Лівмарлі

Інструкція: інформація для користувача

Лівмарлі 9,5 мг/мл оральний розчин

мараліксібат
Лікарський засіб, що підлягає додатковому моніторингу. Це дозволить швидко виявляти
нову інформацію щодо безпеки. Ви можете допомогти, повідомляючи про будь-які побічні ефекти,
які виникають під час застосування цього лікарського засобу. Див. кінець розділу 4, щоб дізнатися,
як повідомляти про побічні ефекти.
Уважно прочитайте цей листівок перед тим, як ви або ваша дитина почнете приймати цей лікарський засіб,
оскільки він містить важливу для вас інформацію.

• Зберігайте цей листівок. Можливо, знадобиться прочитати його ще раз.
• Якщо у вас виникнуть будь-які запитання, зверніться до лікаря, фармацевта або медсестри.
• Цей лікарський засіб призначено виключно вам або вашій дитині. Не передавайте його іншим людям, навіть якщо симптоми їхнього захворювання такі самі, як ваші, оскільки це може бути небезпечно.
• Якщо виникне будь-який побічний ефект, включаючи ті, що не зазначені в цьому листівку, зверніться до лікаря, фармацевта або медсестри. Див. розділ 4.

Зміст цього листівка

1. Що таке Лівмарлі та для чого його застосовують
2. Що ви повинні знати, перш ніж ви або ваша дитина почнете приймати Лівмарлі
3. Як приймати Лівмарлі
4. Можливі побічні ефекти
5. Як зберігати Лівмарлі
6. Вміст упаковки та інша інформація

1. Що таке Лівмарлі та для чого його застосовують

Що таке Лівмарлі
Лівмарлі містить діючу речовину мараліксібат (у вигляді хлориду), яка допомагає виводити з організму певні речовини,
що називаються жовчними кислотами.
Жовчні кислоти містяться в травному соку, який називається жовч, і виробляється в печінці.
Жовчні кислоти проходять з печінки в кишечник, щоб допомогти перетравлювати їжу. Після того, як вони сприяють
травленню, вони знову повертаються до печінки.
Для чого застосовують Лівмарлі
Лівмарлі застосовують для лікування холестатичного свербіння у пацієнтів віком від 2 місяців і старше з
синдромом Алагілля (ALGS). Лівмарлі також застосовують для лікування сімейної прогресуючої внутрішньопечінкової холестазії (PFIC) у пацієнтів віком від 3 місяців і старше.
ALGS та PFIC — це рідкісні спадкові захворювання, які можуть призводити до накопичення жовчних кислот у печінці, що називається холестазом. Холестаз може погіршуватися з часом і призводити до сильного свербіння, відкладення жиру під шкірою (ксантоми), поганого зростання та відчуття втому.
Як діє Лівмарлі (мараліксібат)
Мараліксібат діє шляхом зменшення накопичення жовчних кислот у печінці. Цього досягають шляхом блокування повернення жовчних кислот до печінки після того, як вони виконали свою функцію в кишечнику. Це дозволяє жовчним кислотам виводитися з організму разом із каловими масами.

2. Що Ви повинні знати, перш ніж Ви або Ваша дитина почнете приймати Лівмарлі

Не застосовуйте Лівмарлі

• якщо Ви або дитина маєте алергію на мараліксібат або будь-який інший компонент цього лікарського засобу (перелічені в розділі 6);
• якщо Ви або дитина маєте тяжке ураження нирок і/або печінки.

