MYOZYME

Ulotka: informacja dla użytkownika

Myozyme 50 mg proszek do sporządzenia koncentratu do roztworu do infuzji

Alglucosidase alfa
Przed zastosowaniem tego leku należy uważnie przeczytać całą ulotkę, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę. Może się okazać potrzebna.
• W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.
• Jeśli wystąpią jakieś działania niepożądane, w tym nie wymienione w tej ulotce, skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką. Zobacz punkt 4.

Zawartość ulotki:

1. Co to jest Myozyme i w jakim celu jest stosowany
2. Co należy wiedzieć przed zażyciem Myozyme
3. Jak stosować Myozyme
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Myozyme
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Myozyme i do czego służy

Myozyme stosuje się w leczeniu dorosłych, dzieci i młodzieży w każdym wieku z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Pompe.
Osoby cierpiące na chorobę Pompe charakteryzują się obniżonym poziomem enzymu zwanego alfa-
glukozydazą. Enzym ten pomaga organizmowi kontrolować poziom glikogenu (rodzaj węglowodanu).
Glikogen dostarcza organizmowi energii, ale w przypadku choroby Pompe może gromadzić się w nadmiarowych ilościach.
Myozyme zawiera syntetyczny enzym zwany alglukozydazą alfa, który może zastąpić naturalnie niedostateczny enzym w chorobie Pompe.

2. Co należy wiedzieć przed zażyciem Myozyme

Nie stosuj Myozyme
Jeśli wcześniej wystąpiły poważne, zagrażające życiu reakcje alergiczne (nadwrażliwość)
na alglukozydazę alfa lub którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w
punkcie 6) oraz jeśli ponowne podanie leku nie przyniosło skutku. Objawy poważnych, zagrażających życiu reakcji alergicznych obejmują m.in. hipotensję, bardzo szybkie tętno, trudności w oddychaniu, wymioty, obrzęk twarzy, pokrzywkę lub wysypkę skórną.
Ostrzeżenia i środki ostrożności
Podczas leczenia Myozyme może dojść do wystąpienia reakcji związanej z infuzją w czasie podawania leku lub w godzinach po zakończeniu infuzji. Reakcja ta może objawiać się różnymi objawami, takimi jak hipotensja, uczucie dyskomfortu w klatce piersiowej, uczucie ucisku w gardle, obrzęk kończyn dolnych, twarzy, warg lub języka (angioedem), pokrzywka, zawroty głowy, wysypka skórna, swędzenie, nudności, wymioty, kaszel oraz skurcz oskrzeli (patrz punkt 4 w celu uzyskania przeglądu wszystkich reakcji związanych z infuzją). Reakcja związana z infuzją może w niektórych przypadkach być bardzo poważna. Jeśli wystąpi taka reakcja, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem. Może być konieczne podanie leków przed rozpoczęciem terapii w celu zapobiegania reakcji alergicznej (np. antyhistaminowych i/lub kortykosteroidów) lub obniżenia gorączki (leki przeciwgorączkowe).
W badaniach klinicznych lekarze stosowali leki mające na celu stłumienie układu odpornościowego i zmniejszenie produkcji przeciwciał. Ponieważ choroba Pompe zwiększa ryzyko wystąpienia ciężkiego zakażenia dróg oddechowych lub płuc, stosowanie leków immunosupresyjnych może dodatkowo zwiększyć to ryzyko.
Jeśli zauważysz ciężkie, owrzodzeniowe zmiany skórne, powiadom lekarza. Jeśli występuje obrzęk kończyn dolnych lub ogólny obrzęk, powiadom lekarza. Lekarz musi wziąć pod uwagę możliwość przerwania podawania Myozyme i rozpoczęcia odpowiedniego leczenia medycznego. Lekarz musi również ocenić ryzyko i korzyści związane z ponownym podaniem Myozyme.
Inne leki i Myozyme
Powiadom lekarza lub farmaceutę, jeśli aktualnie przyjmujesz, niedawno przyjmowałeś lub możesz potrzebować innych leków.
Ciąża, karmienie piersią i płodność
Doświadczenie w stosowaniu Myozyme u kobiet w ciąży jest ograniczone. Myozyme nie powinno być podawane w czasie ciąży, chyba że jest to wyraźnie konieczne. Powiadom lekarza, jeśli karmisz piersią. Ograniczone doświadczenie sugeruje, że Myozyme przechodzi do mleka matki w bardzo małych ilościach. Nie przewiduje się negatywnego wpływu na noworodki karmione piersią. Zatem karmienie piersią w czasie leczenia może być brane pod uwagę. Niemniej jednak, możesz omówić z lekarzem możliwość przerwania karmienia piersią jako środka ostrożności przez pierwsze 24 godziny po każdej dawce Myozyme. Jeśli jesteś w ciąży, podejrzewasz ciążę, planujesz zajść w ciążę lub karmisz piersią, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zażyciem tego leku.
Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn
Nie kieruj pojazdów ani nie korzystaj z narzędzi i maszyn bezpośrednio po infuzji Myozyme, ponieważ mogą wystąpić zawroty głowy, senność, drżenie i/lub niskie ciśnienie.
Myozyme zawiera sód
Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) na fiolkę, co oznacza, że jest praktycznie „bezsodowy”.

