Інструкція: інформація для користувача

Майозиме 50 мг порошок для концентрату для розчину для інфузії

Алглюкозидаза альфа
Уважно прочитайте цю інструкцію, перш ніж розпочати застосування цього лікарського засобу, оскільки вона містить важливу інформацію для вас.

Зберігайте цей листок. Можливо, вам знадобиться прочитати його знову.
Якщо у вас виникнуть будь-які запитання, зверніться до лікаря, фармацевта або медсестри.
Якщо виникнуть будь-які побічні ефекти, навіть ті, що не зазначені в цій інструкції, зверніться до лікаря, фармацевта або медсестри. Див. розділ 4.

Зміст цього листка:

Що таке Майозиме та для чого воно призначається
Що потрібно знати перед застосуванням Майозиме
Як застосовувати Майозиме
Можливі побічні ефекти
Як зберігати Майозиме
Вміст упаковки та інша інформація

1. Що таке Майозиме і для чого воно призначено

Майозиме застосовується для лікування дорослих, дітей та підлітків будь-якого віку, у яких підтверджено хворобу Помпе.
У людей, хворих на хворобу Помпе, спостерігається знижений рівень ферменту, що називається альфа-
глюкозидаза. Цей фермент допомагає організму контролювати рівень глікогену (різновиду вуглеводу).
Глікоген забезпечує організм енергією, але при хворобі Помпе його рівень може стати надто високим.
Майозиме містить штучний фермент, відомий як алглюкозидаза альфа, який може замінити природний фермент, що недостатній при хворобі Помпе.

2. Що Ви повинні знати перед прийомом Майозиме

Не використовуйте Майозиме
Якщо у Вас раніше виникали життєво небезпечні алергічні реакції (гіперчутливість)
до алглюкозидази альфа або будь-якого з інших компонентів цього лікарського засобу (перелічених у
розділі 6) і якщо повторне застосування препарату не дало ефекту. Симптоми життєво небезпечних алергічних реакцій включають, зокрема, гіпотензію, дуже підвищену частоту серцевих скорочень, утруднення дихання, блювоту, набряк обличчя, кропив’янку або шкірну висипку.
Застереження та заходи обережності
Під час лікування Майозиме може виникнути реакція, пов’язана з інфузією, під час введення препарату або в наступні години після інфузії. Ця реакція може проявлятися різними симптомами, такими як гіпотензія, дискомфорт у грудях, відчуття напруження в горлі, набряк обличчя, губ або язика (ангіоневротичний набряк), кропив’янка, запаморочення, шкірна висипка, свербіж, нудота, блювота, кашель та бронхоспазм (див. розділ 4 для повного переліку реакцій, пов’язаних з інфузією). У деяких випадках реакція, пов’язана з інфузією, може бути дуже серйозною. Якщо у Вас виникне така реакція, негайно зверніться до лікаря. Можливо, Вам знадобляться ліки перед початком лікування для запобігання алергічної реакції (наприклад, антигістамінні та/або кортикостероїди) або зниження температури (жарознижувальні засоби).
У дослідженнях лікарі застосовували препарати, що пригнічують імунну систему, з метою зменшення утворення антитіл. Оскільки Ви маєте хворобу Помпе, існує ризик розвитку важкої інфекції дихальних шляхів або легень. Застосування цих препаратів для пригнічення імунної системи може ще більше підвищити цей ризик.
Якщо Ви помітили тяжкі виразкові ураження шкіри, повідомте лікареві. Якщо у Вас набряк нижніх кінцівок або загальний набряк, повідомте лікареві. Лікар повинен розглянути можливість припинення введення Майозиме та початку відповідного медичного лікування. Лікар повинен оцінити ризики та переваги повторного застосування Майозиме.
Інші лікарські засоби та Майозиме
Повідомте лікареві або фармацевту, якщо Ви зараз приймаєте, нещодавно приймали або можете приймати будь-які інші ліки.
Вагітність, годування груддю та фертильність
Досвід застосування Майозиме у вагітних жінок обмежений. Майозиме не повинен застосовуватися під час вагітності, якщо тільки це не є абсолютно необхідним. Повідомте лікареві, якщо Ви годуєте груддю. Обмежений досвід свідчить, що Майозиме проникає у грудне молоко в дуже малих кількостях. Не очікується впливу на новонароджених, яких годують грудним молоком. Отже, годування груддю під час лікування може бути розглянуто. Проте, Ви можете обговорити з лікарем тимчасове припинення годування груддю як заходи обережності на перші 24 години після кожної дози Майозиме. Якщо Ви вагітні, підозрюєте вагітність або плануєте завагітніти, або якщо Ви годуєте груддю, проконсультуйтеся з лікарем або фармацевтом перед застосуванням цього лікарського засобу.
Керування транспортними засобами та використання механізмів
Не керуйте транспортними засобами та не користуйтеся інструментами чи механізмами безпосередньо після інфузії Майозиме, оскільки можуть виникнути запаморочення, сонливість, тремтіння та/або низький тиск.
Майозиме містить натрій
Цей лікарський засіб містить менше 1 ммоль натрію (23 мг) на флакон, тобто практично «без натрію».

