NEXVIADYME

Ulotka: informacje dla pacjenta

Nexviadyme 100 mg proszek do sporządzenia koncentratu do roztworu do infuzji

avalglukozydaza alfa
Lek poddawany dodatkowemu nadzorowi. Umożliwia to szybkie wykrywanie nowych informacji dotyczących bezpieczeństwa. Możesz wnieść swój wkład, zgłaszając wszelkie działania niepożądane zaobserwowane podczas przyjmowania tego leku. Zobacz koniec punktu 4, aby uzyskać informacje na temat sposobu zgłaszania działań niepożądanych.
Przed zastosowaniem tego leku należy dokładnie przeczytać niniejszą ulotkę, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę. Może się okazać konieczność ponownego zapoznania się z jej treścią.
• Jeżeli masz jakiekolwiek wątpliwości, skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.
• Jeżeli wystąpi jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym również nie wymienione w tej ulotce, skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką. Zobacz punkt 4.

Zawartość niniejszej ulotki

1. Co to jest Nexviadyme i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed podaniem leku Nexviadyme
3. Jak stosuje się lek Nexviadyme
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać lek Nexviadyme
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Nexviadyme i do czego służy

Co to jest Nexviadyme
Nexviadyme zawiera enzym zwany avalglukozydazą alfa, który jest kopią naturalnego enzymu
zwanego kwasową alfa-glukozydazą, którego brakuje u osób z chorobą Pompego.
Do czego służy Nexviadyme
Nexviadyme jest stosowany w leczeniu osób w każdym wieku z chorobą Pompego.
Osoby cierpiące na chorobę Pompego mają obniżony poziom enzymu zwanego
kwasową alfa-glukozydazą. Enzym ten pomaga kontrolować poziom glikogenu (rodzaj węglowodanu) w
organizmie. Glikogen dostarcza energii organizmowi, ale w przypadku choroby Pompego wysoki poziom
glikogenu gromadzi się w różnych mięśniach i powoduje ich uszkodzenie.
Lek ten uzupełnia brakujący enzym, umożliwiając organizmowi zmniejszenie gromadzenia się glikogenu.

2. Co powinien Pan/Pani wiedzieć przed podaniem Nexviadyme

Nie należy stosować Nexviadyme
Jeśli wcześniej wystąpiły poważne, zagrażające życiu reakcje alergiczne (nadwrażliwość) na
alglukozydazę alfa lub którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w
punkcie 6) i te reakcje powtórzyły się po wstrzymaniu i ponownym rozpoczęciu leczenia.
Ostrzeżenia i środki ostrożności
Skonsultuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką przed zastosowaniem Nexviadyme.
Natychmiast powiadom lekarza, jeśli leczenie Nexviadyme spowoduje:

• reakcje alergiczne, w tym anafilaksję (ciężką reakcję alergiczną) – patrz punkt „Możliwe działania niepożądane” poniżej, aby poznać objawy
• reakcje związane z infuzją podczas podawania leku lub w godzinach po infuzji – patrz punkt „Możliwe działania niepożądane” poniżej, aby poznać objawy.

Jeśli wystąpi obrzęk kończyn dolnych lub ogólnikowe powstawanie siniaków, powiadom lekarza. Lekarz
zdecyduje, czy podawanie Nexviadyme należy wstrzymać i rozpocznie odpowiednie leczenie.
Lekarz zadecyduje również, czy może Pan/Pani nadal otrzymywać avalglukozydazę alfa.
Inne leki i Nexviadyme
Powiadom lekarza lub farmaceutę, jeśli stosuje się obecnie, ostatnio stosował(a) się lub może się stosować inne leki.
Ciąża, karmienie piersią i płodność
Jeśli Pan/Pani jest w ciąży, podejrzewa ciążę lub planuje zajść w ciążę, albo karmi piersią, należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą przed zażyciem tego leku. Brak jest informacji dotyczących stosowania Nexviadyme u kobiet w ciąży. Nexviadyme nie powinno być stosowane w czasie ciąży, chyba że lekarz wyrazi na to zgodę.
Pan/Pani i lekarz zadecydują, czy można stosować Nexviadyme podczas karmienia piersią.
Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn
Nexviadyme może nieznacznie wpływać na zdolność kierowania pojazdami i obsługi maszyn. Ponieważ zawroty głowy, niskie ciśnienie tętnicze i senność mogą występować jako reakcje związane z infuzją, mogą one wpływać na zdolność kierowania pojazdami i obsługi maszyn w dniu infuzji.

