Livmarli

Folleto informativo: información para el usuario

Livmarli 9,5 mg/mL solución oral

maralixibat
Medicamento sujeto a seguimiento adicional. Esto permitirá la detección rápida de
nueva información sobre la seguridad. Usted puede contribuir informando cualquier
efecto adverso que observe durante el tratamiento con este medicamento. Véase el final
del apartado 4 para obtener información sobre cómo notificar los efectos adversos.
Lea atentamente este folleto antes de que usted o su hijo tomen este medicamento
porque contiene información importante para usted.

• Guarde este folleto. Puede ser necesario que lo lea nuevamente.
• Si tiene alguna duda, consulte a su médico, farmacéutico o enfermero.
• Este medicamento se le ha recetado exclusivamente a usted o a su hijo. No se lo dé a otras personas, aunque los síntomas de su enfermedad sean idénticos, ya que podría ser peligroso.
• Si se produce algún efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este folleto, consulte a su médico, farmacéutico o enfermero. Véase el apartado 4.

Contenido de este folleto

1. Qué es Livmarli y para qué se utiliza
2. Qué debe saber antes de que usted o su hijo tomen Livmarli
3. Cómo tomar Livmarli
4. Posibles efectos adversos
5. Cómo conservar Livmarli
6. Contenido del envase y demás información

1. ¿Qué es Livmarli y para qué se utiliza?

¿Qué es Livmarli?
Livmarli contiene el principio activo maralixibat (como cloruro), que ayuda a eliminar del organismo ciertas sustancias denominadas ácidos biliares.
Los ácidos biliares se encuentran en el líquido digestivo llamado bilis, que es producido por el hígado. Los ácidos biliares pasan del hígado al intestino para ayudar a digerir los alimentos. Tras contribuir a la digestión, regresan nuevamente al hígado.

¿Para qué se utiliza Livmarli?
Livmarli se utiliza para tratar el prurito colestásico en pacientes de 2 meses de edad o mayores con síndrome de Alagille (ALGS). Livmarli también se utiliza para tratar la colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) en pacientes de 3 meses de edad o mayores.
La ALGS y la PFIC son enfermedades genéticas raras que pueden provocar una acumulación de ácidos biliares en el hígado, lo que se denomina colestasis. La colestasis puede empeorar con el tiempo y puede causar prurito intenso, depósitos de grasa bajo la piel (xantomas), crecimiento deficiente y sensación de fatiga.

¿Cómo funciona Livmarli (maralixibat)?
El maralixibat actúa reduciendo la acumulación de ácidos biliares en el hígado. Este efecto se consigue bloqueando el retorno de los ácidos biliares al hígado una vez que han cumplido su función en el intestino. Esto permite que los ácidos biliares sean eliminados del organismo a través de las heces.

2. Qué debe saber antes de que usted o su hijo tomen Livmarli

No use Livmarli

• si usted o su hijo son alérgicos a maralixibat o a cualquiera de los demás componentes de este medicamento (indicados en la sección 6).
• si usted o su hijo tienen una alteración grave del riñón y/o del hígado.

Advertencias y precauciones
Si la diarrea empeora mientras está tomando Livmarli, consulte a su médico. Si desarrolla diarrea, beba
mucho líquido para evitar la deshidratación.
Durante el tratamiento con Livmarli puede observarse un aumento de los valores de las enzimas hepáticas en
las pruebas de función hepática. Antes de que comience a tomar Livmarli, su médico realizará pruebas de
función hepática para comprobar que su hígado funciona correctamente. Su médico realizará controles
periódicos para vigilar la función de su hígado.
Antes y durante el tratamiento con Livmarli, su médico puede realizarle análisis de sangre para
controlar el TNR (tiempo de protrombina normalizado, una prueba de laboratorio para evaluar el riesgo
de hemorragia) y los niveles de ciertas vitaminas liposolubles (vitamina A, D, E y K). Si sus niveles de vitaminas son bajos, su médico podría recomendarle que tome suplementos vitamínicos.
Algunas enfermedades, algunos medicamentos y ciertos procedimientos quirúrgicos pueden alterar la velocidad con la que los alimentos atraviesan el intestino y también pueden afectar al tránsito de los ácidos biliares entre el hígado y el intestino. Esto puede influir en la acción de maralixibat. Asegúrese de informar a su médico si ha tenido enfermedades, si está tomando medicamentos o si ha sido sometido a cirugías.
La administración de Livmarli junto con medicamentos que contienen alcohol puede provocar efectos adversos en niños menores de 5 años o en aquellos con función hepática y/o renal reducida. Si usted o su hijo tienen una función hepática y/o renal reducida o si el niño tiene menos de 5 años, hable con su médico o farmacéutico antes de usar este medicamento, especialmente si usted o su hijo están tomando otros medicamentos o suplementos que contengan glicol propilénico o alcohol.
Niños
Livmarli no se recomienda en niños con síndrome de Alagille menores de 2 meses o en niños con PFIC menores de 3 meses. Esto se debe a que aún no se conoce si es seguro y eficaz en estos grupos de edad.
Otros medicamentos y Livmarli
Informe a su médico o farmacéutico si está tomando, ha tomado recientemente o podría tener que tomar cualquier otro medicamento. Esto incluye medicamentos sin receta médica y productos a base de hierbas.
Informe a su médico si está tomando alguno de los siguientes medicamentos:

