigorífico el número necesario de frascos para la perfusión y dejarlos a un lado durante aproximadamente 30 minutos para que alcancen la temperatura ambiente.
3. Reconstituir cada frasco inyectando lentamente 10 ml de agua para preparaciones inyectables en cada frasco. Cada frasco contendrá 100 mg/10 ml (10 mg/ml) de medicamento. Añadir el agua para preparaciones inyectables evitando rociarla directamente sobre el polvo liofilizado y evitando la formación de espuma. Para ello, añadir el agua lentamente, gota a gota, por la pared del frasco. A continuación, inclinar y girar suavemente cada frasco, sin invertirlo ni agitarlo rápidamente.
4. Inspeccionar inmediatamente los frascos reconstituidos en busca de material particulado o decoloración. No utilizar el producto si, tras la inspección inmediata, se observan partículas o si la solución está decolorada. Dejar que la solución se disuelva completamente.

Dilución

5. La solución reconstituida debe diluirse en glucosa al 5 % en agua hasta una concentración final comprendida entre 0,5 mg/ml y 4 mg/ml. Consulte la Tabla 1 para conocer el volumen total de perfusión recomendado según el peso del paciente.
6. Extraer lentamente de cada frasco el volumen de solución reconstituida (calculado según el peso del paciente).
7. Añadir lentamente y directamente la solución reconstituida a la solución de glucosa al 5 %. Evitar la formación de espuma o agitar la bolsa de perfusión. Evitar introducir aire en la bolsa de perfusión.
8. Dar la vuelta o masajear suavemente la bolsa de perfusión para mezclar. No agitar.
9. Para evitar la administración de partículas introducidas accidentalmente durante la preparación de la dosis EV, se recomienda administrar Nexviadyme mediante un filtro en línea de 0,2 μm de bajo enlace proteico. Al finalizar la perfusión, enjuagar la línea intravenosa con glucosa al 5 % en agua.
10. No perfundir Nexviadyme en la misma línea intravenosa que otros medicamentos.

Tabla 1. Volúmenes de perfusión intravenosa previstos para la administración de Nexviadyme según el peso del paciente a las dosis de 20 y 40 mg/kg

| Intervalo de peso del paciente (kg) | Volumen total de perfusión (ml) para 20 mg/kg | Volumen total de perfusión (ml) para 40 mg/kg | |-------------------------------------|---------------------------------------------|---------------------------------------------| | de 1,25 a 5 | 50 | 50 | | de 5,1 a 10 | 50 | 100 | | de 10,1 a 20 | 100 | 200 | | de 20,1 a 30 | 150 | 300 | | de 30,1 a 35 | 200 | 400 | | de 35,1 a 50 | 250 | 500 | | de 50,1 a 60 | 300 | 600 | | de 60,1 a 100 | 500 | 1.000 | | de 100,1 a 120 | 600 | 1.200 | | de 120,1 a 140 | 700 | 1.400 | | de 140,1 a 160 | 800 | 1.600 | | de 160,1 a 180 | 900 | 1.800 | | de 180,1 a 200 | 1.000 | 2.000 |

El medicamento no utilizado y los residuos derivados de este medicamento deben eliminarse de acuerdo con la normativa local vigente.

Perfusión domiciliaria
La perfusión domiciliaria de Nexviadyme puede considerarse para pacientes que toleran bien las perfusiones y no han tenido antecedentes de reacciones adversas a la infusión (IAR) moderadas o graves durante varios meses. La decisión de realizar una perfusión domiciliaria debe tomarse tras evaluación y recomendación del médico. Al evaluar la idoneidad del paciente para recibir perfusión domiciliaria, deben considerarse las comorbilidades subyacentes y la capacidad de cumplir con los requisitos de la perfusión domiciliaria. Deben considerarse los siguientes criterios:

• El paciente no debe presentar ninguna condición concomitante activa que, según criterio médico, pueda afectar su capacidad para tolerar la perfusión.
• El paciente debe considerarse clínicamente estable. Antes de iniciar la perfusión domiciliaria debe realizarse una evaluación completa.
• El paciente debe haber recibido previamente infusiones de Nexviadyme durante varios meses bajo la supervisión de un médico experto en el manejo de pacientes con enfermedad de Pompe, lo cual puede realizarse en un hospital o en otro entorno ambulatorio adecuado. La documentación de un historial de infusiones bien toleradas, sin IAR o con IAR leves controladas mediante premedicación, es un requisito previo para iniciar la perfusión domiciliaria.
• El paciente debe aceptar recibir el tratamiento en casa y debe ser capaz de cumplir con los procedimientos de perfusión domiciliaria.
• Deben establecerse y estar disponibles para el profesional sanitario las infraestructuras, recursos y procedimientos necesarios para la perfusión domiciliaria, incluida la formación. El profesional sanitario debe estar siempre disponible durante toda la duración de la perfusión domiciliaria y durante un período de tiempo determinado tras la perfusión, según la tolerancia del paciente antes de iniciar la perfusión domiciliaria.

Si el paciente presenta reacciones adversas durante la perfusión domiciliaria, el procedimiento debe interrumpirse inmediatamente y debe iniciarse el tratamiento médico adecuado (ver sección 4.4). Las perfusiones posteriores podrían tener que realizarse en un hospital o en un entorno ambulatorio adecuado hasta que no se produzcan más reacciones adversas. La dosis y la velocidad de perfusión no deben modificarse sin consultar al médico responsable.