Застереження та обережність
Якщо діарея погіршується під час прийому Лівмарлі, зверніться до лікаря. Якщо у Вас розвинулась діарея, питайте багато рідини, щоб уникнути дегідратації.
Під час прийому Лівмарлі може спостерігатися підвищення рівня печінкових ферментів у тестах функції печінки. Перш ніж Ви почнете приймати Лівмарлі, лікар проведе аналізи функції Вашої печінки, щоб перевірити її належну роботу. Лікар регулярно проводитиме перевірки для контролю функції Вашої печінки.
Перед початком та під час лікування Лівмарлі лікар може проводити аналізи крові для перевірки МІЧ (міжнародного нормалізованого відношення — лабораторний тест для оцінки ризику кровотечі) та рівнів деяких вітамінів, що зберігаються в жировій тканині (вітаміни A, D, E та K). Якщо рівень Ваших вітамінів низький, лікар може порадити Вам приймати вітамінні добавки.
Деякі захворювання, ліки та хірургічні втручання можуть впливати на швидкість проходження їжі через кишечник і також можуть впливати на те, як жовчові кислоти циркулюють між печінкою та кишечником. Це може вплинути на дію мараліксібату. Переконайтеся, що лікар знає, чи були у Вас захворювання, чи приймаєте Ви ліки або чи проводилися Вам хірургічні втручання.
Прийом Лівмарлі разом із ліками, що містять алкоголь, може спричинити небажані побічні ефекти у дітей молодше 5 років або у дітей із зниженою функцією печінки і/або нирок. Якщо Ви або дитина маєте знижену функцію печінки і/або нирок або якщо дитині менше 5 років, проконсультуйтесь із лікарем або фармацевтом перед застосуванням цього лікарського засобу, особливо якщо Ви або дитина приймаєте інші ліки або харчові добавки, що містять пропіленгліколь або алкоголь.

Діти
Лівмарлі не рекомендовано дітям із синдромом Алагіля віком молодше 2 місяців або дітям із ПФХЗ (прогресивною сімейною внутрішньопечінковою холестазією) віком молодше 3 місяців, оскільки ще невідомо, чи є цей засіб безпечним і ефективним у цій віковій групі.

Інші ліки та Лівмарлі
Повідомте лікареві або фармацевту, якщо Ви приймаєте, нещодавно приймали або можете приймати інші ліки. Це стосується також ліків, які можна придбати без рецепта, та рослинних препаратів.
Повідомте лікареві, якщо Ви приймаєте будь-який із наступних ліків:

• флувастатин, розувастатин або симвастатин (ліки, що використовуються для лікування підвищеного рівня холестерину в крові);
• мідазолам (ліки, що використовуються для седації або викликання сну);
• урсодезоксихолеву кислоту (ліки, що використовуються для лікування захворювань печінки).

Вагітність та годування груддю
Якщо Ви вагітні, підозрюєте вагітність або плануєте завагітніти, або якщо Ви годуєте груддю, проконсультуйтесь із лікарем або фармацевтом перед прийомом цього лікарського засобу. Якщо Ви вагітні, краще уникати застосування Лівмарлі.
Лівмарлі не потрапляє в кров і, відповідно, не повинен потрапляти в грудне молоко. Однак у будь-якому разі слід дотримуватися порад лікаря.

Керування транспортними засобами та робота з механізмами
Лівмарлі не впливає або дуже незначно впливає на здатність керувати транспортними засобами та працювати з механізмами.

Лівмарлі містить пропіленгліколь та натрій
Цей лікарський засіб містить 364,5 мг пропіленгліколю на 1 мл. При застосуванні рекомендованої дози для АЛГС експозиція пропіленгліколю становить до 17 мг/кг/добу. При застосуванні рекомендованої дози для ПФХЗ експозиція пропіленгліколю становить до 50 мг/кг/добу.
Якщо дитині менше 5 років, проконсультуйтесь із лікарем або фармацевтом перед застосуванням цього лікарського засобу, особливо якщо дитина приймає інші ліки, що містять пропіленгліколь або алкоголь. Якщо Ви вагітні або годуєте груддю, або якщо Ви маєте захворювання печінки чи нирок, не застосовуйте цей лікарський засіб, якщо інше не рекомендовано лікарем. Лікар може проводити додаткові перевірки під час лікування.
Цей лікарський засіб містить менше 1 ммоль (23 мг) натрію на дозу, тобто фактично «без натрію».

