Ксенпозим

Інструкція: інформація для пацієнта

Ксенпозим 4 мг порошок для концентрату для розчину для інфузії, 20 мг порошок для концентрату для розчину для інфузії

olipudasi alfa
Лікарський засіб, що підлягає додатковому моніторингу. Це дозволить швидко виявляти
нову інформацію щодо безпеки. Ви можете допомогти, повідомляючи про будь-які побічні реакції,
які виникають під час застосування цього лікарського засобу. Див. кінець розділу 4 щодо інформації про те,
як повідомляти про побічні реакції.
Уважно прочитайте цей листок перед тим, як отримувати цей лікарський засіб, оскільки він містить
важливу для вас інформацію.

• Зберігайте цей листок. Можливо, вам знадобиться прочитати його ще раз.
• Якщо у вас виникнуть будь-які сумніви, зверніться до лікаря або медсестри.
• Якщо виникнуть будь-які побічні реакції, включаючи ті, що не зазначені в цьому листку, зверніться до лікаря або медсестри. Див. розділ 4.

Зміст цього листка

1. Що таке Ксенпозим і для чого він застосовується
2. Що потрібно знати перед отриманням Ксенпозиму
3. Як застосовується Ксенпозим
4. Можливі побічні реакції
5. Як зберігати Ксенпозим
6. Вміст упаковки та інша інформація

1. Що таке Ксенпозим і для чого він призначений

Що таке Ксенпозим
Ксенпозим містить фермент під назвою оліподаза альфа.
Для чого призначений Ксенпозим
Ксенпозим використовується для лікування спадкового захворювання, яке називається дефіцит кислої сфінгомієлінази (ASMD). Його застосовують у дітей і дорослих із ASMD типу A/B або типу B для лікування ознак і симптомів ASMD, які не пов’язані з центральною нервовою системою.
Як працює Ксенпозим
У пацієнтів із ASMD фермент кисла сфінгомієліназа не функціонує належним чином. Це призводить до накопичення речовини, яка називається сфінгомієлін, що пошкоджує органи, такі як селезінка, печінка, серце, легені та кров. Оліподаза альфа діє подібно до природного ферменту і, відповідно, виконує його функцію, зменшуючи накопичення сфінгомієліну в органах і лікуючи ознаки та симптоми захворювання.

2. Що Вам потрібно знати перед отриманням Ксенпозиму

Ви не повинні отримувати Ксенпозим

• Якщо у Вас виникли життєво небезпечні алергічні (анапілактичні) реакції на оліпудазу альфа (див. розділ «Застереження та обережність» нижче) або на будь-який інший компонент цього лікарського засобу (перелічені в розділі 6).

Застереження та обережність
Можуть виникнути побічні ефекти, відомі як реакції, пов’язані з інфузією, які можуть бути спричинені введенням (інфузією) лікарського засобу. Ці побічні ефекти можуть виникати під час введення Ксенпозиму або протягом 24 годин після інфузії.
До них можуть належати алергічні реакції (див. розділ 4) та симптоми, такі як головний біль, сверблячий висип (крурка), лихоманка, нудота, блювота та свербіж шкіри.
Якщо Ви вважаєте, що у Вас виникла реакція, пов’язана з інфузією, негайно повідомте лікаря.
Якщо під час інфузії у Вас виникне тяжка алергічна реакція, лікар припинить інфузію та надасть Вам відповідну медичну допомогу. Лікар оцінить ризики та переваги від застосування подальших доз Ксенпозиму.
Якщо у Вас виникне легка або помірна реакція, пов’язана з інфузією, лікар або медсестра можуть тимчасово припинити інфузію, зменшити швидкість введення і/або зменшити дозу.
Лікар також може призначити Вам (або організувати призначення) інші ліки для запобігання або лікування можливих алергічних реакцій.
Перед початком лікування лікар призначить Вам аналізи крові для контролю функції печінки (вимірювання рівнів печінкових ферментів), а потім — регулярно, по мірі коригування доз (див. розділ 3).

Інші лікарські засоби та Ксенпозим
Повідомте лікареві або медсестрі, якщо Ви приймаєте, нещодавно приймали або можете приймати будь-які інші ліки.

