Миозим: подробная информация

Инструкция по применению: информация для пользователя

Миозим 50 мг порошок для концентрата для раствора для инфузий

Алглюкозидаза альфа
Внимательно прочитайте эту инструкцию, прежде чем начать применять это лекарственное средство, поскольку она содержит важную для вас информацию.

Сохраните эту инструкцию. Возможно, вам понадобится ознакомиться с ней повторно.
При наличии каких-либо вопросов обращайтесь к врачу, фармацевту или медсестре.
Если у вас возникнут какие-либо побочные эффекты, включая те, что не указаны в данной инструкции, сообщите об этом врачу, фармацевту или медсестре. См. раздел 4.

Содержание этой инструкции:

Что такое Миозим и для чего он применяется
Что следует знать перед применением Миозима
Как применять Миозим
Возможные побочные эффекты
Как хранить Миозим
Содержимое упаковки и прочая информация

1. Что такое Миозим и для чего он применяется

Миозим используется для лечения взрослых, детей и подростков любого возраста с подтверждённым диагнозом болезни Помпе.
При болезни Помпе у пациентов наблюдается пониженный уровень фермента, называемого альфа-глюкозидазой. Этот фермент помогает организму контролировать уровень гликогена (одного из видов углеводов). Гликоген обеспечивает организм энергией, однако при болезни Помпе его уровень может повышаться чрезмерно.
Миозим содержит искусственный фермент, называемый алглюкозидаза альфа, который способен заменить естественный фермент, недостаток которого наблюдается при болезни Помпе.

2. Что следует знать перед применением Миозима

Не используйте Миозим
Если ранее у вас возникали опасные для жизни аллергические реакции (гиперчувствительность) на алглюкозидазу альфа или любой другой компонент этого лекарственного средства (перечислены в разделе 6), и если повторное введение препарата оказалось неэффективным. Симптомы опасных для жизни аллергических реакций включают, среди прочего, гипотензию, очень высокую частоту сердечных сокращений, затруднённое дыхание, рвоту, отёк лица, крапивницу или кожную сыпь.
Меры предосторожности и предупреждения
При лечении Миозимом во время или в течение нескольких часов после введения препарата может возникнуть реакция, связанная с инфузией. Она может проявляться различными симптомами, такими как гипотензия, дискомфорт в груди, ощущение напряжения в горле, отёк лица, губ или языка (ангионевротический отёк), крапивница, головокружение, кожная сыпь, зуд, тошнота, рвота, кашель и бронхоспазм (см. раздел 4 для полного перечня реакций, связанных с инфузией). В некоторых случаях реакция, связанная с инфузией, может быть очень тяжёлой. Если у вас возникла такая реакция, немедленно обратитесь к врачу. Вам может потребоваться предварительное назначение лекарственных средств для профилактики аллергической реакции (например, антигистаминных и/или кортикостероидов) или снижения температуры (жаропонижающих).
В ходе исследований врачи использовали препараты, подавляющие иммунную систему, с целью уменьшения выработки антител. Поскольку у вас болезнь Помпе, существует риск развития тяжёлой инфекции дыхательных путей или лёгких. Применение препаратов, подавляющих иммунную систему, может дополнительно повысить этот риск.
Если вы заметите тяжёлые язвенные поражения кожи, сообщите об этом врачу. При появлении отёка нижних конечностей или генерализованного отёка сообщите об этом врачу. Врач должен рассмотреть вопрос о прекращении введения Миозима и начать соответствующее медицинское лечение. Врач должен оценить соотношение риска и пользы повторного введения Миозима.
Взаимодействие с другими лекарственными средствами и Миозимом
Сообщите врачу или фармацевту, если вы принимаете, недавно принимали или можете принимать какие-либо другие лекарства.
Беременность, грудное вскармливание и фертильность
Опыт применения Миозима у беременных женщин ограничен. Миозим не следует применять во время беременности, за исключением случаев, когда это явно необходимо. Сообщите врачу, если вы кормите грудью. Ограниченные данные свидетельствуют о том, что Миозим в очень незначительных количествах проникает в грудное молоко. Не ожидается негативного влияния на новорождённых, находящихся на грудном вскармливании. Таким образом, грудное вскармливание во время лечения возможно. Однако вы можете обсудить с врачом временное прекращение грудного вскармливания в качестве меры предосторожности в течение первых 24 часов после каждой дозы Миозима. Если вы беременны, подозреваете беременность, планируете её или кормите грудью, проконсультируйтесь с врачом или фармацевтом перед применением этого лекарственного средства.
Вождение транспортных средств и использование механизмов
Не управляйте транспортными средствами и не пользуйтесь инструментами или механизмами сразу после инфузии Миозима, поскольку могут возникнуть головокружение, сонливость, тремор и/или низкое артериальное давление.
Миозим содержит натрий
Этот препарат содержит менее 1 ммоль натрия (23 мг) на флакон, то есть практически «без натрия».

