Xenpozyme

Folleto informativo: información para el paciente

Xenpozyme 4 mg polvo para concentrado para solución para perfusión, 20 mg polvo para concentrado para solución para perfusión

olipudasi alfa
Medicamento sujeto a seguimiento adicional. Esto permitirá la detección rápida de
nueva información sobre la seguridad. Usted puede contribuir comunicando cualquier
efecto adverso que note mientras esté recibiendo este medicamento. Consulte el final del
apartado 4 para obtener información sobre cómo comunicar los efectos adversos.
Lea atentamente este folleto antes de recibir este medicamento porque contiene
información importante para usted.

• Guarde este folleto. Puede que necesite volver a leerlo.
• Si tiene alguna duda, consulte a su médico o enfermero.
• Si se produce algún efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este folleto, informe a su médico o enfermero. Véase el apartado 4.

Contenido de este folleto

1. Qué es Xenpozyme y para qué se utiliza
2. Qué debe saber antes de recibir Xenpozyme
3. Cómo se administra Xenpozyme
4. Posibles efectos adversos
5. Cómo conservar Xenpozyme
6. Contenido del envase y otra información

1. Qué es Xenpozyme y para qué se utiliza

Qué es Xenpozyme
Xenpozyme contiene una enzima llamada olipudasa alfa.
Para qué sirve Xenpozyme
Xenpozyme se utiliza para tratar una enfermedad hereditaria denominada déficit de esfingomielinasa ácida (ASMD). Se utiliza en niños y adultos con ASMD de tipo A/B o tipo B para tratar los signos y síntomas de la ASMD no relacionados con el sistema nervioso central.
Cómo funciona Xenpozyme
En los pacientes afectados por ASMD, la enzima esfingomielinasa ácida no funciona adecuadamente. Esto provoca la acumulación de una sustancia llamada esfingomielina, que daña órganos como el bazo, hígado, corazón, pulmones y sangre. La olipudasa alfa actúa de forma similar a la enzima natural y, por tanto, funciona como sustituto de esta, reduciendo la acumulación de esfingomielina en los órganos y tratando los signos y síntomas de la enfermedad.

2. Qué debe saber antes de recibir Xenpozyme

No debe recibir Xenpozyme

• Si ha tenido reacciones alérgicas (anafilácticas) graves, con riesgo para la vida, frente a olipudasa alfa (ver el apartado “Advertencias y precauciones” más adelante) o frente a cualquiera de los demás componentes de este medicamento (enumerados en el apartado 6).

Advertencias y precauciones
Podría presentar efectos adversos conocidos como reacciones relacionadas con la infusión que podrían ser causadas por la administración (perfusión intravenosa) del medicamento. Estos efectos secundarios pueden ocurrir durante la administración de Xenpozyme o en las 24 horas siguientes a la infusión.
Pueden incluir reacciones alérgicas (ver el apartado 4) y síntomas como dolor de cabeza, erupción cutánea con picor (urticaria), fiebre, náuseas, vómitos y picor de la piel.
Si cree que está teniendo una reacción relacionada con la infusión, informe inmediatamente a su médico.
Si durante la infusión presenta una reacción alérgica grave, el médico interrumpirá la infusión y le proporcionará un tratamiento médico adecuado. El médico valorará los riesgos y beneficios de administrarle nuevas dosis de Xenpozyme.
Si presenta una reacción relacionada con la infusión leve o moderada, el médico o la enfermera podrían interrumpir temporalmente la infusión, reducir la velocidad de infusión y/o disminuir la dosis.
El médico podría también administrarle (o hacer que se le administren) otros medicamentos para prevenir o tratar posibles reacciones alérgicas.
Antes de comenzar el tratamiento, el médico le prescribirá análisis de sangre para controlar el funcionamiento del hígado (midiendo los niveles de enzimas hepáticas) y, posteriormente, a intervalos regulares, según se ajusten las dosis (ver apartado 3).

Otros medicamentos y Xenpozyme
Informe a su médico o enfermera si está tomando, ha tomado recientemente o podría tener que tomar cualquier otro medicamento.