3. Jak stosować lek Myozyme

Lek Myozyme należy stosować wyłącznie pod kontrolą lekarza doświadczonych w leczeniu choroby Pompe.
Dawkowanie leku ustalane jest na podstawie masy ciała. Zalecana dawka leku Myozyme wynosi 20 mg/kg masy ciała, podawana raz na 2 tygodnie.

Infuzja w domu
Lekarz może uznać za stosowne, aby infuzję leku Myozyme przeprowadzać w domu, jeśli jest to bezpieczne i wygodne. Jeśli podczas infuzji leku Myozyme wystąpią działania niepożądane, personel medyczny przeprowadzający infuzję może ją przerwać i rozpocząć odpowiednie leczenie.

Stosowanie u dzieci i nastolatków
Zalecana dawka leku Myozyme u dzieci i nastolatków jest taka sama jak u dorosłych.

Instrukcje dotyczące właściwego stosowania
Lek Myozyme podaje się za pomocą kroplówki wprowadzonej do żyły (infuzji dożylnej). Lek ten występuje w postaci proszku, który należy rozpuścić w wodzie jałowej przed podaniem.

Jeśli podano zbyt dużą dawkę leku Myozyme
Jeśli lek Myozyme został podany w dawce lub z szybkością infuzji przekraczającą zalecaną, mogą wystąpić reakcje związane z infuzją. Mogą one obejmować objawy takie jak:

• sinica skóry i warg spowodowana niedostatecznym natlenieniem tkanek, zwiększona częstość akcji serca, kołatanie serca
• trudności w oddychaniu, kaszel
• zawroty głowy, ból głowy, zaburzenia smaku
• podwyższone ciśnienie krwi, napoty ciepła
• obrzęk języka, wymioty, biegunka, nudności
• ból w klatce piersiowej, dyskomfort w klatce piersiowej, uczucie ściskania w gardle, gorączka, dreszcze, uczucie zimna, zaczerwienienie w miejscu podania infuzji
• ból mięśni
• zaczerwienienie skóry

Jeśli wystąpi taka reakcja, należy natychmiast powiadomić lekarza (patrz punkt 2). Szybkość infuzji zostanie zmniejszona lub infuzja zostanie przerwana, a w razie potrzeby podane zostanie odpowiednie leczenie.

Jeśli zapomniano podać infuzję leku Myozyme
Jeśli pominięto infuzję, należy skonsultować się z lekarzem.

Jeśli mają Państwo jakiekolwiek wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, należy skonsultować się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób
one występują.
U pacjentów działania niepożądane występowały głównie podczas podawania lub zaraz po nim
(„efekty związane z infuzją”). Niektóre z działań niepożądanych związanych z infuzją były ciężkie
lub potencjalnie śmiertelne. U niektórych pacjentów stwierdzono reakcje zagrażające życiu,
w tym ciężkie ogólnoustrojowe reakcje alergiczne i wstrząs anafilaktyczny. Objawy takich reakcji
obejmują obniżenie ciśnienia tętniczego, bardzo wysoką częstotliwość akcji serca, trudności
z oddychaniem, wymioty, obrzęk twarzy, warg lub języka, pokrzywkę lub wysypkę. U niektórych
pacjentów działania niepożądane związane z infuzją występowały w postaci objawów przypominających
grypę, które utrzymywały się przez kilka dni po zakończeniu infuzji.
Jeśli zauważysz wystąpienie jakichkolwiek z wymienionych działań niepożądanych, natychmiast skontaktuj się z lekarzem. Może być konieczne podanie leków przed leczeniem w celu zapobiegania reakcji alergicznej (np. antyhistaminików i/lub steroidów) lub obniżenia gorączki (leki przeciwgorączkowe).
Bardzo często: może dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10