3. Как применять Миозим

Введение Миозима должно проводиться исключительно под наблюдением врача,
который обладает опытом в лечении болезни Помпе.
Доза препарата устанавливается в зависимости от массы тела. Рекомендуемая доза Миозима составляет 20 мг/кг
массы тела, вводится один раз каждые 2 недели.
Введение в домашних условиях
Врач может решить, что Вы можете получать инфузию Миозима в домашних условиях, если это безопасно
и целесообразно. Если во время инфузии Миозима у Вас появятся побочные эффекты, медицинский персонал,
осуществляющий инфузию, может остановить введение и начать соответствующее лечение.
Применение у детей и подростков
Рекомендуемая доза Миозима у детей и подростков такая же, как у взрослых.
Инструкции по правильному применению
Миозим вводится посредством капельницы, подключённой к вене (внутривенная инфузия). Препарат представляет собой
порошок, который перед применением необходимо смешать со стерильной водой.
Если Вы применили больше Миозима, чем нужно
Если Вам ввели Миозим в дозе или со скоростью инфузии, превышающей рекомендованную, у Вас могут возникнуть
реакции, связанные с инфузией. Эти реакции могут включать следующие симптомы:

синюшность кожи и губ из-за недостатка кислорода в тканях организма, учащение сердцебиения, ощущение сердцебиения
затруднённое дыхание, кашель
головокружение, головная боль, нарушение вкусовых ощущений
повышение артериального давления, приливы жара
отёк языка, рвота, диарея, тошнота
боль в груди, дискомфорт в груди, ощущение сдавления в горле, лихорадка, озноб, чувство холода, покраснение в месте инфузии
боль в мышцах
покраснение кожи

Если у Вас возникла подобная реакция, немедленно сообщите об этом врачу (см. раздел 2). Скорость инфузии будет
уменьшена или инфузия будет прекращена, и, в зависимости от ситуации, Вам может быть назначено корригирующее лечение.
Если Вы забыли применить Миозим
Если была пропущена инфузия, обратитесь к врачу.
Если у Вас возникнут какие-либо вопросы по поводу применения этого лекарственного средства, обратитесь к врачу,
фармацевту или медсестре.

4. Возможные побочные эффекты

Как и все лекарственные препараты, этот препарат может вызывать побочные эффекты, хотя
они не проявляются у всех пациентов.
У пациентов побочные эффекты возникали в основном во время введения или вскоре после
введения препарата («реакции, связанные с инфузией»). Некоторые из побочных эффектов,
связанных с инфузией, были тяжелыми или потенциально смертельными. У некоторых пациентов
наблюдались опасные для жизни реакции, включая тяжелые системные аллергические реакции
и анафилактический шок. Симптомы таких реакций включают снижение артериального давления,
очень высокую частоту сердечных сокращений, затруднённое дыхание, рвоту, отёк лица, губ или
языка, крапивницу или кожную сыпь. У некоторых пациентов побочные эффекты, связанные с
инфузией, проявлялись в виде симптомов, напоминающих грипп, которые сохранялись в течение
нескольких дней после окончания инфузии.
Если вы заметили появление любого из таких побочных эффектов, немедленно обратитесь к
врачу. Возможно, вам потребуется прием лекарственных препаратов до начала лечения для
профилактики аллергической реакции (например, антигистаминных средств и/или кортикостероидов)
или снижения температуры (жаропонижающих).