3. Jak stosować Nexviadyme

Podawanie leku Nexviadyme musi odbywać się wyłącznie pod kontrolą lekarza doświadczonych w leczeniu choroby Pompego.
Przed podaniem Nexviadyme mogą być stosowane inne leki mające na celu zmniejszenie niektórych działań niepożądanych. Obejmują one antyhistaminik, steroid oraz lek (np. paracetamol) zmniejszający gorączkę.
Dawkę Nexviadyme ustala się na podstawie masy ciała i podaje raz na dwa tygodnie.

• Zalecana dawka Nexviadyme to 20 mg/kg masy ciała.

Infuzja w domu
Lekarz może zalecić leczenie Nexviadyme w domu, jeśli jest to bezpieczne i wygodne. W przypadku wystąpienia działania niepożądanego podczas infuzji Nexviadyme, osoba odpowiedzialna za podanie infuzji może ją przerwać i rozpocząć odpowiednie leczenie medyczne.
Instrukcje dotyczące właściwego stosowania
Nexviadyme podaje się za pomocą kroplówki wprowadzonej do żyły (infuzja dożylna). Lek ma postać proszku, który należy rozpuścić w wodzie do wstrzykiwania, a następnie rozcieńczyć dodatkowo roztworem glukozy przed podaniem.
Jeśli poda się zbyt dużą dawkę Nexviadyme
Zbyt szybkie wlewanie Nexviadyme może spowodować napływy gorąca.
Jeśli zapomni się o podaniu Nexviadyme
Jeśli pominięto infuzję, należy skontaktować się z lekarzem. W przypadku jakichkolwiek wątpliwości dotyczących stosowania tego leku należy skonsultować się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.
Jeśli przestanie się stosować Nexviadyme
Należy skonsultować się z lekarzem, jeśli chce się przerwać leczenie Nexviadyme. Objawy choroby mogą się nasilić, jeśli przerwie się leczenie.

4. Możliwe działania niepożądane

Działania niepożądane występują głównie podczas podawania leku Nexviadyme lub krótko po nim.
Należy niezwłocznie poinformować lekarza, jeśli wystąpi reakcja związana z wlewem lub reakcja alergiczna.
Lekarz może przepisać leki przed wlewem w celu zapobiegania tym reakcjom.

Reakcje związane z wlewem
Większość reakcji związanych z wlewem ma charakter łagodny lub umiarkowany. Obejmują one objawy takie jak:
uczucie dyskomfortu w klatce piersiowej, podwyższone ciśnienie krwi, przyspieszona częstotliwość akcji serca, dreszcze, kaszel, biegunka, zmęczenie, ból głowy, choroba przypominająca grypę, nudności, wymioty, zaczerwienienie oczu, ból w rękach i nogach, zaczerwienienie skóry, swędzenie skóry, wysypka oraz pokrzywka.

Reakcje alergiczne
Reakcje alergiczne mogą obejmować objawy takie jak: trudności w oddychaniu, uczucie ucisku w klatce piersiowej, zaczerwienienie, kaszel, zawroty głowy, nudności, zaczerwienienie dłoni i stóp, swędzenie dłoni i podeszw stóp, obrzęk dolnej wargi i języka, niski poziom tlenu we krwi oraz wysypka.

Bardzo często (może dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10)

• nadwrażliwość
• ból głowy
• nudności
• swędzenie skóry
• wysypka

Często (może dotyczyć do 1 osoby na 10)

• anafilaksja (ciężka reakcja alergiczna)
• zawroty głowy
• senność
• drżenie (niepokój)
• uczucie pieczenia
• zaczerwienienie oczu
• swędzenie oczu
• obrzęk powiek
• przyspieszone tętno
• zaczerwienienie
• podwyższone ciśnienie krwi
• obniżone ciśnienie tętnicze
• sinawa skóra i usta
• napoty ciepła
• blada cera
• kaszel
• trudności w oddychaniu
• podrażnienie gardła
• ból w jamie ustnej i gardle
• biegunka
• wymioty
• obrzęk wargi
• obrzęk języka
• ból brzucha
• ból w górnej części brzucha
• zaburzenia trawienne
• pokrzywka
• zaczerwienienie rąk
• zaczerwienienie skóry
• czerwona wysypka
• nadmierne pocenie się
• swędzący rumień
• plamica skórna
• skurcze mięśni
• ból mięśni
• ból w ręce lub nodze
• ból w boku
• zmęczenie
• dreszcze
• gorączka
• dyskomfort w klatce piersiowej
• ból
• choroba przypominająca grypę
• ból w miejscu wlewu
• niski poziom tlenu we krwi
• osłabienie
• obrzęk twarzy
• uczucie zimna lub gorąca