Embarazo y lactancia
Si está embarazada, si sospecha que podría estarlo, si está planeando un embarazo o si está dando el pecho, consulte a su médico o enfermera antes de tomar este medicamento.
Existe una experiencia limitada con el uso de Xenpozyme durante el embarazo. Xenpozyme, si se toma durante el embarazo, puede ser perjudicial para el feto. Xenpozyme solo debe utilizarse durante el embarazo si claramente es necesario. Las mujeres en edad fértil deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces durante el tratamiento y, en caso de que se interrumpa Xenpozyme, durante 14 días después de la última dosis.
No se sabe si Xenpozyme pasa a la leche materna humana. Se ha detectado Xenpozyme en leche animal. Informe a su médico si está dando el pecho o si tiene intención de hacerlo. El médico la ayudará entonces a decidir si debe interrumpir la lactancia materna o si debe interrumpir el tratamiento con Xenpozyme, considerando el beneficio de la lactancia para el niño y el beneficio de Xenpozyme para la madre.

Conducción y uso de máquinas
Xenpozyme puede afectar ligeramente la capacidad para conducir y utilizar maquinaria, ya que puede provocar una bajada de la presión arterial (lo que podría hacerle sentir mareado o con sensación de desmayo).

Xenpozyme contiene sodio
Este medicamento contiene 0,60 mg de sodio (componente principal de la sal de cocina) por vial de 4 mg o 3,02 mg de sodio por vial de 20 mg. Esto equivale, respectivamente, al 0,03 % y al 0,15 % de la ingesta diaria máxima recomendada con la dieta para un adulto o adolescente, y respectivamente a ≤ 0,08 % y ≤ 0,38 % de la ingesta diaria máxima aceptable de sodio para niños menores de 16 años de edad.

3. Cómo se administra Xenpozyme

Xenpozyme se administra mediante una perfusión (infusión) bajo la supervisión de un profesional sanitario con experiencia en el tratamiento de la AMD o de otras enfermedades metabólicas.
La dosis recomendada que debe recibir se basa en el peso corporal y se administra cada dos semanas.
El tratamiento comienza con una dosis baja del medicamento, que se aumenta gradualmente.
La infusión suele durar entre 3 y 4 horas aproximadamente, aunque puede ser más corta o más larga según criterio médico; además, puede ser más breve durante el período en el que se aumenta la dosis.

Pacientes adultos
La dosis inicial recomendada de Xenpozyme es de 0,1 mg por cada kg de peso corporal. Esta dosis se aumenta de forma programada en cada administración sucesiva, hasta alcanzar la dosis recomendada de 3 mg por cada kg de peso corporal, cada dos semanas. Habitualmente se necesitan hasta 14 semanas para alcanzar la dosis recomendada, aunque podría requerirse más tiempo según criterio del médico.

Niños
La dosis inicial recomendada de Xenpozyme es de 0,03 mg por cada kg de peso corporal. Las dosis siguientes deben aumentarse de forma programada hasta alcanzar la dosis recomendada de 3 mg por cada kg de peso corporal cada dos semanas. Habitualmente se necesitan hasta 16 semanas para alcanzar la dosis recomendada, aunque podría requerirse más tiempo, según criterio del médico.

Infusión domiciliaria
Si se ha alcanzado una dosis estable y una buena tolerancia a las infusiones de Xenpozyme, el médico podría considerar la posibilidad de realizar la infusión en el hogar. La decisión de pasar a la infusión domiciliaria debe tomarse tras una evaluación y recomendación previa del médico. Si durante una infusión de Xenpozyme experimenta un efecto adverso, la persona que le administre la infusión en el hogar podrá interrumpir la infusión e iniciar un tratamiento médico adecuado.

Instrucciones para el uso correcto
Xenpozyme se administra mediante infusión intravenosa (perfusión intravenosa). Se suministra en forma de polvo que debe mezilarse con agua estéril antes de la administración.

Si recibe más Xenpozyme del necesario
Informe inmediatamente a su médico si sospecha algún cambio respecto a la infusión habitual.

Si olvida una infusión de Xenpozyme
Es importante recibir la infusión cada dos semanas. Se considera que una infusión se ha omitido si no se administra dentro de los 3 días siguientes a la fecha programada. Dependiendo del número de dosis olvidadas, el médico podría tener que reiniciar la administración con una dosis más baja.
Si ha olvidado una infusión o no puede asistir a una cita programada, contacte inmediatamente con su médico.

Si tiene alguna duda sobre el uso de este medicamento, consulte a su médico o enfermero.

4. Posibles efectos adversos

Como todos los medicamentos, este medicamento puede causar efectos adversos, aunque no todas las personas los padezcan. Se han observado casos de reacciones relacionadas con la infusión mientras los pacientes recibían el medicamento o dentro de las 24 horas posteriores a la infusión.
Los efectos secundarios más graves pueden incluir reacciones alérgicas graves e inmediatas, erupción cutánea con picazón (urticaria), erupción cutánea, enzimas hepáticas elevadas y latidos cardíacos irregulares.
Debe informar inmediatamente a su médico si presenta una reacción relacionada con la infusión o una reacción alérgica.
Si presenta una reacción a la infusión, podrían administrársele otros medicamentos para tratarla o ayudar a prevenir reacciones futuras. Si la reacción a la infusión fuera grave, su médico podría interrumpir la infusión de Xenpozyme e iniciar el tratamiento médico adecuado.