Очень часто: может встречаться у более чем 1 человека из 10

Крапивница
Сыпь
Учащение сердцебиения
Приливы (в области лица)
Лихорадка или повышение температуры тела
Кашель
Учащённое дыхание
Рвота
Снижение уровня кислорода в крови

Часто: может встречаться до 1 человека из 10

Бледность
Повышение артериального давления / гипертензия
Синюшность кожи
Озноб
Возбуждение
Дрожь
Головная боль
Покалывание
Боль или местная реакция в месте инфузии
Головокружение
Раздражительность
Зуд
Позывы к рвоте
Отёк лица, отёк глотки или тяжёлый отёк, сочетающий отёк лица, глотки и языка вследствие тяжёлой аллергической реакции
Отёк рук и ног
Тошнота
Дискомфорт в груди
Ощущение сдавления в горле
Диарея
Усталость
Боль в мышцах
Мышечные спазмы
Тяжёлые язвенные поражения кожи
Покраснение кожи

Частота неизвестна: (частота не может быть определена на основании имеющихся данных)

Отёк области вокруг глаз
Астма
Аномальные шумы при дыхании, включая свистящее дыхание
Затруднённое дыхание (включая одышку)
Холодные конечности (руки, ноги)
Гипотензия (сниженное или низкое артериальное давление)
Сужение кровеносных сосудов, приводящее к уменьшению кровотока
Внезапное сужение бронхов, приводящее к уменьшению прохождения воздуха (бронхоспазм)
Ощущение жара
Ощущение холода
Общее недомогание (астения)
Ощущение слабости
Сонливость
Обморок
Ощущение жжения
Повышенное потоотделение
Слезотечение
Пятна на коже
Беспокойство
Свистящее дыхание
Раздражение горла
Недостаток кислорода в тканях организма
Снижение частоты сердечных сокращений
Остановка сердца
Сильное сердцебиение, которое может быть быстрым или нерегулярным (сердцебиение)
Боль в груди (не связанная с сердцем)
Воспаление оболочки, покрывающей глаза или веки
Боль в животе
Расстройство пищеварения
Затруднение глотания
Боль в суставах
Временная остановка или внезапное прекращение дыхания
Протеинурия
Нефротический синдром: отёк нижних конечностей, генерализованный отёк и протеинурия
Отёк и утолщение кожи в месте инфузии при выходе препарата из сосудов
Покраснение ладоней
Преходящее изменение цвета кожи
Покраснение в месте инфузии
Крапивница (сыпь) в месте инфузии
Зуд в месте инфузии
Пузырьки

Сообщение о побочных эффектах
Если у вас возникли какие-либо побочные эффекты, включая те, которые не указаны в данной инструкции, сообщите об этом врачу, фармацевту или медсестре. Вы также можете сообщить о побочных эффектах напрямую через национальную систему регистрации, указанную в приложении V.
Сообщая о побочных эффектах, вы помогаете предоставить больше информации о безопасности данного лекарственного препарата.

5. Условия хранения Миозима

Хранить этот лекарственный препарат в недоступном для детей месте.
Не используйте этот лекарственный препарат после истечения срока годности, указанного на этикетке после «Scad.». Срок годности относится к последнему дню указанного месяца.
Хранить в холодильнике (2 ºC – 8 ºC).
После разведения рекомендуется использовать препарат немедленно. Однако доказана его химическая и физическая стабильность в течение 24 часов при температуре 2 ºC – 8 ºC, если препарат защищён от света.
Не выбрасывайте лекарственные препараты в канализацию или бытовые отходы. Проконсультируйтесь с фармацевтом о том, как утилизировать лекарства, которые вы больше не используете. Это поможет защитить окружающую среду.

