Myozyme

Folleto informativo: información para el usuario

Myozyme 50 mg polvo para concentrado para solución para perfusión

Alglucosidasa alfa
Lea todo este prospecto detenidamente antes de empezar a usar este medicamento, porque contiene información importante para usted.

• Guarde este prospecto. Puede tener que volver a leerlo.
• Si tiene alguna duda, consulte a su médico, farmacéutico o enfermero.
• Si nota cualquier efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, informe a su médico, farmacéutico o enfermero. Vea el apartado 4.

Contenido de este prospecto:

1. Qué es Myozyme y para qué se utiliza
2. Qué debe saber antes de usar Myozyme
3. Cómo usar Myozyme
4. Posibles efectos adversos
5. Cómo conservar Myozyme
6. Contenido del envase y demás información

1. Qué es Myozyme y para qué se utiliza

Myozyme se utiliza para tratar a adultos, niños y adolescentes de cualquier edad con diagnóstico confirmado de enfermedad de Pompe.
Las personas afectadas por la enfermedad de Pompe presentan niveles reducidos de una enzima llamada alfa-glucosidasa. Esta enzima ayuda al organismo a controlar los niveles de glucógeno (un tipo de hidrato de carbono).
El glucógeno proporciona energía al organismo, pero en la enfermedad de Pompe puede alcanzar niveles demasiado altos.
Myozyme contiene una enzima artificial llamada alglucosidasa alfa, capaz de sustituir a la enzima natural deficiente en la enfermedad de Pompe.

2. Qué debe saber antes de usar Myozyme

No use Myozyme
Si ha tenido reacciones alérgicas graves con riesgo para la vida (hipersensibilidad) a la alglucosidasa alfa o a cualquiera de los demás componentes de este medicamento (indicados en la sección 6) y si la readministración del medicamento no ha resultado eficaz. Los síntomas de reacciones alérgicas graves con riesgo para la vida incluyen, entre otros, hipotensión, frecuencia cardíaca muy elevada, dificultad respiratoria, vómitos, edema facial, urticaria o erupción cutánea.

Advertencias y precauciones
Durante el tratamiento con Myozyme, podría presentarse una reacción relacionada con la infusión durante la administración del medicamento o en las horas siguientes a la infusión. Esta reacción puede manifestarse con diversos síntomas como hipotensión, molestias en el pecho, tensión en la garganta, hinchazón de la cara, los labios o la lengua (angioedema), urticaria, mareos, erupción cutánea, prurito, náuseas, vómitos, tos y broncoespasmo (ver sección 4 para una relación completa de todas las reacciones relacionadas con la infusión). En algunos casos, una reacción relacionada con la infusión puede ser muy grave. Si experimenta una reacción de este tipo, comuníqueselo inmediatamente a su médico. Podría necesitar recibir medicamentos antes del tratamiento para prevenir una reacción alérgica (como antihistamínicos y/o corticosteroides) o reducir la fiebre (antipiréticos).

En estudios clínicos, los médicos han utilizado medicamentos para suprimir el sistema inmunitario y reducir la producción de anticuerpos. Dado que usted padece la enfermedad de Pompe, existe el riesgo de que desarrolle una infección grave de las vías respiratorias o pulmonar. El uso de estos medicamentos para suprimir el sistema inmunitario podría aumentar aún más este riesgo.

Si observa lesiones ulcerativas severas en la piel, informe a su médico. Si tiene hinchazón en las extremidades inferiores o edema generalizado, informe a su médico. Su médico deberá considerar la posibilidad de interrumpir la administración de Myozyme y comenzar un tratamiento médico adecuado. El médico deberá evaluar los riesgos y beneficios de una posible readministración de Myozyme.

Otros medicamentos y Myozyme
Informe a su médico o farmacéutico si está utilizando, ha utilizado recientemente o podría utilizar cualquier otro medicamento.

