LIVMARLI

Ulotka: informacje dla użytkownika

Livmarli 9,5 mg/mL roztwór doustny

maralixibat
Lek objęty dodatkowym nadzorem. Umożliwia to szybkie wykrywanie nowych informacji dotyczących bezpieczeństwa. Możesz przyczynić się do zapewnienia bezpieczeństwa, zgłaszając wszelkie zaobserwowane działania niepożądane podczas stosowania tego leku. Zobacz koniec punktu 4, aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane.
Przed zażyciem tego leku przez Ciebie lub Twoje dziecko należy uważnie przeczytać niniejszą ulotkę, ponieważ zawiera ona ważne informacje.

• Zachowaj tę ulotkę. Może się okazać potrzebna w przyszłości.
• W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.
• Ten lek został przepisany wyłącznie dla Ciebie lub Twojego dziecka. Nie przekazuj go innym osobom, nawet jeśli objawy choroby są takie same, ponieważ może to być niebezpieczne.
• Jeśli wystąpi jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym również nie wymienione w tej ulotce, skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką. Zobacz punkt 4.

Zawartość ulotki

1. Co to jest Livmarli i w jakim celu stosuje się ten lek
2. Co należy wiedzieć przed zażyciem leku Livmarli przez Ciebie lub Twoje dziecko
3. Jak stosować lek Livmarli
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać lek Livmarli
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Livmarli i do czego służy

Co to jest Livmarli
Livmarli zawiera substancję czynną maralixibat (jako chlorek), która pomaga usuwać niektóre substancje zwane kwasami żółciowymi z organizmu.
Kwasy żółciowe znajdują się w płynie trawiennym zwanym żółcią, produkowanym przez wątrobę.
Kwasy żółciowe przechodzą z wątroby do jelita, aby pomagać w trawieniu pokarmu. Po spełnieniu swojej roli w trawieniu, wracają z powrotem do wątroby.

Do czego służy Livmarli
Livmarli stosuje się w leczeniu świądu cholestatycznego u pacjentów w wieku od 2 miesięcy i starszych z zespołem Alagille’a (ALGS). Livmarli stosuje się również w leczeniu postępującej rodzinnej cholestazy wewnątrzwątrobowej (PFIC) u pacjentów w wieku od 3 miesięcy i starszych.
ALGS oraz PFIC to rzadkie choroby genetyczne, które mogą prowadzić do gromadzenia się kwasów żółciowych w wątrobie, co nazywane jest cholestazą. Cholestaza może się nasilać z czasem i może powodować silny świąd, odkładanie tłuszczu pod skórą (kserotom), słaby wzrost oraz uczucie zmęczenia.

Jak działa Livmarli (maralixibat)
Maralixibat działa, zmniejszając gromadzenie się kwasów żółciowych w wątrobie. Osiąga się to poprzez zablokowanie ponownego powrotu kwasów żółciowych do wątroby po ich zaangażowaniu w trawienie w jelicie. Dzięki temu kwasy żółciowe są wydalane z organizmem wraz z kałem.

2. Co należy wiedzieć przed zażyciem Livmarli przez Ciebie lub Twoje dziecko

Nie stosuj Livmarli

• jeśli Ty lub Twoje dziecko macie alergię na maralixibat lub którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6),
• jeśli Ty lub Twoje dziecko macie ciężkie zaburzenia czynności nerek i/lub wątroby.