6. Содержимое упаковки и другая информация

Что содержит Миозим

Действующее вещество — алглюкозидаза альфа. Один флакон содержит 50 мг алглюкозидазы альфа. После восстановления раствор содержит 5 мг алглюкозидазы альфа на мл, а после разведения концентрация варьируется от 0,5 мг до 4 мг/мл.
Вспомогательные вещества:
маннитол (Е421)
дигидрофосфат натрия моногидрат (Е339)
фосфат динатрия гептагидрат (Е339)
полисорбат 80 (Е433)

Описание внешнего вида Миозим и содержимое упаковки
Миозим — порошок для приготовления концентрата для раствора для инфузий во флаконе (50 мг/флакон).
Каждая упаковка содержит 1, 10 или 25 флаконов. Возможно, не все упаковки представлены на рынке.
Порошок белого или почти белого цвета. После восстановления раствор прозрачный, от бесцветного до бледно-желтого, может содержать частицы. Восстановленный раствор должен быть дополнительно разведен.
Держатель регистрационного удостоверения и производитель
Держатель регистрационного удостоверения
Sanofi B.V.
Paasheuvelweg 25
1105 BP Амстердам
Нидерланды
Производитель
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ирландия
Для получения дополнительной информации об этом лекарственном препарате обращайтесь к местному представителю держателя регистрационного удостоверения:
Бельгия/Бельгия/Бельгия Венгрия
Люксембург/Люксембург SANOFI-AVENTIS Zrt.
Sanofi Belgium Тел.: +36 1 505 0050
Тел./Тел.: + 32 2 710 54 00
Болгария Мальта
Swixx Biopharma EOOD Sanofi S.r.l.
Тел.: +359 (0)2 4942 480 Тел.: +39 02 39394275
Чешская Республика Нидерланды
Sanofi s.r.o. Sanofi B.V.
Тел.: +420 233086 111 Тел.: +31 20 245 4000
Дания Норвегия
Sanofi A/S sanofi-aventis Norge AS
Тел.: +45 45 16 70 00 Тел.: + 47 67 10 71 00
Германия Австрия
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH sanofi-aventis GmbH
Тел.: 0800 04 36 996 Тел.: + 43 1 80 185 – 0
Тел. из-за границы: +49 69 305 70 13
Эстония Польша
Swixx Biopharma OÜ Sanofi Sp. z o.o.
Тел.: +372 640 10 30 Тел.: +48 22 280 00 00
Греция Португалия
Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.
Тел.: +30 210 900 1600 Тел.: +351 21 35 89 400
Испания Румыния
sanofi-aventis, S.A. Sanofi Romania SRL
Тел.: +34 93 485 94 00 Тел.: +40 (0) 21 317 31 36
Франция Словения
Sanofi Winthrop Industrie Swixx Biopharma d.o.o.
Тел.: 0 800 222 555 Тел.: +386 1 235 51 00
Звонок из-за границы: +33 1 57 63 23 23
Хорватия Словакия
Swixx Biopharma d.o.o. Swixx Biopharma s.r.o.
Тел.: +385 1 2078 500 Тел.: +421 2 208 33 600
Ирландия Финляндия/Финляндия
Sanofi-aventis Iralenad Ltd. T/A SANOFI Sanofi Oy
Тел.: +353(0)1 4035600 Пух/Тел.: + 358 201 200 300
Исландия Швеция
Vistor hf. Sanofi AB
Сими: +354 535 7000 Тел.: +46 (0)8 634 50 00
Италия Соединённое Королевство (Северная Ирландия)
Sanofi S.r.l. sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Тел.: 800536389 Тел.: +44 (0) 800 035 2525
Латвия
Swixx Biopharma SIA
Тел.: +371 6 616 47 50
Кипр
C.A. Papaellinas Ltd.
Тел.: +357 22 741741
Литва
Swixx Biopharma UAB
Тел.: +370 5 236 91 40
Более подробная информация об этом лекарственном препарате доступна на веб-сайте Европейского агентства по лекарственным средствам: http://www.ema.europa.eu. Кроме того, приведены ссылки на другие веб-сайты, посвящённые редким заболеваниям и соответствующим терапевтическим методам лечения.
------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>
Следующая информация предназначена исключительно для медицинских работников:
Инструкции по применению — восстановление, разведение и введение
Миозим должен быть восстановлен водой для инъекций, затем разведен раствором для инъекций с концентрацией 9 мг/мл (0,9 %) хлорида натрия и введен внутривенно капельно. Восстановление и разведение должны проводиться с соблюдением правил надлежащей практики, особенно в отношении асептики.
Из-за белковой природы препарата в восстановленном растворе и в конечных инфузионных мешках могут образовываться частицы. Поэтому при введении необходимо использовать низкосвязывающий белок инфузионный фильтр с размером пор 0,2 мкм. Доказано, что использование инфузионного фильтра с размером пор 0,2 мкм удаляет видимые частицы и не приводит к заметной потере белка или активности.
Определите количество флаконов, которые необходимо восстановить, исходя из режима дозирования для конкретного пациента (мг/кг), затем выньте необходимое количество флаконов из холодильника, чтобы они достигли комнатной температуры (примерно за 30 минут). Каждый флакон Миозим предназначен только для однократного использования.
Соблюдайте асептическую технику
Восстановление