3. Як застосовувати Майозиме

Застосування Майозиме має проводитися виключно під контролем лікаря, який має досвід лікування хвороби Помпе.
Доза препарату встановлюється на основі маси тіла. Рекомендована доза Майозиме становить 20 мг/кг маси тіла, яку вводять один раз на 2 тижні.
Інфузія вдома
Лікар може вважати, що ви можете отримувати інфузію Майозиме вдома, якщо це безпечнo та зручно. Якщо під час інфузії Майозиме у вас виникнуть побічні ефекти, медичний персонал, який проводить інфузію вдома, може припинити її та розпочати відповідне лікування.
Застосування у дітей та підлітків
Рекомендована доза Майозиме у дітей та підлітків така сама, як і в дорослих.
Інструкції щодо правильного застосування
Майозиме вводять за допомогою крапельниці, яку під’єднують до вени (внутрішньовенна інфузія). Препарат постачається у вигляді порошку, який перед застосуванням необхідно розчинити у стерильній воді.
Якщо ви застосували Майозиме у більшій дозі, ніж потрібно
Якщо вам ввели Майозиме у дозі або зі швидкістю інфузії, що перевищують рекомендовані, у вас можуть виникнути реакції, пов’язані з інфузією. Ці реакції можуть включати такі симптоми:

синіння шкіри та губ через нестачу кисню в тканинах організму, прискорення серцевого ритму, серцебиття
утруднене дихання, кашель
запаморочення, головний біль, порушення смаку
підвищений кров’яний тиск, приливи жару
набряк мови, блювання, діарея, нудота
біль у грудях, дискомфорт у грудях, відчуття стиснення в горлі, лихоманка, озноб, відчуття холоду, почервоніння у місці введення інфузії
біль у м’язах
почервоніння шкіри

Якщо у вас виникла така реакція, негайно повідомте лікаря (див. розділ 2). Швидкість інфузії буде зменшена або інфузію припинять, а в залежності від ситуації вам можуть призначити коригувальне лікування.
Якщо ви забули застосувати Майозиме
Якщо інфузію пропущено, зверніться до лікаря.
Якщо у вас виникли будь-які сумніви щодо застосування цього лікарського засобу, зверніться до лікаря, фармацевта або медсестри.

4. Можливі побічні ефекти

Як і всі лікарські засоби, цей препарат може спричиняти побічні ефекти, хоча не у всіх людей вони виникають.
У пацієнтів побічні ефекти виникали переважно під час введення або невдовзі після нього («реакції, пов’язані з інфузією»). Деякі з побічних ефектів, пов’язаних з інфузією, були серйозними або мали потенційно летальний наслідок. У деяких пацієнтів спостерігалися життєво небезпечні реакції, включаючи тяжкі загальні алергічні реакції та анафілактичний шок. Симптоми таких реакцій включають зниження артеріального тиску, дуже підвищену частоту серцевих скорочень, утруднене дихання, блювоту, набряк обличчя, губ або язика, кропив’янку або шкірну висипку. У деяких пацієнтів побічні ефекти, пов’язані з інфузією, проявлялися у вигляді симптомів, схожих на грип, які тривали кілька днів після завершення інфузії.
Якщо Ви помітили будь-які з таких побічних ефектів, негайно зверніться до лікаря. Можливо, Вам знадобляться ліки перед лікуванням, щоб запобігти алергічній реакції (наприклад, антигістамінні та/або кортикостероїди) або знизити температуру (жарознижувальні засоби).