Вагітність та годування груддю
Якщо Ви вагітні, підозрюєте вагітність або плануєте вагітність, або годуєте груддю, проконсультуйтесь із лікарем або медсестрою перед прийомом цього лікарського засобу.
Досвід застосування Ксенпозиму у вагітних жінок обмежений. Ксенпозим, якщо його приймає жінка під час вагітності, може бути шкідливим для плоду. Ксенпозим слід застосовувати під час вагітності лише у разі чіткої необхідності. Жінки репродуктивного віку повинні використовувати ефективні методи контрацепції під час лікування та, у разі припинення застосування Ксенпозиму, — протягом 14 днів після останньої дози.
Невідомо, чи проникає Ксенпозим у грудне молоко людини. Ксенпозим виявлявся у молоці тварин. Повідомте лікареві, якщо Ви годуєте груддю або маєте намір це робити. Лікар допоможе Вам вирішити, чи слід припинити годування груддю або припинити прийом Ксенпозиму, враховуючи користь годування груддю для дитини та користь Ксенпозиму для матері.

Керування транспортними засобами та використання механізмів
Ксенпозим може незначно впливати на здатність керувати транспортними засобами та використовувати механізми, оскільки може спричиняти зниження артеріального тиску (що може викликати відчуття запаморочення).

Ксенпозим містить натрій
Цей лікарський засіб містить 0,60 мг натрію (основний компонент кухонної солі) у флаконі 4 мг або 3,02 мг натрію у флаконі 20 мг. Це відповідає відповідно 0,03% та 0,15% максимальної рекомендованої добової дієтичної норми для дорослих або підлітків і відповідно ≤ 0,08% та ≤ 0,38% максимальної прийнятної добової норми натрію для дітей віком до 16 років.

3. Як застосовується Ксенпозим

Ксенпозим вводиться у вигляді крапельного інфузійного введення під наглядом медичного працівника, який має досвід лікування ЛХМ або інших метаболічних захворювань.
Рекомендована доза визначається відповідно до маси тіла та застосовується кожні два тижні.
Лікування розпочинається з низької дози препарату, яку поступово збільшують.
Тривалість інфузії зазвичай становить від 3 до 4 годин, але може бути коротшою або довшою за рішенням лікаря; крім того, вона може бути коротшою під час періоду підвищення дози.

Дорослі пацієнти
Рекомендована початкова доза Ксенпозиму становить 0,1 мг на кожен кг маси тіла. Ця доза поступово збільшується при кожному наступному введенні до досягнення рекомендованої дози 3 мг на кожен кг маси тіла кожні 2 тижні. Зазвичай потрібно до 14 тижнів, щоб досягти рекомендованої дози, але за рішенням лікаря може знадобитися більше часу.

Діти
Рекомендована початкова доза Ксенпозиму становить 0,03 мг на кожен кг маси тіла. Подальші дози мають поступово збільшуватися до досягнення рекомендованої дози 3 мг на кожен кг маси тіла кожні 2 тижні. Зазвичай потрібно до 16 тижнів, щоб досягти рекомендованої дози, але за рішенням лікаря може знадобитися більше часу.

Домашнє введення інфузії
У разі стабільної дози та добре переносимості інфузій Ксенпозиму лікар може розглянути можливість домашнього введення. Рішення щодо переходу на домашнє введення інфузії приймається після оцінки та рекомендації лікаря. Якщо під час інфузії Ксенпозиму у вас виникнуть побічні ефекти, особа, яка проводить інфузію вдома, може припинити введення та розпочати відповідне медичне лікування.

Інструкції щодо правильного застосування
Ксенпозим вводиться внутрішньовенно (внутрішньовенна крапельниця). Препарат постачається у вигляді порошку, який перед застосуванням необхідно розчинити у стерильній воді.

Якщо вам ввели більше Ксенпозиму, ніж потрібно
Негайно повідомте лікаря, якщо підозрюєте будь-які зміни порівняно зі звичайною інфузією.

Якщо ви пропустили інфузію Ксенпозиму
Дуже важливо отримувати інфузію кожні 2 тижні. Інфузія вважається пропущеною, якщо вона не була проведена протягом 3 днів після запланованої дати. Залежно від кількості пропущених доз, лікар може вирішити почати лікування з нижчої дози.
Якщо ви пропустили інфузію або не можете прийти на заплановану зустріч, негайно зв’яжіться з лікарем.

Якщо у вас виникли будь-які сумніви щодо застосування цього лікарського засобу, зверніться до лікаря або медсестри.