Восстановите каждый флакон Миозим 50 мг, добавив 10,3 мл воды для инъекций, используя шприц с иглой диаметром менее 20 калибра. Добавляйте воду для инъекций медленно, по каплям, по стенке флакона, а не непосредственно на лиофилизированный порошок. Затем аккуратно наклоните и поверните каждый флакон, не переворачивая его, не встряхивая и не вращая быстро. Объем восстановленного раствора составляет 10,5 мл, содержащих 5 мг фермента/мл, представляет собой прозрачный раствор от бесцветного до бледно-желтого цвета, который может содержать частицы в виде тонких белых нитей или прозрачных волокон. Немедленно осмотрите восстановленные флаконы на наличие частиц и изменения цвета. Если при осмотре обнаружены посторонние частицы, отличные от описанных выше, или изменение цвета раствора, препарат использовать нельзя. рН восстановленного раствора составляет примерно 6,2.
После восстановления рекомендуется как можно скорее провести разведение (см. ниже).

Разведение

Если препарат восстановлен в соответствии с описанной выше процедурой, восстановленный раствор во флаконе будет содержать 5 мг алглюкозидазы альфа на каждый мл. Восстановленный объем позволяет точно отобрать 10,0 мл (что соответствует 50 мг) из каждого флакона. Затем дополнительно разведите следующим образом: медленно отберите восстановленный раствор из каждого флакона до получения объема, соответствующего дозе для пациента, используя шприц с иглой диаметром менее 20 калибра. Рекомендуемая конечная концентрация алглюкозидазы в инфузионных мешках составляет от 0,5 мг/мл до 4 мг/мл. Удалите воздух из мешков, а также удалите объем, эквивалентный раствору для инъекций с концентрацией 9 мг/мл (0,9 %) хлорида натрия, и замените его восстановленным Миозимом. Медленно введите восстановленный Миозим непосредственно в раствор для инъекций с концентрацией 9 мг/мл (0,9 %) хлорида натрия. Переверните и аккуратно помассируйте инфузионный мешок для смешивания разбавленного раствора. Не взбалтывайте и не сильно встряхивайте инфузионный мешок.
Введите конечный раствор для инфузий как можно скорее.
Неиспользованный препарат и отходы, образовавшиеся при использовании этого лекарственного средства, должны утилизироваться в соответствии с местными законодательными требованиями.

Введение
Рекомендуется начинать введение разбавленного раствора в течение трех часов. Общее время от момента восстановления до окончания инфузии не должно превышать 24 часов.
Рекомендуемая дозировка Миозим — 20 мг/кг массы тела, вводимая один раз в 2 недели в виде внутривенной инфузии.
Инфузии следует вводить постепенно. Рекомендуется начальная скорость инфузии 1 мг/кг/час с постепенным увеличением на 2 мг/кг/час каждые 30 минут при отсутствии реакций, связанных с инфузией, до достижения максимальной скорости 7 мг/кг/час.