Дуже поширено: може впливати на більш ніж 1 людину з 10

Кропив’янка
Шкірна висипка
Підвищення частоти серцевих скорочень
Припливи тепла (обличчя)
Лихоманка або підвищення температури тіла
Кашель
Прискорення частоти дихання
Блювота
Знижений рівень кисню в крові

Поширено: може впливати до 1 людини з 10

Блідість
Підвищення артеріального тиску/гіпертензія
Синюшне забарвлення шкіри
Озноб
Неспокій
Тремтіння
Головний біль
Поколювання
Біль або місцева реакція у місці інфузії
Запаморочення
Дратівливість
Свербіж
Нудота
Набряк обличчя, набряк горла або тяжкий набряк обличчя, горла та язика через важку алергічну реакцію
Набряк рук і ніг
Нудота
Неприємні відчуття в грудях
Відчуття стиснення в горлі
Діарея
Втому
Біль у м’язах
М’язові спазми
Тяжкі виразкові ураження шкіри
Покрасніння шкіри

Невідомо: (частота не може бути визначена на основі наявних даних)

Набряк ділянки навколо очей
Астма
Аномальні звуки під час дихання, зокрема свист
Утруднене дихання (включаючи задиху)
Холодні кінцівки (руки, ноги)
Гіпотензія (знижений або низький артеріальний тиск)
Звуження кровоносних судин, що призводить до зменшення кровотоку
Раптове стиснення бронхів, що призводить до зменшення проходження повітря (бронхоспазм)
Відчуття тепла
Відчуття холоду
Відчуття загального нездужання (нездужання)
Відчуття слабкості
Сонливість
Запаморочення
Відчуття печіння
Підвищена пітливість
Сльозотеча
Плями на шкірі
Неспокій
Свистяче дихання
Подразнення горла
Нестача кисню в тканинах організму
Зниження частоти серцевих скорочень
Зупинка серця
Сильне серцебиття, яке може бути швидким або нерегулярним (серцебиття)
Біль у грудях (не серцевого походження)
Запалення оболонки, що вкриває очі або повіки
Біль у животі
Нерозлад шлунку
Утруднене ковтання
Біль у суглобах
Тимчасова зупинка або раптове припинення дихання
Протеїнурія
Ниркова недостатність: набряк нижніх кінцівок, загальний набряк та протеїнурія
Набряк і потовщення шкіри у місці інфузії у разі витоку препарату з судин
Покрасніння долонь
Тимчасова зміна кольору шкіри
Покрасніння у місці інфузії
Кропив’янка (висипка) у місці інфузії
Свербіж у місці інфузії
Міхурці

Повідомлення про побічні ефекти
Якщо у Вас виникли будь-які побічні ефекти, включаючи ті, що не зазначені в цій інструкції, зверніться до лікаря, фармацевта або медсестри. Ви також можете повідомити про побічні ефекти безпосередньо через національну систему повідомлень, зазначену в додатку V.
Повідомляючи про побічні ефекти, Ви допомагаєте забезпечити більш повну інформацію про безпеку цього лікарського засобу.

5. Як зберігати Майозиме

Зберігайте цей лікарський засіб у недоступному для дітей місці.
Не використовуйте цей лікарський засіб після закінчення терміну придатності, який зазначено на етикетці після слова «Scad.». Дата закінчення терміну придатності відноситься до останнього дня цього місяця.
Зберігати в холодильнику (2 ºC – 8 ºC).
Після розведення рекомендується негайно використовувати препарат. Проте доведена хімічна та фізична стабільність протягом 24 годин при температурі 2 ºC – 8 ºC, якщо лікарський засіб захищений від світла.
Не викидайте жодні лікарські засоби у стічні води або побутові відходи. Запитайте у фармацевта, як позбутися лікарських засобів, які ви більше не використовуєте. Це допоможе захистити навколишнє середовище.