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Jeśli podczas przyjmowania Livmarli dojdzie do nasilenia się biegunki, skontaktuj się z lekarzem. Jeśli wystąpi biegunka, pij dużo płynów, aby zapobiec odwodnieniu.
Podczas przyjmowania Livmarli może występować wzrost stężenia enzymów wątrobowych w badaniach czynności wątroby. Przed rozpoczęciem przyjmowania Livmarli lekarz przeprowadzi badania czynności Twojej wątroby, aby sprawdzić jej stan. Lekarz będzie regularnie wykonywał kontrolne badania czynności wątroby.
Przed i podczas leczenia Livmarli lekarz może zalecić wykonanie badań krwi w celu sprawdzenia INR (znormalizowanego stosunku międzynarodowego – badanie laboratoryjne oceniające ryzyko krwawienia) oraz poziomów niektórych witamin rozpuszczalnych w tłuszczach (witamina A, D, E i K). Jeśli poziomy witamin będą obniżone, lekarz może zalecić suplementację witaminową.
Niektóre choroby, leki oraz zabiegi chirurgiczne mogą wpływać na szybkość przemieszczania się pokarmu przez jelita i mogą również wpływać na cyrkulację kwasów żółciowych między wątrobą a jelitami. Może to wpływać na działanie maralixibatu. Upewnij się, że lekarz wie o wszelkich chorobach, lekach lub zabiegach chirurgicznych, które miały miejsce.
Przyjmowanie Livmarli w połączeniu z lekami zawierającymi alkohol może powodować działania niepożądane u dzieci poniżej 5. roku życia lub u dzieci z obniżoną czynnością wątroby i/lub nerek. Jeśli Ty lub Twoje dziecko macie obniżoną czynność wątroby i/lub nerek lub jeśli dziecko ma mniej niż 5 lat, porozmawiaj z lekarzem lub farmaceutą przed zastosowaniem tego leku, szczególnie jeśli Ty lub Twoje dziecko przyjmuje inne leki lub suplementy diety zawierające glikol propylenowy lub alkohol.

Dzieci
Livmarli nie jest zalecany u dzieci z zespołem Alagille’a w wieku poniżej 2 miesięcy ani u dzieci z PFIC w wieku poniżej 3 miesięcy, ponieważ nie wiadomo jeszcze, czy lek jest bezpieczny i skuteczny w tej grupie wiekowej.

Inne leki i Livmarli
Powiadom lekarza lub farmaceutę, jeśli przyjmujesz, niedawno przyjmowałeś(aś) lub może zacząć przyjmować inne leki. Obejmuje to leki dostępne bez recepty oraz leki ziołowe.
Powiadom lekarza, jeśli przyjmujesz którykolwiek z następujących leków:

• fluvastatynę, rosuvastatynę lub simwastatynę (leki stosowane w leczeniu podwyżyszonego poziomu cholesterolu we krwi),
• midazolam (lek stosowany do sedacji lub wywołania snu),
• kwas ursodezoksycholowy (lek stosowany w leczeniu chorób wątroby).

Ciąża i karmienie piersią
Jeśli jesteś w ciąży, podejrzewasz ciążę lub planujesz zajść w ciążę, albo jeśli karmisz piersią, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zażyciem tego leku. W przypadku ciąży lepiej unikać stosowania Livmarli.
Livmarli nie przenika do krwiobiegu i dlatego nie powinien przechodzić do mleka. Niemniej jednak, należy zawsze przestrzegać zaleceń lekarza.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn
Livmarli nie wpływa lub wpływa jedynie nieznacznie na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługi maszyn.

Livmarli zawiera glikol propylenowy i sód
Ten lek zawiera 364,5 mg glikolu propylenowego na mL. Przy dawce zalecanej w ALGS, ekspozycja na glikol propylenowy wynosi maksymalnie 17 mg/kg/dzień. Przy dawce zalecanej w PFIC, ekspozycja na glikol propylenowy wynosi maksymalnie 50 mg/kg/dzień.
Jeśli dziecko ma mniej niż 5 lat, porozmawiaj z lekarzem lub farmaceutą przed podaniem tego leku, szczególnie jeśli dziecko przyjmuje inne leki zawierające glikol propylenowy lub alkohol. Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią, albo jeśli cierpisz na chorobę wątroby lub nerek, nie przyjmuj tego leku, chyba że lekarz zaleci inaczej. Lekarz może wykonywać dodatkowe kontrole podczas leczenia.
Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na dawkę, co oznacza, że jest praktycznie „bezsodowy”.