Embarazo, lactancia y fertilidad
La experiencia con el uso de Myozyme en mujeres embarazadas es limitada. Myozyme no debe administrarse durante el embarazo, salvo que sea claramente necesario. Informe a su médico si está amamantando. La experiencia limitada sugiere que Myozyme pasa a la leche materna en cantidades muy pequeñas. No se prevén efectos en los recién nacidos amamantados. Por lo tanto, la lactancia materna durante el tratamiento puede considerarse. Sin embargo, puede discutir con su médico la posibilidad de interrumpir la lactancia materna como medida de precaución durante las primeras 24 horas tras cada dosis de Myozyme. Si está embarazada, sospecha que podría estarlo, planea quedarse embarazada o está amamantando, consulte a su médico o farmacéutico antes de tomar este medicamento.

Conducción de vehículos y uso de maquinaria
No conduzca ni utilice herramientas ni maquinaria inmediatamente después de la infusión de Myozyme, ya que podrían presentarse mareos, somnolencia, temblores y/o presión arterial baja.

Myozyme contiene sodio
Este medicamento contiene menos de 1 mmol de sodio (23 mg) por vial, es decir, es prácticamente «sin sodio».

3. Cómo tomar Myozyme

La administración de Myozyme debe realizarse exclusivamente bajo la supervisión de un médico
experto en el tratamiento de la enfermedad de Pompe.
La dosis administrada se basa en el peso corporal. La dosis recomendada de Myozyme es de 20 mg/kg
de peso corporal, administrada una vez cada 2 semanas.

Infusión domiciliaria
Su médico podría considerar que puede recibir la infusión domiciliaria de Myozyme si lo considera seguro
y adecuado. Si experimenta efectos adversos durante una infusión de Myozyme, el personal encargado de la
infusión domiciliaria podrá interrumpir la infusión e iniciar un tratamiento médico apropiado.

Uso en niños y adolescentes
La dosis recomendada de Myozyme en niños y adolescentes es la misma que en adultos.

Instrucciones para el uso correcto
Myozyme se administra mediante una perfusión en una vena (infusión intravenosa). Se presenta como un
polvo que debe mezclarse con agua estéril antes de la administración.

Si toma más Myozyme del que debe
Si se le administra Myozyme en una dosis o a una velocidad de infusión superior a la recomendada, podría
presentar reacciones relacionadas con la infusión. Estas reacciones pueden incluir síntomas como:

• coloración azulada de la piel y los labios debido a la falta de oxígeno en los tejidos corporales, aumento de la frecuencia cardíaca, palpitaciones
• dificultad para respirar, tos
• mareo, dolor de cabeza, alteraciones del gusto
• presión arterial elevada, sofocos
• hinchazón de la lengua, vómitos, diarrea, náuseas
• dolor en el pecho, molestias en el pecho, sensación de tensión en la garganta, fiebre, escalofríos, sensación de frío, enrojecimiento en el lugar de la infusión
• dolor muscular
• enrojecimiento de la piel

Si presenta una reacción de este tipo, informe inmediatamente a su médico (ver sección 2). La velocidad de
infusión se reducirá o se interrumpirá la infusión, y, según sea necesario, podría recibir un tratamiento correctivo.

Si olvida tomar Myozyme
Si se salta una infusión, consulte a su médico.

Si tiene alguna duda sobre el uso de este medicamento, consulte a su médico, farmacéutico o
enfermero.

4. Posibles efectos adversos

Como todos los medicamentos, este medicamento puede causar efectos adversos, aunque no todas las personas los presentan.
En los pacientes, los efectos adversos se han producido principalmente durante la administración o poco después (“efectos relacionados con la infusión”). Algunos de los efectos adversos relacionados con la infusión fueron graves o potencialmente fatales. En algunos pacientes se han notificado reacciones graves con riesgo de vida, incluyendo reacciones alérgicas severas generalizadas y shock anafiláctico. Los síntomas de tales reacciones incluyen disminución de la presión arterial, frecuencia cardíaca muy elevada, dificultad respiratoria, vómitos, hinchazón del rostro, labios o lengua, urticaria o erupción cutánea. Algunos pacientes han presentado efectos adversos relacionados con la infusión en forma de síntomas similares a los de la gripe, que duraron varios días tras finalizar la infusión.
Si observa la aparición de cualquiera de estos efectos adversos, contacte inmediatamente con su médico. Podría necesitar recibir medicamentos antes del tratamiento para prevenir una reacción alérgica (como antihistamínicos y/o corticosteroides) o reducir la fiebre (antipiréticos).