• Pokrzywka
• Wysypka
• Przyspieszenie akcji serca
• Rumień (na twarzy)
• Gorączka lub podwyższenie temperatury ciała
• Kaszel
• Przyspieszenie oddechu
• Wymioty
• Obniżony poziom tlenu we krwi

Często: może dotyczyć do 1 osoby na 10

• Bladość
• Podwyższone ciśnienie krwi/hipertensja
• Sinica skóry
• Dreszcze
• Niepokój
• Drgawki
• Ból głowy
• Mrowienie
• Ból lub miejscowa reakcja w miejscu podania infuzji
• Omdlenie
• Irytowalność
• Świąd
• Nudności
• Obrzęk twarzy, obrzęk gardła lub ciężki obrzęk obejmujący twarz, gardło i język z powodu ciężkiej reakcji alergicznej
• Obrzęk rąk i nóg
• Nudności
• Dyskomfort w klatce piersiowej
• Naprężenie gardła
• Biegunka
• Zmęczenie
• Ból mięśni
• Skurcze mięśni
• Ciężkie owrzodzenia skóry
• Zaczerwienienie skóry

Nieznana: (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)

• Obrzęk w okolicach oczu
• Astma
• Nieprawidłowe dźwięki podczas oddychania, w tym świsty
• Trudności z oddychaniem (w tym duszność)
• Zimne kończyny (ręce, stopy)
• Hipotensja (obniżone lub niskie ciśnienie tętnicze)
• Zwężenie naczyń krwionośnych prowadzące do zmniejszenia przepływu krwi
• Nagłe zwężenie oskrzeli, powodujące ograniczenie przepływu powietrza (bronchospazm)
• Odczucie ciepła
• Odczucie zimna
• Ogólne uczucie niedoboru samopoczucia (niepokój)
• Odczucie osłabienia
• Senność
• Omdlenie
• Odczucie pieczenia
• Zwiększone pocenie się
• Łzawiące oczy
• Plamy na skórze
• Niepokój
• Świszczący oddech
• Podrażnienie gardła
• Brak tlenu w tkankach organizmu
• Obniżenie częstości akcji serca
• Zatrzymanie serca
• Silne uderzenia serca, które mogą być szybkie lub nieregularne (kołatanie serca)
• Ból w klatce piersiowej (nie w sercu)
• Zapalenie błony, która pokrywa oczy lub powieki
• Ból brzucha
• Trudności trawienne
• Trudności z połykaniem
• Ból stawów
• Tymczasowa przerwa lub nagłe zaprzestanie oddychania
• Błonnikomocz
• Zespół nerczycowy: obrzęk kończyn dolnych, ogólny obrzęk i błonnikomocz
• Obrzęk i zgrubienie skóry w miejscu podania infuzji w przypadku wypływu produktu poza naczynia krwionośne
• Zaczzerwienienie dłoni
• Przejściowa zmiana koloru skóry
• Zaczzerwienienie w miejscu podania infuzji
• Pokrzywka (wysypka) w miejscu podania infuzji
• Świąd w miejscu podania infuzji
• Pęcherze

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpią u Ciebie jakiekolwiek działania niepożądane, w tym te, które nie są wymienione w niniejszym ulotce, skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką. Możesz również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V.
Zgłaszanie działań niepożądanych może przyczynić się do uzyskania dodatkowych informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać lek Myozyme

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym i niewidocznym dla dzieci.
Nie używaj tego leku po upływie daty ważności wskazanej na etykiecie po oznaczeniu „Scad.”. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Przechowuj w lodówce (2 °C – 8 °C).
Po rozcieńczeniu zaleca się natychmiastowe użycie produktu. Jednakże stwierdzono stabilność chemiczną i fizyczną przez 24 godziny w temperaturze 2 °C – 8 °C, pod warunkiem ochrony przed światłem.
Nie wyrzucaj leków do kanalizacji ani do śmieci domowych. Zapytaj farmaceuty, jak pozbyć się leków, których już nie używasz. Pomogło to ochronić środowisko.