3. Jak stosować Livmarli

Stosuj ten lek zawsze dokładnie zgodnie z instrukcjami lekarza lub farmaceuty. Jeśli
masz wątpliwości, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.
Jaka dawka ma być stosowana

• Dawkę Livmarli dostaniesz zależnie od masy ciała. Lekarz obliczy odpowiednią dla Ciebie dawkę, wskaże, ile leku należy zażyć oraz jaki rozmiar strzykawki do doustnego podawania należy użyć. Lekarz wpisze te i inne istotne informacje (np. Twoją masę ciała) do specjalnego zeszytu dla pacjenta. Zabieraj zawsze zeszyt pacjenta przy każdej wizycie u lekarza. Nie obliczaj dawki samodzielnie i przyjmuj wyłącznie dawkę, którą lekarz wyliczył dla Ciebie. Dawki maralixibatu stosowane u pacjentów z ALGS i PFIC są różne. Lekarz upewni się, że dobrane zostanie właściwe dawkowanie zależne od Twojej choroby i masy ciała.
• W przypadku ALGS: zalecana dawka to 380 mikrogramów maralixibatu na kilogram masy ciała, raz dziennie. o Początkowa dawka to 190 mikrogramów na kilogram masy ciała, raz dziennie. o Po tygodniu dawkę zwiększa się do 380 mikrogramów na kilogram masy ciała, raz dziennie. Lekarz poinformuje Cię, kiedy można zwiększyć dawkę. Wskaże również, ile leku należy przyjąć oraz jaki rozmiar strzykawki należy użyć do wyższej dawki.
• W przypadku PFIC: początkowa dawka to 285 mikrogramów na kilogram masy ciała, raz dziennie rano. o Dawka ta może być zwiększona do 285 mikrogramów na kilogram masy ciała dwa razy dziennie, a następnie do 570 mikrogramów na kilogram masy ciała dwa razy dziennie, jeśli jest dobrze tolerowana. o Pacjenci w wieku poniżej 5 lat oraz pacjenci z umiarkowanym uszkodzeniem wątroby lub nerek nie powinni przyjmować dawek wyższych niż 285 mikrogramów na kilogram masy ciała dwa razy dziennie. Lekarz poinformuje Cię, czy ta ograniczona dawka dotyczy Ciebie lub dziecka.

Jak stosować ten lek
Livmarli można przyjmować z posiłkiem lub na pusty żołądek do 30 minut przed jedzeniem.
Zażyj lub podaj dawkę doustnie, używając strzykawki do doustnego podawania; następnie połknij (zobacz Rysunek M).
Nie mieszaj roztworu doustnego z jedzeniem ani napojami.
Skorzystaj z poniższej tabeli, aby upewnić się, że używasz strzykawki do doustnego podawania o odpowiednim rozmiarze dla przepisanej Ci dawki.

Sprawdź, czy dokładnie odmierzyłeś objętość, aby uniknąć przedawkowania.
Jak przyjąć dawkę leku
Krok 1: pobranie dawki
1.1 Aby otworzyć buteleczkę, odkręć zabezpieczenie przed dziećmi, mocno naciskając w dół i obracając w lewo (przeciwnie do ruchu wskazówek zegara) (patrz Rysunek A). Nie wyrzucaj zabezpieczenia przed dziećmi, ponieważ musisz ponownie założyć je po pobraniu wymaganej dawki.

Rysunek A
1.2 Upewnij się, że używasz odpowiedniej do dawki strzykawki do doustnego podawania leku (patrz poprzednia tabela). Lekarz poda Ci, jakiej wielkości strzykawki należy użyć.

• Jeśli używasz nowej strzykawki do doustnego podawania leku, wyjmij ją z opakowania (patrz Rysunek B). Wyrzuć opakowanie do zwykłych odpadów.
• Jeśli ponownie używasz wcześniej już używanej strzykawki do doustnego podawania leku, upewnij się, że została ona umyta i jest sucha (patrz krok 2.4 w celu uzyskania instrukcji czyszczenia).

Rysunek B

• Jeśli strzykawka do doustnego podawania leku ma nakrywkę, usuń ją i wyrzuć do zwykłych odpadów (patrz Rysunek C).

Rysunek C
Strzykawka ma naniesione oznaczenia dawkowania na cylindrze. Jedna strona strzykawki ma końcówkę, którą wkłada się do buteleczki z lekiem. Druga strona strzykawki ma uchwyt i tłoczek, które są używane do wypchnięcia leku ze strzykawki w celu podania (patrz Rysunek D).

Rysunek D
1.3 Naciśnij tłoczek całkowicie, aby usunąć powietrze ze strzykawki (patrz Rysunek E).