Nieczone (może dotyczyć do 1 osoby na 100)

• zapalenie oczu
• drętwienie lub mrowienie
• zwiększone łzawienie
• dodatkowe uderzenia serca
• przyspieszone oddychanie
• obrzęk gardła
• drętwienie jamy ustnej, języka lub wargi
• mrowienie jamy ustnej, języka lub wargi
• trudności w połykaniu
• obrzęk skóry
• zmiana koloru skóry
• ból twarzy
• podwyższona temperatura ciała
• wyciek płynu do tkanek otaczających miejsce wlewu
• ból stawowy w miejscu wlewu
• wysypka w miejscu wlewu
• reakcja w miejscu wlewu
• uczucie swędzenia w miejscu wlewu
• obrzęk miejscowy
• obrzęk rąk i nóg
• nietypowe dźwięki podczas oddychania (świszczący oddech)
• dodatni wynik badania krwi na zapalenie
• zmniejszona wrażliwość na dotyk, ból i temperaturę
• dyskomfort w jamie ustnej (w tym uczucie pieczenia warg)

Zgłaszane działania niepożądane u dzieci i młodzieży były podobne do tych obserwowanych u dorosłych.

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpi jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym te niewymienione w niniejszym ulotce, należy skontaktować się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.
Można również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych można pomóc w uzyskaniu dodatkowych informacji dotyczących bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać lek Nexviadyme

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.
Nie stosuj tego leku po upływie daty ważności, która jest podana na etykiecie po oznaczeniu „Scad.” Data ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Nieotwierane fiolki
Przechowywać w lodówce (2 °C – 8 °C).
Roztwór po rekonstytucji
Po rekonstytucji zaleca się natychmiastowe rozcieńczenie. Odtworzony roztwór może być przechowywany w lodówce do 24 godzin w temperaturze 2 °C – 8 °C.
Roztwór rozcieńczony
Po rozcieńczeniu zaleca się natychmiastowe użycie leku. Rozcieńczony roztwór może być przechowywany przez 24 godziny w temperaturze 2 °C – 8 °C, a następnie przez dodatkowe 9 godzin w temperaturze pokojowej (do 25 °C).
Nie wyrzucaj żadnych leków do ścieków ani do odpadów komunalnych. Zapytaj lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki, jak pozbyć się leków, których już nie używasz. Pomogą w ten sposób chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera Nexviadyme
Substancją czynną jest avalglukozydaza alfa. Jedno fiolki zawiera 100 mg avalglukozydazy alfa. Po
rekonstytucji roztwór zawiera 10 mg alglukozydazy alfa na ml, a po rozcieńczeniu stężenie waha się
od 0,5 mg do 4 mg/ml.
Pozostałe składniki to:

• histydyna
• chlorowodorek histydyny monohydrat
• glicyna
• mannozol
• polisorbat 80