6. Skład opakowania i inne informacje

Co zawiera Myozyme

• Substancją czynną jest alfa-glukozydaza. Jedno fiolki zawiera 50 mg alfa-glukozydazy. Po rekonstytucji roztwór zawiera 5 mg alfa-glukozydazy na 1 mL, a po rozcieńczeniu stężenie waha się od 0,5 mg do 4 mg/mL.
• Substancje pomocnicze to:
• mannozol (E421)
• fosforan sodu wodorodwusodowego jednokrotnie uwodniony (E339)
• fosforan sodu dwusodowego siedmiokrotnie uwodniony (E339)
• polisorbat 80 (E433)

Opis wyglądu leku Myozyme i zawartości opakowania
Myozyme to proszek do sporządzenia koncentratu do roztworu do wlewu w fiolce (50 mg/fiolka).
Każde opakowanie zawiera 1, 10 lub 25 fiolki. Może się zdarzyć, że nie wszystkie opakowania są
dostępne w sprzedaży.
Proszek jest biały lub prawie biały. Po rekonstytucji roztwór jest klarowny, bezbarwny lub lekko żółty, i może zawierać drobne cząstki. Otrzymany roztwór należy dodatkowo rozcieńczyć.
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i producent
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
Sanofi B.V.
Paasheuvelweg 25
1105 BP Amsterdam
Holandia
Producent
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlandia
Aby uzyskać dodatkowe informacje na temat tego leku, należy skontaktować się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:
België/Belgique/Belgien/ Magyarország
Luxembourg/Luxemburg SANOFI-AVENTIS Zrt.
Sanofi Belgium Tel: +36 1 505 0050
Tél/Tel: + 32 2 710 54 00
България Malta
Swixx Biopharma EOOD Sanofi S.r.l.
Тел.: +359 (0)2 4942 480 Tel: +39 02 39394275
Česká republika Nederland
Sanofi s.r.o. Sanofi B.V.
Tel: +420 233086 111 Tel: +31 20 245 4000
Danmark Norge
Sanofi A/S sanofi-aventis Norge AS
Tlf: +45 45 16 70 00 Tlf: + 47 67 10 71 00
Deutschland Österreich
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH sanofi-aventis GmbH
Tel. 0800 04 36 996 Tel: + 43 1 80 185 – 0
Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13
Eesti Polska
Swixx Biopharma OÜ Sanofi Sp. z o.o.
Tel: +372 640 10 30 Tel.: +48 22 280 00 00
Ελλάδα Portugal
Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.
Τηλ: +30 210 900 1600 Tel: +351 21 35 89 400
España România
sanofi-aventis, S.A. Sanofi Romania SRL
Tel: +34 93 485 94 00 Tel: +40 (0) 21 317 31 36
France Slovenija
Sanofi Winthrop Industrie Swixx Biopharma d.o.o.
Tél: 0 800 222 555 Tel: +386 1 235 51 00
Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23
Hrvatska Slovenská republika
Swixx Biopharma d.o.o. Swixx Biopharma s.r.o.
Tel: +385 1 2078 500 Tel: +421 2 208 33 600
Ireland Suomi/Finland
Sanofi-aventis Iralenad Ltd. T/A SANOFI Sanofi Oy
Tel:+353(0)1 4035600 Puh/Tel: + 358 201 200 300
Ísland Sverige
Vistor hf. Sanofi AB
Sími: +354 535 7000 Tel: +46 (0)8 634 50 00
Italia United Kingdom (Northern Ireland)
Sanofi S.r.l. sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Tel: 800536389 Tel: +44 (0) 800 035 2525
Latvija
Swixx Biopharma SIA
Tel: +371 6 616 47 50
Κύπρος
C.A. Papaellinas Ltd.
Τηλ: +357 22 741741
Lietuva
Swixx Biopharma UAB
Tel: +370 5 236 91 40
Szczegółowe informacje na temat tego leku dostępne są na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Dodatkowo zamieszczono linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i ich leczeniu.
------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>
Następujące informacje przeznaczone są wyłącznie dla personelu medycznego:
Instrukcje dotyczące użycia – rekonstytucja, rozcieńczanie i podawanie
Myozyme należy rekonstytuować wodą do wstrzykiwań, a następnie rozcieńczyć roztworem do wstrzykiwań zawierającym 9 mg/mL (0,9%) chlorku sodu i podawać dożylnie w formie wlewu. Rekonstytucję i rozcieńczanie należy przeprowadzać z zachowaniem zasad dobrej praktyki, szczególnie w zakresie aseptyki.
Z uwagi na białkową naturę produktu, w roztworze po rekonstytucji oraz w końcowych workach do wlewu mogą tworzyć się cząstki. Dlatego do podawania należy użyć filtru liniowego o niskiej wiązalności białek o wielkości porów 0,2 mikrona. Udowodniono, że użycie takiego filtra usuwa widoczne cząstki i nie powoduje widocznych strat białka ani aktywności.
Liczba fiol do rekonstytucji zależy od dawki ustalonej dla danego pacjenta (mg/kg). Należy wyjąć z lodówki odpowiednią liczbę fiol i pozostawić je do osiągnięcia temperatury pokojowej (około 30 minut). Każda fiolka Myozyme przeznaczona jest wyłącznie do jednorazowego użytku.
Należy przestrzegać techniki aseptycznej
Rekonstytucja