3. Як застосовувати Лівмарлі

Застосовуйте цей лікарський засіб суворо дотримуючись інструкцій лікаря або фармацевта. Якщо у вас виникли сумніви, зверніться до лікаря або фармацевта.
Яка доза потрібна

• Доза Лівмарлі, яку ви отримаєте, залежить від вашої маси тіла. Лікар розрахує відповідну дозу, повідомить вам, скільки лікарського засобу потрібно приймати, і який розмір пероральної шприц-трубки використовувати. Лікар також занотує цю та іншу важливу інформацію (наприклад, вашу масу тіла) у спеціальному пацієнтському зошиті. Завжди бери зошит із собою, коли йдете до лікаря. Не розраховуйте дозу самостійно і приймайте лише ту дозу, яку розрахував для вас лікар. Дози мараліксібату, призначувані пацієнтам із СГЛ і ПХХ, відрізняються. Лікар переконається, що вибрана правильна доза залежно від вашого захворювання та маси тіла.
• Для СГЛ: рекомендована доза становить 380 мікрограмів мараліксібату на кілограм маси тіла один раз на добу.
  o Початкова доза — 190 мікрограмів на кілограм маси тіла один раз на добу.
  o Через тиждень цю дозу буде підвищено до 380 мікрограмів на кілограм маси тіла один раз на добу. Лікар повідомить вам, коли можна збільшити дозу. Він також пояснить, скільки ліків потрібно приймати та який розмір шприц-трубки використовувати для більшої дози.
• Для ПХХ: початкова доза — 285 мікрограмів на кілограм маси тіла один раз на добу вранці.
  o Цю дозу можна підвищити до 285 мікрограмів на кілограм маси тіла двічі на добу, а потім до 570 мікрограмів на кілограм маси тіла двічі на добу, якщо вона добре переноситься.
  o Пацієнтам молодше 5 років та пацієнтам із помірним ураженням печінки або нирок не слід застосовувати дози, що перевищують 285 мікрограмів на кілограм маси тіла двічі на добу. Лікар повідомить вам, чи стосується ця обмежувальна доза вас або дитину.

Як застосовувати цей лікарський засіб
Лівмарлі можна приймати під час їди або натще за 30 хвилин до прийому їжі.
Приймайте або вводьте дозу перорально, використовуючи шприц-трубку для перорального застосування; після цього проковтніть (див. малюнок М).
Не змішуйте пероральний розчин із їжею або напоями.
Скористайтеся наведеною нижче таблицею, щоб переконатися, що ви використовуєте шприц-трубку правильного розміру для призначеної вам дози.

Переконайтеся, що точно вимірюєте об’єм, щоб уникнути передозування.
Як приймати дозу лікарського засобу
Крок 1: набір дози
1.1 Щоб відкрити пляшечку, зніміть дитячий замок, міцно натиснувши вниз і повернувши ліворуч (проти годинникової стрілки) (див. малюнок А). Не викидайте дитячий замок, оскільки вам потрібно буде знову навернути його після набору необхідної дози.

Малюнок А
1.2 Переконайтеся, що використовуєте пероральну шприц-дозатор правильного розміру для дози, яку вам призначив лікар (див. попередню таблицю). Лікар повідомить вам, який розмір шприц-дозатора слід використовувати.

• Якщо ви використовуєте новий шприц-дозатор, вийміть його з упаковки (див. малюнок Б). Викиньте упаковку у побутові відходи.
• Якщо ви повторно використовуєте шприц-дозатор, який вже використовувався раніше, переконайтеся, що він чистий і сухий (див. крок 2.4 для інструкцій щодо очищення).

Малюнок Б

• Якщо на шприц-дозаторі є ковпачок, зніміть його і викиньте у побутові відходи (див. малюнок В).

Малюнок В
Шприц-дозатор має риски дозування на корпусі. На одному кінці шприц-дозатора є наконечник, який вставляється в пляшечку з лікарським засобом. На іншому кінці шприц-дозатора є фланець і поршень, які використовуються для витиснення лікарського засобу зі шприц-дозатора під час прийому (див. малюнок Г).

Малюнок Г
1.3 Натисніть поршень до самого кінця, щоб видалити повітря зі шприц-дозатора (див. малюнок Д).