Muy frecuentes: pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas

• Urticaria
• Erupción cutánea
• Aumento de la frecuencia cardíaca
• Sofocos (en el rostro)
• Fiebre o aumento de la temperatura corporal
• Tos
• Aceleración de la frecuencia respiratoria
• Vómitos
• Niveles reducidos de oxígeno en sangre

Frecuentes: pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas

• Palidez
• Aumento de la presión arterial/hipertensión
• Coloración azulada de la piel
• Escalofríos
• Agitación
• Temblores
• Cefalea
• Hormigueo
• Dolor o reacción local en el lugar de la infusión
• Mareo
• Irritabilidad
• Picor
• Náuseas o ganas de vomitar
• Hinchazón del rostro, hinchazón de la garganta o hinchazón grave combinada del rostro, garganta y lengua debido a una reacción alérgica severa
• Hinchazón de brazos y piernas
• Náuseas
• Molestias en el pecho
• Tensión en la garganta
• Diarrea
• Fatiga
• Dolor muscular
• Espasmos musculares
• Lesiones ulcerosas cutáneas graves
• Enrojecimiento de la piel

No conocida: (la frecuencia no puede determinarse a partir de los datos disponibles)

• Hinchazón en la zona alrededor de los ojos
• Asma
• Ruidos anormales durante la respiración, incluyendo sibilancias
• Dificultad respiratoria (incluyendo sensación de falta de aire)
• Extremidades frías (manos, pies)
• Hipotensión (presión arterial reducida o baja)
• Estrechamiento de los vasos sanguíneos que provoca una disminución del flujo sanguíneo
• Contracción repentina de los bronquios, con reducción del paso de aire (broncoespasmo)
• Sensación de calor
• Sensación de frío
• Sensación general de malestar (malestar general)
• Sensación de debilidad
• Somnolencia
• Desmayo
• Sensación de ardor
• Aumento de la sudoración
• Lagrimeo
• Manchas en la piel
• Inquietud
• Sibilancias al respirar
• Irritación de la garganta
• Falta de oxígeno en los tejidos del cuerpo
• Disminución de la frecuencia cardíaca
• Paro cardíaco
• Latidos cardíacos fuertes que pueden ser rápidos o irregulares (palpitaciones)
• Dolor en el pecho (no a nivel del corazón)
• Inflamación de la membrana que recubre los ojos o los párpados
• Dolor abdominal
• Indigestión
• Dificultad para tragar
• Dolor articular
• Interrupción temporal o cesación repentina de la respiración
• Proteinuria
• Síndrome nefrótico: hinchazón en las extremidades inferiores, edema generalizado y proteinuria
• Hinchazón e engrosamiento de la piel en el lugar de la infusión en caso de extravasación del producto fuera de los vasos sanguíneos
• Enrojecimiento de las palmas
• Cambio transitorio del color de la piel
• Enrojecimiento en el lugar de la infusión
• Urticaria (erupción cutánea) en el lugar de la infusión
• Picor en el lugar de la infusión
• Ampollas

Notificación de los efectos adversos
Si experimenta algún efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, informe a su médico, farmacéutico o enfermero. Asimismo, puede notificar los efectos adversos directamente a través del sistema nacional de notificación indicado en el anexo V.
Al notificar los efectos adversos, usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Cómo conservar Myozyme

Mantener este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.
No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la etiqueta tras «Cad.». La fecha de caducidad hace referencia al último día de ese mes.
Conservar en nevera (2 ºC – 8 ºC).
Después de la dilución, se recomienda utilizar el producto inmediatamente. Sin embargo, se ha demostrado estabilidad química y física durante 24 horas a 2 ºC – 8 ºC, siempre que el medicamento esté protegido de la luz.
No tire ningún medicamento por los desagües ni por la basura doméstica. Consulte a su farmacéutico cómo eliminar los medicamentos que ya no utilice. Esto ayudará a proteger el medio ambiente.