• Fluvastatina, rosuvastatina o simvastatina (medicamentos utilizados para tratar niveles elevados de colesterol en sangre)
• Midazolam (un medicamento utilizado para sedación o para inducir el sueño)
• Ácido ursodesoxicólico (un medicamento utilizado para tratar enfermedades hepáticas)

Embarazo y lactancia
Si está embarazada, sospecha que podría estarlo o está planeando quedarse embarazada, o si está dando el pecho, consulte a su médico o farmacéutico antes de tomar este medicamento. Si está embarazada, es preferible evitar el uso de Livmarli.
Livmarli no pasa a la sangre y, por lo tanto, no debería pasar a la leche materna. No obstante, siga siempre las indicaciones de su médico.
Conducción de vehículos y uso de maquinaria
Livmarli no afecta o afecta muy ligeramente la capacidad de conducir vehículos y utilizar maquinaria.
Livmarli contiene glicol propilénico y sodio
Este medicamento contiene 364,5 mg de glicol propilénico por mL. Si se administra a la dosis
recomendada para ALGS, la exposición al glicol propilénico equivale a un máximo de
17 mg/kg/día. Si se administra a la dosis recomendada para PFIC, la exposición al glicol
propilénico equivale a un máximo de 50 mg/kg/día.
Si el niño tiene menos de 5 años, hable con su médico o farmacéutico antes de administrar este medicamento, especialmente si el niño está tomando otros medicamentos que contengan glicol propilénico o alcohol. Si usted está embarazada o en periodo de lactancia, o si padece enfermedades hepáticas o renales, no tome este medicamento a menos que su médico le indique lo contrario. Su médico podría realizar controles adicionales durante el tratamiento.
Este medicamento contiene menos de 1 mmol (23 mg) de sodio por dosis, es decir, prácticamente «sin sodio».

3. Cómo tomar Livmarli

Tome este medicamento siguiendo siempre exactamente las instrucciones de su médico o farmacéutico. Si
tiene dudas, consulte a su médico o farmacéutico.
Qué dosis tomar

• La dosis de Livmarli que recibirá depende de su peso corporal. Su médico calculará la dosis adecuada para usted, le indicará cuánto medicamento debe tomar y qué tamaño de jeringa para administración oral debe utilizar. Además, su médico registrará esta y otras informaciones relevantes (por ejemplo, su peso corporal) en un cuadernillo específico para el paciente. Lleve siempre consigo el cuadernillo del paciente cada vez que acuda al médico. No calcule la dosis por su cuenta y tome únicamente la dosis que su médico haya calculado para usted. Las dosis de maralixibat administradas a pacientes con SLAG y PFIC son diferentes. Su médico se asegurará de seleccionar la dosis correcta según su enfermedad y su peso corporal.
• Para el SLAG: la dosis recomendada es de 380 microgramos de maralixibat por kilogramo de peso corporal una vez al día.
  o La dosis inicial es de 190 microgramos por kilogramo de peso corporal una vez al día.
  o Tras una semana, esta dosis se aumentará a 380 microgramos por kilogramo de peso corporal una vez al día. Su médico le indicará cuándo podrá aumentar la dosis. Asimismo, le informará cuánto medicamento debe tomar y qué tamaño de jeringa debe utilizar para la dosis más alta.
• Para la PFIC: la dosis inicial es de 285 microgramos por kilogramo de peso corporal una vez al día por la mañana.
  o Esta dosis puede aumentarse a 285 microgramos por kilogramo de peso corporal dos veces al día, y posteriormente a 570 microgramos por kilogramo de peso corporal dos veces al día, si se tolera bien.
  o Los pacientes menores de 5 años y los pacientes con insuficiencia hepática o renal moderada no deben tomar dosis superiores a 285 microgramos por kilogramo de peso corporal dos veces al día. Su médico le informará si esta restricción de dosis se aplica a usted o al niño.