Малюнок Д
1.4 Переконайтеся, що знімали замок з пляшечки, і вставте кінець шприц-дозатора в пляшечку, тримаючи її вертикально. Наконечник шприц-дозатора повинен щільно входити в отвір пляшечки (див. малюнок Е).

Малюнок Е
1.5 Тримаючи шприц-дозатор вставленим, переверніть пляшечку догори дном (див. малюнок Ж).

Малюнок Ж
1.6 Щоб набрати дозу з пляшечки, повільно потягніть поршень назад, доки він не вирівняється з рискою на корпусі шприц-дозатора, що відповідає призначеній дозі (див. малюнок З). Існує два типи поршнів, які можуть бути в комплекті зі шприц-дозатором: поршень із плоским кінцем або поршень із гострим кінцем (див. малюнок І, крок 1.6). Щоб дізнатися, як правильно вирівняти поршень з призначеною дозою, див. малюнок І. У разі поршня з плоским кінцем, плоский кінець поршня повинен бути вирівняний з рискою на корпусі шприц-дозатора, що відповідає призначеній дозі (малюнок І.а). У разі прозорого поршня з гострим кінцем переконайтеся, що плоска і широка частина під кінцем вирівняна з правильною рискою (малюнок І.б).

Малюнок З Малюнок І.а. Малюнок І.б.
1.7 Перевірте наявність бульбашок повітря у шприц-дозаторі. Якщо ви бачите бульбашки повітря:

• Натисніть поршень, щоб витиснути бульбашки повітря назад у пляшечку (див. малюнок К).
• Потім знову наберіть призначену дозу, дотримуючись інструкцій у кроці 1.6.

Малюнок К.а. Малюнок К.б.
Перевірка наявності бульбашок повітря Натисніть поршень у шприц-дозаторі, щоб видалити бульбашки повітря
1.8 Після того, як ви набрали правильну дозу без бульбашок повітря, залиште шприц-дозатор вставленим у пляшечку і переверніть пляшечку, повернувши правий бік догори (див. малюнок Л).

Малюнок Л
1.9 Обережно вийміть шприц-дозатор з пляшечки (див. малюнок М), міцно тримаючи пляшечку однією рукою і тримаючи шприц-дозатор за корпус іншою рукою.

• Не натискайте поршень шприц-дозатора під час цього кроку.

Малюнок М
Крок 2: прийом дози
Примітка: ви або дитина повинні перебувати у вертикальному положенні під час прийому дози і залишатися в такому положенні кілька хвилин після прийому.
2.1 Розташуйте кінець шприц-дозатора біля внутрішньої сторони щоки (див. малюнок Н).
Повільно натисніть поршень до кінця, щоб розчин потрапив у ротову порожнину (див. малюнок О).

Малюнок Н Малюнок О
2.2 Переконайтеся, що ви або дитина проковтнули дозу. Якщо ви не впевнені, що вся доза була проковтнута, не приймайте ще одну дозу. Зачекайте до наступного запланованого прийому.
2.3 Щоб закрити пляшечку, наверніть дитячий замок на пляшечку, повертаючи праворуч (за годинниковою стрілкою) (див. малюнок П).

Малюнок П
2.4 Вийміть поршень з корпусу шприц-дозатора (див. малюнок Р) і промийте його водою після кожного використання. Дайте поршню висохнути на повітрі перед повторним використанням.

Малюнок Р

• Шприц-дозатори для перорального застосування можна промивати водою, залишати сушитися на повітрі та повторно використовувати протягом 130 днів.

Якщо ви прийняли більше Лівмарлі, ніж слід
Якщо ви прийняли більше Лівмарлі, ніж слід, повідомте лікаря.
Якщо ви забули прийняти Лівмарлі

• Якщо ви пропустили дозу, прийміть наступну дозу в звичайний час.

Якщо ви припините лікування Лівмарлі
Не припиняйте лікування Лівмарлі без попередньої консультації з лікарем.