Rysunek E
1.4 Upewnij się, że usunąłeś zabezpieczenie z buteleczki, a następnie włóż końcówkę strzykawki do buteleczki, trzymając ją w pionie. Końcówka strzykawki musi być dobrze osadzona w otworze buteleczki (patrz Rysunek F).

Rysunek F
1.5 Trzymając strzykawkę włożoną, odwróć buteleczkę do góry nogami (patrz Rysunek G).

Rysunek G
1.6 Aby pobrać dawkę z buteleczki, powoli wyciągnij tłoczek do tyłu, aż do momentu, gdy tłoczek będzie wyrównany z oznaczeniem na cylindrze strzykawki odpowiadającym przepisanej dawce (patrz Rysunek H). Istnieją dwa typy tłoczków, które możesz otrzymać razem ze strzykawką: tłoczek z płaską końcówką lub tłoczek z ostrą końcówką (patrz Rysunek I, krok 1.6). Aby dowiedzieć się, jak wyrównać tłoczek z przepisaną dawką, zobacz Rysunek I. W przypadku tłoczka z płaską końcówką, płaska część tłoczka musi być wyrównana z oznaczeniem na cylindrze strzykawki odpowiadającym przepisanej dawce (Rysunek I.a). W przypadku przezroczystego tłoczka z ostrą końcówką upewnij się, że płaska i szeroka część pod ostrą końcówką jest wyrównana z odpowiednim oznaczeniem (Rysunek I.b.).

Rysunek H Rysunek I.a. Rysunek I.b.
1.7 Sprawdź, czy w strzykawce znajdują się pęcherzyki powietrza. Jeśli zauważysz pęcherzyki powietrza:

• Naciśnij tłoczek, aby wcisnąć pęcherzyki powietrza z powrotem do buteleczki (patrz Rysunek J).
• Następnie ponownie pobierz przepisaną dawkę, postępując zgodnie z instrukcjami w kroku 1.6.

Rysunek J.a. Rysunek J.b.
Sprawdź obecność pęcherzyków powietrza Naciśnij tłoczek w strzykawce, aby usunąć pęcherzyki powietrza
1.8 Po pobraniu prawidłowej dawki, bez pęcherzyków powietrza, pozostaw strzykawkę włożoną w buteleczkę i odwróć buteleczkę tak, aby strona z etykietą była skierowana do góry (patrz Rysunek K).

Rysunek K
1.9 Delikatnie wyciągnij strzykawkę z buteleczki (patrz Rysunek L), trzymając mocno buteleczkę jedną ręką i chwytając strzykawkę za cylinder drugą ręką.

• Nie naciskaj tłoczka strzykawki podczas tego kroku.

Rysunek L
Krok 2: podanie dawki
Uwaga: Ty lub dziecko musicie pozostać w pozycji pionowej podczas podawania dawki i przez kilka minut po jej podaniu.
2.1 Umieść końcówkę strzykawki do doustnego podawania leku przy wewnętrznej stronie policzka (patrz Rysunek M).
Delikatnie naciśnij tłoczek aż do całkowitego wcisknięcia, aby wypłynął roztwór doustny do jamy ustnej (patrz Rysunek N).

Rysunek M Rysunek N
2.2 Upewnij się, że Ty lub dziecko połkniecie dawkę. Jeśli nie jesteś pewien, czy cała dawka została połknięta, nie podawaj kolejnej dawki. Poczekaj do czasu następnej przepisanej dawki.
2.3 Aby zamknąć buteleczkę, ponownie zakręć zabezpieczenie przed dziećmi na buteleczce, obracając w prawo (zgodnie z ruchem wskazówek zegara) (patrz Rysunek O).

Rysunek O
2.4 Wyciągnij tłoczek z cylindra strzykawki (patrz Rysunek P) i przepłucz go wodą po każdym użyciu. Pozwól tłoczkowi wyschnąć na powietrzu przed ponownym użyciem.

Rysunek P

• Strzykawki do doustnego podawania leku mogą być przepłukiwane wodą, wysuszane na powietrzu i ponownie używane przez 130 dni.