6. Вміст упаковки та інша інформація

Що містить Майозиме

Діючою речовиною є алглюкозидаза альфа. Один флакон містить 50 мг алглюкозидази альфа. Після відновлення розчин містить 5 мг алглюкозидази альфа на мл, а після розведення концентрація становить від 0,5 мг до 4 мг/мл.
Допоміжні речовини:
манітол (Е421)
натрію дигідрофосфат моногідрат (Е339)
динатрію фосфат гептагідрат (Е339)
полісорбат 80 (Е433)

Опис зовнішнього вигляду Майозиме та вміст упаковки
Майозиме — порошок для концентрату для розчину для інфузії у флаконі (50 мг/флакон).
Кожна упаковка містить 1, 10 або 25 флаконів. Можливо, що не всі упаковки відпускаються в продаж.
Порошок білого або білуватого кольору. Після відновлення розчин є прозорим, безбарвним або слабко жовтуватим, може містити частинки. Відновлений розчин необхідно подальше розбавити.
Власник дозволу на введення в обіг та виробник
Власник дозволу на введення в обіг
Sanofi B.V.
Paasheuvelweg 25
1105 BP Амстердам
Нідерланди
Виробник
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ірландія
Для отримання додаткової інформації щодо цього лікарського засобу звертайтеся до місцевого представника власника дозволу на введення в обіг:
Бельгія/Бельгія/Бельгія/ Мадярщина
Люксембург/Люксембург SANOFI-AVENTIS Zrt.
Sanofi Belgium Тел.: +36 1 505 0050
Тел./Тел.: + 32 2 710 54 00
Болгарія Мальта
Swixx Biopharma EOOD Sanofi S.r.l.
Тел.: +359 (0)2 4942 480 Тел.: +39 02 39394275
Чеська Республіка Нідерланди
Sanofi s.r.o. Sanofi B.V.
Тел.: +420 233086 111 Тел.: +31 20 245 4000
Данія Норвегія
Sanofi A/S sanofi-aventis Norge AS
Тел.: +45 45 16 70 00 Тел.: + 47 67 10 71 00
Німеччина Австрія
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH sanofi-aventis GmbH
Тел. 0800 04 36 996 Тел.: + 43 1 80 185 – 0
Тел. з-за кордону: +49 69 305 70 13
Естонія Польща
Swixx Biopharma OÜ Sanofi Sp. z o.o.
Тел.: +372 640 10 30 Тел.: +48 22 280 00 00
Греція Португалія
Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.
Тел.: +30 210 900 1600 Тел.: +351 21 35 89 400
Іспанія Румунія
sanofi-aventis, S.A. Sanofi Romania SRL
Тел.: +34 93 485 94 00 Тел.: +40 (0) 21 317 31 36
Франція Словенія
Sanofi Winthrop Industrie Swixx Biopharma d.o.o.
Тел.: 0 800 222 555 Тел.: +386 1 235 51 00
Дзвінок з-за кордону: +33 1 57 63 23 23
Хорватія Словацька Республіка
Swixx Biopharma d.o.o. Swixx Biopharma s.r.o.
Тел.: +385 1 2078 500 Тел.: +421 2 208 33 600
Ірландія Фінляндія
Sanofi-aventis Iralenad Ltd. T/A SANOFI Sanofi Oy
Тел.: +353(0)1 4035600 Пух/Тел.: + 358 201 200 300
Ісландія Швеція
Vistor hf. Sanofi AB
Сімі: +354 535 7000 Тел.: +46 (0)8 634 50 00
Італія Сполучене Королівство (Північна Ірландія)
Sanofi S.r.l. sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Тел.: 800536389 Тел.: +44 (0) 800 035 2525
Латвія
Swixx Biopharma SIA
Тел.: +371 6 616 47 50
Кіпр
C.A. Papaellinas Ltd.
Тел.: +357 22 741741
Литва
Swixx Biopharma UAB
Тел.: +370 5 236 91 40
Детальнішу інформацію про цей лікарський засіб можна знайти на веб-сайті Європейського агентства з лікарських засобів: http://www.ema.europa.eu. Також наведено посилання на інші веб-сайти, присвячені рідкісним захворюванням та відповідним терапевтичним методам лікування.
------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>
Наступна інформація призначена виключно для медичних працівників:
Інструкції щодо застосування — відновлення, розведення та введення
Майозиме необхідно відновити водою для приготування ін’єкційних розчинів, потім розбавити ін’єкційним розчином 9 мг/мл (0,9 %) натрію хлориду та вводити внутрішньовенно крапельно. Відновлення та розведення повинні проводитися відповідно до правил доброго медичного обслуговування, зокрема щодо асептики.
Через білкову природу препарату у відновленому розчині та кінцевих інфузионних мішечках можуть утворюватися частинки. Тому для введення слід використовувати низькозв’язувальний білковий інлайн-фільтр з розміром пор 0,2 мкм. Доведено, що використання інлайн-фільтра з розміром пор 0,2 мкм усуває видимі частинки і не призводить до втрати білка або активності.
Визначте кількість флаконів, які необхідно відновити, виходячи з режиму дозування для конкретного пацієнта (мг/кг), і вийміть необхідну кількість флаконів з холодильника, щоб вони досягли кімнатної температури (приблизно за 30 хвилин). Кожен флакон Майозиме призначений тільки для одноразового використання.
Дотримуйтесь асептичної техніки
Відновлення