4. Можливі побічні ефекти

Як і всі лікарські засоби, цей препарат може викликати побічні ефекти, хоча не всі люди їх відчувають. Випадки реакцій, пов’язаних з інфузією, спостерігалися тоді, коли пацієнти отримували препарат або протягом 24 годин після інфузії.
Найсерйозніші побічні ефекти можуть включати важкі та раптові алергічні реакції, сверблячий висип (крурп), висип на шкірі, підвищення рівня печінкових ферментів та нерегулярне серцебиття.
Ви повинні негайно повідомити лікаря, якщо виникнуть реакції, пов’язані з інфузією, або алергічні реакції.
Якщо у вас виникне реакція на інфузію, вам можуть призначити інші ліки для лікування або профілактики майбутніх реакцій. Якщо реакція на інфузію буде серйозною, лікар може припинити інфузію Ксенпозиму та розпочати введення відповідного медичного лікування.
Дуже часто (можуть виникати у більше ніж 1 з 10 осіб):

• головний біль
• висип зі сверблячими вузликами (крурп)
• підвищення температури тіла (лихоманка)
• нудота
• біль у животі (живіт)
• блювота
• свербляча шкіра
• біль у м’язах
• висип на шкірі
• підвищені показники аналізів крові на запалення
• біль у верхній частині живота
• почервоніння шкіри

Часто (можуть виникати до 1 з 10 осіб):

• свербіж у очах або почервоніння очей
• біль у суглобах
• втому
• аномальні результати аналізів крові щодо функції печінки
• діарея
• низький кров’яний тиск
• утруднене дихання
• дискомфорт у животі
• висип на шкірі (різні види висипу, іноді зі сверблячим відчуттям)
• біль у спині
• біль
• озноб
• відчуття сильного жару
• свистяче дихання
• подразнення горла та голосових зв’язків
• біль у печінці
• ураження шкіри (наприклад, тверді вузлуваті висипання або плоскі червоні плями)
• біль у кістках
• слабкість
• серйозні алергічні реакції
• дискомфорт у очах
• прискорене серцебиття
• відчуття сильного серцебиття, яке може бути швидким або нерегулярним
• напруження та набряк горла
• біль у шлунку
• швидкий набряк під шкірою в ділянках, таких як обличчя, горло, руки та ноги, що може бути небезпечним для життя, якщо набряк горла призведе до закупорки дихальних шляхів
• реакції, пов’язані з місцем катетера, включаючи біль, свербіж або набряк
• аномальні показники аналізів крові на запалення

Повідомлення про побічні ефекти
Якщо у вас виникли будь-які побічні ефекти, включаючи ті, що не зазначені в цій інструкції, зверніться до лікаря або медсестри. Ви також можете повідомити про побічні ефекти безпосередньо через національну систему повідомлення, зазначену в додатку V. Повідомляючи про побічні ефекти, ви допомагаєте забезпечити більш повну інформацію щодо безпеки цього лікарського засобу.

5. Як зберігати Ксенпозим

Зберігайте цей лікарський засіб у недоступному для дітей місці.
Не використовуйте Ксенпозим після закінчення терміну придатності, зазначеного на етикетці та упаковці. Термін закінчення придатності відноситься до останнього дня цього місяця.
Зберігайте у холодильнику (2 °C – 8 °C).
Після розведення рекомендується використовувати розчин одразу.
Якщо розчин не використовується одразу, відновлений розчин можна зберігати не більше 24 годин при температурі від 2 °C до 8 °C або до 12 годин — при кімнатній температурі (до 25 °C).
Після розведення розчин можна зберігати не більше 24 годин при температурі 2 °C – 8 °C.
Не викидайте жодні лікарські засоби у каналізацію чи побутові відходи. Запитайте у лікаря чи медсестри, як позбутися ліків, які ви більше не використовуєте. Це допоможе захистити навколишнє середовище.

6. Вміст упаковки та інша інформація

Що містить Ксенпозим

• Діючою речовиною є оліподази альфа. Один флакон містить 4 мг або 20 мг оліподази альфа.
• Інші компоненти:
• L-метіонін
• натрію фосфат двоосновний гепта гідрат
• натрію фосфат одноосновний моногідрат
• сахароза Див. розділ 2: Ксенпозим містить натрій.