Opis wyglądu leku Nexviadyme i zawartość opakowania
Avalglukozydaza alfa to proszek do sporządzenia stężonego roztworu do infuzji do fiolki (100 mg/fiolka). Każde opakowanie zawiera 1, 5, 10 lub 25 fiolki. Może się zdarzyć, że nie wszystkie opakowania są wprowadzone do obrotu.
Proszek ma kolor od białego do jasnożółtego. Po rekonstytucji jest to klarowny roztwór, bezbarwny lub jasnożółty. Otrzymany roztwór należy dodatkowo rozcieńczyć.
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
Sanofi B.V.
Paasheuvelweg 25
1105 BP Amsterdam
Holandia
Producent
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlandia
Aby uzyskać dodatkowe informacje na temat tego leku, należy skontaktować się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:
België/Belgique/Belgien Lietuva
Sanofi Belgium Swixx Biopharma UAB
Tél/Tel: + 32 2 710 54 00 Tel: +370 5 236 91 40
България Luxembourg/Luxemburg
Swixx Biopharma EOOD Sanofi Belgium
Тел.: +359 (0)2 4942 480 Tél/Tel: + 32 2 710 54 00 (Belgique/Belgien)
Česká republika Magyarország
Sanofi s.r.o. SANOFI-AVENTIS Zrt.
Tel: +420 233086 111 Tel: +36 1 505 0050
Danmark Malta
Sanofi A/S Sanofi S.r.l.
Tlf: +45 45 16 70 00 Tel: +39 02 39394275
Deutschland Nederland
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Sanofi B.V.
Tel.: 0800 04 36 996 Tel: +31 20 245 4000
Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13
Eesti Norge
Swixx Biopharma OÜ sanofi-aventis Norge AS
Tel: +372 640 10 30 Tlf: + 47 67 10 71 00
Ελλάδα Österreich
Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE sanofi-aventis GmbH
Τηλ: +30 210 900 1600 Tel: + 43 1 80 185 – 0
España Polska
sanofi-aventis, S.A. Sanofi Sp. z o.o.
Tel: +34 93 485 94 00 Tel.: +48 22 280 00 00
France Portugal
Sanofi Winthrop Industrie Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda. Tel: +351
Tél: 0 800 222 555 21 35 89 400
Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23
Hrvatska România
Swixx Biopharma d.o.o. Sanofi Romania SRL
Tel: +385 1 2078 500 Tel: +40 (0) 21 317 31 36
Ireland Slovenija
Sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Swixx Biopharma d.o.o.
Tel: +353 (0) 1 403 56 00 Tel: +386 1 235 51 00
Ísland Slovenská republika
Vistor hf. Swixx Biopharma s.r.o.
Sími: +354 535 7000 Tel: +421 2 208 33 600
Italia Suomi/Finland
Sanofi S.r.l. Sanofi Oy
Tel: 800536389 Puh/Tel: + 358 201 200 300
Κύπρος Sverige
Sanofi AB
C.A. Papaellinas Ltd.
Τηλ: +357 22 741741 Tel: +46 (0)8 634 50 00
Latvija United Kingdom (Northern Ireland)
Swixx Biopharma SIA sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Tel: +371 6 616 47 50 Tel +44 (0) 800 035 2525
Szczegółowe informacje na temat tego leku dostępne są na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków, http://www.ema.europa.eu/ . Podano również linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i odpowiednim terapiom.
<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>
Następujące informacje przeznaczone są wyłącznie dla personelu medycznego:
Rekonstytucja
Podczas rekonstytucji należy stosować technikę bezpylną.

1. Określić liczbę fiolki do rekonstytucji na podstawie masy ciała pacjenta i zalecanej dawki 20 mg/kg lub 40 mg/kg. Masa ciała pacjenta (kg) × dawka (mg/kg) = dawka dla pacjenta (w mg). Dawka dla pacjenta (w mg) podzielona przez 100 mg/fiolka = liczba fiolki do rekonstytucji. Jeśli liczba fiolki zawiera ułamek, należy zaokrąglić w górę do pełnej liczby. Przykład: masa ciała pacjenta (16 kg) × dawka (20 mg/kg) = dawka dla pacjenta (320 mg). 320 mg podzielone przez 100 mg/fiolka = 3,2 fiolki; należy zatem rekonstytuować 4 fiolki. Przykład: masa ciała pacjenta (16 kg) × dawka (40 mg/kg) = dawka dla pacjenta (640 mg). 640 mg podzielone przez 100 mg/fiolka = 6,4 fiolki; należy zatem rekonstytuować 7 fiolki.
2. Wyjąć z lodówki wymaganą liczbę fiolki potrzebnych do infuzji i odstawić na około 30 minut, aby mogły osiągnąć temperaturę otoczenia.
3. Rekonstytuować każdą fiolkę, wstrzykując powoli 10 ml wody do wstrzykiwania do każdej fiolki. Każda fiolkę będzie zawierać 100 mg/10 ml (10 mg/ml) leku. Wstrzykiwać wodę do wstrzykiwania w taki sposób, aby nie trafiała bezpośrednio na liofilizat i nie powstawała piana. W tym celu wstrzykiwać wodę do wstrzykiwania powoli, kroplami, wzdłuż ściany fiolki. Następnie delikatnie pochylić i obrócić każdą fiolkę, nie odwracając jej, szybko nie wstrząsać ani nie mieszać.
4. Natychmiast po rekonstytucji sprawdzić fiolki pod kątem obecności cząstek i zmiany barwy. Nie należy stosować produktu, jeśli natychmiast po sprawdzeniu stwierdzono obecność cząstek lub jeśli roztwór zmienił barwę. Pozwolić roztworowi się rozpuścić.