Muy frecuentes (pueden presentarse en más de 1 de cada 10 personas):

• dolor de cabeza
• erupción con picazón elevada (urticaria)
• fiebre, temperatura corporal elevada
• náuseas
• dolor abdominal (vientre)
• vómitos
• picazón en la piel
• dolores musculares
• erupción cutánea
• valores elevados en análisis de sangre indicativos de inflamación
• dolor abdominal superior
• enrojecimiento de la piel

Frecuentes (pueden presentarse en hasta 1 de cada 10 personas):

• picazón en los ojos o enrojecimiento ocular
• dolor articular
• fatiga
• análisis de sangre anormales respecto a la función hepática
• diarrea
• presión sanguínea baja
• dificultad para respirar
• molestias abdominales
• erupción cutánea (diferentes tipos de erupciones, a veces con picazón)
• dolor de espalda
• dolor
• escalofríos
• sensación de calor intenso
• respiración sibilante
• irritación de la garganta y de las cuerdas vocales
• dolor hepático
• lesiones cutáneas (como manchas sólidas elevadas o planas y rojas)
• dolor óseo
• debilidad
• reacciones alérgicas graves
• molestias oculares
• latidos cardíacos acelerados
• latidos cardíacos fuertes que pueden ser rápidos o irregulares
• tensión e hinchazón de la garganta
• dolor de estómago
• hinchazón rápida bajo la piel en zonas como la cara, la garganta, los brazos y las piernas, que puede poner en peligro la vida si la hinchazón de la garganta obstruye las vías respiratorias
• reacciones relacionadas con el sitio del catéter, incluyendo dolor, picazón o hinchazón
• análisis de sangre anormales indicativos de inflamación

Notificación de los efectos adversos
Si padece algún efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, consulte a su médico o enfermero. Asimismo, puede notificar los efectos adversos directamente a través del sistema nacional de notificación indicado en el anexo V. Al notificar los efectos adversos, puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Cómo conservar Xenpozyme

Mantenga este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.
No utilice Xenpozyme después de la fecha de caducidad que aparece en la etiqueta y en el envase. La fecha de caducidad hace referencia al último día de ese mes.
Conservar en nevera (2 °C – 8 °C).
Después de la dilución, se recomienda utilizar la solución inmediatamente.
Si no se utiliza inmediatamente, la solución reconstituida puede conservarse durante un máximo de 24 horas a una temperatura comprendida entre 2 °C y 8 °C, o hasta 12 horas a temperatura ambiente (hasta 25 °C).
Después de la dilución, la solución puede conservarse durante un máximo de 24 horas a 2 °C – 8 °C.
No tire ningún medicamento por los desagües ni a la basura doméstica. Pregunte a su médico o enfermero cómo desechar los medicamentos que ya no utiliza. Esto ayudará a proteger el medio ambiente.

6. Contenido del envase y otras informaciones

Qué contiene Xenpozyme

• El principio activo es olipudasa alfa. Un vial contiene 4 mg o 20 mg de olipudasa alfa.
• Los demás componentes son:
• L-metionina
• fosfato disódico heptahidratado
• fosfato monosódico monohidratado
• sacarosa
  Ver sección 2: Xenpozyme contiene sodio.

Descripción del aspecto de Xenpozyme y contenido del envase
Xenpozyme es un polvo para concentrado para solución para perfusión en vial (4 o
20 mg/vial).
Se trata de un polvo liofilizado de color blanco a blanco-amarillento.
Después de la mezcla con agua estéril, se obtiene una solución transparente e incolora. La solución
debe diluirse adicionalmente antes de la perfusión.