Опис зовнішнього вигляду Ксенпозиму та вмісту упаковки
Ксенпозим — порошок для концентрату для розчину для інфузії у флаконі (4 або
20 мг/флакон).
Це білий або майже білий порошок ліофілізованої форми.
Після змішування зі стерильною водою утворюється прозорий безбарвний розчин.
Розчин необхідно подальшого розведення перед інфузією.
Власник дозволу на введення в обіг
Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Нідерланди
Виробник
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ірландія
Для отримання додаткової інформації щодо цього лікарського засобу звертайтеся до місцевого представника власника дозволу на введення в обіг:
Бельгія/Бельгія/Бельгія Литва
Sanofi Belgium Swixx Biopharma UAB
Тел./Тел.: +32 (0)2 710 54 00 Тел.: +370 5 236 91 40
Болгарія Люксембург/Люксембург
Swixx Biopharma EOOD Sanofi Belgium
Тел.: +359 (0)2 4942 480 Тел./Тел.: +32 (0)2 710 54 00 (Belgique/Belgien)
Чеська Республіка Угорщина
Sanofi s.r.o. SANOFI-AVENTIS Zrt.
Тел.: +420 233 086 111 Тел.: +36 1 505 0050
Данія Мальта
Sanofi A/S Sanofi S.r.l.
Тел.: +45 45 16 70 00 Тел.: +39 02 39394275
Німеччина Нідерланди
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Sanofi B.V.
Тел.: 0800 04 36 996 Тел.: +31 20 245 4000
Тел. з-за кордону: +49 69 305 70 13
Естонія Норвегія
Swixx Biopharma OÜ sanofi-aventis Norge AS
Тел.: +372 640 10 30 Тел.: +47 67 10 71 00
Греція Австрія
Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE sanofi-aventis GmbH
Тел.: +30 210 900 16 00 Тел.: +43 1 80 185 – 0
Іспанія Польща
sanofi-aventis, S.A. Sanofi Sp. z o.o.
Тел.: +34 93 485 94 00 Тел.: +48 22 280 00 00
Франція Португалія
Sanofi Winthrop Industrie Sanofi - Produtos Farmacêuticos, Lda
Тел.: 0 800 222 555 Тел.: +351 21 35 89 400
Дзвінок з-за кордону: +33 1 57 63 23 23
Хорватія Румунія
Swixx Biopharma d.o.o. Sanofi Romania SRL
Тел.: +385 1 2078 500 Тел.: +40 (0) 21 317 31 36
Ірландія Словенія
sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Swixx Biopharma d.o.o.
Тел.: +353 (0) 1 403 56 00 Тел.: +386 1 235 51 00
Ісландія Словацька Республіка
Vistor ehf. Swixx Biopharma s.r.o.
Тел.: +354 535 7000 Тел.: +421 2 208 33 600
Італія Фінляндія
Sanofi S.r.l. Sanofi Oy
Тел.: 800 536389 Тел.: +358 (0) 201 200 300
Кіпр Швеція
C.A. Papaellinas Ltd. Sanofi AB
Тел.: +357 22 741741 Тел.: +46 (0)8 634 50 00
Латвія
Swixx Biopharma SIA
Тел.: +371 6 616 47 50
Інші джерела інформації
Докладніша інформація про цей лікарський засіб доступна на вебсайті Європейського агентства з лікарських засобів http://www.ema.europa.eu .

та відповідні терапевтичні заходи.>
Цей листок доступний усіма мовами Європейського Союзу/Європейського економічного простору на вебсайті Європейського агентства з лікарських засобів та на вебсайті www.xenpozyme.info.sanofi , або шляхом сканування наведеного нижче QR-коду (та на зовнішній упаковці) за допомогою смартфона.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>
Наступна інформація призначена виключно для медичних працівників:
Підготовка розчину для введення
Порошок для концентрату для розчину для інфузії необхідно відновити шляхом розчинення у водою для ін'єкцій, розбавити розчином натрію хлориду 9 мг/мл (0,9%) та ввести внутрішньовенно крапельно.
Етапи відновлення та розведення повинні виконуватися в асептичних умовах. Під час підготовки розчину для інфузії ні в якому разі не використовуйте фільтрувальні пристрої. Під час відновлення та розведення уникайте утворення піни.

1. Виходячи з маси тіла пацієнта та призначеної дози, визначте кількість флаконів, які необхідно відновити.
   Маса тіла пацієнта (кг) × доза (мг/кг) = доза пацієнта (у мг). Наприклад, якщо використовується флакон 20 мг: доза пацієнта (у мг) поділена на 20 мг/флакон = кількість флаконів для відновлення. Якщо кількість флаконів містить дрібну частину, округліть до наступного цілого числа.
2. Вийміть необхідну кількість флаконів з холодильника та залиште їх приблизно на 20–30 хвилин для досягнення кімнатної температури.
3. Відновіть кожен флакон, вводячи:

• 1,1 мл води для ін'єкцій у флакон 4 мг
• 5,1 мл води для ін'єкцій у флакон 20 мг, використовуючи техніку повільного додавання крапля за краплею по внутрішній стінці флакона.

4. Обережно нахиліть та оберіть кожен флакон. Кожен флакон утворить прозорий безбарвний розчин із концентрацією 4 мг/мл.
5. Візуально перевірте розчин у флаконах на наявність частинок та зміни забарвлення. Розчин Ксенпозиму повинен бути прозорим і безбарвним. Не використовуйте флакони, у яких є непрозорі частинки або зміна забарвлення.
6. Наберіть у шприц об’єм відновленого розчину, що відповідає приписаній дозі, з необхідної кількості флаконів та розведіть розчином натрію хлориду 9 мг/мл (0,9%) у шприці або інфузійному мішку залежно від об’єму інфузії (див. Таблицю 1 щодо рекомендованого загального об’єму інфузії залежно від віку та/або маси тіла пацієнта).