• Każdą fiolkę Myozyme o pojemności 50 mg należy rekonstytuować 10,3 mL wody do wstrzykiwań, używając strzykawki z igłą o średnicy mniejszej niż 20 gauge. Wodę należy dodawać powoli, kroplami, po ścianie fiolki, a nie bezpośrednio na liofilizowany proszek. Następnie należy delikatnie przechylić i obracać fiolkę, nie przewracając jej, szybko nie kręcąc ani nie wstrząsając. Objętość po rekonstytucji wynosi 10,5 mL, zawierająca 5 mg enzymu/mL, w postaci klarownego roztworu, bezbarwnego lub lekko żółtego, który może zawierać drobne cząstki w postaci cienkich białych nitków lub prześwitujących włókien. Natychmiast po rekonstytucji należy sprawdzić fiolki pod kątem obecności cząstek i zmiany barwy. Jeśli podczas kontroli stwierdza się obce cząstki inne niż opisane powyżej lub zmianę barwy roztworu, produkt nie powinien być stosowany. pH roztworu po rekonstytucji wynosi około 6,2.
• Po rekonstytucji zaleca się szybkie rozcieńczenie fiol (patrz poniżej).

Rozcieńczanie

• Jeśli lek został rekonstytuowany zgodnie z powyższą procedurą, roztwór w fiolce będzie zawierał 5 mg alfa-glukozydazy na 1 mL. Objętość po rekonstytucji umożliwia dokładne pobranie 10,0 mL (czyli 50 mg) z każdej fiolki. Następnie należy dalej rozcieńczyć zgodnie z poniższym opisem: powoli aspirować roztwór z każdej fiolki do strzykawki z igłą o średnicy mniejszej niż 20 gauge, aż do uzyskania objętości odpowiadającej dawce dla pacjenta. Zalecana końcowa stężenie alfa-glukozydazy w workach do wlewu powinno wynosić od 0,5 mg/mL do 4 mg/mL. Należy usunąć powietrze z worka, a następnie odprowadzić objętość roztworu do wstrzykiwań zawierającego 9 mg/mL (0,9%) chlorku sodu równą objętości wprowadzanego Myozyme, i zastąpić ją rekonstytuowanym Myozyme. Następnie powoli wstrzyknąć rekonstytuowane Myozyme bezpośrednio do roztworu do wstrzykiwań zawierającego 9 mg/mL (0,9%) chlorku sodu. Delikatnie przekręcić i przetrzeć worek z roztworem, aby dokładnie wymieszać. Nie wstrząsać ani nie mieszać zbyt intensywnie worka.
• Otrzymany roztwór do wlewu należy podawać jak najszybciej.
• Nieużywany produkt oraz odpady pochodzące od tego leku należy utylizować zgodnie z lokalnymi przepisami prawnymi.

Podawanie
Zaleca się rozpoczęcie podawania rozcieńczonego roztworu w ciągu trzech godzin. Całkowity czas od momentu rekonstytucji do zakończenia wlewu nie powinien przekraczać 24 godzin.
Zalecana dawka Myozyme to 20 mg/kg masy ciała, podawana raz na 2 tygodnie jako wlew dożylny.
Wlewy należy podawać stopniowo. Zaleca się początkową szybkość wlewu 1 mg/kg/godz., zwiększając ją o 2 mg/kg/godz. co 30 minut, o ile nie wystąpią reakcje związane z wlewem, aż do osiągnięcia maksymalnej szybkości 7 mg/kg/godz.