Titular de la autorización de comercialización
Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Países Bajos

Fabricante
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda

Para obtener más información sobre este medicamento, póngase en contacto con el representante local del titular de la autorización de comercialización:

Bélgica/Belgique/Belgien Lietuva
Sanofi Belgium Swixx Biopharma UAB
Tél/Tel: +32 (0)2 710 54 00 Tel: +370 5 236 91 40

България Luxembourg/Luxemburg
Swixx Biopharma EOOD Sanofi Belgium
Тел.: +359 (0)2 4942 480 Tél/Tel: +32 (0)2 710 54 00 (Belgique/Belgien)

Česká republika Magyarország
Sanofi s.r.o. SANOFI-AVENTIS Zrt.
Tel: +420 233 086 111 Tel.: +36 1 505 0050

Danmark Malta
Sanofi A/S Sanofi S.r.l.
Tlf: +45 45 16 70 00 Tel: +39 02 39394275

Deutschland Nederland
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Sanofi B.V.
Tel.: 0800 04 36 996 Tel: + 31 20 245 4000
Tel. desde el extranjero: +49 69 305 70 13

Eesti Norge
Swixx Biopharma OÜ sanofi-aventis Norge AS
Tel: +372 640 10 30 Tlf: +47 67 10 71 00

Ελλάδα Österreich
Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE sanofi-aventis GmbH
Τηλ: +30 210 900 16 00 Tel: +43 1 80 185 – 0

España Polska
sanofi-aventis, S.A. Sanofi Sp. z o.o.
Tel: +34 93 485 94 00 Tel.: +48 22 280 00 00

France Portugal
Sanofi Winthrop Industrie Sanofi - Produtos Farmacêuticos, Lda
Tél: 0 800 222 555 Tel: +351 21 35 89 400
Llamada desde el extranjero: +33 1 57 63 23 23

Hrvatska România
Swixx Biopharma d.o.o. Sanofi Romania SRL
Tel: +385 1 2078 500 Tel: +40 (0) 21 317 31 36

Ireland Slovenija
sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Swixx Biopharma d.o.o.
Tel: +353 (0) 1 403 56 00 Tel: +386 1 235 51 00

Ísland Slovenská republika
Vistor ehf. Swixx Biopharma s.r.o.
Sími: +354 535 7000 Tel: +421 2 208 33 600

Italia Suomi/Finland
Sanofi S.r.l. Sanofi Oy
Tel: 800 536389 Puh/Tel: +358 (0) 201 200 300

Κύπρος Sverige
C.A. Papaellinas Ltd. Sanofi AB
Τηλ: +357 22 741741 Tel: +46 (0)8 634 50 00

Latvija
Swixx Biopharma SIA
Tel: +371 6 616 47 50

Otras fuentes de información
Informaciones más detalladas sobre este medicamento están disponibles en el sitio web de la Agencia Europea de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu.

e tratamientos terapéuticos relacionados.>
Este prospecto está disponible en todos los idiomas de la Unión Europea/Espacio Económico Europeo en el sitio web de la Agencia Europea de Medicamentos y en el sitio web www.xenpozyme.info.sanofi, o escaneando el código QR que se muestra a continuación (y en el estuche exterior) con un smartphone.

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La siguiente información está destinada exclusivamente a los profesionales sanitarios:

Preparación de la solución para administrar
El polvo para concentrado para solución para perfusión debe reconstituirse con agua para preparaciones inyectables, diluirse con solución inyectable de cloruro sódico 9 mg/mL (0,9 %) y administrarse posteriormente mediante perfusión intravenosa.
Las fases de reconstitución y dilución deben realizarse en condiciones asépticas. Durante la preparación de la solución para perfusión, no se deben utilizar nunca dispositivos filtrantes. Durante las fases de reconstitución y dilución, debe evitarse la formación de espuma.

1. En función del peso del paciente y de la dosis prescrita, determinar el número de viales que deben reconstituirse.
   Peso del paciente (kg) x dosis (mg/kg) = dosis del paciente (en mg). Por ejemplo, si se utiliza un vial de 20 mg: dosis del paciente (en mg) dividido por 20 mg/vial = número de viales que deben reconstituirse. Si el número de viales incluye una fracción, redondear al número entero siguiente.

2. Sacar del refrigerador el número necesario de viales y dejarlos reposar durante aproximadamente 20-30 minutos para que alcancen la temperatura ambiente.

3. Reconstituir cada vial inyectando:

• 1,1 mL de agua para preparaciones inyectables en el vial de 4 mg
• 5,1 mL de agua para preparaciones inyectables en el vial de 20 mg, utilizando una técnica de adición lenta, gota a gota, contra la pared interna del vial.

4. Inclinar y girar suavemente cada vial. Cada vial producirá una solución transparente e incolora de 4 mg/mL.

5. Examinar visualmente la solución reconstituida dentro de los viales para detectar la presencia de material particulado y decoloración. La solución de Xenpozyme debe ser transparente e incolora. No utilizar viales que presenten partículas opacas o decoloración.