4. Можливі побічні ефекти

Як і всі лікарські засоби, цей препарат може викликати побічні ефекти, хоча не у всіх людей вони виникають. При застосуванні цього лікарського засобу можуть виникати такі побічні ефекти.
Дуже поширено (може спостерігатися у більш ніж 1 з 10 осіб)

• діарея
• біль у животі (абдомінальний біль) (ALGS)

Поширено (може спостерігатися у до 1 з 10 осіб)

• біль у животі (абдомінальний біль) (PFIC)
• підвищені печінкові ферменти (ALT, AST)

Ці побічні ефекти зазвичай є легкими або помірними і можуть покращитися під час продовження лікування препаратом Лівмарлі.
Якщо у Вас виникли будь-які інші побічні ефекти, зверніться до лікаря.
Повідомлення про побічні ефекти
Якщо у Вас виникли побічні ефекти, включаючи ті, що не зазначені в цій інструкції, зверніться до лікаря, фармацевта або медсестри. Ви також можете повідомити про побічні ефекти безпосередньо через національну систему повідомлення, зазначену в додатку V. Повідомляючи про побічні ефекти, Ви можете допомогти забезпечити більше інформації щодо безпеки цього лікарського засобу.

5. Як зберігати Лівмарлі

Зберігайте цей лікарський засіб у недоступному для дітей місці.
Цей лікарський засіб не потребує особливих умов зберігання за температурою. Зберігайте у
оригінальній упаковці, щоб захистити лікарський засіб від світла.
Не використовуйте цей лікарський засіб після дати, зазначеної на коробці та флаконі після
«Scad.». Дата закінчення терміну придатності відноситься до останнього дня цього місяця.
Після відкриття флакона зберігайте його при температурі нижчій за 30 °C та використовуйте лікарський засіб протягом 130 днів з моменту відкриття. Після 130 днів флакон повинен бути утилізований, навіть якщо він ще не порожній. Зазначте дату відкриття на флаконі Лівмарлі.
Не викидайте жодні лікарські засоби у каналізацію чи побутові відходи. Запитайте у фармацевта, як утилізувати лікарські засоби, які ви більше не використовуєте. Це допоможе захистити навколишнє середовище.

6. Вміст упаковки та інша інформація

Що містить Лівмарлі

• Діючою речовиною є мараліксібат (у вигляді хлориду).
• Кожен мл розчину містить хлорид мараліксібату, еквівалентний 9,5 мг мараліксібату.
• Інші компоненти: пропіленгліколь (Е1520) (див. розділ 2 «Лівмарлі містить пропіленгліколь та натрій»), едетат натрію (див. розділ 2 «Лівмарлі містить пропіленгліколь та натрій»), сукралозу, ароматизатор винограду, очищену воду.

Опис зовнішнього вигляду Лівмарлі та вміст упаковки
Лівмарлі — це прозора, безбарвна або слабко жовта оральна розчин. Випускається в коричневому
пластиковому флаконі об’ємом 30 мл з попередньо встановленим адаптером та кришкою з захистом від дітей.
У комплекті постачаються оральні шприци трьох різних розмірів (0,5 мл, 1 мл та 3 мл), сумісні з попередньо встановленим адаптером та повторно використовуваною кришкою флакона.
Щоб забезпечити правильну дозу Лівмарлі, перегляньте таблицю у розділі 3 («Як застосовувати Лівмарлі»), щоб вибрати відповідний розмір орального шприца.
Упаковка
1 флакон 30 мл та 3 оральних шприци (0,5 мл, 1 мл та 3 мл).
Власник дозволу на введення в обіг
Mirum Pharmaceuticals International B.V.
Kingsfordweg 151
1043 GR Амстердам,
Нідерланди
Виробник
Millmount Healthcare Limited
Block 7 City North Business Campus
Stamullen, Co. Meath, K32 YD60
Ірландія
На цей лікарський засіб отримано дозвіл у «особливих обставинах». Це означає, що через рідкісність захворювання неможливо було отримати повну інформацію щодо цього лікарського засобу.
Інші джерела інформації
Детальніша інформація про цей лікарський засіб доступна на вебсайті Європейського агентства з лікарських засобів: http://www.ema.europa.eu/ . Також наведено посилання на інші вебсайти, присвячені рідкісним захворюванням та їх лікуванню.