Rozcieńczanie

5. Otrzymany roztwór należy rozcieńczyć w 5% roztworze glukozy w wodzie do końcowego stężenia od 0,5 mg/ml do 4 mg/ml. Patrz Tabela 1, w której podano zalecany całkowity objętość infuzji w zależności od masy ciała pacjenta.
6. Powoli pobrać z każdej fiolki objętość otrzymanego roztworu (obliczoną na podstawie masy ciała pacjenta).
7. Powoli i bezpośrednio dodać otrzymany roztwór do roztworu glukozy 5%. Unikać powstawania piany lub wstrząsania worka do infuzji. Unikać wprowadzania powietrza do worka do infuzji.
8. Delikatnie odwracać lub masować worek do infuzji w celu wymieszania. Nie wstrząsać.
9. Aby uniknąć podania przypadkowych cząstek wprowadzonych przypadkowo podczas przygotowania dawki EV, zaleca się podawanie Nexviadyme za pomocą niskowiążącego białka filtra liniowego o wielkości porów 0,2 μm. Po zakończeniu infuzji należy przepłukać linię dożylną roztworem glukozy 5% w wodzie.
10. Nie należy podawać Nexviadyme w tej samej linii dożyłnej z innymi lekami. Tabela 1. Przewidywane objętości infuzji dożylnych do podania Nexviadyme w zależności od masy ciała pacjenta przy dawkach 20 i 40 mg/kg

Zakres masy ciała pacjenta (kg) | Całkowita objętość infuzji (ml) dla dawki 20 mg/kg | Całkowita objętość infuzji (ml) dla dawki 40 mg/kg
--- | --- | ---
od 1,25 do 5 | 50 | 50
od 5,1 do 10 | 50 | 100
od 10,1 do 20 | 100 | 200
od 20,1 do 30 | 150 | 300
od 30,1 do 35 | 200 | 400
od 35,1 do 50 | 250 | 500
od 50,1 do 60 | 300 | 600
od 60,1 do 100 | 500 | 1.000
od 100,1 do 120 | 600 | 1.200
od 120,1 do 140 | 700 | 1.400
od 140,1 do 160 | 800 | 1.600
od 160,1 do 180 | 900 | 1.800
od 180,1 do 200 | 1.000 | 2.000
Nieużywany lek oraz odpady pochodzące z tego leku należy usunąć zgodnie z obowiązującymi przepisami lokalnymi.
Infuzja domowa
Infuzję domową Nexviadyme można rozważyć u pacjentów, którzy dobrze tolerują infuzje i nie mieli umiarkowanych ani ciężkich reakcji podczas infuzji (IAR) przez kilka miesięcy. Decyzja o przeprowadzeniu infuzji domowej musi być podjęta po wcześniejszej ocenie i rekomendacji lekarza. Przy ocenie przydatności pacjenta do infuzji domowej należy wziąć pod uwagę współistniejące choroby oraz zdolność do przestrzegania wymagań związanych z infuzją domową. Należy rozważyć następujące kryteria:

• Pacjent nie powinien mieć żadnych współistniejących chorób, które według lekarza mogą wpływać na jego zdolność do tolerowania infuzji.
• Pacjent musi być uznany za klinicznie stabilnego. Przed rozpoczęciem infuzji domowej należy przeprowadzić kompletną ocenę.
• Pacjent musi otrzymać kilka infuzji Nexviadyme pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu pacjentów z chorobą Pompe, co może mieć miejsce w szpitalu lub innym odpowiednim środowisku ambulatoryjnym. Dokumentacja dobrze tolerowanych infuzji bez wystąpienia IAR lub z występowaniem tylko łagodnych IAR, które można kontrolować poprzez premedykację, jest warunkiem wstępnym rozpoczęcia infuzji domowej.
• Pacjent musi wyrazić zgodę na leczenie w domu i musi być w stanie przestrzegać procedur związanych z infuzją domową.
• Należy zapewnić infrastrukturę, zasoby i procedury niezbędne dla personelu medycznego do przeprowadzenia infuzji domowej, w tym szkolenie. Personel medyczny musi być dostępny przez cały czas trwania infuzji domowej oraz przez określony czas po jej zakończeniu, w zależności od tolerancji pacjenta przed rozpoczęciem infuzji domowej.

Jeśli pacjent doświadczy niepożądanych reakcji podczas infuzji domowej, procedurę należy natychmiast przerwać i rozpocząć odpowiednie leczenie medyczne (patrz punkt 4.4). Kolejne infuzje mogą wymagać przeprowadzenia w szpitalu lub odpowiednim środowisku ambulatoryjnym, aż do momentu, gdy nie wystąpią żadne niepożądane reakcje. Dawki i szybkości infuzji nie należy zmieniać bez konsultacji z lekarzem odpowiedzialnym.