Jeśli przyjmiesz więcej Livmarli niż powinieneś
Jeśli przyjmiesz więcej Livmarli niż powinieneś, powiedz o tym lekarzowi.
Jeśli zapomnisz przyjąć Livmarli

• Jeśli zapomnisz o dawce, przyjmij następną dawkę w regularnym czasie.

Jeśli przerwiesz leczenie Livmarli
Nie przerywaj leczenia Livmarli bez wcześniejszej rozmowy z lekarzem.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują.
W przypadku tego leku mogą wystąpić następujące działania niepożądane.
Bardzo często (może występować u więcej niż 1 osoby na 10)

• biegunka
• ból brzucha (abdominalny) (ALGS)

Często (może występować u do 1 osoby na 10)

• ból brzucha (abdominalny) (PFIC)
• podwyższone enzymy wątrobowe (ALT, AST)

Te działania niepożądane są zazwyczaj łagodne lub umiarkowane i mogą się poprawić podczas kontynuowania leczenia lekiem Livmarli.
Jeśli wystąpi jakiekolwiek inne działanie niepożądane, skontaktuj się z lekarzem.
Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpi jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym także nie wymienione w tym ulotce, należy skontaktować się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką. Można również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V. Zgłaszanie działań niepożądanych może przyczynić się do uzyskania większej liczby informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać lek Livmarli

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.
Ten lek nie wymaga specjalnych warunków przechowywania pod względem temperatury. Przechowuj go w oryginalnym opakowaniu, aby chronić przed światłem.
Nie używaj tego leku po dacie wygaśnięcia wskazanej na opakowaniu i na butelce po oznaczeniu „Wydano”. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Po otwarciu butelki przechowuj ją w temperaturze poniżej 30 °C i używaj leku w ciągu 130 dni od daty otwarcia. Po upływie 130 dni butelkę należy usunąć, nawet jeśli nie została całkowicie opróżniona. Wpisz datę otwarcia na butelce leku Livmarli.
Nie wyrzucaj leków do kanalizacji ani do śmieci domowych. Zapytaj farmaceuty, jak pozbyć się leków, których już nie używasz. Pomogą one w ochronie środowiska.

6. Skład opakowania i inne informacje

Co zawiera Livmarli

• Substancją czynną jest maralixibat (jako chlorek).
• Każdy mL roztworu zawiera chlorek maralixibatu, odpowiadający 9,5 mg maralixibatu.
• Pozostałe składniki to glikol propylenowy (E1520) (zobacz punkt 2 „Livmarli zawiera glikol propylenowy i sod”), edynian sodu (zobacz punkt 2 „Livmarli zawiera glikol propylenowy i sod”), sukraloza, aromat winogronowy oraz woda oczyszczona.

Opis wyglądu Livmarli i zawartości opakowania
Livmarli to klarowny, bezbarwny lub lekko żółty roztwór do doustnego zażywania. Jest on zawarty w 30-mL fiolce z ciemnego szkła, wykonanej z tworzywa sztucznego, wyposażonej w preinstalowany adapter oraz zatyczkę zabezpieczoną przed otwarciem przez dzieci.
W opakowaniu znajdują się strzykawki do dawkowania doustnego w trzech różnych wielkościach (0,5 mL, 1 mL i 3 mL), kompatybilne z preinstalowanym adapterem i ponownie zamykaną zatyczką fiolki.
Aby zapewnić właściwą dawkę Livmarli, należy zapoznać się z tabelą zamieszczoną w punkcie 3 („Jak przyjmować Livmarli”), aby dobrać odpowiednią wielkość strzykawki do dawkowania doustnego.
Opakowanie
1 fiolka o pojemności 30 mL oraz 3 strzykawki do dawkowania doustnego (0,5 mL, 1 mL i 3 mL).
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
Mirum Pharmaceuticals International B.V.
Kingsfordweg 151
1043 GR Amsterdam,
Holandia
Producent
Millmount Healthcare Limited
Block 7 City North Business Campus
Stamullen, Co. Meath, K32 YD60
Irlandia
Dla tego leku udzielono pozwolenia w „niezwykłych okolicznościach”. Oznacza to, że ze względu na rzadkość choroby nie można było uzyskać pełnych informacji na temat tego leku.
Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku dostępne są na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków, http://www.ema.europa.eu/. Ponadto podano linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i ich leczeniu.