Таблиця 1 – Рекомендовані об’єми інфузії

• У дітей при різних кінцевих об’ємах інфузії, залежно від маси тіла (див. Таблицю 1):
  • у порожню шприц-ручку об’ємом 10 мл підготувати розчин для інфузії концентрацією 0,1 мг/мл, додавши 0,25 мл (1 мг) відновленого розчину, приготованого на кроці 3), та 9,75 мл ін’єкційного розчину натрію хлориду 9 мг/мл (0,9%)
  • розрахувати об’єм (мл), необхідний для отримання дози пацієнта (мг). Наприклад: 0,3 мг ÷ 0,1 мг/мл = 3 мл
• Інструкції щодо розведення при загальному об’ємі від ≥5 мл до ≤20 мл із використанням шприца:
  • повільно ввести потрібний об’єм відновленого розчину вздовж внутрішньої стінки порожнього шприца
  • повільно додати достатню кількість ін’єкційного розчину натрію хлориду 9 мг/мл (0,9%) для отримання потрібного загального об’єму інфузії (уникати утворення піни всередині шприца).
• Інструкції щодо розведення при загальному об’ємі ≥50 мл із використанням флакона для інфузії:

порожній флакон для інфузії:
o у стерильний флакон для інфузії відповідного розміру повільно ввести потрібний об’єм відновленого розчину, підготованого на кроці 3)
o повільно додати достатню кількість ін’єкційного розчину натрію хлориду 9 мг/мл (0,9%) для отримання потрібного загального об’єму інфузії (уникати утворення піни всередині флакона)
флакон для інфузії з попереднім наповненням:
o відкачати з флакона для інфузії, попередньо наповненого ін’єкційним розчином натрію хлориду 9 мг/мл (0,9%), об’єм фізіологічного розчину, щоб отримати кінцевий об’єм, зазначений у Таблиці 1
o повільно додати у флакон для інфузії потрібний об’єм відновленого розчину, підготованого на кроці 3) (уникати утворення піни всередині флакона).
7) Для змішування акуратно перевернути шприц або флакон для інфузії. Не струшувати.
Оскільки це білковий розчин, після розведення іноді може спостерігатися незначна флокуляція (у вигляді тонких напівпрозорих ниток).
8) Під час введення розчин, що був розведений, має бути профільтрований через вбудований фільтр із низьким зв’язуванням білка розміром 0,2 мкм.
9) Після завершення інфузії лінію для інфузії слід промити ін’єкційним розчином натрію хлориду 9 мг/мл (0,9%) з тією ж швидкістю інфузії, що використовувалася на останньому етапі інфузії.
ДОДАТОК IV
НАУКОВІ ВИСНОВКИ ТА ОБҐРУНТУВАННЯ ЗМІНИ УМОВ
ПОЗИТИВНОГО РІШЕННЯ НА ПОВНИЙ ВИПУСК НА РИНОК
Наукові висновки
З огляду на оцінку Комітету з оцінки ризиків у фармаконагляді ( Pharmacovigilance and Risk Assessment Committee , PRAC) періодичного звіту про безпеку ( Periodic Safety Update Report , PSUR) щодо оліпудази альфа наукові висновки PRAC є наступними:
На підставі нових даних про анафілактичні реакції, отриманих із добровільних повідомлень, включаючи випадок з позитивним повторним викликом реакції незважаючи на десенсибілізацію, PRAC вважає, що отримано нову інформацію щодо виникнення анафілактичних реакцій, яку необхідно довести до відома лікаря, що призначає ліки. PRAC дійшов висновку, що інформацію про продукт лікарських засобів, що містять оліпудазу альфа, слід відповідно змінити.
Після розгляду рекомендації PRAC Комітет з лікарських засобів для людського застосування ( Committee for Human Medicinal Products , CHMP) погоджується з загальними висновками та обґрунтуваннями цієї рекомендації.
Обґрунтування зміни умов позитивного рішення на повний випуск на ринок
На підставі наукових висновків щодо оліпудази альфа CHMP вважає, що співвідношення користі та ризику лікарського засобу, що містить оліпудазу альфа, залишається незмінним, за винятком запропонованих змін до інформації про продукт.
CHMP рекомендує змінити умови позитивного рішення на повний випуск на ринок.