6. Contenido del envase y otra información

Qué contiene Myozyme

• El principio activo es alglucosidasa alfa. Un frasco contiene 50 mg de alglucosidasa alfa. Tras la reconstrucción, la solución contiene 5 mg de alglucosidasa alfa por mL y, tras la dilución, la concentración varía entre 0,5 mg y 4 mg/mL.
• Los excipientes son:
• manitol (E421)
• fosfato monosódico monohidrato (E339)
• fosfato disódico heptahidrato (E339)
• polisorbato 80 (E433)

Descripción del aspecto de Myozyme y contenido del envase
Myozyme es un polvo para concentrado para solución para perfusión en frasco (50 mg/frasco).
Cada envase contiene 1, 10 o 25 frascos. Es posible que no todos los envases estén comercializados.
El polvo es de color blanco a blanco-amarillento. Tras la reconstrucción, la solución es transparente, incolora a amarillo pálido, y puede contener partículas. La solución reconstruida debe diluirse adicionalmente.
Titular de la autorización de comercialización y productor
Titular de la autorización de comercialización
Sanofi B.V.
Paasheuvelweg 25
1105 BP Amsterdam
Países Bajos
Productor
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda
Para obtener más información sobre este medicamento, póngase en contacto con el representante local del titular de la autorización de comercialización:
Bélgica/Bélgica/Bélgica Hungría
Luxemburgo/Luxemburgo SANOFI-AVENTIS Zrt.
Sanofi Belgium Tel: +36 1 505 0050
Tél/Tel: + 32 2 710 54 00
Bulgaria Malta
Swixx Biopharma EOOD Sanofi S.r.l.
Tel.: +359 (0)2 4942 480 Tel: +39 02 39394275
República Checa Países Bajos
Sanofi s.r.o. Sanofi B.V.
Tel: +420 233086 111 Tel: +31 20 245 4000
Dinamarca Noruega
Sanofi A/S sanofi-aventis Norge AS
Tlf: +45 45 16 70 00 Tlf: + 47 67 10 71 00
Alemania Austria
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH sanofi-aventis GmbH
Tel. 0800 04 36 996 Tel: + 43 1 80 185 – 0
Tel. desde el extranjero: +49 69 305 70 13
Estonia Polonia
Swixx Biopharma OÜ Sanofi Sp. z o.o.
Tel: +372 640 10 30 Tel.: +48 22 280 00 00
Grecia Portugal
Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.
Tel: +30 210 900 1600 Tel: +351 21 35 89 400
España Rumanía
sanofi-aventis, S.A. Sanofi Romania SRL
Tel: +34 93 485 94 00 Tel: +40 (0) 21 317 31 36
Francia Eslovenia
Sanofi Winthrop Industrie Swixx Biopharma d.o.o.
Tél: 0 800 222 555 Tel: +386 1 235 51 00
Llamada desde el extranjero: +33 1 57 63 23 23
Croacia Eslovaquia
Swixx Biopharma d.o.o. Swixx Biopharma s.r.o.
Tel: +385 1 2078 500 Tel: +421 2 208 33 600
Irlanda Finlandia
Sanofi-aventis Iralenad Ltd. T/A SANOFI Sanofi Oy
Tel:+353(0)1 4035600 Puh/Tel: + 358 201 200 300
Islandia Suecia
Vistor hf. Sanofi AB
Sími: +354 535 7000 Tel: +46 (0)8 634 50 00
Italia Reino Unido (Irlanda del Norte)
Sanofi S.r.l. sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Tel: 800536389 Tel: +44 (0) 800 035 2525
Letonia
Swixx Biopharma SIA
Tel: +371 6 616 47 50
Chipre
C.A. Papaellinas Ltd.
Tel: +357 22 741741
Lituania
Swixx Biopharma UAB
Tel: +370 5 236 91 40
Información más detallada sobre este medicamento está disponible en el sitio web de la Agencia Europea de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. Además, se incluyen enlaces a otros sitios web sobre enfermedades raras y sus tratamientos terapéuticos.
------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>
La siguiente información está destinada exclusivamente a profesionales sanitarios:
Instrucciones de uso – reconstrucción, dilución y administración
Myozyme debe reconstruirse con agua para preparaciones inyectables, luego diluirse con una solución inyectable de cloruro sódico al 9 mg/mL (0,9 %), y administrarse mediante perfusión intravenosa. La reconstrucción y la dilución deben realizarse siguiendo las buenas prácticas, especialmente en lo relativo a la asepsia.
Debido a la naturaleza proteica del producto, pueden formarse partículas en la solución reconstruida y en las bolsas de perfusión finales. Por lo tanto, debe utilizarse un filtro en línea de bajo enlace proteico de 0,2 micrómetros para la administración. Se ha demostrado que el uso de un filtro en línea de 0,2 micrómetros elimina las partículas visibles y no causa pérdidas aparentes de proteínas ni de actividad.
Determinar el número de frascos que deben reconstruirse según el régimen de dosificación individual del paciente (mg/kg), y retirar del refrigerador el número necesario de frascos para que alcancen la temperatura ambiente (aproximadamente 30 minutos). Cada frasco de Myozyme es exclusivamente de un solo uso.
Seguir una técnica aséptica
Reconstrucción