6. Aspirar el volumen de solución reconstituida correspondiente a la dosis prescrita desde el número adecuado de viales y diluirlo con solución inyectable de cloruro sódico 9 mg/mL (0,9 %), en una jeringa o en una bolsa de perfusión, según el volumen de perfusión (ver Tabla 1 para el volumen total de perfusión recomendado según la edad y/o el peso del paciente).

Tabla 1 – Volúmenes de perfusión recomendados

• En pacientes pediátricos, para volúmenes finales de infusión variables según el peso corporal (ver Tabla 1):
  • en una jeringa vacía de 10 mL, preparar una solución para perfusión a 0,1 mg/mL, añadiendo 0,25 mL (1 mg) de la solución reconstituida preparada en el punto 3) y 9,75 mL de solución inyectable de cloruro sódico 9 mg/mL (0,9 %)
  • calcular el volumen (mL) necesario para obtener la dosis del paciente (mg). Ejemplo: 0,3 mg ÷ 0,1 mg/mL = 3 mL
• Instrucciones de dilución para un volumen total comprendido entre ≥5 mL y ≤20 mL, utilizando una jeringa:
  • inyectar lentamente el volumen requerido de la solución reconstituida contra la pared interna de la jeringa vacía
  • añadir lentamente la cantidad suficiente de solución inyectable de cloruro sódico 9 mg/mL (0,9 %) para obtener el volumen total de infusión requerido (evitar la formación de espuma dentro de la jeringa).
• Instrucciones de dilución para un volumen total ≥50 mL, utilizando una bolsa de infusión:

bolsa de infusión vacía:
o en la bolsa de infusión estéril, del tamaño adecuado, inyectar lentamente el
volumen requerido de la solución reconstituida en el punto 3)
o añadir lentamente la cantidad suficiente de solución inyectable de cloruro sódico
9 mg/mL (0,9 %) para obtener el volumen total de infusión requerido (evitar
la formación de espuma dentro de la bolsa)
bolsa de infusión precargada:
o extraer de la bolsa de infusión precargada con solución inyectable de cloruro sódico 9 mg/mL (0,9 %) el volumen de solución fisiológica normal para obtener un volumen final como se especifica en la Tabla 1
o añadir lentamente en la bolsa de infusión el volumen requerido de la solución
reconstituida en el punto 3) (evitar la formación de espuma dentro de la bolsa).
7) Para mezclar, invertir suavemente la jeringa o la bolsa de infusión. No agitar.
Dado que se trata de una solución proteica, ocasionalmente puede observarse una ligera floculación tras la dilución (descrita como finas fibras translúcidas).
8) Durante la administración, la solución diluida debe filtrarse a través de un filtro en línea de bajo enlace proteico, de 0,2 μm.
9) Una vez finalizada la infusión, la línea de perfusión debe lavarse con una solución inyectable de cloruro sódico 9 mg/mL (0,9 %), al mismo ritmo de infusión utilizado en la última parte de la infusión.
ANEXO IV
CONCLUSIONES CIENTÍFICAS Y MOTIVOS DE LA MODIFICACIÓN DE LOS TÉRMINOS
DE LA AUTORIZACIÓN DE COMERCIALIZACIÓN
Conclusiones científicas
Atendiendo a la evaluación del Comité de Evaluación de Riesgos en Farmacovigilancia ( Pharmacovigilance and Risk Assessment Committee , PRAC) del Informe Periódico de Actualización de Seguridad ( Periodic Safety Update Report , PSUR) para olipudasa alfa, las conclusiones científicas del PRAC son las siguientes:
A la vista de los nuevos datos disponibles sobre reacciones anafilácticas procedentes de notificaciones espontáneas, incluido un caso con re-exposición positiva a pesar de la desensibilización, el PRAC considera que se han recibido nuevas informaciones sobre la aparición de reacciones anafilácticas que deben ponerse a disposición del prescriptor. El PRAC concluye que debe modificarse en consecuencia la información del producto de los medicamentos que contienen olipudasa alfa.
Tras examinar la recomendación del PRAC, el Comité de Medicamentos de Uso Humano ( Committee for Human Medicinal Products , CHMP) está de acuerdo con sus conclusiones generales y con los motivos de dicha recomendación.
Motivos de la modificación de los términos de la autorización de comercialización
Sobre la base de las conclusiones científicas relativas a olipudasa alfa, el CHMP considera que la relación beneficio-riesgo del medicamento que contiene olipudasa alfa permanece inalterada, salvo las modificaciones propuestas en la información del producto.
El CHMP recomienda la modificación de los términos de la autorización de comercialización.