Cómo tomar este medicamento
Puede tomar Livmarli junto con una comida o con el estómago vacío hasta 30 minutos antes de
comer.
Tome o administre la dosis por vía oral utilizando la jeringa para administración oral; a continuación,
tráguela (véase Figura M).
No mezcle la solución oral con alimentos ni bebidas.
Utilice la siguiente tabla para asegurarse de utilizar la jeringa para administración oral del tamaño
correcto según la dosis que le haya sido prescrita.

Verifique que mide con precisión el volumen para evitar una sobredosificación.
Cómo tomar una dosis del medicamento
Paso 1: extraer la dosis
1.1 Para abrir el frasco, retire el cierre de seguridad presionando firmemente hacia abajo y girando hacia la izquierda (en sentido antihorario) (ver Figura A). No deseche el cierre de seguridad, ya que deberá volver a colocarlo después de extraer la dosis necesaria.

Figura A
1.2 Asegúrese de utilizar la jeringa oral del tamaño adecuado para la dosis que le haya sido recetada (ver tabla anterior). Su médico le indicará qué tamaño de jeringa debe utilizar.

• Si utiliza una jeringa oral nueva, extráigala del envoltorio (ver Figura B). Deseche el envoltorio en la basura doméstica.
• Si reutiliza una jeringa oral ya utilizada anteriormente, asegúrese de que esté limpia y completamente seca (ver paso 2.4 para las instrucciones de limpieza).

Figura B

• Si la jeringa oral tiene una tapa, retírela y deséchela en la basura doméstica (ver Figura C).

Figura C
La jeringa tiene marcas de graduación en su cuerpo. Un extremo de la jeringa tiene una punta que se inserta en el frasco del medicamento. El otro extremo de la jeringa tiene una aleta y un émbolo que se utilizan para expulsar el medicamento de la jeringa al momento de la administración (ver Figura D).

Figura D
1.3 Presione el émbolo hasta el fondo para eliminar el aire de la jeringa (ver Figura E).

Figura E
1.4 Asegúrese de haber retirado el cierre del frasco e introduzca la punta de la jeringa en el frasco manteniéndolo en posición vertical. La punta de la jeringa debe encajar firmemente en el orificio del frasco (ver Figura F).

Figura F
1.5 Manteniendo la jeringa insertada, dé la vuelta al frasco (ver Figura G).

Figura G
1.6 Para extraer una dosis del frasco, tire lentamente del émbolo hacia atrás hasta que el borde del émbolo quede alineado con la marca de graduación del cuerpo de la jeringa correspondiente a la dosis recetada (ver Figura H). Pueden entregarse dos tipos de émbolos junto con la jeringa: un émbolo con extremo plano o un émbolo con extremo puntiagudo (ver Figura I, en el paso 1.6). Para saber cómo alinear correctamente el émbolo con la dosis recetada, consulte la Figura I. En el caso de un émbolo con extremo plano, el extremo plano del émbolo debe alinearse con la marca de graduación del cuerpo de la jeringa correspondiente a la dosis recetada (Figura I.a). En el caso de un émbolo transparente con extremo puntiagudo, asegúrese de que la parte ancha y plana situada debajo de la punta quede alineada con la marca correcta (Figura I.b).

Figura H Figura I.a. Figura I.b.
1.7 Compruebe si hay burbujas de aire en la jeringa. Si observa burbujas de aire:

• Presione el émbolo para devolver las burbujas de aire al frasco (ver Figura J).
• A continuación, extraiga nuevamente la dosis recetada siguiendo las instrucciones del paso 1.6.

Figura J.a. Figura J.b.
Comprobar la presencia de burbujas de aire Presionar el émbolo de la jeringa para eliminar las burbujas de aire
1.8 Una vez extraída la dosis correcta y sin burbujas de aire, mantenga la jeringa insertada en el frasco y dé la vuelta al frasco hasta que el lado derecho quede hacia arriba (ver Figura K).

Figura K
1.9 Extraiga cuidadosamente la jeringa del frasco (ver Figura L), sujetando firmemente el frasco con una mano y agarrando la jeringa por el cuerpo con la otra mano.

• No presione el émbolo de la jeringa durante este paso.

Figura L
Paso 2: administrar la dosis
Nota: usted o el niño deben permanecer en posición vertical durante la administración de la dosis y durante varios minutos después.
2.1 Coloque la punta de la jeringa oral contra el interior de la mejilla (ver Figura M).
Presione suavemente el émbolo hasta que esté completamente pulsado, para que la solución oral fluya dentro de la boca (ver Figura N).

Figura M Figura N
2.2 Asegúrese de tragar, o de que el niño trague, la dosis completa. Si no está seguro de que se haya ingerido toda la dosis, no administre otra dosis. Espere hasta el momento programado para la siguiente dosis.
2.3 Para cerrar el frasco, enrosque nuevamente el cierre de seguridad en el frasco girando hacia la derecha (en sentido horario) (ver Figura O).