• Reconstruir cada frasco de Myozyme de 50 mg con 10,3 mL de agua para preparaciones inyectables, utilizando una jeringa con una aguja de calibre inferior a 20. Añadir el agua para preparaciones inyectables lentamente, gota a gota, por la pared del frasco, y no directamente sobre el medicamento liofilizado. A continuación, inclinar y girar suavemente cada frasco, sin invertirlo, agitándolo lentamente. El volumen reconstruido es de 10,5 mL, que contiene 5 mg de enzima/mL, y presenta el aspecto de una solución transparente, incolora a amarillo pálido, que puede contener partículas en forma de finos filamentos blancos o fibras translúcidas. Inspeccionar inmediatamente los frascos reconstruidos si se observa material particulado o decoloración. Si la inspección revela partículas extrañas distintas de las descritas anteriormente, o si la solución está decolorada, no utilizar el producto. El pH de la solución reconstruida es aproximadamente 6,2.
• Tras la reconstrucción, se recomienda diluir inmediatamente los frascos (ver más abajo).

Dilución

• Si el medicamento se ha reconstruido según el procedimiento descrito anteriormente, la solución reconstruida en el frasco contendrá 5 mg de alglucosidasa alfa por mL. El volumen reconstruido permite aspirar con precisión 10,0 mL (equivalentes a 50 mg) de cada frasco. A continuación, diluir adicionalmente como sigue: aspirar lentamente la solución reconstruida de cada frasco hasta obtener un volumen igual a la dosis para el paciente, utilizando una jeringa con una aguja de calibre inferior a 20. La concentración final recomendada de alglucosidasa alfa en las bolsas de perfusión debe estar entre 0,5 mg/mL y 4 mg/mL. Eliminar el aire de las bolsas y además retirar un volumen equivalente de solución inyectable de cloruro sódico al 9 mg/mL (0,9 %), para sustituirlo por Myozyme reconstruido. Inyectar lentamente el Myozyme reconstruido directamente en la solución inyectable de cloruro sódico al 9 mg/mL (0,9 %). Dar la vuelta a la bolsa de perfusión y frotarla suavemente para mezclar la solución diluida. No agitar ni sacudir excesivamente la bolsa de perfusión.
• Administrar la solución final para perfusión tan pronto como sea posible.
• El producto no utilizado y los residuos derivados de este medicamento deben eliminarse de conformidad con los requisitos legales locales.

Administración
Se recomienda comenzar la administración de la solución diluida dentro de las tres horas. El tiempo total entre la reconstrucción y el final de la perfusión no debe superar las 24 horas.
La posología recomendada para Myozyme es de 20 mg/kg de peso corporal, administrada una vez cada 2 semanas como perfusión intravenosa.
Administrar las perfusiones de forma progresiva. Se recomienda una velocidad inicial de perfusión de 1 mg/kg/hora, aumentando gradualmente 2 mg/kg/hora cada 30 minutos, en ausencia de reacciones relacionadas con la perfusión, hasta alcanzar la velocidad máxima de 7 mg/kg/hora.