Відновіть кожен флакон Майозиме 50 мг, додавши 10,3 мл води для приготування ін’єкційних розчинів, використовуючи шприц із голкою діаметром менше 20 калібру. Додавайте воду для приготування ін’єкційних розчинів повільно, крапля за краплею, по стінці флакона, а не безпосередньо на твердий ліофілізований препарат. Потім обережно нахиліть і оберніть кожен флакон, не перевертаючи його, не хитати та не інтенсивно обертати. Відновлений об’єм становить 10,5 мл, що містить 5 мг ферменту/мл, і має вигляд прозорого розчину безбарвного або слабко жовтуватого кольору, який може містити частинки у вигляді тонких білих ниток або прозорих волокон. Негайно перевірте відновлені флакони на наявність частинок та зміни кольору. Якщо під час перевірки виявлено сторонні частинки, відмінні від описаних вище, або розчин змінив колір, препарат не використовувати. рН відновленого розчину становить приблизно 6,2.
Після відновлення рекомендується негайно розбавити вміст флаконів (див. нижче).

Розведення

Якщо препарат відновлений згідно з наведеною вище процедурою, відновлений розчин у флаконі міститиме 5 мг алглюкозидази альфа на кожен мл. Відновлений об’єм дозволяє точно аспірувати 10,0 мл (що відповідає 50 мг) з кожного флакона. Далі розведіть таким чином: повільно аспіруйте відновлений розчин з кожного флакона до об’єму, необхідного для дози пацієнта, використовуючи шприц із голкою діаметром менше 20 калібру. Рекомендована кінцева концентрація алглюкозидази в інфузионних мішечках має бути від 0,5 мг/мл до 4 мг/мл. Випустіть повітря з мішечків, а також видаліть еквівалентний об’єм ін’єкційного розчину 9 мг/мл (0,9 %) натрію хлориду, щоб замінити його відновленим Майозиме. Повільно введіть відновлений Майозиме безпосередньо в ін’єкційний розчин 9 мг/мл (0,9 %) натрію хлориду. Переверніть і обережно помасажуйте інфузионний мішечок, щоб змішати розведений розчин. Не хитати та не інтенсивно обертати інфузионний мішечок.
Введіть кінцевий розчин для інфузії якомога швидше.
Не використані препарати та відходи від цього лікарського засобу повинні утилізуватися відповідно до місцевих законодавчих вимог.

Введення
Рекомендується розпочинати введення розведеного розчину протягом трьох годин. Загальний час від відновлення до закінчення інфузії не повинен перевищувати 24 години.
Рекомендована доза Майозиме — 20 мг/кг маси тіла, яку вводять один раз на 2 тижні внутрішньовенно крапельно.
Інфузії слід вводити з поступовим збільшенням швидкості. Рекомендована початкова швидкість інфузії — 1 мг/кг/год, з поступовим збільшенням на 2 мг/кг/год кожні 30 хвилин за відсутності реакцій, пов’язаних з інфузією, до досягнення максимальної швидкості 7 мг/кг/год.