Figura O
2.4 Extraiga el émbolo del cuerpo de la jeringa (ver Figura P) y enjuáguelo con agua después de cada uso. Deje secar el émbolo al aire antes de volver a utilizarlo.

Figura P

• Las jeringas orales pueden enjuagarse con agua, dejarse secar al aire y reutilizarse durante 130 días.

Si toma más Livmarli de lo que debe
Si toma más Livmarli de lo recetado, informe a su médico.
Si olvida tomar Livmarli

• Si olvida una dosis, tome la siguiente dosis a la hora habitual.

Si interrumpe el tratamiento con Livmarli
No interrumpa el tratamiento con Livmarli sin haberlo consultado antes con su médico.

4. Posibles efectos adversos

Como todos los medicamentos, este medicamento puede causar efectos adversos, aunque no todas las personas los presentan. Con este medicamento pueden presentarse los siguientes efectos adversos.
Muy frecuentes (pueden presentarse en más de 1 persona de cada 10)

• diarrea
• dolor de estómago (abdominal) (ALGS)

Frecuentes (pueden presentarse hasta en 1 persona de cada 10)

• dolor de estómago (abdominal) (PFIC)
• enzimas hepáticas elevadas (ALT, AST)

Estos efectos adversos suelen ser leves o moderados y pueden mejorar con el tratamiento continuado con Livmarli.
Si presenta cualquier otro efecto adverso, contacte con su médico.
Notificación de los efectos adversos
Si presenta un efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, consulte a su médico, farmacéutico o enfermero. Asimismo, puede notificar los efectos adversos directamente a través del sistema nacional de notificación indicado en el anexo V. Al notificar los efectos adversos, puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Cómo conservar Livmarli

Mantenga este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.
Este medicamento no requiere condiciones especiales de temperatura para su conservación. Guárdelo en
el envase original para protegerlo de la luz.
No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la caja y en el frasco tras
“Cad.”. La fecha de caducidad hace referencia al último día de ese mes.
Una vez abierto el frasco, guárdelo a una temperatura inferior a 30 °C y utilice el medicamento dentro
de los 130 días siguientes a la apertura. Transcurridos 130 días, el frasco debe eliminarse incluso si no
está vacío. Anote la fecha de apertura en el frasco de Livmarli.
No tire ningún medicamento por el desagüe ni a la basura doméstica. Consulte con su farmacéutico cómo
eliminar los medicamentos que ya no utiliza. Esto ayudará a proteger el medio ambiente.

6. Contenido del envase y otras informaciones

Qué contiene Livmarli

• El principio activo es maralixibat (como cloruro).
• Cada mL de solución contiene cloruro de maralixibat, equivalente a 9,5 mg de maralixibat.
• Los demás componentes son glicol propilénico (E1520) (ver sección 2 “Livmarli contiene glicol propilénico y sodio”), edetato sódico, sucralosa, aroma de uva y agua purificada.

Descripción del aspecto de Livmarli y contenido del envase
Livmarli es una solución oral transparente, incolora a ligeramente amarillenta. Se presenta en un frasco ámbar de 30 mL, de plástico, con un adaptador preinstalado y un cierre con precinto de seguridad para niños.
El envase incluye jeringas orales de tres tamaños diferentes (0,5 mL, 1 mL y 3 mL), compatibles con el adaptador preinstalado y la tapa de cierre reutilizable del frasco. Para asegurar una dosis correcta de Livmarli, consulte la tabla incluida en la sección 3 (“Cómo tomar Livmarli”) a fin de seleccionar el tamaño adecuado de la jeringa oral.
Envase:
1 frasco de 30 mL y 3 jeringas orales (0,5 mL, 1 mL y 3 mL).
Titular de la autorización de comercialización
Mirum Pharmaceuticals International B.V.
Kingsfordweg 151
1043 GR Ámsterdam,
Países Bajos
Fabricante
Millmount Healthcare Limited
Bloque 7, City North Business Campus
Stamullen, Co. Meath, K32 YD60
Irlanda
A este medicamento se le ha concedido una autorización en “circunstancias excepcionales”. Esto significa que, debido a la rareza de la enfermedad, no ha sido posible obtener información completa sobre este medicamento.
Otras fuentes de información
Información más detallada sobre este medicamento está disponible en el sitio web de la Agencia Europea de Medicamentos, http://www.ema.europa.eu/ . Además, se incluyen enlaces a otros sitios web sobre enfermedades raras y sus tratamientos terapéuticos.